Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi): panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

• El tamaño del mercado global de terapias de ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) se valoró en USD 2220 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 3860 millones para 2032 , con una CAGR del 7,13 % durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a la creciente adopción y al progreso tecnológico en las plataformas de descubrimiento de fármacos y silenciamiento génico basadas en ARN, lo que ha impulsado un mayor desarrollo de terapias dirigidas tanto en el segmento de enfermedades raras como crónicas. La tecnología de interferencia de ARN (ARNi) permite el silenciamiento preciso de genes específicos, lo que está revolucionando las estrategias de tratamiento en oncología, trastornos metabólicos y enfermedades genéticas.
• Además, la creciente demanda de soluciones terapéuticas seguras, eficientes y personalizadas está consolidando los fármacos basados ​​en ARNi como una clase de terapia transformadora. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de soluciones terapéuticas de ácidos nucleicos de ARN de interferencia (ARNi), impulsando así significativamente el crecimiento de la industria. El creciente número de ensayos clínicos, las aprobaciones exitosas de la FDA (como Patisiran y Givosiran) y las alianzas entre empresas biotecnológicas y grandes farmacéuticas subrayan aún más el rápido impulso de este mercado.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

• Las terapias de ARNi, que ofrecen mecanismos específicos de silenciamiento génico, son componentes cada vez más vitales de la medicina de precisión moderna, en particular en el tratamiento de trastornos genéticos, cánceres y enfermedades raras. Su capacidad para inhibir específicamente la expresión de genes causantes de enfermedades está revolucionando los enfoques terapéuticos tanto en el ámbito clínico como en el de la investigación.
• La creciente demanda de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) se debe principalmente a la creciente prevalencia de enfermedades crónicas y genéticas, los avances en los sistemas de administración de oligonucleótidos y el sólido desarrollo de productos en desarrollo por parte de las principales compañías farmacéuticas. Además, el favorable apoyo regulatorio y la creciente inversión en I+D están contribuyendo a acelerar la comercialización de terapias basadas en ARNi.
• América del Norte dominó el mercado de terapias de ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) con la mayor participación en los ingresos del 45,7 % en 2024, impulsada por una sólida infraestructura de atención médica, la adopción temprana de terapias avanzadas, un alto gasto en atención médica y una fuerte presencia de actores clave de la industria como Alnylam Pharmaceuticals y Arrowhead Pharmaceuticals.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias de ácidos nucleicos con interferencia de ARN (ARNi) durante el período de pronóstico, con una CAGR proyectada del 17,4 %, atribuida a la mejora de los sistemas de atención médica, las crecientes inversiones en biotecnología y el aumento de las colaboraciones entre empresas farmacéuticas regionales y desarrolladores globales de fármacos de ARNi.
• El segmento de ARN de interferencia pequeño (siRNA) dominó el mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (RNAi) con una participación de mercado del 61,3% en 2024, debido a su eficacia clínica comprobada, sistemas de administración bien establecidos y un mayor número de terapias aprobadas por la FDA. Los medicamentos basados ​​en siRNA como Onpattro y Givlaari han allanado el camino para expandir las líneas de fármacos de ARNi a nivel mundial.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

