Mercado mundial de enzimas lisosomales: tendencias de la industria y pronóstico hasta 2029

¿Cuál es la tasa de tamaño y crecimiento del mercado de las enzimas Lysosomal

• Según el análisis de Data Bridge Market Research, el tamaño del mercado de las enzimas lisosomales mundiales se valoró enUSD 9.69 billion in 2025y se espera que alcanceUSD 16.64 billion en 2033, aCAGR of 7.00%durante el período previsto
• El crecimiento del mercado se alimenta en gran medida por la creciente prevalencia de trastornos genéticos raros, como las enfermedades de almacenamiento lisosomal (LSD), junto con los avances enterapias de sustitución de enzimas(ERTs) y mejora de las capacidades de diagnóstico, lo que conduce a tasas de adopción de tratamiento más altas en los sistemas de salud desarrollados y emergentes
• Además, el aumento de las inversiones en investigación biotecnológica, el aumento de la sensibilización acerca de la detección temprana de enfermedades y el firme apoyo de los organismos reguladores para los medicamentos huérfanos están estableciendo enzimas lisosomales como solución terapéutica crítica. Estos factores convergentes están acelerando la absorción de las terapias de enzimas lisosomal, lo que aumenta significativamente el crecimiento de la industria

Tamaño del mercado

• Valor mundial del mercado (2025):USD 9.69 billion
• Valor de mercado esperado (2033):USD 16.64 billion
• Predicción de CAGR (2026-2033):7.00%

¿Cuáles son los principales Takeaways del mercado de las enzimas Lysosomal

• Las enzimas Lysosomal, utilizadas principalmente en terapias de sustitución de enzimas para tratar los trastornos de almacenamiento lisosomal, son cada vez más vitales en los sistemas de salud modernos debido a su capacidad para abordar las raras condiciones genéticas, mejorar los resultados del paciente y apoyar la gestión de enfermedades a largo plazo en múltiples indicaciones terapéuticas
• La creciente demanda de enzimas lisosomales se alimenta principalmente por la creciente prevalencia de enfermedades de almacenamiento lisosomal, la sensibilización y el diagnóstico precoz, y una creciente preferencia por terapias biológicas específicas que ofrecen mayor eficacia en comparación con los tratamientos convencionales.
• América del Norte dominaba el mercado de enzimas lisosomal con la mayor cuota de ingresos del 41.08% en 2025, caracterizada por infraestructuras sanitarias avanzadas, marcos de reembolso sólidos y una presencia significativa de las principales empresas biofarmacéuticas, y Estados Unidos experimenta un crecimiento sustancial en la adopción de tratamiento impulsado por la ampliación de las aprobaciones de terapias basadas en enzimas para enfermedades raras
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de crecimiento más rápido del mercado de enzimas lisosomal durante el período previsto debido a la mejora de la infraestructura sanitaria, el aumento de las tasas de diagnóstico y el creciente apoyo gubernamental para el tratamiento de enfermedades raras
• Imiglucerase segmentó el mercado de enzimas lisosomal con una cuota de mercado de 39,7% en 2025, impulsado por su uso generalizado en el tratamiento deEnfermedad de Gaucher, eficacia clínica fuerte y presencia establecida en protocolos de terapia de sustitución de enzimas

Informe Scope and Lysosomal Enzymes Market Segmentation

¿Cuál es la tendencia clave en el mercado de las enzimas Lysosomal

“Advancements in Enzyme Replacement and Targeted Biologic Therapies”

