북미 헌터 증후군 치료 시장 규모, 점유율 및 추세 분석 보고서 – 산업 개요 및 2033년까지의 예측

북미 헌터 증후군 치료 시장 규모

• 북미 헌터증후군 치료 시장 규모는 2025년에 4억 9,983만 달러 로 평가되었으며 예측 기간 동안 9.3%의 CAGR 로 2033년까지 1,018.09만 달러  에 도달할 것으로 예상됩니다  .
• 시장 성장은 효소 대체 요법(ERT) 및 새로운 유전자 요법을 포함한 희귀 의약품 치료법의 강력한 채택과 더불어 해당 지역의 진단율 증가 및 환자 인식 개선에 의해 크게 촉진되었습니다.
• 또한, 유리한 규제 지원, 환불 정책 및 Hunter 증후군 환자를 위한 효과적이고 안전하며 표적화된 치료에 대한 수요 증가로 인해 이러한 치료법이 표준 치료로 자리 잡고 있으며, 이를 통해 Hunter 증후군 치료 솔루션의 채택이 가속화되고 시장 성장이 크게 촉진되고 있습니다.

북미 헌터 증후군 치료 시장 분석

• 효소 대체 요법(ERT) 및 새로운 유전자 요법을 포함한 헌터 증후군 치료는 근본적인 효소 결핍을 해결하고 삶의 질을 향상시키며 질병 진행을 늦추는 능력으로 인해 소아 및 성인 환자 모두의 점액다당증 II(MPS II) 관리에 점점 더 중요해지고 있습니다.
• 미국에서 헌터 증후군 치료에 대한 수요가 급증하는 것은 주로 질병 인식 증가, 더 나은 진단 능력, 특수 치료법 접근성 증가, 희귀 질환에 대한 희귀 약물 개발에 대한 관심 증가에 따른 것입니다.
• 미국은 2025년 80.4%의 가장 큰 수익 점유율로 북미 헌터 증후군 치료 시장을 장악했습니다. 이는 첨단 의료 인프라, 유리한 보상 정책, 주요 생물제약 기업의 강력한 입지를 특징으로 하며, 유전자 치료 및 CNS 침투 치료에 중점을 둔 기존 제약 회사와 바이오 기술 스타트업의 혁신으로 인해 ERT에 대한 환자 접근성과 새로운 치료법에 대한 임상 시험이 상당히 증가했습니다.
• 캐나다는 신생아 검진 이니셔티브 증가와 희귀 질환 관리에 대한 정부 지원으로 인해 예측 기간 동안 헌터 증후군 치료 시장에서 상당한 성장을 보일 것으로 예상됩니다.
• 효소 대체 요법(ERT) 부문은 확립된 효능, 광범위한 규제 승인 및 임상 실무에서의 접근성에 힘입어 2025년 북미 헌터 증후군 치료 시장에서 70.2%의 시장 점유율을 차지하며 시장을 장악했습니다.

보고서 범위 및 북미 헌터 증후군 치료 시장 세분화 

북미 헌터 증후군 치료 시장 동향

“유전자 치료 및 CNS 표적 치료의 발전”

• 북미 헌터 증후군 치료 시장에서 중요하고 가속화되는 추세는 유전자 치료 및 중추 신경계(CNS) 침투 효소 대체 요법의 개발 및 임상 채택이 증가하고 있으며, 이는 기존 ERT를 넘어 치료 결과를 향상시키고 있습니다.
• 예를 들어, Sangamo Therapeutics의 유전자 치료 후보 물질은 임상 시험에서 발전하고 있으며 잠재적으로 환자에게 장기적인 이점을 제공하기 위해 기본 IDS 유전자 돌연변이를 표적으로 삼고 있습니다.
• 중추신경계 표적 치료법의 혁신은 신경학적 증상과 인지 기능 저하를 효과적으로 관리하고, 삶의 질을 향상시키며, 질병 진행 경로를 잠재적으로 변화시킬 수 있도록 합니다. 예를 들어, JR-141과 같은 치료법은 혈액-뇌 장벽을 효과적으로 통과하여 중추신경계 침범을 해결하도록 설계되었습니다.
• 이러한 고급 치료법은 개인화된 치료 계획 및 바이오마커 기반 환자 모니터링과 통합되어 개별 환자에게 보다 정확한 투여량과 최적화된 치료 결과를 제공합니다.
• 더욱 집중적이고 장기 작용하며 질병을 개선하는 치료 옵션을 지향하는 이러한 추세는 의료 서비스 제공자와 간병인의 기대치를 근본적으로 바꾸고 있습니다. 예를 들어, 샤이어/다케다와 같은 제약 회사들은 전신 증상과 신경학적 증상을 모두 해결하기 위한 복합적인 접근법을 개발하고 있습니다.
• 지속적인 효능, 향상된 신경학적 결과, 감소된 주입 부담을 제공하는 치료법에 대한 수요는 가족과 임상의가 포괄적인 질병 관리를 점점 더 우선시함에 따라 소아 및 성인 환자 집단에서 빠르게 증가하고 있습니다.

