Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias con ácidos nucleicos intratecales: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de terapias intratecales con ácidos nucleicos

• El tamaño del mercado global de terapias de ácidos nucleicos intratecales se valoró en USD 3.43 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 6.23 mil millones para 2032 , con una CAGR del 7,74% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente prevalencia de trastornos neurológicos y los avances tecnológicos en los sistemas de administración de ácidos nucleicos, en particular los diseñados para la administración intratecal dirigida, que permite la administración directa al sistema nervioso central para una mayor eficacia terapéutica.
• Además, la creciente demanda de medicina de precisión, sumada a la creciente cartera de oligonucleótidos antisentido y terapias basadas en ARN para afecciones como la atrofia muscular espinal (AME), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la esclerosis múltiple (EM), está posicionando la terapia intratecal de ácidos nucleicos como un enfoque transformador en el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de soluciones terapéuticas de ácidos nucleicos intratecales, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de terapias intratecales con ácidos nucleicos

• Las terapias de ácidos nucleicos intratecales, que ofrecen una administración dirigida de tratamientos basados ​​en ARN y ADN directamente en el líquido cefalorraquídeo, son cada vez más vitales en el tratamiento de trastornos neurológicos graves debido a su mayor eficacia, capacidad para eludir la barrera hematoencefálica y resultados clínicos prometedores en enfermedades genéticas raras.
• La creciente demanda de terapias de ácidos nucleicos intratecales se ve impulsada principalmente por la creciente prevalencia de enfermedades neurodegenerativas, los avances en las tecnologías de silenciamiento de genes y oligonucleótidos antisentido (ASO), y el aumento de la financiación para la medicina de precisión.
• América del Norte dominó el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales con la mayor participación en los ingresos del 46,7 % en 2024, caracterizada por una sólida infraestructura de atención médica, una alta inversión en I+D en terapias genéticas y una fuerte presencia de empresas biofarmacéuticas líderes.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales durante el período de pronóstico con una CAGR del 24,1 %, impulsada por la expansión de las capacidades biotecnológicas, el aumento de las iniciativas gubernamentales en el tratamiento de enfermedades raras y el aumento del gasto en atención médica en países como China, Japón e India.
• El segmento intratecal dominó el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales con una participación de mercado del 43,3 % en 2024, debido a su precisión en la administración de terapias directamente al sistema nervioso central, lo que mejora la biodisponibilidad de los fármacos y los resultados terapéuticos para los trastornos relacionados con el SNC.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias con ácidos nucleicos intratecales       

Tendencias del mercado de terapias con ácidos nucleicos intratecales

“ Avanzando en la precisión y la personalización en la prestación de tratamientos ”

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos intratecales es el creciente desarrollo de modalidades de tratamiento altamente específicas y personalizables, habilitadas mediante la tecnología de ácidos nucleicos. Esta evolución está mejorando la precisión terapéutica y los resultados de los pacientes, especialmente en el caso de trastornos neurodegenerativos y raros del SNC.
  • Por ejemplo, terapias como Spinraza (nusinersen), administrada intratecalmente, han allanado el camino para intervenciones basadas en ácidos nucleicos dirigidas directamente a las neuronas motoras espinales en la atrofia muscular espinal (AME). Se están explorando avances similares para afecciones como la ELA y la enfermedad de Huntington.
• Se están diseñando terapias avanzadas de ácidos nucleicos, como oligonucleótidos antisentido (ASO), ARN pequeños de interferencia (ARNip) y constructos de edición génica, para que actúen en células específicas con mínimos efectos no deseados. Estas terapias, al administrarse por vía intratecal, superan la barrera hematoencefálica, lo que permite el acceso directo al sistema nervioso central para una mayor eficacia terapéutica.
• Además, las innovaciones en formulación y plataformas de administración favorecen la liberación sostenida y una biocompatibilidad mejorada, lo que permite regímenes de tratamiento más eficaces. Las empresas también están explorando sistemas de administración programables que pueden adaptar la dosis a lo largo del tiempo o en respuesta a biomarcadores específicos, abriendo así las puertas a la medicina personalizada.
• Esta tendencia hacia la precisión, la personalización y la mejora del cumplimiento terapéutico por parte del paciente está transformando radicalmente las expectativas en el tratamiento de las enfermedades neurológicas. En consecuencia, las principales empresas biotecnológicas están invirtiendo en plataformas de administración de última generación y diseños de terapias adaptativas que responden a los perfiles moleculares específicos de cada paciente.
• La demanda de terapias de ácidos nucleicos altamente especializadas y administradas por vía intratecal está creciendo rápidamente, especialmente en regiones con infraestructura de atención médica avanzada y sólidas capacidades de I+D, ya que tanto los médicos como los pacientes buscan soluciones más efectivas y específicas para trastornos del sistema nervioso central que antes eran intratables.

