Global Frontotemporal Disorders Treatment Market Size, Share, and Trends Analysis Report – Industry Overview and Forecast to 2033

Tratamiento de trastornos frontalesTamaño del mercado

• El tamaño del mercado del tratamiento de trastornos frontales globales fue valoradoUSD 417.38 millones en 2025y se espera que alcanceUSD 593.55 million by 2033, en unaCAGR of 4.50%durante el período previsto
• El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por la creciente prevalencia de trastornos frontotemporales, el aumento de la conciencia del diagnóstico temprano de enfermedades neurodegenerativas y los avances en terapéuticas neurológicas y enfoques de atención de apoyo en entornos clínicos
• Además, la creciente inversión en investigación de enfermedades neurodegenerativas, la expansión de los estudios clínicos y la creciente demanda de terapias específicas sintomáticas y modificadoras de enfermedades están apoyando la expansión del mercado, lo que aumenta significativamente el crecimiento de la industria

Tratamiento de trastornos frontalesMarket Analysis

• El mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales incluye terapias farmacológicas y enfoques de atención de apoyo dirigidos a gestionar síntomas conductuales, psicológicos y cognitivos de condiciones neurodegenerativas progresivas, con mayor dependencia de atención multidisciplinaria en hospitales y centros neurológicos especializados
• El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por el aumento de la prevalencia de trastornos frontotemporales, el aumento del uso de antidepresivos (Inhibidores selectivos de Recaptación de Serotonina y Serotonina y Inhibidores de Recaptación de Noradrenalina) y antipsicóticos (risperidona y quetiapina) para el control de los síntomas, junto con el creciente enfoque en las estrategias de manejo conductual y psicológico del síntoma
• América del Norte dominaba el mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales con la mayor proporción de ingresos del 38,6% en 2025, con el apoyo de infraestructuras neurológicas avanzadas, acceso fuerte a centros especializados y adopción de vías de tratamiento hospitalarias para la gestión compleja de enfermedades neurodegenerativas
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento durante el período previsto debido a la mejora de la infraestructura sanitaria, el aumento de la población de edad avanzada, el aumento de la sensibilización sobre las enfermedades neurodegenerativas y la ampliación de la disponibilidad de servicios de atención a domicilio y servicios de tratamiento basados en centros especializados
• Los antidepresivos dominaron el mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales en 2025 con una proporción de 41,8% debido a su uso generalizado en la gestión de estados de ánimo y síntomas conductuales

Ámbito de presentación de informesTrastornos Frontotemporales Tratamiento Segmentación del Mercado

Trastornos Frontotemporales Tratamiento Tendencias del mercado

“Expanding Precision Medicine and Neurobiological Targeting Approaches”

• Una tendencia significativa y aceleradora en el mercado global de tratamiento de trastornos frontotemporales es el creciente cambio hacia enfoques de medicina de precisión enfocados en identificar mutaciones genéticas subyacentes como MAPT, GRN y C9orf72 para permitir estrategias terapéuticas más específicas
• Por ejemplo, los programas clínicos en curso que evalúan las terapias de tau-targeting están utilizando cada vez más la selección de pacientes basada en biomarcadores para mejorar la especificidad del tratamiento y los resultados del ensayo clínico
• La integración del análisis biomarcador avanzado de neuroimagen y líquido cefalorraquídeo permite una diferenciación temprana y más precisa de los trastornos frontotemporales de otras demencias, mejorando la confianza diagnóstica y la planificación del tratamiento
• Además, se están adoptando cada vez más herramientas de evaluación cognitiva digital y plataformas remotas de monitoreo conductual para rastrear la progresión de enfermedades y personalizar la gestión de síntomas en tiempo real
• La creciente adopción de enfoques combinados que implican tratamiento farmacológico junto con intervenciones conductuales y dirigidas por cuidadores está mejorando los resultados generales de gestión de pacientes en entornos clínicos
• Aumentar la colaboración entre las empresas farmacéuticas y los institutos académicos de investigación está acelerando la innovación en el desarrollo de fármacos modificadores de enfermedades y expandiendo el oleoducto terapéutico

Trastornos frontales Dinámicas del mercado de tratamiento

Conductor

“Rising Prevalence of Neurodegenerative Disorders and Expanding Clinical Awareness”

