تقرير تحليل حجم السوق العالمية للعلاجات بالأحماض النووية داخل القراب، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

• تم تقييم حجم سوق العلاج بالأحماض النووية داخل القراب العالمي بـ 3.43 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  6.23 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 7.74٪ خلال الفترة المتوقعة
• إن نمو السوق مدفوع إلى حد كبير بالانتشار المتزايد للاضطرابات العصبية والتقدم التكنولوجي في أنظمة توصيل الأحماض النووية، وخاصة تلك المصممة للإعطاء داخل القراب المستهدف، مما يسمح بالتوصيل المباشر إلى الجهاز العصبي المركزي لتعزيز الفعالية العلاجية.
• علاوة على ذلك، فإن الطلب المتزايد على الطب الدقيق، إلى جانب تنامي إنتاج الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه والعلاجات القائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA) لحالات مثل ضمور العضلات الشوكي (SMA)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، والتصلب المتعدد (MS)، يُبرز العلاج بالأحماض النووية داخل القراب كنهجٍ ثوري في علاج الأمراض العصبية التنكسية. تُسرّع هذه العوامل المتقاربة من اعتماد حلول العلاج بالأحماض النووية داخل القراب، مما يُعزز نمو هذه الصناعة بشكل كبير.

تحليل سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

• أصبحت العلاجات بالأحماض النووية داخل القراب الشوكي، والتي توفر توصيلًا مستهدفًا للعلاجات القائمة على الحمض النووي الريبي والحمض النووي مباشرة إلى السائل النخاعي، ذات أهمية متزايدة في إدارة الاضطرابات العصبية الشديدة بسبب فعاليتها المتزايدة وقدرتها على تجاوز حاجز الدم في الدماغ والنتائج السريرية الواعدة في الحالات الوراثية النادرة.
• الطلب المتزايد على العلاجات بالأحماض النووية داخل القراب الشوكي مدفوع في المقام الأول بالانتشار المتزايد للأمراض التنكسية العصبية، والتقدم في تقنيات إسكات الجينات والأليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASO)، وزيادة التمويل للطب الدقيق.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب مع أكبر حصة إيرادات بلغت 46.7٪ في عام 2024، والتي تميزت ببنية تحتية قوية للرعاية الصحية، واستثمارات عالية في البحث والتطوير في العلاجات الجينية، ووجود قوي لشركات الأدوية الحيوية الرائدة.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق العلاجات بالأحماض النووية داخل القراب خلال الفترة المتوقعة بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 24.1٪، مدفوعًا بتوسيع قدرات التكنولوجيا الحيوية، وزيادة المبادرات الحكومية في علاج الأمراض النادرة، وارتفاع الإنفاق على الرعاية الصحية في دول مثل الصين واليابان والهند.
• هيمن قطاع العلاج داخل القراب الشوكي على سوق العلاجات بالأحماض النووية داخل القراب الشوكي بحصة سوقية بلغت 43.3% في عام 2024، وذلك بفضل دقته في توصيل العلاجات مباشرة إلى الجهاز العصبي المركزي، مما يحسن التوافر البيولوجي للدواء والنتائج العلاجية للاضطرابات المرتبطة بالجهاز العصبي المركزي.

نطاق التقرير وتجزئة سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب       

اتجاهات سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

" تعزيز الدقة والتخصيص في تقديم العلاج "

