Rapport d'analyse de la taille du marché, de la part et des tendances – Aperçu de l'industrie et prévisions à 2033

Traitement des troubles frontotemporelsTaille du marché

• La taille du marché mondial des troubles frontotemporels a été évaluée à417,38 millions de dollars en 2025et devrait atteindre593,55 millions de dollars en 2033, à uneTCAC de 4,50 %pendant la période de prévision
• La croissance du marché est principalement attribuable à l'augmentation de la prévalence des troubles frontotemporels, à la sensibilisation accrue au diagnostic précoce des maladies neurodégénératives et à l'avancement des thérapies neurologiques et des approches de soins de soutien dans les milieux cliniques.
• De plus, les investissements croissants dans la recherche sur les maladies neurodégénératives, l'expansion du pipeline d'essais cliniques et l'augmentation de la demande de thérapies symptomatiques et modifiant les maladies favorisent l'expansion du marché, ce qui stimule considérablement la croissance de l'industrie.

Traitement des troubles frontotemporelsAnalyse du marché

• Le marché du traitement des troubles frontotemporels comprend des thérapies pharmacologiques et des approches de soins de soutien visant à gérer les symptômes comportementaux, psychologiques et cognitifs de maladies neurodégénératives progressives, avec une dépendance croissante aux soins multidisciplinaires dans les hôpitaux et les centres neurologiques spécialisés
• La croissance du marché est principalement due à l'augmentation de la prévalence des troubles frontotemporels, à l'utilisation croissante d'antidépresseurs (inhibiteurs sélectifs de la recapture de la sérotonine et inhibiteurs de la recapture de la sérotonine et de la noradrénaline) et d'antipsychotiques (rispéridone et quetiapine) pour le contrôle des symptômes, ainsi qu'à l'attention croissante accordée aux stratégies de gestion comportementale et psychologique des symptômes.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement des troubles frontotemporels avec la plus grande part de revenus de 38,6 % en 2025, appuyée par une infrastructure de neurologie avancée, un accès solide aux centres spécialisés et une plus grande adoption de voies de traitement en milieu hospitalier pour la gestion des maladies neurodégénératives complexes
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision en raison de l'amélioration de l'infrastructure des soins de santé, de l'augmentation de la population âgée, de la sensibilisation accrue aux maladies neurodégénératives et de l'augmentation de la disponibilité de services de soins à domicile et de traitement par centres spécialisés
• Les antidépresseurs ont dominé le marché du traitement des troubles frontotemporels en 2025 avec une part de 41,8% en raison de leur utilisation généralisée dans la gestion de l'humeur et des symptômes comportementaux

Portée etTroubles frontotemporels Traitement Segmentation du marché

Troubles frontotemporels Traitement Tendances du marché

Élargir la médecine de précision et les approches de ciblage neurobiologique

• Une tendance significative et accélérée sur le marché mondial du traitement des troubles frontotemporels est l'évolution croissante vers des approches de médecine de précision axées sur l'identification de mutations génétiques sous-jacentes telles que MAPT, GRN et C9orf72 pour permettre des stratégies thérapeutiques plus ciblées
• Par exemple, les programmes cliniques en cours qui évaluent les thérapies ciblées par le tau utilisent de plus en plus la sélection de patients à base de biomarqueurs pour améliorer la spécificité du traitement et les résultats des essais cliniques
• L'intégration d'une analyse de biomarqueur neuro-imagerie et de liquide céphalo-rachidien avancé permet une différenciation plus précoce et plus précise des troubles frontotemporels par rapport à d'autres démences, améliorant ainsi la confiance diagnostique et la planification du traitement.
• De plus, des outils numériques d'évaluation cognitive et des plateformes de surveillance comportementale à distance sont de plus en plus adoptés pour suivre la progression de la maladie et personnaliser la gestion des symptômes en temps réel.
• L'adoption croissante d'approches combinées impliquant un traitement pharmacologique et des interventions axées sur le comportement et le soignant améliore les résultats globaux de la gestion des patients dans les milieux cliniques.
• La collaboration accrue entre les entreprises pharmaceutiques et les instituts de recherche universitaires accélère l'innovation dans le développement de médicaments modifiant les maladies et élargit le pipeline thérapeutique

Dynamique du marché

Chauffeur

La prévalence croissante des troubles neurodégénératifs et l'élargissement de la sensibilisation clinique

