Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias monogénicas para enfermedades: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de terapias para enfermedades monogénicas

• El tamaño del mercado global de terapia de enfermedades monogénicas se valoró en USD 32,86 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 48,54 mil millones para 2032 , con una CAGR del 5,00% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a la creciente adopción de tecnologías avanzadas de terapia génica y a los importantes avances en el desarrollo de tratamientos dirigidos para enfermedades monogénicas. Estos avances están mejorando la eficacia del tratamiento, los resultados de los pacientes y ampliando las posibilidades terapéuticas en enfermedades raras y hereditarias.
• Además, la creciente concienciación de los pacientes, los marcos regulatorios de apoyo y la creciente inversión en investigación y desarrollo están impulsando la demanda de soluciones innovadoras para la terapia de enfermedades monogenéticas.

Análisis del mercado de terapias monogénicas para enfermedades

• La terapia monogénica, que consiste en tratamientos dirigidos a trastornos monogénicos, está experimentando una creciente adopción en todo el mundo gracias a los avances en la investigación genética, la mejora de las capacidades diagnósticas y la creciente prevalencia de enfermedades genéticas raras. Estas terapias se están volviendo cruciales para tratar afecciones que anteriormente tenían opciones terapéuticas limitadas o ineficaces.
• La creciente demanda de terapias para enfermedades monogénicas se ve impulsada principalmente por la creciente concienciación de los pacientes, la expansión de la infraestructura sanitaria y las iniciativas gubernamentales de apoyo que promueven la medicina de precisión y los enfoques terapéuticos avanzados. El aumento de la financiación para la investigación y los ensayos clínicos está acelerando aún más el desarrollo en este campo.
• Norteamérica dominó el mercado de terapias monogénicas para enfermedades con la mayor participación en ingresos, con un 44,53 % en 2024. Esta región se caracterizó por una infraestructura sanitaria avanzada, una alta adopción de terapias innovadoras y la presencia de empresas biotecnológicas y farmacéuticas líderes. Estados Unidos experimentó un crecimiento sustancial gracias a políticas de reembolso favorables, el aumento de la actividad de ensayos clínicos y la adopción temprana de terapias dirigidas a genes.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapia de enfermedades monogenéticas durante el período de pronóstico, impulsada por el aumento de las inversiones en atención médica, la creciente conciencia de los pacientes y la expansión de las instalaciones de tratamiento de oncología y enfermedades raras en países como China, Japón e India.
• El segmento autosómico dominó el mercado de terapia de enfermedades monogenéticas con la mayor participación en ingresos del mercado del 58% en 2024, atribuido a la mayor prevalencia de trastornos autosómicos y protocolos diagnósticos y terapéuticos bien establecidos.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias monogénicas           

Tendencias del mercado de terapias monogénicas para enfermedades

“ Mayor comodidad mediante la integración tecnológica ”

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de terapias monogénicas es la creciente integración de tecnologías avanzadas de salud digital, aplicaciones móviles y plataformas de telemedicina. Estas innovaciones están mejorando la comodidad del paciente, la adherencia al tratamiento y las capacidades de monitorización en tiempo real.
• Por ejemplo, varias soluciones de terapia genética ahora vienen con sistemas de seguimiento basados ​​en aplicaciones, lo que permite a los pacientes y proveedores de atención médica monitorear el progreso del tratamiento, los programas de dosificación y el manejo de efectos secundarios de forma remota.
• La integración con dispositivos portátiles y plataformas de salud conectadas permite el seguimiento continuo de los signos vitales del paciente, biomarcadores y respuestas terapéuticas, lo que respalda planes de tratamiento más personalizados.
• Algunas terapias ahora utilizan plataformas basadas en la nube para la gestión centralizada de los datos de los pacientes, lo que facilita una comunicación fluida entre hospitales, clínicas especializadas y proveedores de atención domiciliaria.
• La incorporación de herramientas digitales también permite el análisis predictivo, lo que permite a los médicos optimizar los programas de tratamiento y anticipar posibles reacciones adversas basándose en datos de los pacientes en tiempo real.
• Esta tendencia hacia la integración digital está cambiando las expectativas de los pacientes, ya que las personas buscan cada vez más terapias que ofrezcan tanto eficacia clínica como facilidad de seguimiento.
• Empresas como Vertex Pharmaceuticals y Bluebird Bio están desarrollando activamente soluciones que integran tecnologías avanzadas de monitoreo e informes, lo que garantiza mejores resultados para los pacientes y una mejor interacción con los equipos de atención.
• La demanda de soluciones de terapia de enfermedades monogenéticas que brinden conveniencia, monitoreo remoto y conocimientos de tratamiento personalizados está creciendo rápidamente en hospitales, clínicas especializadas y entornos de atención médica domiciliaria, lo que impulsa la expansión del mercado.