• Una tendencia significativa y aceleradora en el mercado mundial de enzimas lisosomales es el avance continuo en terapias de sustitución de enzimas (ERT) y el desarrollo de biológicas de próxima generación diseñadas para mejorar la eficacia del tratamiento y los resultados del paciente en múltiples trastornos de almacenamiento lisosomal. Este progreso mejora significativamente la gestión de enfermedades y el pronóstico del paciente a largo plazo
• Por ejemplo, terapias como imiglucerase y alglucosidase alfa han demostrado fuertes resultados clínicos en el tratamiento de enfermedades de Gaucher y Pompe, respectivamente, permitiendo mejorar la calidad de vida y las tasas de supervivencia extendidas entre los pacientes. Del mismo modo, velaglucerase alfa ofrece un tratamiento alternativo con perfiles de tolerancia mejorados
• Los avances tecnológicos en las terapias de enzimas lisosomal permiten mejorar la selección de células afectadas, reducir la inmunogenicidad y optimizar los regímenes de dosificación. Por ejemplo, se están diseñando formulaciones más recientes para mejorar la estabilidad de las enzimas y la biodisponibilidad, aumentando así la eficacia terapéutica y minimizando las reacciones adversas. Además, las innovaciones en los sistemas de suministro de drogas están apoyando un mejor cumplimiento de los pacientes y la accesibilidad al tratamiento
• La integración de terapias de enzimas lisosomal con técnicas avanzadas de diagnóstico facilita la detección temprana y la intervención oportuna para trastornos genéticos raros. Mediante programas mejorados de detección y pruebas genéticas, los proveedores de atención médica pueden iniciar el tratamiento en etapas anteriores, mejorando así los resultados terapéuticos y reduciendo la progresión de enfermedades
• Esta tendencia hacia terapias más eficaces, precisas y centradas en el paciente es fundamentalmente la remodelación de los estándares de tratamiento para los trastornos del almacenamiento lisosomal. En consecuencia, empresas como Sanofi y Takeda Pharmaceutical están invirtiendo en terapias de enzimas de próxima generación con mejores mecanismos de entrega e indicaciones ampliadas
• La demanda de terapias de enzimas lisosomal que ofrecen mayor eficacia y mejor cumplimiento de los pacientes está creciendo rápidamente en todos los sistemas de salud globales, ya que los proveedores priorizan cada vez más tratamientos biológicos avanzados para la gestión de enfermedades raras
• La creciente colaboración entre empresas biotecnológicas e instituciones académicas está acelerando la innovación en el desarrollo de enzimas lisosomal, lo que lleva a avances clínicos más rápidos y aplicaciones terapéuticas más amplias

Lisosomal Enzymes Market Dynamics

Conductor

“El aumento de la prevalencia de trastornos genéticos y la adopción de tratamiento creciente”

• La creciente prevalencia de trastornos de almacenamiento lisosomal, junto con la creciente conciencia y mejores capacidades diagnósticas, es un factor importante para la mayor demanda de terapias de enzimas lisosomal
• Por ejemplo, en marzo de 2025, Sanofi anunció una inversión continua en investigación de enfermedades raras centrándose en ampliar su cartera de terapia de reemplazo de enzimas para trastornos lisosomal. Se espera que esas estrategias de empresas clave impulsen el crecimiento de la industria de las enzimas lisosomal en el período previsto
• A medida que los sistemas de salud se vuelven más capaces de identificar las raras condiciones genéticas tempranas, las terapias de enzimas lisosomal ofrecen opciones de tratamiento selectivas que abordan deficiencias de enzimas subyacentes, proporcionando una alternativa convincente a los tratamientos sintomáticos
• Además, el enfoque creciente en el desarrollo de medicamentos huérfanos y los marcos regulatorios de apoyo están haciendo de las terapias de enzimas lisosomal un componente integral de estrategias de tratamiento de enfermedades raras, ofreciendo incentivos para la innovación y la comercialización
• La disponibilidad de terapias biológicas avanzadas, mejores políticas de reembolso y mayor acceso de los pacientes a centros de tratamiento especializados son factores clave que impulsan la adopción de enzimas lisosomales en mercados desarrollados y emergentes. La expansión de los programas de detección de recién nacidos y el aumento del gasto sanitario contribuyen aún más al crecimiento del mercado
• El aumento de las inversiones de los sectores público y privado en investigación de enfermedades raras está acelerando aún más el desarrollo y la comercialización de terapias de enzimas lisosomal
• Aumentar las iniciativas de promoción y apoyo de los pacientes están mejorando la conciencia, las tasas de diagnóstico y la toma de tratamiento, fortaleciendo así la demanda del mercado

Restraint/Challenge

“High Treatment Costs and Limited Accessibility in Emerging Region”

