Global Niemann-Pick Market Size, Share, and Trends Analysis Report – Industry Overview and Forecast to 2032

Niemann-Pick Market Analysis

The Niemann-Pick disease market is witnessing significant growth due to advancements in research, improved diagnostics, and the increasing availability of targeted therapies. Niemann-Pick disease, a rare and progressive neurodegenerative disorder, affects various age groups and has no permanent cure, leading to a growing demand for effective treatments. In recent years, advancements in gene therapy, enzyme replacement therapies, and small molecule drugs have shown promise in slowing disease progression and managing symptoms. For instance, IntraBio's AQNEURSA (levacetylleucine) and Zevra Therapeutics' Miplyffa (arimoclomol) have received FDA approvals, providing new treatment options for patients with neurological manifestations of Niemann-Pick disease. In addition, innovative approaches such as enzyme replacement therapies (ERT) and gene therapy are being explored to address the underlying genetic causes of the disease, which may offer more effective long-term treatments. The market is also supported by growing awareness of Niemann-Pick disease, better diagnostic tools, and improved patient access to therapies. Government initiatives and research funding are accelerating the development of novel treatments, further expanding the market and offering hope for patients with this rare condition. The increasing prevalence, particularly in regions such as North America and Europe, is expected to fuel market growth in the coming years.

Niemann-Pick Market Size

The global niemann-pick market size was valued at USD 923.81 million in 2024 and is projected to reach USD 1417.76 million by 2032, with a CAGR of 5.50% during the forecast period of 2025 to 2032. In addition to the insights on market scenarios such as market value, growth rate, segmentation, geographical coverage, and major players, the market reports curated by the Data Bridge Market Research also include depth expert analysis, patient epidemiology, pipeline analysis, pricing analysis, and regulatory framework.

Niemann-Pick Market Trends

“Growing Focus on Gene Therapy and Enzyme Replacement Therapies (ERT)”

니만-픽 질환 시장의 한 가지 주요 추세는 잠재적인 치유적 치료법으로서 유전자 치료 및 효소 대체 요법(ERT)에 대한 관심이 커지고 있다는 것입니다. 연구가 진전됨에 따라 이러한 혁신적인 치료법은 심각한 신경 및 신체적 합병증을 유발하는 희귀 유전적 질환인 니만-픽 질환 환자에게 희망을 제공하고 있습니다. 유전자 치료는 질병을 유발하는 근본적인 유전자 돌연변이를 교정하여 잠재적으로 질병의 진행을 중단하거나 역전시키는 것을 목표로 합니다. 예를 들어, IntraBio의 AQNEURSA(레바세틸류신)와 Zevra Therapeutics의 Miplyffa(아리모클로몰)는 니만-픽 유형 C의 신경학적 증상을 관리하는 데 중점을 두고 더 효과적인 치료 옵션을 제공합니다. 신체에서 없거나 부족한 효소를 대체하는 ERT는 니만-픽 유형 A 및 B 치료에도 유망한 것으로 나타났습니다. 이러한 발전은 환자 결과를 개선하고 있을 뿐만 아니라 연구에 대한 투자를 늘려 시장에서 새로운 기회를 창출하고 있습니다. 이러한 치료법이 발전함에 따라 니만-픽병 치료의 미래를 형성하는 데 중요한 역할을 할 것으로 기대됩니다.

보고서 범위 및 Niemann-Pick 시장 세분화        

니만-픽 시장 정의

니만-픽병은 신체 세포에 해로운 양의 지질(지방)이 축적되는 것을 특징으로 하는 희귀한 유전성 유전 질환입니다. 이러한 축적은 주로 간, 비장 및 뇌에 영향을 미쳐 심각한 신경학적 및 신체적 증상을 유발합니다. 니만-픽병에는 여러 유형이 있으며 가장 흔한 것은 A형, B형 및 C형입니다.

