تقرير تحليل حجم السوق العالمية للأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للأمراض الوراثية والنادرة، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة

• تم تقدير حجم سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للجينات والاضطرابات النادرة عالميًا بـ 529.26 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  1،563.55 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 14.50٪ خلال الفترة المتوقعة.
• يُعزى نمو السوق بشكل كبير إلى تزايد استخدام علاجات الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASO) للاضطرابات الوراثية والنادرة، مدعومةً بالتطورات في الطب الدقيق والعلاجات الموجهة وعلم الأحياء الجزيئي. ويؤدي تزايد الوعي بأساليب العلاج الشخصية والانتشار المتزايد للأمراض الوراثية النادرة إلى زيادة الطلب على الحلول القائمة على الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه.
• علاوة على ذلك، تُمكّن الاستثمارات المتزايدة في البحث والتطوير، إلى جانب التقدم التكنولوجي في أنظمة التوصيل والتعديلات الكيميائية وتصميم التسلسلات، من تطوير علاجات ASO أكثر فعالية وأمانًا. تُسرّع هذه العوامل من استخدام علاجات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه، مما يُعزز بشكل كبير النمو الإجمالي للسوق.

تحليل سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة

• تعد الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (ASOs)، التي تقدم علاجًا مستهدفًا للاضطرابات الوراثية والنادرة، مكونات حيوية بشكل متزايد في الطب الدقيق الحديث نظرًا لقدرتها على تعديل التعبير الجيني وعلاج الأمراض التي لم تكن قابلة للعلاج من قبل والتكامل مع خطط العلاج الشخصية.
• الطلب المتزايد على ASOs مدفوع في المقام الأول بالانتشار المتزايد للاضطرابات النادرة والوراثية، وزيادة أنشطة البحث والتطوير، والوعي المتزايد بالعلاجات المستهدفة للجينات بين مقدمي الرعاية الصحية والمرضى.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة بأكبر حصة إيرادات بلغت 43.2% في عام 2024، والتي تميزت بالتبني المبكر للعلاجات المتقدمة، والإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية، والحضور القوي للاعبين الرئيسيين في الصناعة، مع رؤية الولايات المتحدة لنمو كبير في علاجات ASO مدفوعة بالابتكارات من كل من شركات الأدوية الراسخة والشركات الناشئة في مجال التكنولوجيا الحيوية.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاضطرابات الوراثية والنادرة خلال فترة التنبؤ بسبب زيادة البنية التحتية للرعاية الصحية وارتفاع الدخول المتاحة والاستثمارات المتزايدة في التكنولوجيا الحيوية والبحوث الدوائية.
• هيمن قطاع الاضطرابات العصبية على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة، محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 45% في عام 2024، مدعومًا بالانتشار المتزايد لحالات مثل ضمور العضلات الشوكي، وداء هنتنغتون، والتصلب الجانبي الضموري. وقد أظهرت هذه الاضطرابات استجابة قوية لعلاجات ASO، مما زاد من اعتمادها في البيئات السريرية.