• La prévalence croissante des troubles frontotemporels et des affections neurodégénératives connexes, associée à une sensibilisation clinique croissante des neurologues et des médecins de soins primaires, est un facteur important de croissance du marché.
• Par exemple, les initiatives de recherche appuyées par des organismes tels que les National Institutes of Health élargissent la compréhension mondiale des modèles de démence précoce, améliorant les taux de diagnostic et l'initiation au traitement
• Au fur et à mesure que la population vieillit dans le monde, un plus grand nombre de patients sont identifiés plus tôt, ce qui entraîne une demande accrue d'interventions pharmacologiques et de soins de soutien.
• En outre, la disponibilité croissante d'antidépresseurs et d'antipsychotiques pour la prise en charge des symptômes hors étiquette favorise l'adoption d'un traitement plus large à l'hôpital et en clinique externe.
• L'accent de plus en plus mis sur les soins multidisciplinaires impliquant des neurologues, des psychiatres et des soignants conduit davantage les voies de traitement structurées et améliore les résultats de la gestion des patients.
• L'élargissement de l'infrastructure de soins de santé et l'amélioration de l'accès aux services neurologiques dans les régions en développement accélèrent également le diagnostic et l'adoption du traitement dans les populations de patients.
• L'investissement croissant dans la recherche sur les maladies neurodégénératives rares et les programmes de développement de médicaments orphelins renforce encore le paysage thérapeutique et accélère l'innovation
• L'augmentation des initiatives de sensibilisation des patients et des réseaux de soutien aux aidants naturels améliore la reconnaissance précoce et encourage l'intervention médicale en temps opportun

Restriction/Défi

Thérapies modifiant la maladie et complexité diagnostique

• Un défi majeur sur le marché mondial du traitement des troubles frontotemporels est l'absence de thérapies de modification de la maladie approuvées, la plupart des traitements actuels étant uniquement axés sur la gestion des symptômes comportementaux et psychologiques.
• Par exemple, malgré les essais cliniques en cours ciblant les agrégats protéiques Tau et TDP-43, aucun traitement curatif largement approuvé n'est actuellement disponible, limitant les résultats thérapeutiques à long terme
• Le chevauchement clinique des troubles frontotemporels avec la maladie d'Alzheimer et les troubles psychiatriques entraîne souvent un mauvais diagnostic ou un diagnostic retardé, affectant l'efficacité du traitement
• En outre, une sensibilisation limitée des prestataires de soins de santé en général et l'absence de voies de diagnostic normalisées dans plusieurs régions contribuent au sous-diagnostic et aux retards de traitement.
• Une forte dépendance à l'égard de médicaments symptomatiques tels que les antidépresseurs et les antipsychotiques suscite également des inquiétudes quant à l'efficacité à long terme et à la qualité de vie des patients
• Pour surmonter ces défis, il faudra faire des progrès dans les biomarqueurs diagnostiques précoces, accroître la sensibilisation clinique et accélérer le développement de thérapies ciblées modifiant les maladies.
• La variabilité de la réponse au traitement chez les patients en raison d'une progression hétérogène de la maladie complique encore l'élaboration de protocoles thérapeutiques normalisés

Troubles frontotemporels Traitement Portée du marché

Le marché est segmenté en fonction de la classe de médicaments, du type de traitement, de la voie d'administration, des utilisateurs finaux et du canal de distribution.

• Par catégorie de drogues

Sur la base de la classe de médicaments, le marché est segmenté en antidépresseurs (inhibiteurs sélectifs de recaptage de la sérotonine, inhibiteurs de recaptage de la sérotonine et de la noradrénaline), antipsychotiques (rispéridone, quetiapine) et autres. Le segment des antidépresseurs a dominé le marché avec la plus grande part des revenus de 41,8% en 2025, en raison de leur utilisation généralisée dans la gestion des symptômes comportementaux et émotionnels tels que la dépression, l'irritabilité et les comportements compulsifs associés aux troubles frontotemporaux. Ces médicaments sont souvent prescrits comme traitement de première ligne en raison de leur profil d'innocuité relativement favorable et de leur facilité d'administration orale. L'augmentation de la préférence clinique pour les ISRS et les ISRS dans la gestion des symptômes chez les patients atteints de maladies précoces et intermédiaires renforce encore la dominance du segment. De plus, leur disponibilité dans les hôpitaux et les pharmacies de détail assure une accessibilité uniforme pour les traitements à long terme.

