تقرير تحليل حجم السوق العالمية لعلاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع الثاني، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2033

حجم سوق علاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع الثاني

• تم تقييم حجم سوق علاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع 2 العالمي بـ 154.80 مليون دولار أمريكي في عام 2025  ومن المتوقع أن يصل إلى  248.59 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2033 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 6.10٪ خلال الفترة المتوقعة.
• يتم دعم نمو السوق إلى حد كبير من خلال زيادة الوعي وتحسين التشخيص الجيني لـ PFIC-2، مما يتيح التعرف المبكر على المرضى المصابين وعلاجهم
• علاوة على ذلك، فإن زيادة الاستثمار في تطوير الأدوية اليتيمة، والحوافز التنظيمية، وظهور علاجات موجهة مثل مثبطات IBAT وناهضات FXR، كلها عوامل تدفع باتجاه تبني هذه العلاجات، بينما تُوسّع الرعاية المتخصصة لأمراض الكبد لدى الأطفال نطاق وصول المرضى إليها. تُسرّع هذه العوامل المتقاربة من اعتماد علاجات PFIC-2، مما يُعزز نمو هذه الصناعة بشكل كبير.

تحليل سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني

• علاجات PFIC-2، بما في ذلك العلاجات الدوائية والرعاية الداعمة وزراعة الكبد ، هي مكونات حيوية بشكل متزايد في أمراض الكبد النادرة بسبب دورها في إدارة اضطراب الكبد الوراثي المهدد للحياة والذي يضعف نقل الأحماض الصفراوية، مما يؤدي إلى تلف الكبد التدريجي.
• الطلب المتزايد على علاجات PFIC-2 مدفوع في المقام الأول بتحسين الفحص الجيني والتشخيص، والوعي المتزايد بين الأطباء والمرضى، وزيادة الاستثمار في تطوير الأدوية اليتيمة لأمراض الكبد الصفراوية النادرة
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج PFIC-2 بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.8% في عام 2025، وتتميز ببنية تحتية متقدمة للرعاية الصحية، وإنفاق مرتفع على علاج الأمراض النادرة، وحضور قوي لشركات الأدوية والتكنولوجيا الحيوية الرئيسية، مع رؤية الولايات المتحدة لزيادة كبيرة في العلاجات الجديدة وزراعة الكبد، بدعم من مراكز أمراض الكبد المتخصصة للأطفال وأنشطة البحث والتطوير القوية.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع المناطق نموًا في سوق علاج PFIC-2 خلال الفترة المتوقعة بسبب زيادة الوصول إلى الرعاية الصحية وتحسين انتشار التشخيص وزيادة الاستثمارات في إدارة الأمراض النادرة في الأسواق الناشئة.
• سيطرت شريحة حمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA) على سوق علاج PFIC-2 بحصة سوقية بلغت 47.8% في عام 2025، مدفوعًا باستخدامه السريري الراسخ وملف السلامة والاعتماد الواسع النطاق

نطاق التقرير وتجزئة سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني   

اتجاهات سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني

التطورات في العلاجات المستهدفة والأدوية اليتيمة

• إن الاتجاه المهم والمتسارع في سوق علاج PFIC-2 العالمي هو تطوير العلاجات المستهدفة، مثل مثبطات IBAT ومضادات FXR، والتي تهدف إلى معالجة الأسباب الجينية الكامنة وراء PFIC-2
  • على سبيل المثال، يتكامل maralixibat (Livmarli) في بروتوكولات العلاج لتقليل تراكم الأحماض الصفراوية، مما يحسن نتائج المرضى ويقلل الحاجة إلى زراعة الكبد.
• تتيح هذه العلاجات المستهدفة إدارة الأعراض وتحسين وظائف الكبد، مع تقليل الآثار الجانبية مقارنة بالعلاجات التقليدية مثل حمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA)
• كما أن إدخال علاجات جديدة يعزز التدخل المبكر، مما يسمح لأطباء أمراض الكبد لدى الأطفال بإدارة تطور المرض بشكل أكثر فعالية وتقليل المضاعفات طويلة الأمد
• يؤدي هذا الاتجاه نحو الطب الدقيق والعلاجات المخصصة للمرضى إلى إعادة تشكيل توقعات الأطباء والمرضى، مما يؤدي إلى زيادة الطلب على حلول PFIC-2 المبتكرة
• يتزايد اعتماد هذه الأدوية اليتيمة بسرعة في كل من الأسواق المتقدمة والناشئة، حيث تعمل الحوافز التنظيمية ونتائج التجارب السريرية وبرامج مناصرة المرضى على زيادة إمكانية الوصول إلى العلاج.
• يساهم التعاون المتزايد بين شركات التكنولوجيا الحيوية ومراكز البحث الأكاديمي في تسريع اكتشاف علاجات الجيل التالي من PFIC-2
• تتيح أدوات الصحة الرقمية ومنصات الطب عن بعد مراقبة المرضى عن بعد، وتحسين الالتزام بالعلاج والإدارة في الوقت الفعلي لمضاعفات المرض

