Relatório de Análise de Tamanho, Participação e Tendências do Mercado Global de Beta-Talassemia – Visão Geral e Previsão do Setor até 2032

Tamanho do mercado de beta-talassemia

• O tamanho do mercado global de beta-talassemia foi avaliado em US$ 9,70 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 17,96 bilhões até 2032 , com um CAGR de 8,00% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pelo aumento da prevalência de doenças genéticas do sangue, avanços em intervenções terapêuticas e conscientização crescente sobre o diagnóstico precoce e opções de tratamento para beta-talassemia.
• Além disso, a pesquisa e o desenvolvimento contínuos, juntamente com a introdução de terapias inovadoras, como terapia genética, novos agentes farmacológicos e protocolos aprimorados de transfusão de sangue, estão impulsionando a adoção de tratamentos para beta-talassemia, impulsionando significativamente o crescimento do setor.

Análise de Mercado de Beta-Talassemia

• O mercado de Beta-Talassemia está testemunhando um crescimento significativo devido ao aumento da prevalência de doenças genéticas do sangue, à crescente conscientização sobre o diagnóstico precoce e aos avanços em opções de tratamento, como terapia genética , medicamentos e cuidados de suporte. A detecção precoce e estratégias de tratamento aprimoradas estão impulsionando a demanda em hospitais, clínicas especializadas e centros de diagnóstico.
• A crescente demanda por tratamentos para Beta-Talassemia é impulsionada principalmente pela crescente prevalência de distúrbios da hemoglobina em todo o mundo, pela melhoria da infraestrutura de saúde e pelas iniciativas governamentais de apoio ao atendimento ao paciente e aos programas de testes genéticos. A maior conscientização dos pacientes e o acesso às terapias contribuem ainda mais para a expansão do mercado.
• A América do Norte dominou o mercado de Beta-Talassemia, com a maior participação na receita, de 41,2% em 2024, apoiada por infraestrutura avançada de saúde, ampla disponibilidade de opções de tratamento e alta prevalência de casos diagnosticados. Os EUA estão testemunhando um crescimento substancial devido à crescente adoção de terapias inovadoras, iniciativas de pesquisa em edição genética e programas abrangentes de apoio ao paciente que facilitam o acesso ao tratamento e o gerenciamento da doença a longo prazo.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região com crescimento mais rápido no mercado de Beta-Talassemia durante o período previsto, registrando um CAGR de 22% entre 2025 e 2032, impulsionado pelo aumento da urbanização, aumento da renda disponível, expansão do acesso à saúde e programas de conscientização. Países como Índia, China e Tailândia estão adotando ativamente programas de triagem e intervenções terapêuticas modernas, o que está impulsionando significativamente o crescimento do mercado regional.
• A eletroforese de hemoglobina com quantificação de hemoglobina F e A2 dominou o mercado de beta-talassemia com uma participação de receita de 48% em 2024, devido à sua capacidade de fornecer a identificação mais precisa de variantes de beta-talassemia

Escopo do relatório e segmentação do mercado de beta-talassemia  

Tendências do mercado de beta-talassemia

Foco crescente em terapêuticas avançadas e cuidados centrados no paciente

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de Beta-Talassemia é a ênfase crescente em terapias avançadas, abordagens de tratamento personalizadas e programas aprimorados de atendimento ao paciente. Essa tendência está aprimorando o tratamento geral da Beta-Talassemia e melhorando a qualidade de vida dos pacientes.
  • Por exemplo, a introdução de novas terapias genéticas e tratamentos farmacológicos direcionados permitiu que os pacientes atingissem melhores níveis de hemoglobina e reduzissem a dependência de transfusões sanguíneas regulares. Esses avanços estão reformulando os protocolos de tratamento e estabelecendo novos padrões no manejo de doenças.
• Avanços recentes nas terapias de quelação de ferro estão melhorando os resultados a longo prazo, controlando eficazmente a sobrecarga de ferro, uma das principais complicações associadas à beta-talassemia. Isso se tornou um foco central para os médicos que buscam reduzir os riscos relacionados ao tratamento e melhorar a adesão dos pacientes.
• A crescente adoção de modelos de atendimento centrados no paciente, incluindo monitoramento regular, tratamentos domiciliares e consultas por telemedicina, está fornecendo soluções de saúde mais flexíveis e acessíveis para pacientes com talassemia beta.
• Os prestadores de cuidados de saúde e as empresas farmacêuticas estão a investir cada vez mais em programas de educação e iniciativas de apoio, que ajudam os pacientes e os cuidadores a gerir a condição de forma mais eficaz, ao mesmo tempo que melhoram a adesão aos regimes de tratamento.
• A tendência de integrar cuidados abrangentes com opções de tratamento avançadas está reformulando as expectativas para o tratamento da talassemia beta, enfatizando resultados de longo prazo, redução de complicações e maior bem-estar do paciente.
• Empresas como a Bluebird Bio e a Novartis estão ativamente a desenvolver e a expandir o acesso a terapias inovadoras, incluindo abordagens de edição genética e medicamentos modificadores de doenças, respondendo às necessidades em evolução dos pacientes em todo o mundo.
• A demanda por tratamentos avançados de beta-talassemia está crescendo rapidamente em mercados desenvolvidos e emergentes, impulsionada pela crescente conscientização sobre a doença, expansão das capacidades de diagnóstico e aumento da disponibilidade de terapias especializadas.