Dinámica del mercado de terapias para enfermedades monogénicas

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente prevalencia de trastornos genéticos y avances tecnológicos.

• La creciente incidencia de trastornos monogénicos a nivel mundial, sumada a los avances en las tecnologías de edición genética y la medicina de precisión, es un factor clave para la creciente demanda de terapias para enfermedades monogénicas. Pacientes y profesionales de la salud buscan cada vez más terapias dirigidas que aborden las causas genéticas subyacentes, en lugar de solo los síntomas.
• Por ejemplo, en abril de 2024, importantes empresas biotecnológicas anunciaron avances en terapias génicas basadas en CRISPR dirigidas a enfermedades monogénicas raras, lo que indica un aumento de la innovación y la inversión en este campo. Se espera que estos desarrollos estratégicos impulsen el mercado de terapias para enfermedades monogénicas durante el período de pronóstico.
• A medida que aumenta la conciencia sobre el potencial de los tratamientos dirigidos a genes, los pacientes optan cada vez más por terapias que ofrecen eficacia a largo plazo y una menor dependencia de tratamientos sintomáticos. Las terapias de vanguardia, incluyendo los enfoques de modificación genética ex vivo e in vivo, ofrecen resultados precisos que modifican la enfermedad.
• Además, la creciente integración de diagnósticos avanzados, detección genética e iniciativas de medicina personalizada está convirtiendo la terapia de enfermedades monogenéticas en una piedra angular del manejo moderno de las enfermedades raras, lo que permite planes de tratamiento personalizados.
• La disponibilidad de modelos de administración de terapias centradas en el paciente, la mejora de los perfiles de seguridad y el respaldo regulatorio son factores clave que impulsan la adopción de la terapia monogénica para enfermedades. La mayor colaboración entre empresas biotecnológicas, instituciones de investigación y profesionales de la salud contribuye aún más al crecimiento del mercado.

Restricción/Desafío

Preocupaciones sobre los altos costos y los obstáculos regulatorios

• Los elevados costes de desarrollo y terapia, sumados a la complejidad de los procesos de fabricación, plantean importantes dificultades para una mayor accesibilidad al mercado. Estos factores pueden limitar la adopción, especialmente en regiones con presupuestos sanitarios limitados.
• Por ejemplo, los largos plazos de aprobación regulatoria para nuevas terapias genéticas pueden retrasar el acceso de los pacientes y aumentar los costos de desarrollo, lo que influye en la dinámica del crecimiento del mercado.
• Abordar estos desafíos mediante vías regulatorias simplificadas, apoyo al reembolso e iniciativas para reducir los costos de las terapias es crucial para sostener el crecimiento del mercado. Las empresas invierten cada vez más en procesos de fabricación escalables y en colaboraciones público-privadas para ampliar el acceso.
• Si bien los avances tecnológicos continúan mejorando la eficacia y la seguridad, el alto costo percibido de la terapia de enfermedades monogenéticas aún puede disuadir su adopción, particularmente entre pacientes sin cobertura de seguro integral.
• La conciencia y comprensión limitadas de las terapias genéticas entre los proveedores de atención médica y los pacientes en ciertas regiones pueden desacelerar las tasas de adopción, lo que enfatiza la necesidad de iniciativas educativas y programas de capacitación.
• Las posibles preocupaciones de seguridad, incluidos los efectos no deseados o los riesgos desconocidos a largo plazo asociados con las terapias de edición genética, pueden impedir que algunos pacientes y médicos opten por estos tratamientos, lo que requiere evidencia clínica sólida y seguimiento posterior a la comercialización.
• Superar estos desafíos a través de programas de asistencia al paciente, apoyo de políticas e innovaciones continuas en la administración de terapias genéticas será vital para impulsar el crecimiento a largo plazo en el mercado de terapias para enfermedades monogénicas.

