Global Frontotemporal Disorders Tratamento Tamanho do Mercado, Compartilhar e Relatório de Análise de Tendências – Visão Geral da Indústria e Previsão para 2033

Tratamento das Perturbações FrontotemporaisTamanho do Mercado

• A dimensão global do mercado de tratamento de transtornos frontotemporais foi avaliada emUSD 417,38 milhões em 2025e espera-se alcançar593,55 milhões de USD em 2033, emCAGR de 4,50%durante o período de previsão
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelo aumento da prevalência de distúrbios frontotemporais, aumento da conscientização sobre o diagnóstico precoce de doenças neurodegenerativas e avanços na terapêutica neurológica e abordagens de cuidados de suporte em ambientes clínicos
• Além disso, o crescente investimento em pesquisas de doenças neurodegenerativas, a expansão de ensaios clínicos pipeline e a crescente demanda por terapias sintomáticas e modificadoras da doença estão apoiando a expansão do mercado, aumentando significativamente o crescimento da indústria.

Tratamento das Perturbações FrontotemporaisAnálise de mercado

• O mercado de tratamento de transtornos frontotemporais inclui terapias farmacológicas e abordagens de cuidados de suporte para o manejo de sintomas comportamentais, psicológicos e cognitivos de condições neurodegenerativas progressivas, com crescente dependência de cuidados multidisciplinares entre hospitais e centros neurológicos especializados
• O crescimento do mercado é impulsionado principalmente pelo aumento da prevalência de perturbações fronto-temporais, aumento da utilização de antidepressivos (Inibidores Seletivos da Recaptação da Serotonina e Inibidores da Recaptação da Serotonina e Noradrenalina) e antipsicóticos (risperidona e quetiapina) para o controlo dos sintomas, juntamente com um crescente foco nas estratégias de gestão dos sintomas comportamentais e psicológicos
• A América do Norte dominou o mercado de tratamento de transtornos frontotemporais com a maior parcela de receita de 38,6% em 2025, apoiada por infraestrutura de neurologia avançada, forte acesso a centros de especialidade e maior adoção de vias de tratamento hospitalares para o manejo complexo de doenças neurodegenerativas
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido durante o período de previsão, devido à melhoria da infraestrutura de saúde, aumento da população idosa, sensibilização para doenças neurodegenerativas e ampliação da disponibilidade de serviços de tratamento domiciliares e especializados baseados em centros de tratamento
• Os antidepressivos dominaram o mercado de tratamento de transtornos frontotemporais em 2025, com uma parcela de 41,8% devido ao seu uso generalizado no manejo de humor e sintomas comportamentais

Âmbito do relatório eDistúrbios Frontotemporais Tratamento Segmentação do Mercado

Perturbações fronto-temporais Tendências do mercado de tratamento

“Expandir a Medicina de Precisão e as Abordagens de Meta Neurobiológica”

• Uma tendência significativa e acelerada no mercado global de tratamento de transtornos frontotemporais é a crescente mudança para abordagens de medicina de precisão focadas na identificação de mutações genéticas subjacentes, como MAPT, GRN e C9orf72 para possibilitar estratégias terapêuticas mais direcionadas.
• Por exemplo, programas clínicos em andamento que avaliam terapias tau-alvo estão cada vez mais usando a seleção de pacientes baseada em biomarcadores para melhorar a especificidade do tratamento e resultados de ensaios clínicos
• A integração da neuroimagem avançada e análise do biomarcador do líquido cefalorraquidiano está permitindo uma diferenciação mais precoce e precisa das doenças frontotemporais de outras demências, melhorando a confiança diagnóstica e o planejamento do tratamento
• Além disso, ferramentas de avaliação cognitiva digital e plataformas de monitoramento comportamental remoto estão sendo cada vez mais adotadas para acompanhar a progressão da doença e personalizar o manejo dos sintomas em tempo real.
• A adoção crescente de abordagens combinadas envolvendo tratamento farmacológico, juntamente com intervenções comportamentais e dirigidas pelo cuidador, está melhorando os resultados globais do manejo do paciente em ambientes clínicos.
• Aumentar a colaboração entre empresas farmacêuticas e institutos de pesquisa acadêmica está acelerando a inovação no desenvolvimento de medicamentos modificadores de doenças e ampliando o pipeline terapêutico

