تقرير تحليل حجم السوق العالمية لعلاج نقص ثيميدين كيناز-2، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2

• تم تقييم حجم سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 العالمي بـ 1.31 مليار دولار أمريكي في عام 2024 ومن المتوقع أن يصل إلى 3.74 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 6.10٪ خلال الفترة المتوقعة.
•  ينشأ نمو السوق إلى حد كبير من خلال زيادة البحث والتطوير في الاضطرابات الوراثية النادرة، والتقدم في العلاج الجيني وعلاجات استبدال الإنزيم، والفهم المتزايد لأمراض الميتوكوندريا
• علاوة على ذلك، فإن تزايد مناصرة المرضى للأمراض النادرة، وتزايد المبادرات الحكومية لدعم تطوير علاجات للحالات النادرة، يُرسّخان أهمية علاج TK2d كمجال تركيز حيوي. تُسرّع هذه العوامل المتقاربة تطوير الحلول العلاجية واعتمادها، مما يُعزز نمو هذه الصناعة بشكل كبير.

تحليل سوق علاج السيلان

• نقص كيناز الثيميدين-2 (TK2d) هو اضطراب وراثي نادر في الميتوكوندريا يؤثر بشكل رئيسي على وظائف العضلات، مما يؤدي إلى ضعف عضلي تدريجي (اعتلال عضلي) وأعراض عصبية في كثير من الأحيان. ويعزى الطلب المتزايد على علاج TK2d بشكل رئيسي إلى تحسين القدرات التشخيصية التي تؤدي إلى تحديد مبكر وأكثر دقة للمصابين، وزيادة الوعي بين الأطباء وعائلات المرضى، وتزايد عدد العلاجات البحثية.
• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 بأكبر حصة إيرادات بنسبة 46.31٪ في عام 2024، وتتميز ببنية تحتية متقدمة للاختبارات الجينية، ونفقات رعاية صحية عالية، وحضور قوي لشركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الرئيسية التي تركز على الأمراض اليتيمة.
• تشهد الولايات المتحدة نموًا كبيرًا في علاج TK2d، وخاصة في مراكز الأمراض النادرة المتخصصة والمؤسسات الطبية الأكاديمية، مدفوعًا بتمويل الأبحاث الخاصة باضطرابات الميتوكوندريا وإنشاء سجلات المرضى
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق علاج نقص ثيميدين كيناز 2 خلال فترة التنبؤ بسبب زيادة الوعي بالاضطرابات الوراثية وتحسين المرافق التشخيصية والعدد المتزايد من التجارب السريرية في البلدان ذات أعداد المرضى الكبيرة.
• من المتوقع أن يهيمن قطاع العلاج بالنوكليوزيد على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 بحصة سوقية تبلغ 37.54٪ في عام 2024، مدفوعًا بسمعته الراسخة كنهج علاجي بحثي أساسي يهدف إلى معالجة النقص الأيضي.

نطاق التقرير وتجزئة سوق علاج السيلان

اتجاهات سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2

"الأساليب العلاجية المُحسّنة من خلال العلاجات الجينية والنيوكليوتيدية" 