• El alto costo asociado con las terapias de enzimas lisosomal, incluidos los tratamientos de sustitución de enzimas, plantea un desafío significativo a la penetración más amplia del mercado. A medida que estas terapias involucran la fabricación compleja y la administración a largo plazo, crean cargas financieras sustanciales para los pacientes y sistemas de salud
• Por ejemplo, el costo anual de terapias de sustitución de enzimas para condiciones como la enfermedad de Gaucher o Pompe puede ser extremadamente alto, limitando la accesibilidad para los pacientes en países de bajos y medianos ingresos
• Para mejorar el acceso de los pacientes es fundamental abordar estos problemas relacionados con los costos mediante estrategias de fijación de precios, expansión del reembolso y programas de apoyo gubernamentales. Empresas como BioMarin y Sanofi enfatizan programas de asistencia a pacientes y asociaciones con proveedores de atención médica para mejorar la accesibilidad. Además, una conciencia limitada y una infraestructura sanitaria inadecuada en algunas regiones pueden retrasar el diagnóstico y la iniciación del tratamiento, restringiendo aún más el crecimiento del mercado
• Si bien la conciencia y el acceso están mejorando gradualmente, las disparidades en los sistemas de atención de la salud y la disponibilidad de centros especializados de tratamiento pueden obstaculizar aún la adopción generalizada, especialmente en las economías en desarrollo o en las poblaciones poco conservadas
• Superar estos desafíos mediante la optimización de costos, la ampliación de las capacidades de diagnóstico y el aumento de la colaboración entre las partes interesadas será vital para el crecimiento sostenido del mercado
• Procesos complejos de aprobación regulatoria para biologicos y medicamentos huérfanos pueden retrasar los lanzamientos de productos y limitar el acceso oportuno de los pacientes a nuevas terapias
• Disponibilidad limitada de profesionales sanitarios cualificados y centros de tratamiento especializados en ciertas regiones puede restringir aún más la administración efectiva de terapias de enzimas lisosomal

¿Cómo segmentó el Mercado de Enzimas Lisosomal

El mercado se segmenta sobre la base de drogas, indicación, usuarios finales y canal de distribución.

• Por drogas

Sobre la base de las drogas, el mercado de enzimas lisosomal se segmenta en velaglucerase, imiglucerase, alglucosidase y otros. El segmento de iniglucerase dominaba el mercado con la mayor cuota de ingresos del mercado de 39,7% en 2025, impulsada por su uso clínico de larga data y su fuerte eficacia en el tratamiento de la enfermedad de Gaucher. Sigue siendo una terapia preferida debido a su perfil de seguridad bien establecido y la adopción generalizada en los principales mercados de salud. La disponibilidad de datos clínicos sólidos y la familiaridad médica apoyan aún más su dominio en protocolos de terapia de sustitución de enzimas. Además, el apoyo al reembolso y la inclusión en las directrices de tratamiento han reforzado su posición de mercado a nivel mundial. Las mejoras continuas de la cadena de suministro y los programas de acceso a pacientes también han contribuido a su demanda sostenida.

Se prevé que el segmento de alglucosidase sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 9,4% entre 2026 y 2033, alimentada por la creciente prevalencia y diagnóstico de la enfermedad de Pompe en todo el mundo. El aumento de la conciencia y la expansión de los programas de detección de recién nacidos están permitiendo la detección temprana, lo que aumenta las tasas de iniciación del tratamiento. Los avances en las estrategias de formulación y dosificación están mejorando los resultados y el cumplimiento de los pacientes. Además, se espera que las actividades de investigación y desarrollo en curso encaminadas a mejorar la estabilidad de las enzimas y la eficiencia de la entrega fortalezcan el crecimiento de los segmentos. El aumento de las inversiones en terapéuticas de enfermedades raras y la ampliación del acceso a los mercados emergentes también están apoyando la adopción rápida.

• Por indicación

Sobre la base de la indicación, el mercado de enzimas lisosomal se segmenta en enfermedad de Gaucher, mucopolysaccharidosis, enfermedad de Pompe y otros. El segmento de la enfermedad de Gaucher dominaba el mercado con la mayor cuota de ingresos del mercado del 42,3% en 2025, impulsado por su prevalencia relativamente mayor entre los trastornos de almacenamiento lisosomal y la disponibilidad de múltiples terapias de enzimas aprobadas. Los protocolos de tratamiento establecidos y el diagnóstico precoz en las regiones desarrolladas contribuyen significativamente a su dominio. La fuerte conciencia entre los proveedores de atención médica y los pacientes ha dado lugar a un tratamiento consistente. Además, las políticas de reembolso favorables y el éxito clínico a largo plazo de las terapias de enzimas han apoyado el crecimiento sostenido del mercado. La presencia de múltiples opciones terapéuticas refuerza aún más la posición de liderazgo de este segmento.

