Relatório de análise do tamanho, participação e tendências do mercado global de terapias para doenças monogenéticas – Visão geral e previsão do setor até 2032

Tamanho do mercado de terapia para doenças monogenéticas

• O tamanho do mercado global de terapia para doenças monogenéticas foi avaliado em US$ 32,86 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 48,54 bilhões até 2032 , com um CAGR de 5,00% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pela crescente adoção de tecnologias avançadas de terapia genética e pelo progresso significativo no desenvolvimento de tratamentos direcionados para doenças monogenéticas. Esses avanços estão aumentando a eficácia do tratamento, melhorando os resultados dos pacientes e expandindo as possibilidades terapêuticas para doenças raras e hereditárias.
• Além disso, a crescente conscientização dos pacientes, as estruturas regulatórias de apoio e o crescente investimento em pesquisa e desenvolvimento estão impulsionando a demanda por soluções inovadoras de terapia para doenças monogenéticas.

Análise de mercado de terapia para doenças monogenéticas

• A Terapia Monogenética para Doenças, que envolve tratamentos direcionados para doenças de um único gene, vem sendo cada vez mais adotada em todo o mundo devido aos avanços na pesquisa genética, à melhoria das capacidades diagnósticas e à crescente prevalência de doenças genéticas raras. Essas terapias estão se tornando cruciais para o tratamento de doenças que antes tinham opções de tratamento limitadas ou inexistentes.
• A crescente demanda por terapias para doenças monogenéticas é impulsionada principalmente pela conscientização crescente dos pacientes, pela expansão da infraestrutura de saúde e pelo apoio a iniciativas governamentais que promovem a medicina de precisão e abordagens terapêuticas avançadas. O aumento do financiamento para pesquisa e ensaios clínicos está acelerando ainda mais o desenvolvimento nessa área.
• A América do Norte dominou o mercado de terapias para doenças monogenéticas, com a maior participação na receita, de 44,53% em 2024, caracterizada por infraestrutura avançada de saúde, alta adoção de terapias inovadoras e presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêutica. Os EUA apresentaram crescimento substancial devido a políticas de reembolso favoráveis, aumento da atividade de ensaios clínicos e adoção precoce de terapias direcionadas a genes.
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de terapia para doenças monogenéticas durante o período previsto, impulsionada pelo aumento dos investimentos em saúde, pela crescente conscientização dos pacientes e pela expansão de instalações de tratamento de oncologia e doenças raras em países como China, Japão e Índia.
• O segmento autossômico dominou o mercado de terapia de doenças monogenéticas com a maior participação de receita de mercado de 58% em 2024, atribuída à maior prevalência de distúrbios autossômicos e protocolos diagnósticos e terapêuticos bem estabelecidos

Escopo do relatório e segmentação do mercado de terapia para doenças monogenéticas           

Tendências do mercado de terapia para doenças monogenéticas

“ Conveniência aprimorada por meio da integração tecnológica ”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de terapia para doenças monogenéticas é a crescente integração de tecnologias avançadas de saúde digital, aplicativos móveis e plataformas de telemedicina. Essas inovações estão aumentando a conveniência do paciente, a adesão ao tratamento e os recursos de monitoramento em tempo real.
• Por exemplo, várias soluções de terapia genética agora vêm com sistemas de rastreamento baseados em aplicativos, permitindo que pacientes e profissionais de saúde monitorem o progresso do tratamento, os esquemas de dosagem e o gerenciamento de efeitos colaterais remotamente.
• A integração com dispositivos vestíveis e plataformas de saúde conectadas permite o rastreamento contínuo dos sinais vitais do paciente, biomarcadores e respostas terapêuticas, apoiando planos de tratamento mais personalizados
• Algumas terapias agora utilizam plataformas baseadas em nuvem para gerenciamento centralizado de dados de pacientes, facilitando a comunicação perfeita entre hospitais, clínicas especializadas e provedores de cuidados domiciliares
• A incorporação de ferramentas digitais também permite análises preditivas, permitindo que os médicos otimizem os cronogramas de tratamento e antecipem potenciais reações adversas com base em dados do paciente em tempo real.
• Esta tendência para a integração digital está a remodelar as expectativas dos pacientes, à medida que os indivíduos procuram cada vez mais terapias que ofereçam eficácia clínica e facilidade de monitorização.
• Empresas como a Vertex Pharmaceuticals e a Bluebird Bio estão desenvolvendo ativamente soluções que integram tecnologias avançadas de monitoramento e relatórios, garantindo melhores resultados para os pacientes e melhor engajamento com as equipes de atendimento.
• A demanda por soluções de terapia para doenças monogenéticas que ofereçam conveniência, monitoramento remoto e insights de tratamento personalizados está crescendo rapidamente em hospitais, clínicas especializadas e ambientes de assistência médica domiciliar, impulsionando a expansão do mercado

