Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de beta-talasemia: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de la beta-talasemia

• El tamaño del mercado global de beta-talasemia se valoró en USD 9.70 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 17.96 mil millones para 2032 , con una CAGR del 8,00% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se ve impulsado en gran medida por la creciente prevalencia de trastornos sanguíneos genéticos, avances en intervenciones terapéuticas y una mayor conciencia sobre el diagnóstico temprano y las opciones de tratamiento para la beta-talasemia.
• Además, la investigación y el desarrollo en curso, junto con la introducción de terapias innovadoras como la terapia genética, nuevos agentes farmacológicos y protocolos mejorados de transfusión de sangre, están impulsando la adopción de tratamientos para la beta-talasemia, lo que aumenta significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de la beta-talasemia

• El mercado de la beta-talasemia está experimentando un crecimiento significativo debido a la creciente prevalencia de trastornos sanguíneos genéticos, la mayor concienciación sobre el diagnóstico precoz y los avances en opciones de tratamiento como la terapia génica , los medicamentos y los cuidados paliativos. La detección temprana y las mejores estrategias de gestión impulsan la demanda en hospitales, clínicas especializadas y centros de diagnóstico.
• La creciente demanda de tratamientos para la beta-talasemia se debe principalmente a la creciente prevalencia de trastornos de la hemoglobina a nivel mundial, la mejora de la infraestructura sanitaria y las iniciativas gubernamentales que apoyan la atención al paciente y los programas de pruebas genéticas. Una mayor concienciación de los pacientes y la accesibilidad a las terapias contribuyen aún más a la expansión del mercado.
• Norteamérica dominó el mercado de la beta-talasemia con la mayor participación en los ingresos, con un 41,2 % en 2024, gracias a una infraestructura sanitaria avanzada, una amplia disponibilidad de opciones de tratamiento y una alta prevalencia de casos diagnosticados. Estados Unidos está experimentando un crecimiento sustancial gracias a la creciente adopción de terapias innovadoras, iniciativas de investigación en edición genética y programas integrales de apoyo al paciente que facilitan el acceso al tratamiento y el manejo a largo plazo de la enfermedad.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento en el mercado de la beta-talasemia durante el período de pronóstico, registrando una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 22 % entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente urbanización, el aumento de la renta disponible, la ampliación del acceso a la atención médica y los programas de concienciación. Países como India, China y Tailandia están adoptando activamente programas de detección e intervenciones terapéuticas modernas, lo que impulsa significativamente el crecimiento del mercado regional.
• La electroforesis de hemoglobina con cuantificación de hemoglobina F y A2 dominó el mercado de la beta-talasemia con una participación en los ingresos del 48% en 2024, debido a su capacidad para proporcionar la identificación más precisa de las variantes de la beta-talasemia.

Alcance del informe y segmentación del mercado de la beta-talasemia  

Tendencias del mercado de la beta-talasemia

Enfoque creciente en terapias avanzadas y atención centrada en el paciente

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de la beta-talasemia es el creciente énfasis en terapias avanzadas, enfoques de tratamiento personalizados y mejores programas de atención al paciente. Esta tendencia está optimizando el manejo general de la beta-talasemia y mejorando la calidad de vida del paciente.
  • Por ejemplo, la introducción de nuevas terapias génicas y tratamientos farmacológicos dirigidos ha permitido a los pacientes alcanzar mejores niveles de hemoglobina y reducir la dependencia de las transfusiones sanguíneas regulares. Estos avances están redefiniendo los protocolos de tratamiento y estableciendo nuevos estándares en el manejo de enfermedades.
• Los avances recientes en las terapias de quelación del hierro están mejorando los resultados a largo plazo al controlar eficazmente la sobrecarga de hierro, una de las principales complicaciones asociadas con la beta-talasemia. Esto se ha convertido en un objetivo central para los profesionales clínicos que buscan reducir los riesgos relacionados con el tratamiento y mejorar la adherencia del paciente.
• La creciente adopción de modelos de atención centrados en el paciente, que incluyen monitoreo regular, tratamientos domiciliarios y consultas de telemedicina, está brindando soluciones de atención médica más flexibles y accesibles para los pacientes con beta-talasemia.
• Los proveedores de atención médica y las compañías farmacéuticas están invirtiendo cada vez más en programas educativos e iniciativas de apoyo que ayudan a los pacientes y a los cuidadores a controlar la enfermedad de manera más eficaz y, al mismo tiempo, mejoran la adherencia a los regímenes de tratamiento.
• La tendencia hacia la integración de una atención integral con opciones de tratamiento avanzadas está redefiniendo las expectativas para el manejo de la beta-talasemia, haciendo hincapié en los resultados a largo plazo, la reducción de complicaciones y la mejora del bienestar del paciente.
• Empresas como Bluebird Bio y Novartis están desarrollando y ampliando activamente el acceso a terapias innovadoras, incluidos enfoques de edición genética y medicamentos modificadores de enfermedades, que abordan las necesidades cambiantes de los pacientes a nivel mundial.
• La demanda de tratamientos avanzados para la beta-talasemia está creciendo rápidamente tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes, impulsada por la creciente conciencia de la enfermedad, la expansión de las capacidades de diagnóstico y la creciente disponibilidad de terapias especializadas.