Tendencias del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

Expansión de aplicaciones clínicas e innovación en desarrollo

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (iARN) es la rápida expansión de las aplicaciones clínicas, en particular en el tratamiento de enfermedades genéticas raras, oncología y trastornos metabólicos. Con el éxito de las terapias de iARN aprobadas por la FDA, como Onpattro (para la amiloidosis ATTR hereditaria) y Givlaari (para la porfiria hepática aguda), las compañías farmacéuticas invierten cada vez más en ampliar el alcance terapéutico de las tecnologías de iARN.
  • Por ejemplo, empresas como Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals y Dicerna Pharmaceuticals están expandiendo agresivamente sus líneas de desarrollo de ARNi, dirigidas a enfermedades hepáticas, del sistema nervioso central y cardiovasculares. Múltiples candidatos están progresando hacia ensayos clínicos de fase avanzada, con prometedores perfiles de eficacia y seguridad que impulsan el interés de los inversores y del sector clínico.
• Las innovaciones en la química del ARN y las plataformas de administración, como la conjugación con GalNAc para la administración hepática dirigida, están mejorando la especificidad, la potencia y la durabilidad de las terapias de ARNi. Estos avances reducen significativamente la frecuencia de administración y mejoran el cumplimiento terapéutico del paciente, lo que hace que los fármacos de ARNi sean más viables para el tratamiento crónico.
• Además, las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y gigantes farmacéuticos globales están acelerando la comercialización y la entrada al mercado global de las terapias de ARNi. Estas alianzas proporcionan financiación, infraestructura y canales de distribución esenciales para llevar las terapias al mercado con mayor rapidez y a gran escala.
• Esta tendencia hacia la expansión de las aplicaciones y áreas terapéuticas del ARNi está transformando radicalmente el panorama biofarmacéutico, permitiendo el desarrollo de terapias de precisión para enfermedades que antes se consideraban intratables. El creciente número de solicitudes de nuevos fármacos en investigación (IND) y designaciones regulatorias subraya el impulso que impulsa este campo.
• La demanda de terapias basadas en ARNi está creciendo rápidamente en los mercados de atención médica desarrollados y emergentes, a medida que los médicos y los pacientes priorizan cada vez más los tratamientos específicos que modifican la enfermedad con eficacia a largo plazo y menos efectos no deseados.

Dinámica del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras.

• La creciente prevalencia de enfermedades genéticas, metabólicas y raras, junto con la demanda urgente de enfoques terapéuticos altamente específicos, es un impulsor importante para la creciente adopción de terapias de ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi).
  • Por ejemplo, en abril de 2024, Alnylam Pharmaceuticals anunció la expansión de su cartera de productos de ARNi con una nueva terapia de ARNip en investigación dirigida a enfermedades mediadas por el complemento. Se espera que estos avances de las principales compañías aceleren el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
• A medida que los pacientes y los proveedores de atención médica buscan opciones de tratamiento innovadoras más allá de las terapias convencionales, los medicamentos de ARNi proporcionan un mecanismo preciso para silenciar los genes que causan enfermedades, lo que supone un avance importante en la medicina personalizada.
• Además, el enfoque creciente en las enfermedades raras, respaldado por incentivos regulatorios como la designación de medicamento huérfano y la aprobación por vía rápida, está haciendo del ARNip una modalidad preferida para el desarrollo de medicamentos, particularmente en áreas terapéuticas desatendidas.
• La comodidad de la dosificación poco frecuente, los sólidos perfiles de seguridad y la expansión de las tecnologías de administración (como los conjugados de GalNAc para la diana hepática) son factores clave que impulsan la adopción de terapias de ARNi tanto en entornos hospitalarios como ambulatorios. La tendencia hacia terapias de acción prolongada centradas en el paciente y la creciente disponibilidad de opciones de tratamiento de ARNi fáciles de usar contribuyen aún más al crecimiento del mercado global.

Restricción/Desafío

Limitaciones de entrega y altos costos de desarrollo

• A pesar de su potencial terapéutico, las dificultades para la administración eficaz de moléculas de ARNi a tejidos más allá del hígado suponen una barrera importante para una aplicación más amplia. La mayoría de los fármacos de ARNi aprobados actualmente se administran directamente al hígado, lo que limita su uso para enfermedades en otros órganos como el cerebro, los pulmones o los riñones.
  • Por ejemplo, si bien la administración de ARNi mediante conjugados de GalNAc es altamente efectiva para los hepatocitos, los esfuerzos para desarrollar sistemas de administración para tejidos extrahepáticos aún se encuentran en etapas iniciales y enfrentan numerosos obstáculos técnicos y biológicos.
• Abordar estos desafíos de administración a través de nanopartículas lipídicas (LNP), polímeros y nuevos conjugados es fundamental para expandir la línea de fármacos de ARNi y llegar a áreas terapéuticas más amplias.
• Además, el alto costo inicial del desarrollo de fármacos de ARNi, incluida la síntesis, las pruebas de estabilidad y los ensayos clínicos, puede disuadir a las empresas de biotecnología más pequeñas de ingresar al espacio.
• Si bien la financiación y las asociaciones estratégicas están ayudando a mitigar las presiones de costos, el alto riesgo de inversión percibido, especialmente en los programas en etapa inicial, sigue siendo una preocupación para los inversores y desarrolladores.
• Superar estos obstáculos mediante tecnologías de distribución innovadoras, una mejor escalabilidad y apoyo regulatorio para mecanismos novedosos será vital para sostener la expansión del mercado a largo plazo.