• La creciente prevalencia de trastornos frontotemporales y condiciones neurodegenerativas relacionadas, junto con la creciente conciencia clínica entre los neurólogos y los médicos de atención primaria, es un importante conductor para el crecimiento del mercado
• Por ejemplo, las iniciativas de investigación apoyadas por organizaciones como los Institutos Nacionales de Salud están ampliando la comprensión mundial de las pautas de demencia temprana, mejorando las tasas de diagnóstico y la iniciación del tratamiento
• A medida que aumenta el envejecimiento de la población mundial, se están identificando más pacientes en etapas anteriores, lo que da lugar a una mayor demanda de intervenciones de atención farmacológicas y de apoyo
• Además, la creciente disponibilidad de antidepresivos y antipsicóticos para la gestión de los síntomas fuera de la etiqueta está apoyando una adopción de tratamiento más amplia tanto en los hospitales como en los pacientes ambulatorios
• El enfoque cada vez mayor en la atención multidisciplinaria que involucra a neurólogos, psiquiatras y cuidadores está impulsando caminos de tratamiento estructurados y mejorando los resultados de la gestión de pacientes
• Ampliar la infraestructura sanitaria y mejorar el acceso a los servicios neurológicos en las regiones en desarrollo también están acelerando el diagnóstico y el tratamiento en las poblaciones de pacientes
• El aumento de la inversión en investigación neurodegenerativa rara y programas de desarrollo de medicamentos huérfanos está fortaleciendo aún más el paisaje del tratamiento y acelerando la innovación
• Aumentar las iniciativas de defensa de los pacientes y las redes de apoyo a los cuidadores están mejorando el reconocimiento temprano y fomentando la intervención médica oportuna

Restraint/Challenge

“Terapias emisoras de enfermedades y complejidad diagnóstica”

• Un reto clave en el mercado global de tratamiento de trastornos frontotemporales es la ausencia de terapias de modificación de enfermedades aprobadas, con la mayoría de los tratamientos actuales centrados solamente en la gestión de síntomas conductuales y psicológicos
• Por ejemplo, a pesar de los ensayos clínicos en curso dirigidos a agregados de proteínas tau y TDP-43, no se dispone de tratamiento curativo ampliamente aprobado, limitando los resultados terapéuticos a largo plazo
• La superposición clínica de trastornos frontotemporales con enfermedad de Alzheimer y condiciones psiquiátricas a menudo conduce a un diagnóstico erróneo o retardado, afectando la eficacia del tratamiento
• Además, la escasa conciencia entre los proveedores de atención médica general y la falta de vías de diagnóstico estandarizadas en varias regiones contribuyen a los retrasos en el diagnóstico y el tratamiento
• La alta dependencia de medicamentos sintomáticos como los antidepresivos y los antipsicóticos también plantea preocupaciones sobre la eficacia a largo plazo y la calidad de vida del paciente
• La superación de estos desafíos requerirá avances en biomarcadores de diagnóstico temprano, mayor conciencia clínica y desarrollo acelerado de terapias orientadas a la modificación de enfermedades
• La variabilidad en la respuesta al tratamiento entre los pacientes debido a la progresión heterogénea de enfermedades complica aún más el desarrollo de protocolos terapéuticos estandarizados

Trastornos Frontotemporales Tratamiento Scope del mercado

El mercado se segmenta sobre la base de clase de drogas, tipo de tratamiento, ruta de administración, usuarios finales y canal de distribución.

• Por clase de drogas

Sobre la base de la clase de drogas, el mercado se segmenta en antidepresivos (Inhibidores selectivos de Recaptación de Serotonina, Inhibidores de Recaptación de Serotonina y Noradrenalina), antipsicóticos (risperidona, quetiapina) y otros. El segmento antidepresivos dominaba el mercado con la mayor cuota de ingresos del 41,8% en 2025, impulsado por su uso generalizado en la gestión de síntomas conductuales y emocionales como depresión, irritabilidad y comportamientos compulsivos asociados con trastornos frontales. Estos medicamentos se recetan frecuentemente como terapia de primera línea debido a su perfil de seguridad relativamente favorable y facilidad de administración oral. El aumento de las preferencias clínicas para los ISRS y los SNRI en la gestión de los síntomas en los pacientes de enfermedad temprana y media etapa refuerza aún más el dominio del segmento. Además, su disponibilidad en las farmacias hospitalarias y minoristas garantiza una accesibilidad constante para el tratamiento a largo plazo.

