Analyse du marché mondial des thérapies par acides nucléiques intrathécaux : taille, part et tendances – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

• La taille du marché mondial des thérapies par acides nucléiques intrathécaux était évaluée à 3,43 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  6,23 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 7,74 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par la prévalence croissante des troubles neurologiques et les avancées technologiques dans les systèmes d'administration d'acide nucléique, en particulier ceux conçus pour une administration intrathécale ciblée, qui permettent une administration directe au système nerveux central pour une efficacité thérapeutique améliorée.
• Par ailleurs, la demande croissante en médecine de précision, conjuguée au développement croissant d'oligonucléotides antisens et de thérapies à base d'ARN pour des maladies telles que l'amyotrophie spinale (SMA), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la sclérose en plaques (SEP), positionne les thérapies par acides nucléiques intrathécaux comme une approche transformatrice dans le traitement des maladies neurodégénératives. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption de ces solutions, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

• Les thérapies par acides nucléiques intrathécaux, offrant une administration ciblée de traitements à base d'ARN et d'ADN directement dans le liquide céphalo-rachidien, deviennent de plus en plus vitales dans la gestion des troubles neurologiques graves en raison de leur efficacité accrue, de leur capacité à contourner la barrière hémato-encéphalique et de leurs résultats cliniques prometteurs dans les maladies génétiques rares.
• La demande croissante de thérapies à base d'acide nucléique intrathécal est principalement alimentée par la prévalence croissante des maladies neurodégénératives, les progrès dans les technologies de silençage génique et d'oligonucléotides antisens (ASO) et l'augmentation du financement de la médecine de précision.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux avec la plus grande part de revenus de 46,7 % en 2024, caractérisée par une infrastructure de soins de santé robuste, des investissements élevés en R&D dans les thérapies génétiques et une forte présence de sociétés biopharmaceutiques de premier plan.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux au cours de la période de prévision, avec un TCAC de 24,1 %, grâce à l'expansion des capacités biotechnologiques, à l'augmentation des initiatives gouvernementales dans le traitement des maladies rares et à l'augmentation des dépenses de santé dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde.
• Le segment intrathécal a dominé le marché des thérapies à base d'acide nucléique intrathécal avec une part de marché de 43,3 % en 2024, en raison de sa précision dans l'administration de thérapies directement au système nerveux central, ce qui améliore la biodisponibilité des médicaments et les résultats thérapeutiques pour les troubles liés au SNC.

Portée du rapport et segmentation du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux       

Tendances du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

« Avancer vers la précision et la personnalisation dans la délivrance des traitements »

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial des thérapies par acide nucléique intrathécal est le développement croissant de modalités thérapeutiques hautement ciblées et personnalisables, rendues possibles par la technologie de l'acide nucléique. Cette évolution améliore la précision thérapeutique et les résultats pour les patients, notamment pour les maladies neurodégénératives et les maladies rares du SNC.
  • Par exemple, des thérapies comme Spinraza (nusinersen), administrées par voie intrathécale, ont ouvert la voie à des interventions à base d'acide nucléique ciblant directement les motoneurones spinaux dans l'amyotrophie spinale (SMA). Des avancées similaires sont à l'étude pour des maladies comme la SLA et la maladie de Huntington.
• Des thérapies avancées à base d'acides nucléiques, notamment les oligonucléotides antisens (ASO), les petits ARN interférents (siARN) et les constructions d'édition génique, sont actuellement conçues pour exercer une action spécifique sur les cellules avec un minimum d'effets hors cible. Administrées par voie intrathécale, ces thérapies contournent la barrière hémato-encéphalique, permettant un accès direct au système nerveux central pour une efficacité thérapeutique accrue.
• De plus, les innovations en matière de formulation et de plateformes d'administration favorisent une libération prolongée et une biocompatibilité améliorée, permettant des schémas thérapeutiques plus efficaces. Les entreprises explorent également des systèmes d'administration programmables capables d'adapter la posologie au fil du temps ou en fonction de biomarqueurs spécifiques, ouvrant ainsi la voie à la médecine personnalisée.
• Cette tendance vers la précision, la personnalisation et une meilleure observance thérapeutique des patients transforme profondément les attentes en matière de traitement des maladies neurologiques. Par conséquent, les grandes entreprises de biotechnologie investissent dans des plateformes d'administration de nouvelle génération et des thérapies adaptatives répondant aux profils moléculaires spécifiques de chaque patient.
• La demande de thérapies à base d'acide nucléique hautement spécialisées et administrées par voie intrathécale augmente rapidement, en particulier dans les régions dotées d'infrastructures de soins de santé avancées et de solides capacités de R&D, car les cliniciens et les patients recherchent des solutions plus efficaces et ciblées pour des troubles du SNC auparavant intraitables.

