تقرير تحليل حجم السوق العالمية لعلاج مرض التوحد الخلقي، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق علاج الميوتونيا الخلقية

• تم تقييم حجم سوق علاج الميوتونيا الخلقية العالمي بـ 971.36 مليون دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  1،479.47 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 5.40٪ خلال الفترة المتوقعة
• إن نمو السوق مدفوع إلى حد كبير بالوعي المتزايد والتشخيص المبكر والتقدم التكنولوجي في علاجات الاضطرابات العصبية العضلية، وخاصة بالنسبة للحالات النادرة مثل اعتلال العضلات الخلقي. مع التركيز بشكل أكبر على الفحص الجيني والطب الدقيق، أصبح مقدمو الرعاية الصحية مجهزين بشكل أفضل لتحديد هذه الحالة وإدارتها مبكرًا، مما يؤدي إلى تحسين نتائج المرضى.
• علاوة على ذلك، يُرسي الطلب المتزايد على العلاجات الفعّالة والمُوجّهة - مثل حاصرات قنوات الصوديوم والعلاج الطبيعي الداعم - خطط علاج شخصية كمعيار لرعاية مرضى التشنّج العضلي الخلقي. تُسرّع هذه العوامل المُجتمعة من انتشار حلول علاج التشنّج العضلي الخلقي عالميًا، مما يُعزّز نمو هذا القطاع بشكل كبير.

تحليل سوق علاج مرض التوتر العضلي الخلقي

• علاج تصلب العضلات الخلقي، الذي يتضمن علاجاتٍ لإدارة تصلب العضلات وتحسين الحركة، يزداد أهميةً في الرعاية العصبية العضلية الحديثة نظرًا لتزايد معدلات التشخيص والوعي السريري. تُسهم التدخلات الدوائية وغير الدوائية، مثل العلاج الطبيعي والطب الدقيق، في تحسين نتائج المرضى.
• إن الطلب المتزايد على علاج اعتلال العضلات الخلقي مدفوع إلى حد كبير بالاعتراف المتزايد باضطرابات العضلات الوراثية النادرة، والتوافر المتزايد للاختبارات الجينية، والتقدم في العلاجات الدوائية المستهدفة، وخاصة حاصرات قنوات الصوديوم والعلاجات الجينية.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج مرض العضلات الخلقي بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.7% في عام 2024، وهو ما تميز بالتبني المبكر لتشخيص الأمراض النادرة والبنية التحتية المتقدمة للرعاية الصحية ومستويات الوعي العالية.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق علاج الميوتونيا الخلقية خلال الفترة المتوقعة، مع معدل نمو سنوي مركب متوقع بنسبة 7.9٪، مدفوعًا بتحسين إمكانية الوصول إلى الرعاية الصحية، وارتفاع الإنفاق على الرعاية الصحية، وزيادة المبادرات الحكومية لمعالجة الأمراض النادرة في دول مثل الصين واليابان والهند.
• هيمن قطاع الأدوية على سوق علاج تصلب العضلات الخلقي، محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 57.2% في عام 2024، مدفوعًا بالاستخدام الواسع لحاصرات قنوات الصوديوم، ومضادات الاختلاج، ومرخيات العضلات للسيطرة على أعراض تصلب العضلات. ويعكس الاعتماد المستمر على العلاج الدوائي - لا سيما في الحالات المتوسطة إلى الشديدة - فعالية هذه الأدوية في تقليل تصلب العضلات، وتحسين الحركة اليومية، وتحسين جودة حياة المرضى بشكل عام.

نطاق التقرير وتجزئة سوق علاج مرض التوتر العضلي الخلقي     

اتجاهات سوق علاج مرض التوتر العضلي الخلقي

" التطورات في العلاجات الشخصية والمدعومة بالتكنولوجيا "