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي العالمي التطور المتزايد لأساليب علاجية دقيقة الاستهداف وقابلة للتخصيص، مدعومة بتكنولوجيا الأحماض النووية. يُعزز هذا التطور دقة العلاج ويُحسّن نتائج المرضى، خاصةً في حالات التنكس العصبي واضطرابات الجهاز العصبي المركزي النادرة.
  • على سبيل المثال، مهدت علاجات مثل سبينرازا (نوسينرسن)، المُعطى داخل القراب الشوكي، الطريق لتدخلات قائمة على الأحماض النووية تستهدف مباشرةً الخلايا العصبية الحركية الشوكية في حالات ضمور العضلات الشوكي (SMA). ويجري استكشاف إنجازات مماثلة لحالات مثل التصلب الجانبي الضموري (ALS) ومرض هنتنغتون.
• تُصمَّم حاليًا علاجات الأحماض النووية المتقدمة، بما في ذلك الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASOs)، والحمض النووي الريبوزي المتداخل الصغير (siRNAs)، وبنيات تحرير الجينات، لتحقيق تأثير خاص بالخلايا مع أقل قدر من التأثيرات غير المستهدفة. عند إعطائها داخل القراب، تتجاوز هذه العلاجات حاجز الدم الدماغي، مما يسمح بالوصول المباشر إلى الجهاز العصبي المركزي لتعزيز فعاليتها العلاجية.
• علاوة على ذلك، تدعم الابتكارات في منصات التركيب والتوصيل الإطلاقَ المستدامَ وتحسينَ التوافق الحيوي، مما يتيح أنظمة علاجية أكثر فعالية. كما تستكشف الشركات أنظمة توصيل قابلة للبرمجة يمكنها تعديل الجرعة بمرور الوقت أو استجابةً لمؤشرات حيوية محددة، مما يفتح آفاقًا للطب الشخصي.
• هذا التوجه نحو الدقة والتخصيص وتحسين التزام المرضى يُعيد صياغة توقعات علاج الأمراض العصبية جذريًا. ونتيجةً لذلك، تستثمر شركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة في منصات تقديم الجيل التالي وتصميمات علاجية تكيفية تستجيب للخصائص الجزيئية الخاصة بكل مريض.
• يتزايد الطلب على علاجات الأحماض النووية عالية التخصص والتي يتم توصيلها داخل القراب بسرعة، وخاصة في المناطق ذات البنية التحتية المتقدمة للرعاية الصحية وقدرات البحث والتطوير القوية، حيث يسعى كل من الأطباء والمرضى إلى حلول أكثر فعالية واستهدافًا لاضطرابات الجهاز العصبي المركزي التي كانت مستعصية في السابق.

ديناميكيات سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

سائق

"تزايد الطلب نتيجةً لانتشار الاضطرابات العصبية المتزايد والتقدم في توصيل الأحماض النووية"

• إن العبء العالمي المتزايد للأمراض العصبية، مثل ضمور العضلات الشوكي (SMA)، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، وداء هنتنغتون، يدفع بشكل كبير الطلب على علاجات الأحماض النووية داخل النخاع الشوكي. تتيح هذه العلاجات الوصول المباشر إلى الجهاز العصبي المركزي، متجاوزةً الحاجز الدموي الدماغي، مما يعزز فعاليتها.
  • على سبيل المثال، في ديسمبر 2023، وسّعت شركتا بيوجين وأيونيس للأدوية تعاونهما في مجال علاجات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه، بهدف تطوير علاجات الجيل التالي داخل القراب الشوكي للحالات العصبية التنكسية المعقدة. ومن المتوقع أن تُعزز هذه المبادرات من قِبَل شركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة نمو السوق خلال الفترة المتوقعة.
• علاوة على ذلك، يُعزز تنامي الطب الدقيق والتركيز المتزايد على علاج الأمراض النادرة واليتيمة اعتماد العلاجات المُستهدفة القائمة على الأحماض النووية. إن قدرة الحقن داخل القراب الشوكي على ضمان تأثير موضعي وفعال في مناطق الجهاز العصبي المركزي المُصابة تجعله خيارًا مثاليًا.
• كما تساهم زيادة الدعم التنظيمي، مثل تصنيفات الأدوية السريعة واليتيمة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية، في تسريع التطوير السريري والتسويق، ودعم التبني الأوسع للعلاجات الحمضية النووية داخل القراب الشوكي.
• إن تطوير أنظمة توصيل أكثر ملاءمة للمرضى، بما في ذلك تركيبات الإطلاق المستمر ومضخات التسريب القابلة للزرع، يعزز بشكل أكبر راحة العلاج، ويحسن الامتثال ويوسع قاعدة المرضى المحتملة لهذه العلاجات

ضبط النفس/التحدي

" الغزوية، والمخاوف الأمنية، وتكاليف التطوير المرتفعة "