Dinámica del mercado de terapias intratecales de ácidos nucleicos

Conductor

Demanda creciente debido a la creciente prevalencia de trastornos neurológicos y los avances en la administración de ácidos nucleicos.

• La creciente carga mundial de enfermedades neurológicas, como la atrofia muscular espinal (AME), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la enfermedad de Huntington, está impulsando significativamente la demanda de terapias intratecales de ácidos nucleicos. Estas terapias permiten la administración directa al sistema nervioso central, superando la barrera hematoencefálica para una mayor eficacia.
  • Por ejemplo, en diciembre de 2023, Biogen e Ionis Pharmaceuticals ampliaron su colaboración en terapias con oligonucleótidos antisentido, con el objetivo de desarrollar tratamientos intratecales de nueva generación para enfermedades neurodegenerativas complejas. Se espera que estas iniciativas de empresas biotecnológicas líderes impulsen el crecimiento del mercado durante el período previsto.
• Además, el auge de la medicina de precisión y el creciente enfoque en el tratamiento de enfermedades raras y huérfanas están impulsando la adopción de terapias dirigidas basadas en ácidos nucleicos. La capacidad de la administración intratecal para garantizar una acción localizada y de alta potencia en las regiones afectadas del SNC la convierte en una opción ideal.
• El aumento del apoyo regulatorio, como las designaciones de vía rápida y de medicamentos huérfanos por parte de la FDA y la EMA, también contribuye a la aceleración del desarrollo clínico y la comercialización, apoyando una adopción más amplia de terapias de ácidos nucleicos intratecales.
• El desarrollo de sistemas de administración más amigables para el paciente, incluidas las formulaciones de liberación sostenida y las bombas de infusión implantables, mejora aún más la conveniencia del tratamiento, mejorando el cumplimiento y ampliando la base potencial de pacientes para estas terapias.

Restricción/Desafío

“ Invasividad, preocupaciones de seguridad y altos costos de desarrollo ”

• Uno de los principales desafíos en el mercado de la terapia intratecal de ácidos nucleicos es la naturaleza invasiva de la administración intratecal, que implica la punción lumbar o la administración mediante catéter en el canal espinal. Esto puede provocar complicaciones durante el procedimiento, como infecciones, hemorragias o lesiones nerviosas, lo que limita la aceptación del paciente.
  • Por ejemplo, algunos ensayos clínicos han informado eventos adversos como dolores de cabeza, molestias durante el procedimiento o inflamación asociados con inyecciones intratecales repetidas, lo que genera inquietudes sobre seguridad y tolerabilidad que deben abordarse mediante mejores protocolos y monitoreo de los pacientes.
• Además, los complejos requisitos de fabricación, formulación y estabilidad de las terapias de ácidos nucleicos conllevan costos de desarrollo significativamente mayores en comparación con las moléculas pequeñas tradicionales. Esto genera desafíos en cuanto a precios y reembolsos, especialmente en los mercados emergentes.
• Los obstáculos regulatorios y la necesidad de datos de eficacia y seguridad a largo plazo ralentizan aún más las aprobaciones de productos, lo que aumenta el tiempo y la inversión necesarios para llevar nuevas terapias al mercado.
• Para superar estos desafíos será necesaria una combinación de innovaciones en tecnologías de administración, optimización de costos en la fabricación, una validación clínica más amplia y educación médico-paciente para generar confianza en la seguridad y el valor a largo plazo de los tratamientos con ácido nucleico intratecal.

Alcance del mercado de la terapia intratecal con ácidos nucleicos

El mercado está segmentado según el tipo, el área de terapia, la vía de administración y el usuario final.

Por tipo

Según el tipo, el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales se segmenta en oligonucleótidos antisentido, ARN pequeños de interferencia (ARNip), microARN, ARN mensajero (ARNm) y otros. El segmento de oligonucleótidos antisentido dominó la mayor cuota de mercado en 2024, gracias a su probada eficacia en la modulación de la expresión génica y su uso exitoso en fármacos aprobados como el nusinersén para la atrofia muscular espinal (AME). Estas moléculas han cobrado relevancia gracias a su capacidad para unirse específicamente a dianas de ARN y modificar los procesos de empalme o traducción.

Se prevé que el segmento de los ARN pequeños de interferencia (ARNip) experimente el mayor crecimiento entre 2025 y 2032, impulsado por la creciente cartera de terapias basadas en ARNip y el aumento de la inversión en investigación sobre trastornos específicos del SNC. Su potencial para silenciar genes patógenos a nivel de ARNm ofrece perspectivas prometedoras en el tratamiento de enfermedades neurológicas complejas.