북미 헌터 증후군 치료 시장 동향

운전사

“인식 향상 및 진단 역량 강화”

• 의료 서비스 제공자, 환자 및 옹호 단체에서 헌터 증후군에 대한 인식이 높아지고 진단 및 신생아 검진 프로그램이 개선되면서 시장 성장이 크게 촉진되었습니다.
• 예를 들어, National MPS Society와 제약 회사는 환자를 더 일찍 식별하고 치료 수용을 늘리기 위해 인식 캠페인과 교육 프로그램을 진행하고 있습니다.
• 임상의가 조기 징후를 인식하고 유전자 검사를 사용하는 데 더 능숙해짐에 따라 치료를 더 빨리 시작할 수 있어 환자 결과가 개선되고 치료 채택이 증가할 수 있습니다.
• 또한 미국에서는 유리한 보험 적용 범위와 희귀의약품 인센티브 덕분에 헌터 증후군 치료법이 더 쉽게 접근 가능해져 새로 진단받은 환자들 사이에서 채택이 촉진되고 있습니다.
• ERT와 연구 중인 유전자 치료법을 포함한 다양한 치료 옵션의 가용성과 임상 시험 활동의 증가는 시장 확장을 촉진하고 있습니다. 예를 들어, BioMarin과 Shire/Takeda와 같은 회사들이 진행 중인 임상 시험은 환자에게 희망을 제공하고 더 광범위한 치료 도입을 뒷받침합니다.
• 환자 등록, 원격 진료 후속 조치 및 가정 주입 서비스의 통합은 치료의 편의성과 접근성을 높이는 데 기여하여 지속적인 시장 성장을 촉진합니다.

제지/도전

“높은 치료비와 제한된 환자 수”

• 헌터 증후군 치료, 특히 효소 대체 요법 및 새로운 유전자 치료의 높은 비용은 북미의 광범위한 시장 침투에 상당한 어려움을 야기합니다.
• 예를 들어, 연간 ERT 치료 비용은 수십만 달러를 초과할 수 있으므로 보험에 가입하지 않았거나 보험이 부족한 환자가 치료를 받기 어렵습니다.
• 질병의 희귀성으로 인해 치료 가능한 환자 수도 제한되어 제조업체의 대규모 상업적 채택 및 투자 수익 달성에 어려움이 발생합니다.
• 더욱이, 주입 관리 요구 사항, 병원 방문, 전문 모니터링과 같은 물류적 어려움은 환자와 간병인의 부담을 가중시킵니다. 예를 들어, 정기적인 정맥 내 ERT 주입에는 숙련된 인력과 임상적 감독이 필요합니다.
• 새로운 치료법은 더 오래 지속되는 이점이나 치료 빈도 감소를 약속하지만, 새로운 접근 방식에 대한 높은 사전 비용과 제한된 보상으로 인해 도입이 지연될 수 있습니다.
• 보험 지원 프로그램, 환자 지원 이니셔티브 및 지속적인 비용 절감 전략을 통해 이러한 과제를 극복하는 것은 북미 헌터 증후군 치료 시장의 지속적인 성장을 위해 매우 중요합니다.

북미 헌터 증후군 치료 시장 범위

시장은 심각도, 유형, 합병증, 최종 사용자 및 유통 채널을 기준으로 세분화됩니다.