Alcance del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

El mercado está segmentado según el tipo, la vía de administración, la indicación, el usuario final y la aplicación.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) se segmenta en ARN de interferencia pequeño (ARNi) y microARN (miARN). El segmento de ARN de interferencia pequeño (ARNi) obtuvo la mayor cuota de mercado, con un 61,3 % en 2024, gracias a su avanzado desarrollo terapéutico, sus mayores tasas de éxito clínico y su amplia aplicación en enfermedades genéticas raras y trastornos hepáticos. Las terapias basadas en ARNi, como Onpattro y Givlaari, ya han recibido la aprobación regulatoria, lo que ha impulsado su crecimiento comercial.

Se proyecta que el segmento de miRNA experimentará la tasa de crecimiento más rápida entre 2025 y 2032, impulsado por su papel emergente en la modulación de la expresión genética en el cáncer y los trastornos metabólicos, con iniciativas de investigación en expansión y ensayos clínicos de fase temprana que muestran resultados alentadores.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en administración intravenosa, intradérmica, pulmonar, intratecal y otras. El segmento intravenoso tuvo la mayor participación en 2024, debido a su uso consolidado en la administración de terapias de ARNip directamente en la circulación sistémica, especialmente en entornos clínicos.

Se anticipa que el segmento de administración pulmonar exhibirá la CAGR más rápida durante el período de pronóstico, ya que los avances en la investigación en sistemas de administración basados ​​en inhalación prometen una terapia de ARNi más específica y no invasiva para enfermedades respiratorias.

• Por indicación

Según la indicación, el mercado se segmenta en porfiria hepática aguda (PHA), amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR), hipercolesterolemia y otras. El segmento de amiloidosis hereditaria mediada por transtiretina (hATTR) generó los mayores ingresos del mercado en 2024, gracias al éxito comercial de terapias de ARNi como Onpattro y Amvuttra.

Se prevé que el segmento de hipercolesterolemia crezca a la CAGR más alta entre 2025 y 2032, impulsado por el prometedor desempeño clínico de las terapias de ARNi en investigación dirigidas a PCSK9 y otras vías relacionadas con los lípidos.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado se segmenta en hospitales y clínicas, institutos de investigación y académicos, empresas farmacéuticas y biotecnológicas, entre otros. El segmento de hospitales y clínicas tuvo la mayor participación en los ingresos en 2024, dada la administración actual de terapias de ARNi bajo supervisión clínica y el manejo de enfermedades raras en centros especializados.

Se espera que el segmento de empresas farmacéuticas y de biotecnología crezca a la CAGR más alta, debido a una mayor inversión en I+D de ARNi, la expansión de las líneas de producción y las asociaciones estratégicas destinadas al desarrollo y comercialización de medicamentos.

• Por aplicación

Según su aplicación, el mercado se segmenta en trastornos genéticos, oncología, trastornos neurodegenerativos, enfermedades infecciosas, entre otros. El segmento de trastornos genéticos lideró el mercado en 2024, debido a la alta demanda insatisfecha en enfermedades genéticas raras y a la precisión de la RNAi.

Se proyecta que la oncología será el segmento de aplicación de más rápido crecimiento, impulsado por el uso creciente de ARNi para silenciar genes que causan cáncer y ensayos clínicos en curso que exploran su potencial en tumores sólidos y neoplasias hematológicas.