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق علاج اعتلال العضلات الخلقي العالمي اعتماد استراتيجيات علاجية شخصية، مدعومة بمنصات صحية رقمية مبتكرة وأدوات تنسيق رعاية تعتمد على التكنولوجيا. يُحسّن هذا التطور إدارة الأعراض بشكل كبير، ويُحسّن جودة حياة المرضى.
  • على سبيل المثال، تُمكّن التطورات الحديثة في أنظمة المراقبة عن بُعد ومنصات الرعاية الصحية عن بُعد الأطباء من تتبع استجابات مرضى متلازمة العضلات الهيكلية الخلقية للعلاج آنيًا، مما يسمح بالتدخل في الوقت المناسب وتعديل الجرعة. تتكامل هذه الحلول بسلاسة مع أنظمة إدارة بيانات المرضى الحالية، مما يُساعد على تخصيص العلاجات بشكل أكثر فعالية.
• علاوة على ذلك، أصبحت بعض أجهزة توصيل الأدوية الذكية مزودة بميزات تُحسّن أنظمة الجرعات من خلال تعلم أنماط استخدام المرضى. كما تُصدر هذه الأدوات تنبيهات للجرعات الفائتة أو فجوات الالتزام بالعلاج، مما يُعزز التزام المريض. على سبيل المثال، تُقدم أجهزة التحفيز العصبي العضلي القابلة للارتداء والمزودة بخاصية التتبع المتصل دعمًا في تقليل تصلب العضلات وتحسين الحركة.
• يُتيح هذا الاعتماد المتزايد على منصات الرعاية المتكاملة تحكمًا مركزيًا وتواصلًا مستمرًا مع فرق الرعاية الصحية. يُمكن للمرضى الآن جدولة جلسات العلاج الطبيعي، والحصول على الاستشارات الوراثية، وتلقي تذكيرات الأدوية - كل ذلك من خلال واجهة رقمية واحدة، مما يُتيح تجربة علاجية موحدة وسهلة الاستخدام.
• إن التحول نحو بيئة علاجية أكثر سهولةً وشخصيةً وترابطًا يُشكل بشكل كبير توقعات المرضى ومقدمي الخدمات على حد سواء. ونتيجةً لذلك، تعمل شركات الأدوية ومبتكرو التكنولوجيا الطبية على تطوير علاجات لمرض Myotonia Congenita تُركز على المريض، مدعومةً بحلول مُتقدمة لمراقبة العلاج، مما يُسهم في دفع عجلة نمو السوق.
• الطلب المتزايد على أنظمة العلاج التي توفر التكامل السلس والإدارة عن بعد وخطط الرعاية المخصصة يتوسع بسرعة في كل من المستشفيات ومراكز الرعاية المنزلية، حيث يبحث المرضى ومقدمو الرعاية عن خيارات فعالة ومريحة وشاملة لإدارة الأمراض.

ديناميكيات سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي

سائق

"تزايد الحاجة بسبب ارتفاع معدلات التشخيص والتركيز على إدارة الأمراض النادرة"

• إن الوعي المتزايد والتعرف على الاضطرابات العصبية العضلية النادرة مثل اعتلال العضلات الخلقي (MC)، وخاصة بين المتخصصين في الرعاية الصحية والمتخصصين في علم الوراثة، يدفع بشكل كبير الطلب على حلول العلاج المستهدفة
  • على سبيل المثال، في أوائل عام ٢٠٢٤، أعلنت شركة بيوجين وشركات رائدة أخرى في مجال التكنولوجيا الحيوية عن توسيع نطاق الدعم السريري لاضطرابات العضلات النادرة، مع التركيز على العلاجات الجينية وحاصرات قنوات الصوديوم لعلاج أعراض التوتر العضلي. ومن المتوقع أن تعزز هذه المبادرات نمو سوق علاج التوتر العضلي الخلقي خلال فترة التوقعات.
• مع تزايد وعي المرضى ومقدمي الرعاية بالألم المزمن وتيبس العضلات والقيود الوظيفية المرتبطة بمرض التهاب المفاصل الروماتويدي، هناك طلب متزايد على العلاجات الدوائية والداعمة الفعالة التي تعمل على تحسين نوعية الحياة.
• علاوة على ذلك، أدى التقدم في الاختبارات الجينية والتسلسل الجيني للجيل التالي (NGS) إلى تحسين التشخيص المبكر، مما يجعل من الأسهل تحديد الأنواع الفرعية لسرطان الخلايا الحرشفية (أنواع تومسن وبيكر)، مما يوجه بدوره استراتيجيات العلاج الشخصية.
• يُعزز التركيز المتزايد على الرعاية المنزلية والعلاج الطبيعي والإدارة متعددة التخصصات إمكانية الوصول إلى العلاج، لا سيما في المناطق النائية. إضافةً إلى ذلك، تُسهّل مجموعات مناصرة المرضى وشبكات الأمراض النادرة الوصول إلى التجارب السريرية والعلاجات الناشئة.