نطاق التقرير وتجزئة سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة  

اتجاهات سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة

تحسين الدقة والعلاج الشخصي من خلال الذكاء الاصطناعي والتحليلات المتقدمة

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه (ASO) العالمية للاضطرابات الوراثية والنادرة، التكامل المتزايد للذكاء الاصطناعي والتحليلات المتقدمة في اكتشاف الأدوية وتطويرها وإدارة المرضى. يُعزز هذا التقارب بشكل كبير دقة وكفاءة وتخصيص علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه.
• تُستخدم منصات الذكاء الاصطناعي لتصميم أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه أكثر فعالية من خلال التنبؤ بتسلسلات الهدف الأمثل، وتحسين ألفة الارتباط، وتقليل التأثيرات غير المستهدفة. على سبيل المثال، تستفيد شركات مثل Ionis Pharmaceuticals وSarepta Therapeutics من خوارزميات الذكاء الاصطناعي لتبسيط تطوير علاجات لحالات وراثية نادرة مثل ضمور العضلات دوشين وضمور العضلات الشوكي.
• تُمكّن التحليلات المتقدمة وتكامل الذكاء الاصطناعي من رصد استجابات المرضى في الوقت الفعلي، مما يسمح بإجراء تعديلات قائمة على البيانات على أنظمة العلاج. يُساعد هذا النهج المُخصص على تعظيم النتائج العلاجية مع تقليل الآثار الجانبية المحتملة. تستطيع بعض المنصات تحديد أنماط التعبير الجيني واقتراح تدخلات مُخصصة لمرضى مُحددين.
• كما أن الجمع بين الذكاء الاصطناعي والبيانات الضخمة يسهل أيضًا التعرف بشكل أسرع على المرشحين المحتملين للتجارب السريرية، ويحسن استراتيجيات الجرعات، ويتنبأ بالفعالية على المدى الطويل، مما يسرع خط أنابيب التطوير الشامل لعلاجات الأمراض النادرة.
• هذا التوجه نحو حلول ASO الذكية، القائمة على البيانات، والمُركزة على المريض، يُعيد صياغة توقعات علاج الاضطرابات الوراثية والنادرة. ونتيجةً لذلك، تُركز الشركات بشكل متزايد على أدوات التصميم المُدعّمة بالذكاء الاصطناعي، والنمذجة التنبؤية، ودمج البيانات الواقعية لتقديم علاجات أكثر أمانًا وفعالية.
• ينمو الطلب على علاجات ASO المعززة بالذكاء الاصطناعي والتحليلات المتقدمة بسرعة في كل من الأسواق المتقدمة والناشئة، حيث يعطي مقدمو الرعاية الصحية والمرضى الأولوية للطب الدقيق وتحسين نتائج العلاج واستراتيجيات العلاج الفردية.

ديناميكيات سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة

سائق

الطلب المتزايد مدفوعًا بالتقدم في العلاجات الجينية وأبحاث الأمراض النادرة

• يشهد سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا قويًا، مدفوعًا بتزايد انتشار الاضطرابات الوراثية النادرة، وتزايد الوعي بالطب الشخصي، واعتماد العلاجات الجينية الموجهة. يسعى المرضى ومقدمو الرعاية الصحية إلى حلول مبتكرة للحالات ذات خيارات العلاج المحدودة، مما يزيد الطلب على علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه (ASO).
• في مارس 2024، أعلنت شركة أيونيس للأدوية (الولايات المتحدة) عن توسيع نطاق تجاربها السريرية للاضطرابات الوراثية النادرة، باستخدام أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه جديدة تستهدف الأمراض العصبية العضلية والأيضية. ومن المتوقع أن تُسرّع هذه المبادرات الاستراتيجية من قِبَل شركات رئيسية نمو السوق بشكل ملحوظ خلال فترة التوقعات.
• تُمكّن الاستثمارات المتزايدة في البحث والتطوير، إلى جانب الحوافز الحكومية لبرامج الأدوية اليتيمة، من تسريع الموافقات التنظيمية وزيادة إمكانية الوصول إلى علاجات ASO. وهذا يُشجع شركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية على زيادة تركيزها على تطوير علاجات جينية من الجيل التالي.
• إن التطورات في آليات التوصيل - مثل الجسيمات النانوية الدهنية، والمقترنات، والناقلات القائمة على البوليمر - تعمل على تعزيز فعالية وسلامة علاجات الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه، مما يدعم بشكل أكبر التبني عبر المؤشرات العصبية، والقلب والأوعية الدموية، والأيضية، والأورام.
• إن التركيز المتزايد على الطب الشخصي واستراتيجيات العلاج الخاصة بالمريض يدفع التعاون بين شركات التكنولوجيا الحيوية ومؤسسات البحث الأكاديمي والمستشفيات، مما يعزز الابتكار في تصميم الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه، والتجارب السريرية، ومراقبة المرضى.

