Analyse de la taille, de la part et des tendances du marché mondial des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi) – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché des acides nucléiques thérapeutiques à base d'interférence ARN (ARNi)

• La taille du marché mondial des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi) était évaluée à 2,22 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  3,86 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 7,13 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par l'adoption croissante et les progrès technologiques des plateformes de découverte de médicaments et de silençage génique à base d'ARN, favorisant ainsi le développement de thérapies ciblées dans les segments des maladies rares et chroniques. La technologie d'interférence ARN (ARNi) permet le silençage précis de gènes spécifiques, révolutionnant ainsi les stratégies thérapeutiques en oncologie, dans les troubles métaboliques et les maladies génétiques.
• Par ailleurs, la demande croissante de solutions thérapeutiques sûres, efficaces et personnalisées fait des médicaments à base d'ARN interférent une classe thérapeutique transformatrice. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption des solutions thérapeutiques à base d'acides nucléiques ARN interférents (ARN interférent), stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur. La multiplication des essais cliniques, les homologations de la FDA (comme celles du Patisiran et du Givosiran) et les partenariats entre les entreprises de biotechnologie et les grandes sociétés pharmaceutiques soulignent la dynamique rapide de ce marché.

Analyse du marché des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi)

• Les thérapies par ARN interférent, offrant des mécanismes ciblés de silençage génique, sont de plus en plus essentielles à la médecine de précision moderne, notamment dans le traitement des maladies génétiques, des cancers et des maladies rares. Leur capacité à inhiber spécifiquement l'expression des gènes responsables de maladies révolutionne les approches thérapeutiques, tant en clinique qu'en recherche.
• La demande croissante de thérapies à base d'acides nucléiques interférence ARN (ARNi) est principalement alimentée par la prévalence croissante des maladies chroniques et génétiques, les progrès des systèmes d'administration d'oligonucléotides et les importants développements en cours des principaux laboratoires pharmaceutiques. De plus, un soutien réglementaire favorable et des investissements croissants en R&D contribuent à accélérer la commercialisation des thérapies à base d'ARNi.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi) avec la plus grande part de revenus de 45,7 % en 2024, grâce à une infrastructure de soins de santé robuste, à l'adoption précoce de thérapies avancées, à des dépenses de santé élevées et à une forte présence d'acteurs clés de l'industrie tels qu'Alnylam Pharmaceuticals et Arrowhead Pharmaceuticals.
• L'Asie-Pacifique devrait être la région connaissant la croissance la plus rapide sur le marché des thérapies à base d'acides nucléiques à interférence ARN (ARNi) au cours de la période de prévision, avec un TCAC projeté de 17,4 %, attribué à l'amélioration des systèmes de santé, à la croissance des investissements dans la biotechnologie et à l'augmentation des collaborations entre les sociétés pharmaceutiques régionales et les développeurs mondiaux de médicaments à base d'ARNi.
• Le segment des petits ARN interférents (siRNA) a dominé le marché des thérapies à base d'acides nucléiques d'interférence ARN (ARNi) avec une part de marché de 61,3 % en 2024, en raison de son efficacité clinique prouvée, de ses systèmes d'administration bien établis et du nombre plus élevé de thérapies approuvées par la FDA. Les médicaments à base d'ARNi tels qu'Onpattro et Givlaari ont ouvert la voie à l'expansion des pipelines de médicaments à base d'ARNi à l'échelle mondiale.

Portée du rapport et segmentation du marché des acides nucléiques thérapeutiques par interférence ARN (ARNi)

Tendances du marché des thérapies par acides nucléiques interférents à ARN (ARNi)

« Élargir les applications cliniques et l'innovation du pipeline »

