تقرير تحليل حجم السوق العالمية لأدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

• تم تقييم حجم سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية على مستوى العالم بـ 122.24 مليون دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى  223.09 مليون دولار أمريكي بحلول عام 2032 ، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 7.81٪ خلال الفترة المتوقعة.
• ينشأ نمو السوق إلى حد كبير من خلال التركيز المتزايد على الأبحاث والحوافز الحكومية والدعم التنظيمي لتطوير الأدوية اليتيمة وأدوية الأطفال، مما يؤدي إلى التوسع في العلاجات المنقذة للحياة للأورام الخبيثة النادرة للغاية لدى الأطفال.
• علاوة على ذلك، فإن زيادة الوعي، وتحسين التنميط الجيني، وتعزيز قدرات التشخيص، كلها عوامل تدفع الكشف المبكر والعلاج المُوجَّه، مما يُرسِّخ دور أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية كقطاع حيوي في علم الأورام الدقيق. تُسرِّع هذه العوامل المتقاربة من اعتماد الأدوية وانتشارها في السوق، مما يُعزِّز نمو هذه الصناعة بشكل كبير.

تحليل سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

• أصبحت أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية، والتي تم تطويرها لعلاج الأورام الخبيثة عالية التحديد ومنخفضة الحدوث لدى الأطفال، ذات أهمية متزايدة في علم الأورام الحديث نظرًا لآلياتها المستهدفة بدقة، وإمكاناتها العلاجية الكبيرة، وتوافقها مع التطورات في علم الجينوم والطب الشخصي.
• الطلب المتزايد على هذه العلاجات مدفوع في المقام الأول بالوعي المتزايد بسرطانات الأطفال النادرة، وزيادة الحوافز التنظيمية مثل حصرية الأدوية اليتيمة وقسائم المراجعة الأولية، وزيادة الاستثمار الدوائي في خطوط أنابيب العلاج عالية التأثير ومنخفضة الحجم.
• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.7٪ في عام 2024، والتي تميزت بأطر تنظيمية قوية، والوصول المبكر إلى العلاجات الجديدة، وتركيز كبير من مراكز العلاج المتخصصة، مع لعب الولايات المتحدة دورًا محوريًا في تسريع تطوير الأدوية من خلال الحوافز المدعومة من إدارة الغذاء والدواء وشبكات أبحاث طب الأطفال.
• من المتوقع أن تكون منطقة آسيا والمحيط الهادئ أسرع منطقة نموًا في سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية خلال فترة التوقعات بسبب زيادة الاستثمارات في الرعاية الصحية وتوسيع البنية التحتية للتجارب السريرية وزيادة الوصول إلى الاختبارات الجينية والتشخيصات في البلدان النامية.
• هيمن قطاع سرطان الدم على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية بحصة سوقية بلغت 40.1% في عام 2024، مدفوعًا بانتشار الأنواع الفرعية مثل سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL)، وتوافر علاجات CAR-T، والابتكار المستمر في العلاج المناعي والعلاجات القائمة على الجينات.

نطاق التقرير وتجزئة سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية   

اتجاهات سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

"العلاجات المبتكرة من خلال التطورات الجينية والأدوية المستهدفة"

