تقرير تحليل حجم السوق العالمية لداء عديد السكاريد المخاطي، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق داء عديد السكاريد المخاطي

• تم تقييم حجم سوق داء السكاريد المخاطي العالمي بـ 2.47 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  4.88 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 8.90٪ خلال الفترة المتوقعة
• ينشأ نمو السوق إلى حد كبير من خلال زيادة الوعي والتقدم في تقنيات التشخيص وإدخال بدائل الإنزيمات الجديدة والعلاجات الجينية التي تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة
• علاوة على ذلك، تُرسّخ الأطر التنظيمية الداعمة والاستثمار المتزايد في تطوير أدوية الأمراض النادرة علاج داء عديد السكاريد المخاطي كأحد أهم محاور اهتمام قطاع علاجات الأمراض النادرة. تُسرّع هذه العوامل مجتمعةً مبادرات البحث وتزيد من إمكانية الوصول إلى خيارات العلاج، مما يُسهم في توسّع السوق بشكل كبير.

تحليل سوق داء عديد السكاريد المخاطي

• داء عديد السكاريد المخاطي (MPS)، وهو مجموعة من اضطرابات تخزين الليسوسومات النادرة الناجمة عن غياب أو خلل في إنزيمات معينة، يكتسب اهتمامًا متزايدًا بسبب التقدم في التشخيص والتدخلات العلاجية، وخاصة في علاجات استبدال الإنزيم والنهج القائمة على الجينات.
• إن الطلب المتزايد على علاجات MPS الفعالة مدفوع في المقام الأول بزيادة الوعي بين مقدمي الرعاية الصحية، وبرامج فحص حديثي الولادة المحسنة، والمبادرات الحكومية الداعمة لتطوير الأدوية اليتيمة
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق داء عديد السكاريد المخاطي بأكبر حصة إيرادات بلغت 39.2% في عام 2024، بدعم من البنية التحتية الراسخة للرعاية الصحية، والاستثمارات الكبيرة في البحث والتطوير، والمسارات التنظيمية المواتية، مع وجود الولايات المتحدة في المقدمة بفضل نظامها البيئي البحثي الاستباقي للأمراض النادرة وتوافر العلاجات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق داء السكاريد المخاطي خلال فترة التنبؤ بسبب توسيع نطاق الوصول إلى الرعاية الصحية والوعي المتزايد والاستثمارات المتزايدة في تشخيص الأمراض النادرة وعلاجها.
• هيمن قطاع داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول على سوق داء عديد السكاريد المخاطي بحصة سوقية بلغت 35% في عام 2024، مدفوعًا بالتعرف المبكر على المرض، وتوافر علاجات استبدال الإنزيم المحددة، والبحث السريري الموجه نحو تحسين نتائج المرضى على المدى الطويل.

نطاق التقرير وتقسيم سوق داء عديد السكاريد المخاطي     

اتجاهات سوق داء عديد السكاريد المخاطي

"التقدم في تقنيات استبدال الإنزيم والعلاج الجيني"

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق داء عديد السكاريد المخاطي العالمي تطوير ودمج الجيل الجديد من علاجات استبدال الإنزيم (ERTs) وحلول العلاج الجيني. تهدف هذه الأساليب المبتكرة إلى معالجة السبب الجذري لداء عديد السكاريد المخاطي، مما يوفر فعالية أفضل وفوائد أطول أمدًا وعبء علاجي أقل.
• على سبيل المثال، أرست علاجات مثل Aldurazyme وElaprase الأساس لـ ERTs، في حين أظهرت علاجات الجينات في المرحلة السريرية مثل RGX-111 وABO-102 نتائج واعدة في علاج الأنواع الفرعية من MPS مع إمكانية تقديم علاجات دائمة لمرة واحدة.
• تستفيد منصات العلاج الجيني التي تستهدف MPS I وMPS IIIA الآن من ناقلات الفيروس الغدي المرتبط (AAV) لتمكين التوصيل المستهدف للجينات الوظيفية إلى أنسجة الجهاز العصبي المركزي، بهدف التغلب على حاجز الدم في الدماغ - وهو تحد طويل الأمد في علاج MPS
• إن استخدام التقنيات المتقدمة في هذه العلاجات لا يحسن التوافر البيولوجي ونصف عمر الإنزيمات فحسب، بل يوسع أيضًا نطاق الوصول إلى العلاج للأعراض العصبية، والتي كانت في السابق أقل استجابة للعلاجات الهرمونية البديلة التقليدية.
• ويؤدي هذا التطور في منهجية العلاج إلى إعادة تشكيل رعاية المرضى، وتوفير إدارة أفضل للمرض وإمكانية الشفاء على المدى الطويل، وخاصة في حالات الأطفال.
• تستثمر شركات مثل سانجامو ثيرابيوتكس، وريجينكسبيو، ولايسوجين بنشاط في هذه العلاجات المتقدمة، مما يُشير إلى زخم قوي في جهود البحث والتطوير والشراكات. يُسهم النجاح السريري المستمر والدعم التنظيمي لهذه الابتكارات في نمو قوي في مجال علاج MPS في أسواق الرعاية الصحية العالمية.

