글로벌 단일유전질환 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 전망

단일유전질환 치료 시장 규모

• 글로벌 단일유전자 질환 치료 시장 규모는 2024년에 328억 6천만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 5.00%의 CAGR 로 2032년까지 485억 4천만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 첨단 유전자 치료 기술의 도입 증가와 단일 유전자 질환에 대한 표적 치료법 개발의 상당한 진전에 크게 힘입은 바가 큽니다. 이러한 발전은 치료 효능을 높이고, 환자 치료 결과를 개선하며, 희귀 및 유전 질환 전반에 걸쳐 치료 가능성을 확대하고 있습니다.
• 또한 환자 인식 증가, 지원 규제 프레임워크, 연구 개발에 대한 투자 증가로 인해 혁신적인 단일 유전자 질환 치료 솔루션에 대한 수요가 증가하고 있습니다.

단일유전질환 치료제 시장 분석

• 단일 유전자 질환에 대한 표적 치료를 포함하는 단일 유전자 질환 치료법은 유전학 연구의 발전, 진단 능력 향상, 그리고 희귀 유전 질환의 유병률 증가로 인해 전 세계적으로 도입이 증가하고 있습니다. 이러한 치료법은 이전에는 효과적인 치료 옵션이 제한적이거나 전무했던 질환을 치료하는 데 필수적이 되고 있습니다.
• 단일유전 질환 치료에 대한 수요 증가는 주로 환자 인식 제고, 의료 인프라 확충, 그리고 정밀 의학 및 첨단 치료법을 장려하는 정부 지원 정책에 힘입은 것입니다. 연구 및 임상시험 자금 지원 증가는 이 분야의 발전을 더욱 가속화하고 있습니다.
• 북미는 2024년 단일유전자 질환 치료제 시장에서 44.53%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 시장을 장악했습니다. 북미는 선진 의료 인프라, 혁신적 치료법의 높은 도입률, 그리고 선도적인 생명공학 및 제약 기업의 입지를 특징으로 합니다. 미국은 유리한 보험급여 정책, 임상 시험 활동 증가, 그리고 유전자 표적 치료제의 조기 도입으로 상당한 성장을 경험했습니다.
• 아시아 태평양 지역은 예측 기간 동안 단일 유전자 질환 치료 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상되며, 이는 의료 투자 증가, 환자 인식 증가, 중국, 일본, 인도와 같은 국가의 종양학 및 희귀 질환 치료 시설 확장에 힘입은 것입니다.
• 상염색체 질환 부문은 2024년에 58%의 가장 큰 시장 수익 점유율로 단일 유전자 질환 치료 시장을 지배했습니다. 이는 상염색체 질환의 유병률이 높고 진단 및 치료 프로토콜이 잘 확립되어 있기 때문입니다.

보고서 범위 및 단일 유전자 질환 치료 시장 세분화           

단일유전질환 치료 시장 동향

“ 기술 통합을 통한 편의성 향상 ”