Dinámica del mercado de la beta-talasemia

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente conciencia sobre las enfermedades y la adopción de tratamientos avanzados

• La creciente prevalencia de la beta-talasemia a nivel mundial, junto con la creciente conciencia entre los pacientes y los proveedores de atención médica, es un factor importante para la mayor demanda de opciones terapéuticas avanzadas.
  • Por ejemplo, en abril de 2024, las compañías farmacéuticas anunciaron la expansión de los ensayos clínicos para nuevas terapias génicas y tratamientos farmacológicos dirigidos a reducir la dependencia transfusional y controlar la sobrecarga de hierro en pacientes con beta-talasemia. Se espera que estas iniciativas impulsen el crecimiento de la industria durante el período de pronóstico.
• A medida que aumenta la concienciación de los pacientes, ha aumentado la demanda de regímenes de tratamiento personalizados, protocolos de seguimiento mejorados y programas de atención integral, lo que proporciona un enfoque más estructurado para el manejo de la enfermedad.
• Además, la creciente adopción de terapias de quelación de hierro, junto con medidas de cuidados de apoyo como suplementos nutricionales y monitoreo regular, está mejorando los resultados de los pacientes y reduciendo las complicaciones a largo plazo.
• La conveniencia y eficacia de las terapias más nuevas, incluidos los medicamentos orales y los tratamientos de apoyo administrados en el hogar, son factores clave que impulsan la adopción de estrategias avanzadas de manejo de la beta-talasemia en hospitales y clínicas especializadas.

Restricción/Desafío

Preocupaciones sobre los altos costos del tratamiento y la accesibilidad limitada

• El alto costo de las terapias avanzadas para la beta-talasemia, incluyendo terapias génicas, nuevos tratamientos farmacológicos y regímenes especializados de quelación del hierro, sigue siendo un obstáculo importante para su adopción generalizada. Los pacientes en regiones de ingresos bajos y medios a menudo enfrentan limitaciones financieras, lo que limita el acceso a estos tratamientos que podrían cambiarles la vida.
• Además del costo, la disponibilidad limitada de centros de atención médica especializados, hematólogos capacitados y laboratorios de diagnóstico en ciertas regiones dificulta el diagnóstico oportuno y el inicio del tratamiento. Esto puede provocar retrasos en la atención y un manejo deficiente de la enfermedad.
• Las brechas en la cobertura de seguros y los desafíos de reembolso exacerban aún más el problema, ya que muchos pacientes pueden no ser capaces de afrontar el tratamiento y el seguimiento a largo plazo sin apoyo financiero.
• Los pacientes en zonas rurales o subdesarrolladas a menudo enfrentan desafíos logísticos, incluidos viajes a clínicas especializadas, falta de atención de seguimiento constante y dificultades para obtener medicamentos esenciales o servicios de transfusión.
• La adherencia a regímenes terapéuticos complejos también puede ser preocupante, en particular en el caso de terapias que requieren frecuentes visitas al hospital, seguimiento regular o esquemas de medicación a largo plazo. La falta de adherencia puede afectar negativamente los resultados terapéuticos y aumentar el riesgo de complicaciones.
• Para abordar estos desafíos se requieren estrategias integrales, como programas de asistencia a pacientes, iniciativas gubernamentales para subsidiar el tratamiento, expansión de centros de atención especializada y programas de capacitación para proveedores de atención médica en regiones marginadas.
• Las campañas de concientización mejoradas y las iniciativas de atención médica basadas en la comunidad también son cruciales para educar a los pacientes y cuidadores sobre el manejo de la enfermedad, la intervención temprana y los beneficios de la adherencia sostenida al tratamiento.
• Superar estas barreras financieras, logísticas y de accesibilidad será vital para expandir el mercado de la beta-talasemia, mejorar los resultados de los pacientes y garantizar un acceso equitativo a soluciones terapéuticas avanzadas a nivel mundial.