Análisis regional del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

• América del Norte dominó el mercado de terapias de ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) con la mayor participación en los ingresos del 45,7 % en 2024, principalmente debido a una fuerte presencia de empresas biotecnológicas y farmacéuticas líderes, una infraestructura de atención médica avanzada y una inversión significativa en el desarrollo de fármacos basados ​​en ARN.
• El liderazgo de la región se ve reforzado por ensayos clínicos activos, apoyo regulatorio favorable de la FDA y la comercialización exitosa de terapias de ARNi como Onpattro y Givlaari.
• Además, América del Norte se beneficia de sólidas colaboraciones académicas y de investigación, financiación gubernamental para tratamientos de enfermedades raras y una creciente prevalencia de trastornos genéticos y condiciones metabólicas, lo que acelera aún más la adopción de terapias basadas en ARNi en entornos clínicos y de investigación.

Perspectiva del mercado estadounidense de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

El mercado estadounidense de terapias de ácidos nucleicos con interferencia de ARN (ARNi) capturó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2024. Este dominio se ve impulsado por una sólida industria biotecnológica y farmacéutica, importantes inversiones en I+D y un entorno regulatorio favorable que apoya el desarrollo y la aprobación de nuevas terapias de ARNi. Los consumidores (pacientes y profesionales de la salud) priorizan cada vez más los tratamientos avanzados y específicos para trastornos genéticos, enfermedades raras y afecciones crónicas, donde las terapias de ARNi ofrecen una solución prometedora. La creciente preferencia por la medicina de precisión y la integración de la investigación genómica y molecular de vanguardia impulsan aún más la industria de terapias de ácidos nucleicos con interferencia de ARN (ARNi). Además, el creciente número de fármacos de ARNi aprobados por la FDA y una sólida cartera de candidatos contribuyen significativamente a la expansión del mercado.

Perspectiva del mercado europeo de terapias con ácidos nucleicos mediante ARN de interferencia (ARNi)

Se proyecta que el mercado europeo de terapias con ácidos nucleicos mediante interferencia de ARN (ARNi) se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial entre 2025 y 2032. Este crecimiento se debe principalmente a una mayor concienciación sobre el potencial terapéutico de la tecnología de ARNi, la creciente prevalencia de enfermedades crónicas y genéticas, y un fuerte enfoque en soluciones de atención médica avanzadas en toda la región. El aumento del gasto en atención médica y la sólida infraestructura de investigación están fomentando la adopción de terapias de ARNi. Los sistemas de salud europeos se sienten atraídos por la naturaleza específica y la eficacia que estas terapias ofrecen para tratar enfermedades previamente intratables. La región está experimentando un crecimiento significativo impulsado por la inversión continua en investigación biotecnológica, el apoyo gubernamental favorable a medicamentos innovadores y la expansión del acceso de los pacientes a tratamientos de vanguardia.

Perspectivas del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de terapias con ácidos nucleicos mediante interferencia de ARN (ARNi) crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de las actividades de investigación y desarrollo en genómica y tecnologías de silenciamiento génico, junto con un fuerte énfasis en la medicina personalizada. Además, la alta incidencia de enfermedades genéticas y crónicas está impulsando la inversión en nuevas soluciones terapéuticas. Se espera que el sólido sector de las ciencias de la vida del Reino Unido, junto con sus sólidas instituciones de investigación académica y un marco regulatorio favorable, continúe impulsando el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado alemán de terapias con ácidos nucleicos mediante ARN de interferencia (ARNi)

Se prevé que el mercado alemán de terapias de ácidos nucleicos con interferencia de ARN (ARNi) se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por el creciente conocimiento de los biofarmacéuticos avanzados y la demanda de opciones de tratamiento innovadoras y altamente específicas. La sólida infraestructura sanitaria alemana, combinada con su sólida industria farmacéutica y su énfasis en la innovación médica, promueve la adopción de terapias con ARNi, especialmente en clínicas especializadas y hospitales de investigación. La integración de las terapias con ARNi en enfoques de medicina personalizada y la marcada preferencia por tratamientos de alta calidad y basados ​​en la evidencia se alinean con las expectativas locales de la atención sanitaria.