Se prevé que el segmento de antipsicóticos sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 9,6% de 2026 a 2033, alimentada por el aumento del uso de agentes como risperidone y quetiapina para perturbaciones conductuales graves, incluyendo agitación, agresión y síntomas psicosis. Estos medicamentos son adoptados cada vez más en centros neurológicos especializados y hospitales para gestionar casos complejos donde los antidepresivos son insuficientes. La creciente conciencia clínica sobre la estabilización conductual en estadios avanzados de enfermedades está acelerando aún más la demanda. Además, la investigación en curso sobre estrategias de dosificación optimizadas está ampliando su uso seguro en las poblaciones de ancianos. La carga creciente de síntomas neuropsiquiátricos graves también contribuye a una mayor absorción de los regímenes antipsicóticos.

• Por tratamiento

Sobre la base del tratamiento, el mercado se segmenta en la gestión de síntomas conductuales y la gestión de síntomas psicológicos. El segmento de gestión de síntomas conductuales dominaba el mercado con una cuota de ingresos del 58,3% en 2025, impulsada por la alta prevalencia de anomalías conductuales como desinhibición, acciones compulsivas e inapropia social en los trastornos frontotemporales. Los clínicos priorizan la estabilización conductual como el primer paso en la atención al paciente debido a su impacto directo en la carga del cuidador y la seguridad del paciente. Las intervenciones farmacológicas combinadas con terapias conductuales estructuradas son ampliamente adoptadas en hospitales y centros especializados. El aumento del uso de intervenciones conductuales guiadas por cuidadores y programas de atención de apoyo fortalece aún más este segmento.

Se espera que el segmento de gestión de síntomas psicológicos sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 10,2% entre 2026 y 2033, impulsada por el creciente reconocimiento de ansiedad, depresión y trastornos relacionados con el estado de ánimo en los pacientes. El aumento de la integración de la evaluación psiquiátrica en las vías de atención neurológica está mejorando el diagnóstico y el tratamiento de los síntomas psicológicos. El aumento del uso de los antidepresivos y las intervenciones basadas en el asesoramiento está apoyando el crecimiento de los segmentos. Además, la adopción creciente de modelos multidisciplinarios de atención en los que participen psiquiatras y psicólogos está aumentando la eficacia del tratamiento. Aumentar la conciencia entre los cuidadores acerca de la salud emocional y cognitiva está acelerando aún más la demanda.

• Por Ruta de Administración

Sobre la base de la vía de administración, el mercado se segmenta en forma oral y parenteral. El segmento oral dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos del 67,5% en 2025, impulsada por su conveniencia, cumplimiento de los pacientes y idoneidad para la gestión ambulatoria y de atención a domicilio a largo plazo. La mayoría de los antidepresivos y antipsicóticos utilizados en trastornos frontotemporales se formulan para la administración oral, lo que lo convierte en el modo estándar de entrega de tratamiento. Los medicamentos orales permiten ajustes de dosis más fáciles y se prefieren para la gestión crónica de síntomas en pacientes mayores. La disponibilidad generalizada de formulaciones orales en todas las farmacias apoya aún más el dominio.

Se prevé que el segmento parenteral es testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 8,8% entre 2026 y 2033, alimentada por el aumento del uso en los entornos hospitalarios para las crisis de comportamiento aguda que requieren un control rápido de los síntomas. Las formulaciones inyectables se prefieren en casos graves en que la administración oral no es factible o eficaz. La creciente adopción de antipsicóticos inyectables de acción corta en la atención neurológica de emergencia está impulsando la expansión del segmento. Los hospitales y los centros especializados están integrando cada vez más las terapias parentales en protocolos de gestión aguda. El aumento del enfoque en entornos de tratamiento controlados y supervisados está apoyando aún más el crecimiento.