 ضبط النفس/التحدي

تكاليف التطوير المرتفعة والتعقيدات التنظيمية

• يتطلب تطوير علاجات الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه استثمارًا كبيرًا في الأبحاث والتجارب السريرية وعمليات التصنيع المتخصصة، مما يجعل التكلفة العالية للتطوير تحديًا كبيرًا لكل من اللاعبين الجدد والراسخين في السوق
• يمكن أن تؤدي التعقيدات التنظيمية المرتبطة بعلاجات الأمراض النادرة - بما في ذلك مسارات الموافقة المتنوعة عبر المناطق، ومتطلبات السلامة الصارمة، والجداول الزمنية الطويلة للتحقق السريري - إلى تأخير إطلاق المنتجات والتأثير على اختراق السوق.
• إن تحديات التوصيل، مثل ضمان استهداف الأنسجة المحددة وتقليل التأثيرات غير المستهدفة، تضيف طبقات إضافية من التعقيد التقني والتكلفة، مما يتطلب استراتيجيات صياغة متقدمة واختبارات سريرية مكثفة.
• وللتغلب على هذه التحديات، تستثمر الشركات الرائدة في تقنيات المنصات والشراكات الاستراتيجية وحلول التصنيع القابلة للتطوير لتقليل الجداول الزمنية للتطوير وتحسين التكاليف وتسهيل الامتثال التنظيمي.
• تساعد المبادرات مثل المشاركة المبكرة مع السلطات التنظيمية واعتماد تصميمات التجارب السريرية المبتكرة في التخفيف من المخاطر وتسريع وصول المرضى إلى علاجات ASO الجديدة

نطاق سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة

يتم تقسيم السوق على أساس النوع وآلية التسليم وآلية العمل والتطبيق

• حسب النوع

بناءً على النوع، يُقسّم سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة إلى أوليغونوكليوتيدات أحادية السلسلة، وأوليغونوكليوتيدات ثنائية السلسلة، وأوليغونوكليوتيدات معدلة كيميائيًا، وجزيئات جابمر، وغيرها. وقد هيمن قطاع الأوليغونوكليوتيدات أحادية السلسلة على أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 42% في عام 2024، بفضل فعاليتها الراسخة في استهداف تسلسلات mRNA محددة لحالات مثل ضمور العضلات دوشين وضمور العضلات الشوكي. وتدعم مرونتها في التصميم وسهولة تصنيعها اعتمادها القوي في كل من التجارب السريرية والعلاجات المعتمدة.

من المتوقع أن يشهد قطاع الأوليغونوكليوتيدات المعدلة كيميائيًا أسرع معدل نمو بنسبة 21% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بابتكارات تُعزز الاستقرار الجزيئي، وتُقلل من الآثار الجانبية، وتُحسّن الفعالية العلاجية الشاملة. تُطيل التعديلات الكيميائية، مثل تعديلات العمود الفقري أو السكر أو القاعدة، عمر النصف الأوليغونوكليوتيدات داخل الجسم الحي، مما يُتيح فعالية أطول أمدًا واستهدافًا أكثر فعالية للجينات المرتبطة بالأمراض. تُوسّع هذه التطورات آفاق علاج الاضطرابات الوراثية المعقدة، بما في ذلك الأمراض الوراثية النادرة والحالات الصعبة التي كان من الصعب سابقًا معالجتها باستخدام علاجات الأحماض النووية التقليدية.

• حسب آلية التسليم

بناءً على آلية التوصيل، يُقسّم سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة إلى جسيمات نانوية دهنية، ومقترنات، ونواقل فيروسية، وناقلات قائمة على البوليمر، وغيرها. وقد استحوذ قطاع الجسيمات النانوية الدهنية (LNPs) على أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 39% في عام 2024، بفضل قدرته الفريدة على حماية الأوليغونوكليوتيدات من التحلل الإنزيمي أثناء التوصيل الجهازي، وتسهيل الامتصاص الخلوي الفعال. وتحظى الجسيمات النانوية الدهنية بتفضيل كبير في كل من التطبيقات البحثية والسريرية نظرًا لتوافقها الحيوي، ومناعتها المنخفضة، وعمليات تصنيعها القابلة للتطوير، مما يجعلها مثالية للاستخدام العلاجي على نطاق واسع. وقد أثبت نجاحها في توصيل mRNA وASO تنوعها وفعاليتها في معالجة الاضطرابات الوراثية المعقدة.