• 심각도별

북미 헌터 증후군 치료 시장은 중증도에 따라 경증~중등도 및 중등도~중증으로 구분됩니다. 중등도~중증 환자는 진행성 증상을 관리하기 위해 포괄적인 효소 대체 요법(ERT)과 추가적인 지지 요법이 필요한 경우가 많기 때문에 2025년 시장을 장악하며 가장 큰 점유율을 기록했습니다. 이러한 환자는 일반적으로 전신 및 신경학적 합병증이 더욱 심각하여 지속적인 모니터링과 전문적인 임상적 개입이 필요합니다. 중등도~중증 환자의 경우 높은 치료비와 장기적인 치료 필요성 또한 시장 매출을 주도하는 요인입니다. 더욱이, 제약 회사들은 충족되지 않은 의료적 수요가 높은 중증 환자를 위한 치료법 개발에 집중하고 있으며, 이는 R&D 및 시장 진출을 촉진합니다. 병원과 전문 클리닉이 주요 치료 센터 역할을 하며, 이는 이 부문의 시장 선도적 지위를 더욱 강화합니다. 중증 환자의 조기 진단과 시기적절한 치료 시작은 이 하위 부문의 시장 점유율을 더욱 강화합니다.

경증 및 중등도 질환 부문은 인지도 향상과 조기 진단 프로그램 확대로 인해 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 초기 단계의 환자들은 시기적절한 효소 대체 요법과 새로운 유전자 요법의 혜택을 통해 질병 진행을 늦추고 삶의 질을 향상시킵니다. 미국과 캐나다에서 신생아 선별 검사 사업이 확대됨에 따라 경증 및 중등도 질환 환자를 더 많이 발견하여 치료 도입률이 증가하고 있습니다. 간병인과 의료 서비스 제공자들은 장기적인 합병증을 예방하는 치료법을 점점 더 많이 찾고 있으며, 이는 이 환자 집단의 치료 채택률을 높이고 있습니다. 덜 침습적이고 자가 투여 가능한 치료 옵션의 도입은 성장을 더욱 뒷받침합니다. 제약 회사들은 경증 및 중등도 질환 환자를 특별히 대상으로 하는 임상 시험에 투자하고 있으며, 이는 부문 확장을 가속화할 것으로 예상됩니다.

• 유형별

시장은 유형에 따라 효소 대체 요법(ERT), 줄기세포 이식, 수술적 치료, 그리고 기타로 세분화됩니다. ERT 부문은 헌터 증후군의 표준 치료법이자 전신 치료에 널리 승인되어 2025년 시장을 장악하며 70.2%의 가장 큰 매출 점유율을 기록했습니다. ERT는 글리코사미노글리칸 축적을 줄이고, 장기 기능을 개선하며, 환자 생존율을 높여 병원, 진료소 및 가정 의료 환경에서 높은 채택률을 보이고 있습니다. 확립된 임상 효능, 규제 승인, 그리고 풍부한 의료진의 경험은 ERT를 소아 및 성인 환자 모두에게 선호하는 치료법으로 만듭니다. 주입 프로토콜과 제형 안정성의 지속적인 혁신 또한 광범위한 사용을 뒷받침합니다. 바이오테크 기업과 의료 서비스 제공자 간의 환자 지원 프로그램 파트너십은 시장 지배력을 더욱 강화합니다. 특히 중등도에서 중증 증상을 가진 환자들은 정기적인 ERT 주입에 의존하여 지속적인 매출 창출에 기여합니다.

줄기세포 이식 분야는 유전자 변형 조혈모세포 치료법의 발전에 힘입어 예측 기간 동안 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 줄기세포 치료법은 장기적인 효소 생성 가능성을 제공하여 기존 효소대체요법(ERT)보다 전신 및 신경학적 증상을 더욱 효과적으로 치료합니다. 임상 시험 활동 증가와 유망한 초기 단계 결과는 의사들의 신뢰와 환자의 관심을 높이고 있습니다. 치료 가능성과 치료 빈도 감소를 강조하는 인식 제고 캠페인은 줄기세포 이식 도입을 더욱 가속화하고 있습니다. 병원 기반 전문 치료 센터와 줄기세포 치료법을 통합함으로써 정밀한 환자 관리가 가능합니다. 생명공학 기업들의 줄기세포 치료법 상용화 투자 증가는 특히 중증 환자군에서 이 분야의 빠른 성장을 뒷받침합니다.

