تقرير تحليل حجم السوق العالمية لأدوية فرط أوكسالات البول، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق أدوية فرط أوكسالات البول

• تم تقييم حجم سوق دواء فرط أكسالات البول العالمي بـ 19.43 مليون دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  32.40 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 6.6٪ خلال الفترة المتوقعة.
• ينشأ نمو السوق في المقام الأول من خلال الانتشار المتزايد لاضطرابات الكلى النادرة، والوعي المتزايد بفرط أكسالات البول الأولي والثانوي، والتوافر المتزايد لخيارات العلاج الجديدة، بما في ذلك العلاجات القائمة على RNAi ومنتجات استبدال الإنزيم
• علاوة على ذلك، تُسهم خطوط البحث والتطوير القوية، والأطر التنظيمية الداعمة للأدوية اليتيمة، وتنامي مناصرة المرضى، في زيادة الابتكار والموافقات. تُسرّع هذه العوامل مجتمعةً تطوير العلاجات واعتمادها، مما يُعزز بشكل كبير توسع صناعة أدوية فرط أوكسالات البول.

تحليل سوق أدوية فرط أوكسالات البول

• أصبحت أدوية فرط أوكسالات البول، التي تهدف إلى تقليل تراكم الأكسالات الزائد في الجسم، ضرورية بشكل متزايد في علاج فرط أوكسالات البول الأولي والثانوي، وهما حالتان نادرتان ولكن خطيرتان قد تؤديان إلى تكرار حصوات الكلى والفشل الكلوي إذا لم تُعالجا. تتراوح هذه الأدوية بين علاجات استبدال الإنزيمات وعلاجات تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) ومثبطات الجزيئات الصغيرة.
• يُعزى الطلب المتزايد على علاجات فرط أوكسالات البول بشكل رئيسي إلى زيادة الوعي بالمرض، وتحسين قدرات التشخيص، وتزايد توافر الأدوية اليتيمة التي تستهدف الاضطرابات الأيضية النادرة. كما تُتيح التطورات في الطب الدقيق وعلم الجينوم اتباع أساليب علاجية أكثر تخصيصًا.
• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق أدوية فرط أكسالات البول بأكبر حصة إيرادات تبلغ 41.5٪ في عام 2024، وتتميز ببنية تحتية راسخة للرعاية الصحية، ومعدلات تشخيص عالية، وسياسات سداد مواتية، وأنشطة بحث وتطوير قوية.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق أدوية فرط أكسالات البول خلال فترة التوقعات بسبب الوعي المتزايد بالرعاية الصحية وتوسيع سجلات الأمراض النادرة والاستثمار الدوائي في الأسواق الناشئة.
• يهيمن قطاع فرط أكسالات البول الأولي على سوق أدوية فرط أكسالات البول بحصة سوقية تبلغ 50.7% في عام 2024، مدفوعًا بانتشاره الأعلى، وخاصة النوع الأول، وتوافر العلاجات المستهدفة مثل العلاجات القائمة على RNAi

نطاق التقرير وتجزئة سوق أدوية فرط أوكسالات البول

اتجاهات سوق أدوية فرط أوكسالات البول

"التطورات في علاجات RNAi والطب الدقيق تُحفّز نمو السوق"