ديناميكيات سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني

سائق

زيادة الوعي وتحسين التشخيص الجيني

• إن الوعي المتزايد بـ PFIC-2 بين المتخصصين في الرعاية الصحية والعائلات، إلى جانب التقدم في الاختبارات الجينية ، يعد محركًا مهمًا لنمو السوق
  • على سبيل المثال، يتيح دمج لوحات التسلسل من الجيل التالي تشخيصًا مبكرًا وأكثر دقة، مما يسمح بالتدخل في الوقت المناسب باستخدام العلاجات المناسبة
• مع تحديد الأطباء لمزيد من حالات PFIC-2، يرتفع الطلب على العلاجات الدوائية والعلاجات القائمة على الزرع، مما يؤدي إلى توسيع حجم السوق
• علاوة على ذلك، فإن الاستثمار المتزايد في تطوير الأدوية اليتيمة من قبل شركات الأدوية يخلق المزيد من خيارات العلاج للاحتياجات التي لم تتم تلبيتها سابقًا
• إن البنية التحتية المحسنة للرعاية الصحية ومراكز أمراض الكبد المتخصصة للأطفال تجعل هذه العلاجات أكثر سهولة في الوصول إليها، مما يشجع على تبنيها في جميع المناطق
• إن الجمع بين التشخيص المبكر وتوافر العلاج وزيادة الوعي السريري يدفع إلى زيادة استخدام علاجات PFIC-2 على مستوى العالم
• إن زيادة المبادرات الحكومية والمنظمات غير الحكومية التي تدعم الوعي بعلاج الأمراض النادرة تشجع الأسر على طلب التدخل الطبي في الوقت المناسب
• يؤدي توسيع برامج دعم المرضى إلى تمكين مقدمي الرعاية وتحسين تسجيل المرضى في التجارب السريرية، ودعم نمو السوق

ضبط النفس/التحدي

تكاليف العلاج المرتفعة وعدد المرضى المحدود

• تشكل التكلفة العالية لعلاجات PFIC-2، وخاصة الأدوية اليتيمة وزراعة الكبد، تحديًا كبيرًا للتبني الواسع النطاق في كل من البلدان المتقدمة والنامية
  • على سبيل المثال، قد يكون سعر المارليكسيبات وإجراءات زراعة الأعضاء المتخصصة باهظًا بالنسبة لأنظمة الرعاية الصحية أو المرضى الذين لا يتمتعون بتغطية تأمينية.
• يؤدي الانتشار المحدود لـ PFIC-2 إلى وجود عدد صغير من المرضى، مما يجعل تجنيد التجارب السريرية والتوسع التجاري أمرًا صعبًا بالنسبة لشركات الأدوية
• العقبات التنظيمية، بما في ذلك متطلبات الموافقة الصارمة على الأدوية اليتيمة ولوائح التسعير الخاصة بكل بلد، تؤدي إلى إبطاء توسع السوق بشكل أكبر
• على الرغم من وجود بعض برامج الدعم لتحسين القدرة على تحمل التكاليف، إلا أن التكلفة العالية الإجمالية لا تزال تشكل عائقًا أمام التبني، وخاصة في الأسواق الناشئة
• إن التغلب على هذه التحديات من خلال برامج مساعدة المرضى وتوسيع نطاق التغطية التأمينية والعلاجات الفعالة من حيث التكلفة أمر بالغ الأهمية لتحقيق نمو مستدام للسوق
• إن الافتقار إلى إرشادات العلاج الموحدة والبيانات السريرية المحدودة طويلة الأجل يعيق التبني الأوسع وثقة الطبيب
• يمكن أن يؤدي التباين في البنية التحتية للرعاية الصحية عبر المناطق إلى تقييد وصول المرضى إلى مراكز العلاج المتخصصة ومرافق زراعة الأعضاء، مما يؤدي إلى إبطاء اختراق السوق