• 글로벌 단일유전 질환 치료 시장에서 중요하고 빠르게 성장하는 추세는 첨단 디지털 헬스케어 기술, 모바일 애플리케이션, 그리고 원격진료 플랫폼의 통합이 증가하고 있다는 것입니다. 이러한 혁신은 환자 편의성, 치료 순응도, 그리고 실시간 모니터링 기능을 향상시키고 있습니다.
• 예를 들어, 이제 여러 유전자 치료 솔루션에는 앱 기반 추적 시스템이 포함되어 있어 환자와 의료 서비스 제공자가 치료 진행 상황, 복용량 일정 및 부작용 관리를 원격으로 모니터링할 수 있습니다.
• 착용형 기기 및 연결된 건강 플랫폼과의 통합을 통해 환자의 생체 신호, 바이오마커 및 치료 반응을 지속적으로 추적하여 보다 개인화된 치료 계획을 지원할 수 있습니다.
• 일부 치료법은 이제 환자 데이터의 중앙 관리를 위해 클라우드 기반 플랫폼을 활용하여 병원, 전문 클리닉 및 가정 간병 서비스 제공자 간의 원활한 커뮤니케이션을 촉진합니다.
• 디지털 도구를 통합하면 예측 분석도 가능해져 임상의가 치료 일정을 최적화하고 실시간 환자 데이터를 기반으로 잠재적 부작용을 예상할 수 있습니다.
• 디지털 통합에 대한 이러한 추세는 개인이 임상적 효과와 모니터링 용이성을 모두 제공하는 치료법을 점점 더 많이 추구함에 따라 환자의 기대치를 재편하고 있습니다.
• Vertex Pharmaceuticals 및 Bluebird Bio와 같은 회사는 고급 모니터링 및 보고 기술을 통합하여 더 나은 환자 결과와 치료팀과의 개선된 참여를 보장하는 솔루션을 적극적으로 개발하고 있습니다.
• 편의성, 원격 모니터링 및 개인화된 치료 통찰력을 제공하는 단일유전질환 치료 솔루션에 대한 수요가 병원, 전문 클리닉 및 가정 의료 환경에서 빠르게 증가하여 시장 확장을 촉진하고 있습니다.

단일유전질환 치료 시장 동향

운전사

“유전 질환 유병률 증가와 기술 발전으로 인한 수요 증가”

• 전 세계적으로 단일 유전자 질환의 발병률이 증가하고, 유전자 편집 기술과 정밀 의학이 발전하면서 단일 유전자 질환 치료에 대한 수요가 크게 증가하고 있습니다. 환자와 의료 서비스 제공자들은 단순한 증상 완화가 아닌 근본적인 유전적 원인을 해결하는 표적 치료법을 점점 더 많이 찾고 있습니다.
• 예를 들어, 2024년 4월, 주요 바이오테크 기업들은 희귀 단일 유전자 질환을 타깃으로 하는 CRISPR 기반 유전자 치료법의 발전을 발표하며 해당 분야의 혁신과 투자 확대를 시사했습니다. 이러한 전략적 발전은 예측 기간 동안 단일 유전자 질환 치료 시장을 촉진할 것으로 예상됩니다.
• 유전자 표적 치료의 잠재력에 대한 인식이 높아짐에 따라, 환자들은 장기적인 효능을 제공하고 증상 완화 치료에 대한 의존도를 낮추는 치료법을 점점 더 선호하고 있습니다. 체외 및 체내 유전자 변형 접근법을 포함한 최첨단 치료법은 정확하고 질병을 개선하는 결과를 제공합니다.
• 또한, 고급 진단, 유전자 검사 및 개인화된 의학 이니셔티브의 통합이 확대됨에 따라 단일 유전자 질환 치료법이 현대 희귀 질환 관리의 초석이 되어 맞춤형 치료 계획이 가능해지고 있습니다.
• 환자 중심 치료 제공 모델의 가용성, 향상된 안전성 프로파일, 그리고 규제 지원은 단일유전질환 치료(Monogenetic Disease Therapy) 도입을 촉진하는 핵심 요인입니다. 생명공학 기업, 연구 기관, 그리고 의료 서비스 제공업체 간의 협력 강화는 시장 성장에 더욱 기여합니다.

제지/도전

“ 높은 비용과 규제 장벽에 대한 우려 ”