• إن الاتجاه المهم والمتسارع في سوق أدوية فرط أكسالات البول العالمية هو التبني السريع لعلاجات التداخل مع الحمض النووي الريبي (RNAi) وأساليب الطب الدقيق، والتي تعمل على تحويل نماذج العلاج من خلال استهداف الأسباب الجذرية الجينية للمرض.
  • على سبيل المثال، برزت لوماسيران ونيدوسيران كأدوية رائدة تعتمد على تقنية RNAi تعمل على تقليل إنتاج الأكسالات بشكل فعال، مما يوفر للمرضى خيارات أكثر أمانًا واستهدافًا مقارنة بالعلاجات التقليدية.
• تُمكّن علاجات تداخل الرنا (RNAi) من تصميم برامج علاجية مُخصصة بناءً على طفرات جينية مُحددة، مثل AGXT وGRHPR، مما يُعزز النتائج العلاجية ويُقلل من الآثار الجانبية. كما تكتسب الأساليب التكميلية، بما في ذلك علاجات استبدال الإنزيم ومثبطات الجزيئات الصغيرة، زخمًا متزايدًا.
• إن دمج الاختبارات الجينية والتشخيصات المصاحبة في الممارسة السريرية يسهل التشخيص المبكر وتصنيف المرضى بشكل أفضل، مما يدعم قرارات العلاج الأكثر دقة
• تقود شركات مثل Alnylam Pharmaceuticals و Dicerna Therapeutics الابتكار من خلال تطوير علاجات الجيل التالي التي تستفيد من تقنيات إسكات الجينات وتعديل الإنزيمات
• يتزايد الطلب على أدوية فرط أكسالات البول التي توفر خيارات علاجية مستهدفة وفعالة وأكثر أمانًا بسرعة في كل من الأسواق المتقدمة والناشئة، حيث يركز المرضى ومقدمو الرعاية الصحية بشكل متزايد على إدارة المرض على المدى الطويل وتحسين نوعية الحياة.

ديناميكيات سوق أدوية فرط أوكسالات البول

سائق

"زيادة انتشار فرط أكسالات البول والتقدم في العلاجات المستهدفة"

• إن ارتفاع معدل الإصابة بفرط أكسالات البول الأولي والثانوي، إلى جانب زيادة معدلات الوعي والتشخيص، يعد محركًا مهمًا لزيادة الطلب على علاجات دوائية فعالة لفرط أكسالات البول على مستوى العالم.
  • على سبيل المثال، في عام ٢٠٢٤، طوّرت شركة ألنيلام للأدوية دواءها لوماسيران، القائم على تقنية تداخل الرنا، من خلال توسيع نطاق موافقته ليشمل فئات أوسع من المرضى، مما يشير إلى تزايد تركيز الصناعة على العلاجات المبتكرة والموجهة لعلاج فرط أوكسالات البول. ومن المتوقع أن تدفع هذه التطورات التي تحرزها الشركات الرائدة نمو السوق خلال الفترة المتوقعة.
• مع إعطاء المرضى ومقدمي الرعاية الصحية الأولوية بشكل متزايد للعلاجات التي يمكن أن تقلل من تراكم الأكسالات وتمنع تلف الكلى، فإن أدوية فرط أكسالات البول التي تقدم تأثيرات تعديل المرض، بما في ذلك علاجات RNAi وخيارات استبدال الإنزيم، تكتسب قبولًا سريعًا مقارنة بالعلاجات العرضية التقليدية.
• علاوة على ذلك، فإن دمج الاختبارات الجينية والطب الدقيق يتيح اتباع نهج علاجي مصمم خصيصًا، وتحسين نتائج المرضى ودعم تبني علاجات فرط أكسالات البول الشخصية.
• إن التوسع في خط أنابيب الأدوية الجديدة والاستثمار المتزايد في البحث والتطوير يعملان على دفع توافر خيارات علاجية أكثر فعالية وأمانًا، وبالتالي تعزيز الطلب عبر المستشفيات والعيادات المتخصصة ومؤسسات الرعاية المنزلية في جميع أنحاء العالم.

ضبط النفس/التحدي

"تكاليف العلاج المرتفعة والوعي المحدود بسوق الأمراض النادرة"

