Relatório de Análise de Tendências, Participação e Tamanho do Mercado Global de Terapêutica de Ácido Nucleico com Interferência de RNA (RNAi) – Visão Geral do Setor e Previsão até 2032

Tamanho do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi)

• O tamanho do mercado global de terapias de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) foi avaliado em US$ 2,22 bilhões em 2024  e deve atingir  US$ 3,86 bilhões até 2032 , com um CAGR de 7,13% durante o período previsto.
• O crescimento do mercado é amplamente impulsionado pela crescente adoção e pelo progresso tecnológico nas plataformas de descoberta de medicamentos e silenciamento de genes baseadas em RNA, levando ao desenvolvimento crescente de terapias direcionadas para os segmentos de doenças raras e crônicas. A tecnologia de interferência de RNA (RNAi) permite o silenciamento preciso de genes específicos, o que está revolucionando as estratégias de tratamento em oncologia, distúrbios metabólicos e doenças genéticas.
• Além disso, a crescente demanda por soluções terapêuticas seguras, eficientes e personalizadas está consolidando os medicamentos à base de RNAi como uma classe terapêutica transformadora. Esses fatores convergentes estão acelerando a adoção de soluções terapêuticas de ácidos nucleicos com RNA de interferência (RNAi), impulsionando significativamente o crescimento do setor. O número crescente de ensaios clínicos, as aprovações bem-sucedidas da FDA (como Patisiran e Givosiran) e as parcerias entre empresas de biotecnologia e grandes empresas farmacêuticas reforçam ainda mais o rápido impulso desse mercado.

Análise de Mercado de Terapêutica de Ácido Nucleico de Interferência de RNA (RNAi)

• As terapias de RNAi, que oferecem mecanismos direcionados de silenciamento de genes, são componentes cada vez mais vitais da medicina de precisão moderna, particularmente no tratamento de doenças genéticas, cânceres e doenças raras. Sua capacidade de inibir especificamente a expressão de genes causadores de doenças está revolucionando as abordagens de tratamento tanto em ambientes clínicos quanto de pesquisa.
• A crescente demanda por terapias de ácido nucleico com RNA de interferência (RNAi) é impulsionada principalmente pela crescente prevalência de doenças crônicas e genéticas, pelos avanços em sistemas de entrega de oligonucleotídeos e pelos fortes desenvolvimentos em pipeline por parte de empresas farmacêuticas líderes. Além disso, o apoio regulatório favorável e o crescente investimento em P&D estão contribuindo para acelerar a comercialização de terapias baseadas em RNAi.
• A América do Norte dominou o mercado de terapêutica de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) com a maior participação na receita de 45,7% em 2024, impulsionada por uma infraestrutura de saúde robusta, adoção precoce de terapêuticas avançadas, altos gastos com saúde e forte presença de importantes participantes do setor, como Alnylam Pharmaceuticals e Arrowhead Pharmaceuticals
• Espera-se que a Ásia-Pacífico seja a região de crescimento mais rápido no mercado de Terapêutica de Ácido Nucleico de Interferência de RNA (RNAi) durante o período previsto, com um CAGR projetado de 17,4%, atribuído à melhoria dos sistemas de saúde, ao aumento dos investimentos em biotecnologia e ao aumento das colaborações entre empresas farmacêuticas regionais e desenvolvedores globais de medicamentos de RNAi.
• O segmento de RNA de interferência pequena (siRNA) dominou o mercado de terapias de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) com uma participação de mercado de 61,3% em 2024, devido à sua eficácia clínica comprovada, sistemas de entrega bem estabelecidos e maior número de terapias aprovadas pela FDA. Medicamentos baseados em siRNA, como Onpattro e Givlaari, abriram caminho para a expansão dos pipelines de medicamentos de RNAi globalmente.