• 합병증으로 인해

합병증을 기준으로 시장은 호흡기 질환, 신경 질환, 위장관 질환, 심혈관 질환, 안과 질환, 청각 질환, 치과 질환, 근골격계 질환 등으로 세분화됩니다. 신경 질환 분야는 중추신경계 관련 질환이 환자의 삶의 질에 미치는 심각한 영향으로 2025년 시장을 장악했습니다. 인지 기능 저하, 행동 장애, 운동 장애를 포함한 신경학적 증상은 전문 치료와 빈번한 임상 모니터링의 필요성을 높입니다. 병원과 전문 클리닉은 전신 및 중추신경계 관련 치료를 병행하는 데 중점을 두어 치료 비용과 시장 수익을 증가시키고 있습니다. 신경 합병증의 심각성은 중추신경계 병리를 표적으로 하는 유전자 치료 솔루션의 지속적인 연구 개발과 개발을 촉진합니다. 북미 지역에서 다학제 진료 프로그램이 도입됨에 따라 시장 지배력이 더욱 강화되고 있습니다. 중추신경계 관련 치료에 대한 보험 적용 및 급여는 접근성을 높이고 시장 점유율을 강화합니다.

호흡기 질환 분야는 헌터 증후군에서 기도 합병증과 폐 침범에 대한 인식이 증가함에 따라 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 폐 기능 검사 및 수면 검사와 같은 진단 역량 향상으로 적극적인 치료가 필요한 환자를 더 많이 파악하고 있습니다. ERT(호흡 보조) 및 호흡 보조를 포함한 치료적 개입은 입원을 줄이고 환자 치료 결과를 개선하여 도입을 가속화하고 있습니다. 현재 임상 지침은 호흡기 합병증의 조기 관리를 강조하여 치료 가능한 환자군을 확대하고 있습니다. 가정 의료 서비스 제공자가 호흡 치료 관리에 참여하는 사례가 늘어나 접근성이 향상되고 있습니다. 전신 증상과 폐 증상을 모두 표적으로 하는 병용 요법에 대한 연구는 이 분야의 빠른 성장을 더욱 뒷받침합니다.

• 최종 사용자별

최종 사용자 기준으로 시장은 병원, 진료소, 가정 의료 등으로 세분화됩니다. 병원 부문은 2025년에 시장을 장악하며, 전문적인 치료 관리, 모니터링 및 다학제적 치료의 필요성으로 인해 가장 큰 매출 점유율을 차지했습니다. 병원은 정맥 내 ERT 주입, 줄기세포 치료, 중증 합병증 관리에 필요한 장비를 갖추고 있어 중등도에서 중증 환자들에게 높은 도입률을 보장합니다. 경험이 풍부한 의료 전문가와 전문 주입 센터의 존재는 치료 효능과 환자 안전을 뒷받침합니다. 또한 병원은 제약 회사와 임상 시험 및 환자 지원 프로그램을 통해 협력하여 시장 수익을 창출합니다. 병원 내 종합적인 진단 시설은 질병의 조기 발견 및 치료 시작에 기여합니다. 병원 기반 치료에 대한 정부 및 민간 보험의 보험급여는 시장 지배력을 더욱 강화합니다.

홈 헬스케어 부문은 가정용 ERT 주입 서비스와 원격 모니터링 기술의 증가로 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 가정 내 관리는 환자의 편의성을 높이고, 병원 방문 횟수를 줄이며, 치료의 연속성을 지원합니다. 간병인은 치료 일정을 더욱 편리하게 관리할 수 있어 순응도와 치료 결과를 향상시킵니다. 원격 의료 이니셔티브와 가정 간호 서비스의 확대는 시장 접근성을 더욱 향상시킵니다. 가정 기반 치료와 비용 효율성에 대한 환자의 선호도가 높아짐에 따라 도입이 가속화되고 있습니다. 바이오 제약 회사들이 가정용 주입 키트와 교육 프로그램을 제공하는 사례가 늘어나면서 이 부문의 성장이 가속화되고 있습니다.