Le segment des antipsychotiques devrait connaître le taux de croissance le plus rapide de 9,6 % entre 2026 et 2033, alimenté par l'utilisation croissante d'agents tels que la rispéridone et la quetiapine pour de graves troubles du comportement, y compris l'agitation, l'agression et les symptômes psychotiques. Ces médicaments sont de plus en plus utilisés dans les centres neurologiques spécialisés et les hôpitaux pour gérer des cas complexes où les antidépresseurs seuls sont insuffisants. La prise de conscience clinique croissante de la stabilisation comportementale aux stades avancés de la maladie accélère encore la demande. De plus, les recherches en cours sur les stratégies de dosage optimisées élargissent leur utilisation sécuritaire chez les personnes âgées. Le fardeau croissant des symptômes neuropsychiatriques graves contribue également à l'adoption plus rapide de régimes antipsychotiques.

• Par traitement

Sur la base du traitement, le marché est segmenté en gestion des symptômes comportementaux et la gestion des symptômes psychologiques. Le segment de gestion des symptômes comportementaux a dominé le marché avec une part des revenus de 58,3% en 2025, entraîné par la forte prévalence d'anomalies comportementales telles que la désinhibition, les actions compulsives, et l'inadéquation sociale dans les troubles frontotemporels. Les cliniciens privilégient la stabilisation comportementale comme première étape dans les soins aux patients en raison de son impact direct sur le fardeau du soignant et la sécurité des patients. Les interventions pharmacologiques combinées à des thérapies comportementales structurées sont largement adoptées dans les hôpitaux et les centres spécialisés. L'utilisation accrue d'interventions comportementales guidées par le soignant et de programmes de soins de soutien renforce ce segment.

Le segment de gestion des symptômes psychologiques devrait connaître le taux de croissance le plus rapide de 10,2 % entre 2026 et 2033, en raison de la reconnaissance croissante de l'anxiété, de la dépression et des troubles de l'humeur chez les patients. L'intégration croissante de l'évaluation psychiatrique dans les voies de soins de neurologie améliore le diagnostic et le traitement des symptômes psychologiques. L'utilisation accrue d'antidépresseurs et d'interventions de counseling favorise la croissance du segment. En outre, l'adoption croissante de modèles de soins multidisciplinaires impliquant des psychiatres et des psychologues améliore l'efficacité du traitement. La sensibilisation accrue des soignants à la santé émotionnelle et cognitive accélère encore la demande.

• Par voie d'administration

Sur la base de la voie d'administration, le marché est segmenté en orale et parentérale. Le segment des services oraux a dominé le marché avec la plus grande part de revenus de 67,5 % en 2025, en raison de sa commodité, de la conformité des patients et de l'aptitude aux soins ambulatoires de longue durée et à la gestion des soins à domicile. La plupart des antidépresseurs et des antipsychotiques utilisés dans les troubles frontotemporels sont formulés pour une administration orale, ce qui en fait le mode standard de traitement. Les médicaments oraux permettent des ajustements posologiques plus faciles et sont préférés pour la prise en charge des symptômes chroniques chez les patients âgés. La disponibilité généralisée de formulations orales dans les pharmacies confirme encore davantage la position dominante.

Le segment parentéral devrait connaître le taux de croissance le plus rapide de 8,8 % entre 2026 et 2033, alimenté par une utilisation croissante en milieu hospitalier pour des crises comportementales aiguës nécessitant un contrôle rapide des symptômes. Les formulations injectables sont préférées dans les cas graves où l'administration orale n'est pas réalisable ou efficace. L'adoption croissante d'antipsychotiques injectables à action courte dans les soins neurologiques d'urgence conduit à l'expansion du segment. Les hôpitaux et les centres spécialisés intègrent de plus en plus les thérapies parentérales dans les protocoles de gestion aiguë. L'accent mis de plus en plus sur les environnements de traitement contrôlés et supervisés favorise davantage la croissance.