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial des thérapies par acides nucléiques interférence ARN (ARNi) est l'expansion rapide des applications cliniques, notamment dans le traitement des maladies génétiques rares, de l'oncologie et des troubles métaboliques. Forts du succès des thérapies ARNi approuvées par la FDA, telles qu'Onpattro (pour l'amylose ATTR héréditaire) et Givlaari (pour la porphyrie hépatique aiguë), les laboratoires pharmaceutiques investissent de plus en plus dans l'élargissement du champ thérapeutique des technologies ARNi.
  • Par exemple, des sociétés comme Alnylam Pharmaceuticals, Arrowhead Pharmaceuticals et Dicerna Pharmaceuticals développent activement leurs portefeuilles de produits ARN interférents, ciblant les maladies du foie, du système nerveux central et cardiovasculaires. Plusieurs candidats sont en phase d'essais cliniques avancés, avec des profils d'efficacité et de sécurité prometteurs qui suscitent l'intérêt des investisseurs et des cliniciens.
• Les innovations en matière de chimie de l'ARN et de plateformes d'administration, telles que la conjugaison de GalNAc pour une administration hépatique ciblée, améliorent la spécificité, l'efficacité et la durabilité des thérapies par ARN interférent. Ces avancées réduisent considérablement la fréquence des prises et améliorent l'observance thérapeutique, rendant les médicaments par ARN interférent plus viables pour les traitements chroniques.
• Par ailleurs, les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les géants pharmaceutiques mondiaux accélèrent la commercialisation et la pénétration des thérapies ARNi sur le marché mondial. Ces partenariats fournissent des financements, des infrastructures et des canaux de distribution essentiels pour accélérer la mise sur le marché des thérapies et les développer à grande échelle.
• Cette tendance à l'expansion des applications et des domaines thérapeutiques de l'ARN interférent transforme profondément le paysage biopharmaceutique, permettant le développement de thérapies de précision pour des pathologies jusqu'alors considérées comme incurables. Le nombre croissant de demandes d'autorisation de mise sur le marché (IND) et de désignations réglementaires pour de nouveaux médicaments expérimentaux (IND) souligne la dynamique qui anime ce secteur.
• La demande de thérapies basées sur l'ARN interférent augmente rapidement sur les marchés de la santé développés et émergents, car les cliniciens et les patients privilégient de plus en plus les traitements ciblés et modificateurs de la maladie, avec une efficacité à long terme et moins d'effets hors cible.

Dynamique du marché des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi)

Conducteur

« Besoin croissant en raison de la prévalence croissante des maladies génétiques et rares »

• La prévalence croissante des maladies génétiques, métaboliques et rares, associée à la demande urgente d'approches thérapeutiques hautement ciblées, est un facteur important de l'adoption croissante des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi).
  • Par exemple, en avril 2024, Alnylam Pharmaceuticals a annoncé l'élargissement de son portefeuille de produits ARN interférents (ARNi) avec une nouvelle thérapie expérimentale par siARN ciblant les maladies à médiation complémentaire. Ces développements, réalisés par des acteurs de premier plan, devraient accélérer la croissance du marché au cours de la période de prévision.
• Alors que les patients et les prestataires de soins de santé recherchent des options de traitement innovantes au-delà des thérapies conventionnelles, les médicaments à base d'ARN interférent fournissent un mécanisme précis pour faire taire les gènes responsables de maladies, offrant une avancée majeure dans la médecine personnalisée.
• En outre, l'attention croissante portée aux maladies rares, soutenue par des mesures incitatives réglementaires telles que la désignation de médicament orphelin et l'approbation accélérée, fait de l'ARN interférent une modalité privilégiée pour le développement de médicaments, en particulier dans les domaines thérapeutiques mal desservis.
• La commodité d'une administration peu fréquente, les excellents profils de sécurité et le développement des technologies d'administration (comme les conjugués de GalNAc pour le ciblage hépatique) sont des facteurs clés qui favorisent l'adoption des thérapies par ARN interférent, tant en milieu hospitalier qu'en ambulatoire. La tendance vers des thérapies centrées sur le patient et à action prolongée, ainsi que la disponibilité croissante d'options thérapeutiques par ARN interférent faciles à utiliser, contribuent également à la croissance du marché mondial.

Retenue/Défi

« Limitations de livraison et coûts de développement élevés »