• 높은 개발 및 치료 비용과 복잡한 제조 공정은 광범위한 시장 접근성에 심각한 어려움을 야기합니다. 이러한 요인들은 특히 의료 예산이 부족한 지역에서 도입을 제한할 수 있습니다.
• 예를 들어, 새로운 유전자 치료법에 대한 규제 승인 기간이 길어지면 환자의 접근이 지연되고 개발 비용이 증가하여 시장 성장 역학에 영향을 미칠 수 있습니다.
• 간소화된 규제 경로, 보험급여 지원, 그리고 치료비 절감을 위한 이니셔티브를 통해 이러한 과제를 해결하는 것은 시장 성장을 지속하는 데 매우 중요합니다. 기업들은 확장 가능한 제조 공정과 공공-민간 파트너십에 대한 투자를 확대하여 접근성을 확대하고 있습니다.
• 기술 발전으로 효능과 안전성이 지속적으로 향상되고 있지만 단일유전질환 치료의 인식된 높은 비용은 여전히 ​​채택을 저해할 수 있으며, 특히 포괄적 보험 적용이 없는 환자들 사이에서 그렇습니다.
• 특정 지역의 의료 서비스 제공자와 환자들 사이에서 유전자 치료에 대한 인식과 이해가 부족하면 도입률이 낮아질 수 있으며, 이는 교육 이니셔티브와 훈련 프로그램의 필요성을 강조합니다.
• 유전자 편집 치료법과 관련된 오프타겟 효과나 장기적인 알려지지 않은 위험을 포함한 잠재적 안전 문제로 인해 일부 환자와 의사는 이러한 치료법을 선택하지 못할 수 있으며, 이를 위해 강력한 임상 증거와 시판 후 모니터링이 필요합니다.
• 환자 지원 프로그램, 정책 지원 및 유전자 치료 제공의 지속적인 혁신을 통해 이러한 과제를 극복하는 것은 단일 유전자 질환 치료 시장의 장기적 성장을 촉진하는 데 필수적입니다.

단일유전질환 치료 시장 범위

시장은 유전 패턴, 치료 유형, 응용 프로그램, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 상속 패턴에 따라

단일유전자 질환 치료 시장은 유전 양상을 기준으로 상염색체 질환과 염색체 질환으로 구분됩니다. 상염색체 질환 분야는 2024년 시장 매출 점유율 58%로 가장 큰 비중을 차지했는데, 이는 상염색체 질환의 높은 유병률과 확립된 진단 및 치료 프로토콜 덕분입니다. 낭포성 섬유증이나 페닐케톤뇨증과 같은 상염색체 질환은 널리 연구되고 있으며, 이미 다양한 치료 옵션이 제공되고 있습니다. 이 분야는 환자 인지도 향상, 유전자 검사 프로그램, 그리고 의료 서비스 제공자의 강력한 지원으로 수혜를 받고 있습니다. 탄탄한 임상 데이터, 보험 적용 범위, 그리고 조기 진단 프로그램과의 통합은 도입률을 더욱 강화하고 있습니다. 개인 맞춤 의학과 예방 치료에 대한 관심이 높아지면서 수요도 증가하고 있습니다. 상염색체 치료법은 병원, 클리닉, 전문 치료 센터에서 널리 시행되고 있어 폭넓은 접근성과 시장 지배력을 확보하고 있습니다. 규제 승인과 정부 지원 프로그램을 통해 특히 선진국에서 상염색체 치료법의 적용 범위가 확대되고 있습니다.

염색체 질환 분야는 유전자 편집 치료법, 조기 진단 기술, 그리고 염색체 이상 연구 투자 증가에 힘입어 2025년부터 2032년까지 24%라는 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 희귀 유전 질환에 대한 인식 제고와 혁신적인 치료 옵션의 결합이 성장을 촉진하고 있습니다. 의료 인프라가 개선됨에 따라 신흥 시장에서도 염색체 치료 솔루션 도입이 점차 확대되고 있습니다. 정부 주도의 정책, 임상시험, 그리고 생명공학 기업과 병원 간의 협력을 통해 도입이 가속화되고 있습니다. 향상된 진단 능력은 적시에 치료를 시작할 수 있게 하여 환자 참여를 증가시키고 있습니다. 유전자 치료에 대한 투자 증가와 기술 발전은 이 분야의 빠른 성장을 뒷받침하고 있습니다.