من المتوقع أن يُسجل قطاع المُقترنات، بما في ذلك مُركّبات ASO المرتبطة بـ GalNAc، أسرع معدل نمو بنسبة 22% بين عامي 2025 و2032، إذ تُمكّن هذه الأنظمة من توصيل مُركّبات ASO بدقة عالية إلى أنسجة مُحددة، مثل الكبد، مما يُقلّل من التعرض الجهازي والآثار الجانبية المُحتملة. يُعزز التوصيل المُركّب سلامة العلاج وفعاليته وخصوصيته، مما يسمح بجرعات أقل مع تحقيق تعديل جيني فعال. كما يُعزى تزايد استخدام المُقترنات إلى التطورات في تقنيات الربط الكيميائي، وزيادة نشاط التجارب السريرية، وتوسع خط إنتاج مُركّبات ASO العلاجية التي تستهدف الأمراض النادرة والوراثية، والتي تتطلب توصيلًا دقيقًا ومُتحكّمًا فيه لتحقيق أقصى فعالية.

• حسب آلية العمل

بناءً على آلية العمل، يُقسّم سوق قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة إلى: التحلل بوساطة RNase H، والحجب الفراغي، وتداخل الحمض النووي الريبوزي، وتعديل الوصلات، وغيرها. وقد مثّل قطاع التحلل بوساطة RNase H أكبر حصة من إيرادات السوق بنسبة 42% في عام 2024، بفضل فعاليته الراسخة في خفض مستويات mRNAs المسببة للأمراض بشكل انتقائي عبر مجموعة واسعة من الاضطرابات الوراثية. وتُستخدم هذه الآلية على نطاق واسع في التطبيقات السريرية والبحثية نظرًا لتعدد استخداماتها، ونتائجها العلاجية المثبتة، وإمكانية تطبيقها على أهداف مرضية متعددة.

من المتوقع أن يشهد قطاع تعديل الوصلات أسرع معدل نمو بنسبة 23% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بقدرته الفريدة على تصحيح حالات الوصلات الشاذة في حالات مثل ضمور دوشين العضلي وضمور العضلات الشوكي. ويتيح أسلوب عمله عالي الاستهداف والشخصي تعديلًا دقيقًا للتعبير الجيني، مما يجعله نهجًا مفضلًا بشكل متزايد في الطب الدقيق وعلاجات الأمراض النادرة.

• حسب الطلب

بناءً على التطبيق، يُقسّم سوق قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة إلى اضطرابات عصبية، واضطرابات قلبية وعائية، واضطرابات أيضية، وأورام، وغيرها من الاضطرابات الوراثية النادرة. هيمن قطاع الاضطرابات العصبية على السوق محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 45% في عام 2024، مدعومًا بالانتشار المتزايد لحالات مثل ضمور العضلات الشوكي، ومرض هنتنغتون، والتصلب الجانبي الضموري. وقد أظهرت هذه الاضطرابات استجابة قوية لعلاجات ASO، مما زاد من اعتمادها في البيئات السريرية.

من المتوقع أن يُسجل قطاع الاضطرابات الوراثية النادرة الأخرى أسرع معدل نمو بنسبة 24% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بزيادة الاستثمار في تطوير الأدوية اليتيمة، والحوافز التنظيمية المواتية، والتركيز المتزايد على أساليب الطب الدقيق. ويعكس نمو هذا القطاع الحاجة المتزايدة إلى علاجات مبتكرة قادرة على معالجة حالات وراثية كانت عصية على العلاج سابقًا، مما يُتيح الأمل في خيارات علاجية دقيقة وفعالة .