• Malgré leur potentiel thérapeutique, les difficultés liées à l'administration efficace des molécules d'ARN interférent (ARNi) aux tissus autres que le foie constituent un obstacle majeur à une application plus large. La plupart des médicaments ARNi approuvés reposent actuellement sur une administration ciblée au niveau hépatique, ce qui limite leur utilisation pour les maladies touchant d'autres organes comme le cerveau, les poumons ou les reins.
  • Par exemple, bien que l'administration d'ARNsi à l'aide de conjugués GalNAc soit très efficace pour les hépatocytes, les efforts visant à développer des systèmes d'administration pour les tissus extrahépatiques restent à un stade précoce et se heurtent à de nombreux obstacles techniques et biologiques.
• Relever ces défis d'administration au moyen de nanoparticules lipidiques (LNP), de polymères et de nouveaux conjugués est essentiel pour élargir le pipeline de médicaments à base d'ARN interférent et atteindre des domaines thérapeutiques plus larges.
• En outre, le coût initial élevé du développement de médicaments à base d'ARN interférent, y compris la synthèse, les tests de stabilité et les essais cliniques, peut dissuader les petites entreprises de biotechnologie d'entrer dans ce secteur.
• Bien que le financement et les partenariats stratégiques contribuent à atténuer les pressions sur les coûts, le risque d’investissement perçu comme élevé, en particulier dans les programmes en phase de démarrage, reste une préoccupation pour les investisseurs et les développeurs.
• Surmonter ces obstacles grâce à des technologies de distribution innovantes, une évolutivité améliorée et un soutien réglementaire pour de nouveaux mécanismes sera essentiel pour soutenir l'expansion du marché à long terme.

Portée du marché des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi)

Le marché est segmenté en fonction du type, de la voie d’administration, de l’indication, de l’utilisateur final et de l’application.

• Par type

Sur la base de leur type, le marché des thérapies par acides nucléiques interférents à ARN (ARNi) est segmenté en petits ARN interférents (ARNsi) et microARN (miARN). En 2024, le segment des petits ARN interférents (ARNsi) détenait la plus grande part de chiffre d'affaires, soit 61,3 %, grâce à son stade de développement thérapeutique avancé, à ses taux de réussite clinique plus élevés et à son application plus large dans les maladies génétiques rares et les troubles hépatiques. Les thérapies à base d'ARNsi, telles qu'Onpattro et Givlaari, ont déjà reçu l'approbation réglementaire, ce qui stimule leur croissance commerciale.

Le segment miRNA devrait connaître le taux de croissance le plus rapide entre 2025 et 2032, grâce à son rôle émergent dans la modulation de l'expression des gènes dans le cancer et les troubles métaboliques, avec des initiatives de recherche en expansion et des essais cliniques en phase précoce montrant des résultats encourageants.

• Par voie d'administration

En fonction de la voie d'administration, le marché est segmenté en administration intraveineuse, intradermique, pulmonaire, intrathécale et autres. Le segment intraveineux détenait la plus grande part en 2024, en raison de son utilisation établie pour l'administration directe de thérapies par siRNA dans la circulation systémique, notamment en milieu clinique.

Le segment de l'administration pulmonaire devrait présenter le TCAC le plus rapide au cours de la période de prévision, car les progrès de la recherche dans les systèmes d'administration par inhalation promettent une thérapie par ARN interférent plus ciblée et non invasive pour les maladies respiratoires.

• Par indication

En fonction des indications, le marché est segmenté en porphyrie hépatique aiguë (PHA), amylose héréditaire à transthyrétine (ATTRh), hypercholestérolémie, etc. Le segment de l'ATTRh a généré le chiffre d'affaires le plus élevé du marché en 2024, soutenu par le succès commercial des thérapies ARN interférent (ARNi) telles qu'Onpattro et Amvuttra.

Le segment de l'hypercholestérolémie devrait connaître le TCAC le plus élevé entre 2025 et 2032, grâce aux performances cliniques prometteuses des thérapies ARN interférent expérimentales ciblant PCSK9 et d'autres voies liées aux lipides.

• Par utilisateur final

En fonction de l'utilisateur final, le marché est segmenté en hôpitaux et cliniques, instituts de recherche et universitaires, sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques, etc. Le segment des hôpitaux et cliniques a détenu la part de marché dominante en 2024, compte tenu de l'administration actuelle de thérapies ARN interférent sous supervision clinique et de la prise en charge des maladies rares dans des centres spécialisés.

Le segment des sociétés pharmaceutiques et biotechnologiques devrait connaître le TCAC le plus élevé, en raison d'investissements accrus dans la R&D sur l'ARN interférent, de l'expansion des pipelines et de partenariats stratégiques visant le développement et la commercialisation de médicaments.

• Par application

En fonction des applications, le marché est segmenté en maladies génétiques, oncologie, maladies neurodégénératives, maladies infectieuses, etc. Le segment des maladies génétiques a dominé le marché en 2024, en raison des importants besoins non satisfaits en maladies génétiques rares et de la capacité de ciblage précis de l'ARNi.

L'oncologie devrait être le segment d'application connaissant la croissance la plus rapide, grâce à l'utilisation croissante de l'ARN interférent pour faire taire les gènes cancérigènes et aux essais cliniques en cours explorant son potentiel dans les tumeurs solides et les hémopathies malignes.