• إن الاتجاه الحاسم والمتسارع في سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية على مستوى العالم هو تقدم الطب الدقيق وتطوير العلاج القائم على الجينوم، مما يتيح علاجات مستهدفة للغاية مصممة خصيصًا للطفرات الجينية المحددة الموجودة في مجموعات صغيرة من سرطان الأطفال.
  • على سبيل المثال، أظهرت علاجات الخلايا التائية CAR-T مثل Kymriah (tisagenlecleucel) إمكانات تحويلية في علاج سرطان الدم الليمفاوي الحاد المتكرر (ALL) لدى الأطفال، مما يمثل خطوة رئيسية في العلاج المناعي المستهدف لمؤشرات الأطفال النادرة للغاية.
• يُعزز التكامل المتزايد لتقنية تسلسل الجيل التالي (NGS) في طب أورام الأطفال التشخيص المبكر وتحديد الطفرات التي يمكن اتخاذ إجراءات بشأنها. ويستفيد مبتكرو الأدوية من هذه البيانات لتطوير علاجات جديدة تُعالج بدقة السمات الجزيئية لسرطانات الأطفال النادرة، مما يُقلل من السمية ويُعزز النتائج.
• إن ظهور الشركات الناشئة في مجال التكنولوجيا الحيوية والتعاون الأكاديمي الذي يركز على علم الأورام لدى الأطفال والذي غالبًا ما تدعمه المنح الحكومية ومبادرات الأمراض النادرة يغذي خط أنابيب متوسع من العلاجات الجينية والأجسام المضادة وحيدة النسيلة الخاصة بالأورام والمنظمات فوق الجينية.
• تتعاون منظمات مثل مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال ومجموعة أورام الأطفال مع شركات الأدوية العالمية لتسريع التجارب السريرية للأطفال وإعادة استخدام الأدوية واكتشاف المؤشرات الحيوية للسرطانات النادرة للغاية
• يُعيد هذا التحول النموذجي نحو استراتيجيات علاجية مُخصصة، مُستندة إلى الجينوم، ومُوجهة بالمؤشرات الحيوية، صياغة أولويات تطوير الأدوية والمسارات التنظيمية في مجال أورام الأطفال. ونتيجةً لذلك، يتزايد الطلب على أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية، والتي تتميز بدقة عالية وآثار جانبية طويلة الأمد أقل، ومعدلات بقاء مُحسّنة، باطراد في جميع أنظمة الرعاية الصحية المتقدمة.

ديناميكيات سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

سائق

"زيادة تمويل الأبحاث والحوافز التنظيمية لدعم تطوير الأدوية اليتيمة"

• إن الاهتمام العالمي المتزايد بسرطانات الأطفال، وخاصة الأشكال النادرة للغاية، يؤدي إلى زيادة التمويل ومبادرات التوعية والشراكات بين القطاعين العام والخاص التي تهدف إلى سد الفجوة العلاجية لفئات الأطفال المحرومين.
  • على سبيل المثال، يشجع برنامج قسائم مراجعة أولوية الأمراض النادرة لدى الأطفال التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، وتنظيم المنتجات الطبية اليتيمة في أوروبا، شركات الأدوية على الاستثمار في علاجات الأورام المتخصصة من خلال تقديم الحصرية في السوق، والإعفاءات من الرسوم، وعمليات الموافقة السريعة.
• تُكمَّل هذه الحوافز التنظيمية بالتمويل الخيري، وجماعات الضغط، والمنح المؤسسية التي تدعم الأبحاث في قطاعات غير جذابة تجاريًا. تُسهِّل مبادرات مثل "Cancer Moonshot" والشراكات مع مؤسسات السرطان النادرة بشكل مباشر الأبحاث في مراحلها المبكرة وتوسيع التجارب السريرية.
• علاوة على ذلك، فإن الحاجة الطبية غير الملباة في هذا السكان، إلى جانب الضغط العام المتزايد من أجل الوصول العادل إلى العلاجات المنقذة للحياة، تعمل على تسريع الموافقات على الأدوية، وتحسين تجنيد التجارب، وتعزيز الابتكار في تركيبات الأطفال وآليات التسليم.

ضبط النفس/التحدي

"عدد محدود من المرضى وتكاليف التطوير المرتفعة"

• تشكل قاعدة المرضى الصغيرة بطبيعتها لسرطانات الأطفال النادرة للغاية تحديًا كبيرًا للجدوى التجارية، مما يجعل من الصعب في كثير من الأحيان على مطوري الأدوية استرداد استثمارات البحث والتطوير
• بالإضافة إلى ذلك، فإن تصميم التجارب السريرية وتجنيد المرضى المؤهلين مقيدان بندرة وتشتت المرضى المؤهلين جغرافيًا، مما يؤدي إلى جداول زمنية أطول للتطوير وتكاليف أعلى للتجربة لكل مريض.
• إن المتطلبات التنظيمية للسلامة والفعالية في فئات الأطفال تزيد من التعقيد، وخاصة فيما يتعلق بضمان الجرعات المناسبة للعمر، والصيغة، وتصميم التجارب الأخلاقية
• في حين يتحسن الدعم التنظيمي والخيري، فإن التكلفة العالية للعلاجات مثل علاجات الجينات أو علاجات CAR-T (التي غالبًا ما تتجاوز 1-2 مليون دولار أمريكي لكل مريض) تحد من إمكانية الوصول إليها في المناطق ذات الدخل المنخفض وتضع ضغوطًا على أطر السداد حتى في أنظمة الرعاية الصحية المتقدمة.
• إن التغلب على هذه التحديات سيتطلب تعاونًا عالميًا، ونماذج مبتكرة للتجارب السريرية، ونهجًا تنظيمية تكيفية، واستثمارًا مستدامًا من أصحاب المصلحة من القطاعين العام والخاص لضمان حصول الأطفال المصابين بسرطانات نادرة للغاية على خيارات علاج فعالة وفي الوقت المناسب.