ضبط النفس/التحدي

" العلاجات المعتمدة محدودة وتكاليف العلاج مرتفعة "

• من أهم التحديات التي تعيق نمو سوق علاج اعتلال العضلات الخلقي محدودية توافر العلاجات المعتمدة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية والخاصة بكل حالة. يعتمد معظم المرضى على استخدام أدوية مضادة لاعتلال العضلات خارج نطاق الترخيص، مثل الميكسيليتين، والتي قد لا تكون متاحة للجميع أو مناسبة لجميع الأنواع الفرعية الجينية.
  • على سبيل المثال، يؤدي نقص الميكسيليتين والمسارات التنظيمية الصارمة للموافقة على الأدوية اليتيمة في كثير من الأحيان إلى تأخير الوصول إلى خيارات العلاج الجديدة، وخاصة في المناطق النامية.
• بالإضافة إلى ذلك، فإن تكلفة الاختبارات الجينية والعلاج الطبيعي المستمر والعلاج العرضي يمكن أن تكون باهظة الثمن بالنسبة للمرضى الذين لا يملكون تغطية تأمينية أو القدرة على الوصول إلى برامج تعويض الأمراض النادرة.
• تُشكّل ندرة هذه الحالة تحدياتٍ في تأمين التمويل اللازم للتجارب السريرية، مما يحدّ من اهتمام شركات الأدوية بتطوير الأدوية. علاوةً على ذلك، يُؤخّر التباين في التشخيصات التفريقية مع اضطرابات عصبية عضلية أخرى التدخلَ في الوقت المناسب.
• إن التغلب على هذه المشكلات يتطلب زيادة الاستثمار العام والخاص في أبحاث الأدوية اليتيمة، ووضع إرشادات تشخيصية أكثر وضوحًا، وتحسين أطر التأمين لدعم الأفراد والأسر المتضررة على مستوى العالم.

نطاق سوق علاج Myotonia Congenita

يتم تقسيم السوق على أساس النوع والعلاج والتشخيص والأعراض وشكل الجرعة وطريقة الإدارة والمستخدم النهائي وقناة التوزيع.

• حسب النوع

بناءً على نوعه، يُقسّم سوق علاج داء تيبس العضلات الخلقي إلى داء تيبس العضلات من نوع بيكر وداء تومسن. وقد هيمن داء تيبس العضلات من نوع بيكر على أكبر حصة سوقية من الإيرادات بنسبة 64.3% في عام 2024، نظرًا لأعراضه الأكثر شدة واستمرارًا، مما يُعزز الطلب على التدخل العلاجي طويل الأمد والمستمر. كما يستفيد هذا القطاع من ارتفاع معدلات التشخيص نظرًا لظهوره المتأخر وطبيعته التقدمية التي تدفع المرضى إلى طلب الرعاية الطبية.

من المتوقع أن يشهد قطاع مرض تومسن أسرع معدل نمو بنسبة 6.8٪ من عام 2025 إلى عام 2032، مدفوعًا بالوعي الجيني المتزايد، والتقدم في التشخيص المبكر، وزيادة الحالات المبلغ عنها في عيادات الأعصاب العضلية للأطفال.

• حسب العلاج

بناءً على العلاج، يُقسّم سوق علاج تصلب العضلات الخلقي إلى أدوية، وعلاج طبيعي، واستشارات وراثية، وغيرها. وقد استحوذ قطاع الأدوية على أكبر حصة سوقية بنسبة 57.2% في عام 2024، بفضل فعالية حاصرات قنوات الصوديوم، ومضادات الاختلاج، ومرخيات العضلات في إدارة أعراض تصلب العضلات. ويعتمد المرضى على أنظمة علاجية يومية للوقاية من تصلب العضلات وتحسين الحركة، خاصةً في الحالات المتوسطة إلى الشديدة.

ومن المتوقع أن يشهد العلاج الطبيعي أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، مع معدل نمو سنوي مركب متوقع بنسبة 7.9%، حيث تكتسب الأساليب غير الدوائية شعبية لإدارة الأعراض على المدى الطويل وتحسين نوعية الحياة.