Dinâmica do mercado de terapias para doenças monogenéticas

Motorista

“Necessidade crescente devido à crescente prevalência de doenças genéticas e aos avanços tecnológicos”

• A crescente incidência de doenças monogênicas em todo o mundo, aliada aos avanços nas tecnologias de edição genética e na medicina de precisão, é um fator significativo para o aumento da demanda por terapias para doenças monogênicas. Pacientes e profissionais de saúde buscam cada vez mais terapias direcionadas que abordem as causas genéticas subjacentes, em vez de apenas os sintomas.
• Por exemplo, em abril de 2024, empresas líderes em biotecnologia anunciaram avanços em terapias genéticas baseadas em CRISPR visando doenças monogênicas raras, sinalizando um aumento na inovação e no investimento na área. Espera-se que tais desenvolvimentos estratégicos impulsionem o mercado de terapias para doenças monogênicas durante o período previsto.
• À medida que cresce a conscientização sobre o potencial dos tratamentos direcionados a genes, os pacientes estão cada vez mais optando por terapias que oferecem eficácia a longo prazo e menor dependência de tratamentos sintomáticos. Terapias de ponta, incluindo abordagens de modificação genética ex vivo e in vivo, proporcionam resultados precisos e modificadores da doença.
• Além disso, a crescente integração de diagnósticos avançados, triagem genética e iniciativas de medicina personalizada está tornando a Terapia de Doenças Monogenéticas uma pedra angular do gerenciamento moderno de doenças raras, permitindo planos de tratamento personalizados.
• A disponibilidade de modelos de entrega de terapia centrados no paciente, perfis de segurança aprimorados e suporte regulatório são fatores-chave que impulsionam a adoção da Terapia para Doenças Monogenéticas. A crescente colaboração entre empresas de biotecnologia, instituições de pesquisa e prestadores de serviços de saúde contribui ainda mais para o crescimento do mercado.

Restrição/Desafio

“ Preocupações com custos elevados e obstáculos regulatórios ”

• Os altos custos de desenvolvimento e terapia, somados aos complexos processos de fabricação, representam desafios significativos para uma maior acessibilidade ao mercado. Esses fatores podem limitar a adoção, especialmente em regiões com orçamentos de saúde limitados.
• Por exemplo, os longos prazos de aprovação regulatória para novas terapias genéticas podem atrasar o acesso dos pacientes e aumentar os custos de desenvolvimento, influenciando a dinâmica de crescimento do mercado.
• Enfrentar esses desafios por meio de vias regulatórias simplificadas, apoio ao reembolso e iniciativas para reduzir os custos da terapia é crucial para sustentar o crescimento do mercado. As empresas estão investindo cada vez mais em processos de fabricação escaláveis ​​e parcerias público-privadas para expandir o acesso.
• Embora os avanços tecnológicos continuem a melhorar a eficácia e a segurança, o alto custo percebido da Terapia para Doenças Monogenéticas ainda pode impedir a adoção, especialmente entre pacientes sem cobertura de seguro abrangente.
• A conscientização e a compreensão limitadas das terapias genéticas entre os profissionais de saúde e os pacientes em certas regiões podem diminuir as taxas de adoção, enfatizando a necessidade de iniciativas educacionais e programas de treinamento.
• Possíveis preocupações de segurança, incluindo efeitos não desejados ou riscos desconhecidos de longo prazo associados às terapias de edição genética, podem impedir alguns pacientes e médicos de optarem por esses tratamentos, exigindo evidências clínicas robustas e monitoramento pós-comercialização.
• Superar esses desafios por meio de programas de assistência ao paciente, apoio político e inovações contínuas na administração da terapia genética será vital para impulsionar o crescimento de longo prazo no mercado de terapia para doenças monogenéticas.

