글로벌 점액다당증 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2032년까지의 예측

점액다당증 시장 규모

• 글로벌 점액다당증 시장 규모는 2024년에 24억 7천만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 8.90%의 CAGR 로 2032년까지 48억 8천만 달러에  도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 주로 인지도 향상, 진단 기술의 발전, 희귀 유전 질환을 타깃으로 하는 새로운 효소 대체 및 유전자 치료법 의 도입에 의해 주도됩니다.
• 더욱이, 지원적인 규제 체계와 희귀의약품 개발에 대한 투자 증가는 점액다당증 치료를 희귀질환 치료 분야의 핵심 분야로 자리매김하고 있습니다. 이러한 요소들이 복합적으로 작용하여 연구 계획과 치료 옵션 접근성을 가속화하고 있으며, 이를 통해 시장 확장을 크게 촉진하고 있습니다.

점액다당증 시장 분석

• 특정 효소의 결핍 또는 기능 장애로 인해 발생하는 희귀한 리소좀 저장 장애군인 점액다당증(MPS)은 진단 및 치료적 개입, 특히 효소 대체 요법 및 유전자 기반 접근 방식 의 발전으로 인해 점점 더 많은 관심을 받고 있습니다.
• 효과적인 MPS 치료에 대한 수요 증가는 주로 의료 서비스 제공자의 인식 증가, 신생아 선별 프로그램 강화, 희귀 약물 개발을 위한 정부 지원 이니셔티브에 의해 촉진됩니다.
• 북미는 2024년 39.2%의 가장 큰 수익 점유율로 점액다당증 시장을 장악했으며, 이는 잘 확립된 의료 인프라, 상당한 R&D 투자, 유리한 규제 경로에 힘입은 것으로 보이며, 미국은 적극적인 희귀 질환 연구 생태계와 FDA 승인 치료제의 가용성으로 선두를 달리고 있습니다.
• 아시아 태평양 지역은 의료 접근성 확대, 인지도 향상, 희귀 질환 진단 및 치료에 대한 투자 증가로 인해 예측 기간 동안 점액다당증 시장에서 가장 빠르게 성장하는 지역이 될 것으로 예상됩니다.
• 2024년 점액다당증 유형 I 부문은 조기 질병 식별, 특정 효소 대체 요법의 가용성, 장기 환자 결과 개선을 위한 집중 임상 연구에 힘입어 35%의 시장 점유율로 점액다당증 시장을 지배했습니다.

보고서 범위 및 점액다당증 시장 세분화     

점액다당증 시장 동향

“효소 대체 및 유전자 치료 기술의 발전”

• 글로벌 점액다당증(MPS) 시장에서 중요하고 빠르게 성장하는 추세는 차세대 효소 대체 요법(ERT)과 유전자 치료 솔루션의 개발 및 통합입니다. 이러한 새로운 접근법은 MPS의 근본 원인을 해결하여 효능 향상, 효과 지속 기간 연장, 치료 부담 감소를 목표로 합니다.
• 예를 들어, Aldurazyme 및 Elaprase와 같은 치료법은 ERT의 기초를 마련했으며 RGX-111 및 ABO-102와 같은 임상 단계 유전자 치료법은 지속적이고 일회성 치료의 잠재력을 통해 MPS 하위 유형을 치료하는 데 유망함을 보여주고 있습니다.
• MPS I 및 MPS IIIA를 타겟으로 하는 유전자 치료 플랫폼은 이제 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 활용하여 중추 신경계 조직에 기능적 유전자를 표적 전달하고 혈액-뇌 장벽을 극복하는 것을 목표로 하고 있습니다. 이는 MPS 치료에서 오랫동안 해결되지 않은 과제입니다.
• 이러한 치료법에 첨단 기술을 사용하면 효소의 생물학적 이용 가능성과 반감기가 향상될 뿐만 아니라 이전에는 기존 ERT에 덜 반응했던 신경 증상에 대한 치료 접근성도 확대됩니다.
• 치료 방법론의 이러한 발전은 환자 치료를 혁신하여 질병 관리 개선과 특히 소아 환자의 장기적인 완화 가능성을 제공하고 있습니다.
• Sangamo Therapeutics, REGENXBIO, Lysogene과 같은 기업들이 이러한 첨단 치료제에 적극적으로 투자하고 있으며, 이는 R&D 노력과 파트너십에 대한 강력한 추진력을 시사합니다. 이러한 혁신에 대한 지속적인 임상적 성공과 규제 지원은 전 세계 의료 시장에서 MPS 치료 분야의 탄탄한 성장을 견인하고 있습니다.