• تشكل التكلفة المرتفعة للأدوية المبتكرة لعلاج فرط أكسالات البول، وخاصة علاجات RNAi مثل لوماسيران ونيدوسيران، تحديًا كبيرًا أمام وصول المرضى إلى السوق واختراقها على نطاق أوسع، وخاصة في المناطق ذات التمويل المحدود للرعاية الصحية أو التغطية التأمينية.
  • على سبيل المثال، يمكن للطبيعة الباهظة الثمن لهذه العلاجات المتقدمة أن تحد من القدرة على تحمل التكاليف بالنسبة للعديد من المرضى، مما يؤدي إلى تباطؤ التبني على الرغم من فوائدها السريرية.
• بالإضافة إلى ذلك، غالبًا ما يؤدي ندرة فرط أكسالات البول وقلة الوعي به بين مقدمي الرعاية الصحية والمرضى إلى تأخر التشخيص وقلة استخدام العلاجات المتاحة. هذا النقص في الوعي قد يعيق بدء العلاج في الوقت المناسب ويحد من نمو السوق.
• في حين أن الجهود جارية لتحسين سياسات السداد وتوسيع برامج مساعدة المرضى، فإن العبء الإجمالي للتكلفة لا يزال يشكل عائقًا بالغ الأهمية، وخاصة في الأسواق الناشئة والسكان ذوي الدخل المنخفض.
• إن التغلب على هذه التحديات من خلال تعزيز تعليم مقدمي الرعاية الصحية، وتوسيع القدرات التشخيصية، وتطوير خيارات علاجية فعالة من حيث التكلفة سيكون ضروريًا لدفع التبني الأوسع والنمو المستدام في سوق أدوية فرط أكسالات البول.

نطاق سوق أدوية فرط أوكسالات البول

يتم تقسيم السوق على أساس النوع ونوع الجين ونوع العلاج والأدوية وطريقة الإدارة وقناة التوزيع والمستخدم النهائي.

• حسب النوع

يُقسّم سوق أدوية فرط أوكسالات البول، حسب نوعها، إلى فرط أوكسالات البول الأولي وفرط أوكسالات البول الثانوي. وقد استحوذ قطاع فرط أوكسالات البول الأولي على أكبر حصة سوقية، بنسبة 50.7% في عام 2024، ويعود ذلك أساسًا إلى أصله الجيني والعبء السريري الكبير الذي يُشكله. ويستفيد هذا القطاع من زيادة الوعي وتطوير العلاجات المُستهدفة للجينات.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع فرط أكسالات البول الثانوي أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، بسبب ارتفاع معدل الإصابة المرتبطة بالاضطرابات الأيضية وأمراض الجهاز الهضمي والعوامل الغذائية، والتي أصبحت أكثر انتشارًا على مستوى العالم.

• حسب نوع الجين

بناءً على نوع الجين، يُقسّم السوق إلى AGXT وGRHPR وغيرهما. سيتصدر جين AGXT السوق بحلول عام 2024، ويعود ذلك بشكل رئيسي إلى كونه الطفرة الأكثر شيوعًا في فرط أوكسالات البول الأولي من النوع الأول (PH1)، مما يؤدي إلى زيادة عدد المرضى وتركيز جهود العلاج.

ومن المتوقع أن يسجل قطاع أنواع الجينات الأخرى أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، بدعم من التقدم في الأبحاث الجينية التي تحدد الطفرات النادرة وتمكن من تطوير علاجات جديدة لاستهداف هذه الاختلافات الجينية الأقل شيوعًا.

• حسب نوع العلاج

بناءً على نوع العلاج، يُقسّم السوق إلى قسمين: الأدوية والجراحة. وقد حقق قطاع الأدوية أكبر حصة من إيرادات السوق في عام ٢٠٢٤، بفضل تزايد توافر الخيارات الدوائية، مثل علاجات تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) ومثبطات الإنزيم، والتي تُقدم بدائل علاجية غير جراحية.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع الجراحة أسرع معدل نمو سنوي مركب في الفترة من 2025 إلى 2032، مع ارتفاع عدد عمليات زراعة الأعضاء، مثل زراعة الكلى والكبد، إلى جانب التحسينات في التقنيات الجراحية التي تزيد من معدلات بقاء المريض ونوعية حياته.

• بالمخدرات

بناءً على الأدوية، يُقسّم السوق إلى مثبطات أوكسالات الكالسيوم البولية، ومدرّات البول الثيازيدية، وغيرها. هيمنت مثبطات أوكسالات الكالسيوم البولية على السوق في عام ٢٠٢٤ لأنها تُقلّل مباشرةً من تكوّن حصوات الأكسالات، وهي من المضاعفات الرئيسية لدى مرضى فرط أوكسالات البول.