Dinâmica do mercado de beta-talassemia

Motorista

Necessidade crescente devido à crescente conscientização sobre doenças e adoção de tratamentos avançados

• A crescente prevalência da beta-talassemia em todo o mundo, aliada à crescente conscientização entre pacientes e profissionais de saúde, é um fator significativo para o aumento da demanda por opções terapêuticas avançadas.
  • Por exemplo, em abril de 2024, as empresas farmacêuticas anunciaram a expansão dos ensaios clínicos para novas terapias genéticas e tratamentos farmacológicos direcionados, visando reduzir a dependência transfusional e controlar a sobrecarga de ferro em pacientes com beta-talassemia. Espera-se que tais iniciativas impulsionem o crescimento do setor durante o período previsto.
• À medida que a conscientização dos pacientes aumenta, a demanda por regimes de tratamento personalizados, protocolos de monitoramento aprimorados e programas de cuidados abrangentes também aumenta, proporcionando uma abordagem mais estruturada para o gerenciamento de doenças.
• Além disso, a crescente adoção de terapias de quelação de ferro, juntamente com medidas de cuidados de suporte, como suplementação nutricional e monitoramento regular, está melhorando os resultados dos pacientes e reduzindo complicações a longo prazo.
• A conveniência e a eficácia de terapias mais recentes, incluindo medicamentos orais e tratamentos de suporte administrados em casa, são fatores-chave que impulsionam a adoção de estratégias avançadas de gerenciamento da beta-talassemia em hospitais e clínicas especializadas.

Restrição/Desafio

Preocupações com altos custos de tratamento e acessibilidade limitada

• O alto custo das terapias avançadas para beta-talassemia, incluindo terapias genéticas, novos tratamentos farmacológicos e regimes especializados de quelação de ferro, continua sendo uma grande barreira à adoção generalizada. Pacientes em regiões de baixa e média renda frequentemente enfrentam restrições financeiras, o que limita o acesso a esses tratamentos potencialmente transformadores.
• Além do custo, a disponibilidade limitada de centros de saúde especializados, hematologistas treinados e laboratórios de diagnóstico em certas regiões dificulta o diagnóstico oportuno e o início do tratamento. Isso pode levar a atrasos no atendimento e ao manejo inadequado da doença.
• As lacunas na cobertura do seguro e os desafios de reembolso agravam ainda mais o problema, uma vez que muitos pacientes podem não ter condições de pagar o tratamento e o monitoramento de longo prazo sem apoio financeiro.
• Pacientes em áreas rurais ou subdesenvolvidas frequentemente enfrentam desafios logísticos, incluindo viagens para clínicas especializadas, falta de acompanhamento consistente e dificuldades em obter medicamentos essenciais ou serviços de transfusão.
• A adesão a regimes terapêuticos complexos também pode ser preocupante, especialmente em terapias que exigem visitas frequentes ao hospital, monitoramento regular ou esquemas de medicação de longo prazo. A não adesão pode impactar negativamente os resultados terapêuticos e aumentar o risco de complicações.
• Enfrentar esses desafios requer estratégias abrangentes, como programas de assistência ao paciente, iniciativas governamentais para subsidiar o tratamento, expansão de centros de atendimento especializados e programas de treinamento para profissionais de saúde em regiões carentes.
• Campanhas de conscientização aprimoradas e iniciativas de saúde baseadas na comunidade também são cruciais para educar pacientes e cuidadores sobre o gerenciamento de doenças, intervenção precoce e os benefícios da adesão sustentada ao tratamento.
• Superar essas barreiras financeiras, logísticas e de acessibilidade será vital para expandir o mercado de beta-talassemia, melhorar os resultados dos pacientes e garantir acesso equitativo a soluções terapêuticas avançadas globalmente.