Distúrbios Frontotemporais Dinâmicas do Mercado de Tratamento

Controlador

“Prevalência crescente de transtornos neurodegenerativos e ampliação da consciência clínica”

• A crescente prevalência de transtornos frontotemporais e condições neurodegenerativas relacionadas, aliada à crescente conscientização clínica entre neurologistas e médicos da atenção primária, é um dos principais motores para o crescimento do mercado.
• Por exemplo, iniciativas de pesquisa apoiadas por organizações como os Institutos Nacionais de Saúde estão ampliando a compreensão global dos padrões de demência precoce, melhorando as taxas diagnósticas e o início do tratamento
• À medida que o envelhecimento global aumenta, mais pacientes estão sendo identificados em estágios mais precoces, levando a maior demanda por intervenções de cuidados farmacológicos e de suporte.
• Além disso, a crescente disponibilidade de antidepressivos e antipsicóticos para o manejo de sintomas off-label está apoiando a adoção mais ampla do tratamento em ambientes hospitalares e ambulatoriais
• O crescente foco no cuidado multidisciplinar envolvendo neurologistas, psiquiatras e cuidadores está impulsionando ainda mais vias de tratamento estruturadas e melhorando os resultados do manejo do paciente
• A expansão da infra-estrutura de cuidados de saúde e a melhoria do acesso aos serviços neurológicos nas regiões em desenvolvimento estão também a acelerar o diagnóstico e a absorção de tratamento entre as populações de doentes
• O aumento do investimento na investigação de doenças neurodegenerativas raras e nos programas de desenvolvimento de medicamentos órfãos reforça ainda mais a paisagem do tratamento e acelera a inovação
• Aumentar as iniciativas de defesa do paciente e redes de apoio ao cuidador estão melhorando o reconhecimento precoce e incentivando a intervenção médica oportuna

Restrição/Desafio

“Terapêuticas Modificadoras de Doenças Limitadas e Complexidade Diagnóstica”

• Um desafio fundamental no mercado global de tratamento de transtornos frontotemporais é a ausência de terapias modificadoras de doença aprovadas, com a maioria dos tratamentos atuais focados apenas no gerenciamento de sintomas comportamentais e psicológicos
• Por exemplo, apesar dos ensaios clínicos em curso que visam agregados de proteínas tau e TDP-43, não existe actualmente um tratamento curativo amplamente aprovado, limitando os resultados terapêuticos a longo prazo
• A sobreposição clínica de distúrbios frontotemporais com doença de Alzheimer e condições psiquiátricas muitas vezes leva a diagnósticos incorretos ou diagnóstico tardio, afetando a eficácia do tratamento
• Além disso, o conhecimento limitado entre os profissionais de saúde em geral e a falta de vias diagnósticas padronizadas em várias regiões contribuem para o subdiagnóstico e o atraso no tratamento.
• Alta dependência de medicamentos sintomáticos, como antidepressivos e antipsicóticos, também suscita preocupações quanto à eficácia a longo prazo e qualidade de vida do paciente
• Superar esses desafios exigirá avanços em biomarcadores de diagnóstico precoce, aumento da consciência clínica e desenvolvimento acelerado de terapias modificadoras de doenças direcionadas
• A variabilidade na resposta ao tratamento entre pacientes devido à evolução heterogênea da doença dificulta ainda mais o desenvolvimento de protocolos terapêuticos padronizados

Distúrbios Frontotemporais Tratamento Âmbito do Mercado

O mercado é segmentado com base na classe de drogas, tipo de tratamento, via de administração, usuários finais e canal de distribuição.

• Por Classe de Drogas

Com base na classe de fármacos, o mercado é segmentado em antidepressivos (Inibidores Seletivos da Recaptação da Serotonina, Inibidores da Recaptação da Serotonina e Noradrenalina), antipsicóticos (risperidona, quetiapina) e outros. O segmento de antidepressivos dominou o mercado com a maior parcela de receita de 41,8% em 2025, impulsionada pelo seu uso generalizado no manejo de sintomas comportamentais e emocionais, como depressão, irritabilidade e comportamentos compulsivos associados a transtornos frontotemporais. Esses medicamentos são frequentemente prescritos como terapia de primeira linha devido ao seu perfil de segurança relativamente favorável e facilidade de administração oral. O aumento da preferência clínica por ISRSs e ISRNs no manejo de sintomas em pacientes com doença em estágio inicial e médio fortalece ainda mais a dominância do segmento. Além disso, sua disponibilidade em farmácias hospitalares e de varejo garante uma acessibilidade consistente para tratamento a longo prazo.