Escopo do Relatório e Segmentação do Mercado de Terapêutica com Ácido Nucleico de Interferência de RNA (RNAi)

Tendências de mercado de terapias de ácido nucleico com interferência de RNA (RNAi)

“ Expandindo Aplicações Clínicas e Inovação em Pipeline ”

• Uma tendência significativa e crescente no mercado global de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) é a rápida expansão de aplicações clínicas, particularmente no tratamento de doenças genéticas raras, oncologia e distúrbios metabólicos. Com o sucesso das terapias de RNAi aprovadas pela FDA, como Onpattro (para amiloidose ATTR hereditária) e Givlaari (para porfiria hepática aguda), as empresas farmacêuticas estão investindo cada vez mais na ampliação do escopo terapêutico das tecnologias de RNAi.
  • Por exemplo, empresas como a Alnylam Pharmaceuticals, a Arrowhead Pharmaceuticals e a Dicerna Pharmaceuticals estão expandindo agressivamente seus pipelines de RNAi, visando doenças hepáticas, do SNC e cardiovasculares. Diversos candidatos estão avançando para ensaios em estágio avançado, com perfis promissores de eficácia e segurança, alimentando o interesse de investidores e clínicos.
• Inovações na química do RNA e em plataformas de administração — como a conjugação de GalNAc para administração hepática direcionada — estão aumentando a especificidade, a potência e a durabilidade das terapias de RNAi. Esses avanços reduzem significativamente a frequência das doses e melhoram a adesão do paciente, tornando os medicamentos de RNAi mais viáveis ​​para tratamentos crônicos.
• Além disso, as colaborações entre empresas de biotecnologia e gigantes farmacêuticas globais estão acelerando a comercialização e a entrada no mercado global de terapias de RNAi. Essas parcerias estão fornecendo financiamento, infraestrutura e canais de distribuição essenciais para levar as terapias ao mercado com mais rapidez e em escala.
• Essa tendência de expansão das aplicações de RNAi e das áreas terapêuticas está remodelando fundamentalmente o cenário biofarmacêutico, permitindo o desenvolvimento de terapias de precisão para condições antes consideradas intratáveis. O crescente número de registros de novos medicamentos experimentais (IND) e designações regulatórias reforça o impulso que impulsiona esse campo.
• A demanda por terapias baseadas em RNAi está crescendo rapidamente nos mercados de saúde desenvolvidos e emergentes, à medida que médicos e pacientes priorizam cada vez mais tratamentos direcionados e modificadores da doença com eficácia a longo prazo e menos efeitos colaterais.

Dinâmica do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi)

Motorista

“Necessidade crescente devido à prevalência crescente de doenças genéticas e raras”

• A crescente prevalência de doenças genéticas, metabólicas e raras, juntamente com a demanda urgente por abordagens terapêuticas altamente direcionadas, é um fator significativo para a crescente adoção da terapêutica com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi).
  • Por exemplo, em abril de 2024, a Alnylam Pharmaceuticals anunciou a expansão de seu pipeline de RNAi com uma nova terapia experimental de siRNA direcionada a doenças mediadas por complemento. Espera-se que tais desenvolvimentos por players líderes acelerem o crescimento do mercado durante o período previsto.
• À medida que pacientes e profissionais de saúde buscam opções de tratamento inovadoras além das terapias convencionais, os medicamentos de RNAi fornecem um mecanismo preciso para silenciar genes causadores de doenças, oferecendo um grande avanço na medicina personalizada.
• Além disso, o foco crescente em doenças raras, apoiado por incentivos regulatórios como a Designação de Medicamento Órfão e a aprovação Fast Track, está tornando o RNAi uma modalidade preferencial para o desenvolvimento de medicamentos, particularmente em áreas terapêuticas carentes.
• A conveniência de dosagens pouco frequentes, perfis de segurança robustos e tecnologias de administração em expansão (como conjugados de GalNAc para direcionamento hepático) são fatores-chave que impulsionam a adoção de terapias de RNAi em ambientes hospitalares e ambulatoriais. A tendência para terapias de ação prolongada e centradas no paciente e a crescente disponibilidade de opções de tratamento com RNAi de fácil utilização contribuem ainda mais para o crescimento do mercado global.

Restrição/Desafio

“ Limitações de entrega e altos custos de desenvolvimento ”