Escopo de mercado da beta-talassemia

O mercado é segmentado com base no tipo, tratamento, diagnóstico, sintomas, dosagem, via de administração, usuários finais e canal de distribuição.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em Beta Talassemia Menor, Beta Talassemia Intermediária e Beta Talassemia Maior. O segmento Beta Talassemia Maior dominou o mercado, com uma participação de receita de 45% em 2024, pois representa a forma mais grave da doença, exigindo tratamento intensivo, transfusões sanguíneas frequentes e intervenção terapêutica de longo prazo. Pacientes com Beta Talassemia Maior enfrentam anemia crônica e outras complicações, o que torna o monitoramento e o tratamento cruciais. O segmento se beneficia da crescente conscientização sobre aconselhamento genético e diagnóstico precoce, especialmente em regiões de alta prevalência.

A Beta Talassemia Intermediária deverá apresentar o CAGR mais rápido, de 11,2%, entre 2025 e 2032, à medida que casos moderados são cada vez mais detectados por meio de técnicas avançadas de diagnóstico, impulsionando a adoção de planos de tratamento direcionados. A Beta Talassemia Menor também mantém crescimento constante devido a programas de triagem genética, testes pré-natais e campanhas de conscientização, que incentivam intervenções precoces e estratégias preventivas. O aumento da prevalência em países com altas taxas de incidência e a expansão da infraestrutura de saúde estão impulsionando o crescimento geral do mercado neste segmento.

• Por tratamento

Com base no tratamento, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em medicamentos quelantes de ferro, agentes de maturação eritroide, terapia com células-tronco, transfusão sanguínea e outros. A transfusão sanguínea dominou o mercado com uma participação de receita de 42% em 2024, continuando a servir como terapia fundamental para pacientes com Beta-Talassemia grave, aumentando efetivamente os níveis de hemoglobina e melhorando a qualidade de vida geral. Transfusões regulares são essenciais, particularmente para a Beta-Talassemia Major, onde o tratamento contínuo previne complicações como danos a órgãos induzidos pela anemia. O segmento é ainda impulsionado por modelos de atendimento hospitalar, o crescente número de centros de transfusão e a forte adesão clínica aos protocolos de tratamento.

Espera-se que os agentes de maturação eritroide apresentem a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 10,8%, entre 2025 e 2032, devido à sua capacidade única de estimular a produção de glóbulos vermelhos em pacientes com eritropoiese ineficaz, oferecendo uma alternativa terapêutica às transfusões frequentes. Os medicamentos quelantes de ferro continuam sendo essenciais para o controle da sobrecarga de ferro relacionada à transfusão, minimizando a toxicidade orgânica e melhorando a sobrevida a longo prazo.

• Por Diagnóstico

Com base no diagnóstico, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em Hemograma Completo (HC), Eletroforese de Hemoglobina com Quantificação de Hemoglobina F e A2 e Outros. A Eletroforese de Hemoglobina com Quantificação de Hemoglobina F e A2 dominou o mercado, com uma participação de receita de 48% em 2024, devido à sua capacidade de fornecer a identificação mais precisa das variantes da Beta-Talassemia. Este método permite a diferenciação entre Beta-Talassemia Maior, Intermediária e Menor, o que é fundamental para a formulação de estratégias de tratamento personalizadas e o monitoramento da eficácia terapêutica. A eletroforese é amplamente preferida pelos médicos devido à sua precisão na medição dos subtipos de hemoglobina, o que orienta a terapia de quelação de ferro, os esquemas de transfusão e o aconselhamento genético.

Espera-se que o segmento de Hemograma Completo (HC) apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 9,5%, entre 2025 e 2032, devido à sua ampla acessibilidade, baixo custo e capacidade de detectar anemia precocemente em exames de rotina. Os exames de hemograma completo servem como uma ferramenta diagnóstica inicial, auxiliando os profissionais de saúde a identificar pacientes em potencial para exames confirmatórios adicionais, como a eletroforese.