• Por End-Users

Sobre la base de los usuarios finales, el mercado se divide en hospitales, guarderías, centros especializados y otros. El segmento de hospitales dominaba el mercado con una cuota de ingresos del 46,9% en 2025, impulsada por la disponibilidad de instalaciones avanzadas de diagnóstico, equipos multidisciplinarios de atención y acceso a la gestión neuropsiquiátrica aguda. Los hospitales siguen siendo el establecimiento de tratamiento primario para casos recién diagnosticados y graves que requieren una vigilancia estrecha y un ajuste de medicamentos. La infraestructura sólida para la evaluación neurológica y la consulta psiquiátrica refuerza aún más el dominio hospitalario. El aumento de los ingresos hospitalarios por complicaciones conductuales relacionadas con la demencia también contribuye al crecimiento del segmento.

Se espera que el segmento de atención en el hogar sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 11,4% entre 2026 y 2033, impulsada por el aumento de la preferencia por la atención a largo plazo, rentable y centrada en el paciente fuera de los centros hospitalarios. Aumentar la disponibilidad de programas de formación de cuidadores y soporte de telesalud está permitiendo una mejor gestión de enfermedades en el hogar. La creciente adopción de medicamentos orales adecuados para el uso ambulatorio apoya aún más esta tendencia. Las familias están optando cada vez más por el cuidado de la casa debido a la reducción de los costos de hospitalización y la mejora de la comodidad de los pacientes. La expansión de las tecnologías de vigilancia remota también está acelerando el crecimiento en este segmento.

• Por canal de distribución

Sobre la base del canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia minorista y farmacia en línea. El segmento de farmacia hospitalaria dominó el mercado con una cuota de ingresos del 52,1% en 2025, impulsada por altos volúmenes de prescripción para pacientes recién diagnosticados y ajustes de atención aguda. Las farmacias hospitalarias aseguran la dispensación controlada de antidepresivos y antipsicóticos bajo supervisión especializada. Una fuerte integración con los departamentos de neurología ambulatoria y ambulatoria apoya la demanda sostenida. Además, los hospitales siguen siendo la principal fuente de diagnóstico inicial y de iniciación del tratamiento.

Se espera que el segmento de farmacia en línea sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 12,6% entre 2026 y 2033, impulsada por el aumento de la adopción de la salud digital y la creciente demanda de acceso conveniente a medicamentos. Ampliar las consultas de telemedicina están impulsando directamente el cumplimiento de la prescripción electrónica a través de canales en línea. Los cuidadores de pacientes crónicos prefieren cada vez más la entrega a domicilio de medicamentos para la adherencia al tratamiento a largo plazo. La creciente penetración de las plataformas de farmacia electrónica en las regiones urbanas y semiurbanas está acelerando aún más el crecimiento. El apoyo regulatorio mejorado para la distribución farmacéutica digital también está fortaleciendo este segmento.

Trastornos Frontotemporales Tratamiento Mercado Análisis Regional

• América del Norte dominaba el mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales con la mayor proporción de ingresos del 38,6% en 2025, con el apoyo de infraestructuras neurológicas avanzadas, acceso fuerte a centros especializados y adopción de vías de tratamiento hospitalarias para la gestión compleja de enfermedades neurodegenerativas
• Los pacientes y proveedores de atención médica de la región se benefician de un fuerte acceso a centros de neurología especializados, vías de atención multidisciplinarias y una mayor disponibilidad de terapias farmacológicas para la gestión de síntomas
• Esta adopción generalizada cuenta con un alto gasto sanitario, una fuerte financiación de investigación en enfermedades neurodegenerativas y una mayor conciencia clínica de las condiciones de demencia temprana, estableciendo la adopción de tratamientos estructurados en hospitales y clínicas especializadas.

US Frontotemporal Disorders Treatment Market Insight

El mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales de EE.UU. capturó la mayor cuota de ingresos del 79% en 2025 dentro de América del Norte, impulsada por infraestructuras avanzadas de atención neurológica y altas tasas de diagnóstico de enfermedades neurodegenerativas raras. Los pacientes se benefician de un fuerte acceso a clínicas especializadas de memoria, neurólogos y vías de tratamiento multidisciplinarias centradas en la gestión de síntomas. El creciente uso de antidepresivos y antipsicóticos para la estabilización conductual, junto con una fuerte actividad de ensayo clínico en terapias que modifican enfermedades, apoya aún más la expansión del mercado. Además, el aumento de la financiación de la investigación procedente de organizaciones públicas y privadas y el aumento de la conciencia de la demencia temprana contribuyen significativamente al crecimiento del mercado.