• حسب التشخيص

بناءً على التشخيص، يُقسّم سوق علاج تصلب العضلات الخلقي إلى فحوصات الدم، وتخطيط كهربية العضلات (EMG)، والفحوصات الجينية، وخزعة العضلات، وغيرها. وقد استحوذ تخطيط كهربية العضلات (EMG) على أكبر حصة من إيرادات السوق، بنسبة 38.9% في عام 2024، بفضل دقته في الكشف عن أنماط النشاط الكهربائي للعضلات المميزة لتصلب العضلات. ويُعتمد تخطيط كهربية العضلات على نطاق واسع كأداة تشخيصية من الدرجة الأولى في عيادات طب الأعصاب.

من المتوقع أن ينمو الفحص الجيني بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 8.4% بين عامي 2025 و2032، وذلك بفضل تزايد إمكانية الحصول عليه، وانخفاض تكاليفه، وازدياد الوعي بالاضطرابات العصبية العضلية الوراثية. ويلعب الفحص الجيني دورًا رئيسيًا في تأكيد التشخيصات وتوجيه الاستشارات الأسرية.

• حسب الأعراض

على أساس الأعراض، يتم تقسيم سوق علاج تيبس العضلات الخلقي إلى صعوبة في البلع، والاختناق، والحركات المتيبسة، وضيق في التنفس، والسقوط المتكرر، وصعوبة فتح العينين، وغيرها. سيطرت الحركات المتيبسة على أكبر حصة سوقية بنسبة 41.7٪ في عام 2024، حيث إنها الأعراض الأكثر شيوعًا واستمرارًا والتي تؤثر بشكل كبير على الوظيفة اليومية والتنقل.

من المتوقع أن يشهد ضيق التنفس أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، من حيث الانتشار والحاجة إلى العلاج المرتبط به، مدفوعًا بالاعتراف المتزايد به في الحالات الشديدة وتأثيره المحتمل على وظيفة الجهاز التنفسي.

• حسب الجرعة

بناءً على الجرعة، يُقسّم سوق علاج الميوتونيا الخلقية إلى أقراص وحقن وغيرها. وقد هيمنت الأقراص على السوق بحصة إيرادات بلغت 61.4% في عام 2024، بفضل سهولة استخدامها، وانتشار استخدامها في العيادات الخارجية، وفعاليتها من حيث التكلفة. وتُوصف عادةً للسيطرة على الأعراض على المدى الطويل.

من المتوقع أن ينمو قطاع الحقن بأسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 6.5% من عام 2025 إلى عام 2032، وخاصة في المستشفيات ومرافق الرعاية الطارئة حيث تكون هناك حاجة إلى تخفيف الأعراض بسرعة.

• عن طريق الإدارة

بناءً على طريقة العلاج، يُقسّم سوق علاج الميوتونيا الخلقية إلى علاجات فموية، وحقنية، وغيرها. وقد استحوذت العلاجات الفموية على أكبر حصة سوقية بنسبة 63.9% في عام 2024، مدفوعةً بتفضيل المرضى الكبير للعلاجات غير الجراحية سهلة الاستخدام ذاتيًا لإدارة الأمراض المزمنة.

ومن المتوقع أن يشهد الطريق الوريدي أسرع معدل نمو سنوي مركب في الفترة من 2025 إلى 2032، وذلك بسبب استخدامه في سيناريوهات الرعاية الحادة وللمرضى الذين لا يستطيعون تحمل الأدوية عن طريق الفم.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم سوق علاج التشنّج العضلي الخلقي إلى مستشفيات وعيادات وغيرها. وقد استحوذت المستشفيات على أعلى حصة سوقية بنسبة 52.8% في عام 2024، بفضل توافر أدوات التشخيص المتخصصة، والرعاية متعددة التخصصات، وإمكانية الإقامة في المستشفيات لإدارة الأعراض الحادة أو الشديدة.

ومن المتوقع أن تنمو العيادات بأسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 7.1% من عام 2025 إلى عام 2032، وهو ما يعكس ارتفاع التشخيص والعلاج للمرضى الخارجيين للاضطرابات النادرة في المراكز التي تركز على طب الأعصاب.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم سوق علاج التهاب العضلات الخلقي إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، والصيدليات الإلكترونية. وقد هيمنت صيدليات المستشفيات على حصة سوقية بلغت 46.1% في عام 2024، بفضل دورها المحوري في رعاية المرضى الداخليين وإدارة أدوية الأمراض المزمنة.

ومن المتوقع أن تسجل الصيدليات عبر الإنترنت أسرع نمو بمعدل نمو سنوي مركب قدره 9.3% خلال الفترة المتوقعة، بدعم من منصات التجارة الإلكترونية المتنامية، ونماذج التوصيل المباشر للمريض، وزيادة الراحة لمرضى الأمراض النادرة في المناطق النائية.