Escopo de mercado de terapia para doenças monogenéticas

O mercado é segmentado com base no padrão de herança, tipo de terapia, aplicação, usuários finais e canal de distribuição.

• Por Padrão de Herança

Com base no padrão de herança, o mercado de terapia para doenças monogenéticas é segmentado em autossômicas e cromossômicas. O segmento autossômico dominou a maior fatia de mercado, com 58% de receita em 2024, atribuída à maior prevalência de doenças autossômicas e a protocolos diagnósticos e terapêuticos bem estabelecidos. Doenças autossômicas, como fibrose cística e fenilcetonúria, são amplamente estudadas, com múltiplas opções de tratamento já disponíveis. O segmento se beneficia da maior conscientização dos pacientes, de programas de triagem genética e do forte apoio de profissionais de saúde. Dados clínicos robustos, cobertura de reembolso e integração em programas de detecção precoce reforçam ainda mais a adoção. O crescente foco em medicina personalizada e cuidados preventivos também impulsiona a demanda. As terapias autossômicas são amplamente implementadas em hospitais, clínicas e centros de tratamento especializados, garantindo ampla acessibilidade e domínio de mercado. Aprovações regulatórias e programas apoiados pelo governo aumentam seu alcance, particularmente em regiões desenvolvidas.

Espera-se que o segmento cromossômico apresente o CAGR mais rápido, de 24%, entre 2025 e 2032, impulsionado por avanços em terapias de edição genética, tecnologias de detecção precoce e crescentes investimentos em pesquisas voltadas para anormalidades cromossômicas. A crescente conscientização sobre doenças genéticas raras, aliada a opções terapêuticas inovadoras, está impulsionando o crescimento. Mercados emergentes estão adotando gradualmente soluções de terapia cromossômica à medida que a infraestrutura de saúde melhora. Iniciativas governamentais, ensaios clínicos e colaborações entre empresas de biotecnologia e hospitais aceleram a adoção. Capacidades diagnósticas aprimoradas permitem o início oportuno do tratamento, aumentando a adesão dos pacientes. O aumento dos investimentos em terapias genéticas, aliado aos avanços tecnológicos, sustenta o rápido crescimento desse segmento.

• Por tipo de terapia

Com base no tipo de terapia, o mercado de terapia para doenças monogenéticas é segmentado em farmacológica, cirúrgica, transfusão sanguínea, EBRT, terapias gênicas e outras. O segmento de terapias gênicas dominou a maior fatia de receita de mercado, de 46% em 2024, devido ao seu potencial transformador e mecanismos de tratamento direcionados. As terapias gênicas oferecem opções curativas ou de tratamento de longo prazo para doenças monogenéticas, atraindo forte interesse de médicos e pacientes. Protocolos estabelecidos, sucessos em ensaios clínicos e aprovações regulatórias contribuem para o domínio. O segmento é apoiado por pipelines de pesquisa robustos, financiamento crescente de P&D e parcerias entre empresas farmacêuticas e de biotecnologia. Grupos de conscientização e defesa de pacientes promovem a adoção. As terapias gênicas estão cada vez mais integradas em hospitais e clínicas especializadas, com o apoio de pessoal treinado. O acesso a programas de reembolso e cobertura de seguro fortalece ainda mais a liderança de mercado.