نطاق سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

يتم تقسيم السوق على أساس نوع الدواء، والمؤشر، وطريقة العلاج، وقناة التوزيع.

• حسب نوع الدواء

بناءً على نوع الدواء، يُقسّم سوق أدوية سرطان الأطفال النادر جدًا إلى علاجات استبدال الإنزيم (ERT)، والعلاجات الجينية، والأجسام المضادة وحيدة النسيلة، ومثبطات الجزيئات الصغيرة، والعلاجات المركبة، والأدوية البيولوجية، والأدوية غير البيولوجية. وقد استحوذ قطاع العلاجات الجينية على أكبر حصة من الإيرادات في عام 2024، نظرًا لدوره المحوري في علاج الطفرات الجينية المرتبطة بسرطانات الأطفال النادرة. تُقدّم هذه العلاجات حلولاً مُستهدفة وطويلة الأمد، لا سيما لأورام الدم الخبيثة مثل سرطان الدم الليمفاوي الحاد الانتكاسي (ALL)، حيث تكون فعالية العلاجات التقليدية محدودة. وقد أدى إدخال علاج الخلايا التائية CAR-T، مثل Kymriah، إلى تسريع هيمنة السوق في هذه الفئة.

من المتوقع أن يشهد قطاع الأجسام المضادة وحيدة النسيلة أسرع معدل نمو بين عامي 2025 و2032، مدفوعًا بتزايد تطوير العلاجات المناعية الموجهة للأورام الصلبة النادرة للغاية وسرطانات الدم. إن قدرتها على مهاجمة الخلايا السرطانية مع الحفاظ على الأنسجة السليمة، إلى جانب تحسين التشخيص القائم على المؤشرات الحيوية، تُعزز اعتمادها السريري في مراكز أورام الأطفال الرائدة.

• حسب الإشارة

بناءً على دواعي الاستعمال، يُصنف سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية إلى سرطان الدم، وورم الخلايا العصبية، وأورام الدماغ، واللمفوما، وأورام العظام، وورم الشبكية، وغيرها. هيمن قطاع سرطان الدم على السوق في عام 2024، مستحوذًا على أكبر حصة من الإيرادات بنسبة 40.1%. يُعد سرطان الدم الليمفاوي الحاد (ALL) أحد أكثر أنواع سرطان الأطفال شيوعًا، وقد أدى التقدم في العلاجات المناعية والعلاجات الجينية إلى تحسين معدلات البقاء على قيد الحياة بشكل ملحوظ، وخاصةً في حالات الانتكاس أو المقاومة للعلاج.

من المتوقع أن ينمو قطاع أورام المخ بأعلى معدل نمو سنوي مركب خلال فترة التنبؤ بسبب زيادة التعرف على الأورام الخبيثة النادرة في الجهاز العصبي المركزي لدى الأطفال، وارتفاع أساليب العلاج القائمة على الدقة، وتوسيع دعم التجارب السريرية للعلاجات المستهدفة في هذا المجال.

• حسب طريقة العلاج

بناءً على طريقة العلاج، يُقسّم سوق أدوية سرطان الأطفال النادر جدًا إلى العلاج الكيميائي، والعلاج الإشعاعي، والعلاج المناعي، والعلاج المُوجَّه، وزراعة الخلايا الجذعية. وقد استحوذ قطاع العلاج الكيميائي على الحصة السوقية الأكبر في عام ٢٠٢٤، إذ لا يزال العلاج الأساسي والمتاح على نطاق واسع لمعظم سرطانات الأطفال. ورغم تزايد بدائل الطب الدقيق، لا يزال العلاج الكيميائي العلاج الرائد في العديد من بروتوكولات العلاج العالمية نظرًا لفعاليته واسعة النطاق وفعاليته من حيث التكلفة.

من المتوقع أن يشهد قطاع العلاج المناعي أسرع نمو بين عامي 2025 و2032، بفضل النجاح المتزايد لعلاجات مثل CAR-T ومثبطات نقاط التفتيش. توفر هذه العلاجات معدلات بقاء أفضل مع آثار جانبية طويلة الأمد أقل، ويتم دمجها بسرعة في الأنظمة العلاجية الأساسية لأورام خبيثة نادرة للغاية لدى الأطفال.