ومن المتوقع أن يشهد قطاع الأدوية الأخرى، الذي يشمل العلاجات الناشئة مثل علاجات RNAi ومعدلات الإنزيم، أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، وذلك بسبب آلياتها المستهدفة ونتائجها السريرية الواعدة، مما يجعلها مفضلة بشكل متزايد بين مقدمي الرعاية الصحية.

• حسب طريقة الإدارة

بناءً على طريقة الإعطاء، يُقسّم السوق إلى أدوية عن طريق الحقن، وأدوية عن طريق الفم، وغيرها. وقد استحوذت الأدوية الفموية على الحصة الأكبر من السوق في عام ٢٠٢٤، نظرًا لتفضيل الأدوية الفموية عمومًا لراحتها وسهولة استخدامها والتزام المرضى بها.

من المتوقع أن يشهد قطاع الحقن أسرع نمو في الفترة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بالاعتماد المتزايد على العلاجات القابلة للحقن القائمة على RNAi والتي توفر فعالية أعلى وتأثيرات أطول أمدًا في التحكم في إنتاج الأكسالات.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم السوق إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، والصيدليات الإلكترونية. وقد استحوذت صيدليات المستشفيات على أكبر حصة من الإيرادات في عام ٢٠٢٤، مما يعكس احتياجات مرضى فرط أوكسالات البول من العلاج والمراقبة المتخصصة، والتي تُدار بشكل أفضل في البيئات السريرية.

ومن المتوقع أن تشهد الصيدليات عبر الإنترنت أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، مدعومة بتفضيل المرضى المتزايد للوصول بسهولة إلى الأدوية، وخاصة في المناطق النائية، والبنية التحتية المتوسعة للتجارة الإلكترونية التي تدعم توزيع الأدوية.

• حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم السوق إلى مستشفيات، ورعاية منزلية، وعيادات متخصصة، وغيرها. وتُعدّ المستشفيات أكبر المستخدمين النهائيين في عام ٢٠٢٤ نظرًا لدورها المحوري في تشخيص وعلاج وإدارة فرط أوكسالات البول، بما في ذلك العلاجات المعقدة والعمليات الجراحية.

ومن المتوقع أن يسجل قطاع الرعاية المنزلية أسرع نمو خلال الفترة المتوقعة، مدعومًا بالتقدم في تقنيات مراقبة المرضى وتطوير الأدوية سهلة الاستخدام التي تسهل الالتزام بالعلاج خارج مرافق الرعاية الصحية التقليدية.

تحليل إقليمي لسوق أدوية فرط أوكسالات البول

• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق أدوية فرط أكسالات البول بأكبر حصة إيرادات تبلغ 41.5% في عام 2024، مدفوعة بالبنية التحتية الراسخة للرعاية الصحية، ومعدلات التشخيص المرتفعة، وسياسات السداد المواتية، وأنشطة البحث والتطوير القوية.
• تستفيد المنطقة من وجود شركات الأدوية الرائدة التي تشارك بنشاط في البحث والتطوير للعلاجات الجديدة، مثل أدوية التداخل مع الحمض النووي الريبي (RNAi) وعلاجات استبدال الإنزيم التي تستهدف على وجه التحديد الأنواع الفرعية لفرط أكسالات البول.
• علاوة على ذلك، تُسهم سياسات السداد المواتية، وإطار التشخيص الراسخ، والاعتماد المتزايد على الطب الدقيق في الأداء القوي للسوق في أمريكا الشمالية. كما أن التركيز المتزايد على تطوير أدوية الأمراض النادرة وزيادة التمويل الحكومي لأبحاث الأمراض النادرة يُعززان ريادة المنطقة في سوق أدوية فرط أوكسالات البول.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في الولايات المتحدة

استحوذ سوق أدوية فرط أوكسالات البول في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات في أمريكا الشمالية في عام 2024، مدفوعًا بارتفاع معدل الإصابة بفرط أوكسالات البول الأولي وبنية تحتية تشخيصية متينة تُسهّل الكشف المبكر. وتُعدّ حملات التوعية المتزايدة بالأمراض الوراثية النادرة وتوافر العلاجات المتطورة، بما في ذلك الأدوية القائمة على تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) مثل لوماسيران، عوامل رئيسية تُسهم في توسع السوق. علاوة على ذلك، يُواصل الدعم القوي من الهيئات التنظيمية، مثل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA)، لتطوير الأدوية اليتيمة، إلى جانب سيناريوهات سداد مُيسّرة، تعزيز النمو في السوق الأمريكية.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في أوروبا