• Par les utilisateurs finaux

Sur la base des utilisateurs finaux, le marché est segmenté en hôpitaux, soins à domicile, centres spécialisés, etc. Le segment des hôpitaux a dominé le marché avec une part des revenus de 46,9 % en 2025, en raison de la disponibilité d'installations de diagnostic avancées, d'équipes de soins multidisciplinaires et de l'accès à la gestion neuropsychiatrique aiguë. Les hôpitaux demeurent le premier établissement de traitement pour les nouveaux cas diagnostiqués et graves nécessitant une surveillance étroite et une adaptation des médicaments. Une infrastructure solide pour l'évaluation neurologique et la consultation psychiatrique renforce encore la domination hospitalière. L'augmentation des hospitalisations pour complications comportementales liées à la démence favorise également la croissance du segment.

On s'attend à ce que le secteur des soins à domicile enregistre le taux de croissance le plus rapide de 11,4 % entre 2026 et 2033, en raison de la préférence croissante pour les soins de longue durée, rentables et axés sur le patient en dehors des établissements hospitaliers. L'augmentation de la disponibilité des programmes de formation des soignants et du soutien en télésanté permet une meilleure gestion des maladies à domicile. L'adoption croissante de médicaments buccodentaires adaptés à l'usage ambulatoire appuie cette tendance. Les familles optent de plus en plus pour les soins à domicile en raison de la réduction des frais d'hospitalisation et de l'amélioration du confort des patients. L'expansion des technologies de télésurveillance accélère également la croissance dans ce segment.

• Par canal de distribution

Sur la base du canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacie hospitalière, pharmacie de détail et pharmacie en ligne. Le segment de la pharmacie hospitalière a dominé le marché avec une part des revenus de 52,1 % en 2025, en raison de volumes élevés d'ordonnances pour les patients nouvellement diagnostiqués et les établissements de soins actifs. Les pharmacies hospitalières assurent la distribution contrôlée des antidépresseurs et des antipsychotiques sous supervision spécialisée. Une forte intégration avec les services de neurologie hospitalisés et ambulatoires soutient une demande soutenue. De plus, les hôpitaux demeurent la principale source de diagnostic initial et d'initiation au traitement.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître le taux de croissance le plus rapide de 12,6 % entre 2026 et 2033, en raison de l'augmentation de l'adoption de médicaments numériques et de la demande croissante de médicaments pratiques. L'élargissement des consultations en télémédecine favorise directement l'exécution de la demande en ligne par les canaux en ligne. Les soignants de patients chroniques préfèrent de plus en plus l'administration à domicile de médicaments pour l'adhésion au traitement à long terme. La pénétration croissante des plateformes de cyberpharmacie dans les régions urbaines et semi-urbaines accélère encore la croissance. L'amélioration du soutien réglementaire à la distribution numérique de produits pharmaceutiques renforce également ce segment.

Troubles frontotemporaux Traitement Marché Analyse régionale

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement des troubles frontotemporels avec la plus grande part de revenus de 38,6 % en 2025, appuyée par une infrastructure de neurologie avancée, un accès solide aux centres spécialisés et une plus grande adoption de voies de traitement en milieu hospitalier pour la gestion des maladies neurodégénératives complexes
• Les patients et les fournisseurs de soins de santé de la région bénéficient d'un accès solide aux centres de neurologie spécialisée, aux voies de soins multidisciplinaires et d'une plus grande disponibilité de thérapies pharmacologiques pour la gestion des symptômes
• Cette adoption généralisée est également soutenue par des dépenses élevées en soins de santé, un financement important de la recherche sur les maladies neurodégénératives et une sensibilisation clinique accrue aux maladies de démence précoce, établissant l'adoption de traitements structurés dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées.

États-Unis Troubles frontotemporels Traitement Aperçu du marché

Le marché américain du traitement des troubles frontotemporels a enregistré la plus grande part de revenu de 79 % en 2025 en Amérique du Nord, grâce à une infrastructure de soins neurologiques de pointe et à des taux de diagnostic élevés de maladies neurodégénératives rares. Les patients bénéficient d'un fort accès aux cliniques spécialisées en mémoire, aux neurologues et aux voies de traitement multidisciplinaires axées sur la gestion des symptômes. L'utilisation croissante d'antidépresseurs et d'antipsychotiques pour la stabilisation comportementale, ainsi que la forte activité des essais cliniques dans les thérapies modifiant la maladie, soutiennent davantage l'expansion du marché. De plus, l'augmentation du financement de la recherche provenant d'organismes publics et privés et la sensibilisation accrue à la démence précoce contribuent grandement à la croissance du marché.