• من الاتجاهات المهمة والمتسارعة في سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 العالمي التكامل المتزايد للوسائل العلاجية المتقدمة، مثل العلاج الجيني والعلاجات القائمة على الأوليغونوكليوتيدات. يُعزز هذا الدمج بين التقنيات المتطورة بشكل كبير إمكانية تعديل المرض وتحسين نتائج المرضى في هذا الاضطراب الشديد في الميتوكوندريا.
• على سبيل المثال، يجري حاليًا استكشاف نواقل العلاج الجيني المرتبطة بفيروس الغدة الدرقية (AAV) لتوصيل نسخة وظيفية من جين TK2 إلى الخلايا المصابة، بهدف استعادة نشاط الإنزيم ووقف تطور المرض. وبالمثل، يجري حاليًا البحث في استراتيجيات أوليجونوكليوتيدات مضادة للاتجاه (ASO) لتعديل التعبير الجيني، مما قد يُعالج الخلل الجيني الكامن.
• العلاجات الجينية والنيوكليوتيدية في TK2d تمكن العلاج من ميزات مثل التوصيل المستهدف للغاية لأنسجة محددة (مثل العضلات والدماغ) وتوفير تحسين أكثر ذكاءً للجرعة بناءً على استجابة المريض الفردية
•  على سبيل المثال، تستخدم بعض العلاجات الجينية التجريبية أنماطًا مصلية فيروسية محددة لتحسين الامتصاص الخلوي مع مرور الوقت، ويمكن إعطاؤها مرة واحدة أو على فترات متباعدة لتحقيق تأثير علاجي مستدام. علاوة على ذلك، تُتيح منصات تطوير ورصد المؤشرات الحيوية المتخصصة للأطباء سهولة تتبع فعالية العلاج على المستوى الجزيئي، مما يسمح لهم بتحسين الاستراتيجيات العلاجية وضمان رعاية مثالية للمرضى. يُسهّل التكامل السلس لهذه العلاجات المتقدمة في تصميمات التجارب السريرية التحكم المركزي في مختلف جوانب إدارة المرضى.
•  من خلال واجهة واحدة، يمكن للباحثين إدارة بيانات المرضى، وتتبع ملفات السلامة، ومراقبة نقاط نهاية الفعالية، مما يُنشئ سير عمل موحدًا وعالي الكفاءة لتطوير الأدوية. هذا التوجه نحو خيارات علاجية أكثر ذكاءً ودقةً، وربما علاجية، يُعيد صياغة توقعات المرضى لإدارة الاضطرابات الوراثية النادرة مثل TK2d بشكل جذري.
•  نتيجةً لذلك، تُطوّر الشركات نواقل فيروسية جديدة وتصاميم أوليجونوكليوتيدات تتميز بخصائص مُحسّنة مثل تحسين خصوصية الأنسجة وتحسين معايير السلامة. ويتزايد الطلب على علاجات TK2d التي تُوفّر تكاملاً سلساً بين الجينات ومناهج أوليجونوكليوتيدات، حيث يُولي أخصائيو الأمراض النادرة وعائلات المرضى أولويةً متزايدةً للحلول المُعدّلة للأمراض والتي قد تُسهم في الشفاء.

ديناميكيات سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2

سائق

"الحاجة المتزايدة نتيجةً للتقدم في التشخيص الجيني وتسميات الأدوية اليتيمة"

• إن الفهم العالمي المتزايد والقدرات التشخيصية للاضطرابات الوراثية النادرة، إلى جانب الاعتراف السريع والدعم من خلال تعيينات الأدوية اليتيمة لـ TK2d، هي محركات مهمة للطلب المتزايد على علاج نقص ثيميدين كيناز 2.
• على سبيل المثال، في أبريل 2024، سلّطت مؤسسة رائدة في مجال الأمراض النادرة الضوء على فوائد الفحص الجيني المبكر لاضطرابات الميتوكوندريا، متطلعةً إلى دمج برامج فحص حديثي الولادة الشاملة على نطاق أوسع. ومن المتوقع أن يُسهم هذا الدعم من قادة الرأي الرئيسيين والهيئات التنظيمية في نمو قطاع علاج TK2d خلال الفترة المتوقعة.
• ومع تزايد وعي مقدمي الرعاية الصحية بأهمية التشخيص المبكر وإمكانية العلاجات المعدلة للمرض، فإن الحلول المتقدمة توفر ميزات مثل التأكيد الجيني الدقيق، وتحديد المرضى المؤهلين للعلاجات المستهدفة، والحوافز التنظيمية التي تعمل على تسريع تطوير الأدوية، مما يوفر ترقية مقنعة على الرعاية التي تقتصر على الأعراض فقط.
• إن الشعبية المتزايدة للطب الشخصي والرغبة في تحسين نوعية حياة المرضى تجعل علاجات TK2d جزءًا لا يتجزأ من أنظمة إدارة الأمراض النادرة الشاملة، مما يوفر تكاملاً سلسًا مع أدوات التشخيص الأخرى وبرامج دعم المرضى.
• تُعدّ سهولة الوصول إلى المسارات التنظيمية المُعجّلة للأدوية اليتيمة، وزيادة تمويل الأبحاث، والقدرة على الوصول إلى برامج الاستخدام الرحيم، عوامل رئيسية تُحفّز تطوير واعتماد علاجات TK2d. كما يُساهم التوجه نحو إدارة المرضى القائمة على الأدلة، والتوافر المتزايد لمجموعات التشخيص المُتخصصة، في نمو السوق.