Alcance del mercado de la terapia de enfermedades monogénicas

El mercado está segmentado según el patrón de herencia, el tipo de terapia, la aplicación, los usuarios finales y el canal de distribución.

• Por patrón de herencia

Según el patrón de herencia, el mercado de terapias monogénicas se segmenta en autosómicas y cromosómicas. El segmento autosómico dominó la mayor cuota de mercado, con un 58% en 2024, debido a la mayor prevalencia de trastornos autosómicos y a los protocolos diagnósticos y terapéuticos consolidados. Los trastornos autosómicos, como la fibrosis quística y la fenilcetonuria, son ampliamente estudiados y ya existen múltiples opciones de tratamiento. Este segmento se beneficia de una mayor concienciación de los pacientes, programas de cribado genético y un sólido apoyo de los profesionales sanitarios. La solidez de los datos clínicos, la cobertura de reembolsos y la integración en programas de detección temprana refuerzan aún más su adopción. El creciente enfoque en la medicina personalizada y la atención preventiva también impulsa la demanda. Las terapias autosómicas se implementan ampliamente en hospitales, clínicas y centros de tratamiento especializados, lo que garantiza una amplia accesibilidad y un dominio del mercado. Las aprobaciones regulatorias y los programas con apoyo gubernamental amplían su alcance, especialmente en las regiones desarrolladas.

Se prevé que el segmento cromosómico registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 24 %, entre 2025 y 2032, impulsada por los avances en terapias de edición genética, las tecnologías de detección temprana y la creciente inversión en investigación dirigida a anomalías cromosómicas. La mayor concienciación sobre los trastornos genéticos raros, sumada a las opciones terapéuticas innovadoras, está impulsando el crecimiento. Los mercados emergentes están adoptando gradualmente soluciones de terapia cromosómica a medida que mejora la infraestructura sanitaria. Las iniciativas gubernamentales, los ensayos clínicos y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y hospitales aceleran su adopción. La mejora de las capacidades de diagnóstico permite el inicio oportuno del tratamiento, lo que aumenta la aceptación por parte de los pacientes. El aumento de la inversión en terapias génicas, sumado a los avances tecnológicos, impulsa el rápido crecimiento de este segmento.

• Por tipo de terapia

Según el tipo de terapia, el mercado de terapias para enfermedades monogénicas se segmenta en farmacológicas, quirúrgicas, transfusiones de sangre, radioterapia de haz externo (EBRT), terapias génicas, entre otras. El segmento de terapias génicas dominó la mayor cuota de mercado, con un 46% en 2024, gracias a su potencial transformador y a sus mecanismos de tratamiento específicos. Las terapias génicas ofrecen opciones curativas o de tratamiento a largo plazo para trastornos monogénicos, lo que ha despertado un gran interés entre médicos y pacientes. Los protocolos establecidos, el éxito de los ensayos clínicos y las aprobaciones regulatorias contribuyen a su dominio. El segmento se sustenta en sólidas líneas de investigación, una creciente financiación para I+D y colaboraciones entre empresas farmacéuticas y biotecnológicas. La concienciación de los pacientes y los grupos de apoyo promueven su adopción. Las terapias génicas se integran cada vez más en hospitales y clínicas especializadas, con el apoyo de personal capacitado. El acceso a programas de reembolso y cobertura de seguros refuerza aún más el liderazgo en el mercado.

Se prevé que el segmento de transfusión sanguínea registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 23 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la demanda de tratamiento de trastornos hematológicos monogenéticos, como la anemia de células falciformes. Las innovaciones en protocolos de transfusión, estándares de seguridad y mejoras de accesibilidad contribuyen al crecimiento. Los países emergentes están ampliando su infraestructura de transfusión sanguínea, lo que aumenta el alcance del tratamiento. Los programas clínicos, las campañas de salud pública y las colaboraciones con centros de diagnóstico aceleran la adopción. Los avances en terapias de apoyo y la integración con plataformas móviles de salud para el seguimiento de las respuestas de los pacientes impulsan aún más la expansión del mercado.