Europe Frontotemporal Disorders Treatment Market Insight

Se proyecta que el mercado de tratamiento de trastornos frontales de Europa se expanda en un CAGR estable durante todo el período previsto, impulsado principalmente por mejorar el acceso a la atención neurológica y aumentar el enfoque en el diagnóstico de demencia temprana. La región se beneficia de sistemas sanitarios estructurados y de una creciente integración de servicios psiquiátricos y neurológicos para mejorar la gestión de enfermedades. Aumentar la prevalencia de las poblaciones de envejecimiento y aumentar la conciencia de los trastornos conductuales y cognitivos están fomentando la demanda de soluciones de tratamiento a largo plazo. Además, las políticas sanitarias de apoyo y las iniciativas de investigación en las enfermedades neurodegenerativas contribuyen al crecimiento del mercado regional.

U.K. Frontotemporal Disorders Treatment Market Insight

Se prevé que el mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales del Reino Unido crezca en un notable CAGR durante el período de previsión, impulsado por el creciente reconocimiento de las raras condiciones de demencia y la ampliación del acceso a servicios especializados de neurología. El Servicio Nacional de Salud (NHS) desempeña un papel fundamental en la mejora del diagnóstico y las vías de tratamiento estructuradas para los pacientes afectados. El mayor hincapié en los programas de apoyo a los cuidadores y la integración de la salud mental está mejorando aún más los enfoques de gestión de enfermedades. Además, el aumento de la participación en la investigación clínica y la adopción de terapias farmacológicas para el control de síntomas están apoyando el desarrollo del mercado.

Alemania Frontotemporal Disorders Treatment Market Insight

Se espera que el mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales de Alemania se amplíe en un CAGR considerable durante el período previsto, alimentado por una fuerte infraestructura sanitaria y una mayor conciencia de las enfermedades neurodegenerativas. El énfasis de Alemania en tecnologías avanzadas de diagnóstico, incluyendo neuroimagen y pruebas genéticas, está mejorando las tasas de detección temprana. El enfoque del país en la medicina de precisión e investigación clínica en los trastornos relacionados con la demencia también está fortaleciendo la innovación en el tratamiento. Además, la creciente adopción de cuidados neurológicos estructurados en hospitales y terapias ambulatorias de apoyo contribuye al crecimiento constante del mercado.

Asia-Pacífico Frontotemporal Disorders Treatment Market Insight

El mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales de Asia-Pacífico está preparado para crecer en el CAGR más rápido del 12,8% durante el período de previsión de 2026 a 2033, impulsado por el aumento de la población geriátrica y el mejoramiento del acceso a la atención médica neurológica. Aumentar la conciencia de los trastornos neurodegenerativos y ampliar la disponibilidad de servicios psiquiátricos y neurológicos están acelerando las tasas de diagnóstico. Las iniciativas gubernamentales que apoyan la digitalización sanitaria y el desarrollo de la infraestructura hospitalaria están impulsando aún más la adopción del tratamiento. Además, la creciente asequibilidad de los antidepresivos genéricos y los centros de atención especializada en expansión contribuyen a una mayor penetración del mercado en toda la región.

Japón Trastornos Frontotemporales Tratamiento Mercado Inflexión

El mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales de Japón está cobrando impulso debido a su rápido envejecimiento de la población y su alta conciencia de salud. El sistema avanzado de atención neurológica del país apoya el diagnóstico temprano y la gestión estructurada a largo plazo de los trastornos relacionados con la demencia. Aumentar la integración de la terapia conductual con tratamiento farmacológico está mejorando los resultados del paciente. Además, una fuerte adopción de atención de la especialidad hospitalaria y de investigación continua en enfermedades neurodegenerativas están impulsando el crecimiento del mercado.

India Frontotemporal Disorders Treatment Market Insight

El mercado de tratamiento de trastornos frontotemporales de la India representó la mayor cuota de ingresos del mercado en Asia-Pacífico en 2025, atribuida a su gran población envejecida, mejorando la infraestructura sanitaria y aumentando la conciencia de los trastornos neurológicos. Aumentar el acceso a antidepresivos y antipsicóticos asequibles está apoyando la adopción de un tratamiento más amplio en las regiones urbanas y semiurbanas. La expansión de centros especializados de neurología y el aumento de la capacidad hospitalaria están mejorando las tasas de diagnóstico. Además, las iniciativas gubernamentales centradas en la modernización de la salud y la creciente conciencia de la salud mental son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado.