ضبط النفس/التحدي

"المخاوف بشأن قلة عدد المرضى وارتفاع تكاليف التطوير"

• تشكل المخاوف المحيطة بالعدد الصغير للغاية من المرضى المتأثرين بنقص ثيميدين كيناز 2، إلى جانب تكاليف التطوير المرتفعة نسبيًا والتعقيدات التنظيمية المرتبطة بالأدوية اليتيمة والعلاجات المتقدمة (على سبيل المثال، العلاج الجيني)، تحديًا كبيرًا أمام اختراق السوق على نطاق أوسع.
• نظرًا لأن TK2d مرض نادر للغاية، فإن العدد المحدود من المرضى يجعل من الصعب إجراء التجارب السريرية واسعة النطاق، مما يؤدي إلى جداول زمنية ممتدة للتطوير وتكاليف بحثية أعلى لكل مريض، مما يثير القلق بين شركات الأدوية بشأن العائد على الاستثمار.
•  على سبيل المثال، دفعت التقارير التي تُسلّط الضوء على الاستثمارات الضخمة اللازمة لتطوير علاجات جينية للأمراض النادرة بعض الشركات إلى التردد في دخول هذا السوق المتخصص. وتُعدّ معالجة هذه المخاوف المتعلقة بالتكلفة من خلال الحوافز الحكومية، ومشاريع الأعمال الخيرية، ونماذج تقاسم المخاطر، أمرًا بالغ الأهمية لتشجيع تطوير الأدوية.
• وتؤكد الشركات العاملة في مجال الأمراض النادرة على تعاونها مع مجموعات الدفاع عن حقوق المرضى والمؤسسات الأكاديمية في تسويقها لطمأنة المستثمرين. إن البنية التحتية المتخصصة للغاية والخبرة المطلوبة لإدارة العلاجات المتقدمة، إلى جانب المتابعة طويلة الأمد اللازمة لمرضى العلاج الجيني، يمكن أن تشكل عائقًا أمام التبني من قبل مرافق الرعاية الصحية، وخاصة في المناطق التي بها شبكات رعاية أقل تطوراً للأمراض النادرة أو تلك التي لديها موارد محدودة.

نطاق سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2

يتم تقسيم السوق على أساس نوع العلاج ونوع المرض/شدته والمستخدم النهائي وقناة التوزيع.