점액다당증 시장 동향

운전사

“인식 향상, 조기 진단 및 희귀 의약품 인센티브”

• 조기 진단 이니셔티브와 신생아 선별 프로그램의 지원을 받는 희귀 질환에 대한 전 세계적 인식이 증가함에 따라 점액다당증 장애의 식별 및 치료가 크게 가속화되고 있습니다.
• 예를 들어 북미와 유럽과 같은 지역의 신생아 선별 패널 확대로 인해 MPS 환자의 질병 진행을 늦추고 장기적 결과를 개선하는 데 중요한 조기 개입이 가능해졌습니다.
• 미국 FDA 및 EMA와 같은 규제 기관은 희귀 의약품 프레임워크에 따라 희귀 질환을 우선시하여 시장 독점권, 세액 공제, 더 빠른 승인 일정과 같은 인센티브를 제공함으로써 제약 회사가 MPS 치료에 투자하도록 동기를 부여했습니다.
• 또한 환자 옹호 단체와 비영리 단체의 증가로 치료 접근성이 높아지고 임상 시험 참여가 늘어나 MPS 치료의 상업적 실행 가능성이 향상되고 있습니다.
• 희귀 질환에 대한 표적 맞춤형 치료에 대한 수요가 증가함에 따라, MPS 시장은 특히 고소득 및 도시화 지역을 중심으로 임상 파이프라인과 글로벌 아웃리치 프로그램이 확대되고 있습니다. 이러한 발전은 시장의 성장 궤적을 전반적으로 강조합니다.

제지/도전

“개발도상국의 높은 치료비와 제한된 접근성”

• MPS에 대한 효소 대체 요법 및 유전자 치료와 관련된 높은 비용은 특히 의료 예산이 제한된 저소득 및 중소득 국가에서 광범위한 채택에 대한 상당한 장벽으로 남아 있습니다.
• 예를 들어, Naglazyme이나 Vimizim과 같은 승인된 치료법에 대한 연간 치료 비용은 환자당 수십만 달러를 초과할 수 있으며, 이는 의료 시스템과 보험사의 지불 능력과 환불에 문제를 야기합니다.
• 또한 ERT 투여 또는 유전자 치료 시험 수행에 필요한 복잡한 인프라(예: 전문 주입 센터 및 신경학 지원)는 첨단 의료 시설이 부족한 지역에서의 접근을 제한합니다.
• 이러한 가용성 및 비용의 차이는 조기 진단 및 지속적인 치료를 방해하여 지리적 지역 간 건강 결과의 불평등을 초래합니다.
• 이러한 장벽을 극복하기 위해 이해관계자들은 글로벌 접근성 프로그램, 현지 생산, 그리고 민관 협력과 같은 혁신적인 모델을 모색하여 가격 경쟁력과 접근성을 개선하고 있습니다. MPS 치료의 잠재력을 전 세계적으로 최대한 활용하기 위해서는 비용 및 인프라 한계를 해결하는 것이 필수적입니다.

점액다당증 시장 범위

시장은 치료, 질병 유형, 투여 경로, 최종 사용자를 기준으로 세분화됩니다.

• 치료별

치료 기준으로 점액다당증 시장은 효소 대체 요법(ERT)과 줄기세포 요법으로 구분됩니다. 효소 대체 요법 부문은 2024년 알두라자임(MPS I), 엘라프라제(MPS II), 비미짐(MPS IV A) 등 FDA 및 EMA 승인을 받은 여러 치료제의 존재감에 힘입어 시장 점유율 1위를 차지하며 시장을 장악했습니다. 이러한 치료제들은 부족한 효소를 보충하고 질병 진행을 늦추는 MPS 관리의 초석이 되었습니다. 선진국 시장에서의 강력한 보험급여 체계를 바탕으로 ERT의 임상적 성공이 확대되면서 ERT의 시장 지배력은 지속적으로 확대되고 있습니다.