Analyse régionale du marché des acides nucléiques thérapeutiques par interférence ARN (ARNi)

• L'Amérique du Nord a dominé le marché des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi) avec la plus grande part de revenus de 45,7 % en 2024, principalement en raison d'une forte présence de sociétés biotechnologiques et pharmaceutiques de premier plan, d'une infrastructure de soins de santé avancée et d'investissements importants dans le développement de médicaments à base d'ARN.
• Le leadership de la région est renforcé par des essais cliniques actifs, un soutien réglementaire favorable de la FDA et une commercialisation réussie de thérapies ARN interférent telles qu'Onpattro et Givlaari
• De plus, l'Amérique du Nord bénéficie de solides collaborations universitaires et de recherche, d'un financement gouvernemental pour les traitements des maladies rares et d'une prévalence croissante des troubles génétiques et des affections métaboliques, ce qui accélère encore l'adoption de thérapies basées sur l'ARN interférent dans les milieux cliniques et de recherche.

Aperçu du marché américain des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi)

Le marché américain des thérapies par acides nucléiques interférents ARN (ARNi) a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024. Cette domination est alimentée par une industrie biotechnologique et pharmaceutique robuste, des investissements importants en R&D et un environnement réglementaire favorable au développement et à l'approbation de nouvelles thérapies par ARNi. Les consommateurs (patients et professionnels de santé) privilégient de plus en plus les traitements avancés et ciblés pour les troubles génétiques, les maladies rares et les affections chroniques, pour lesquels les thérapies par ARNi offrent une solution prometteuse. La préférence croissante pour la médecine de précision et l'intégration de recherches génomiques et moléculaires de pointe propulsent davantage le secteur des thérapies par acides nucléiques interférents ARN (ARNi). De plus, le nombre croissant de médicaments ARNi approuvés par la FDA et un solide portefeuille de candidats contribuent significativement à l'expansion du marché.

Aperçu du marché européen des acides nucléiques thérapeutiques par interférence ARN (ARNi)

Le marché européen des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi) devrait connaître une croissance substantielle de 2025 à 2032. Cette croissance est principalement tirée par une prise de conscience croissante du potentiel thérapeutique de la technologie ARNi, une prévalence croissante des maladies chroniques et génétiques, et une forte concentration sur les solutions de santé avancées dans la région. L'augmentation des dépenses de santé et la robustesse des infrastructures de recherche favorisent l'adoption des thérapies par ARNi. Les systèmes de santé européens sont attirés par la nature ciblée et l'efficacité de ces thérapies dans le traitement de maladies auparavant incurables. La région connaît une croissance significative tirée par des investissements continus dans la recherche biotechnologique, un soutien gouvernemental favorable aux médicaments innovants et un accès élargi des patients aux traitements de pointe.

Aperçu du marché britannique des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi)

Le marché britannique des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi) devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, grâce à l'intensification des activités de recherche et développement en génomique et en technologies de silençage génique, ainsi qu'à l'importance accordée à la médecine personnalisée. De plus, le lourd fardeau des maladies génétiques et chroniques encourage les investissements dans de nouvelles solutions thérapeutiques. La robustesse du secteur britannique des sciences de la vie, alliée à la solidité de ses institutions de recherche universitaire et à un cadre réglementaire favorable, devrait continuer de stimuler la croissance du marché.

Analyse du marché allemand des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi)

Le marché allemand des thérapies par acides nucléiques ARN interférents (ARNi) devrait connaître une croissance annuelle moyenne (TCAC) considérable au cours de la période de prévision, alimenté par une sensibilisation croissante aux produits biopharmaceutiques avancés et par la demande d'options thérapeutiques innovantes et hautement ciblées. L'infrastructure de santé bien développée de l'Allemagne, combinée à une industrie pharmaceutique dynamique et à l'importance accordée à l'innovation médicale, favorise l'adoption des thérapies par ARNi, notamment dans les cliniques spécialisées et les hôpitaux de recherche. L'intégration des thérapies par ARNi dans les approches de médecine personnalisée et une forte préférence pour des traitements de haute qualité, fondés sur des données probantes, répondent aux attentes locales en matière de santé.