• Por aplicación

En función de la aplicación, el mercado de terapias monogénicas se segmenta en fibrosis quística, IDCG, anemia de células falciformes, fenilcetonuria y otras. El segmento de anemia de células falciformes dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 40 % en 2024, impulsado por la alta prevalencia de la enfermedad en varias regiones y la disponibilidad de terapias dirigidas. La concienciación clínica, la defensa del paciente y los programas gubernamentales fomentan el tratamiento temprano. El segmento se beneficia de vías de atención consolidadas, la experiencia hospitalaria y las frecuentes iniciativas de cribado. Las nuevas soluciones de terapia génica y las intervenciones farmacológicas están mejorando los resultados de los pacientes. La cobertura de seguros y las políticas de reembolso apoyan su adopción tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes. Los hospitales y las clínicas especializadas desempeñan un papel fundamental en la administración de terapias, lo que refuerza aún más su dominio.

Se prevé que el segmento de la fenilcetonuria experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 25 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el aumento de los programas de cribado neonatal, la mayor concienciación sobre los trastornos metabólicos y los avances tecnológicos en terapias de reemplazo enzimático y génicas. La educación del paciente, las herramientas de monitorización móvil y los programas de gestión dietética mejoran la adherencia terapéutica. Los profesionales sanitarios están priorizando la intervención temprana para prevenir complicaciones, lo que impulsa el crecimiento. Las regiones emergentes están ampliando el acceso al diagnóstico y al tratamiento. Las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y centros clínicos promueven una rápida adopción. La expansión del segmento se sustenta en la I+D continua y la introducción de nuevas terapias.

• Por los usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado de terapias monogénicas se segmenta en clínicas, hospitales, centros de diagnóstico, atención médica domiciliaria y otros. El segmento Hospitales dominó con una participación en los ingresos del 60% en 2024, gracias al mayor volumen de pacientes, la infraestructura avanzada y los programas de tratamiento integrados. Los hospitales ofrecen personal especializado, instalaciones de monitoreo y atención post-terapia, lo que los convierte en los principales proveedores de terapias monogénicas complejas. La sólida confianza de los profesionales clínicos, la administración centralizada y el apoyo para el reembolso impulsan la adopción. Los hospitales también desempeñan un papel clave en los ensayos clínicos y el seguimiento de los pacientes. Las cadenas de suministro consolidadas garantizan la disponibilidad ininterrumpida de la terapia. Los resultados de los pacientes, las campañas de concienciación y las iniciativas gubernamentales refuerzan el dominio hospitalario. Los hospitales siguen siendo los usuarios finales preferidos gracias a su fiabilidad y a su oferta de atención integral.

Se prevé que el segmento de atención médica domiciliaria registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 27 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente adopción de modelos de atención centrados en el paciente, la monitorización remota y la integración de la telemedicina. La atención médica domiciliaria permite el manejo a largo plazo de enfermedades monogénicas crónicas, reduciendo las visitas al hospital. Las herramientas de salud digital y los dispositivos conectados mejoran la adherencia y el seguimiento de las respuestas terapéuticas. Las iniciativas gubernamentales y las pólizas de seguro que apoyan la atención domiciliaria aceleran la adopción. La expansión de los servicios de enfermería especializada y las alianzas con centros de diagnóstico contribuyen al crecimiento. Los pacientes prefieren los tratamientos domiciliarios por su comodidad y la reducción de los riesgos de exposición. Los sistemas innovadores de administración de terapias facilitan aún más la rápida expansión del segmento.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de terapias monogénicas se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de Farmacias Hospitalarias dominó con una participación en los ingresos del 62% en 2024, gracias a la administración centralizada, los programas de terapia integrados y la confianza de los profesionales clínicos. Los hospitales realizan el seguimiento postratamiento, el seguimiento de los pacientes y gestionan terapias complejas que requieren supervisión. Las redes consolidadas y las aprobaciones regulatorias refuerzan su dominio del mercado. Pacientes y cuidadores confían en las farmacias hospitalarias para obtener productos autenticados y orientación. La robustez de la cadena de suministro garantiza la continuidad de la terapia. Los hospitales también facilitan las reclamaciones de seguros y el apoyo para los reembolsos. Los altos estándares de confianza y seguridad de los pacientes contribuyen al liderazgo del segmento.