• من التحديات الرئيسية في سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي الطبيعة الغزوية للإعطاء داخل القراب الشوكي، والتي تتضمن بزلًا قطنيًا أو إدخالًا عبر القسطرة في القناة الشوكية. قد يؤدي هذا إلى مضاعفات إجرائية كالعدوى أو النزيف أو إصابة الأعصاب، مما يحد من قبول المريض.
  • على سبيل المثال، أفادت بعض التجارب السريرية بأحداث سلبية مثل الصداع، أو الانزعاج الإجرائي، أو الالتهاب المرتبط بالحقن داخل النخاع الشوكي المتكرر، مما أثار مخاوف تتعلق بالسلامة والتحمل والتي يجب معالجتها من خلال بروتوكولات أفضل ومراقبة المريض.
• إضافةً إلى ذلك، تُؤدي متطلبات التصنيع والتركيب والاستقرار المُعقّدة للعلاجات القائمة على الأحماض النووية إلى ارتفاع كبير في تكاليف التطوير مُقارنةً بالجزيئات الصغيرة التقليدية. وهذا يُشكّل تحدياتٍ في التسعير والسداد، لا سيما في الأسواق الناشئة.
• تؤدي العقبات التنظيمية والحاجة إلى بيانات الفعالية والسلامة على المدى الطويل إلى إبطاء الموافقات على المنتجات، مما يزيد من الوقت والاستثمار المطلوبين لجلب علاجات جديدة إلى السوق
• إن التغلب على هذه التحديات سيتطلب مزيجًا من الابتكارات في تقنيات التوصيل، وتحسين التكلفة في التصنيع، والتحقق السريري الأوسع، وتثقيف الطبيب والمريض لبناء الثقة في السلامة طويلة الأمد وقيمة علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي.

نطاق سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

يتم تقسيم السوق على أساس النوع ومنطقة العلاج وطريقة الإدارة والمستخدم النهائي.

حسب النوع

بناءً على النوع، يُقسّم سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب إلى أوليجونوكليوتيدات مضادة للمعنى، وحمض نووي ريبوزي متداخل صغير (siRNAs)، وحمض نووي ريبوزي دقيق (microRNA)، وحمض نووي ريبوزي رسول (mRNA)، وغيرها. وقد هيمنت أوليجونوكليوتيدات مضادة للمعنى على أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، بفضل فعاليتها المُثبتة في تعديل التعبير الجيني واستخدامها الناجح في الأدوية المُعتمدة مثل نوسينرسين لعلاج ضمور العضلات الشوكي (SMA). وقد اكتسبت هذه الجزيئات أهميةً بفضل قدرتها على الارتباط تحديدًا بأهداف الحمض النووي الريبي وتعديل عمليات الربط أو الترجمة.

من المتوقع أن يشهد قطاع الرنا المتداخل الصغير (siRNAs) أسرع نمو بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بتوسع خط إنتاج العلاجات القائمة على الرنا المتداخل الصغير، وزيادة الاستثمارات البحثية في اضطرابات الجهاز العصبي المركزي المستهدفة. وتُعدّ قدرتها على إسكات الجينات المسببة للأمراض على مستوى الرنا المرسال (mRNA) واعدة في علاج الأمراض العصبية المعقدة.

• حسب منطقة العلاج

بناءً على مجال العلاج، يُقسّم سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب إلى ضمور العضلات الشوكي، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، وداء هنتنغتون، والتصلب المتعدد، وغيرها. وقد شكّل قطاع ضمور العضلات الشوكي أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، بفضل النجاح السريري لعلاجات الأحماض النووية داخل القراب، مثل سبينرازا. ويساهم التشخيص المبكر، وبرامج فحص حديثي الولادة، والفعالية العالية للعلاج في هيمنة هذا القطاع.

من المتوقع أن يشهد قطاع داء هنتنغتون أسرع معدل نمو سنوي مركب خلال فترة التوقعات، وذلك بفضل العدد المتزايد من التجارب السريرية التي تستكشف مُثبطات هنتنغتون (ASOs) وأساليب إسكات الجينات التي تستهدف جين HTT. وتُسرّع الحاجة السريرية غير المُلبّاة وحوافز الأدوية اليتيمة من وتيرة التطوير في هذا المجال.

• عن طريق الإدارة

بناءً على طريقة الإعطاء، يُقسّم سوق العلاجات القائمة على الأحماض النووية داخل القراب إلى علاجات داخل القراب، وداخل البطينات الدماغية، وغيرها. وقد استحوذت هذه العلاجات على الحصة الأكبر بنسبة 43.3% في عام 2024، لأنها الطريقة الأكثر فعالية لإيصال العلاجات القائمة على الأحماض النووية مباشرةً إلى الجهاز العصبي المركزي، متجاوزةً الحاجز الدموي الدماغي. يضمن هذا الطريق توافرًا حيويًا عاليًا للجهاز العصبي المركزي، مع الحد الأدنى من التعرض الجهازي.