Aperçu du marché des acides nucléiques thérapeutiques par interférence ARN (ARNi) en Asie-Pacifique

Le marché des thérapies par acides nucléiques interférence ARN (ARNi) en Asie-Pacifique devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, estimé à plus de 17,4 % sur la période de prévision 2025-2032. Cette croissance rapide est tirée par l'augmentation des dépenses de santé, la prévalence croissante des maladies chroniques et génétiques, et les avancées significatives de la recherche et développement biotechnologique et pharmaceutique dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. L'investissement croissant de la région dans des établissements de santé modernes, soutenu par des initiatives gouvernementales favorisant l'innovation pharmaceutique et l'accès aux thérapies avancées, favorise l'adoption des thérapies par ARNi. De plus, l'APAC s'affirmant comme un pôle de production de produits biologiques et un marché clé pour les traitements des maladies rares, l'accessibilité et le caractère abordable des options par ARNi s'étendent à une base de patients plus large.

Aperçu du marché chinois des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi)

En 2024, le marché chinois des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi) représentait la plus grande part de chiffre d'affaires en Asie-Pacifique, grâce à l'expansion rapide du secteur de la santé, à l'importante population de patients et à l'adoption rapide des technologies médicales. La Chine s'impose de plus en plus comme un pôle d'innovation biotechnologique, grâce à des sociétés pharmaceutiques nationales performantes qui investissent massivement dans la recherche et le développement en ARNi. La modernisation des soins de santé, conjuguée au soutien gouvernemental au développement local de médicaments et à l'amélioration de l'accès aux thérapies innovantes, est un facteur clé de la croissance du marché chinois.

Aperçu du marché indien des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi)

Le marché indien des thérapies par acides nucléiques à base d'interférence ARN (ARNi) devrait connaître une croissance remarquable de 2025 à 2032. Cette croissance est principalement tirée par le fardeau croissant des maladies génétiques et chroniques, la sensibilisation croissante aux thérapies à base d'ARNi et les avancées significatives dans les secteurs biotechnologique et pharmaceutique indiens. Les initiatives gouvernementales visant à améliorer l'accès aux soins de santé et à favoriser la fabrication nationale de médicaments, ainsi que l'augmentation des investissements en R&D par les acteurs locaux et internationaux, accélèrent l'expansion du marché. L'élargissement du bassin de patients et la poussée vers des traitements innovants et ciblés encouragent l'adoption des thérapies à base d'ARNi en Inde.

Part de marché des thérapies à base d'acides nucléiques par interférence ARN (ARNi)

L'industrie des thérapies par acides nucléiques à interférence ARN (ARNi) est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Silence Therapeutics (Royaume-Uni)
• Arcturus Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Sirnaomics (États-Unis)
• OliX Pharmaceuticals, Inc. (Corée du Sud)
• Arbutus Biopharma (États-Unis)
• Vir Biotechnology, Inc. (États-Unis)
• Wave Life Sciences (États-Unis)
• Switch Therapeutics (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial des acides nucléiques thérapeutiques à base d'interférence ARN (ARNi)

• En mars 2025, Alnylam Pharmaceuticals, Inc. a reçu l'approbation de la FDA pour l'AMVUTTRA (vutrisiran) dans le traitement de la cardiomyopathie à transthyrétine (ATTR-CM), devenant ainsi le premier traitement ARN interférent ciblant à la fois la cardiomyopathie et la polyneuropathie dans l'amylose. Cette étape importante devrait élargir le marché de ce traitement et améliorer son accès aux patients.
• En mars 2025, Qfitlia (fitusiran) d'Alnylam, un médicament thérapeutique à base d'ARNsi pour l'hémophilie A et B (avec ou sans inhibiteurs), a reçu l'approbation de la FDA, devenant ainsi le premier médicament à base d'ARNi à réduire directement les taux de saignement chez les patients hémophiles.
• En février 2025, lors de sa journée de R&D à New York, Alnylam a annoncé des progrès sur plusieurs candidats ARN interférents de nouvelle génération, notamment son essai de phase 3 sur le nuclésiran (TRITON) ciblant l'ATTR-CM, ainsi que des avancées dans les pipelines cardiovasculaires et neuroscientifiques. 
• En janvier 2025, Alnylam a annoncé un chiffre d'affaires net record de 1,646 milliard USD pour 2024 (croissance de 33 % en glissement annuel), porté par les fortes ventes d'Onpattro, d'Amvuttra, de Givlaari et d'Oxlumo, et prévu à plus de 2 milliards USD en 2025. 

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