ديناميكيات سوق داء عديد السكاريد المخاطي

سائق

"زيادة الوعي والتشخيص المبكر وحوافز الأدوية اليتيمة"

• إن الوعي العالمي المتزايد بالأمراض النادرة، بدعم من مبادرات التشخيص المبكر وبرامج فحص حديثي الولادة، يعمل على تسريع التعرف على اضطرابات داء عديد السكاريد المخاطي وعلاجها بشكل كبير.
• على سبيل المثال، تعمل لوحات فحص حديثي الولادة الموسعة في مناطق مثل أمريكا الشمالية وأوروبا على تمكين التدخل المبكر، وهو أمر بالغ الأهمية لإبطاء تقدم المرض وتحسين النتائج طويلة المدى لدى مرضى MPS.
• لقد أعطت الهيئات التنظيمية مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية ووكالة الأدوية الأوروبية الأولوية للأمراض النادرة في إطار الأدوية اليتيمة، وعرضت حوافز مثل الحصرية في السوق، والائتمانات الضريبية، وجداول زمنية أسرع للموافقة - وبالتالي تحفيز شركات الأدوية على الاستثمار في علاجات MPS
• علاوة على ذلك، فإن زيادة مجموعات الدفاع عن حقوق المرضى والمنظمات غير الربحية تسهل الوصول إلى الرعاية وتزيد من المشاركة في التجارب السريرية، وبالتالي تعزيز الجدوى التجارية لعلاجات MPS
• مع تزايد الطلب على العلاجات الموجهة والشخصية للأمراض النادرة، يشهد سوق MPS توسعًا في خطوط الأدوية السريرية وبرامج التوعية العالمية، لا سيما في المناطق ذات الدخل المرتفع والمناطق الحضرية. تُبرز هذه التطورات مجتمعةً مسار نمو السوق.

ضبط النفس/التحدي

"تكاليف العلاج المرتفعة وإمكانية الوصول المحدودة في المناطق النامية"

• تظل التكلفة العالية المرتبطة باستبدال الإنزيم والعلاجات الجينية لمرض MPS تشكل عائقًا كبيرًا أمام التبني على نطاق واسع، وخاصة في البلدان ذات الدخل المنخفض والمتوسط ​​حيث تكون ميزانيات الرعاية الصحية مقيدة
• على سبيل المثال، يمكن أن تتجاوز تكاليف العلاج السنوية للعلاجات المعتمدة مثل ناجلازيم أو فيميزيم مئات الآلاف من الدولارات لكل مريض، مما يفرض تحديات القدرة على تحمل التكاليف والسداد على أنظمة الرعاية الصحية وشركات التأمين.
• بالإضافة إلى ذلك، فإن البنية التحتية المعقدة المطلوبة لإدارة العلاج الهرموني البديل أو إجراء تجارب العلاج الجيني - مثل مراكز الحقن المتخصصة ودعم طب الأعصاب - تحد من الوصول في المناطق التي تفتقر إلى المرافق الطبية المتقدمة.
• هذه التفاوتات في التوافر والقدرة على تحمل التكاليف تعيق التشخيص المبكر والعلاج المستمر، مما يؤدي إلى نتائج صحية غير متكافئة عبر المناطق الجغرافية
• للتغلب على هذه العوائق، يستكشف أصحاب المصلحة نماذج مبتكرة مثل برامج الوصول العالمية، والتصنيع المحلي، والشراكات بين القطاعين العام والخاص لتحسين القدرة على تحمل التكاليف وتوسيع نطاق الوصول. وستكون معالجة قيود التكلفة والبنية التحتية أمرًا ضروريًا لإطلاق العنان لإمكانات علاجات MPS على الصعيد العالمي.

