ムコ多糖症の世界市場規模、シェア、トレンド分析レポート – 業界概要と2032年までの予測

ムコ多糖症市場規模

• 世界のムコ多糖症市場規模は2024年に24億7000万米ドルと評価され、予測期間中に8.90％のCAGRで成長し、2032年までに48億8000万米ドル に達すると予想されて います。
• 市場の成長は、認知度の高まり、診断技術の進歩、希少遺伝性疾患を標的とした新しい酵素補充療法や遺伝子治療の導入によって主に推進されている。
• さらに、支援的な規制枠組みと希少疾病用医薬品開発への投資増加により、ムコ多糖症治療は希少疾患治療薬分野における重要な焦点として確立されつつあります。これらの要因が相まって、研究イニシアチブと治療選択肢へのアクセスが加速し、市場の拡大を大きく促進しています。

ムコ多糖症市場分析

• ムコ多糖症（MPS）は、特定の酵素の欠如または機能不全によって引き起こされるまれなリソソーム蓄積疾患のグループであり、特に酵素補充療法と遺伝子ベースのアプローチにおける診断および治療介入の進歩により、ますます注目を集めています。
• 効果的なMPS治療に対する需要の高まりは、主に医療従事者の意識の高まり、新生児スクリーニングプログラムの強化、希少疾病用医薬品開発に対する政府の支援策によって促進されています。
• 北米は、確立された医療インフラ、大規模な研究開発投資、有利な規制経路に支えられ、2024年にはムコ多糖症市場で39.2%という最大の収益シェアを占め、市場を支配しました。米国は、積極的な希少疾患研究エコシステムとFDA承認の治療法の利用可能性により、最前線に立っています。
• アジア太平洋地域は、医療へのアクセスの拡大、認知度の高まり、希少疾患の診断と治療への投資の増加により、予測期間中にムコ多糖症市場で最も急速に成長する地域になると予想されています。
• ムコ多糖症I型セグメントは、早期の疾患特定、特定の酵素補充療法の利用可能性、および長期的な患者転帰の改善に焦点を当てた臨床研究により、2024年に35％の市場シェアでムコ多糖症市場を支配しました。

レポートの範囲とムコ多糖症市場のセグメンテーション     

ムコ多糖症の市場動向

「酵素補充療法および遺伝子治療技術の進歩」

• ムコ多糖症（MPS）の世界市場において、次世代の酵素補充療法（ERT）と遺伝子治療ソリューションの開発と統合は、重要かつ加速的なトレンドとなっています。これらの革新的なアプローチは、MPSの根本原因に対処し、治療効果の向上、長期的な効果の持続、そして治療負担の軽減を目指しています。
• 例えば、アルデュラザイムやエラプレーゼなどの治療法はERTの基礎を築いており、RGX-111やABO-102などの臨床段階の遺伝子治療法は、MPSサブタイプの治療において、永続的な1回限りの治療の可能性を秘めていることが示されています。
• MPS IおよびMPS IIIAを標的とした遺伝子治療プラットフォームでは、現在、アデノ随伴ウイルス（AAV）ベクターを活用して機能遺伝子を中枢神経系組織に標的送達し、MPS治療における長年の課題である血液脳関門の克服を目指しています。
• これらの治療法における先進技術の使用は、酵素のバイオアベイラビリティと半減期を改善するだけでなく、従来のERTでは反応が弱かった神経症状への治療アクセスを拡大します。
• この治療法の進化により、患者ケアが刷新され、特に小児の症例において、より優れた疾患管理と長期寛解の可能性がもたらされています。
• Sangamo Therapeutics、REGENXBIO、Lysogeneといった企業は、これらの先進的な治療薬に積極的に投資しており、研究開発と提携における力強い勢いを示しています。こうした革新に対する継続的な臨床的成功と規制当局の支援は、世界のヘルスケア市場におけるMPS治療の力強い成長を牽引しています。

ムコ多糖症市場の動向

ドライバ

「認知度の高まり、早期診断、そして希少疾病用医薬品へのインセンティブ」

• 早期診断の取り組みや新生児スクリーニングプログラムに支えられた希少疾患に対する世界的な認識の高まりにより、ムコ多糖症の特定と治療が大幅に加速しています。
• 例えば、北米やヨーロッパなどの地域で新生児スクリーニングパネルを拡大することで、MPS患者の病気の進行を遅らせ、長期的な転帰を改善するために重要な早期介入が可能になっています。
• 米国FDAやEMAなどの規制当局は、希少疾病用医薬品の枠組みの下で希少疾患を優先し、市場独占権、税額控除、承認期間の短縮などのインセンティブを提供し、製薬会社がMPS治療に投資する動機付けとなっている。
• さらに、患者擁護団体や非営利団体の増加により、治療へのアクセスが容易になり、臨床試験への参加が増加し、MPS治療の商業的実現可能性が高まっています。
• 希少疾患における標的を絞った個別化治療の需要が高まる中、MPS市場では、特に高所得地域や都市化が進む地域において、臨床パイプラインの拡大とグローバルなアウトリーチプログラムが進展しています。これらの動向は、市場の成長軌道を裏付けています。