تحليل إقليمي لسوق علاج مرض التوتر العضلي الخلقي

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج مرض العضلات الخلقي بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.7% في عام 2024، مدفوعة بالإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية، وقدرات التشخيص المبكر، والحضور القوي لشركات الأدوية الرائدة. 
• إن زيادة الوعي بالاضطرابات العصبية العضلية النادرة، إلى جانب سياسات السداد الداعمة والبنية التحتية المتقدمة للاختبارات الجينية، تعمل على دفع نمو السوق في جميع أنحاء المنطقة
• تحتل الولايات المتحدة مكانة مهمة في هذه الهيمنة بسبب مشهد البحث والتطوير المتقدم، وتوافر خيارات العلاج خارج العلامة التجارية مثل الميكسيليتين ومضادات الاختلاج، والتجارب السريرية المتزايدة التي تركز على الأمراض النادرة.

نظرة عامة على سوق علاج مرض التوحد الخلقي في الولايات المتحدة

شكّل سوق علاج ضمور العضلات الخلقي في الولايات المتحدة أكبر حصة من الإيرادات، حيث بلغت 82.3% في عام 2024، مدعومًا بزيادة تمويل الأبحاث من المعاهد الوطنية للصحة والهيئات الخاصة، وتركيز إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على موافقات أدوية الأمراض النادرة. كما تعمل منظمات مناصرة المرضى، مثل مؤسسة ضمور العضلات، على تعزيز الوعي وتسهيل التشخيص المبكر وتوفير العلاج. ويُعد استمرار استخدام حاصرات قنوات الصوديوم خارج نطاق الاستخدام المسموح به، وخطوط التجارب السريرية الناشئة، من العوامل الرئيسية التي تُسهم في توسع السوق.

نظرة عامة على سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في أوروبا

من المتوقع أن يُسجل سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في أوروبا معدل نمو سنوي مركب ثابت خلال فترة التوقعات، ويعزى ذلك إلى تزايد الاستثمارات في أبحاث الأمراض النادرة وزيادة انتشار الاختبارات الجينية. وتشارك دول مثل ألمانيا وفرنسا والمملكة المتحدة بنشاط في مبادرات على مستوى الاتحاد الأوروبي تستهدف تطوير أدوية الأمراض النادرة. كما أن تسهيل حصول المرضى على التشخيص المبكر من خلال أنظمة الصحة الوطنية واستراتيجيات العلاج العابرة للحدود يُعزز آفاق السوق الإقليمية.

نظرة عامة على سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق علاج الميوتونيا الخلقية في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ، مدفوعًا بدمج هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) للطب الجينومي واستراتيجيات الأمراض النادرة. ويعزز تزايد إقبال المرضى على التجارب السريرية، والتعاون الأكاديمي، والدعم من منظمات مثل التحالف الجيني في المملكة المتحدة، مشهد العلاج. كما أن التطورات في الطب الشخصي وسجلات الأمراض العصبية العضلية تدعم توسع السوق بشكل أكبر.

نظرة عامة على سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في ألمانيا

يشهد سوق علاج التشنّج العضلي الخلقي في ألمانيا آفاق نمو قوية بفضل البنية التحتية المتطورة للرعاية الصحية في البلاد، والوعي العالي بالاضطرابات العصبية العضلية، وشبكة التشخيص الراسخة. ويعزز التمويل الحكومي لمراكز الأمراض النادرة والشراكات بين الجامعات وشركات الأدوية الابتكار العلاجي. كما يُمكّن التوجه القوي نحو الطب الدقيق من اعتماد العلاجات الموجهة.

نظرة عامة على سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن ينمو سوق علاج مرض التشنّج العضلي الخلقي في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأسرع معدل نمو سنوي مركب قدره 7.9% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بزيادة إمكانية الوصول إلى تشخيصات الأمراض النادرة، وارتفاع استثمارات الرعاية الصحية، وتوسع أسواق الأدوية في دول مثل الصين واليابان والهند. تُعدّ المبادرات الحكومية للتوعية بالأمراض النادرة والبحوث السريرية التعاونية عوامل رئيسية تُسرّع من انتشار السوق. علاوة على ذلك، تُساعد جماعات مناصرة المرضى المتنامية في تعزيز التشخيص المبكر وتطوير العلاجات.