Espera-se que o segmento de Transfusão de Sangue apresente o CAGR mais rápido, de 23%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela demanda por tratamento de doenças hematológicas monogenéticas, como a anemia falciforme. Inovações em protocolos de transfusão, padrões de segurança e melhorias na acessibilidade contribuem para o crescimento. Países emergentes estão expandindo sua infraestrutura de transfusão de sangue, aumentando o alcance do tratamento. Programas clínicos, campanhas de saúde pública e parcerias com centros de diagnóstico aceleram a adoção. Avanços em terapias de suporte e integração com plataformas móveis de saúde para monitorar as respostas dos pacientes impulsionam ainda mais a expansão do mercado.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado de terapia para doenças monogenéticas é segmentado em Fibrose Cística, IDCG, Anemia Falciforme, Fenilcetonúria e Outros. O segmento de Anemia Falciforme dominou a maior fatia de mercado, com 40% de receita em 2024, impulsionado pela alta prevalência da doença em diversas regiões e pela disponibilidade de terapias direcionadas. A conscientização clínica, a defesa do paciente e os programas apoiados pelo governo incentivam o tratamento precoce. O segmento se beneficia de caminhos de cuidado estabelecidos, expertise hospitalar e iniciativas frequentes de triagem. Novas soluções de terapia gênica e intervenções farmacológicas estão melhorando os resultados dos pacientes. A cobertura de seguros e as políticas de reembolso apoiam a adoção em mercados desenvolvidos e emergentes. Hospitais e clínicas especializadas desempenham um papel fundamental na administração de terapias, reforçando ainda mais a dominância.

Espera-se que o segmento de Fenilcetonúria apresente a taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, de 25%, entre 2025 e 2032, impulsionada pelo aumento dos programas de triagem neonatal, pela conscientização sobre distúrbios metabólicos e pelos avanços tecnológicos em reposição enzimática e terapias gênicas. Educação do paciente, ferramentas de monitoramento móvel e programas de controle alimentar aumentam a adesão à terapia. Os profissionais de saúde estão enfatizando a intervenção precoce para prevenir complicações, impulsionando o crescimento. Regiões emergentes estão expandindo o acesso ao diagnóstico e ao tratamento. Parcerias entre empresas de biotecnologia e centros clínicos promovem a rápida adoção. A expansão do segmento é apoiada por P&D contínuo e pela introdução de novas terapias.

• Por usuários finais

Com base nos usuários finais, o mercado de terapia para doenças monogenéticas é segmentado em clínicas, hospitais, centros de diagnóstico, assistência médica domiciliar e outros. O segmento de hospitais dominou, com uma participação de receita de 60% em 2024, atribuída ao maior volume de pacientes, infraestrutura avançada e programas de tratamento integrados. Os hospitais oferecem equipe especializada, instalações de monitoramento e cuidados pós-terapia, tornando-os os principais provedores de terapias monogenéticas complexas. A forte confiança dos médicos, a administração centralizada e o suporte ao reembolso aumentam a adoção. Os hospitais também desempenham um papel fundamental em ensaios clínicos e no acompanhamento de pacientes. Cadeias de suprimentos estabelecidas garantem a disponibilidade ininterrupta da terapia. Resultados para os pacientes, campanhas de conscientização e iniciativas governamentais reforçam o domínio dos hospitais. Os hospitais continuam sendo os usuários finais preferidos devido à confiabilidade e às ofertas de atendimento abrangente.

Espera-se que o segmento de Assistência Médica Domiciliar apresente o CAGR mais rápido, de 27%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente adoção de modelos de atendimento centrados no paciente, monitoramento remoto e integração de telemedicina. A assistência médica domiciliar permite o gerenciamento de longo prazo de condições monogênicas crônicas, reduzindo as visitas hospitalares. Ferramentas digitais de saúde e dispositivos conectados melhoram a adesão e o rastreamento das respostas terapêuticas. Iniciativas governamentais e apólices de seguro que apoiam a assistência domiciliar aceleram a adoção. A expansão de serviços de enfermagem especializados e parcerias com centros de diagnóstico contribuem para o crescimento. Os pacientes preferem tratamentos domiciliares pela conveniência e pela redução dos riscos de exposição. Sistemas inovadores de administração de terapias estão facilitando ainda mais a rápida expansão do segmento.

• Por Canal de Distribuição

Com base no canal de distribuição, o mercado de terapia para doenças monogenéticas é segmentado em farmácias hospitalares, farmácias de varejo e farmácias online. O segmento de Farmácias Hospitalares dominou, com uma participação de receita de 62% em 2024, apoiado por administração centralizada, programas de terapia integrados e confiança do clínico. Os hospitais mantêm monitoramento pós-tratamento, acompanhamento do paciente e gerenciam terapias complexas que exigem supervisão. Redes estabelecidas e aprovações regulatórias reforçam o domínio do mercado. Pacientes e cuidadores contam com farmácias hospitalares para produtos autenticados e orientação. A robustez da cadeia de suprimentos garante a continuidade da terapia. Os hospitais também facilitam o suporte a reivindicações de seguros e reembolsos. Altos padrões de confiança e segurança do paciente contribuem para a liderança do segmento.