抑制/挑戦

「発展途上地域における治療費の高騰とアクセスの制限」

• MPSに対する酵素補充療法や遺伝子療法は高額な費用がかかるため、特に医療予算が限られている低所得国や中所得国では、広く普及するための大きな障壁となっている。
• 例えば、ナグラザイムやビミジムなどの承認された治療法の年間治療費は、患者1人あたり数十万ドルを超えることがあり、医療制度や保険会社にとって、手頃な価格と償還の課題となっている。
• さらに、ERTの投与や遺伝子治療試験の実施に必要な複雑なインフラ（専門の輸液センターや神経学サポートなど）は、高度な医療施設が不足している地域ではアクセスを制限している。
• こうした利用可能性と費用の格差は、早期診断と継続的な治療を妨げ、地域間での健康成果の不平等につながる。
• これらの障壁を克服するため、関係者は、グローバルアクセスプログラム、現地生産、官民連携といった革新的なモデルを模索し、手頃な価格と普及率の向上を目指しています。MPS治療の可能性を世界規模で最大限に引き出すには、コストとインフラの制約に対処することが不可欠です。

ムコ多糖症市場の範囲

市場は、治療法、疾患の種類、投与経路、およびエンドユーザーに基づいてセグメント化されています。

• 治療別

ムコ多糖症市場は、治療法に基づいて酵素補充療法（ERT）と幹細胞療法に分類されます。酵素補充療法分野は、アルデュラザイム（MPS I型）、エラプレーズ（MPS II型）、ビミジム（MPS IV A型）など、FDAおよびEMA承認済みの複数の治療法の存在により、2024年には最大の市場収益シェアを占め、市場を席巻しました。これらの治療法は、欠乏している酵素を補充し、疾患の進行を遅らせることで、MPS治療の基盤となっています。先進国市場における強力な償還枠組みに支えられたERTの臨床的成功の増加は、その優位性を引き続き推進しています。

幹細胞療法分野は、新たな臨床研究の進展と、MPSの身体的症状と神経学的症状の両方に対処する可能性に牽引され、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。造血幹細胞移植（HSCT）は、MPS IおよびMPS VIIにおいて、特に早期に診断された小児患者において長期的な治療効果をもたらすことから、注目を集めています。

• 病気の種類別

ムコ多糖症市場は、疾患の種類に基づいて、I型、II型、IVA型、VI型、VII型、その他に分類されます。ムコ多糖症I型（MPS I）は、豊富な治療機会、早期スクリーニングの対象範囲、そして診断例におけるMPS Iの比較的高い有病率に牽引され、2024年には35%という最大の市場シェアを獲得しました。Aldurazymeなどの製品は、この分野における治療のベンチマークとなっており、MPS Iの広範な臨床研究パイプラインは、市場におけるリーダーシップを強化し続けています。

MPS IIセグメントは、世界的な発症率の上昇、認知度の高まり、そしてエラプレースなどの標的型ERTの利用可能性により、2025年から2032年にかけて最も高い成長率を示すと予想されています。さらに、新生児スクリーニングプログラムと疾患別レジストリの進歩は、より正確な診断と迅速な治療に貢献しています。

• 投与経路別

投与経路に基づき、ムコ多糖症市場は静脈内（IV）投与と脳室内（ICV）投与に分類されます。現在承認されている酵素補充療法のほとんどが、通常は週1回または2週間に1回のIV点滴投与であるため、2024年には静脈内投与が市場の大部分を占めました。病院や専門クリニックでは、IV投与のためのインフラが整備されており、幅広い患者アクセスとコンプライアンスを支えています。

ICVセグメントは、血液脳関門をバイパスし、MPSにおける中枢神経系障害を治療する治療法の開発に後押しされ、2025年から2032年にかけて最も高いCAGRで成長すると予想されています。初期の臨床試験では、特に神経症状を伴うMPS IIIおよびMPS IIに対するICV投与の有効性が実証されています。