Se espera que el segmento de la enfermedad de Pompe sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 10,1% entre 2026 y 2033, impulsada por el aumento de las tasas de diagnóstico y los avances en terapias de sustitución de enzimas. El aumento de la conciencia y la mejora de las iniciativas de detección están dando lugar a la identificación previa de los pacientes. La innovación continua en los enfoques de tratamiento es mejorar los resultados terapéuticos y ampliar la elegibilidad de los pacientes. Además, el creciente interés en la investigación en la enfermedad de Pompe tardía está abriendo nuevas vías de tratamiento. La ampliación del acceso a la salud y las iniciativas gubernamentales de apoyo en los mercados emergentes también contribuyen al rápido crecimiento del segmento.

• Por End-Users

Sobre la base de los usuarios finales, el mercado de enzimas lisosomal se segmenta en hospitales, guarderías, clínicas especializadas y otros. El segmento de hospitales dominaba el mercado con la mayor cuota de ingresos del mercado del 45,6% en 2025, impulsada por la disponibilidad de infraestructura médica avanzada y profesionales sanitarios especializados necesarios para la administración de la terapia de enzimas. Los hospitales sirven como centros primarios para el diagnóstico, la iniciación del tratamiento y la vigilancia de los trastornos de almacenamiento lisosomal. La presencia de equipos multidisciplinarios garantiza la atención y gestión integrales de pacientes. Además, los sólidos marcos de reembolso y el acceso a terapias biológicas de alto costo apoyan el tratamiento hospitalario. El aumento de la preferencia del paciente por la administración supervisada clínicamente refuerza aún más este segmento.

Se prevé que el segmento de atención en el hogar sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 8,7% entre 2026 y 2033, alimentada por la tendencia creciente hacia la atención y conveniencia centrada en el paciente. Los avances en los sistemas de suministro de drogas y los programas de capacitación están permitiendo una administración segura de terapias de enzimas en el hogar. Este enfoque reduce la carga de las instalaciones sanitarias y mejora la calidad de vida de los pacientes. Aumentar la aceptación del tratamiento basado en el hogar entre pacientes con condiciones crónicas está impulsando la demanda. Además, la eficacia en función de los costos y la reducción de las visitas a los hospitales son alentadoras. El apoyo de proveedores de atención médica e aseguradores también está facilitando la expansión de segmentos.

• Por canal de distribución

Sobre la base del canal de distribución, el mercado de enzimas lisosomal se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia en línea y farmacia minorista. El segmento de farmacia hospitalaria dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos del mercado de 51,2% en 2025, impulsada por la distribución controlada de terapias de enzimas de alto costo a través de entornos institucionales. Las farmacias hospitalarias garantizan el almacenamiento, manejo y administración adecuados de los biológicos, lo cual es fundamental para mantener la eficacia de las drogas. También desempeñan un papel fundamental en la gestión del inventario y la disponibilidad oportuna de tratamientos. Una fuerte integración con los protocolos de tratamiento hospitalario apoya aún más su dominio. Además, el procesamiento del reembolso y los programas de asistencia al paciente se facilitan a menudo a través de farmacias hospitalarias.

Se espera que el segmento de farmacia en línea sea testigo de la tasa de crecimiento más rápida del 11,3% de 2026 a 2033, impulsada por el aumento de la digitalización en la atención médica y la creciente preferencia de los pacientes por el acceso conveniente a los medicamentos. La expansión de las plataformas de farmacia electrónica y la mejora de la logística están mejorando la accesibilidad de los medicamentos, especialmente en las zonas remotas. El apoyo normativo a los servicios de atención de la salud digital es más alentador. Los pacientes se benefician con facilidad de pedidos y servicios de entrega en casa. Además, aumentar la penetración de Internet y la conciencia de las soluciones de salud en línea están acelerando el crecimiento. Las alianzas estratégicas entre las empresas farmacéuticas y las farmacias electrónicas también están fortaleciendo la trayectoria de expansión de este segmento.