Alcance del mercado de la beta-talasemia

El mercado está segmentado según el tipo, el tratamiento, el diagnóstico, los síntomas, la dosis, la vía de administración, los usuarios finales y el canal de distribución.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en beta-talasemia menor, beta-talasemia intermedia y beta-talasemia mayor. El segmento de beta-talasemia mayor dominó el mercado con una participación en los ingresos del 45 % en 2024, ya que representa la forma más grave del trastorno, que requiere un tratamiento intensivo, transfusiones sanguíneas frecuentes e intervención terapéutica a largo plazo. Los pacientes con beta-talasemia mayor presentan anemia crónica y otras complicaciones, lo que hace crucial el seguimiento y el tratamiento. Este segmento se beneficia de una mayor concienciación sobre el asesoramiento genético y el diagnóstico precoz, especialmente en regiones de alta prevalencia.

Se prevé que la Beta Talasemia Intermedia registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 11,2 %, entre 2025 y 2032, a medida que se detectan cada vez más casos moderados mediante técnicas de diagnóstico avanzadas, lo que impulsa la adopción de planes de tratamiento específicos. La Beta Talasemia Menor también mantiene un crecimiento constante gracias a los programas de cribado genético, las pruebas prenatales y las campañas de concienciación, que fomentan las intervenciones tempranas y las estrategias preventivas. El aumento de la prevalencia en países con altas tasas de incidencia y la expansión de la infraestructura sanitaria impulsan el crecimiento general del mercado en este segmento.

• Por tratamiento

En función del tratamiento, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en fármacos quelantes de hierro, agentes de maduración eritroide, terapia con células madre, transfusión sanguínea y otros. La transfusión sanguínea dominó el mercado con una participación en los ingresos del 42% en 2024, ya que sigue siendo la terapia fundamental para pacientes con beta-talasemia grave, aumentando eficazmente los niveles de hemoglobina y mejorando la calidad de vida en general. Las transfusiones regulares son esenciales, especialmente en la beta-talasemia mayor, donde el manejo continuo previene complicaciones como el daño orgánico inducido por la anemia. Este segmento se ve impulsado aún más por los modelos de atención hospitalaria, el creciente número de centros de transfusión y la estricta adherencia clínica a los protocolos de tratamiento.

Se espera que los agentes de maduración eritroide alcancen la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 10,8 %, entre 2025 y 2032, gracias a su capacidad única para estimular la producción de glóbulos rojos en pacientes con eritropoyesis ineficaz, lo que ofrece una alternativa terapéutica a las transfusiones frecuentes. Los fármacos quelantes de hierro siguen siendo fundamentales para controlar la sobrecarga de hierro relacionada con las transfusiones, minimizar la toxicidad orgánica y mejorar la supervivencia a largo plazo.

• Por diagnóstico

Según el diagnóstico, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en hemograma completo (HC), electroforesis de hemoglobina con cuantificación de hemoglobina F y A2, y otros. La electroforesis de hemoglobina con cuantificación de hemoglobina F y A2 dominó el mercado con una participación en los ingresos del 48% en 2024, gracias a su capacidad para identificar con la mayor precisión las variantes de la beta-talasemia. Este método permite diferenciar entre beta-talasemia mayor, intermedia y menor, lo cual es fundamental para formular estrategias de tratamiento personalizadas y monitorizar la eficacia terapéutica. La electroforesis es ampliamente preferida por los médicos debido a su precisión en la medición de los subtipos de hemoglobina, lo que orienta la terapia de quelación de hierro, los programas de transfusión y el asesoramiento genético.

Se espera que el segmento de hemograma completo (HC) experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 9,5 %, entre 2025 y 2032, gracias a su amplia accesibilidad, bajo costo y capacidad para detectar la anemia de forma temprana en las pruebas de rutina. Las pruebas de HC sirven como herramienta de diagnóstico inicial, ayudando a los profesionales de la salud a identificar a posibles pacientes para realizar pruebas de confirmación adicionales, como la electroforesis.