• エンドユーザー別

エンドユーザーに基づいて、ムコ多糖症市場は病院、専門クリニック、その他に分類されます。病院は、長期輸液療法の管理能力と複雑な遺伝子診断の実施能力により、2024年には最大の収益シェアを占めました。また、病院は、特に新生児や小児の症例において、早期診断の主要拠点としての役割も担っています。

専門クリニックセグメントは、MPSなどの慢性希少疾患に対し、患者一人ひとりに合わせた治療計画、遺伝カウンセリング、そして患者エンゲージメントの向上を提供することから、予測期間中に最も急速な成長が見込まれています。これらのクリニックでは、ICVなどの高度な投与経路に対応できる設備の整備や、国際共同臨床試験への参加支援がますます進んでいます。

ムコ多糖症市場の地域分析

• 北米は、確立された医療インフラ、大規模な研究開発投資、有利な規制経路に支えられ、2024年にはムコ多糖症市場で39.2%という最大の収益シェアを占め、市場を支配しました。米国は、積極的な希少疾患研究エコシステムとFDA承認の治療法の利用可能性により、最前線に立っています。
• この地域は、米国FDAによる希少疾病用医薬品の指定など、製薬会社がMPSなどの希少疾患の治療薬を開発するインセンティブを与える有利な規制政策の恩恵を受けている。
• さらに、医療専門家の意識の高まり、包括的な新生児スクリーニングプログラム、疾患特有のサポートネットワークの利用可能性により、早期診断と一貫した治療へのアクセスが促進され、北米は小児および成人の両方の集団におけるMPS治療の主要市場としての地位を確固たるものにしています。

米国ムコ多糖症市場の洞察

米国のムコ多糖症市場は、2024年には北米最大の収益シェア（83%）を獲得しました。これは、堅牢な医療インフラ、早期疾患スクリーニングプログラム、そして希少疾患研究への注力に牽引されています。主要なバイオ医薬品企業の存在と、遺伝子治療や幹細胞治療を含む先進的な治療法の臨床試験が活発に行われていることが、市場を支えています。さらに、米国は希少疾病用医薬品法に基づく有利な規制上の優遇措置の恩恵を受けており、承認取得の迅速化とムコ多糖症治療開発への投資促進につながっています。

欧州ムコ多糖症市場に関する洞察

欧州におけるムコ多糖症市場は、新生児スクリーニングプログラムにおけるムコ多糖症（MPS）の包含拡大と酵素補充療法の利用可能性向上に支えられ、予測期間を通じて大幅な年平均成長率（CAGR）で拡大すると予測されています。欧州医薬品庁（EMA）による規制支援と、地域全体の強力な公的医療制度が、主要な成長要因となっています。欧州諸国はまた、小児および成人の双方において早期診断と治療へのアクセスを促進するため、国境を越えた希少疾患ネットワークへの投資も行っています。

英国ムコ多糖症市場の洞察

英国のムコ多糖症市場は、政府支援による希少疾患対策の枠組みと臨床医の意識向上を背景に、予測期間中に注目すべきCAGRで成長すると予想されています。国民保健サービス（NHS）は、迅速な診断の提供と希少疾患治療の高額な費用負担において重要な役割を果たしています。さらに、世界的な臨床試験や遺伝子治療研究への参加増加により、英国はムコ多糖症分野におけるイノベーションに大きく貢献する立場にあります。  

ドイツにおけるムコ多糖症市場の洞察

ドイツのムコ多糖症市場は、医療費の高騰、バイオテクノロジー産業の活性化、そして革新的な治療法へのアクセスに牽引され、予測期間中に大幅なCAGRで拡大すると予想されています。ドイツでは、遺伝子スクリーニングによる早期発見を重視し、分散型臨床試験を支援しており、MPS治療の進歩を後押ししています。さらに、病院、研究機関、製薬会社間の連携により、最先端の治療法や個別化ケアへのアクセスが強化されています。

アジア太平洋地域におけるムコ多糖症市場の洞察

アジア太平洋地域のムコ多糖症市場は、医療費の増加、希少疾患への意識の高まり、そして中国、日本、インドなどの国々における診断能力の向上により、2025年から2032年の予測期間中に最も高いCAGRで成長すると見込まれています。希少疾患管理に向けた政府の取り組みや国際的な研究機関との連携により、治療へのアクセスが拡大しています。さらに、臨床試験の活発化と現地での製造活動も、この地域の成長に貢献しています。