Espera-se que o segmento de farmácias online apresente o CAGR mais rápido, de 28%, entre 2025 e 2032, impulsionado pela crescente adoção do comércio eletrônico, pela conveniência para os pacientes e pela melhoria da acessibilidade a terapias em áreas remotas. As plataformas digitais permitem a entrega domiciliar de terapias farmacológicas, genéticas e enzimáticas. A integração com serviços de telemedicina permite a verificação e o monitoramento remotos de prescrições. Campanhas de conscientização, programas de educação para pacientes e parcerias com empresas de biotecnologia aceleram a adoção. Regiões emergentes com acesso limitado a farmácias físicas são as primeiras a adotar. A clareza regulatória e as soluções logísticas seguras apoiam a rápida expansão do mercado. As plataformas de farmácias online oferecem aos pacientes conveniência, rapidez e privacidade, impulsionando o crescimento neste canal.

Análise regional do mercado de terapia para doenças monogenéticas

• A América do Norte dominou o mercado de terapia para doenças monogenéticas com a maior participação na receita de 44,53% em 2024, caracterizada por infraestrutura de saúde avançada, alta adoção de terapias inovadoras e presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêuticas.
• O mercado experimentou um crescimento substancial devido a políticas de reembolso favoráveis, aumento da atividade de ensaios clínicos e adoção precoce de terapias direcionadas a genes
• Além disso, a região se beneficia de instituições de pesquisa bem estabelecidas, profissionais médicos experientes e forte financiamento para tratamentos de doenças raras e distúrbios genéticos, que contribuem coletivamente para a forte presença de mercado na América do Norte.

Visão geral do mercado de terapias para doenças monogenéticas nos EUA

O mercado de terapia para doenças monogenéticas dos EUA conquistou a maior fatia da receita da América do Norte em 2024, impulsionado pela rápida expansão dos ensaios clínicos, forte apoio regulatório e integração de terapias inovadoras direcionadas a genes em protocolos de tratamento. A crescente conscientização dos pacientes, a crescente prevalência de doenças genéticas raras e o melhor acesso à medicina de precisão impulsionam ainda mais a adoção pelo mercado. Parcerias entre empresas de biotecnologia e provedores de saúde para expandir o acesso ao tratamento também estão fortalecendo o crescimento do mercado.

Visão geral do mercado de terapias para doenças monogenéticas na Europa

O mercado europeu de terapias para doenças monogenéticas deverá crescer a um CAGR substancial ao longo do período previsto, impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre doenças raras, iniciativas governamentais para promover terapias inovadoras e uma infraestrutura de saúde robusta. A adoção de tratamentos com alvos genéticos em hospitais e clínicas especializadas, aliada ao aumento do investimento em pesquisa biotecnológica, está acelerando o crescimento regional.

Visão geral do mercado de terapias para doenças monogenéticas no Reino Unido

Prevê-se que o mercado de terapias para doenças monogenéticas no Reino Unido cresça a uma CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente prevalência de doenças genéticas raras, pela disponibilidade de centros de tratamento avançados e por políticas de saúde favoráveis ​​a terapias inovadoras. O foco crescente em medicina personalizada e testes genéticos está incentivando ainda mais a adoção nos setores de saúde público e privado.

Visão geral do mercado de terapias para doenças monogenéticas na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de terapias para doenças monogenéticas se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pelo aumento do investimento em biotecnologia, pela crescente conscientização sobre doenças genéticas e pela disponibilidade de instalações de saúde de última geração. Fortes colaborações entre instituições de pesquisa e empresas farmacêuticas, juntamente com o apoio governamental ao gerenciamento de doenças raras, estão impulsionando a adoção de terapias direcionadas a genes em hospitais e clínicas especializadas.