줄기세포 치료 분야는 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상되는데, 이는 새로운 임상 연구와 MPS의 신체적 및 신경학적 증상 모두를 해결할 수 있는 잠재력에 힘입은 것입니다. 조혈모세포 이식(HSCT)은 MPS I형과 MPS VII형, 특히 조기에 진단된 소아 환자에게 장기적인 치료 효과를 제공할 수 있다는 점에서 주목을 받고 있습니다.

• 질병 유형별

질병 유형을 기준으로 점액다당증 시장은 I형 점액다당증, II형 점액다당증, IV형 A형 점액다당증, VI형 점액다당증, VII형 점액다당증, 그리고 기타 점액다당증으로 구분됩니다. I형 점액다당증(MPS I)은 2024년 35%의 시장 점유율을 기록하며 가장 큰 비중을 차지했는데, 이는 강력한 치료제 가용성, 조기 검진, 그리고 진단 환자 중 MPS I의 비교적 높은 유병률에 힘입은 것입니다. 알두라자임(Aldurazyme)과 같은 제품은 이 분야에서 치료적 기준을 제시했으며, MPS I에 대한 광범위한 임상 연구 파이프라인은 시장 선도력을 지속적으로 강화하고 있습니다.

MPS II 부문은 전 세계 발병률 증가, 인지도 향상, 그리고 엘라프라제와 같은 표적 ERT의 가용성으로 인해 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 성장률을 보일 것으로 예상됩니다. 또한, 신생아 선별 검사 프로그램과 질병별 등록 시스템의 발전은 더욱 정확한 진단과 시기적절한 치료를 가능하게 하고 있습니다.

• 관리 경로별

투여 경로를 기준으로 점액다당증 시장은 정맥 주사(IV)와 뇌실내 주사(ICV)로 구분됩니다. 현재 승인된 효소 대체 요법의 대부분이 일반적으로 주 1회 또는 격주로 정맥 주입을 통해 투여되기 때문에, 정맥 주사 분야가 2024년 시장을 장악했습니다. 병원 및 전문 클리닉에서 확립된 정맥 투여 인프라는 광범위한 접근성과 환자 순응도를 지원합니다.

ICV 부문은 혈액-뇌 장벽을 우회하고 MPS의 중추신경계 침범을 해결하도록 설계된 치료법 개발에 힘입어 2025년부터 2032년까지 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 초기 임상 연구에서 ICV 투여의 효과가 입증되었으며, 특히 신경학적 증상이 있는 MPS III형 및 MPS II형 환자에게 효과가 있는 것으로 나타났습니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자 기준으로 점액다당증 시장은 병원, 전문 클리닉 등으로 세분화됩니다. 병원은 장기 주입 요법 관리 및 복잡한 유전자 진단 수행 능력 덕분에 2024년 가장 큰 매출 점유율을 차지했습니다. 병원은 또한 특히 신생아 및 소아 환자의 조기 진단을 위한 주요 센터 역할을 합니다.

전문 클리닉 부문은 MPS와 같은 만성 희귀 질환에 대한 맞춤형 치료 계획, 유전 상담, 그리고 환자 참여 개선을 제공함으로써 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 이러한 클리닉은 ICV와 같은 첨단 투여 경로를 위한 시설을 점차 확충하고 글로벌 임상시험 참여를 지원하고 있습니다.

점액다당증 시장 지역 분석

• 북미는 2024년 39.2%의 가장 큰 수익 점유율로 점액다당증 시장을 장악했으며, 이는 잘 확립된 의료 인프라, 상당한 R&D 투자, 유리한 규제 경로에 힘입은 것으로 보이며, 미국은 적극적인 희귀 질환 연구 생태계와 FDA 승인 치료제의 가용성으로 선두를 달리고 있습니다.
• 이 지역은 MPS와 같은 희귀 질환에 대한 치료법을 개발하도록 제약 회사에 인센티브를 제공하는 미국 FDA의 희귀 의약품 지정을 포함한 유리한 규제 정책의 혜택을 받고 있습니다.
• 또한 의료 전문가의 인식 제고, 포괄적인 신생아 검진 프로그램 및 질병별 지원 네트워크의 가용성은 조기 진단 및 일관된 치료 접근성에 기여하여 북미를 소아 및 성인 인구 모두에 걸쳐 MPS 치료의 선도적 시장으로 확고히 자리매김합니다.