نطاق سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني

يتم تقسيم السوق على أساس نوع الدواء وقناة التوزيع.

• عن طريق المخدرات

بناءً على نوع الدواء، يُقسّم سوق علاج PFIC-2 إلى حمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA)، والكولسترامين، والريفامبيسين، وأدوية المرحلة المتأخرة، وغيرها. هيمن قطاع حمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA) على السوق محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 47.8% في عام 2025، بفضل استخدامه السريري الراسخ، وملف سلامته الموثق جيدًا، وانتشار استخدامه بين مرضى PFIC-2 من الأطفال والبالغين. يُوصف UDCA غالبًا كعلاج أولي لخفض مستويات الأحماض الصفراوية، وتخفيف الحكة، وتحسين وظائف الكبد. يستفيد هذا القطاع من ثقة الطبيب القوية، وسهولة استخدامه، وتوافقه مع العلاجات المساعدة، مما يجعله الخيار الأمثل في كل من الأسواق المتقدمة والناشئة. بالإضافة إلى ذلك، يُقلل دور UDCA في تأخير تطور المرض من الحاجة الفورية للزراعة، مما يعزز هيمنته السوقية. يساهم الوعي العالي بين أطباء الكبد والبيانات السريرية طويلة الأمد التي تدعم فعاليته في استدامة الطلب عليه. كما تعمل برامج التزام المرضى وإدراجهم في المبادئ التوجيهية الوطنية لعلاج الأمراض النادرة على تعزيز اختراق السوق لـ UDCA.

من المتوقع أن يشهد قطاع أدوية المراحل المتأخرة قيد التطوير أسرع معدل نمو بنسبة 38.5% بين عامي 2026 و2033، مدفوعًا بتطوير علاجات مستهدفة جديدة مثل مثبطات IBAT وناهضات FXR. صُممت هذه الأدوية لمعالجة العيوب الجينية الكامنة لـ PFIC-2، مما يُحسّن إدارة الأعراض، ويُقلل من تراكم الأحماض الصفراوية، وربما يُؤخر أو يُجنّب زراعة الكبد. تجذب نجاحات التجارب السريرية والحوافز التنظيمية للأدوية اليتيمة استثمارات كبيرة، مما يُسرّع دخول هذه الأدوية إلى السوق. يُولّد التركيز المتزايد على الطب الدقيق واستراتيجيات العلاج الشخصية طلبًا قويًا على هذه العلاجات المتقدمة. ويدعم اعتماد هذه العلاجات برامج دعم المرضى وزيادة فرص الحصول عليها من خلال مراكز أمراض الكبد المتخصصة للأطفال. كما يستفيد هذا القطاع من زيادة الوعي بين الأطباء بخيارات العلاج الجديدة وفوائدها طويلة الأمد مقارنةً بالعلاجات التقليدية.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم سوق علاج PFIC-2 إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات البيع بالتجزئة، والصيدليات الإلكترونية. وقد هيمن قطاع صيدليات المستشفيات على السوق محققًا أكبر حصة إيرادات بلغت 55% في عام 2025، مدفوعةً بمتطلبات التعامل المتخصص، ومراقبة المرضى، وإدارة العلاجات تحت إشراف سريري. وتُعدّ صيدليات المستشفيات بالغة الأهمية لصرف الأدوية اليتيمة ودعم بروتوكولات زراعة الكبد، لا سيما في مراكز أمراض الكبد للأطفال. فهي تُتيح الوصول المباشر إلى أخصائيي الرعاية الصحية للحصول على إرشادات حول الجرعات، وإدارة الآثار الجانبية، وتعديلات العلاج. كما تدعم هذه الهيمنة أطر تعويض التأمين الصحي، وبرامج الأمراض النادرة التي ترعاها الحكومة، والتي تُسهّل الوصول إلى العلاجات التي تُصرف في المستشفيات. وتلعب صيدليات المستشفيات دورًا رئيسيًا في ضمان الالتزام بالعلاج وتوفير رعاية متكاملة لمرضى PFIC-2 المُعقّدين. بالإضافة إلى ذلك، تُعزز شبكاتها الراسخة وشراكاتها مع شركات الأدوية موثوقية إمدادات الأدوية وسهولة الوصول إليها.