نطاق سوق داء عديد السكاريد المخاطي

يتم تقسيم السوق على أساس العلاج ونوع المرض وطريقة الإدارة والمستخدم النهائي.

• حسب العلاج

بناءً على العلاج، يُقسّم سوق داء عديد السكاريد المخاطي إلى علاجات تعويض الإنزيم (ERT) وعلاجات الخلايا الجذعية. وقد هيمن قطاع علاجات تعويض الإنزيم على السوق محققًا أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، بفضل وجود العديد من العلاجات المعتمدة من قِبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والوكالة الأوروبية للأدوية (EMA)، مثل ألدورازيم (لداء عديد السكاريد المخاطي I)، وإيلابريس (لداء عديد السكاريد المخاطي II)، وفيميزيم (لداء عديد السكاريد المخاطي IV A). وقد أصبحت هذه العلاجات حجر الزاوية في إدارة داء عديد السكاريد المخاطي من خلال تعويض نقص الإنزيمات وإبطاء تطور المرض. ويواصل النجاح السريري المتزايد لعلاجات تعويض الإنزيم، مدعومًا بأطر سداد قوية في الأسواق المتقدمة، تعزيز هيمنتها.

من المتوقع أن يشهد قطاع علاج الخلايا الجذعية أسرع معدل نمو بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بالأبحاث السريرية الناشئة وإمكاناتها في معالجة الأعراض الجسدية والعصبية لمتلازمة MPS. ويحظى زرع الخلايا الجذعية المكونة للدم (HSCT) باهتمام متزايد في المرحلتين الأولى والسابعة من متلازمة MPS، وخاصةً لدى الأطفال الذين يتم تشخيصهم مبكرًا، حيث يمكن أن يوفر فوائد علاجية طويلة الأمد.

• حسب نوع المرض

بناءً على نوع المرض، يُقسّم سوق داء عديد السكاريد المخاطي إلى داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول، والنوع الثاني، والنوع الرابع أ، والنوع السادس، والنوع السابع، وغيرها. استحوذ داء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS I) على أكبر حصة سوقية بنسبة 35% في عام 2024، بفضل توافر العلاج الفعال، والشمول في الفحص المبكر، والانتشار المرتفع نسبيًا لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول بين الحالات المُشخّصة. وقد مثّلت منتجات مثل ألدورازيم معيارًا علاجيًا في هذا القطاع، ولا يزال مسار الأبحاث السريرية الشامل لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول يُعزز ريادته في السوق.

من المتوقع أن يشهد قطاع MPS II أسرع معدل نمو بين عامي 2025 و2032، وذلك بفضل ارتفاع معدلات الإصابة العالمية، وزيادة الوعي، وتوافر علاجات الإنزيم المحول للأنجيوتنسين الموجهة مثل Elaprase. بالإضافة إلى ذلك، تُسهم التطورات في برامج فحص حديثي الولادة وسجلات الأمراض الخاصة في تحسين دقة التشخيص وتوفير العلاج في الوقت المناسب.

• حسب طريق الإدارة

بناءً على طريقة الإعطاء، يُقسّم سوق داء عديد السكاريد المخاطي إلى وريديّ (IV) وداخل البطين الدماغي (ICV). هيمنت العلاجات الوريدية على السوق في عام ٢٠٢٤، حيث تُعطى معظم علاجات الإنزيمات البديلة المعتمدة حاليًا عن طريق التسريب الوريدي، عادةً أسبوعيًا أو كل أسبوعين. تدعم البنية التحتية المُجهزة للإعطاء الوريدي في المستشفيات والعيادات التخصصية سهولة الوصول والتزام المرضى بالعلاج.