Europe Troubles frontotemporels Traitement Aperçu du marché

Le marché européen du traitement des troubles frontotemporels devrait s'étendre à un TCAC stable tout au long de la période de prévision, principalement en améliorant l'accès aux soins neurologiques et en se concentrant de plus en plus sur le diagnostic précoce de démence. La région bénéficie de systèmes de santé structurés et d'une intégration croissante des services psychiatriques et neurologiques pour une meilleure gestion des maladies. La prévalence croissante des populations vieillissantes et la sensibilisation accrue aux troubles comportementaux et cognitifs favorisent la demande de solutions thérapeutiques à long terme. De plus, des politiques de soins de santé de soutien et des initiatives de recherche élargies sur les maladies neurodégénératives contribuent à la croissance du marché régional.

R.-U. Troubles frontotemporaux Traitement Aperçu du marché

Le marché du traitement des troubles frontotemporels du Royaume-Uni devrait croître à un TCAC notable au cours de la période de prévision, en raison de la reconnaissance croissante des maladies rares liées à la démence et de l'élargissement de l'accès aux services de neurologie spécialisés. Le Service national de santé (SSN) joue un rôle clé dans l'amélioration du diagnostic et des voies de traitement structurées pour les patients touchés. L'accent mis de plus en plus sur les programmes de soutien aux aidants naturels et l'intégration de la santé mentale renforce les approches de gestion des maladies. De plus, la participation croissante à la recherche clinique et l'adoption de thérapies pharmacologiques pour le contrôle des symptômes appuient le développement du marché.

Allemagne Troubles frontotemporels Traitement Aperçu du marché

Le marché allemand du traitement des troubles frontotemporels devrait se développer à un TCAC considérable au cours de la période de prévision, alimenté par une infrastructure de soins de santé solide et une sensibilisation accrue aux maladies neurodégénératives. L'Allemagne met l'accent sur les technologies de diagnostic avancées, y compris la neuroimagerie et les tests génétiques, améliore les taux de détection précoce. Le pays met l'accent sur la médecine de précision et la recherche clinique sur les troubles liés à la démence renforce également l'innovation thérapeutique. De plus, l'adoption croissante de soins neurologiques structurés en milieu hospitalier et de thérapies ambulatoires de soutien contribue à la croissance régulière du marché.

Asie-Pacifique Troubles frontotemporels Traitement Aperçu du marché

Le marché du traitement des troubles frontotemporels en Asie et dans le Pacifique est sur le point de croître au rythme le plus rapide du TCAC de 12,8% au cours de la période de prévision de 2026 à 2033, en raison de l'augmentation de la population gériatrique et de l'amélioration de l'accès aux soins de santé neurologiques. La sensibilisation aux troubles neurodégénératifs et la disponibilité accrue de services psychiatriques et neurologiques accélèrent les taux de diagnostic. Les initiatives gouvernementales en faveur de la numérisation des soins de santé et du développement de l'infrastructure hospitalière favorisent davantage l'adoption des traitements. De plus, l'accessibilité accrue des antidépresseurs génériques et l'expansion des centres de soins spécialisés contribuent à une plus grande pénétration du marché dans toute la région.

Japon Troubles frontotemporels Traitement Aperçu du marché

Le marché japonais du traitement des troubles frontotemporels prend de l'ampleur en raison du vieillissement rapide de sa population et d'une forte sensibilisation aux soins de santé. Le système de soins neurologiques avancé du pays soutient le diagnostic précoce et la gestion structurée à long terme des troubles liés à la démence. L'intégration croissante de la thérapie comportementale au traitement pharmacologique améliore les résultats des patients. De plus, l'adoption de soins spécialisés en milieu hospitalier et la recherche en cours sur les maladies neurodégénératives stimulent davantage la croissance du marché.

Inde Troubles frontotemporels Traitement Aperçu du marché

Le marché indien du traitement des troubles frontotemporels a représenté la plus grande part du marché en Asie-Pacifique en 2025, attribuable au vieillissement de sa population, à l'amélioration de l'infrastructure des soins de santé et à une prise de conscience croissante des troubles neurologiques. Un accès accru aux antidépresseurs et aux antipsychotiques abordables favorise l'adoption de traitements plus larges dans les régions urbaines et semi-urbaines. L'expansion des centres de neurologie spécialisée et l'augmentation de la capacité hospitalière améliorent les taux de diagnostic. De plus, les initiatives gouvernementales axées sur la modernisation des soins de santé et la sensibilisation croissante à la santé mentale sont des facteurs clés qui favorisent la croissance du marché.