• Por síntomas

Según los síntomas, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en disnea, cansancio, taquicardia, mal humor, ictericia, retraso del crecimiento y otros. El cansancio dominó el mercado con una participación del 38% en 2024, lo que refleja la anemia crónica y la fatiga que suelen experimentar los pacientes con beta-talasemia. Esta fatiga persistente suele requerir consultas médicas y contribuye a la demanda sostenida de terapias de apoyo, transfusiones y tratamiento con quelación de hierro. Los pacientes que presentan disnea, taquicardia e ictericia también requieren seguimiento clínico continuo, lo que genera una fuerte demanda de soluciones integrales de atención médica y planes de tratamiento especializados.

Se prevé que la disnea registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 8,9 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente concienciación de cuidadores y profesionales clínicos sobre la detección temprana de síntomas y las estrategias de intervención. El monitoreo basado en síntomas se está convirtiendo en un componente clave de la atención personalizada al paciente, garantizando que los planes terapéuticos se adapten a la gravedad y progresión de la enfermedad. Además, síntomas como el crecimiento lento, los trastornos del estado de ánimo y otras manifestaciones clínicas relacionadas también contribuyen al manejo integral de la beta-talasemia, lo que refuerza la demanda de servicios integrales de diagnóstico y tratamiento, tanto en entornos hospitalarios como ambulatorios.

• Por dosis

Según la dosis, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en inyecciones, comprimidos y otros. Los comprimidos dominaron el mercado con una cuota de mercado del 46% en 2024 , principalmente gracias a su comodidad, facilidad de administración y alta adherencia del paciente, especialmente en la terapia de quelación de hierro oral a largo plazo. Los tratamientos con comprimidos son especialmente adecuados para la atención ambulatoria, ya que reducen las visitas al hospital y permiten a los pacientes seguir la terapia en casa, lo cual es fundamental para mantener niveles constantes de hemoglobina y hierro.

Se prevé que la inyección registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 10,2 %, entre 2025 y 2032 , ya que se utiliza ampliamente en terapias hospitalarias como transfusiones de sangre, agentes de maduración eritroide y terapias parenterales emergentes que requieren una dosificación precisa. Las formulaciones inyectables son esenciales para una intervención rápida en casos graves y para terapias que no pueden administrarse por vía oral, garantizando así resultados terapéuticos eficaces.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en oral, intravenosa y otras. La administración oral dominó el mercado con una cuota de ingresos del 47% en 2024, principalmente gracias a su facilidad de uso, comodidad y alta adherencia al tratamiento, especialmente en entornos de atención domiciliaria. Las terapias orales, que incluyen quelantes de hierro y medicamentos de apoyo, permiten a los pacientes mantener los regímenes de tratamiento sin frecuentes visitas al hospital, lo cual resulta especialmente valioso para el manejo a largo plazo de la beta-talasemia. Esta vía se prefiere para casos leves y moderados y suele combinarse con programas de seguimiento para garantizar su eficacia.

Se prevé que la administración intravenosa registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 9,8 %, entre 2025 y 2032, impulsada por su papel crucial en las transfusiones de sangre, los agentes de maduración eritroide y las intervenciones terapéuticas hospitalarias para casos graves. Los hospitales utilizan cada vez más métodos intravenosos para una administración rápida y precisa de terapias, lo que mejora los resultados de los pacientes y reduce las complicaciones. La sinergia entre la terapia oral domiciliaria y los tratamientos intravenosos administrados en el hospital se está convirtiendo en una tendencia clave, impulsando un manejo más personalizado, flexible y eficaz de las enfermedades.

• Por los usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en clínicas, hospitales y otros. Los hospitales dominaron el mercado con una participación en los ingresos del 50% en 2024, gracias a su capacidad para brindar atención integral que abarca diagnóstico, transfusiones de sangre, terapia de quelación de hierro y monitoreo continuo para casos graves de beta-talasemia. Los hospitales cuentan con departamentos de hematología especializados e instalaciones de tratamiento avanzado, lo que los convierte en la opción preferida para pacientes que requieren cuidados intensivos.