O segmento de antipsicóticos é esperado para testemunhar a taxa de crescimento mais rápida de 9,6% de 2026 a 2033, alimentado pelo aumento do uso de agentes como risperidona e quetiapina para distúrbios comportamentais graves, incluindo agitação, agressão e sintomas tipo psicose. Esses medicamentos são cada vez mais adotados em centros neurológicos especializados e hospitais para o manejo de casos complexos em que os antidepressivos isoladamente são insuficientes. A crescente conscientização clínica em relação à estabilização comportamental em estágios avançados da doença está acelerando ainda mais a demanda. Além disso, pesquisas em andamento sobre estratégias de dosagem otimizadas estão ampliando seu uso seguro em populações idosas. O aumento da carga de sintomas neuropsiquiátricos graves está também a contribuir para uma absorção mais rápida de regimes antipsicóticos.

• Por Tratamento

Com base no tratamento, o mercado segmenta-se no manejo dos sintomas comportamentais e no manejo dos sintomas psicológicos. O segmento de gestão de sintomas comportamentais dominou o mercado com uma parcela de receita de 58,3% em 2025, impulsionada pela alta prevalência de anormalidades comportamentais, como desinibição, ações compulsivas e inadequação social em transtornos frontotemporais. Os clínicos priorizam a estabilização comportamental como o primeiro passo no cuidado ao paciente devido ao seu impacto direto na sobrecarga do cuidador e na segurança do paciente. Intervenções farmacológicas combinadas com terapias comportamentais estruturadas são amplamente adotadas em hospitais e centros especializados. O aumento do uso de intervenções comportamentais guiadas pelo cuidador e de programas de apoio fortalece ainda mais esse segmento.

Espera-se que o segmento de manejo de sintomas psicológicos testemunhe a taxa de crescimento mais rápida de 10,2% de 2026 a 2033, impulsionada pelo aumento do reconhecimento de ansiedade, depressão e distúrbios relacionados ao humor nos pacientes. A crescente integração da avaliação psiquiátrica nas vias de cuidados neurológicos está melhorando o diagnóstico e o tratamento dos sintomas psicológicos. A ampliação do uso de antidepressivos e intervenções baseadas em aconselhamento está apoiando o crescimento do segmento. Além disso, a crescente adoção de modelos multidisciplinares de cuidados envolvendo psiquiatras e psicólogos vem aumentando a efetividade do tratamento. Aumentar a conscientização dos cuidadores sobre saúde emocional e cognitiva está acelerando ainda mais a demanda.

• Por Via de Administração

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em oral e parenteral. O segmento oral dominou o mercado com a maior parcela de receita de 67,5% em 2025, impulsionada por sua conveniência, adesão ao paciente e adequação para gerenciamento ambulatorial e domiciliar de longo prazo. A maioria dos antidepressivos e antipsicóticos utilizados em distúrbios frontotemporais são formulados para administração oral, tornando-se o modo padrão de tratamento. Os medicamentos orais permitem ajustes posológicos mais fáceis e são preferidos para o manejo crônico dos sintomas em pacientes idosos. A ampla disponibilidade de formulações orais em farmácias ainda suporta a dominância.

Prevê-se que o segmento parenteral testemunhe a taxa de crescimento mais rápida de 8,8% de 2026 a 2033, alimentado pelo aumento do uso em ambiente hospitalar para crises comportamentais agudas que requerem rápido controle dos sintomas. As formulações injectáveis são preferidas em casos graves em que a administração oral não é viável ou eficaz. A adoção crescente de antipsicóticos injetáveis de curta ação em cuidados neurológicos de emergência está impulsionando a expansão do segmento. Hospitais e centros especializados estão cada vez mais integrando terapias parentéricas em protocolos de manejo agudo. O aumento da concentração em ambientes de tratamento controlados e supervisionados está a apoiar ainda mais o crescimento.