• 치료 유형별

치료 유형을 기준으로 단일유전자 질환 치료 시장은 약물 치료, 수술 치료, 수혈 치료, 체외 방사선 치료(EBRT), 유전자 치료 등으로 세분화됩니다. 유전자 치료 부문은 혁신적인 잠재력과 표적 치료 메커니즘을 바탕으로 2024년 시장 매출 점유율 46%를 기록하며 가장 큰 비중을 차지했습니다. 유전자 치료는 단일유전자 질환에 대한 치료적 또는 장기적 관리 옵션을 제공하여 임상의와 환자의 높은 관심을 끌고 있습니다. 확립된 프로토콜, 임상시험 성공 사례, 그리고 규제 당국의 승인은 이러한 우위를 점하는 데 기여합니다. 이 부문은 탄탄한 연구 파이프라인, 증가하는 R&D 자금, 그리고 제약 및 바이오테크 기업 간의 파트너십을 통해 뒷받침되고 있습니다. 환자 인식 제고 및 권익 옹호 단체들은 유전자 치료 도입을 촉진하고 있습니다. 유전자 치료는 숙련된 인력의 지원을 받아 병원 및 전문 클리닉에 점차 통합되고 있습니다. 보험급여 프로그램과 보험 적용 범위는 시장 선도력을 더욱 강화하고 있습니다.

수혈 분야는 겸상 적혈구 빈혈과 같은 혈액학적 단일유전 질환 치료 수요에 힘입어 2025년부터 2032년까지 23%의 가장 빠른 연평균 성장률을 기록할 것으로 예상됩니다. 수혈 프로토콜, 안전 기준, 그리고 접근성 개선의 혁신이 성장에 기여하고 있습니다. 신흥국들은 수혈 인프라를 확장하여 치료 범위를 확대하고 있습니다. 임상 프로그램, 공중 보건 캠페인, 그리고 진단 센터와의 파트너십을 통해 수혈 도입이 가속화되고 있습니다. 지지 요법의 발전과 환자 반응 모니터링을 위한 모바일 건강 플랫폼과의 통합은 시장 확장을 더욱 가속화하고 있습니다.

• 응용 프로그램별

단일 유전자 질환 치료 시장은 적용 분야를 기준으로 낭포성 섬유증, 중증 간내 담관 결손증(SCID), 겸상 적혈구 빈혈, 페닐케톤뇨증, 기타 질환으로 구분됩니다. 겸상 적혈구 빈혈 분야는 여러 지역의 높은 유병률과 표적 치료제의 가용성에 힘입어 2024년 시장 매출 점유율 40%를 기록하며 가장 큰 비중을 차지했습니다. 임상적 인식, 환자 권익 옹호, 그리고 정부 지원 프로그램은 조기 치료를 장려합니다. 이 분야는 확립된 치료 경로, 병원 전문성, 그리고 빈번한 검진 프로그램의 혜택을 누리고 있습니다. 새로운 유전자 치료 솔루션과 약물학적 개입은 환자 치료 결과를 향상시키고 있습니다. 보험 적용 범위와 상환 정책은 선진국과 신흥 시장 모두에서 도입을 뒷받침합니다. 병원과 전문 클리닉은 치료 시행에 중추적인 역할을 하며 시장 지배력을 더욱 강화하고 있습니다.