니만-픽 시장 역학

운전자

• 니만-픽병의 유병률 증가

니만-픽병의 유병률이 증가함에 따라 특히 북미와 유럽과 같은 지역에서 표적 치료법 시장이 크게 성장하고 있습니다. 니만-픽병은 약 150,000명의 산아 중 1명에게 영향을 미치는 희귀 질환이지만, 인지도와 보고 사례가 증가함에 따라 효과적인 치료법에 대한 필요성이 높아졌습니다. 예를 들어, 세포 내 지질 축적이 특징인 니만-픽 C형(NPC)은 미국에서 약 120,000명 중 1명의 유병률이 보고되었으며 특정 집단에서는 유병률이 더 높습니다. 이러한 사례가 증가함에 따라 영향을 받는 가족은 질병의 진행을 늦추고 삶의 질을 향상시킬 수 있는 치료 옵션을 적극적으로 찾고 있습니다. 효소 대체 요법 및 유전자 요법과 같은 치료법에 대한 이러한 수요는 시장 성장을 촉진하고 있습니다. 진단된 사례의 증가와 확실한 치료법의 부족으로 인해 혁신적인 치료법의 개발이 촉진되었고, 이는 니만-픽병에 대한 연구 투자와 표적 치료법의 가용성을 더욱 촉진했습니다.

• 니만-픽병에 대한 인식 및 진단 증가

니만-픽 질환에 대한 인식과 진단이 증가하는 것은 시장을 주도하는 중요한 요인으로, 조기 발견과 시기적절한 개입으로 이어지기 때문입니다. 의료 전문가와 일반 대중이 이 질병에 대해 더 많이 알게 되면서 증상을 조기에 식별하는 능력이 향상되어 더 빠른 진단과 치료가 가능해졌습니다. 예를 들어, 유전자 검사와 고급 진단 도구의 사용이 보편화되어 소아 및 성인 환자에서 니만-픽 C형을 발견할 수 있게 되었습니다. 이러한 인식 증가는 이 질병이 잘 알려지지 않은 지역에서 특히 중요하여 진단과 치료 시작의 지연을 줄이는 데 도움이 됩니다. 결과적으로 증상을 관리하고 질병 진행을 늦추기 위해 유전자 치료와 효소 대체 요법(ERT)에 초점을 맞춘 치료법에 대한 수요가 증가하고 있습니다. 이러한 추세는 고급 치료와 진단 기술에 대한 수요를 촉진하여 환자 결과를 개선하고 시장 성장을 촉진합니다.

기회

• 정부 지원 및 자금 지원 증가

정부 지원과 자금 지원은 니만-픽과 같은 희귀 질환에 대한 치료법 개발을 위한 중요한 시장 동인이 되어 혁신에 유리한 환경을 조성했습니다. 희귀 의약품 지정 및 빠른 승인과 같은 규제 인센티브는 제약 회사가 치료법 개발을 서두르는 데 도움이 됩니다. 예를 들어, IntraBio의 AQNEURSA(레바세틸류신)는 FDA 희귀 의약품 지정을 받았으며, 이를 통해 니만-픽 유형 C 치료에 대한 승인 절차가 간소화되었습니다. 또한 전 세계 정부는 희귀 질환에 대한 연구에 점점 더 많은 자금을 지원하고 치료법을 개발하는 회사에 보조금과 보조금을 제공하고 있습니다. 이러한 재정적 및 규제적 지원은 유전자 치료 및 효소 대체 요법(ERT)에 대한 투자를 장려하여 새로운 시장 기회를 열었습니다. 이러한 치료법이 임상 시험을 거치면서 정부 지원이 증가함에 따라 회사의 재정적 부담이 줄어들어 혁신적인 치료법을 더 빨리 시장에 출시할 수 있습니다. 이러한 성장하는 시장 기회는 니만-픽 질환 환자의 충족되지 않은 의료적 요구를 해결하는 데 필수적이며 시장 확장을 더욱 촉진합니다.