• Por Usuários Finais

Com base nos utilizadores finais, o mercado é segmentado em hospitais, cuidados domiciliares, centros de especialidades, entre outros. O segmento hospitalar dominou o mercado com uma parcela de receita de 46,9% em 2025, impulsionada pela disponibilidade de instalações diagnósticas avançadas, equipes multidisciplinares e acesso ao manejo neuropsiquiátrico agudo. Os hospitais continuam sendo o principal cenário de tratamento para casos novos e graves que requerem acompanhamento e ajuste de medicação. Forte infraestrutura para avaliação neurológica e consulta psiquiátrica reforça ainda mais a dominância hospitalar. O aumento das internações por complicações comportamentais relacionadas à demência também suporta o crescimento do segmento.

Espera-se que o segmento de cuidado domiciliar testemunhe a taxa de crescimento mais rápida de 11,4% de 2026 a 2033, impulsionada pela crescente preferência por cuidados de longo prazo, econômicos e centrados no paciente fora do ambiente hospitalar. O aumento da disponibilidade de programas de treinamento do cuidador e suporte à telessaúde está possibilitando melhor manejo da doença domiciliar. O aumento da adoção de medicamentos orais adequados para uso ambulatorial reforça essa tendência. As famílias estão cada vez mais optando pela assistência domiciliar devido à redução dos custos de internação e ao aumento do conforto do paciente. A expansão das tecnologias de monitoramento remoto também está acelerando o crescimento neste segmento.

• Por Canal de Distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado é segmentado em farmácia hospitalar, farmácia de varejo e farmácia online. O segmento de farmácia hospitalar dominou o mercado com uma parcela de receita de 52,1% em 2025, impulsionada por altos volumes de prescrição para pacientes recém-diagnosticados e cenários de cuidados agudos. As farmácias hospitalares garantem a dispensação controlada de antidepressivos e antipsicóticos sob supervisão especializada. Forte integração com os serviços de neurologia interna e ambulatorial suporta demanda sustentada. Além disso, os hospitais continuam a ser a principal fonte de diagnóstico inicial e início do tratamento.

Espera-se que o segmento de farmácia on-line testemunhe a taxa de crescimento mais rápida de 12,6% de 2026 a 2033, impulsionada pelo aumento da adoção digital de saúde e aumento da demanda por acesso conveniente aos medicamentos. Expandir as consultas de telemedicina está aumentando diretamente o cumprimento da prescrição eletrônica através de canais online. Os cuidadores de pacientes crônicos preferem cada vez mais o parto domiciliar de medicamentos para adesão ao tratamento em longo prazo. A crescente penetração das plataformas de ciberfarmácia nas regiões urbanas e semiurbanas está a acelerar ainda mais o crescimento. A melhoria do apoio regulamentar à distribuição farmacêutica digital também está a reforçar este segmento.

Análise Regional do Mercado de Tratamento de Transtornos Frontotemporais

• A América do Norte dominou o mercado de tratamento de transtornos frontotemporais com a maior parcela de receita de 38,6% em 2025, apoiada por infraestrutura de neurologia avançada, forte acesso a centros de especialidade e maior adoção de vias de tratamento hospitalares para o manejo complexo de doenças neurodegenerativas
• Pacientes e prestadores de cuidados de saúde na região beneficiam de forte acesso a centros de neurologia especializada, vias de cuidados multidisciplinares e maior disponibilidade de terapias farmacológicas para o manejo de sintomas
• Esta adoção generalizada é ainda apoiada por elevados gastos em saúde, forte financiamento da pesquisa em doenças neurodegenerativas e aumento da conscientização clínica sobre as condições de demência precoce, estabelecendo adoção estruturada de tratamento em hospitais e clínicas especializadas

U.S. Frontotemporal Distúrbios Tratamento Mercado

O mercado de tratamento de transtornos frontotemporais dos EUA capturou a maior parcela de receita de 79% em 2025 na América do Norte, impulsionada pela infraestrutura de cuidados neurológicos avançados e altas taxas de diagnóstico de doenças neurodegenerativas raras. Os pacientes se beneficiam do forte acesso a clínicas especializadas de memória, neurologistas e vias de tratamento multidisciplinares focadas no manejo dos sintomas. O crescente uso de antidepressivos e antipsicóticos para estabilização comportamental, juntamente com forte atividade de ensaios clínicos em terapias modificadoras da doença, ainda suporta a expansão do mercado. Além disso, o aumento do financiamento da investigação por parte de organizações públicas e privadas e o aumento da sensibilização para a demência precoce contribuem significativamente para o crescimento do mercado.