من المتوقع أن ينمو سوق أدوية فرط أوكسالات البول في أوروبا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، وذلك بفضل تزايد الأنشطة البحثية المتعلقة بالاضطرابات الأيضية النادرة، وتكثيف التعاون بين شركات الأدوية والمؤسسات الأكاديمية. كما يُسهّل تزايد برامج الفحص الجيني في دول مثل ألمانيا وفرنسا وإيطاليا التشخيص والعلاج المبكر. إضافةً إلى ذلك، من المتوقع أن تُسهم البنية التحتية القوية للرعاية الصحية، والاستثمارات المتزايدة في تطوير علاجات جديدة، بشكل كبير في نمو السوق.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في المملكة المتحدة

من المتوقع أن يشهد سوق أدوية فرط أوكسالات البول في المملكة المتحدة معدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدعومًا بالمبادرات الحكومية الاستباقية في إدارة الأمراض النادرة وتحسين إمكانية الوصول إلى العلاجات المتقدمة. ويعزز تنامي مناصرة المرضى والتركيز على الاختبارات الجينية المبكرة قدرة نظام الرعاية الصحية على إدارة فرط أوكسالات البول بفعالية. كما يلعب توسع التجارب السريرية ووجود شركات التكنولوجيا الحيوية الرائدة في البلاد دورًا محوريًا في تعزيز السوق.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق أدوية فرط أوكسالات البول في ألمانيا نموًا مطردًا، مدفوعًا بالتركيز على الطب الدقيق والتطبيق المتزايد للتشخيصات الجينومية. وتدعم ريادة ألمانيا في مجال البحث السريري ونظامها الصحي المهيكل تطوير وتبني حلول علاجية مبتكرة. علاوة على ذلك، يؤثر الوعي المتزايد بين أطباء الكلى وأخصائيي طب الأطفال باضطرابات الكلى الأيضية إيجابًا على الطلب على علاجات فرط أوكسالات البول الموجهة.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن ينمو سوق أدوية فرط أوكسالات البول في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأسرع معدل نمو سنوي مركب خلال الفترة المتوقعة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بارتفاع معدل انتشار اضطرابات الكلى، وتنامي استثمارات الرعاية الصحية، وتحسين قدرات الاختبارات الجينية في دول مثل الصين والهند واليابان. وتُسهم المبادرات الحكومية الرامية إلى إنشاء سجلات للأمراض النادرة وتوفير التمويل الدولي في سد فجوات العلاج في المنطقة. كما يُسهم التعاون بين شركات الأدوية متعددة الجنسيات ومقدمي الرعاية الصحية المحليين في تحسين فرص الحصول على علاجات فرط أوكسالات البول في جميع أنحاء المنطقة.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في اليابان

يشهد سوق أدوية فرط أوكسالات البول في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل تركيز البلاد القوي على الفحص الجيني والطب الشخصي. ويساهم النهج الاستباقي للحكومة في أبحاث الأمراض النادرة، ومنظومة البحث والتطوير الدوائي القوية، بشكل كبير في نمو السوق. كما أن شيخوخة السكان في اليابان وتزايد الوعي بمضاعفات الكلى يدفعان الطلب على خيارات علاجية جديدة، لا سيما بين المتخصصين ومؤسسات الرعاية الصحية.

نظرة عامة على سوق أدوية فرط أوكسالات البول في الهند

استحوذ سوق أدوية فرط أوكسالات البول في الهند على أكبر حصة من الإيرادات في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، مدعومًا بتزايد عبء أمراض الكلى المزمنة وتوسع نطاق الوصول إلى التشخيص الجزيئي. ويساهم التركيز المتزايد على سياسات الأمراض النادرة وظهور شركات التكنولوجيا الحيوية المتخصصة في تطوير أدوية الأمراض النادرة في دفع عجلة توسع السوق. علاوة على ذلك، يُعدّ تزايد الوعي الصحي، وتوسع مرافق الرعاية الصحية الخاصة، وانخفاض تكلفة العلاجات بفضل التصنيع المحلي، عوامل رئيسية تُشكّل مشهد أدوية فرط أوكسالات البول في الهند.