Trastornos Frontotemporales Tratamiento Mercado Share

La industria de Tratamiento de Trastornos Frontotemporales está dirigida principalmente por empresas bien establecidas, incluyendo:

• Alector, Inc. (Estados Unidos)
• Passage Bio, Inc. (U.S.)
• Denali Therapeutics Inc. (U.S.)
• Biogen Inc. (Estados Unidos)
• Pfizer Inc. (U.S.)
• Eli Lilly and Company (U.S.)
• Novartis AG (Suiza)
• Sanofi (Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• Lundbeck A/S (Dinamarca)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (U.S.)
• AC Immune SA (Suiza)
• Prilenia Therapeutics B.V. (Países Bajos)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• GSK plc (U.K.)
• Oryzon Genomics S.A. (España)
• Athira Pharma, Inc. (U.S.)
• Prevail Therapeutics (U.S.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado mundial de tratamiento de trastornos frontales

• En marzo de 2026, AviadoBio anunció la ampliación de su ensayo clínico de fase 1/2 ASPIRE-FTD evaluando la terapia génica AVB-101 para la demencia frontal causada por mutaciones GRN, ampliando la inscripción en varios sitios internacionales incluyendo EE.UU., Canadá y varios países europeos. La ampliación del juicio incluyó el avance en una cuarta cohorte de escalada de dosis, lo que refleja los progresos constantes en la evaluación de la seguridad y la respuesta de biomarcadores
• En abril de 2026, Passage Bio anunció resultados provisionales actualizados de su ensayo clínico de fase 1/2 upliFT-D evaluando la terapia genética PBFT02 para la demencia frontal causada por mutaciones GRN. El estudio reportó mejoras de biomarcador, incluyendo reducciones en los niveles de cadena de luz neurofilamento, sugiriendo una disminución de la actividad neurodegeneracional en pacientes tratados. La terapia está diseñada para restaurar la expresión de progranulina en el cerebro usando un enfoque de entrega de genes de una sola vez. Este desarrollo pone de relieve el creciente progreso en terapias de modificación de enfermedades basadas en genes para trastornos frontales
• En junio de 2025, AviadoBio avanzó su programa clínico ASPIRE-FTD evaluando AVB-101, una terapia genética diseñada para la demencia frontotemporal asociada con mutaciones GRN. La terapia utiliza un vector virus asociado adeno (AAV) para entregar un gen GRN funcional directamente en el sistema nervioso central. El progreso clínico temprano incluyó una dosis ampliada en múltiples sitios de ensayo internacionales. El tratamiento pretende restaurar los niveles de progranulina y la progresión lenta de enfermedades en los pacientes afectados. Este desarrollo subraya el creciente impulso en los enfoques de terapia génica para las enfermedades neurodegenerativas raras
• En marzo de 2025, Alector Inc. completó el progreso clave en su ensayo clínico de fase 3 INFRONT-3 evaluando latozinemab (AL001) para demencia frontal causada por mutaciones GRN. La terapia anticuerpo monoclonal está diseñada para aumentar los niveles de progranulina mediante el bloqueo de las vías de degradación mediadas por la ordenarilina. El ensayo representa uno de los estudios de última etapa más avanzados en el desarrollo biológico de FTD. Mientras que los resultados regulatorios completos están pendientes, la conclusión de la evaluación atrasada marca un hito importante para los biologicos modificadores de enfermedades en la neurodegeneración
• En agosto de 2024, Passage Bio expandió su ensayo clínico upliFT-D Phase 1/2 evaluando la terapia génica PBFT02 para la demencia frontotemporal asociada a GRN. El estudio incluyó sitios internacionales adicionales en los Estados Unidos y Europa para apoyar una inscripción más amplia de pacientes. Las observaciones clínicas tempranas mostraron aumentos sostenidos en los niveles de progranulina de líquido cefalorraquídeo después del tratamiento. La terapia pretende restaurar la proteína de progranulina desaparecida para frenar la neurodegeneración. Esta expansión representa uno de los primeros esfuerzos de terapia genética a gran escala en FTD

SKU-54444