Dynamique du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

Conducteur

« Demande croissante due à la prévalence croissante des troubles neurologiques et aux progrès dans l'administration d'acides nucléiques »

• La charge mondiale croissante des maladies neurologiques telles que l'amyotrophie spinale (SMA), la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la maladie de Huntington stimule considérablement la demande de thérapies par acides nucléiques intrathécaux. Ces thérapies permettent une administration directe au système nerveux central, contournant la barrière hémato-encéphalique pour une efficacité accrue.
  • Par exemple, en décembre 2023, Biogen et Ionis Pharmaceuticals ont élargi leur collaboration sur les thérapies à base d'oligonucléotides antisens, visant à développer des traitements intrathécaux de nouvelle génération pour les maladies neurodégénératives complexes. De telles initiatives, menées par des sociétés de biotechnologie de premier plan, devraient stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.
• Par ailleurs, l'essor de la médecine de précision et l'intérêt croissant pour le traitement des maladies rares et orphelines renforcent l'adoption de thérapies ciblées à base d'acides nucléiques. La capacité de l'administration intrathécale à assurer une action localisée et puissante dans les régions affectées du SNC en fait un choix idéal.
• L'augmentation du soutien réglementaire, comme les désignations accélérées et orphelines de médicaments par la FDA et l'EMA, contribue également à l'accélération du développement clinique et de la commercialisation, favorisant une adoption plus large des thérapies à base d'acide nucléique intrathécal.
• Le développement de systèmes d’administration plus conviviaux pour les patients, notamment des formulations à libération prolongée et des pompes à perfusion implantables, améliore encore la commodité du traitement, améliore l’observance et élargit la base de patients potentiels pour ces thérapies.

Retenue/Défi

« Caractère invasif, problèmes de sécurité et coûts de développement élevés »

• L'un des principaux défis du marché des thérapies intrathécales à base d'acide nucléique réside dans le caractère invasif de l'administration intrathécale, qui implique une ponction lombaire ou une introduction par cathéter dans le canal rachidien. Cela peut entraîner des complications procédurales telles qu'une infection, un saignement ou une lésion nerveuse, limitant ainsi l'acceptation du traitement par les patients.
  • Par exemple, certains essais cliniques ont signalé des événements indésirables tels que des maux de tête, une gêne liée à la procédure ou une inflammation associée à des injections intrathécales répétées, soulevant des problèmes de sécurité et de tolérance qui doivent être résolus par de meilleurs protocoles et une meilleure surveillance des patients.
• De plus, les exigences complexes de fabrication, de formulation et de stabilité des thérapies à base d'acides nucléiques entraînent des coûts de développement nettement supérieurs à ceux des petites molécules traditionnelles. Cela crée des difficultés de tarification et de remboursement, notamment sur les marchés émergents.
• Les obstacles réglementaires et le besoin de données d’efficacité et de sécurité à long terme ralentissent encore davantage les approbations de produits, augmentant le temps et les investissements nécessaires pour mettre de nouvelles thérapies sur le marché.
• Surmonter ces défis nécessitera une combinaison d'innovations dans les technologies d'administration, d'optimisation des coûts de fabrication, de validation clinique plus large et d'éducation des médecins et des patients pour renforcer la confiance dans la sécurité et la valeur à long terme des traitements par acide nucléique intrathécal.

Portée du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

Le marché est segmenté en fonction du type, du domaine thérapeutique, de la voie d’administration et de l’utilisateur final.

Par type

Sur la base de leur type, le marché des thérapies intrathécales à base d'acide nucléique est segmenté en oligonucléotides antisens, petits ARN interférents (siARN), microARN, ARN messager (ARNm) et autres. Le segment des oligonucléotides antisens a dominé la plus grande part de marché en 2024, grâce à son efficacité prouvée dans la modulation de l'expression génétique et à son utilisation réussie dans des médicaments approuvés tels que le nusinersen pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Ces molécules ont gagné en importance grâce à leur capacité à se lier spécifiquement à des cibles d'ARN et à modifier les processus d'épissage ou de traduction.

Le segment des petits ARN interférents (ARNsi) devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2025 et 2032, grâce au développement de nouveaux traitements à base d'ARNsi et à l'augmentation des investissements dans la recherche sur les troubles ciblés du SNC. Leur potentiel à inhiber les gènes pathogènes au niveau de l'ARNm est prometteur pour le traitement des maladies neurologiques complexes.