من المتوقع أن ينمو قطاع القيمة العلاجية الداخلية بأسرع معدل نمو سنوي مركب بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بتطوير علاجات مصممة لتجاوز الحاجز الدموي الدماغي ومعالجة تأثر الجهاز العصبي المركزي بمتلازمة MPS. وقد أظهرت الدراسات السريرية المبكرة فعالية إعطاء القيمة العلاجية الداخلية، وخاصةً لمتلازمة MPS III وMPS II المصحوبة بأعراض عصبية.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم سوق داء عديد السكاريد المخاطي إلى مستشفيات وعيادات متخصصة وغيرها. وقد استحوذت المستشفيات على أكبر حصة من الإيرادات في عام ٢٠٢٤، نظرًا لقدرتها على إدارة علاجات التسريب طويلة الأمد وإجراء التشخيصات الجينية المعقدة. كما تُعدّ المستشفيات مراكز رئيسية للتشخيص المبكر، وخاصةً لدى حديثي الولادة وحالات الأطفال.

من المتوقع أن يشهد قطاع العيادات التخصصية أسرع نمو خلال فترة التوقعات، إذ تقدم خطط علاجية مصممة خصيصًا، واستشارات وراثية، وتعزز مشاركة المرضى في علاج الأمراض النادرة المزمنة مثل متلازمة بروستاتا. ويتم تجهيز هذه العيادات بشكل متزايد بمرافق لطرق إعطاء متقدمة مثل ICV، وتدعم المشاركة في التجارب السريرية العالمية.

تحليل إقليمي لسوق داء عديد السكاريد المخاطي

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق داء عديد السكاريد المخاطي بأكبر حصة إيرادات بلغت 39.2% في عام 2024، بدعم من البنية التحتية الراسخة للرعاية الصحية، والاستثمارات الكبيرة في البحث والتطوير، والمسارات التنظيمية المواتية، مع وجود الولايات المتحدة في المقدمة بفضل نظامها البيئي البحثي الاستباقي للأمراض النادرة وتوافر العلاجات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
• تستفيد المنطقة من السياسات التنظيمية المواتية، بما في ذلك تصنيفات الأدوية اليتيمة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والتي تحفز شركات الأدوية على تطوير علاجات للأمراض النادرة مثل MPS
• بالإضافة إلى ذلك، يساهم الوعي المتزايد بين المتخصصين في الرعاية الصحية، وبرامج الفحص الشاملة لحديثي الولادة، وتوافر شبكات الدعم الخاصة بالأمراض في التشخيص المبكر والوصول المستمر إلى العلاج، مما يضع أمريكا الشمالية في مكانة قوية باعتبارها السوق الرائدة لعلاجات MPS في كل من الأطفال والبالغين.

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في الولايات المتحدة

استحوذ سوق داء عديد السكاريد المخاطي في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 83%، في أمريكا الشمالية في عام 2024، بفضل بنية تحتية قوية للرعاية الصحية، وبرامج الفحص المبكر للمرض، والتركيز الكبير على أبحاث الأمراض النادرة. ويعزز وجود شركات رئيسية للأدوية الحيوية والتجارب السريرية النشطة للعلاجات المتقدمة - بما في ذلك علاجات الجينات والخلايا الجذعية - السوق. بالإضافة إلى ذلك، تستفيد الولايات المتحدة من الحوافز التنظيمية المواتية بموجب قانون الأدوية اليتيمة، مما يُمكّن من تسريع الموافقات وتشجيع الاستثمار في تطوير علاجات داء عديد السكاريد المخاطي.

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق داء عديد السكاريد المخاطي في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدعومًا بتزايد إدراج اضطرابات داء عديد السكاريد المخاطي في برامج فحص حديثي الولادة، وتزايد توافر علاجات الإنزيمات البديلة. ويُعدّ الدعم التنظيمي من وكالة الأدوية الأوروبية وأنظمة الرعاية الصحية العامة القوية في جميع أنحاء المنطقة من العوامل الرئيسية الدافعة للنمو. كما تستثمر الدول الأوروبية في شبكات الأمراض النادرة العابرة للحدود لتسهيل التشخيص المبكر وتوفير العلاج لجميع فئات الأطفال والبالغين.