• حسب قناة التوزيع

بناءً على قنوات التوزيع، يُقسّم السوق إلى صيدليات المستشفيات، وصيدليات التجزئة، والصيدليات الإلكترونية. وقد شكّل قطاع صيدليات المستشفيات الحصة الأكبر من الإيرادات في عام ٢٠٢٤، حيث تُعطى معظم أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في مراكز الأورام المتخصصة تحت إشراف طبي. وغالبًا ما تتطلب هذه الأدوية بروتوكولات مناولة صارمة، وإشرافًا طبيًا، ونماذج توصيل للمرضى الداخليين أو عن طريق الحقن الوريدي.

من المتوقع أن ينمو قطاع الصيدليات عبر الإنترنت بأسرع معدل نمو سنوي مركب في الفترة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بالرقمنة المتزايدة للرعاية الصحية، وتحسين الوصول في المناطق النائية، والدعم المتزايد للتوصيل المنزلي للعلاجات الفموية المستهدفة والأدوية الداعمة لمرضى الأورام الأطفال.

تحليل إقليمي لسوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

• سيطرت أمريكا الشمالية على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية بأكبر حصة إيرادات بلغت 41.7٪ في عام 2024، والتي تميزت بأطر تنظيمية قوية، والوصول المبكر إلى العلاجات الجديدة، وتركيز كبير من مراكز العلاج المتخصصة.
• تستفيد المنطقة من الاستثمار العام والخاص المرتفع في أبحاث سرطان الأطفال، والتوافر الواسع للاختبارات الجينية، والمشاركة النشطة في التجارب السريرية العالمية التي تستهدف الأورام الخبيثة النادرة والنادرة للغاية عند الأطفال.
• بالإضافة إلى ذلك، أدت السياسات الداعمة مثل برنامج قسائم مراجعة أولوية الأمراض النادرة لدى الأطفال التابع لإدارة الغذاء والدواء ووجود مؤسسات رئيسية لعلم الأورام لدى الأطفال إلى تسريع الموافقة على العلاجات الجديدة وتوافرها، مما يجعل أمريكا الشمالية مركزًا مركزيًا للابتكار والوصول إلى سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية.

نظرة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في الولايات المتحدة

استحوذ سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في الولايات المتحدة على أكبر حصة من الإيرادات، بنسبة 81%، في أمريكا الشمالية عام 2024، بفضل إطار تنظيمي متين، وبنية تحتية متطورة للأبحاث السريرية، واستثمارات عامة وخاصة كبيرة في علاجات الأمراض النادرة. يُسهم برنامج قسائم مراجعة أولوية أمراض الأطفال النادرة التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، والدعم القوي من مؤسسات مثل سانت جود ومجموعة أورام الأطفال، في تسريع تطوير العلاجات المبتكرة والموافقة عليها. كما أن تزايد إمكانية الوصول إلى التنميط الجيني والتشخيص المبكر يُغذي الطلب على العلاجات المُستهدفة بدقة بين المرضى الأطفال.

نظرة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في أوروبا

من المتوقع أن يشهد سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في أوروبا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدعومًا بتشريعات شاملة للأدوية اليتيمة، وتعاون بحثي قوي، ووعي متزايد بسرطانات الأطفال النادرة. وتواصل الوكالة الأوروبية للأدوية (EMA) تشجيع التطوير المبكر من خلال الحوافز وتسريع الإجراءات التنظيمية. ويستفيد السوق من تزايد الاستثمارات في أبحاث أورام الأطفال، لا سيما في دول مثل ألمانيا وفرنسا وهولندا، حيث تُسهم مراكز العلاج المتخصصة والتجمعات الأكاديمية في دفع عجلة الابتكار.

نظرة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في المملكة المتحدة

من المتوقع أن ينمو سوق أدوية سرطان الأطفال النادر للغاية في المملكة المتحدة بمعدل نمو سنوي مركب ملحوظ خلال فترة التوقعات، مدعومًا بنظام رعاية صحية مركزي (NHS)، واستراتيجيات قوية للأمراض النادرة، وانخراط فعال في التجارب السريرية للأطفال. وتعزز مبادرة "جينوميكس إنجلاند" الحكومية وإطار عمل الأمراض النادرة التشخيص المبكر والعلاج الشخصي، مما يشجع على تطوير واعتماد أدوية جديدة تستهدف سرطانات الأطفال النادرة للغاية.