Europa Perturbações frontotemporais

Prevê-se que o mercado europeu de tratamento de doenças fronto-temporais se expanda num CAGR estável ao longo do período de previsão, impulsionado principalmente pela melhoria do acesso aos cuidados neurológicos e pelo aumento do foco no diagnóstico precoce de demência. A região beneficia de sistemas de saúde estruturados e crescente integração de serviços psiquiátricos e neurológicos para melhor manejo das doenças. A crescente prevalência de populações envelhecidas e o aumento da conscientização sobre transtornos comportamentais e cognitivos estão promovendo a demanda por soluções de tratamento de longo prazo. Além disso, políticas de apoio à saúde e iniciativas de pesquisa em doenças neurodegenerativas estão contribuindo para o crescimento regional do mercado.

U.K. Perturbações Frontotemporais Introdução ao Mercado de Tratamento

O mercado de tratamento de transtornos frontotemporais do Reino Unido está previsto para crescer em um notável CAGR durante o período de previsão, impulsionado pelo aumento do reconhecimento de doenças raras de demência e ampliação do acesso a serviços especializados de neurologia. O Serviço Nacional de Saúde (NSH) desempenha um papel fundamental na melhoria do diagnóstico e nas vias de tratamento estruturadas para pacientes afetados. A ênfase crescente nos programas de apoio ao cuidador e na integração em saúde mental vem aumentando ainda mais as abordagens de manejo da doença. Além disso, a crescente participação na pesquisa clínica e a adoção de terapias farmacológicas para controle de sintomas estão apoiando o desenvolvimento do mercado.

Alemanha Perturbações Frontotemporais Introdução ao Mercado de Tratamento

Espera-se que o mercado de tratamento de transtornos frontotemporais da Alemanha se expanda em um considerável CAGR durante o período de previsão, alimentado por forte infraestrutura de cuidados de saúde e crescente conscientização sobre doenças neurodegenerativas. A ênfase da Alemanha nas tecnologias avançadas de diagnóstico, incluindo neuroimagem e testes genéticos, está melhorando as taxas de detecção precoce. O foco do país na medicina de precisão e pesquisa clínica em transtornos relacionados à demência também está fortalecendo a inovação no tratamento. Além disso, a adoção crescente de cuidados neurológicos hospitalares estruturados e terapias ambulatoriais de suporte está contribuindo para o crescimento constante do mercado.

Perturbações Fronto-temporais da Ásia-Pacífico

O mercado de tratamento de doenças fronto-temporais Ásia-Pacífico está pronto a crescer no CAGR mais rápido de 12,8% durante o período de previsão de 2026 a 2033, impulsionado pelo aumento da população geriátrica e melhoria do acesso neurológico à saúde. O aumento da conscientização sobre transtornos neurodegenerativos e a ampliação da disponibilidade de serviços psiquiátricos e neurológicos estão acelerando as taxas de diagnóstico. As iniciativas governamentais de apoio à digitalização da saúde e ao desenvolvimento de infraestrutura hospitalar estão impulsionando ainda mais a adoção do tratamento. Além disso, a crescente acessibilidade dos antidepressivos genéricos e a expansão dos centros de cuidados especializados contribuem para uma maior penetração do mercado em toda a região.

Japão Perturbações frontotemporais Introdução ao Mercado de Tratamento

O mercado de tratamento de transtornos frontotemporais do Japão está ganhando ímpeto devido ao seu rápido envelhecimento populacional e alta consciência da saúde. O sistema avançado de cuidados neurológicos do país apoia o diagnóstico precoce e o gerenciamento estruturado a longo prazo de transtornos relacionados à demência. Aumentar a integração da terapia comportamental com o tratamento farmacológico é melhorar os resultados dos pacientes. Além disso, a forte adoção de cuidados especializados hospitalares e pesquisas em curso em doenças neurodegenerativas estão impulsionando o crescimento do mercado.

Índia Transtornos Frontotemporais Introdução ao Mercado de Tratamento

O mercado de tratamento de transtornos frontotemporais da Índia representou a maior participação de receita de mercado na Ásia-Pacífico em 2025, atribuída à sua grande população de envelhecimento, melhorando a infraestrutura de saúde e aumentando a conscientização sobre distúrbios neurológicos. Aumentar o acesso a antidepressivos e antipsicóticos a preços acessíveis está a apoiar a adopção de um tratamento mais amplo em regiões urbanas e semi-urbanas. A expansão dos centros especializados de neurologia e o aumento da capacidade hospitalar estão melhorando as taxas de diagnóstico. Além disso, as iniciativas governamentais voltadas para a modernização da saúde e o aumento da consciência de saúde mental são fatores fundamentais para o crescimento do mercado.