Part du marché des troubles frontotemporels

L'industrie du traitement des troubles frontotemporels est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Alector, Inc. (États-Unis)
• Passage Bio, Inc. (États-Unis)
• Denali Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Eli Lilly and Company (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• Sanofi (France)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japon)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israël)
• Lundbeck A/S (Danemark)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• AC Immune SA (Suisse)
• Prilenia Therapeutics B.V. (Pays-Bas)
• AstraZeneca (Royaume-Uni)
• GSK plc (Royaume-Uni)
• Oryzon Genomics S.A. (Espagne)
• Athira Pharma, Inc. (États-Unis)
• Thérapeutiques disponibles (États-Unis)

Quelles sont les évolutions récentes du marché mondial du traitement des troubles frontotemporaux

• En mars 2026, AviadoBio a annoncé l'expansion de son essai clinique de phase 1/2 ASPIRE-FTD évaluant la thérapie génique AVB-101 pour la démence frontotemporale causée par des mutations GRN, en étendant l'inscription à plusieurs sites internationaux, dont les États-Unis, le Canada et plusieurs pays européens. L'expansion de l'essai comprenait l'avancement d'une quatrième cohorte dose-escalade, reflétant les progrès continus dans l'évaluation de l'innocuité et de la réponse du biomarqueur
• En avril 2026, Passage Bio a annoncé la mise à jour des résultats provisoires de son essai clinique de phase 1/2 upliFT-D évaluant la thérapie génique PBFT02 pour la démence frontotemporale causée par des mutations GRN. L'étude a fait état d'améliorations des biomarqueurs, y compris de réductions des niveaux de chaîne lumineuse des neurofilaments, suggérant une diminution de l'activité neurodégénérative chez les patients traités. La thérapie est conçue pour restaurer l'expression de la progranuline dans le cerveau en utilisant une approche unique de livraison de gènes. Ce développement met en évidence les progrès croissants dans les thérapies géniques modifiant les maladies pour les troubles frontotemporels
• En juin 2025, AviadoBio a avancé son programme clinique ASPIRE-FTD évaluant AVB-101, une thérapie génique conçue pour la démence frontotemporale associée aux mutations GRN. La thérapie utilise un vecteur de virus adéno-associé (AVA) pour fournir un gène GRN fonctionnel directement dans le système nerveux central. Les premiers progrès cliniques comprenaient une augmentation des doses dans plusieurs sites d'essais internationaux. Le traitement vise à rétablir les taux de progranuline et à ralentir la progression de la maladie chez les patients touchés. Ce développement souligne l'élan croissant des approches de thérapie génique pour les maladies neurodégénératives rares
• En mars 2025, Alector Inc. a réalisé des progrès importants dans son essai clinique de phase 3 INFRONT-3 évaluant le latozinemab (AL001) pour la démence frontotemporale causée par des mutations GRN. Le traitement par anticorps monoclonal est conçu pour augmenter les taux de progranuline en bloquant les voies de dégradation médiées par la triiline. L'essai représente l'une des études les plus avancées en fin d'étape dans le développement biologique de la DFT. Bien que des résultats réglementaires complets soient en attente, l'achèvement de l'évaluation en dernière étape marque une étape importante pour les produits biologiques modifiant la maladie en neurodégénérescence
• En août 2024, Passage Bio a élargi son essai clinique de phase 1/2 upliFT-D évaluant la thérapie génique PBFT02 pour la démence frontotemporale associée au GRN. L'étude comprenait d'autres sites internationaux à travers les États-Unis et l'Europe pour soutenir l'inscription plus large des patients. Les premières observations cliniques ont montré une augmentation soutenue des taux de progranuline dans le liquide céphalo-rachidien après le traitement. Le traitement vise à restaurer la protéine progranuline manquante pour ralentir la neurodégénérescence. Cette expansion représente l'un des premiers efforts de thérapie génique à grande échelle dans la FTD

SKU-54444