نظرة عامة على سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في اليابان

يشهد سوق علاج اضطراب العضلات العضلية الخلقي في اليابان توسعًا ملحوظًا بفضل التزام البلاد الراسخ بأبحاث الأمراض النادرة، وتسارع وتيرة شيخوخة السكان، وشمولية الرعاية الصحية. وتُحسّن مبادرات وزارة الصحة والعمل والرفاهية لإدراج الأمراض النادرة ضمن برنامجها العلاجي المُحدد من فرص الحصول على العلاجات. كما يُعزز التعاون بين المؤسسات الأكاديمية وشركات الأدوية الحيوية ابتكار أدوية لعلاج اضطرابات العضلات العضلية.

نظرة عامة على سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في الصين

استحوذ سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي في الصين على أكبر حصة من الإيرادات في منطقة آسيا والمحيط الهادئ في عام 2024، مدفوعًا بقاعدة سكانية كبيرة، وارتفاع نفقات الرعاية الصحية، وتوسيع نطاق الوصول إلى التشخيص الجيني. ويساهم سعي الحكومة الصينية لإنشاء سجلات للأمراض النادرة، إلى جانب الابتكارات الدوائية المحلية القوية والشراكات مع شركات التكنولوجيا الحيوية العالمية، في دفع عجلة التقدم في تشخيص مرض الميوتونيا الخلقي وتوفير العلاج له.

حصة سوق علاج Myotonia Congenita

إن صناعة علاج مرض التوتر العضلي الخلقي يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• بيوجين (الولايات المتحدة)
• شركة فايزر (الولايات المتحدة)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة ميرك وشركاه المحدودة (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• آبفي (الولايات المتحدة)
• شركة جونسون آند جونسون للخدمات، المحدودة (الولايات المتحدة)
• أسترازينيكا (المملكة المتحدة)
• شركة جلاكسو سميث كلاين (المملكة المتحدة)
• شركة بريستول مايرز سكويب (الولايات المتحدة)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة أمجين (الولايات المتحدة)
• ليلي (الولايات المتحدة)
• شركة فيرتكس للأدوية (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق علاج مرض الميوتونيا الخلقي العالمي

• في يونيو 2024، أطلقت شركة Avidity Biosciences تجربة "HARBOR" للمرحلة الثالثة لدواء del-desiran (AOC 1001). طورت شركة Avidity علاجها باستخدام siRNA الذي يستهدف الحمض النووي الريبوزي DMPK المتحور إلى دراسة أكبر للمرحلة الثالثة، بعد النتائج القوية للمرحلة الثانية التي أظهرت تحسن قوة العضلات وانخفاض التوتر العضلي في التجارب المبكرة.
• في مارس 2024، أعلنت شركة Dyne Therapeutics عن نتائج مؤقتة إيجابية من تجربة المرحلة الثانية "ACHIEVE" لـ DYNE‑101. أظهر الأوليجونوكليوتيد المضاد للاتجاه المحسن السلامة وانخفاضًا واعدًا في الأعراض العضلية ودرجات التعب، مما دفع إلى استمرار التطوير.
• في أغسطس 2021، ركزت شركة AMO Pharma على تطوير علاجات للعديد من الاضطرابات العصبية العضلية النادرة، بما في ذلك متلازمة التوتر العضلي الخلقي. وشاركت الشركة بنشاط في التجارب السريرية لتقييم فعالية أدويتها البحثية في تحسين وظيفة العضلات وتخفيف حدة الأعراض لدى المرضى المصابين بمتلازمة التوتر العضلي الخلقي. ويؤكد هذا الالتزام التزام AMO Pharma بمواجهة التحديات الفريدة التي يواجهها الأفراد المصابون بهذه الحالة من خلال حلول علاجية مبتكرة.
• في ديسمبر 2022، أعلنت شركة AMO Pharma Limited عن نجاحها في إتمام تسجيل المرضى في دراسة REACH-CDM، التي تُركز على العلاج التجريبي AMO-02 لعلاج ضمور العضلات الخلقي. يُمثل هذا الإنجاز خطوةً حاسمةً في تطوير التقييم السريري لـ AMO-02، بهدف تلبية الاحتياجات الطبية غير المُلباة لهذه الفئة من المرضى. يُبرز إتمام التسجيل التزام AMO Pharma بتطوير علاجات مُبتكرة لضمور العضلات الخلقي.

SKU-67505