تحليل إقليمي لسوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للجينات لعلاج الاضطرابات الوراثية والنادرة

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة بأكبر حصة إيرادات بلغت 43.2٪ في عام 2024
• يتميز هذا الوضع القوي بالتبني المبكر للعلاجات المتقدمة، وارتفاع نفقات الرعاية الصحية، ووجود شركات رائدة في مجال الأدوية والتكنولوجيا الحيوية. وقد شكلت الولايات المتحدة غالبية الإيرادات الإقليمية، مدفوعةً بابتكارات شركات الأدوية العريقة وشركات التكنولوجيا الحيوية الناشئة التي تركز على الاضطرابات الوراثية النادرة.
• إن زيادة التجارب السريرية، والوعي المتزايد بالطب الشخصي، وسياسات السداد المواتية تعمل على تعزيز الإقبال على علاجات ASO في جميع أنحاء المنطقة

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه الأمريكية للاضطرابات الوراثية والنادرة

استحوذت سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في الولايات المتحدة الأمريكية لعلاج الاضطرابات الوراثية والنادرة على حصة كبيرة من سوق أمريكا الشمالية في عام 2024، مدفوعةً بالاعتماد السريع على علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه لعلاج الاضطرابات الوراثية والنادرة. ويساهم التقدم في تقنيات التوصيل، مثل الجسيمات النانوية الدهنية والمقترنات، وتطوير علاجات جديدة للاضطرابات العصبية العضلية والأيضية والعصبية، في توسع السوق. وتستفيد البلاد من بنية تحتية قوية للبحث والتطوير، واستثمارات قوية من القطاعين الخاص والعام في التكنولوجيا الحيوية، ومجموعة متنامية من علاجات ASO قيد التجارب السريرية.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات أوروبا المضادة للاضطرابات الوراثية والنادرة

يشهد سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه الأوروبية للأمراض الوراثية والنادرة نموًا مطردًا، مدعومًا ببنية تحتية راسخة للرعاية الصحية، ومبادرات حكومية متزايدة للأمراض النادرة، واستثمارات كبيرة في البحث والتطوير في مجال التكنولوجيا الحيوية. تصدرت ألمانيا السوق الأوروبية بحصة إيرادات بلغت 34.2% في عام 2024، مدعومةً ببنيتها التحتية المتطورة لتصنيع الأدوية وأطرها التنظيمية القوية التي تُسهّل إنتاج وسيطات ASO على نطاق واسع. من المتوقع أن تُسجّل المملكة المتحدة أسرع معدل نمو سنوي مركب بنسبة 10.8%، مدفوعًا ببرامج البحث والتطوير المدعومة من هيئة الخدمات الصحية الوطنية، وزيادة الاستثمارات في الجزيئات الاصطناعية والحيوية، وتزايد الطلب على الوسيطات عالية الجودة للإنتاج الدوائي المحلي والموجه للتصدير.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادّة للاتجاه في ألمانيا للاضطرابات الوراثية والنادرة

لا يزال سوق الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه في ألمانيا، المُستخدم في علاج الاضطرابات الوراثية والنادرة، يحتل مكانة رائدة في أوروبا بحصة سوقية كبيرة بحلول عام 2024. وتدعم هذه الهيمنة البنية التحتية القوية لتصنيع الأدوية في ألمانيا، والتي تدعم الإنتاج واسع النطاق لوسطاء الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه عالية الجودة (ASO) والعلاجات النهائية. وتُعد ألمانيا رائدة في تبني التقنيات التركيبية والحيوية المتقدمة، مما يُتيح تطويرًا دقيقًا وفعالًا وقابلًا للتطوير لعلاجات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه. ويعزز الاستثمار المستمر في برامج البحث السريري، إلى جانب التعاون الاستراتيجي بين شركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة وشركات الأدوية والمؤسسات الأكاديمية، الابتكار ويُسرّع تسويق علاجات الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه الجديدة. علاوة على ذلك، تُسهّل البيئة التنظيمية المواتية في ألمانيا مسارات الموافقة والامتثال المُبسّطة، مما يوفر بيئةً مُمكّنةً لإنتاج الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه محليًا وتصديريًا.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في المملكة المتحدة للاضطرابات الوراثية والنادرة