من المتوقع أن يشهد قطاع الصيدليات الإلكترونية أسرع معدل نمو بنسبة 27.8% بين عامي 2026 و2033، مدفوعًا بزيادة اعتماد الصحة الرقمية، واستشارات الطب عن بُعد، وتزايد تفضيل المرضى لتوصيل الأدوية إلى منازلهم. توفر القنوات الإلكترونية راحة لمقدمي الرعاية الصحية الذين يديرون مرضى PFIC-2 للأطفال، وخاصة في المناطق ذات الوصول المحدود إلى المستشفيات المتخصصة. يضمن التكامل مع الوصفات الطبية الرقمية وبرامج دعم المرضى توصيلًا آمنًا وفي الوقت المناسب للعلاجات التقليدية والجديدة. ويدعم نمو منصات الصيدليات الإلكترونية حملات التوعية، وسهولة مقارنة الأسعار، وتوافر أدوية الأمراض النادرة من خلال بوابات إلكترونية موثوقة. كما أن زيادة انتشار الهواتف الذكية واعتماد تطبيقات الرعاية الصحية يدفعان أيضًا إلى التركيز على الراحة. علاوة على ذلك، أصبحت الصيدليات الإلكترونية بالغة الأهمية للحفاظ على استمرارية الرعاية أثناء قيود السفر أو للمرضى في المناطق النائية.

تحليل إقليمي لسوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق علاج PFIC-2 بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.8% في عام 2025، وهو ما يتميز بالبنية التحتية المتقدمة للرعاية الصحية، والإنفاق المرتفع على علاج الأمراض النادرة، والحضور القوي للاعبين الرئيسيين في مجال الأدوية والتكنولوجيا الحيوية.
• يقدر المرضى ومقدمو الرعاية في المنطقة بشكل كبير توفر العلاجات المتخصصة وبرامج إدارة الأمراض الشاملة والوصول إلى العلاجات الجديدة مثل مثبطات IBAT ومضادات FXR
• يتم دعم هذا التبني الواسع النطاق من خلال التغطية الحكومية والتأمينية لعلاجات الأمراض النادرة، والوعي العالي بين الأطباء والمرضى، والمشاركة النشطة في التجارب السريرية، مما يجعل أمريكا الشمالية السوق الرائدة لعلاج PFIC-2

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع الثاني في الولايات المتحدة

استحوذ سوق علاج PFIC-2 في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات بنسبة 45% في أمريكا الشمالية بحلول عام 2025، مدعومًا ببنية تحتية متطورة للرعاية الصحية وانتشار واسع للأدوية النادرة. ويولي المرضى ومقدمو الرعاية الصحية أولوية متزايدة للوصول إلى العلاجات المتخصصة، بما في ذلك حمض أورسوديوكسيكوليك (UDCA) والأدوية الجديدة قيد التطوير، للسيطرة على تطور المرض وتحسين جودة الحياة. كما أن تنامي مراكز أمراض الكبد لدى الأطفال، والمشاركة في التجارب السريرية، وخدمات الطب عن بُعد، يعزز من تبني السوق. علاوة على ذلك، تُسهم التغطية التأمينية الداعمة والمبادرات الحكومية للأمراض النادرة بشكل كبير في توسع السوق.