미국 점액다당증 시장 통찰력

미국 점액다당증 시장은 2024년 북미에서 83%의 매출 점유율을 기록하며 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. 탄탄한 의료 인프라, 조기 질병 검진 프로그램, 그리고 희귀 질환 연구에 대한 집중적인 노력 덕분입니다. 주요 바이오 제약 기업들의 입지와 유전자 및 줄기세포 치료를 포함한 첨단 치료법에 대한 활발한 임상 시험은 시장을 더욱 강화합니다. 또한, 미국은 희귀의약품법에 따른 유리한 규제 인센티브 덕분에 MPS 치료제 개발에 대한 신속한 승인과 투자 촉진 효과를 누리고 있습니다.

유럽 ​​점액다당증 시장 통찰력

유럽 ​​점액다당증 시장은 신생아 선별 검사 프로그램에 MPS 질환이 포함되는 빈도가 증가하고 효소 대체 요법의 가용성이 증가함에 따라 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 유럽 의약품청(EMA)의 규제 지원과 역내의 탄탄한 공공 의료 시스템이 주요 성장 동력입니다. 유럽 국가들은 소아 및 성인 인구 모두의 조기 진단 및 치료 접근성을 높이기 위해 국경 간 희귀 질환 네트워크에도 투자하고 있습니다.

영국 점액다당증 시장 통찰력

영국 점액다당증 시장은 정부 지원 희귀 질환 체계와 임상의들의 인식 제고에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 국민건강보험공단(NHS)은 시의적절한 진단을 제공하고 희귀 질환 치료제의 높은 비용을 충당하는 데 중요한 역할을 합니다. 또한, 글로벌 임상시험 및 유전자 치료 연구 사업 참여 증가는 영국을 MPS 분야 혁신에 크게 기여하는 국가로 자리매김하고 있습니다.  

독일 점액다당증 시장 통찰력

독일 점액다당증 시장은 높은 의료비 지출, 강력한 생명공학 산업, 그리고 혁신적인 치료법 접근성에 힘입어 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 독일은 유전자 검사를 통한 조기 발견과 분산형 임상 시험 지원을 강조하고 있으며, 이는 점액다당증 치료의 발전을 촉진하고 있습니다. 또한, 병원, 연구소, 제약 회사 간의 협력을 통해 최첨단 치료법과 개인 맞춤형 치료 경로에 대한 접근성이 향상되고 있습니다.

아시아 태평양 점액다당증 시장 통찰력

아시아 태평양 점액다당증 시장은 의료비 지출 증가, 희귀 질환에 대한 인식 제고, 그리고 중국, 일본, 인도 등 각국의 진단 역량 향상으로 2025년부터 2032년까지 예측 기간 동안 가장 빠른 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 희귀 질환 관리를 위한 정부 정책과 국제 연구 기관과의 협력을 통해 치료제 접근성이 확대되고 있습니다. 또한, 임상시험 활동 증가와 국내 제조 시설 확충 노력 또한 지역 성장에 기여하고 있습니다.

일본 점액다당증 시장 통찰력

일본의 점액다당증 시장은 선진 의료 인프라, 진단 기술의 조기 도입, 그리고 국가 보건 프로그램의 희귀 질환 치료 우선순위 설정으로 인해 성장세가 가속화되고 있습니다. 일본의 탄탄한 환자 등록 시스템과 적극적인 보험급여 정책은 효소 및 유전자 치료제의 적시 접근성을 보장합니다. 바이오제약 혁신에 대한 지속적인 투자와 부문 간 협력은 일본 MPS 환자들의 성장을 지속하고 장기적인 치료 결과를 개선할 것으로 예상됩니다.