حسب نوع العلاج

بناءً على نوع العلاج، يُقسّم سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 إلى علاجات بالنوكليوسيد، والعلاج الجيني، والعلاج بالإنزيم البديل (ERT)، والرعاية الداعمة/العرضية، وغيرها (مثل الجزيئات الصغيرة قيد البحث). يُهيمن قطاع علاج النوكليوسيد على أكبر حصة سوقية من الإيرادات بنسبة 37.54% في عام 2024، مدفوعًا بسمعته الراسخة كنهج علاجي بحثي رئيسي يهدف إلى معالجة النقص الأيضي من خلال توفير ركائز لـ TK2. غالبًا ما يُعطي مُقدمو الرعاية الصحية الأولوية لعلاج النوكليوسيد لقدرته على تجديد سلائف الحمض النووي للميتوكوندريا، ومرحلة مبكرة نسبيًا من التطوير السريري مُقارنةً بالخيارات العلاجية الأخرى. كما يشهد السوق طلبًا قويًا على علاج النوكليوسيد نظرًا لآلية عمله المعروفة نسبيًا والتجارب السريرية الجارية. من المتوقع أن يشهد قطاع العلاج الجيني أسرع معدل نمو بنسبة 21.7% بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بإمكانيته في تقديم حلٍّ لمرة واحدة، معدِّل للمرض، أو علاجيٍّ محتمل، من خلال توفير جين TK2 وظيفي. يُبشِّر العلاج الجيني بتصحيح الخلل الجيني الكامن، كما أن تطوره السريع في مجال الأمراض النادرة يجعله علاجًا مستقبليًا واعدًا للغاية. كما يُسهم توسّع البحث والاستثمار في العلاجات القائمة على الفيروس الغدي المرتبط بالغدة الدرقية (AAV) للاضطرابات العصبية العضلية في شعبيته المتزايدة بسرعة.

حسب نوع المرض/شدته

بناءً على نوع المرض/شدته، يُقسّم سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 إلى فئات تبدأ في الطفولة، وتبدأ في الطفولة، وتبدأ في البلوغ، وغيرها. وقد استحوذت شريحة  الأطفال  على أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، مدفوعًا بالطبيعة الشديدة وسريعة التطور لهذا النوع من TK2d، مما يستلزم تدخلًا علاجيًا فوريًا ومكثفًا لتحسين فرص البقاء على قيد الحياة وتخفيف الضرر العصبي. وتدفع الحاجة الماسة للتشخيص والعلاج المبكرين لهذا النمط الظاهري شديد العدوانية الطلب على العلاجات المتاحة. ومن المتوقع أن تشهد شريحة الأطفال أسرع معدل نمو سنوي  مركب من عام 2025 إلى عام 2032، مدفوعًا بزيادة الوعي الذي يؤدي إلى التشخيص المبكر لهذا الشكل الأقل تقدمًا ولكنه لا يزال منهكًا، مما يسمح ببدء العلاج مبكرًا وتحقيق نتائج أفضل على المدى الطويل. كما يساهم العدد المتزايد من التجارب السريرية لهذه الفئة العمرية في نموها.

حسب المستخدم النهائي

بناءً على المستخدم النهائي، يُقسّم سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 إلى مستشفيات، وعيادات متخصصة، ومؤسسات بحثية وأكاديمية، ومؤسسات رعاية منزلية.  استحوذ قطاع المستشفيات على أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، مدفوعًا بالعدد المتزايد من المرضى الذين يحتاجون إلى رعاية داخلية لإدارة الأعراض، وإجراءات تشخيصية معقدة، وإدارة علاجات متخصصة، بما في ذلك العلاجات التجريبية. تُعدّ المستشفيات، وخاصةً تلك التي تضم أقسامًا لأمراض الأعصاب أو الأمراض الوراثية للأطفال، مراكز علاجية أساسية. ومن المتوقع أن يشهد قطاع المؤسسات البحثية  والأكاديمية أسرع معدل نمو سنوي مركب بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بدوره المحوري في ابتكار أساليب تشخيصية جديدة، وإجراء تجارب سريرية وقبل سريرية لعلاجات جديدة، وتعزيز فهم آلية تطور مرض TK2d. وتُعد هذه المؤسسات رائدة في مجال الابتكار والتطوير العلاجي للأمراض النادرة.  

حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 إلى صيدليات المستشفيات، والصيدليات المتخصصة، وموزعي الأدوية النادرة، والصيدليات الإلكترونية. استحوذت صيدليات المستشفيات على أكبر حصة من إيرادات السوق في عام 2024، مدفوعةً بالتوافر الفوري للأدوية الأساسية لرعاية المرضى الداخليين، والمعالجة المتخصصة اللازمة لبعض العلاجات التجريبية أو المُستخلصة. تلعب صيدليات المستشفيات دورًا حاسمًا في ضمان الوصول إلى العلاجات المعقدة وإدارتها بشكل صحيح. من المتوقع أن يشهد قطاع موزعي الأدوية النادرة أسرع معدل نمو سنوي مركب بين عامي 2025 و2032، ويعود ذلك أساسًا إلى لوجستياتهم المتخصصة وخبرتهم في إدارة سلسلة التوريد المعقدة لأدوية الأمراض النادرة، مما يضمن وصول هذه العلاجات عالية القيمة، والتي غالبًا ما تكون حساسة للحرارة، إلى شريحة محدودة من المرضى بكفاءة. يُعزز تعاونهم المباشر مع الشركات المصنعة والمراكز المتخصصة نمو هذا القطاع.

تحليل إقليمي لسوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2

• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 بأكبر حصة إيرادات بنسبة 46.31٪ في عام 2024، مدفوعة بقدرات الاختبار الجيني المتقدمة، والتمويل الكبير لأبحاث الأمراض النادرة، والإطار التنظيمي القوي الذي يدعم تطوير الأدوية اليتيمة.
• تستفيد المنطقة من تركيز كبير من المراكز الطبية المتخصصة ذات الخبرة في اضطرابات الميتوكوندريا، ومجموعات المناصرة القوية للمرضى، والمشاركة النشطة في التجارب السريرية العالمية لـ TK2d
• ويتم دعم هذا التبني الواسع النطاق من خلال الإنفاق المرتفع على الرعاية الصحية والنهج الاستباقي لتحديد الأمراض النادرة وإدارتها

نظرة عامة على سوق علاج نقص إنزيم ثيميدين كيناز-2 في الولايات المتحدة

استحوذ سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات في أمريكا الشمالية، بنسبة 81% في عام 2024، مدعومًا بالأبحاث الجينية الرائدة، ووجود شركات التكنولوجيا الحيوية والأدوية الكبرى التي تستثمر في الأمراض النادرة، وشبكات دعم المرضى القوية. ويعزز التركيز الكبير على الطب الشخصي والفحص الجيني، إلى جانب التمويل الحكومي والخاص الكبير لأبحاث وتطوير الأمراض النادرة، من نمو السوق.

نظرة عامة على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 الأوروبي نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بشكل رئيسي بتزايد الوعي بالاضطرابات الوراثية النادرة، والتطورات في تقنيات التشخيص، والأطر التنظيمية الداعمة للأدوية اليتيمة في العديد من الدول الأوروبية. كما تُسهم مبادرات البحث التعاوني وإنشاء شبكات للأمراض النادرة في نمو السوق.

نظرة عامة على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدفوعًا بقاعدة بحثية قوية في علم الوراثة والأمراض النادرة، والجهود الفعّالة لدعم المرضى، والتزام هيئة الخدمات الصحية الوطنية (NHS) بتوفير رعاية متخصصة للحالات المعقدة. كما يُسهم تزايد إمكانية الوصول إلى الاختبارات الجينية والمشاركة في التجارب السريرية الدولية في هذا النمو.

نظرة عامة على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال الفترة المتوقعة، مدعومًا ببنيته التحتية الصحية المتينة، ومؤسساته البحثية الجينية الرائدة، وتركيزه الكبير على الأبحاث السريرية للأمراض النادرة. وتُعد قدرات ألمانيا التشخيصية المتقدمة ومراكزها العلاجية المتخصصة سوقًا رئيسية لعلاجات TK2d.

نظرة عامة على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يتجاوز 24% في عام 2024، مدفوعًا بتزايد الوعي والقدرات التشخيصية للاضطرابات الوراثية، وتنامي الاستثمارات في البنية التحتية للرعاية الصحية، وازدياد نشاط التجارب السريرية في دول مثل اليابان والصين وكوريا الجنوبية. كما يُسهم تطوير سياسات الأمراض النادرة وتحسين فرص الحصول على الرعاية الطبية المتخصصة في النمو الإقليمي.