• 유통 채널별

유통 채널을 기준으로 시장은 병원 약국, 소매 약국, 온라인 약국 등으로 세분화됩니다. 병원 약국 부문은 ERT 및 줄기세포 치료와 같은 고가 치료제의 중앙 조달을 통해 유통을 통제하고 적절한 콜드체인 관리를 보장함으로써 2025년 시장을 장악했습니다. 병원 약국은 치료 상담 및 부작용 모니터링을 포함한 중증 환자 지원 서비스를 제공합니다. 임상 프로토콜 및 주입 센터와의 긴밀한 통합은 처방 치료제의 높은 채택률을 촉진합니다. 보험사와의 협력은 상환 준수를 보장하여 지속적인 매출 증대에 기여합니다. 제약 회사와의 대량 구매 계약은 시장 지배력을 강화합니다. 병원과 희귀 질환 전문의의 탄탄한 협력 관계는 환자의 접근성과 치료 연속성을 향상시킵니다.

온라인 약국 부문은 의료 분야의 디지털화 증가와 환자의 자택 배송 선호로 인해 가장 빠른 성장을 보일 것으로 예상됩니다. 온라인 약국은 편의성, 적시 배송, 그리고 환자 지원 프로그램 접근성을 제공합니다. 원격 진료 통합을 통해 의료 서비스 제공자는 원격으로 치료를 처방하고 모니터링할 수 있어 복약 순응도를 높일 수 있습니다. 온라인 약국 플랫폼의 성장과 바이오테크 기업과의 파트너십은 도시 및 원격 지역 환자의 접근성을 향상시킵니다. 환자는 신중한 배송, 교육 지원, 그리고 자택 모니터링 옵션의 혜택을 누릴 수 있습니다. 희귀의약품의 온라인 유통을 지원하는 규제 체계 확대는 이 부문의 도입을 더욱 가속화할 것입니다.

북미 헌터 증후군 치료 시장 지역 분석

• 미국은 2025년 기준 80.4%의 가장 큰 매출 점유율을 기록하며 북미 헌터증후군 치료 시장을 장악했으며, 이는 첨단 의료 인프라, 유리한 보상 정책, 주요 바이오제약 기업의 강력한 입지를 특징으로 합니다.
• 이 지역의 환자와 간병인은 효소 대체 요법(ERT), 새로운 유전자 치료법, 삶의 질을 향상시키고 질병 진행을 늦추는 전문 임상 치료와 같은 확립된 치료법에 대한 접근성을 매우 중요하게 생각합니다.
• 이러한 광범위한 채택은 유리한 보상 정책, 의료 서비스 제공자 사이에서 헌터 증후군에 대한 인식 증가, 잘 확립된 희귀 질환 치료 생태계에 의해 더욱 뒷받침되며, 미국은 소아 및 성인 환자 모두를 위한 북미 내 주요 시장으로 자리 잡았습니다.

캐나다 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

캐나다 헌터 증후군 치료 시장은 예측 기간 동안 상당한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상되며, 이는 주로 희귀 질환에 대한 인식 제고, 정부 지원, 그리고 의료 보장 확대에 힘입은 것입니다. 헌터 증후군의 조기 진단 및 선제적 관리에 대한 캐나다 정부의 강조는 효소 대체 요법과 새로운 치료법 도입을 촉진하고 있습니다. 캐나다 환자와 임상의들은 장기적인 치료 결과를 개선하고 합병증 부담을 줄이는 치료법에 관심을 보이고 있습니다. 환자 지원 프로그램과 임상 이니셔티브의 지원을 받아 병원, 전문 클리닉, 가정 의료 시설 등에서 헌터 증후군 치료 시장은 꾸준히 성장하고 있습니다.