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق داء عديد السكاريد المخاطي في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بأطر عمل الأمراض النادرة المدعومة حكوميًا وتزايد الوعي بين الأطباء. تلعب هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) دورًا حاسمًا في تقديم التشخيصات في الوقت المناسب وتغطية التكاليف الباهظة لعلاجات الحالات اليتيمة. بالإضافة إلى ذلك، فإن المشاركة المتزايدة في التجارب السريرية العالمية ومبادرات أبحاث العلاج الجيني تضع المملكة المتحدة في موقع قيادي في مجال الابتكار في مجال داء عديد السكاريد المخاطي.  

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق داء عديد السكاريد المخاطي في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بالإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية، وقوة قطاع التكنولوجيا الحيوية، وسهولة الوصول إلى العلاجات المبتكرة. ويشجع تركيز ألمانيا على الكشف المبكر من خلال الفحص الجيني ودعمها للتجارب السريرية اللامركزية على التقدم في علاج داء عديد السكاريد المخاطي. علاوة على ذلك، يُعزز التعاون بين المستشفيات ومعاهد البحث وشركات الأدوية إمكانية الوصول إلى العلاجات المتطورة ومسارات الرعاية الشخصية.

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق داء عديد السكاريد المخاطي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب سريع خلال الفترة المتوقعة من عام 2025 إلى عام 2032، وذلك بفضل زيادة الإنفاق على الرعاية الصحية، وتزايد الوعي بالأمراض النادرة، وتحسين القدرات التشخيصية في دول مثل الصين واليابان والهند. وتُسهم المبادرات الحكومية الرامية إلى إدارة الأمراض النادرة، إلى جانب التعاون مع هيئات البحث الدولية، في توسيع نطاق الوصول إلى العلاجات. علاوة على ذلك، يُسهم تنامي نشاط التجارب السريرية وجهود التصنيع المحلية في النمو الإقليمي.

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في اليابان

يشهد سوق داء عديد السكاريد المخاطي في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل بنيته التحتية المتطورة للرعاية الصحية، واعتماده المبكر لتقنيات التشخيص، وإعطاء الأولوية لرعاية الأمراض النادرة في إطار البرامج الصحية الوطنية. وتُمكّن سجلات المرضى الراسخة وسياسات السداد الداعمة في البلاد من الوصول إلى العلاجات الإنزيمية والجينية في الوقت المناسب. ومن المتوقع أن يُسهم الاستثمار المستمر في ابتكارات الأدوية الحيوية والتعاون بين القطاعات في دعم النمو وتحسين النتائج طويلة الأجل لمرضى داء عديد السكاريد المخاطي في اليابان.

نظرة عامة على سوق داء عديد السكاريد المخاطي في الهند

استحوذ سوق داء عديد السكاريد المخاطي في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ في عام 2024، بفضل تزايد الوعي، وتنامي استثمارات الرعاية الصحية، ووجود مبادرات حكومية تستهدف الأمراض النادرة. ومع توسع خدمات التشخيص في المراكز الحضرية، أصبح الكشف المبكر عن اضطرابات داء عديد السكاريد المخاطي أكثر جدوى. إضافةً إلى ذلك، تُحسّن الشراكات بين شركات التكنولوجيا الحيوية العالمية والمصنّعين المحليين من القدرة على تحمل تكاليف العلاجات وإمكانية الوصول إليها، مما يدعم توسع السوق على نطاق أوسع بين سكان الهند المتنوعين.