日本におけるムコ多糖症市場の洞察

日本のムコ多糖症市場は、先進的な医療インフラ、診断技術の早期導入、そして国の保健プログラムによる希少疾患治療の優先化により、急速に成長しています。確立された患者登録システムと支援的な保険償還政策により、酵素療法や遺伝子療法への迅速なアクセスが可能となっています。バイオ医薬品のイノベーションへの継続的な投資とセクター間の連携は、日本のムコ多糖症患者の成長を持続させ、長期的な転帰を改善することが期待されます。

インドにおけるムコ多糖症市場の洞察

インドのムコ多糖症市場は、認知度の高まり、医療投資の増加、そして希少疾患を対象とした政府主導の取り組みにより、2024年にはアジア太平洋地域最大の市場収益シェアを占めました。都市部での診断サービスが拡大するにつれ、MPS疾患の早期発見がより容易になっています。さらに、世界的なバイオテクノロジー企業と国内メーカーとの提携により、治療薬の価格とアクセス性が向上し、インドの多様な人口層における市場拡大が促進されています。

ムコ多糖症の市場シェア

ムコ多糖症業界は、主に、以下を含む定評のある企業によって牽引されています。

• バイオマリン・ファーマシューティカル社（米国）
• REGENXBIO Inc.（米国）
• ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社（米国）
• サンガモ・セラピューティクス社（米国）
• オーチャード・セラピューティクスplc（英国）
• デナリ・セラピューティクス社（米国）
• 武田薬品工業株式会社（日本）
• サノフィ（フランス）
• アルマジェン社（米国）
• アベオナ・セラピューティクス社（米国）
• JCRファーマ株式会社（日本）
• Chiesi Farmaceutici SpA (イタリア)
• グリーンクロス株式会社（韓国）
• Avrobio, Inc.（米国）
• エステベ・ファーマシューティカルズSA（スペイン）
• MedGenesis Therapeutix Inc.（カナダ）
• uniQure NV（オランダ）
• LG化学株式会社（韓国）
• Evox Therapeutics Ltd.（英国）
• Idorsia Ltd（スイス）

世界のムコ多糖症市場の最近の動向は何ですか?

• 2023年4月、REGENXBIO社は、ムコ多糖症I型（MPS I）を対象とした治験中の遺伝子治療薬RGX-111を評価する第I/II相臨床試験から、有望な中間データを発表しました。この治療法は、AAV9ベクターを用いてIDUA遺伝子の機能的コピーを中枢神経系に送達し、神経症状を緩和します。この開発は、MPS治療における持続性のある単回投与治療への移行の進展を反映しており、重症のMPS患者に新たな希望をもたらします。
• 2023年3月、サンガモ・セラピューティクス社は、治験中の遺伝子治療薬ST-920をMPS II（ハンター症候群）を対象とした臨床試験に進めました。このAAVベースの治療法は、肝臓を標的とした遺伝子導入により、酵素の持続的な発現を目指しています。この試験の進展は、生体内ゲノム編集技術を用いてリソソーム蓄積疾患の治療の最前線を拡大するというサンガモ社のコミットメントを強調するものです。
• 2023年2月、ウルトラジェニクス・ファーマシューティカル社は、アベオナ・セラピューティクス社と共同開発したムコ多糖症IIIA（サンフィリッポ症候群）を対象とした遺伝子治療薬UX111の第I/II相試験を開始しました。UX111は、脳内での長期的な酵素発現を可能にすることで、根本的な遺伝的原因に対処するように設計されています。この動きは、ウルトラジェニクス社が中枢神経系を標的とした治療と希少疾患治療におけるイノベーションに戦略的に注力していることを強化するものです。
• 2023年1月、バイオマリン・ファーマシューティカル社は、アルデュラザイム（ラロニダーゼ）の長期アウトカムデータを発表し、MPS I型患者において10年間にわたり持続的な効果が認められました。この知見は、MPSの症状管理と生活の質の向上における酵素補充療法の長期的な価値を強調するものであり、バイオマリン社がMPS治療分野におけるパイオニアとしての地位を確固たるものにしました。
• 2023年1月、オーチャード・セラピューティクス社は、MPS（ムコ多糖症）疾患を対象とした造血幹細胞遺伝子治療の治験薬を臨床開発パイプラインに追加しました。これには、MPS IIIAおよびIIIBを標的とした前臨床プログラムが含まれます。オーチャード社は、体外遺伝子治療プラットフォームを活用することで、重症の神経変性型MPSに対する治癒の可能性を提供することを目指しており、希少疾患治療における革新的な遺伝子治療への業界の取り組みを反映しています。

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