Se prevé que las clínicas experimenten la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 8,7 %, entre 2025 y 2032, ya que ofrecen atención ambulatoria accesible, seguimientos rutinarios y gestión de terapias localizadas para pacientes con formas más leves de la enfermedad. Cada vez más, las clínicas se equipan con herramientas de diagnóstico y sistemas de monitoreo para brindar atención comunitaria y reducir la carga de trabajo de los hospitales más grandes. El segmento "Otros" incluye servicios de atención médica domiciliaria, centros de diagnóstico y centros especializados, que desempeñan un papel cada vez más importante en la atención descentralizada al paciente y promueven un acceso más amplio a la atención médica, especialmente en regiones remotas o subdesarrolladas.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de la beta-talasemia se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. Las farmacias hospitalarias dominaron el mercado con una participación en los ingresos del 44 % en 2024, ya que están directamente vinculadas a los ciclos de tratamiento de los pacientes, brindando acceso inmediato a las terapias prescritas, quelantes de hierro y medicamentos de apoyo. Las farmacias hospitalarias garantizan una integración fluida con los servicios hospitalarios y ambulatorios, lo que permite el suministro y la administración oportunos de terapias críticas.

Se prevé que las farmacias en línea registren la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 12 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente adopción del comercio electrónico, la creciente preferencia de los pacientes por la entrega de medicamentos a domicilio y la expansión de las plataformas de salud digital. Los canales en línea facilitan el acceso cómodo y sin contacto a las terapias, lo que mejora la adherencia y apoya los modelos de atención domiciliaria.

Análisis regional del mercado de la beta-talasemia

• América del Norte dominó el mercado de beta-talasemia con la mayor participación en los ingresos del 41,2 % en 2024, respaldada por una infraestructura de atención médica avanzada, una amplia disponibilidad de opciones de tratamiento y una alta prevalencia de casos diagnosticados.
• La región se beneficia de redes de investigación clínica bien establecidas, iniciativas respaldadas por el gobierno para el manejo de enfermedades raras y programas integrales de apoyo al paciente que facilitan el diagnóstico temprano y la atención a largo plazo.
• Los proveedores de atención médica de América del Norte están adoptando cada vez más terapias innovadoras, incluidas iniciativas de investigación de edición genética e intervenciones farmacológicas modernas, que están mejorando los resultados de los pacientes y el manejo de las enfermedades.

Perspectivas del mercado de la beta-talasemia en EE. UU.

El mercado estadounidense de beta-talasemia captó la mayor participación en los ingresos, con un 81%, en 2024 en Norteamérica, impulsado por la creciente prevalencia de casos de beta-talasemia y la robusta actividad de investigación clínica. Las importantes inversiones en terapia génica y programas de apoyo están mejorando la accesibilidad al tratamiento y la calidad de vida de los pacientes. El creciente enfoque en el diagnóstico precoz, la gestión integral de transfusiones y las terapias de quelación del hierro impulsa aún más la expansión del mercado. La colaboración entre compañías farmacéuticas, instituciones de investigación y profesionales sanitarios está impulsando el desarrollo de nuevas terapias y programas centrados en el paciente.

Perspectivas del mercado europeo de la beta-talasemia

Se proyecta que el mercado europeo de beta-talasemia se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por una mayor concienciación, programas de tratamiento estructurados y la presencia de centros de atención médica especializados. Las iniciativas nacionales de salud en países como el Reino Unido y Alemania priorizan la detección temprana, el monitoreo regular y la educación del paciente para mejorar la adherencia y el manejo a largo plazo de la enfermedad. El crecimiento se sustenta en enfoques terapéuticos multidisciplinarios que integran transfusiones, quelación de hierro y terapias génicas emergentes. La colaboración entre instituciones públicas y privadas fomenta la investigación clínica, la innovación en terapias y los servicios de apoyo al paciente en toda la región.

Perspectivas del mercado de la beta-talasemia en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de beta-talasemia crezca a una CAGR notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente implementación de programas nacionales de cribado y una mayor concienciación sobre la enfermedad. La atención clínica estructurada, la educación del paciente y las iniciativas gubernamentales sobre enfermedades raras contribuyen a una mejor gestión y resultados terapéuticos. El enfoque del sistema sanitario en centros de tratamiento especializados y terapias accesibles mejora la atención al paciente, tanto en la población pediátrica como en la adulta.

Análisis del mercado de la beta-talasemia en Alemania

Se espera que el mercado alemán de beta-talasemia se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre las enfermedades hematológicas raras y la disponibilidad de opciones de tratamiento avanzadas. Una infraestructura sanitaria bien desarrollada, el énfasis en la innovación y la adopción de soluciones terapéuticas avanzadas y respetuosas con el medio ambiente son factores clave de crecimiento. La atención multidisciplinaria, los programas de diagnóstico precoz y la participación en ensayos clínicos internacionales refuerzan aún más la expansión del mercado.