페닐케톤뇨증 분야는 신생아 선별 검사 프로그램 확대, 대사 질환에 대한 인식 제고, 그리고 효소 대체 요법 및 유전자 치료의 기술 발전에 힘입어 2025년부터 2032년까지 25%의 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 환자 교육, 모바일 모니터링 도구, 그리고 식이 관리 프로그램은 치료 순응도를 향상시킵니다. 의료 서비스 제공자들은 합병증 예방을 위한 조기 개입을 강조하며 성장을 견인하고 있습니다. 신흥 지역에서는 진단 및 치료 접근성이 확대되고 있으며, 바이오테크 기업과 임상 센터 간의 파트너십은 빠른 도입을 촉진하고 있습니다. 이 분야의 성장은 지속적인 연구개발과 새로운 치료법의 도입에 힘입어 뒷받침되고 있습니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자를 기준으로 단일유전학 질환 치료 시장은 의원, 병원, 진단 센터, 가정 의료 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 2024년 60%의 매출 점유율을 기록하며 시장을 주도했는데, 이는 환자 수 증가, 첨단 인프라, 그리고 통합 치료 프로그램 덕분입니다. 병원은 전문 인력, 모니터링 시설, 그리고 치료 후 관리 서비스를 제공하여 복잡한 단일유전학 치료법의 주요 공급자로 자리매김했습니다. 임상의의 탄탄한 신뢰, 중앙 집중식 관리, 그리고 보험급여 지원은 치료 도입을 촉진합니다. 병원은 또한 임상시험 및 환자 추적 관리에서도 중요한 역할을 합니다. 탄탄한 공급망은 중단 없는 치료 가용성을 보장합니다. 환자 치료 결과, 인식 제고 캠페인, 그리고 정부 정책은 병원의 시장 지배력을 강화합니다. 병원은 신뢰성과 포괄적인 치료 제공으로 여전히 선호되는 최종 사용자입니다.

홈 헬스케어 부문은 환자 중심 케어 모델 도입 증가, 원격 모니터링, 그리고 원격 의료 통합에 힘입어 2025년부터 2032년까지 27%의 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 홈 헬스케어는 만성 단일유전 질환의 장기적인 관리를 가능하게 하여 병원 방문 횟수를 줄여줍니다. 디지털 건강 관리 도구와 커넥티드 기기는 치료 순응도를 높이고 치료 반응 추적을 향상시킵니다. 홈 헬스케어를 지원하는 정부 정책과 보험 정책은 홈 헬스케어 도입을 가속화하고 있습니다. 전문 간호 서비스 확대 및 진단 센터와의 파트너십 또한 성장에 기여하고 있습니다. 환자들은 편의성과 노출 위험 감소를 위해 홈 기반 치료를 선호합니다. 혁신적인 치료 전달 시스템은 부문의 빠른 확장을 더욱 촉진하고 있습니다.

• 유통 채널별

단일유전 질환 치료제 시장은 유통 채널을 기준으로 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국으로 구분됩니다. 병원 약국 부문은 2024년 매출 점유율 62%를 기록하며 시장을 주도했으며, 중앙 집중식 관리, 통합 치료 프로그램, 그리고 임상의의 신뢰를 바탕으로 성장했습니다. 병원은 치료 후 모니터링, 환자 추적 관리, 그리고 관리가 필요한 복잡한 치료를 관리합니다. 탄탄한 네트워크와 규제 기관의 승인은 시장 지배력을 강화합니다. 환자와 간병인은 병원 약국에서 정품 제품과 지침을 제공받습니다. 견고한 공급망은 치료의 연속성을 보장합니다. 병원은 또한 보험 청구 및 보험금 지급 지원을 용이하게 합니다. 높은 환자 신뢰와 안전 기준은 부문 내 선두 자리를 유지하는 데 기여합니다.

온라인 약국 부문은 전자상거래 도입 증가, 환자 편의성 향상, 그리고 외딴 지역의 치료제 접근성 향상에 힘입어 2025년부터 2032년까지 28%라는 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 디지털 플랫폼을 통해 약물, 유전자, 효소 치료제를 집 앞까지 배송할 수 있습니다. 원격 진료 서비스와의 통합을 통해 원격 처방 확인 및 모니터링이 가능합니다. 인지 캠페인, 환자 교육 프로그램, 그리고 바이오테크 기업과의 파트너십을 통해 온라인 약국 도입이 가속화되고 있습니다. 오프라인 약국 접근성이 제한적인 신흥 지역이 얼리 어답터로 부상하고 있습니다. 명확한 규제와 안전한 물류 솔루션은 빠른 시장 확장을 지원합니다. 온라인 약국 플랫폼은 환자에게 편의성, 속도, 그리고 개인정보 보호를 제공하여 이 채널의 성장을 촉진합니다.