حصة سوق أدوية فرط أوكسالات البول

إن صناعة أدوية فرط أكسالات البول يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة ألنيلام للأدوية (الولايات المتحدة)
• نوفو نورديسك إيه/إس (الدنمارك)
• أوكسثيرا (السويد)
• شركة Recordati Industria Chimica e Farmaceutica SpA  (إيطاليا)
• شركة AbbVie Inc. (الولايات المتحدة)
• شركة فايزر (الولايات المتحدة)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• شركة باير إيه جي (ألمانيا)
• أسترازينيكا (المملكة المتحدة)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة بيومارين للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة أيونيس فارماسيوتيكالز (الولايات المتحدة)
• شركة سايلنس ثيرابيوتكس بي إل سي (المملكة المتحدة)
• سينلوجيك (الولايات المتحدة)
• بيوكوديكس (فرنسا)
• شركة إنتيليا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق أدوية فرط أوكسالات البول العالمية

• في فبراير 2025، أعلنت شركة YolTech Therapeutics عن نتائج واعدة لتجربة سريرية جارية، بدأها باحثون، على YOLT-203، وهو علاج تجريبي لتعديل الجينات داخل الجسم الحي لـ PH1. أظهرت البيانات انخفاضًا بنسبة 70% تقريبًا في مستويات الأكسالات في البول على مدار 24 ساعة لدى المرضى الذين تلقوا الجرعة العالية، واستمر ذلك على مدار فترة مراقبة استمرت 16 أسبوعًا. كان العلاج جيد التحمل دون أي آثار جانبية خطيرة.
• في فبراير 2025، أعلنت شركة ألنيلام للأدوية عن استمرار زخم سوق أوكلومو® (لوماسيران)، أول علاج بتقنية RNAi معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض PH1، حيث بلغت إيرادات المنتج الصافية العالمية حوالي 167 مليون دولار أمريكي لعام 2024، بزيادة قدرها 29% مقارنة بالعام السابق. يؤكد هذا النمو على التوسع العالمي في استخدام أوكلومو، ويعزز ريادة ألنيلام في علاجات RNAi لفرط أكسالات البول.
• في ديسمبر 2024، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على طلب تسجيل دواء جديد قيد البحث (IND) لدواء ABO-101، وهو علاج لتعديل الجينات يستهدف الكبد، طورته شركة Arbor Biotechnologies، لبدء تجربة المرحلة الأولى والثانية (redePHine) على مرضى البالغين والأطفال المصابين بـ PH1. صُمم ABO-101 كعلاج لمرة واحدة لتعطيل جين HAO1 بشكل دائم، مما يقلل من إنتاج الأكسالات.
• في سبتمبر 2023، حصلت نوفو نورديسك على موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء ريففلوزا (نيدوسيران)، وهو علاج جديد يعتمد على تداخل الحمض النووي الريبوزي (RNAi) ويستهدف إنزيم لاكتات ديهيدروجينيز أ (LDHA) لعلاج فرط أوكسالات البول الأولي من النوع الأول (PH1). تُمثل هذه الموافقة تقدمًا ملحوظًا في علاج PH1، حيث تُقدم خيارًا علاجيًا جديدًا للمرضى الذين تبلغ أعمارهم تسع سنوات فأكثر.
• في أبريل 2023، أوقفت شركة شينوك ثيرابيوتكس طوعًا جرعات CHK-336 في تجربتها السريرية للمرحلة الأولى، وهو مثبط فموي تجريبي لـ LDH لـ PH1، وذلك بعد حدوث حالة فرط حساسية خطيرة لدى أحد المشاركين. تُجري الشركة تحقيقًا شاملًا لتقييم ملف سلامة CHK-336 قبل المضي قدمًا.

SKU-47943