• Por área de terapia

Según el área terapéutica, el mercado de terapias con ácidos nucleicos intratecales se segmenta en atrofia muscular espinal, esclerosis lateral amiotrófica (ELA), enfermedad de Huntington, esclerosis múltiple y otras. El segmento de atrofia muscular espinal representó la mayor cuota de mercado en 2024 gracias al éxito clínico de las terapias intratecales con ácidos nucleicos (ASO), como Spinraza. El diagnóstico precoz, los programas de cribado neonatal y la alta eficacia del tratamiento contribuyen al predominio de este segmento.

Se espera que el segmento de la enfermedad de Huntington registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida durante el período de pronóstico, debido al creciente número de ensayos clínicos que exploran los ASO y las estrategias de silenciamiento génico dirigidas al gen HTT. La necesidad clínica no satisfecha y los incentivos para medicamentos huérfanos están acelerando el desarrollo en este campo.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado de terapias intratecales de ácidos nucleicos se segmenta en intratecal, intracerebroventricular y otras. El segmento intratecal tuvo la mayor participación, con un 43,3 % , en 2024, ya que es la vía más eficaz para administrar terapias basadas en ácidos nucleicos directamente al sistema nervioso central (SNC), superando la barrera hematoencefálica. Esta vía garantiza una alta biodisponibilidad en el SNC y una mínima exposición sistémica.

Se proyecta que la vía intracerebroventricular se expanda a un ritmo constante, respaldada por ensayos clínicos que evalúan su uso en afecciones neurodegenerativas infantiles que requieren una distribución más amplia en el SNC. Sin embargo, su naturaleza invasiva y complejidad limitan ligeramente su adopción en comparación con la administración intratecal.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales se segmenta en hospitales, clínicas especializadas, institutos de investigación y otros. El segmento hospitalario representó la mayor participación en los ingresos del mercado en 2024, impulsado por la disponibilidad de infraestructura avanzada, neurólogos cualificados y el alto volumen de pacientes sometidos a tratamientos especializados del sistema nervioso central (SNC).

Se espera que el segmento de institutos de investigación registre el crecimiento más rápido entre 2025 y 2032, respaldado por la creciente colaboración entre la academia y la industria, el aumento de la financiación gubernamental para la investigación neurológica y el desarrollo activo de terapias de ácidos nucleicos de próxima generación a través de programas preclínicos.

Análisis regional del mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales

• América del Norte dominó el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales con la mayor participación en los ingresos del 46,7 % en 2024, impulsada por la creciente prevalencia de trastornos neurológicos, el aumento de las inversiones en I+D y la presencia de empresas de biotecnología líderes como Biogen, Ionis Pharmaceuticals y Sarepta Therapeutics.
• La región se beneficia de un entorno regulatorio favorable, que incluye designaciones de medicamentos huérfanos y aprobaciones aceleradas por parte de la FDA de los EE. UU., que aceleran el desarrollo de productos y la comercialización de terapias basadas en ácidos nucleicos administradas por vía intratecal.
• Además, la sólida infraestructura sanitaria, el amplio acceso a opciones de tratamiento avanzadas y el elevado gasto sanitario impulsan aún más la adopción de terapias con ácidos nucleicos intratecales. Los centros de investigación clínica en Estados Unidos y Canadá también contribuyen a la innovación continua y a la adopción temprana de nuevas terapias.

Análisis del mercado estadounidense de terapias con ácidos nucleicos intratecales

El mercado estadounidense de terapias de ácidos nucleicos intratecales capturó la mayor participación en los ingresos, con un 76,5 %, en 2024 en Norteamérica, impulsado por la creciente prevalencia de enfermedades neurológicas raras, como la atrofia muscular espinal (AME), la enfermedad de Huntington y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La existencia de una infraestructura sanitaria avanzada, una sólida actividad de ensayos clínicos y una rápida aprobación de fármacos —incluidas las designaciones de medicamentos huérfanos y de vía rápida— están impulsando una rápida adopción. Además, los sólidos esfuerzos de I+D de empresas líderes como Biogen e Ionis Pharmaceuticals siguen posicionando a EE. UU. como un centro de innovación en terapias dirigidas al SNC.