من المتوقع أن يُسجل سوق قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه في المملكة المتحدة للاضطرابات الوراثية والنادرة معدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال الفترة المتوقعة، مما يعكس آفاق نمو قوية. ويدعم هذا التوسع مبادرات البحث والتطوير المدعومة من هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) والتي تستهدف الاضطرابات الوراثية النادرة، بالإضافة إلى زيادة الاستثمارات الخاصة والعامة في التكنولوجيا الحيوية والابتكار الدوائي. وتشهد البلاد نموًا سريعًا في مجموعة علاجات قليلات النوكليوتيدات المضادة للاتجاه التي تستهدف الاضطرابات العصبية العضلية والأيضية والعصبية، مما يُسرّع من اعتمادها في المستشفيات ومراكز الأبحاث ومرافق العلاج المتخصصة. بالإضافة إلى ذلك، يُسهم تركيز المملكة المتحدة على تعزيز التعاون بين شركات التكنولوجيا الحيوية الناشئة والمؤسسات الأكاديمية وشركات الأدوية الكبرى في دفع عجلة التقدم التكنولوجي، مما يُتيح تطوير علاجات قليلة النوكليوتيدات المضادة للاتجاه أكثر فعالية واستهدافًا وجدوى تجارية للسوق الأوروبية.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادّة للاتجاه في منطقة آسيا والمحيط الهادئ للاضطرابات الوراثية والنادرة

من المتوقع أن يكون سوق أوليجونوكليوتيدات مضادّة الاتجاه في منطقة آسيا والمحيط الهادئ للاضطرابات الوراثية والنادرة الأسرع نموًا خلال فترة التوقعات. ويدعم هذا النموّ تطوّر البنية التحتية للرعاية الصحية، وارتفاع الدخل المتاح، والاستثمارات الكبيرة في التكنولوجيا الحيوية والبحوث الدوائية. وتشهد دول مثل الصين واليابان والهند تبنّيًا متسارعًا لعلاجات ASO، مدفوعًا بتوسيع برامج التجارب السريرية، والحوافز الحكومية لأبحاث الأمراض النادرة، وتحسين قدرات التصنيع. وقد استحوذت الصين على أكبر حصة من إيرادات السوق في المنطقة في عام 2024، مدعومةً بالإنتاج الدوائي المحلي القوي، وتنامي الوعي بالعلاجات الجينية، وتزايد إمكانية الحصول على علاجات ASO المتقدمة.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات اليابان المضادة للاتجاهات للاضطرابات الوراثية والنادرة:

يشهد سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في اليابان للأمراض الوراثية والنادرة نموًا مطردًا، مدفوعًا بالتقدم السريع الذي تشهده البلاد في مجال التكنولوجيا الحيوية والإنفاق الكبير على الرعاية الصحية. وتُعزز المبادرات الحكومية الداعمة لأبحاث الأمراض النادرة والابتكار فيها تطوير واعتماد علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه (ASO). ويؤدي تزايد انتشار الاضطرابات الوراثية، إلى جانب شيخوخة السكان في اليابان، إلى تكثيف الطلب على علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه المُستهدفة والشخصية في كل من البيئات السريرية والبحثية. كما تُسهّل شبكة المستشفيات ومعاهد البحوث وشركات التكنولوجيا الحيوية الراسخة في اليابان إجراء تجارب سريرية فعّالة، وتطوير علاجات متقدمة، ودمج علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في الرعاية الروتينية للمرضى، مما يُهيئ السوق لنمو مستدام في السنوات القادمة.