• Apesar do seu potencial terapêutico, os desafios em torno da administração eficaz de moléculas de RNAi a tecidos além do fígado representam uma barreira significativa para uma aplicação mais ampla. A maioria dos medicamentos de RNAi aprovados atualmente depende da administração direcionada ao fígado, o que limita seu uso para doenças em outros órgãos, como cérebro, pulmões ou rins.
  • Por exemplo, embora a administração de siRNA usando conjugados de GalNAc seja altamente eficaz para hepatócitos, os esforços para desenvolver sistemas de administração para tecidos extra-hepáticos permanecem em estágios iniciais e enfrentam vários obstáculos técnicos e biológicos.
• Abordar esses desafios de entrega por meio de nanopartículas lipídicas (LNPs), polímeros e novos conjugados é fundamental para expandir o pipeline de medicamentos de RNAi e alcançar áreas terapêuticas mais amplas.
• Além disso, o alto custo inicial do desenvolvimento de medicamentos de RNAi, incluindo síntese, testes de estabilidade e ensaios clínicos, pode impedir que empresas de biotecnologia menores entrem no mercado.
• Embora o financiamento e as parcerias estratégicas estejam a ajudar a mitigar as pressões de custos, o elevado risco de investimento percebido, especialmente em programas em fase inicial, continua a ser uma preocupação para investidores e promotores
• A superação destes obstáculos através de tecnologias de distribuição inovadoras, de uma melhor escalabilidade e de um apoio regulamentar para novos mecanismos será vital para sustentar a expansão do mercado a longo prazo.

Escopo de mercado de terapias de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi)

O mercado é segmentado com base no tipo, via de administração, indicação, usuário final e aplicação.

• Por tipo

Com base no tipo, o mercado de terapias de ácido nucleico com RNA de interferência (RNAi) é segmentado em RNA de interferência pequeno (siRNA) e MicroRNA (miRNA). O segmento de RNA de interferência pequeno (siRNA) deteve a maior participação de mercado, com 61,3% de receita em 2024, devido ao seu estágio avançado de desenvolvimento terapêutico, maiores taxas de sucesso clínico e aplicação mais ampla em doenças genéticas raras e distúrbios hepáticos. Terapias baseadas em siRNA, como Onpattro e Givlaari, já receberam aprovação regulatória, impulsionando o impulso comercial.

O segmento de miRNA deverá testemunhar a maior taxa de crescimento entre 2025 e 2032, impulsionado por seu papel emergente na modulação da expressão genética no câncer e em distúrbios metabólicos, com iniciativas de pesquisa em expansão e ensaios clínicos em fase inicial mostrando resultados encorajadores.

• Por via de administração

Com base na via de administração, o mercado é segmentado em intravenosa, intradérmica, pulmonar, intratecal e outras. O segmento intravenoso detinha a maior participação em 2024, devido ao seu uso consolidado na administração de siRNA terapêutico diretamente na circulação sistêmica, particularmente em ambientes clínicos.

Espera-se que o segmento de administração pulmonar apresente o CAGR mais rápido durante o período previsto, já que os avanços na pesquisa em sistemas de administração baseados em inalação prometem uma terapia de RNAi mais direcionada e não invasiva para doenças respiratórias.

• Por Indicação

Com base na indicação, o mercado é segmentado em porfiria hepática aguda (HAP), amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR), hipercolesterolemia e outros. O segmento de amiloidose hereditária mediada por transtirretina (hATTR) foi responsável pela maior receita de mercado em 2024, impulsionado pelo sucesso comercial de terapias de RNAi, como Onpattro e Amvuttra.

A previsão é de que o segmento de hipercolesterolemia cresça com o maior CAGR de 2025 a 2032, impulsionado pelo desempenho clínico promissor de terapias de RNAi investigacionais direcionadas à PCSK9 e outras vias relacionadas a lipídios.

• Por usuário final

Com base no usuário final, o mercado é segmentado em hospitais e clínicas, institutos de pesquisa e acadêmicos, empresas farmacêuticas e de biotecnologia, entre outros. O segmento de hospitais e clínicas deteve a maior fatia da receita em 2024, dada a administração atual de terapias de RNAi sob supervisão clínica e o gerenciamento de doenças raras em centros especializados.

Espera-se que o segmento de empresas farmacêuticas e de biotecnologia cresça com o maior CAGR, devido ao maior investimento em P&D de RNAi, expansão de pipelines e parcerias estratégicas voltadas ao desenvolvimento e comercialização de medicamentos.

• Por aplicação

Com base na aplicação, o mercado é segmentado em doenças genéticas, oncologia, doenças neurodegenerativas, doenças infecciosas e outras. O segmento de doenças genéticas liderou o mercado em 2024, devido à alta demanda não atendida em doenças genéticas raras e à capacidade de direcionamento preciso do RNAi.

A previsão é que a oncologia seja o segmento de aplicação com crescimento mais rápido, impulsionado pelo uso crescente de RNAi para silenciar genes causadores de câncer e por ensaios clínicos em andamento que exploram seu potencial em tumores sólidos e malignidades hematológicas.