من المتوقع أن ينمو مسار العلاج داخل البطينات الدماغية بمعدل ثابت، مدعومًا بتجارب سريرية تُقيّم استخدامه في حالات التنكس العصبي لدى الأطفال الرضع، حيث يتطلب توزيعًا أوسع للجهاز العصبي المركزي. ومع ذلك، فإن طبيعته التوغلية وتعقيده يحدّان بشكل طفيف من انتشاره على نطاق أوسع مقارنةً بالعلاج داخل القراب الشوكي.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي إلى مستشفيات، وعيادات متخصصة، ومعاهد بحثية، وغيرها. وقد استحوذ قطاع المستشفيات على أكبر حصة من إيرادات السوق في عام ٢٠٢٤، بفضل توافر البنية التحتية المتطورة، وأطباء الأعصاب المهرة، والعدد الكبير من المرضى الذين يتلقون علاجات متخصصة في الجهاز العصبي المركزي.

ومن المتوقع أن يسجل قطاع معاهد الأبحاث أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، بدعم من زيادة التعاون بين الأوساط الأكاديمية والصناعة، وارتفاع التمويل الحكومي للأبحاث العصبية، والتطوير النشط للعلاجات القائمة على الأحماض النووية من الجيل التالي من خلال البرامج السريرية المسبقة.

تحليل إقليمي لسوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي بأكبر حصة إيرادات بلغت 46.7% في عام 2024، مدفوعة بالانتشار المتزايد للاضطرابات العصبية، وزيادة استثمارات البحث والتطوير، ووجود شركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة مثل بيوجين، وأيونيس فارماسوتيكالز، وساريبتا ثيرابيوتكس.
• تستفيد المنطقة من بيئة تنظيمية مواتية، بما في ذلك تصنيفات الأدوية اليتيمة والموافقات السريعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي تعمل على تسريع تطوير المنتجات وتسويق العلاجات القائمة على الأحماض النووية التي يتم تقديمها عبر الطريق داخل القراب الشوكي.
• بالإضافة إلى ذلك، تُعزز البنية التحتية الراسخة للرعاية الصحية، وتوافر خيارات العلاج المتقدمة على نطاق واسع، وارتفاع نفقات الرعاية الصحية، اعتماد علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي. كما تُسهم مراكز الأبحاث السريرية في جميع أنحاء الولايات المتحدة وكندا في الابتكار المستمر والتبني المبكر للعلاجات الجديدة.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في الولايات المتحدة

استحوذ سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 76.5% في عام 2024، في أمريكا الشمالية، مدفوعًا بتزايد انتشار الحالات العصبية النادرة، مثل ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وداء هنتنغتون، والتصلب الجانبي الضموري (ALS). ويدعم وجود بنية تحتية متطورة للرعاية الصحية، ونشاط قوي في التجارب السريرية، ومسارات موافقة سريعة على الأدوية - بما في ذلك الأدوية اليتيمة والمسار السريع - سرعة تبني هذه الأدوية. بالإضافة إلى ذلك، تواصل جهود البحث والتطوير القوية من قِبَل شركات رائدة مثل بيوجين وأيونيس للأدوية ترسيخ مكانة الولايات المتحدة كمركز للابتكار في علاجات الجهاز العصبي المركزي المستهدفة.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في أوروبا

شكّل سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في أوروبا 27.3% من الإيرادات العالمية في عام 2024، مدعومًا بتزايد الاستثمارات في العلاجات القائمة على الجينات والحمض النووي الريبوزي. وتقود دول مثل ألمانيا وفرنسا والمملكة المتحدة التجارب السريرية وتعزز الابتكار من خلال التعاون الأكاديمي والصناعي. كما أن مبادرات وكالة الأدوية الأوروبية لتسريع علاجات الأمراض النادرة، إلى جانب برامج أبحاث الجهاز العصبي المركزي الفعّالة، تُعزز توسع السوق في جميع أنحاء القارة.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال الفترة 2025-2032، مدفوعًا بالدعم القوي لعلم الجينوم والطب الشخصي. تُهيئ مبادرات مثل "جينوميكس إنجلترا"، إلى جانب تبني هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) للعلاجات الدقيقة للاضطرابات العصبية التنكسية، بيئةً مواتية لنمو السوق. ويواصل قطاع التكنولوجيا الحيوية النشط في البلاد والتمويل الحكومي لبرامج الأمراض النادرة دعم الابتكار العلاجي وإمكانية الوصول إليه.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في ألمانيا