نظرة عامة على سوق أوليجونوكليوتيدات مضادات الاتجاه الصينية للاضطرابات الوراثية والنادرة:

استحوذت سوق أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في الصين لعلاج الاضطرابات الوراثية والنادرة على الحصة الأكبر في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، مدفوعةً بالنمو السريع لسكان الطبقة المتوسطة، وزيادة الاستثمارات في أبحاث الأدوية والتكنولوجيا الحيوية، والدعم الحكومي القوي لعلاجات الأمراض النادرة. يُتيح قطاع التكنولوجيا الحيوية المتنامي في البلاد، بدعم من قدرات التصنيع المحلية، إمكانية وصول أوسع وتوزيعًا أسرع لعلاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه في المستشفيات ومؤسسات البحث ومراكز الرعاية المتخصصة. علاوةً على ذلك، يُعزز تكامل تقنيات التصنيع المتقدمة والتعاون الاستراتيجي بين شركات الأدوية المحلية والدولية إنتاج علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه وجودتها وسعرها المعقول، مما يُعزز ريادة الصين في السوق الإقليمية ويدعم دورها كمركز رئيسي للعلاجات المبتكرة للأمراض النادرة.

حصة سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة

إن صناعة الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه للاضطرابات الوراثية والنادرة يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة أيونيس للأدوية (الولايات المتحدة)
• ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• علوم الحياة الموجية (الولايات المتحدة)
• شركة بيوجين (الولايات المتحدة)
• ستوك ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• ريجولوس ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة جلاكسو سميث كلاين (المملكة المتحدة)
• شركة ألنيلام للأدوية (الولايات المتحدة)
• ProQR Therapeutics (هولندا)
• مختبر كولد سبرينج هاربور (الولايات المتحدة)
• أفيديتي للعلوم البيولوجية (الولايات المتحدة)
• أربتوس بيوفارما (كندا)
• SKIP Therapeutics (الولايات المتحدة)
• فيكو ثيرابيوتكس (هولندا)
• أدوية EveryONE (الولايات المتحدة)
• شركة سيكارنا للأدوية (ألمانيا)
• سبليسينس (إسرائيل)
• أركتوروس ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق الأوليجونوكليوتيدات المضادة للاتجاه العالمي للاضطرابات الوراثية والنادرة

• في فبراير 2021، حصلت شركة ساريبتا ثيرابيوتكس على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أمونديس 45 (كازيمرسن)، وهو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه، مصمم لعلاج ضمور دوشين العضلي (DMD) لدى المرضى الذين يعانون من طفرة محددة قابلة لتخطي الإكسون 45. وقد مثّل هذا تقدمًا كبيرًا في الطب الدقيق للاضطرابات الوراثية النادرة.
• في ديسمبر 2023، أعلنت شركة أيونيس للأدوية وشركة أسترازينيكا عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء إيبلونتيرسين (واينوا)، وهو علاج أوليجونوكليوتيدات مضاد للاتجاه لداء النشواني الوراثي بوساطة الترانسثيريتين. وقد أبرزت هذه الموافقة الدور المتنامي لمركبات ASO في علاج الأمراض الوراثية المعقدة.
• في ديسمبر 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء أوليزارسن (ترينغولزا)، وهو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه يستهدف أبوليبوبروتين C-III، لعلاج متلازمة الكيلوميكرونيميا العائلية. وقد سلط هذا الدواء، الأول من نوعه، الضوء على التطبيقات العلاجية المتنامية لمركبات ASO.
• في يونيو 2025، أعلنت شركة EveryONE Medicines، وهي شركة ناشئة في مجال التكنولوجيا الحيوية مقرها بوسطن، عن مبادرتها لتطوير علاجات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه مخصصة لاضطرابات وراثية نادرة للغاية. يهدف هذا النهج إلى تسريع تطوير الأدوية وتوفير علاجات مصممة خصيصًا لكل مريض.

SKU-74536