• Por Sintomas

Com base nos sintomas, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em falta de ar, cansaço, batimentos cardíacos acelerados, mau humor, icterícia, crescimento lento e outros. O cansaço dominou o mercado com uma participação de 38% em 2024, refletindo a anemia crônica e a fadiga comumente sentidas por pacientes com Beta-Talassemia. Essa fadiga persistente frequentemente leva a consultas médicas e contribui para a demanda sustentada por terapias de suporte, transfusões e tratamento com quelação de ferro. Pacientes que apresentam falta de ar, batimentos cardíacos acelerados e icterícia também requerem monitoramento clínico contínuo, criando uma forte demanda por soluções integradas de saúde e planos de tratamento especializados.

Espera-se que a falta de ar apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 8,9%, entre 2025 e 2032, impulsionada pela crescente conscientização entre cuidadores e médicos sobre a detecção precoce dos sintomas e estratégias de intervenção. O monitoramento baseado em sintomas está se tornando um componente essencial do atendimento personalizado ao paciente, garantindo que os planos terapêuticos sejam adaptados à gravidade e à progressão da doença. Além disso, sintomas como crescimento lento, distúrbios de humor e outras manifestações clínicas relacionadas também contribuem para o manejo holístico da beta-talassemia, reforçando a demanda por serviços abrangentes de diagnóstico e tratamento em ambientes hospitalares e ambulatoriais.

• Por dosagem

Com base na dosagem, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em injeções, comprimidos e outros. Os comprimidos dominaram o mercado, com uma participação de receita de 46% em 2024 , principalmente devido à sua conveniência, facilidade de administração e forte adesão do paciente, especialmente para terapia de quelação de ferro oral de longo prazo. Os tratamentos à base de comprimidos são particularmente adequados para atendimento ambulatorial, reduzindo as visitas hospitalares e permitindo que os pacientes sigam a terapia em casa, o que é fundamental para manter os níveis de hemoglobina e ferro consistentes.

Espera-se que a injeção apresente o CAGR mais rápido, de 10,2%, entre 2025 e 2032 , visto que é amplamente utilizada em terapias administradas em hospitais, como transfusões de sangue, agentes de maturação eritroide e terapias parenterais emergentes que exigem dosagem precisa. Formulações injetáveis ​​são essenciais para intervenção rápida em casos graves e para terapias que não podem ser administradas por via oral, garantindo resultados eficazes no tratamento.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em oral, intravenosa e outras. A administração oral dominou o mercado, com uma participação de receita de 47% em 2024, principalmente devido à sua facilidade de uso, conveniência e forte adesão do paciente, especialmente em ambientes de atendimento domiciliar. Terapias orais, incluindo quelantes de ferro e medicamentos de suporte, permitem que os pacientes mantenham os regimes de tratamento sem visitas frequentes ao hospital, o que é particularmente valioso para o tratamento de longo prazo da Beta-Talassemia. Essa via é preferida para casos leves e moderados e frequentemente é combinada com programas de monitoramento para garantir a eficácia.

Espera-se que a administração intravenosa apresente a taxa de crescimento anual composta (CAGR) mais rápida, de 9,8%, entre 2025 e 2032, impulsionada por seu papel crítico em transfusões de sangue, agentes de maturação eritroide e intervenções terapêuticas hospitalares para casos graves. Os hospitais utilizam cada vez mais métodos intravenosos para administração rápida e precisa de terapias, melhorando os resultados dos pacientes e reduzindo complicações. A sinergia entre a terapia oral domiciliar e os tratamentos intravenosos administrados em hospitais está emergindo como uma tendência fundamental, apoiando um manejo mais personalizado, flexível e eficaz da doença.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em clínicas, hospitais e outros. Os hospitais dominaram, com uma participação de 50% na receita em 2024, devido à sua capacidade de fornecer cuidados integrados que abrangem diagnósticos, transfusões de sangue, terapia de quelação de ferro e monitoramento contínuo para casos graves de Beta-Talassemia. Os hospitais estão equipados com departamentos de hematologia especializados e instalações de tratamento avançadas, tornando-os a principal escolha para pacientes que necessitam de cuidados intensivos.

Espera-se que as clínicas apresentem a taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 8,7%, entre 2025 e 2032, oferecendo atendimento ambulatorial acessível, acompanhamento de rotina e tratamento localizado para pacientes com formas mais leves da doença. As clínicas estão cada vez mais equipadas com ferramentas de diagnóstico e sistemas de monitoramento para fornecer atendimento comunitário e reduzir a sobrecarga de hospitais maiores. O segmento "Outros" inclui serviços de saúde domiciliar, centros de diagnóstico e centros especializados, que desempenham um papel cada vez mais importante no atendimento descentralizado aos pacientes e no apoio a um acesso mais amplo à saúde, especialmente em regiões remotas ou subdesenvolvidas.