단일 유전자 질환 치료 시장 지역 분석

• 북미는 2024년 44.53%의 가장 큰 수익 점유율로 단일유전질환 치료 시장을 장악했으며, 첨단 의료 인프라, 혁신적 치료법의 높은 채택, 선도적인 생명공학 및 제약 회사의 존재가 특징입니다.
• 시장은 유리한 보상 정책, 임상 시험 활동 증가, 유전자 표적 치료법의 조기 도입으로 인해 상당한 성장을 경험했습니다.
• 또한 이 지역은 잘 확립된 연구 기관, 경험이 풍부한 의료 전문가, 희귀 질환 및 유전 질환 치료를 위한 강력한 자금 지원의 혜택을 받고 있으며, 이는 북미에서 강력한 시장 입지를 구축하는 데 기여합니다.

미국 단일유전질환 치료제 시장 통찰력

미국 단일유전자 질환 치료제 시장은 2024년 북미에서 가장 큰 매출 점유율을 기록했는데, 이는 임상 시험의 급속한 확대, 강력한 규제 지원, 그리고 혁신적인 유전자 표적 치료법의 치료 프로토콜 통합에 힘입은 것입니다. 환자 인식 제고, 희귀 유전 질환 유병률 증가, 그리고 정밀 의학 접근성 향상은 시장 도입을 더욱 촉진하고 있습니다. 치료 접근성 확대를 위한 바이오테크 기업과 의료 서비스 제공업체 간의 파트너십 또한 시장 성장을 강화하고 있습니다.

유럽 ​​단일유전질환 치료 시장 통찰력

유럽 ​​단일유전자 질환 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 CAGR(연평균 성장률)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 주로 희귀 질환에 대한 인식 제고, 혁신적인 치료법 개발을 위한 정부 정책, 그리고 탄탄한 의료 인프라에 힘입은 것입니다. 병원과 전문 클리닉에서 유전자 표적 치료법이 도입되고 생명공학 연구 투자가 증가함에 따라 지역 성장이 가속화되고 있습니다.

영국 단일유전질환 치료 시장 통찰력

영국의 단일유전자 질환 치료 시장은 희귀 유전 질환 유병률 증가, 첨단 치료 센터의 접근성, 그리고 혁신적인 치료법에 대한 적극적인 의료 정책에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 개인 맞춤형 의료와 유전자 검사에 대한 관심이 높아지면서 공공 및 민간 의료 부문 모두에서 개인 맞춤형 의료 도입이 더욱 촉진되고 있습니다.

독일 단일유전질환 치료 시장 통찰력

독일 단일유전자 질환 치료 시장은 생명공학 투자 증가, 유전 질환에 대한 인식 제고, 그리고 최첨단 의료 시설의 보급에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 연구 기관과 제약 회사 간의 긴밀한 협력, 그리고 희귀 질환 관리에 대한 정부 지원은 병원과 전문 클리닉 전반에서 유전자 표적 치료법 도입을 촉진하고 있습니다.

아시아 태평양 단일유전질환 치료 시장 통찰력

아시아 태평양 단일유전자 질환 치료제 시장은 의료 투자 증가, 환자 인식 제고, 그리고 중국, 일본, 인도 등지의 종양학 및 희귀 질환 치료 시설 확충에 힘입어 예측 기간 동안 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)을 기록할 것으로 예상됩니다. 첨단 치료법 접근성 향상을 위한 정부 정책과 생명공학 및 의료 인프라의 급속한 발전은 시장 확대를 위한 긍정적인 환경을 조성하고 있습니다.