• Par domaine thérapeutique

En fonction du domaine thérapeutique, le marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux est segmenté en deux catégories : l'amyotrophie spinale, la sclérose latérale amyotrophique (SLA), la maladie de Huntington et la sclérose en plaques. En 2024, le segment de l'amyotrophie spinale a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires du marché grâce au succès clinique des thérapies par ASO intrathécales telles que Spinraza. Le diagnostic précoce, les programmes de dépistage néonatal et la grande efficacité des traitements contribuent à la prédominance de ce segment.

Le segment de la maladie de Huntington devrait connaître le TCAC le plus rapide au cours de la période de prévision, en raison du nombre croissant d'essais cliniques explorant les ASO et les approches de silençage génique ciblant le gène HTT. Les besoins cliniques non satisfaits et les incitations pour les médicaments orphelins accélèrent le développement dans ce domaine.

• Par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, le marché des thérapies à base d'acide nucléique intrathécal est segmenté en deux catégories : intrathécal, intracérébroventriculaire et autres. Le segment intrathécal détenait la plus grande part de marché (43,3 %) en 2024, car il s'agit de la voie la plus efficace pour administrer les thérapies à base d'acide nucléique directement dans le système nerveux central (SNC), en contournant la barrière hémato-encéphalique. Cette voie garantit une biodisponibilité élevée pour le SNC et une exposition systémique minimale.

La voie intracérébroventriculaire devrait connaître une croissance soutenue, comme le confirment les essais cliniques évaluant son utilisation dans les maladies neurodégénératives infantiles nécessitant une diffusion plus large dans le SNC. Cependant, son caractère invasif et sa complexité limitent légèrement son adoption par rapport à l'administration intrathécale.

• Par l'utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux est segmenté en hôpitaux, cliniques spécialisées, instituts de recherche et autres. Le segment hospitalier a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires du marché en 2024, grâce à la disponibilité d'infrastructures de pointe, de neurologues qualifiés et au volume élevé de patients bénéficiant de traitements spécialisés du système nerveux central.

Le segment des instituts de recherche devrait enregistrer la croissance la plus rapide entre 2025 et 2032, soutenu par des collaborations croissantes entre le monde universitaire et l'industrie, un financement gouvernemental croissant pour la recherche neurologique et le développement actif de thérapies à base d'acide nucléique de nouvelle génération par le biais de programmes précliniques.

Analyse régionale du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux avec la plus grande part de revenus de 46,7 % en 2024, grâce à la prévalence croissante des troubles neurologiques, à l'augmentation des investissements en R&D et à la présence de sociétés de biotechnologie de premier plan telles que Biogen, Ionis Pharmaceuticals et Sarepta Therapeutics.
• La région bénéficie d'un environnement réglementaire favorable, notamment des désignations de médicaments orphelins et des approbations accélérées par la FDA américaine, qui accélèrent le développement de produits et la commercialisation de thérapies à base d'acide nucléique administrées par voie intrathécale.
• De plus, l'infrastructure de santé bien établie, l'accès généralisé aux options thérapeutiques avancées et les dépenses de santé élevées favorisent l'adoption des thérapies par acide nucléique intrathécal. Les centres de recherche clinique aux États-Unis et au Canada contribuent également à l'innovation continue et à l'adoption précoce de nouvelles thérapies.

Aperçu du marché américain des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

Le marché américain des thérapies par acides nucléiques intrathécaux a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024, soit 76,5 %, grâce à la prévalence croissante de maladies neurologiques rares telles que l'amyotrophie spinale (SMA), la maladie de Huntington et la sclérose latérale amyotrophique (SLA). La présence d'infrastructures de santé de pointe, une activité soutenue d'essais cliniques et des procédures d'approbation accélérées des médicaments, notamment les désignations de médicaments orphelins et les procédures accélérées, favorisent une adoption rapide. De plus, les efforts soutenus en R&D d'acteurs de premier plan tels que Biogen et Ionis Pharmaceuticals continuent de positionner les États-Unis comme un pôle d'innovation dans les thérapies ciblées du SNC.

Aperçu du marché européen des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

Le marché européen des thérapies par acides nucléiques intrathécaux a représenté 27,3 % du chiffre d'affaires mondial en 2024, soutenu par la hausse des investissements dans les thérapies géniques et à base d'ARN. Des pays comme l'Allemagne, la France et le Royaume-Uni sont à la pointe des essais cliniques et favorisent l'innovation grâce à des collaborations entre le monde universitaire et l'industrie. Les initiatives de l'Agence européenne des médicaments visant à accélérer le développement des traitements contre les maladies rares, ainsi que de solides programmes de recherche sur le système nerveux central, stimulent encore davantage l'expansion du marché sur tout le continent.