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق علاج PFIC-2 في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بشكل رئيسي بأنظمة الرعاية الصحية الراسخة والدعم التنظيمي لعلاجات الأمراض النادرة. ويعزز الوعي المتزايد بين الأطباء ومقدمي الرعاية، إلى جانب الاستثمارات في مراكز أمراض الكبد المتخصصة للأطفال، اعتماد كل من العلاجات التقليدية والجديدة. وينجذب المرضى الأوروبيون إلى توافر برامج علاجية شاملة وإمكانية الوصول إلى التجارب السريرية. ويشهد السوق نموًا ملحوظًا في الدول الكبرى، مع دمج علاجات PFIC-2 في الأطر الوطنية للأمراض النادرة وبروتوكولات المستشفيات.

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق علاج PFIC-2 في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بتزايد الوعي باضطرابات الكبد النادرة وتزايد توافر الأدوية اليتيمة. تُشجع المخاوف المتعلقة بالتشخيص المبكر وتطور المرض مُقدمي الرعاية الصحية والأطباء على تبني خيارات علاجية في الوقت المناسب. ومن المتوقع أن تُواصل البنية التحتية القوية للرعاية الصحية في المملكة المتحدة، إلى جانب المشاركة الفعالة في التجارب السريرية الدولية، تحفيز نمو السوق. علاوة على ذلك، تُساعد برامج دعم المرضى والحوافز الحكومية على تحسين الوصول إلى علاجات PFIC-2 المتقدمة.

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق علاج PFIC-2 في ألمانيا نموًا ملحوظًا بمعدل نمو سنوي مركب خلال الفترة المتوقعة، مدفوعًا بتزايد الوعي بأمراض الكبد النادرة والبنية التحتية المتطورة لرعاية الأطفال. ويعزز تركيز ألمانيا القوي على الابتكار الطبي والبحث السريري وإدارة الأمراض النادرة اعتماد علاجات جديدة، بما في ذلك مثبطات IBAT وناهضات FXR. ويتزايد انتشار دمج بروتوكولات علاج PFIC-2 ضمن شبكات المستشفيات المتخصصة، مع تفضيل كبير للرعاية القائمة على الأدلة والإدارة متعددة التخصصات. كما أن توافر برامج دعم المرضى وسياسات السداد يعزز نمو السوق.

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق علاج PFIC-2 في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ حوالي 23% خلال الفترة المتوقعة من 2026 إلى 2033، مدفوعًا بزيادة فرص الحصول على الرعاية الصحية، وتزايد الوعي بأمراض الكبد النادرة، وتحسين القدرات التشخيصية في دول مثل الصين واليابان والهند. ويدعم توسع السوق تزايد اعتماد المنطقة على رعاية أمراض الكبد لدى الأطفال والأدوية اليتيمة. علاوة على ذلك، تُسهّل المبادرات الحكومية التي تُشجع على علاج الأمراض النادرة، وخدمات التطبيب عن بُعد، وتحسين الوصول إلى المستشفيات المتخصصة، تبني هذه الخدمات في الأسواق الناشئة.

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني في اليابان

يشهد سوق علاج PFIC-2 في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل نظام الرعاية الصحية المتطور في البلاد، والوعي العالي بالأمراض النادرة، والتركيز على رعاية كبد الأطفال. ويعود هذا التبني إلى تزايد توافر الأدوية اليتيمة، ومراكز أمراض الكبد المتخصصة، والمشاركة في التجارب السريرية. ويساهم دمج العلاجات الجديدة في بروتوكولات العلاج القياسية، إلى جانب برامج دعم المرضى القوية، في تعزيز هذا النمو. إضافةً إلى ذلك، من المتوقع أن يؤدي شيخوخة السكان والتركيز على جودة حياة الأطفال إلى زيادة الإقبال على العلاج في المؤسسات الصحية والمستشفيات.

نظرة عامة على سوق علاج ركود الصفراء الكبدي العائلي التقدمي من النوع الثاني في الهند

استحوذ سوق علاج PFIC-2 في الهند على أكبر حصة من الإيرادات في منطقة آسيا والمحيط الهادئ بحلول عام 2025، ويعزى ذلك إلى تزايد الوعي بين مقدمي الرعاية الصحية، وتطور البنية التحتية لرعاية الأطفال، وتحسين إمكانية الحصول على أدوية الأمراض النادرة. تُعدّ الهند سوقًا ناشئة رئيسية لعلاجات الأمراض النادرة، حيث أصبحت علاجات PFIC-2 متاحة بشكل متزايد في المستشفيات الكبرى والمراكز التخصصية. وتُعدّ المبادرات الحكومية المتعلقة بالأمراض النادرة، وتزايد اعتماد التطبيب عن بُعد، وبرامج دعم مساعدة المرضى، عوامل رئيسية تدفع نمو السوق.