일본 단일 유전자 질환 치료 시장 통찰력

일본의 단일 유전자 질환 치료제 시장은 탄탄한 의료 시스템, 생명공학 투자 증가, 그리고 높은 환자 인식으로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 유전자 표적 치료제, 정밀 의학, 그리고 첨단 진단 솔루션에 대한 관심이 높아지면서 병원 및 가정 의료 환경에서의 도입이 가속화되고 있습니다. 일본의 고령화 사회와 의료 혁신에 대한 높은 관심은 시장 성장을 더욱 뒷받침하고 있습니다.

중국 단일유전질환 치료 시장 통찰력

중국 단일유전자 질환 치료제 시장은 2024년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지했으며, 이는 의료비 지출 증가, 환자 인식 제고, 그리고 전문 치료 시설의 급속한 확장에 힘입은 것입니다. 중국의 탄탄한 생명공학 분야, 희귀 질환 관리에 대한 정부 지원, 그리고 정밀 의학 프로그램의 광범위한 시행은 시장 도입을 촉진하는 핵심 요인입니다. 또한, 국내 생명공학 기업과 글로벌 제약 회사 간의 협력을 통해 첨단 유전자 표적 치료제의 접근성이 향상되고 있습니다.

단일유전질환 치료제 시장 점유율

단일유전질환 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 정립된 회사들이 주도하고 있습니다.

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated(미국)
• 제네틱스 바이오테라퓨틱스(미국)
• UniQure NV. (네덜란드)
• 사노피 SA(프랑스)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (미국)
• CRISPR Therapeutics(스위스)
• 아스텔라스 파마 주식회사(미국)
• Orchard Therapeutics plc(영국)
• REGENXBIO INC.(미국)
• Abeona Therapeutics Inc.(미국)

글로벌 단일유전질환 치료 시장의 최신 동향

• 2025년 8월, Precigen은 치료법이 없는 HPV 관련 질환인 재발성 호흡기 유두종증(RRP) 환자를 치료하기 위한 연구용 면역 요법인 Papzimeos(zopapogene imadenovec-drba)에 대한 FDA 승인을 발표했습니다.
• 2025년 2월, 화이자는 350만 달러(USD)에 판매되는 혈우병 B 유전자 치료제 베크베즈(Beqvez)에 대한 FDA 승인을 받았습니다. 이 일회성 치료제는 환자가 스스로 IX 인자 단백질을 생산할 수 있도록 하여 매달 주입하는 방식의 대안을 제시합니다. 베크베즈는 현재 CSL 베링(Behring)과 유니큐어(Uniqure)의 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix)와 경쟁하고 있으며, 헴제닉스 역시 350만 달러(USD)에 판매됩니다.
• 2024년 6월, 스위스 제약사 로슈는 보스턴에 본사를 둔 아시디안 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics)와 신경 질환 유전자 치료제 개발을 위한 파트너십을 체결했습니다. 로슈는 아시디안의 RNA 엑손 편집 기술에 대한 독점권을 확보하여 혁신적인 치료법을 제공할 수 있게 되었습니다. 이 파트너십에는 4,200만 달러의 계약금과 최대 18억 달러의 마일스톤 지급금, 그리고 글로벌 판매에 따른 로열티가 포함됩니다.
• 2024년 1월, PepGen의 실험 치료제 PGN-EDO51은 FDA 희귀의약품 지정 및 희귀 소아 질환 치료제로 지정되었습니다. 이 치료제는 듀센 근이영양증(DMD) 환자, 특히 엑손 51 스키핑 접근법에 적합한 돌연변이를 가진 환자를 치료하도록 설계되었습니다. FDA의 희귀의약품 지정은 미국에서 20만 명 미만의 환자를 대상으로 하는 질환 치료제 개발을 지원하며, 승인 시 7년간의 시장 독점권과 같은 혜택을 제공합니다. 희귀 소아 질환 치료제 지정은 출생부터 18세까지의 중증 질환 치료제 개발을 지원하며, 개발사에게 우선 심사 바우처를 제공할 수 있습니다.

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