Análise regional do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi)

• A América do Norte dominou o mercado de terapias de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) com a maior participação na receita de 45,7% em 2024, principalmente devido à forte presença de empresas líderes em biotecnologia e farmacêuticas, infraestrutura avançada de saúde e investimento significativo no desenvolvimento de medicamentos baseados em RNA.
• A liderança da região é reforçada por ensaios clínicos ativos, apoio regulatório favorável da FDA e comercialização bem-sucedida de terapias de RNAi, como Onpattro e Givlaari
• Além disso, a América do Norte se beneficia de sólidas colaborações acadêmicas e de pesquisa, financiamento governamental para tratamentos de doenças raras e aumento da prevalência de distúrbios genéticos e condições metabólicas, acelerando ainda mais a adoção de terapias baseadas em RNAi em ambientes clínicos e de pesquisa.

Visão geral do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) dos EUA

O mercado de Terapias de Ácido Nucleico por Interferência de RNA (RNAi) dos EUA conquistou a maior fatia de receita na América do Norte em 2024. Essa dominância é impulsionada por uma robusta indústria biotecnológica e farmacêutica, investimentos significativos em P&D e um ambiente regulatório favorável que apoia o desenvolvimento e a aprovação de novas terapias de RNAi. Consumidores (pacientes e profissionais de saúde) estão priorizando cada vez mais tratamentos avançados e direcionados para distúrbios genéticos, doenças raras e condições crônicas, nas quais as terapias de RNAi oferecem uma solução promissora. A crescente preferência pela medicina de precisão e a integração de pesquisas genômicas e moleculares de ponta impulsionam ainda mais o setor de Terapias de Ácido Nucleico por Interferência de RNA (RNAi). Além disso, o número crescente de medicamentos de RNAi aprovados pela FDA e um forte pipeline de candidatos contribuem significativamente para a expansão do mercado.

Visão geral do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) na Europa

O mercado europeu de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) deve se expandir a uma CAGR substancial de 2025 a 2032. Esse crescimento é impulsionado principalmente pela crescente conscientização sobre o potencial terapêutico da tecnologia de RNAi, pela crescente prevalência de doenças crônicas e genéticas e pelo forte foco em soluções avançadas de saúde em toda a região. O aumento nos gastos com saúde e a robusta infraestrutura de pesquisa estão fomentando a adoção de terapias de RNAi. Os sistemas de saúde europeus são atraídos pela natureza direcionada e pela eficácia que essas terapias oferecem no tratamento de doenças anteriormente intratáveis. A região está experimentando um crescimento significativo impulsionado pelo investimento contínuo em pesquisa biotecnológica, pelo apoio governamental favorável a medicamentos inovadores e pela expansão do acesso dos pacientes a tratamentos de ponta.

Visão geral do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) do Reino Unido

O mercado de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) do Reino Unido deverá crescer a um CAGR expressivo durante o período previsto, impulsionado pela crescente atividade de pesquisa e desenvolvimento em genômica e tecnologias de silenciamento gênico, aliada a uma forte ênfase na medicina personalizada. Além disso, a alta incidência de doenças genéticas e crônicas está incentivando o investimento em novas soluções terapêuticas. Espera-se que o robusto setor de ciências da vida do Reino Unido, juntamente com suas sólidas instituições acadêmicas de pesquisa e um arcabouço regulatório favorável, continue a estimular o crescimento do mercado.

Visão geral do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) na Alemanha

Espera-se que o mercado alemão de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) se expanda a um CAGR considerável durante o período previsto, impulsionado pela crescente conscientização sobre biofármacos avançados e pela demanda por opções de tratamento inovadoras e altamente direcionadas. A infraestrutura de saúde bem desenvolvida da Alemanha, aliada à sua forte indústria farmacêutica e à ênfase em inovação médica, promove a adoção de terapias de RNAi, particularmente em clínicas especializadas e hospitais de pesquisa. A integração de terapias de RNAi em abordagens de medicina personalizada e a forte preferência por tratamentos de alta qualidade e baseados em evidências estão alinhadas às expectativas locais de saúde.