Perspectivas del mercado de beta-talasemia en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de beta-talasemia en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta, del 22 %, durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por la creciente urbanización, el aumento de la renta disponible y la expansión del acceso a la atención médica en países como India, China y Japón. La implementación de programas de cribado neonatal y campañas de concienciación respaldadas por los gobiernos está facilitando el diagnóstico temprano y la intervención oportuna. La expansión de las redes hospitalarias, el acceso a terapias modernas y la creciente concienciación de los pacientes impulsan el crecimiento del mercado regional. Países como India y China invierten activamente en la investigación de terapia génica, protocolos de transfusión y programas de quelación de hierro, mejorando así el manejo de la enfermedad.

Perspectivas del mercado de la beta-talasemia en Japón

El mercado japonés de la beta-talasemia está cobrando impulso gracias al sistema sanitario de alta tecnología del país, la urbanización y el enfoque en terapias centradas en el paciente. Los programas de atención estructurada, el seguimiento regular y el acceso a opciones terapéuticas avanzadas están mejorando los resultados de los pacientes. La investigación en terapia génica, combinada con protocolos de transfusión y quelación de apoyo, está impulsando su adopción en el mercado tanto en la población pediátrica como en la adulta.

Análisis del mercado de la beta-talasemia en China

El mercado chino de beta-talasemia representó la mayor participación en los ingresos de la región Asia-Pacífico en 2024, impulsado por la rápida urbanización, el aumento de la infraestructura sanitaria y las iniciativas gubernamentales para el tratamiento de enfermedades raras. Los programas de cribado neonatal, la creciente concienciación de los pacientes y la accesibilidad a opciones de tratamiento avanzadas son factores clave para el crecimiento. La expansión de las redes hospitalarias y la fabricación local de terapias garantizan una mayor disponibilidad y asequibilidad de los tratamientos, impulsando aún más el crecimiento del mercado.

Cuota de mercado de la beta-talasemia

La industria de la beta-talasemia está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Bluebird Bio, Inc. (EE. UU.)
• Protagonist Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Agios Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Grupo Vifor Pharma (Suiza)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• CRISPR Therapeutics AG (Suiza)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Suiza)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Editas Medicine, Inc. (EE. UU.)
• Beam Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Celgene Corporation (EE. UU.)
• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Sanofi SA (Francia)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de la beta-talasemia

• En agosto de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó el betibeglogene autotemcel (Zynteglo), la primera terapia génica para la β-talasemia dependiente de transfusiones. Este tratamiento de una sola dosis consiste en insertar una copia funcional del gen de la β-globina en las propias células madre hematopoyéticas del paciente, lo que permite la producción de hemoglobina normal y reduce o elimina la necesidad de transfusiones sanguíneas regulares.
• En enero de 2024, la FDA aprobó exagamglogene autotemcel (Casgevy), una segunda terapia génica celular para la β-talasemia. Desarrollada por Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics, Casgevy utiliza la tecnología de edición genética CRISPR-Cas9 para corregir la mutación genética subyacente en las células madre de los pacientes, lo que permite la producción de glóbulos rojos sanos.
• En noviembre de 2024, Vertex Pharmaceuticals informó que el primer paciente de un ensayo no clínico recibió Casgevy en el tercer trimestre de 2024. Este hito marcó el comienzo de la disponibilidad del tratamiento para pacientes fuera de los ensayos clínicos, con planes de expandirse a aproximadamente 75 centros autorizados a nivel mundial.
• En abril de 2025, el Hospital Infantil de Filadelfia anunció que había administrado la primera terapia génica para la β-talasemia aprobada por la FDA a un paciente. Este evento subrayó la creciente accesibilidad y adopción de terapias génicas para trastornos hematológicos raros.
• En junio de 2025, un estudio presentado en una conferencia médica sugirió que la terapia génica para la β-talasemia dependiente de transfusiones podría contribuir a mejorar el crecimiento en pacientes pediátricos. El estudio observó que los pacientes tratados con terapia génica entre noviembre de 2020 y septiembre de 2023 mostraron resultados positivos en el crecimiento, lo que indica posibles beneficios más allá de la mejora hematológica.

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