Perspectiva del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias con ácidos nucleicos mediante interferencia de ARN (ARNi) en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, estimada en más del 17,4 % durante el período de pronóstico de 2025 a 2032. Este rápido crecimiento se debe al aumento del gasto sanitario, la creciente prevalencia de enfermedades crónicas y genéticas, y los importantes avances en biotecnología e I+D farmacéutica en países como China, Japón e India. La creciente inversión de la región en centros de salud modernos, respaldada por iniciativas gubernamentales que promueven la innovación farmacéutica y el acceso a terapias avanzadas, está impulsando la adopción de terapias con ARNi. Además, a medida que Asia-Pacífico se consolida como un centro de fabricación de productos biológicos y un mercado clave para el tratamiento de enfermedades raras, la asequibilidad y la accesibilidad de las opciones de ARNi se están expandiendo a un grupo de pacientes más amplio.

Análisis del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) en China

El mercado chino de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia Pacífico en 2024, gracias a la rápida expansión del sector sanitario del país, la enorme población de pacientes y las altas tasas de adopción de tecnologías en medicina. China se está convirtiendo cada vez más en un centro de innovación biotecnológica, con importantes empresas farmacéuticas nacionales invirtiendo fuertemente en investigación y desarrollo de ARNi. El impulso hacia la modernización de la atención sanitaria, sumado al apoyo gubernamental al desarrollo local de fármacos y al aumento del acceso a terapias avanzadas, son factores clave que impulsan el mercado en China.

Perspectiva del mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi) en India

Se prevé que el mercado indio de terapias con ácidos nucleicos mediante interferencia de ARN (ARNi) crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable entre 2025 y 2032. Este crecimiento se debe principalmente a la creciente incidencia de enfermedades genéticas y crónicas, la creciente concienciación sobre las terapias basadas en ARNNi y los importantes avances en los sectores biotecnológico y farmacéutico de la India. Las iniciativas gubernamentales para mejorar el acceso a la atención médica y fomentar la fabricación nacional de medicamentos, junto con el aumento de las inversiones en I+D por parte de actores locales e internacionales, están acelerando la expansión del mercado. La creciente base de pacientes y el impulso a tratamientos innovadores y específicos están impulsando la adopción de terapias con ARNNi en la India.

Cuota de mercado de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

La industria de terapias con ácidos nucleicos por interferencia de ARN (ARNi) está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Silence Therapeutics (Reino Unido)
• Arcturus Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Sirnaomics (EE. UU.)
• OliX Pharmaceuticals, Inc. (Corea del Sur)
• Arbutus Biopharma (EE. UU.)
• Vir Biotechnology, Inc. (EE. UU.)
• Wave Life Sciences (EE. UU.)
• Switch Therapeutics (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado global de terapias con ácidos nucleicos de interferencia de ARN (ARNi)

• En marzo de 2025, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. recibió la aprobación de la FDA para AMVUTTRA (vutrisirán) en el tratamiento de la miocardiopatía mediada por transtiretina (ATTR-CM), lo que lo convierte en el primer tratamiento de ARNi dirigido tanto a la miocardiopatía como a la polineuropatía en la amiloidosis. Se espera que este importante hito amplíe el mercado de la terapia y mejore el acceso de los pacientes.
• En marzo de 2025, Qfitlia (fitusiran) de Alnylam, un tratamiento terapéutico de ARNi para la hemofilia A y B (con o sin inhibidores), recibió la aprobación de la FDA, convirtiéndose en el primer fármaco de ARNi en reducir directamente las tasas de sangrado en pacientes con hemofilia.
• En febrero de 2025, en su Día de I+D en la ciudad de Nueva York, Alnylam anunció avances en múltiples candidatos de ARNi de próxima generación, incluido su ensayo de fase 3 de nucresiran (TRITON) dirigido a ATTR-CM, junto con avances en líneas de investigación cardiovascular y neurocientífica. 
• En enero de 2025, Alnylam reportó ingresos netos récord por productos de USD 1.646 millones para 2024 (un crecimiento interanual del 33 %), impulsados ​​por las fuertes ventas de Onpattro, Amvuttra, Givlaari y Oxlumo, y proyectados a más de USD 2 mil millones en 2025. 

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