حصة سوق داء عديد السكاريد المخاطي

إن صناعة داء المخاطيات المتعددة السكاريد هي صناعة يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة بيومارين للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة ريجينكسبيو (الولايات المتحدة)
• شركة ألتراجنكس للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة سانجامو ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أورشارد ثيرابيوتكس بي إل سي (المملكة المتحدة)
• شركة دينالي ثيرابيوتكس المحدودة (الولايات المتحدة)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة أرماجين (الولايات المتحدة)
• شركة أبيونا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة جيه سي آر للأدوية المحدودة (اليابان)
• Chiesi Farmaceutici SpA (إيطاليا)
• مؤسسة الصليب الأخضر (كوريا الجنوبية)
• شركة أفروبيو (الولايات المتحدة)
• شركة استيف للأدوية (إسبانيا)
• شركة ميدجينيسيس ثيرابيوتكس (كندا)
• uniQure NV (هولندا)
• شركة إل جي كيم المحدودة (كوريا الجنوبية)
• شركة إيفوكس ثيرابيوتكس المحدودة (المملكة المتحدة)
• شركة إيدورسيا المحدودة (سويسرا)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق داء المخاطية العالمية؟

• في أبريل 2023، أعلنت شركة REGENXBIO Inc. عن بيانات مؤقتة واعدة من تجربتها السريرية للمرحلتين الأولى والثانية لتقييم RGX-111، وهو علاج جيني تجريبي لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع الأول (MPS I). يستخدم العلاج نواقل AAV9 لتوصيل نسخ وظيفية من جين IDUA إلى الجهاز العصبي المركزي، مما يُعالج الأعراض العصبية. يعكس هذا التطور تحولًا متزايدًا نحو علاجات دائمة لمرة واحدة في مجال داء عديد السكاريد المخاطي، مما يُقدم أملًا جديدًا للمرضى الذين يُعانون من أشكال حادة من هذا الاضطراب.
• في مارس 2023، طورت شركة سانجامو ثيرابيوتكس علاجها الجيني التجريبي ST-920 إلى تجارب سريرية تستهدف متلازمة هنتر (MPS II). يهدف هذا العلاج، القائم على فيروس الغدة الدرقية (AAV)، إلى تحقيق تعبير إنزيمي مستدام من خلال نقل الجينات إلى الكبد. يؤكد تقدم التجربة التزام سانجامو بتوسيع آفاق العلاج لأمراض تخزين الليزوزومات باستخدام تقنيات تحرير الجينوم داخل الجسم الحي.
• في فبراير 2023، بدأت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc. دراسة المرحلة الأولى والثانية لـ UX111، وهو علاج جيني طُوّر بالشراكة مع Abeona Therapeutics لعلاج متلازمة سانفيليبو (MPS IIIA). صُمّم UX111 لمعالجة السبب الجيني الكامن من خلال تمكين التعبير الإنزيمي طويل الأمد في الدماغ. تُعزز هذه الخطوة تركيز Ultragenyx الاستراتيجي على العلاجات المُستهدفة للجهاز العصبي المركزي والابتكار في علاج الأمراض النادرة.
• في يناير 2023، أعلنت شركة بيومارين للأدوية عن بيانات نتائج طويلة المدى لدواء ألدورازيم (لارونيداز)، مما يُظهر فوائد مستدامة لدى مرضى متلازمة فرط الحساسية للإنزيم (MPS I) على مدى عشر سنوات. تُؤكد هذه النتائج على القيمة طويلة المدى للعلاج ببدائل الإنزيم في إدارة أعراض متلازمة فرط الحساسية للإنزيم وتحسين جودة الحياة، مما يُعزز مكانة بيومارين كرائدة في مجال علاج متلازمة فرط الحساسية للإنزيم.
• في يناير 2023، وسّعت شركة Orchard Therapeutics plc نطاق تطويرها السريري ليشمل علاجات جينية تجريبية بالخلايا الجذعية المكونة للدم لاضطرابات MPS، بما في ذلك برامج ما قبل السريرية التي تستهدف MPS IIIA وIIIB. ومن خلال الاستفادة من منصة العلاج الجيني خارج الجسم الحي، تهدف Orchard إلى توفير إمكانات علاجية للأشكال العصبية التنكسية الشديدة من MPS، مما يعكس توجه الصناعة نحو العلاجات الجينية التحويلية في علاج الأمراض النادرة.

SKU-59294