• 유전자 치료의 발전 증가

유전자 치료의 발전은 니만-픽 질환 치료에 대한 상당한 시장 기회를 창출하고 있으며, 보다 개인화되고 효과적인 솔루션에 대한 잠재력을 제공합니다. 질병을 유발하는 근본적인 유전자 돌연변이를 교정하는 것을 목표로 하는 유전자 치료는 초기 임상 시험에서 유망한 결과를 보여주고 있습니다. 예를 들어, IntraBio는 니만-픽 유형 C에 대한 유전자 치료 기반 접근 방식을 모색하고 있으며, 질병 진행을 늦추거나 특정 증상을 역전시킬 수 있는 보다 표적화된 치료를 제공하는 것을 목표로 합니다. 마찬가지로, Zevra Therapeutics의 Miplyffa(arimoclomol)에 대한 지속적인 연구는 니만-픽 질환의 신경학적 증상에 기여하는 특정 세포 과정을 표적으로 삼아 개인화된 접근 방식을 제공합니다. 이러한 획기적인 발전은 새로운 치료법 개발을 가속화하고 유전자 기반 치료법에 대한 수요를 증가시키고 있습니다. 과학이 계속 발전함에 따라 다양한 새로운 치료 가능성이 열리고 공공 및 민간 투자가 촉진됩니다. 이러한 추세는 유전자 치료를 주요 시장 기회로 자리 매김하고 이 희귀 질병으로 고통받는 환자에게 보다 효과적이고 지속 가능한 솔루션에 대한 희망을 제공합니다.

제약/도전

• 희귀성 및 진단 지연

희귀성과 진단 지연은 니만-픽 질환 시장에서 주요 과제입니다. 니만-픽 질환은 여러 하위 유형(A형, B형, C형)이 있는 희귀 유전 질환으로, 각각 다른 증상과 질병 진행을 보이기 때문에 의료 서비스 제공자는 특히 초기 단계에서 질병을 즉시 인식하지 못할 수 있습니다. 이로 인해 증상이 발달 지연이나 간 질환과 같은 보다 흔한 질환의 증상과 종종 겹치기 때문에 진단이 지연됩니다. 예를 들어, 니만-픽 C형(NPC)은 종종 다른 신경 퇴행성 질환으로 오인될 수 있는 신경학적 및 정신적 증상을 나타내어 오진으로 이어집니다. 진단이 지연되면 질병을 변화시키는 치료를 시작하는 데 지연이 발생하여 환자의 예후가 악화될 수 있습니다. 특히, 빠르게 진행되는 A형은 진단 및 치료하지 않으면 유아기에 심각한 신경학적 악화와 사망으로 이어집니다. 조기에 식별하기 어렵고 질병이 희귀하기 때문에 충분한 임상 데이터를 수집하기가 더 어려워 새로운 치료법의 승인을 더욱 복잡하게 만듭니다. 시기적절하고 정확한 진단이라는 이러한 과제는 질병 관리와 치료 옵션의 전체 시장에 직접적인 영향을 미쳐 치료 지연과 환자의 장기적 결과가 좋지 않게 만듭니다.

• 치료 비용이 높다

높은 치료 비용은 니만-픽 질환에 대한 상당한 시장 과제입니다. 현재 및 새로운 치료법의 가격이 엄청나게 비쌀 수 있고, 이는 가족과 의료 시스템에 재정적 장벽을 만들어내기 때문입니다. 특히 니만-픽 유형 A와 같은 심각한 하위 유형의 경우 사용 가능한 치료 옵션이 제한되어 치료 비용이 주요 문제입니다. 예를 들어, 니만-픽 유형 C의 치료법인 VTS-270(사이클로덱스트린)은 유망성이 입증되었지만 가격이 비싼 새로운 치료법의 한 예입니다. 이러한 치료의 높은 비용은 가족에게 큰 부담을 줄 수 있으며, 특히 의료 인프라가 부족하고 최첨단 치료법에 대한 접근성이 제한적인 저소득 지역의 경우 더욱 그렇습니다. 어떤 경우에는 환자가 재정적 제약으로 인해 필요한 치료를 받지 못해 건강 결과가 악화되고 기대 수명이 단축될 수 있습니다. 또한 저소득 국가의 의료 시스템은 이러한 치료 비용을 충당하는 데 어려움을 겪을 수 있으며, 이는 글로벌 건강 불평등을 심화시킬 수 있습니다. 질병의 희귀성과 더불어 높은 치료 비용으로 인해 질병의 접근성과 관리에 있어 격차가 발생하며, 이는 전 세계적으로 니만-픽병 환자의 치료 결과를 개선하는 데 큰 장애물이 되고 있습니다.