Se prevé que el segmento de farmacias en línea experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 28 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente adopción del comercio electrónico, la comodidad para los pacientes y la mejora del acceso a terapias en zonas remotas. Las plataformas digitales permiten la entrega a domicilio de terapias farmacológicas, génicas y enzimáticas. La integración con servicios de telemedicina permite la verificación y el seguimiento remotos de recetas. Las campañas de concienciación, los programas de educación para pacientes y las alianzas con empresas biotecnológicas aceleran la adopción. Las regiones emergentes con acceso limitado a farmacias físicas son pioneras en la adopción. La claridad regulatoria y las soluciones logísticas seguras impulsan la rápida expansión del mercado. Las plataformas de farmacias en línea ofrecen a los pacientes comodidad, rapidez y privacidad, impulsando el crecimiento de este canal.

Análisis regional del mercado de terapias monogénicas para enfermedades

• América del Norte dominó el mercado de terapias para enfermedades monogénicas con la mayor participación en los ingresos del 44,53 % en 2024, caracterizada por una infraestructura de atención médica avanzada, una alta adopción de terapias innovadoras y la presencia de empresas biotecnológicas y farmacéuticas líderes.
• El mercado experimentó un crecimiento sustancial debido a políticas de reembolso favorables, el aumento de la actividad de ensayos clínicos y la adopción temprana de terapias dirigidas a genes.
• Además, la región se beneficia de instituciones de investigación bien establecidas, profesionales médicos experimentados y una sólida financiación para tratamientos de enfermedades raras y trastornos genéticos, que en conjunto contribuyen a la sólida presencia en el mercado de América del Norte.

Perspectiva del mercado estadounidense de terapias para enfermedades monogénicas

El mercado estadounidense de terapias monogénicas para enfermedades captó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2024, impulsado por la rápida expansión de los ensayos clínicos, el sólido respaldo regulatorio y la integración de terapias innovadoras dirigidas a genes en los protocolos de tratamiento. La mayor concienciación de los pacientes, la creciente prevalencia de trastornos genéticos raros y la mejora del acceso a la medicina de precisión impulsan aún más la adopción en el mercado. Las alianzas entre empresas biotecnológicas y proveedores de atención médica para ampliar el acceso al tratamiento también están impulsando el crecimiento del mercado.

Perspectiva del mercado europeo de terapias monogénicas para enfermedades

Se proyecta que el mercado europeo de terapias monogénicas para enfermedades se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por una mayor concienciación sobre las enfermedades raras, las iniciativas gubernamentales para promover terapias innovadoras y una sólida infraestructura sanitaria. La adopción de tratamientos dirigidos a genes en hospitales y clínicas especializadas, junto con la creciente inversión en investigación biotecnológica, está acelerando el crecimiento regional.

Perspectivas del mercado de terapias monogénicas en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de terapias monogénicas crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente prevalencia de trastornos genéticos raros, la disponibilidad de centros de tratamiento avanzado y las políticas sanitarias de apoyo a las terapias innovadoras. El creciente enfoque en la medicina personalizada y las pruebas genéticas está fomentando aún más su adopción en los sectores sanitarios público y privado.

Perspectivas del mercado alemán de terapias monogénicas para enfermedades

Se espera que el mercado alemán de terapias monogénicas crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de la inversión en biotecnología, la mayor concienciación sobre las enfermedades genéticas y la disponibilidad de centros de salud de vanguardia. La sólida colaboración entre instituciones de investigación y compañías farmacéuticas, junto con el apoyo gubernamental al manejo de enfermedades raras, está impulsando la adopción de terapias dirigidas a genes en hospitales y clínicas especializadas.