Visão do mercado de terapia para doenças monogenéticas na Ásia-Pacífico

O mercado de terapias para doenças monogenéticas na Ásia-Pacífico deverá crescer com a CAGR mais rápida durante o período previsto, impulsionado pelo aumento dos investimentos em saúde, pela conscientização crescente dos pacientes e pela expansão de instalações de tratamento de oncologia e doenças raras em países como China, Japão e Índia. Iniciativas governamentais voltadas para a melhoria do acesso a terapias avançadas, aliadas ao rápido desenvolvimento da biotecnologia e da infraestrutura de saúde, estão criando um ambiente propício para a expansão do mercado.

Visão geral do mercado de terapias para doenças monogenéticas no Japão

O mercado japonês de terapia para doenças monogenéticas está ganhando força devido ao sistema de saúde bem estabelecido do país, ao crescente investimento em biotecnologia e à alta conscientização dos pacientes. O crescente foco em terapias direcionadas a genes, medicina de precisão e soluções avançadas de diagnóstico está impulsionando a adoção tanto em ambientes hospitalares quanto domiciliares. O envelhecimento da população japonesa e a forte ênfase na inovação em saúde impulsionam ainda mais o crescimento do mercado.

Visão geral do mercado de terapias para doenças monogenéticas na China

O mercado chinês de terapia para doenças monogenéticas foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na Ásia-Pacífico em 2024, impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, pela conscientização dos pacientes e pela rápida expansão de unidades de tratamento especializadas. O robusto setor de biotecnologia do país, o apoio governamental ao gerenciamento de doenças raras e a ampla implementação de programas de medicina de precisão são fatores-chave que impulsionam a adoção pelo mercado. Além disso, a colaboração entre empresas locais de biotecnologia e empresas farmacêuticas globais está aumentando o acesso a terapias avançadas direcionadas a genes.

Participação no mercado de terapias para doenças monogenéticas

O setor de terapia de doenças monogenéticas é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EUA)
• Genetix Biotherapeutics (EUA)
• UniQure NV. (Holanda)
• Sanofi SA (França)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EUA)
• CRISPR Therapeutics (Suíça)
• Astellas Pharma Inc. (EUA)
• Orchard Therapeutics plc (Reino Unido)
• REGENXBIO INC. (EUA)
• Abeona Therapeutics Inc. (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de terapia para doenças monogenéticas

• Em agosto de 2025, a Precigen anunciou a aprovação do Papzimeos (zopapogene imadenovec-drba) pela FDA, uma imunoterapia experimental para o tratamento de indivíduos com papilomatose respiratória recorrente (PRR), uma doença relacionada ao HPV sem cura.
• Em fevereiro de 2025, a Pfizer recebeu a aprovação da FDA para sua terapia genética para hemofilia B, Beqvez, com preço de US$ 3,5 milhões. Este tratamento único permite que os pacientes produzam sua própria proteína Fator IX, oferecendo uma alternativa às infusões mensais. Beqvez agora compete com a terapia genética Hemgenix, da CSL Behring e da Uniqure, também com preço de US$ 3,5 milhões.
• Em junho de 2024, a farmacêutica suíça Roche firmou parceria com a Ascidian Therapeutics, sediada em Boston, para desenvolver terapias genéticas para doenças neurológicas. A Roche obteve direitos exclusivos sobre a tecnologia de edição de éxons de RNA da Ascidian, oferecendo potencialmente tratamentos transformadores. A parceria inclui US$ 42 milhões adiantados e até US$ 1,8 bilhão em pagamentos por etapas, além de royalties sobre as vendas globais.
• Em janeiro de 2024, a terapia experimental PGN-EDO51 da PepGen recebeu as designações de medicamento órfão e doença pediátrica rara da FDA. Esta terapia foi desenvolvida para tratar certos pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD), particularmente aqueles com mutações adequadas para uma abordagem de salto do exon 51. A designação órfã da FDA apoia o desenvolvimento de tratamentos para condições que afetam menos de 200.000 indivíduos nos EUA, oferecendo benefícios como exclusividade de mercado por sete anos após a aprovação. A designação de doença pediátrica rara apoia medicamentos para condições graves em pacientes desde o nascimento até os 18 anos e pode fornecer aos desenvolvedores vouchers de revisão prioritária.

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