멕시코 헌터 증후군 치료 시장 통찰력

멕시코 헌터 증후군 치료 시장은 희귀 질환에 대한 인식 제고와 전문 치료법 접근성 향상에 힘입어 예측 기간 동안 주목할 만한 연평균 성장률(CAGR)로 성장할 것으로 예상됩니다. 효소 대체 요법의 가용성 증가와 연구용 유전자 치료법을 포함한 첨단 치료법의 점진적인 도입은 시장 성장을 뒷받침하고 있습니다. 진단 인프라와 희귀 질환 등록 체계 강화를 위한 노력은 더 많은 환자를 조기에 발견하는 데 도움이 되고 있습니다. 또한, 정부 정책과 민간 의료 투자는 특히 도심 지역의 치료법 접근성을 높이고 있습니다. 병원, 진료소, 전문 치료 센터 등에서 도입률이 증가하면서 시장 매출이 꾸준히 증가하고 있습니다.

북미 헌터 증후군 치료 시장 점유율

북미 헌터 증후군 치료 산업은 주로 다음을 포함한 잘 알려진 회사들이 주도하고 있습니다.

• 다케다 제약 주식회사(일본)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (일본)
• REGENXBIO(미국)
• 일본 신야쿠 주식회사 (일본)
• 스미토모제약 주식회사(일본)
• GC Corp. (한국)
• 데날리 테라퓨틱스(미국)
• AVROBIO, Inc. (미국)
• Homology Medicines, Inc. (미국)
• ArmaGen Technologies, Inc.(미국)
• 캡시다 바이오테라퓨틱스(미국)
• 상가모 테라퓨틱스(미국)
• Amicus Therapeutics, Inc. (미국)
• CANbridge Life Sciences Ltd.(중국)
• 바이오마린(미국)
• Inventiva Pharma(프랑스)
• Abeona Therapeutics, Inc. (미국)
• Arcturus Therapeutics, Inc.(미국)

북미 헌터 증후군 치료 시장의 최근 동향은 무엇인가?

• 2025년 8월, REGENXBIO는 FDA가 RGX‑121 BLA(헌터 증후군 치료제)의 검토 기간을 3개월 연장했다고 발표했습니다. 회사가 검토 과정에서 업데이트된 임상 약리학 정보("중요 수정안"으로 분류됨)를 제출한 후였습니다. 회사는 이번 연장이 새로운 효능 또는 안전성 데이터와는 관련이 없다고 밝혔습니다.
• 2025년 7월, 데날리는 FDA가 헌터 증후군 치료제 티비데노푸스프 알파에 대한 BLA를 승인하고 우선 검토를 허가했으며, PDUFA 조치 목표일은 2026년 1월 5일이라고 발표했습니다. 이 치료법은 혈액-뇌 장벽을 통과하여 결핍된 IDS 효소를 전달하도록 설계되었으며, 현재 표준 치료법에서는 해결하지 못하는 MPS II의 신경학적 증상을 해결할 가능성이 있습니다.
• 2024년 9월, Denali Therapeutics는 MPS II에 대한 차세대 치료제 Tividenofusp Alfa(DNL310)에 대한 가속 승인 경로에 대해 FDA와 성공적인 회의를 가졌다고 발표했습니다. 여기에는 뇌척수액 헤파란 황산염(CSF HS)이 신경학적 이점에 대한 대리 종료점으로 사용될 수 있다는 합의가 포함됩니다.
• 2023년 5월, REGENXBIO는 헌터 증후군 치료제로 FDA로부터 RGX‑121에 대한 RMAT(재생 의학 첨단 치료) 지정을 받았습니다. 이 승인은 예비 임상 증거를 통해 이 치료제가 MPS II 환자의 충족되지 않은 신경학적 및 전신적 요구를 충족할 수 있음을 입증했으며, 이를 통해 개발 및 검토를 가속화할 수 있음을 시사합니다.
• 2022년 8월, REGENXBIO는 MPS II(헌터 증후군) 치료를 위한 유전자 치료 후보물질 RGX‑121(IDS 유전자를 전달하는 일회성 AAV9 벡터)에 대해 신속 승인 절차를 통해 2024년 생물의약품 허가 신청(BLA)을 제출할 계획이라고 발표했습니다. 이 발표는 핵심 프로그램(CAMPSIITE™)이 현재 진행 중이며 환자 등록이 진행 중이며, 미국 식품의약국(FDA)과의 로드맵 논의를 통해 뇌척수액 글리코사미노글리칸(GAG) 바이오마커를 대리 평가변수로 사용하는 방안을 뒷받침하고 있다는 점을 강조했습니다.

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