• Por canal de distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de Beta-Talassemia é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias online. As farmácias hospitalares dominaram, com uma participação de receita de 44% em 2024, pois estão diretamente ligadas aos ciclos de tratamento dos pacientes, fornecendo acesso imediato a terapias prescritas, quelantes de ferro e medicamentos de suporte. As farmácias hospitalares garantem uma integração perfeita com os serviços de internação e ambulatoriais, permitindo o fornecimento e a administração oportunos de terapias críticas.

Espera-se que as farmácias online apresentem o CAGR mais rápido, de 12%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente adoção do comércio eletrônico, pela crescente preferência dos pacientes pela entrega de medicamentos em domicílio e pela expansão das plataformas digitais de saúde. Os canais online facilitam o acesso conveniente e sem contato às terapias, melhorando a adesão e apoiando modelos de atendimento domiciliar.

Análise regional do mercado de beta-talassemia

• A América do Norte dominou o mercado de beta-talassemia com a maior participação na receita de 41,2% em 2024, apoiada por infraestrutura de saúde avançada, ampla disponibilidade de opções de tratamento e alta prevalência de casos diagnosticados
• A região beneficia de redes de investigação clínica bem estabelecidas, de iniciativas apoiadas pelo governo para a gestão de doenças raras e de programas abrangentes de apoio ao paciente que facilitam o diagnóstico precoce e os cuidados de longa duração.
• Os prestadores de cuidados de saúde norte-americanos estão a adotar cada vez mais terapias inovadoras, incluindo iniciativas de investigação sobre edição genética e intervenções farmacológicas modernas, que estão a melhorar os resultados dos pacientes e a gestão da doença.

Visão do mercado de beta-talassemia nos EUA

O mercado de beta-talassemia nos EUA capturou a maior fatia de receita, 81%, em 2024, na América do Norte, impulsionado pela crescente prevalência de casos de beta-talassemia e por robustas atividades de pesquisa clínica. Investimentos substanciais em terapia gênica e programas de cuidados de suporte estão aumentando o acesso ao tratamento e melhorando a qualidade de vida dos pacientes. O foco crescente no diagnóstico precoce, no gerenciamento abrangente de transfusões e em terapias de quelação de ferro está impulsionando ainda mais a expansão do mercado. Colaborações entre empresas farmacêuticas, instituições de pesquisa e profissionais de saúde estão promovendo o desenvolvimento de novas terapias e programas centrados no paciente.

Visão do mercado europeu de beta-talassemia

O mercado europeu de beta-talassemia deverá expandir-se a um CAGR substancial durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização, programas de tratamento estruturados e pela presença de centros de saúde especializados. Iniciativas nacionais de saúde em países como o Reino Unido e a Alemanha enfatizam a detecção precoce, o monitoramento regular e a educação do paciente para aumentar a adesão e o manejo da doença a longo prazo. O crescimento é sustentado por abordagens de tratamento multidisciplinares que integram transfusões, quelação de ferro e terapias genéticas emergentes. Colaborações entre instituições públicas e privadas promovem a pesquisa clínica, a inovação em terapias e os serviços de apoio ao paciente em toda a região.

Visão geral do mercado de beta-talassemia no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de beta-talassemia do Reino Unido cresça a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente implementação de programas nacionais de triagem e pela maior conscientização sobre a doença. Cuidados clínicos estruturados, educação do paciente e iniciativas governamentais para doenças raras contribuem para melhores resultados de gestão e tratamento. O foco do sistema de saúde em centros de tratamento especializados e terapias acessíveis aprimora o atendimento ao paciente, tanto na população pediátrica quanto na adulta.

Visão do mercado de beta-talassemia na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de beta-talassemia se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre doenças sanguíneas raras e pela disponibilidade de opções avançadas de tratamento. Uma infraestrutura de saúde bem desenvolvida, a ênfase na inovação e a adoção de soluções terapêuticas avançadas e ecologicamente corretas são os principais impulsionadores do crescimento. Cuidados multidisciplinares, programas de diagnóstico precoce e a participação em ensaios clínicos internacionais reforçam ainda mais a expansão do mercado.