이 시장 보고서는 최근의 새로운 개발, 무역 규정, 수출입 분석, 생산 분석, 가치 사슬 최적화, 시장 점유율, 국내 및 지역 시장 참여자의 영향, 새로운 수익 창출처, 시장 규정의 변화, 전략적 시장 성장 분석, 시장 규모, 범주 시장 성장, 응용 분야 틈새 시장 및 지배력, 제품 승인, 제품 출시, 지리적 확장, 시장의 기술 혁신에 대한 분석 기회를 제공합니다. 시장에 대한 자세한 정보를 얻으려면 Data Bridge Market Research에 연락하여 분석가 브리핑을 받으세요. 저희 팀은 시장 성장을 달성하기 위한 정보에 입각한 시장 결정을 내리는 데 도움을 드립니다.

니만-픽 시장 범위

시장은 질병 유형, 진단, 치료, 연령대, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다. 이러한 세그먼트 간의 성장은 산업의 빈약한 성장 세그먼트를 분석하고 사용자에게 귀중한 시장 개요와 시장 통찰력을 제공하여 핵심 시장 응용 프로그램을 식별하기 위한 전략적 결정을 내리는 데 도움이 됩니다.

질병 유형

• A형
• B형
• C형
• E형

진단

• 신체 검사
• 피부 생검
• 생화학 검사
• 유전자 검사

치료

• 미글루스타트
• 물리 치료
• 기타

연령대

• 주산기
• 초기 유아기
• 후기 유아기
• 성인

최종 사용자

• 클리닉
• 병원
• 진단 센터
• 기타

유통 채널

• 직접 입찰
• 병원 약국
• 소매 약국
• 온라인 약국
• 기타

니만-픽 시장 지역 분석

위에 언급된 대로 국가, 질병 유형, 진단, 치료, 연령대, 최종 사용자 및 유통 채널별로 시장을 분석하고 시장 규모에 대한 통찰력과 추세를 제공합니다.

시장 보고서에서 다루는 국가는 북미의 미국, 캐나다 및 멕시코, 유럽의 독일, 프랑스, ​​영국, 네덜란드, 스위스, 벨기에, 러시아, 이탈리아, 스페인, 터키, 유럽의 기타 유럽 국가, 중국, 일본, 인도, 한국, 싱가포르, 말레이시아, 호주, 태국, 인도네시아, 필리핀, 아시아 태평양(APAC)의 기타 아시아 태평양(APAC), 사우디 아라비아, UAE, 남아프리카 공화국, 이집트, 이스라엘, 중동 및 아프리카(MEA)의 일부인 기타 중동 및 아프리카(MEA), 남미의 일부인 기타 남미입니다.

북미는 증가하는 연구 개발 활동과 의료 분야의 지속적인 기술 발전에 힘입어 니만-픽 질환 치료 시장을 지배하고 있습니다. 이 지역의 혁신에 대한 강력한 집중과 희귀 질환 치료에 대한 상당한 투자는 이 지역의 지배력을 더욱 뒷받침합니다. 유럽은 또한 니만-픽 질환의 영향을 받는 개인 수가 증가함에 따라 상당한 성장을 경험할 것으로 예상되며, 10,000명당 0.1건의 유병률이 추산됩니다. 인식과 진단 능력이 향상됨에 따라 유럽에서 효과적인 치료에 대한 수요가 크게 증가할 것으로 예상됩니다.

아시아 태평양 지역은 이 지역의 급속한 의료 인프라 확장과 희귀 질환에 대한 인식 증가로 인해 글로벌 니만-픽 질환 시장에서 가장 높은 성장을 경험할 것으로 예상됩니다. 연구 및 의료 혁신에 대한 상당한 투자로 중국과 인도와 같은 국가는 니만-픽을 포함한 희귀 질환을 해결하기 위한 노력을 확대하고 있습니다. 또한 의료 접근성 증가와 진단 기술 개선으로 이 지역에서 조기 진단 및 치료 채택이 촉진될 것으로 예상됩니다. 첨단 치료에 대한 수요가 증가함에 따라 아시아 태평양 지역은 상당한 시장 확장을 앞두고 있습니다.