نظرة عامة على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في اليابان

يشهد سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل قدراته البحثية الطبية المتقدمة، وارتفاع معدل اعتماد الطب الجينومي، والتركيز المتزايد على تطوير الأدوية اليتيمة. ويستفيد السوق الياباني من نظام رعاية صحية راسخ وفهم متزايد لأمراض الميتوكوندريا، مما يعزز الطلب على العلاجات المبتكرة.

نظرة عامة على سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في الصين

استحوذ سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 في الصين على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، ويعزى ذلك إلى تعدادها السكاني الكبير، وزيادة الاستثمارات في البنية التحتية للرعاية الصحية، والقدرات الناشئة في مجال التشخيص الجيني وأبحاث العلاج الجيني. ويُعد الوعي المتزايد بالأمراض النادرة والدعم الحكومي لتطوير علاجات للاحتياجات الطبية غير الملباة عوامل رئيسية تدفع عجلة نمو السوق في الصين.

حصة سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2

إن صناعة سوق علاج نقص ثيميدين كيناز 2 يقودها في المقام الأول شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة جينينتك (الولايات المتحدة)
• شركة ريكورشن للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة ألتراجنكس للأدوية (الولايات المتحدة)
• ستيلث بيوثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أليكسيون للأدوية (أسترازينيكا) (الولايات المتحدة)
• شركة تاكيد للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة ساريبتا ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة روكيت للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة أسكليبيوس للأدوية الحيوية (AskBio - باير) (الولايات المتحدة)
• شركة بريدج بيو فارما (الولايات المتحدة)
• شركة نيوروكراين للعلوم البيولوجية (الولايات المتحدة)
• شركة بي تي سي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• Chiesi Farmaceutici SpA (إيطاليا)
• أودينتيس ثيرابيوتيكس (أستيلاس فارما) (الولايات المتحدة)
• شركة أيونيس للصناعات الدوائية (الولايات المتحدة)
• أميكوس ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)

أحدث التطورات في سوق علاج نقص ثيميدين كيناز-2 العالمي

• في أبريل 2023، أعلنت شركة Ultragenyx Pharmaceutical Inc.، وهي شركة تركز على الأمراض النادرة والنادرة للغاية، عن بيانات مؤقتة إيجابية من تجربتها السريرية الجارية لعلاج نوكليوسيد تجريبي لنقص ثيميدين كيناز-2
• في مارس 2023، بدأت شركة Stealth BioTherapeutics، وهي شركة تكنولوجيا حيوية في المرحلة السريرية، دراسة جديدة للمرحلة الثانية لعلاجها التجريبي للميتوكوندريا لدى المرضى المصابين بـ TK2d، مما أدى إلى توسيع برنامجها السريري وإظهار التزام مستمر بمعالجة هذا الاضطراب الوراثي النادر.
• في مارس 2023، قدمت شركة Rocket Pharmaceuticals، Inc.، وهي شركة رائدة في مجال العلاج الجيني، بيانات ما قبل السريرية لعلاجها الجيني التجريبي لـ TK2d في مؤتمر رئيسي للأمراض النادرة، مسلطًا الضوء على نتائج واعدة في النماذج الحيوانية
• في فبراير 2023، حصل تعاون بين مؤسسة بحثية أكاديمية رائدة وشركة BridgeBio Pharma، Inc.، وهي شركة تركز على الأمراض الوراثية، على تمويل جديد لمنحة لتسريع البحث السريري في الأهداف العلاجية الجديدة لـ TK2d
• في يناير 2023، أعلنت شركة Alexion Pharmaceuticals, Inc. (AstraZeneca) عن توسيع برنامج دعم تشخيص الأمراض النادرة ليشمل فحصًا جينيًا أوسع لاضطرابات الميتوكوندريا، مما قد يؤدي إلى التعرف المبكر على مرضى TK2d

SKU-47980