Visão do mercado de beta-talassemia na Ásia-Pacífico

O mercado de beta-talassemia na Ásia-Pacífico deverá crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 22%, durante o período previsto de 2025 a 2032, impulsionado pela crescente urbanização, aumento da renda disponível e expansão do acesso à saúde em países como Índia, China e Japão. A implementação de programas de triagem neonatal e campanhas de conscientização apoiadas pelo governo estão permitindo o diagnóstico precoce e a intervenção oportuna. A expansão das redes hospitalares, o acesso a terapias modernas e a crescente conscientização dos pacientes estão impulsionando o crescimento do mercado regional. Países como Índia e China estão investindo ativamente em pesquisas sobre terapia gênica, protocolos de transfusão e programas de quelação de ferro, aprimorando o manejo da doença.

Visão do mercado de beta-talassemia no Japão

O mercado japonês de beta-talassemia está ganhando força devido ao sistema de saúde de alta tecnologia do país, à urbanização e ao foco em terapias centradas no paciente. Programas de tratamento estruturados, monitoramento regular e acesso a opções terapêuticas avançadas estão melhorando os resultados dos pacientes. A pesquisa em terapia gênica, combinada com protocolos de transfusão e quelação de suporte, está impulsionando a adoção pelo mercado tanto na população pediátrica quanto na adulta.

Visão do mercado chinês de beta-talassemia

O mercado chinês de beta-talassemia foi responsável pela maior fatia da receita na região Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado pela rápida urbanização, pelo aumento da infraestrutura de saúde e por iniciativas governamentais voltadas para doenças raras. Programas de triagem neonatal, crescente conscientização dos pacientes e acesso a opções avançadas de tratamento são fatores-chave de crescimento. A expansão das redes hospitalares e a fabricação local de terapias garantem maior disponibilidade e acessibilidade aos tratamentos, impulsionando ainda mais o crescimento do mercado.

Participação de mercado da beta-talassemia

O setor de Beta-Talassemia é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• bluebird bio, Inc. (EUA)
• Protagonist Therapeutics Inc. (EUA)
• Agios Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• (EUA)
• Grupo Vifor Pharma (Suíça)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (EUA)
• CRISPR Therapeutics AG (Suíça)
• Biogen Inc. (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Suíça)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• Editas Medicine, Inc. (EUA)
• Beam Therapeutics Inc. (EUA)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EUA)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Gilead Sciences, Inc. (EUA)
• Celgene Corporation (EUA)
• Amgen Inc. (EUA)
• Sanofi SA (França)
• AbbVie Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de beta-talassemia

• Em agosto de 2022, a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA aprovou o betibeglogene autotemcel (Zynteglo), a primeira terapia genética para β-talassemia dependente de transfusão. Este tratamento único envolve a inserção de uma cópia funcional do gene da β-globina nas células-tronco hematopoiéticas do próprio paciente, permitindo a produção de hemoglobina normal e reduzindo ou eliminando a necessidade de transfusões sanguíneas regulares.
• Em janeiro de 2024, a FDA aprovou o exagamglogene autotemcel (Casgevy), uma segunda terapia genética baseada em células para β-talassemia. Desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics, o Casgevy utiliza a tecnologia de edição genética CRISPR-Cas9 para corrigir a mutação genética subjacente nas células-tronco dos pacientes, permitindo a produção de glóbulos vermelhos saudáveis.
• Em novembro de 2024, a Vertex Pharmaceuticals relatou que o primeiro paciente de ensaio não clínico recebeu Casgevy no terceiro trimestre de 2024. Este marco marcou o início da disponibilidade do tratamento para pacientes fora dos ensaios clínicos, com planos de expansão para aproximadamente 75 centros autorizados globalmente.
• Em abril de 2025, o Hospital Infantil da Filadélfia anunciou ter administrado a primeira terapia genética aprovada pela FDA para β-talassemia a um paciente. Este evento destacou a crescente acessibilidade e adoção de terapias genéticas para doenças sanguíneas raras.
• Em junho de 2025, um estudo apresentado em uma conferência médica sugeriu que a terapia genética para β-talassemia dependente de transfusão pode contribuir para a melhora do crescimento em pacientes pediátricos. O estudo observou que pacientes tratados com terapia genética entre novembro de 2020 e setembro de 2023 apresentaram resultados positivos no crescimento, indicando potenciais benefícios além da melhora hematológica.

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