Aperçu du marché britannique des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

Le marché britannique des thérapies par acides nucléiques intrathécaux devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) notable entre 2025 et 2032, grâce au soutien important apporté à la génomique et à la médecine personnalisée. Des initiatives telles que Genomics England, combinées à l'adoption par le NHS de thérapies de précision pour les maladies neurodégénératives, créent un environnement favorable à la croissance du marché. Le dynamisme du secteur biotechnologique du pays et le financement public des programmes de lutte contre les maladies rares continuent de soutenir l'innovation et l'accessibilité thérapeutiques.

Aperçu du marché allemand des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

L'Allemagne demeure un contributeur clé au marché européen, représentant 7,4 % du marché mondial en 2024. L'accent qu'elle met sur des normes de santé élevées, l'adoption précoce des technologies et l'innovation pharmaceutique stimule la demande de thérapies par acide nucléique intrathécal. L'intégration de ces thérapies avancées dans les principaux centres universitaires et de soins tertiaires souligne l'engagement de l'Allemagne à faire progresser les paradigmes thérapeutiques du SNC.

Aperçu du marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux en Asie-Pacifique

Le marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux en Asie-Pacifique devrait connaître sa plus forte croissance, soit un TCAC de 24,1 % entre 2025 et 2032. En 2024, la région détenait 18,6 % du marché mondial, grâce à une adoption rapide portée par la hausse des dépenses de santé, l'élargissement de l'accès aux thérapies génétiques et la sensibilisation croissante aux maladies neurodégénératives. Des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde connaissent une activité clinique accrue, des réformes réglementaires et des partenariats public-privé qui accélèrent l'accès aux thérapies avancées du SNC.

Aperçu du marché chinois des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

Français La Chine représentait la plus grande part de marché en Asie-Pacifique avec 9,8 % en 2024, soutenue par une forte R&D pharmaceutique nationale, une infrastructure d'essais cliniques en expansion et des cadres politiques favorables dans le cadre d'initiatives telles que « Healthy China 2030 ». Les collaborations entre les biotechnologies chinoises et les sociétés pharmaceutiques mondiales accélèrent le développement local et le déploiement de thérapies par acide nucléique intrathécal.

Aperçu du marché indien des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

L'Inde s'impose comme l'un des marchés à la croissance la plus rapide, avec un TCAC de 26,3 % prévu entre 2025 et 2032. Le pays a généré 2,6 % du chiffre d'affaires mondial en 2024. L'accent accru mis sur le développement de médicaments orphelins, la multiplication des essais cliniques et le développement des collaborations avec des organismes de recherche internationaux stimulent la dynamique du marché. Le soutien gouvernemental, par le biais d'initiatives politiques sur les maladies rares, favorise davantage l'innovation et l'accès à de nouvelles thérapies du système nerveux central.

Part de marché des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

L'industrie des thérapies par acides nucléiques intrathécaux est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Ionis Pharmaceuticals (États-Unis)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• F. Hoffmann-La Roche SA (Suisse)
• Novartis AG (Suisse)
• Sarepta Therapeutics (États-Unis)
• Wave Life Sciences (Singapour)
• Stoke Therapeutics (États-Unis)
• Alnylam Pharmaceuticals (États-Unis)
• uniQure NV (Pays-Bas)
• PTC Therapeutics (États-Unis)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Regenxbio Inc. (États-Unis)
• Precision BioSciences (États-Unis)
• Silence Therapeutics (Royaume-Uni)
• Voyager Therapeutics (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial des thérapies par acides nucléiques intrathécaux

• En juin 2025, Amylyx Pharmaceuticals a reçu la désignation « Fast Track » de la FDA pour AMX0114, un oligonucléotide antisens intrathécal (ASO) ciblant la calpaïne-2 dans la SLA. L'essai de phase 1 LUMINA est en cours ; le dosage a commencé et les premières données de cohorte sont attendues plus tard cette année.
• En avril 2025, des chercheurs de l'Université Rutgers ont publié des données pharmacocinétiques chez la souris montrant que les oligonucléotides adaptateurs U1 administrés par voie intrathécale se concentrent efficacement dans les régions clés du SNC (moelle épinière lombaire/cervicale, cervelet) avec une fuite systémique minimale, ce qui favorise des plateformes d'administration intrathécale plus sûres.
• En février-mars 2025, Novartis a rapporté des données positives de stade avancé pour le Zolgensma intrathécal (onasemnogene abeparvovec-IT) chez les patients âgés atteints d'AMS, montrant des améliorations motrices statistiquement significatives (échelle HFMSE) dans les essais de phase III STEER et de phase IIIb STRENGTH

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