حصة سوق علاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع الثاني

إن صناعة علاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع الثاني يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة ميروم للأدوية (الولايات المتحدة)
• إيبسين فارما (فرنسا)
• فيفيت ثيرابيوتكس (فرنسا)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة ترافير ثيرابيوتيكس (الولايات المتحدة)
• Calliditas Therapeutics AB (السويد)
• شركة أدوية اليشم (اليابان)
• شركة ألبيريو فارما (الولايات المتحدة)
• شركة جينكيوتكس (سويسرا)
• شركة إيجر للأدوية الحيوية (الولايات المتحدة)
• شركة ليجاند للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة جلاكسو سميث كلاين (المملكة المتحدة)
• شركة جيلياد للعلوم (الولايات المتحدة)
• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• شركة فيرتكس للأدوية (الولايات المتحدة)
• زيدوس لعلوم الحياة (الهند)
• شركة أوهارا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة هيباجين ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أسكليتيس فارما (الصين)
• شركة كور للأدوية (الولايات المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق علاج ركود الصفراء داخل الكبد العائلي التقدمي من النوع الثاني العالمي؟

• في مارس 2025، تمت الموافقة على LIVMARLI (maralixibat) في اليابان لعلاج الحكة الصفراوية المرتبطة بمتلازمة ألاجيل وPFIC. يمثل هذا أول علاج معتمد لـ PFIC في اليابان، مما يوسع نطاق الوصول الجغرافي بشكل كبير ويوفر علاجًا ضروريًا للغاية لمرضى الأطفال اليابانيين.
• في مارس 2024، وسعت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نطاق استخدام دواء ليفمارلي ليشمل مرضى PFIC بعمر 12 شهرًا فأكثر، بتركيبة ذات تركيز أعلى. يُوسّع هذا التوسع نطاق الوصول إلى المرضى الأصغر سنًا، ويوفر خيارات جرعات أكثر مرونة، مما يعزز دور ليفمارلي في الإدارة طويلة الأمد لـ PFIC-2.
• في أبريل 2023، أكدت شركة CANbridge Pharmaceuticals (الصين الكبرى) ترخيصها الحصري مع Mirum لدواء Livmarli في علاج PFIC وALGS وتضييق القناة الصفراوية، وأفادت أنها تقدمت بطلب للحصول على دواء جديد (NDA) في الصين لدواء PFIC. canbridgepharma.com هذه خطوة رئيسية نحو جعل دواء Livmarli متاحًا في الصين، مما قد يفتح الباب أمام الوصول إلى العلاج لفئة كبيرة من المرضى المحرومين في الصين الكبرى.
• في سبتمبر 2021، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على دواء ليفمارلي (maralixibat) لعلاج الحكة الصفراوية لدى مرضى PFIC الذين تتراوح أعمارهم بين 12 شهرًا فأكثر. كانت هذه الموافقة تاريخية، لأن ليفمارلي مثبط لناقل الأحماض الصفراوية اللفائفية (IBAT) يقلل من تراكم الأحماض الصفراوية، مما يوفر علاجًا طبيًا غير متعلق بزراعة الأعضاء لـ PFIC-2، ويحسن جودة حياة المرضى.
• في يوليو 2021، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على دواء Bylvay (odevixibat) لعلاج الحكة لدى مرضى PFIC (النوعان 1 و2) الذين تتراوح أعمارهم بين 3 أشهر فأكثر. استندت هذه الموافقة إلى تجربة عشوائية مزدوجة التعمية، مُحكمة بالدواء الوهمي، أُجريت على الأطفال المصابين بـ PFIC، وأظهرت انخفاضًا ملحوظًا في سلوك الحك والبيليروبين، مما يُمثل أول علاج غير جراحي مُوجه للحكة المرتبطة بـ PFIC.

SKU-65634