Análisis del mercado europeo de terapias con ácidos nucleicos intratecales

El mercado europeo de terapias de ácidos nucleicos intratecales representó el 27,3 % de los ingresos globales en 2024, impulsado por el aumento de las inversiones en terapias basadas en genes y ARN. Países como Alemania, Francia y el Reino Unido lideran ensayos clínicos y fomentan la innovación mediante colaboraciones entre la academia y la industria. Las iniciativas de la Agencia Europea de Medicamentos para acelerar el tratamiento de enfermedades raras, junto con los sólidos programas de investigación sobre el sistema nervioso central (SNC), impulsan aún más la expansión del mercado en todo el continente.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos intratecales en el Reino Unido

Se proyecta que el mercado británico de terapias con ácidos nucleicos intratecales crecerá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable entre 2025 y 2032, impulsado por un fuerte apoyo a la genómica y la medicina personalizada. Iniciativas como Genomics England, combinadas con la adopción de terapias de precisión para trastornos neurodegenerativos, liderada por el NHS, están fomentando un entorno favorable para el crecimiento del mercado. El dinámico sector biotecnológico del país y la financiación pública para programas de enfermedades raras continúan impulsando la innovación y la accesibilidad terapéuticas.

Análisis del mercado alemán de terapias con ácidos nucleicos intratecales

Alemania sigue siendo un contribuyente clave al mercado europeo, representando el 7,4 % del mercado mundial en 2024. Su énfasis en los altos estándares de atención médica, la adopción temprana de tecnologías y la innovación farmacéutica está impulsando la demanda de terapias intratecales de ácidos nucleicos. La integración de estas terapias avanzadas en importantes centros académicos y de atención terciaria subraya el compromiso de Alemania con el avance de los paradigmas de tratamiento del SNC.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos intratecales en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 24,1 %, entre 2025 y 2032. En 2024, la región representaba el 18,6 % de la cuota de mercado mundial, con una rápida adopción impulsada por el aumento del gasto sanitario, la ampliación del acceso a las terapias genéticas y la creciente concienciación sobre las enfermedades neurodegenerativas. Países como China, Japón e India están experimentando un aumento de la actividad clínica, reformas regulatorias y colaboraciones público-privadas que están acelerando el acceso a terapias avanzadas para el SNC.

Análisis del mercado de terapias de ácidos nucleicos intratecales en China

China representó la mayor cuota de mercado en Asia-Pacífico, con un 9,8 % en 2024, gracias a una sólida I+D farmacéutica nacional, la expansión de la infraestructura de ensayos clínicos y marcos de políticas favorables en el marco de iniciativas como "China Saludable 2030". La colaboración entre empresas biotecnológicas chinas y farmacéuticas internacionales está acelerando el desarrollo y la implementación local de terapias de ácido nucleico intratecal.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos intratecales en India

India se perfila como uno de los mercados de más rápido crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 26,3 % entre 2025 y 2032. El país representó el 2,6 % de los ingresos mundiales en 2024. El mayor enfoque en el desarrollo de medicamentos huérfanos, el creciente número de ensayos clínicos y la creciente colaboración con organizaciones internacionales de investigación impulsan el mercado. El apoyo gubernamental a través de iniciativas políticas para enfermedades raras fomenta aún más la innovación y el acceso a nuevas terapias para el SNC.

Cuota de mercado de la terapia intratecal de ácidos nucleicos

La industria de terapias con ácidos nucleicos intratecales está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Ionis Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd. (Suiza)
• Novartis AG (Suiza)
• Sarepta Therapeutics (EE. UU.)
• Wave Life Sciences (Singapur)
• Stoke Therapeutics (EE. UU.)
• Alnylam Pharmaceuticals (EE. UU.)
• uniQure NV (Países Bajos)
• PTC Therapeutics (EE. UU.)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• Regenxbio Inc. (EE. UU.)
• Precision BioSciences (EE. UU.)
• Silence Therapeutics (Reino Unido)
• Voyager Therapeutics (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos intratecales

• En junio de 2025, Amylyx Pharmaceuticals recibió la designación de vía rápida de la FDA para AMX0114, un oligonucleótido antisentido intratecal (ASO) dirigido a la calpaína-2 en la ELA. El ensayo de fase 1 LUMINA está en marcha; se ha iniciado la dosificación y se esperan los primeros datos de la cohorte a finales de este año.
• En abril de 2025, investigadores de la Universidad Rutgers publicaron datos farmacocinéticos en ratones que muestran que los oligonucleótidos adaptadores U1 administrados intratecalmente se concentran eficazmente en regiones clave del SNC (médula espinal lumbar/cervical, cerebelo) con una fuga sistémica mínima, lo que respalda plataformas de administración intratecal más seguras.
• En febrero-marzo de 2025, Novartis informó datos positivos en etapa tardía para Zolgensma intratecal (onasemnogene abeparvovec‑IT) en pacientes mayores con AME, mostrando mejoras motoras estadísticamente significativas (escala HFMSE) en los ensayos de fase III STEER y de fase IIIb STRENGTH.

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