Visão do mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) na Ásia-Pacífico

O mercado de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) da Ásia-Pacífico está prestes a crescer à taxa composta de crescimento anual (CAGR) mais rápida, estimada em mais de 17,4% durante o período previsto de 2025 a 2032. Esse rápido crescimento é impulsionado pelo aumento dos gastos com saúde, pela crescente prevalência de doenças crônicas e genéticas e por avanços significativos em biotecnologia e P&D farmacêutico em países como China, Japão e Índia. O crescente investimento da região em instalações de saúde modernas, apoiado por iniciativas governamentais que promovem a inovação farmacêutica e o acesso a terapias avançadas, está impulsionando a adoção de terapias de RNAi. Além disso, à medida que a região da Ásia-Pacífico emerge como um polo de fabricação de produtos biológicos e um mercado-chave para tratamentos de doenças raras, a acessibilidade e o preço acessível das opções de RNAi estão se expandindo para uma base de pacientes mais ampla.

Visão do mercado de terapias de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) da China

O mercado chinês de terapias de ácido nucleico com interferência de RNA (RNAi) foi responsável pela maior fatia da receita de mercado na região Ásia-Pacífico em 2024, devido à rápida expansão do setor de saúde do país, à enorme população de pacientes e às altas taxas de adoção de tecnologias na medicina. A China está se tornando cada vez mais um polo de inovação biotecnológica, com fortes empresas farmacêuticas nacionais investindo pesadamente em pesquisa e desenvolvimento de RNAi. O impulso para a modernização da saúde, juntamente com o apoio governamental ao desenvolvimento de medicamentos locais e à ampliação do acesso a terapias avançadas, são fatores-chave que impulsionam o mercado na China.

Visão do mercado de terapias de ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi) da Índia

O mercado indiano de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) deverá crescer a uma taxa composta de crescimento anual (CAGR) expressiva entre 2025 e 2032. Esse crescimento é impulsionado principalmente pelo aumento da carga de doenças genéticas e crônicas, pela crescente conscientização sobre terapias baseadas em RNAi e pelos avanços significativos nos setores de biotecnologia e farmacêutico da Índia. Iniciativas governamentais para melhorar o acesso à saúde e fomentar a fabricação nacional de medicamentos, juntamente com o aumento dos investimentos em P&D por parte de empresas locais e internacionais, estão acelerando a expansão do mercado. A expansão do número de pacientes e a busca por tratamentos inovadores e direcionados estão incentivando a adoção de terapias de RNAi na Índia.

Participação de mercado de terapias com ácido nucleico de interferência de RNA (RNAi)

O setor terapêutico de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi) é liderado principalmente por empresas bem estabelecidas, incluindo:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• (EUA)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (EUA)
• Silence Therapeutics (Reino Unido)
• Arcturus Therapeutics, Inc. (EUA)
• Sirnaomics (EUA)
• OliX Pharmaceuticals, Inc. (Coreia do Sul)
• Arbutus Biopharma (EUA)
• Vir Biotechnology, Inc. (EUA)
• Wave Life Sciences (EUA)
• Switch Therapeutics (EUA)

Últimos desenvolvimentos no mercado global de terapias de ácido nucleico por interferência de RNA (RNAi)

• Em março de 2025, a Alnylam Pharmaceuticals, Inc. recebeu a aprovação da FDA para o AMVUTTRA (vutrisiran) no tratamento da cardiomiopatia mediada por transtirretina (ATTR-CM), tornando-se o primeiro tratamento com RNAi direcionado tanto à cardiomiopatia quanto à polineuropatia na amiloidose. Espera-se que este marco significativo expanda o mercado da terapia e melhore o acesso dos pacientes.
• Em março de 2025, o Qfitlia (fitusiran) da Alnylam, um siRNA terapêutico para hemofilia A e B (com ou sem inibidores), recebeu a aprovação da FDA, tornando-se o primeiro medicamento de RNAi a reduzir diretamente as taxas de sangramento em pacientes com hemofilia.
• Em fevereiro de 2025, no seu Dia de P&D na cidade de Nova York, a Alnylam anunciou o progresso em vários candidatos de RNAi de próxima geração, incluindo seu ensaio de Fase 3 com nucresiran (TRITON) visando ATTR-CM, juntamente com avanços em pipelines cardiovasculares e de neurociência. 
• Em janeiro de 2025, a Alnylam relatou receitas líquidas recordes de produtos de US$ 1,646 bilhão para 2024 (crescimento de 33% em relação ao ano anterior), impulsionadas pelas fortes vendas de Onpattro, Amvuttra, Givlaari e Oxlumo, e projetadas para mais de US$ 2 bilhões em 2025. 

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