¿Qué región posee la mayor parte del mercado de las enzimas Lysosomal

• América del Norte dominaba el mercado de enzimas lisosomal con la mayor cuota de ingresos de 41.08% en 2025, caracterizada por infraestructuras sanitarias avanzadas, marcos fuertes de reembolso y una presencia significativa de las principales empresas biofarmacéuticas
• Los pacientes y proveedores de atención médica de la región valoran altamente la eficacia clínica, los beneficios de gestión de enfermedades a largo plazo y la disponibilidad de tratamientos biológicos aprobados para condiciones genéticas raras como la enfermedad de Gaucher y Pompe
• Esta adopción generalizada está respaldada por una infraestructura sanitaria avanzada, políticas de reembolso favorables, una fuerte presencia de las principales empresas biofarmacéuticas, y el aumento de la inversión en investigación de enfermedades raras, estableciendo terapias de enzimas lisosomal como enfoque de tratamiento preferido en entornos especializados de salud

U.S. Lysosomal Enzymes Market Insight

El mercado de enzimas lisosomal de EE.UU. captó la mayor cuota de ingresos del 82% en 2025 dentro de América del Norte, alimentada por la fuerte presencia de empresas biofarmacéuticas líderes y la creciente adopción de terapias de sustitución de enzimas. Los pacientes y proveedores de atención médica están priorizando cada vez más el tratamiento eficaz de los trastornos genéticos raros a través de terapias biológicas avanzadas. La creciente prevalencia de enfermedades de almacenamiento lisosomal, junto con sólidos marcos de reembolso y diagnóstico precoz, impulsa aún más el mercado. Además, los avances continuos de investigación y las aprobaciones reglamentarias para los medicamentos huérfanos contribuyen significativamente a la expansión del mercado.

Europa Lysosomal Enzymes Market Insight

Se prevé que el mercado de enzimas lisosomal de Europa se expanda en un CAGR sustancial durante todo el período previsto, impulsado principalmente por políticas regulatorias de apoyo para los medicamentos huérfanos y el creciente enfoque en la gestión de enfermedades raras. El aumento de las inversiones sanitarias, junto con mejores capacidades de diagnóstico, está fomentando la adopción de terapias de enzimas. Los pacientes europeos y los sistemas sanitarios también están atraídos a los beneficios terapéuticos a largo plazo que ofrecen estos tratamientos. La región está experimentando un crecimiento significativo en centros de tratamiento especializados, con terapias de enzimas incorporadas en protocolos de cuidado estándar.

U.K. Lysosomal Enzymes Market Insight

Se prevé que el mercado de enzimas lisosomales en el Reino Unido crezca en un CAGR notable durante el período de previsión, impulsado por la creciente conciencia de los trastornos genéticos raros y la demanda de opciones de tratamiento avanzadas. Además, las fuertes iniciativas gubernamentales de apoyo y atención de la salud fomentan el diagnóstico temprano y la adopción del tratamiento. Se espera que la infraestructura sanitaria bien establecida del país, junto con su énfasis en terapias innovadoras, siga estimulando el crecimiento del mercado.

Alemania Lysosomal Enzymes Market Insight

Se espera que el mercado de enzimas lisosomal de Alemania se amplíe en un CAGR considerable durante el período de previsión, alimentado por el aumento de la inversión en biotecnología y un fuerte enfoque en soluciones terapéuticas avanzadas. El sistema sanitario bien desarrollado de Alemania, combinado con su énfasis en investigación e innovación, promueve la adopción de terapias enzimáticas, especialmente en entornos especializados de salud. La integración de los diagnósticos avanzados con los protocolos de tratamiento también es cada vez más frecuente, alineando con el enfoque del país en la medicina de precisión.

Asia-Pacific Lysosomal Enzymes Market Insight

El mercado de enzimas lisosomal de Asia-Pacífico está preparado para crecer en la CAGR más rápida del 9,2% durante el período de previsión de 2026 a 2033, impulsada por mejorar la infraestructura sanitaria, aumentar la conciencia de las enfermedades raras y aumentar el gasto sanitario en países como China, Japón e India. El enfoque creciente de la región en el diagnóstico y tratamiento tempranos, apoyado por iniciativas gubernamentales, está impulsando la adopción de terapias enzimáticas. Además, a medida que la APAC fortalece su presencia en la fabricación biofarmacéutica, la accesibilidad de los tratamientos de enzimas lisosomal se está expandiendo a una base de pacientes más amplia.