Perturbações frontotemporais

A indústria de Tratamento de Transtornos Frontotemporais é liderada principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Alector, Inc. (EUA)
• Passage Bio, Inc. (EUA)
• Denali Therapeutics Inc. (EUA)
• Biogen Inc. (EUA)
• Pfizer Inc. (EUA)
• Eli Lilly and Company (EUA)
• Novartis AG (Suíça)
• Sanofi (França)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japão)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd (Israel)
• Lundbeck A/S (Dinamarca)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• AC Immune SA (Suíça)
• Prilenia Therapeutics B.V. (Países Baixos)
• AstraZeneca (U.K.)
• GSK plc (UK)
• Oryzon Genomics S.A. (Espanha)
• Athira Pharma, Inc. (EUA)
• Prevail Therapeutics (EUA)

Quais são os recentes desenvolvimentos no mercado global de tratamento de transtornos frontotemporais

• Em março de 2026, AviadoBio anunciou a expansão de seu ensaio clínico de Fase 1/2 ASPIRE-FTD avaliando a terapia do gene AVB-101 para demência frontotemporal causada por mutações GRN, estendendo o registro em vários locais internacionais, incluindo os EUA, Canadá e vários países europeus. A expansão do ensaio incluiu o avanço para uma quarta coorte de escalonamento da dose, refletindo o progresso contínuo na avaliação da segurança e da resposta dos biomarcadores.
• Em abril de 2026, Passage Bio anunciou resultados provisórios atualizados de seu ensaio clínico de Fase 1/2 upliFT-D avaliando a terapia do gene PBFT02 para demência frontotemporal causada por mutações GRN. O estudo relatou melhorias no biomarcador, incluindo reduções nos níveis de cadeia leve do neurofilamento, sugerindo diminuição da atividade neurodegenerativa em pacientes tratados. A terapia é projetada para restaurar a expressão de progranulina no cérebro usando uma abordagem de entrega genética única. Este desenvolvimento destaca o progresso crescente em terapias modificadoras de doenças baseadas em genes para transtornos frontotemporais
• Em junho de 2025, AviadoBio avançou seu programa clínico ASPIRE-FTD avaliando BVA-101, uma terapia gênica projetada para demência frontotemporal associada a mutações GRN. A terapia usa um vetor vírus associado ao adeno (AAV) para entregar um gene GRN funcional diretamente no sistema nervoso central. O progresso clínico precoce incluiu uma administração expandida em vários locais de ensaios internacionais. O tratamento tem como objetivo restaurar os níveis de progranulina e retardar a progressão da doença em pacientes afetados. Este desenvolvimento sublinha o impulso crescente nas abordagens de terapia genética para doenças neurodegenerativas raras
• Em março de 2025, Alector Inc. completou o progresso chave em seu ensaio clínico de Fase 3 INFRONT-3 avaliando latozinemab (AL001) para demência frontotemporal causada por mutações GRN. A terapia com anticorpos monoclonais foi concebida para aumentar os níveis de progranulina bloqueando as vias de degradação mediadas pela sordilina. O estudo representa um dos estudos mais avançados em fase tardia no desenvolvimento biológico da DTF. Enquanto se aguardam resultados regulamentares completos, a conclusão da avaliação tardia constitui um marco importante para os biológicos modificadores da doença na neurodegeneração
• Em agosto de 2024, Passage Bio expandiu seu estudo clínico de Fase 1/2 upliFT-D avaliando a terapia genética PBFT02 para demência frontotemporal associada à GRN. O estudo incluiu sites internacionais adicionais em todos os Estados Unidos e na Europa para apoiar a inclusão mais ampla de pacientes. As observações clínicas precoces revelaram aumentos sustentados dos níveis de progranulina do líquido cefalorraquidiano após o tratamento. A terapia visa restaurar a proteína de progranulina em falta para uma lenta neurodegeneração. Essa expansão representa um dos primeiros esforços de terapia genética em grande escala na DTF.

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