인도 점액다당증 시장 통찰력

인도 점액다당증 시장은 2024년 아시아 태평양 지역에서 가장 큰 시장 점유율을 차지했는데, 이는 인식 제고, 의료 투자 증가, 그리고 희귀 질환을 겨냥한 정부 주도 사업의 존재에 힘입은 것입니다. 도심 지역에서 진단 서비스가 확대됨에 따라 점액다당증 질환의 조기 진단이 더욱 용이해지고 있습니다. 또한, 글로벌 바이오테크 기업과 국내 제조업체 간의 파트너십을 통해 치료제의 접근성과 가격이 향상되어 인도의 다양한 인구 집단을 아우르는 광범위한 시장 확장을 지원하고 있습니다.

점액다당증 시장 점유율

점액다당증 산업은 주로 다음을 포함한 잘 확립된 회사들이 주도하고 있습니다.

• BioMarin Pharmaceutical Inc. (미국)
• REGENXBIO Inc. (미국)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (미국)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (미국)
• Orchard Therapeutics plc(영국)
• 데날리 테라퓨틱스(미국)
• 다케다제약 주식회사(일본)
• 사노피(프랑스)
• ArmaGen Inc. (미국)
• Abeona Therapeutics Inc.(미국)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (일본)
• Chiesi Farmaceutici SpA(이탈리아)
• 녹십자(주)(한국)
• 아브로비오 주식회사(미국)
• 에스테베 파마슈티컬스 SA(스페인)
• MedGenesis Therapeutix Inc. (캐나다)
• uniQure NV(네덜란드)
• LG화학(주)(한국)
• Evox Therapeutics Ltd.(영국)
• 이도르시아 유한회사(스위스)

글로벌 점액다당증 시장의 최근 동향은 무엇인가?

• 2023년 4월, REGENXBIO Inc.는 점액다당류증 I형(MPS I)에 대한 연구용 유전자 치료제인 RGX-111을 평가하는 1/2상 임상 시험에서 유망한 중간 데이터를 발표했습니다. 이 치료제는 AAV9 벡터를 이용하여 IDUA 유전자의 기능적 복제본을 중추신경계에 전달하여 신경학적 증상을 완화합니다. 이러한 발전은 MPS 분야에서 지속적이고 일회성 치료제로의 전환이 증가하고 있음을 보여주는 것으로, 중증 MPS 환자들에게 새로운 희망을 제공합니다.
• 2023년 3월, Sangamo Therapeutics, Inc.는 자사의 연구용 유전자 치료제 ST-920을 MPS II(헌터 증후군)를 표적으로 하는 임상시험에 돌입했습니다. 이 AAV 기반 치료제는 간 표적 유전자 전이를 통해 지속적인 효소 발현을 달성하는 것을 목표로 합니다. 이번 임상시험은 생체 내 유전체 편집 기술을 활용하여 리소좀 축적 질환 치료의 지평을 넓히려는 Sangamo의 노력을 보여줍니다.
• 2023년 2월, 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)은 아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)와 협력하여 MPS IIIA(산필리포 증후군) 치료제로 개발된 유전자 치료제인 UX111의 1/2상 임상 연구를 시작했습니다. UX111은 뇌에서 효소의 장기적인 발현을 유도하여 유전적 원인을 해결하도록 설계되었습니다. 이번 연구 결과는 울트라제닉스가 중추신경계 표적 치료제와 희귀 질환 치료 혁신에 전략적으로 집중하고 있음을 보여줍니다.
• 2023년 1월, BioMarin Pharmaceutical Inc.는 알두라자임(알로니다제)의 장기 결과 데이터를 보고하여 10년 동안 MPS I 환자에게 지속적인 효과를 입증했습니다. 이 결과는 MPS 증상 관리 및 삶의 질 향상에 있어 효소 대체 요법의 장기적인 가치를 강조하며, BioMarin이 MPS 치료 분야의 선구자로서의 입지를 더욱 공고히 함을 보여줍니다.
• 2023년 1월, Orchard Therapeutics plc는 MPS 질환에 대한 조혈줄기세포 유전자 치료법을 개발하며 임상 개발 파이프라인을 확장했습니다. 여기에는 MPS IIIA형과 IIIB형을 표적으로 하는 전임상 프로그램도 포함됩니다. Orchard는 체외 유전자 치료 플랫폼을 활용하여 중증 신경퇴행성 MPS에 대한 치료 잠재력을 제공하고자 합니다. 이는 희귀 질환 치료에 있어 혁신적인 유전자 치료법을 추구하는 업계의 노력을 반영합니다.

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