Japón Lysosomal Enzymes Market Insight

El mercado de enzimas lisosomal de Japón está cobrando impulso debido al avanzado sistema de salud del país, el envejecimiento de la población y el creciente enfoque en la gestión de enfermedades raras. El mercado japonés pone un énfasis significativo en el diagnóstico temprano y el tratamiento eficaz, y la adopción de terapias enzimáticas es impulsada por programas crecientes de conciencia y detección. La integración de los biológicos avanzados con atención especializada está impulsando el crecimiento. Además, es probable que el fuerte ecosistema de investigación farmacéutica de Japón estimule la demanda de soluciones innovadoras de tratamiento tanto en entornos clínicos como en investigación.

India Lysosomal Enzymes Market Insight

El mercado de enzimas lisosomal de la India representó la mayor cuota de ingresos del mercado en Asia Pacífico en 2025, atribuida a la mejora de la infraestructura sanitaria del país, la creciente conciencia de las enfermedades raras y el aumento del acceso a servicios de diagnóstico. India es un mercado emergente de terapias enzimáticas, con creciente adopción en hospitales y clínicas especializadas. El impulso hacia una mejor gestión de enfermedades raras e iniciativas gubernamentales, junto con la ampliación del acceso a opciones de tratamiento asequibles, son factores clave que impulsan el mercado en la India.

¿Cuáles son las mejores empresas del mercado de las enzimas Lysosomal

La industria Lysosomal Enzymes está dirigida principalmente por empresas bien establecidas, incluyendo:

• Sanofi (Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• Pfizer Inc. (U.S.)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (U.S.)
• Amicus Therapeutics, Inc. (U.S.)
• Protalix BioTherapeutics Inc. (Israel)
• Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Italia)
• Orchard Therapeutics plc (U.K.)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (U.S.)
• Denali Therapeutics Inc. (U.S.)
• AVROBIO, Inc.
• REGENXBIO Inc. (U.S.)
• Greenovation Biotech GmbH (Alemania)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (Japón)
• ISU Abxis Co., Ltd. (South Korea)
• GC Biopharma Corp. ( Corea del Sur)
• Esteve Pharmaceuticals, S.A. (España)
• Idorsia Ltd (Suiza)
• Homology Medicines, Inc. (U.S.)
• Freeline Therapeutics Holdings plc (U.K.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado mundial de enzimas Lysosomal

• En mayo de 2025, los desarrollos clínicos y terapéuticos en curso destacaron el uso continuado y la importancia clínica de la iniglucerasa como una terapia de sustitución de enzimas angulares para la enfermedad de Gaucher, reforzando su eficacia a largo plazo y la demanda sostenida en los protocolos de tratamiento de enzimas lisosomal
• En mayo de 2025, varias empresas biotecnológicas avanzaron en la investigación de tuberías centradas en la sustitución de enzimas y terapias basadas en genes para trastornos de almacenamiento lisosomal como la enfermedad de Tay-Sachs, lo que refleja un creciente cambio en la industria hacia enfoques de tratamiento innovadores y potencialmente modificadores de enfermedades
• En marzo de 2026, Sanofi recibió la designación de terapia de avance de la FDA para venglustat para enfermedad tipo 3 Gaucher, acelerando su desarrollo y revisión regulatoria como un tratamiento prometedor dirigido a manifestaciones neurológicas de trastornos de almacenamiento lysosomal
• En febrero de 2026, Sanofi anunció resultados positivos de la fase 3 para su venglustat de terapia de investigación en la enfermedad de Gaucher tipo 3, demostrando mejoras significativas en los síntomas neurológicos y señalización de la expansión potencial más allá de las terapias de sustitución de enzimas tradicionales
• En enero de 2026, la FDA de EE.UU. amplió la aprobación de la iniglucerasa (Cerezyme) para incluir el tratamiento de manifestaciones del sistema nervioso no central de la enfermedad tipo 3 Gaucher, marcando un avance importante en el tratamiento de las necesidades no satisfechas en este trastorno de almacenamiento lysosomal raro y el fortalecimiento del papel de terapias de sustitución de enzimas en poblaciones de pacientes más amplias

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