تظل ألمانيا مساهمًا رئيسيًا في السوق الأوروبية، حيث ستستحوذ على 7.4% من حصة السوق العالمية بحلول عام 2024. ويعزز تركيزها على معايير الرعاية الصحية العالية، والتبني المبكر للتكنولوجيا، والابتكار الدوائي، الطلب على علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي. ويؤكد دمج هذه العلاجات المتقدمة في المراكز الأكاديمية ومراكز الرعاية الصحية العليا الرئيسية التزام ألمانيا بتطوير نماذج علاج الجهاز العصبي المركزي.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 24.1% بين عامي 2025 و2032. وفي عام 2024، استحوذت المنطقة على 18.6% من حصة السوق العالمية، مع تبني سريع لهذه العلاجات مدفوعًا بارتفاع نفقات الرعاية الصحية، وتوسيع نطاق الوصول إلى العلاجات الجينية، وتزايد الوعي بالأمراض العصبية التنكسية. وتشهد دول مثل الصين واليابان والهند زيادة في النشاط السريري، وإصلاحات تنظيمية، وشراكات بين القطاعين العام والخاص تُسرّع من الوصول إلى علاجات الجهاز العصبي المركزي المتقدمة.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في الصين

استحوذت الصين على أكبر حصة سوقية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بنسبة 9.8% في عام 2024، مدعومةً بقوة البحث والتطوير الدوائي المحلي، وتوسع البنية التحتية للتجارب السريرية، وأطر السياسات المواتية في إطار مبادرات مثل "الصين الصحية 2030". ويساهم التعاون بين شركات التكنولوجيا الحيوية الصينية وشركات الأدوية العالمية في تسريع التطوير المحلي ونشر علاجات الأحماض النووية داخل القراب الشوكي.

نظرة عامة على سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب في الهند

تبرز الهند كواحدة من أسرع الأسواق نموًا، ومن المتوقع أن تسجل معدل نمو سنوي مركب قدره 26.3% بين عامي 2025 و2032. وقد مثّلت 2.6% من الإيرادات العالمية في عام 2024. ويساهم التركيز المتزايد على تطوير الأدوية اليتيمة، وتزايد عدد التجارب السريرية، وتنامي التعاون مع منظمات البحث الدولية في تعزيز زخم السوق. كما أن الدعم الحكومي من خلال مبادرات سياسات الأمراض النادرة يعزز الابتكار ويوفر علاجات جديدة للجهاز العصبي المركزي.

حصة سوق علاجات الأحماض النووية داخل القراب

إن صناعة العلاج بالأحماض النووية داخل القراب الشوكي يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة أيونيس للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة بيوجين (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• علوم الحياة الموجية (سنغافورة)
• ستوك ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة ألنيلام للأدوية (الولايات المتحدة)
• uniQure NV (هولندا)
• شركة بي تي سي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة ألتراجنكس للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة ريجينكسبيو (الولايات المتحدة)
• بريسيجن بيو ساينسز (الولايات المتحدة)
• سايلنس ثيرابيوتكس (المملكة المتحدة)
• فوييجر ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق العلاج بالأحماض النووية داخل القراب العالمي

• في يونيو 2025، حصلت شركة Amylyx Pharmaceuticals على ترخيص المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لدواء AMX0114، وهو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه داخل القراب الشوكي (ASO) يستهدف الكالبين-2 في مرض التصلب الجانبي الضموري (ALS). وتجري حاليًا تجربة LUMINA من المرحلة الأولى، حيث بدأ تحديد الجرعات، ومن المتوقع صدور بيانات المجموعة المبكرة في وقت لاحق من هذا العام.
• في أبريل 2025، نشر باحثو جامعة روتجرز بيانات الحركية الدوائية في الفئران التي تُظهر أن أوليجونوكليوتيدات المحول U1 التي يتم إعطاؤها داخل القراب الشوكي تتركز بشكل فعال في مناطق الجهاز العصبي المركزي الرئيسية (الحبل الشوكي القطني/العنقي، المخيخ) مع الحد الأدنى من التسرب الجهازي - مما يدعم منصات توصيل داخل القراب الشوكي أكثر أمانًا.
• في فبراير ومارس 2025، أبلغت شركة نوفارتس عن بيانات إيجابية في المرحلة المتأخرة لدواء زولجينسما (أوناسيمينوجين أبيبارفوفيك-آي تي) داخل القراب الشوكي لدى مرضى SMA الأكبر سنًا، مما يُظهر تحسنات حركية ذات دلالة إحصائية (مقياس HFMSE) في تجارب STEER من المرحلة الثالثة وSTRENGTH من المرحلة الثالثة.

SKU-74199