보고서의 국가 섹션은 또한 개별 시장 영향 요인과 국내 시장의 현재 및 미래 트렌드에 영향을 미치는 규제 변화를 제공합니다. 다운스트림 및 업스트림 가치 사슬 분석, 기술 트렌드 및 포터의 5가지 힘 분석, 사례 연구와 같은 데이터 포인트는 개별 국가의 시장 시나리오를 예측하는 데 사용되는 몇 가지 포인터입니다. 또한 글로벌 브랜드의 존재 및 가용성과 지역 및 국내 브랜드와의 대규모 또는 희소한 경쟁으로 인해 직면한 과제, 국내 관세 및 무역 경로의 영향은 국가 데이터에 대한 예측 분석을 제공하는 동안 고려됩니다.  

니만-픽 시장 점유율

시장 경쟁 구도는 경쟁자별 세부 정보를 제공합니다. 포함된 세부 정보는 회사 개요, 회사 재무, 창출된 수익, 시장 잠재력, 연구 개발 투자, 새로운 시장 이니셔티브, 글로벌 입지, 생산 현장 및 시설, 생산 용량, 회사의 강점과 약점, 제품 출시, 제품 폭과 범위, 애플리케이션 우세입니다. 위에 제공된 데이터 포인트는 시장과 관련된 회사의 초점에만 관련이 있습니다.

시장에서 운영되는 Niemann-Pick 시장 리더는 다음과 같습니다.

• Strategic Partners A/S(덴마크)
• Cyclo Therapeutics, Inc. (미국)
• 시냅토제닉스(미국)
• 오클로 라이프 사이언스(네덜란드)
• 인트라바이오(영국)
• 아자파로스 BV(네덜란드)
• 센토진 NV(독일)
• Janssen Global Services, LLC(미국)
• 멀린크로트(아일랜드)
• 머크앤코(미국)
• Alexion Pharmaceuticals, Inc. (미국)
• 사노피(프랑스)
• DIPHARMA SA(스위스)
• Apothecon Pharmaceuticals Pvt Ltd. (인도)
• Evox Therapeutics Limited(영국)

니만-픽 시장의 최신 동향

• 2024년 10월, 희귀 신경 질환에 초점을 맞춘 바이오제약 회사인 Theranexus는 계약 개발 및 제조 기관(CDMO)인 Synerlab Group과 협력하여 미글루스타트의 독점 소아용 제형의 첫 번째 상용 배치를 제조했습니다. 이 파트너십에서 Theranexus는 Niemann-Pick 질환 유형 C(NPC) 치료를 위한 이 제형을 개발했으며, 2026년까지 상용화가 예상되어 유럽 의약품 기관(EMA) 승인을 받을 예정입니다.
• 2024년 9월, 희귀 신경퇴행성 질환 치료제 개발의 선두주자인 IntraBio Inc.는 미국 식품의약국(FDA)이 체중 ≥15kg인 성인 및 소아 환자 모두에서 니만-픽 질환 유형 C(NPC)의 신경학적 증상을 치료하기 위해 AQNEURSA(레바세틸류신)를 승인했다고 발표했습니다. 이 승인으로 AQNEURSA는 NPC에 대한 FDA 승인을 받은 유일한 단독 치료제가 되었습니다.
• 2024년 9월, Zevra Therapeutics는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Niemann-Pick 질환 유형 C(NPC)를 치료하기 위한 Miplyffa(arimoclomol)에 대한 승인을 받았습니다. 이 경우, 2세 이상 환자를 위한 캡슐은 NPC의 신경학적 증상을 해결하기 위해 miglustat와 함께 사용됩니다. Miplyffa는 또한 희귀 소아 질환 우선 검토 바우처(PRV)를 받았습니다.
• 2024년 9월 Orsini는 Zevra Therapeutics가 희귀하고 진행성 신경퇴행성 질환인 Niemann-Pick 질환 C형(NPC)에 대한 최초의 FDA 승인 치료제인 Miplyffa™(arimoclomol)에 대한 독점 전문 약국 파트너로 선정했다고 발표했습니다.

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