Perspectiva del mercado de terapias monogénicas en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias monogénicas en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de las inversiones en atención médica, la mayor concienciación de los pacientes y la expansión de los centros de tratamiento de oncología y enfermedades raras en países como China, Japón e India. Las iniciativas gubernamentales destinadas a mejorar el acceso a terapias avanzadas, junto con el rápido desarrollo de la biotecnología y la infraestructura sanitaria, están creando un entorno propicio para la expansión del mercado.

Perspectivas del mercado japonés de terapias para enfermedades monogénicas

El mercado japonés de terapias monogénicas para enfermedades está cobrando impulso gracias al consolidado sistema sanitario del país, la creciente inversión en biotecnología y la alta concienciación de los pacientes. El creciente enfoque en terapias dirigidas a genes, medicina de precisión y soluciones de diagnóstico avanzadas está impulsando su adopción tanto en entornos hospitalarios como domiciliarios. El envejecimiento de la población japonesa y el fuerte énfasis en la innovación sanitaria impulsan aún más el crecimiento del mercado.

Perspectiva del mercado de terapias monogénicas en China

El mercado chino de terapias monogénicas para enfermedades representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2024, impulsado por el aumento del gasto sanitario, la mayor concienciación de los pacientes y la rápida expansión de centros de tratamiento especializados. El sólido sector biotecnológico del país, el apoyo gubernamental al manejo de enfermedades raras y la amplia implementación de programas de medicina de precisión son factores clave que impulsan su adopción en el mercado. Además, la colaboración entre empresas biotecnológicas locales y farmacéuticas globales está mejorando la accesibilidad a terapias genéticas avanzadas.

Cuota de mercado de la terapia de enfermedades monogénicas

La industria de la terapia de enfermedades monogenéticas está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Genetix Biotherapeutics (EE. UU.)
• UniQure NV. (Países Bajos)
• Sanofi SA (Francia)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• CRISPR Therapeutics (Suiza)
• Astellas Pharma Inc. (EE. UU.)
• Orchard Therapeutics plc (Reino Unido)
• REGENXBIO INC. (EE. UU.)
• Abeona Therapeutics Inc. (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de terapias para enfermedades monogénicas

• En agosto de 2025, Precigen anunció la aprobación por parte de la FDA de Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba), una inmunoterapia en investigación para el tratamiento de personas con papilomatosis respiratoria recurrente (PRR), un trastorno relacionado con el VPH sin cura.
• En febrero de 2025, Pfizer recibió la aprobación de la FDA para su terapia génica para la hemofilia B, Beqvez, con un precio de 3,5 millones de dólares. Este tratamiento único permite a los pacientes producir su propia proteína del factor IX, lo que ofrece una alternativa a las infusiones mensuales. Beqvez ahora compite con la terapia génica Hemgenix de CSL Behring y Uniqure, también con un precio de 3,5 millones de dólares.
• En junio de 2024, la farmacéutica suiza Roche se asoció con Ascidian Therapeutics, con sede en Boston, para desarrollar terapias génicas para enfermedades neurológicas. Roche obtuvo los derechos exclusivos de la tecnología de edición de exones de ARN de Ascidian, lo que podría ofrecer tratamientos transformadores. La colaboración incluye un pago inicial de 42 millones de dólares y hasta 1.800 millones de dólares en pagos por hitos, además de regalías sobre las ventas globales.
• En enero de 2024, la terapia experimental PGN-EDO51 de PepGen recibió la designación de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara de la FDA. Esta terapia está diseñada para tratar a ciertos pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), en particular a aquellos con mutaciones que permiten la omisión del exón 51. La designación de medicamento huérfano de la FDA apoya el desarrollo de tratamientos para afecciones que afectan a menos de 200,000 personas en EE. UU., ofreciendo beneficios como siete años de exclusividad en el mercado tras su aprobación. La designación de enfermedad pediátrica rara apoya medicamentos para afecciones graves en pacientes desde el nacimiento hasta los 18 años y puede proporcionar a los desarrolladores vales de revisión prioritaria.

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