نظرة عامة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في ألمانيا

من المتوقع أن يشهد سوق أدوية سرطان الأطفال النادر للغاية في ألمانيا نموًا بمعدل نمو سنوي مركب كبير خلال فترة التوقعات، مدفوعًا ببنية تحتية راسخة للرعاية الصحية، ووعي كبير برعاية أورام الأطفال، وتمويل مستمر لأبحاث الأورام الخبيثة النادرة. ويساهم تركيز الدولة على الطب الدقيق والاستدامة في الرعاية الصحية، إلى جانب التعاون الوثيق بين المؤسسات الأكاديمية وشركات الأدوية، في تطوير علاجات دقيقة الاستهداف وإتاحتها لمرضى سرطان الأطفال النادر للغاية.

نظرة عامة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ

من المتوقع أن يشهد سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في منطقة آسيا والمحيط الهادئ نموًا بمعدل نمو سنوي مركب يبلغ 24% خلال الفترة المتوقعة من 2025 إلى 2032، مدفوعًا بارتفاع استثمارات الرعاية الصحية، والتوسع الحضري السريع، وتحسين الوصول إلى خدمات التشخيص ورعاية مرضى السرطان في أسواق رئيسية مثل الصين واليابان والهند. وتُسهم مبادرات الصحة الرقمية التي تقودها الحكومات، وتوسع مراكز علاج أورام الأطفال، وزيادة المشاركة في التجارب السريرية العالمية، في دفع عجلة النمو. بالإضافة إلى ذلك، بدأت شركات الأدوية المحلية بالاستثمار في تطوير أدوية الأمراض النادرة، مما أدى إلى تحسين توافرها وقدرتها على تحمل التكاليف.

نظرة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة جدًا في اليابان

يشهد سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في اليابان زخمًا متزايدًا بفضل التركيبة السكانية المتقدمة في البلاد، والبنية التحتية المتطورة للرعاية الصحية، والتركيز على العلاجات المبتكرة. ويساهم دعم الحكومة لتطوير أدوية الأطفال اليتيمين ودمج علم الأورام الدقيق في الممارسة السريرية في تحفيز هذا النمو. كما أن توافق اليابان مع المعايير العالمية، وقدراتها القوية في البحث والتطوير في مجال الأدوية الحيوية، يُسهمان في تسريع اعتماد العلاجات المنقذة للحياة للأطفال المصابين بسرطانات نادرة.

نظرة على سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية في الهند

استحوذ سوق أدوية سرطان الأطفال فائقة الندرة في الهند على أكبر حصة من إيرادات السوق في منطقة آسيا والمحيط الهادئ عام 2024، ويعزى ذلك إلى ارتفاع عدد الأطفال المصابين بهذا المرض، وزيادة الوعي، وزيادة التركيز الحكومي على الأمراض النادرة. وتُوسّع برامج تعزيز التشخيص المبكر، والتصنيع المحلي لأدوية الأورام، والمشاركة في شبكات البحث العالمية، نطاق الوصول إلى العلاجات. ومع استمرار الهند في تطوير البنية التحتية لسرطان الأطفال وتعزيز منظومة البحث السريري لديها، تبرز البلاد كسوق رئيسية للحلول المبتكرة وبأسعار معقولة لعلاج سرطانات الأطفال فائقة الندرة.

حصة سوق أدوية سرطان الأطفال النادرة للغاية

وتدار صناعة أدوية علاج سرطان الأطفال النادرة للغاية بشكل أساسي من قبل شركات راسخة، بما في ذلك:

• شركة نوفارتيس إيه جي (سويسرا)
• شركة فايزر (الولايات المتحدة)
• شركة إف. هوفمان-لا روش المحدودة (سويسرا)
• شركة بريستول مايرز سكويب (الولايات المتحدة)
• سانوفي (فرنسا)
• شركة أمجين (الولايات المتحدة)
• شركة جونسون آند جونسون للخدمات، المحدودة (الولايات المتحدة)
• ليلي (الولايات المتحدة)
• شركة تاكيدا للأدوية المحدودة (اليابان)
• شركة جلاكسو سميث كلاين (المملكة المتحدة)
• شركة ميرك وشركاه المحدودة (الولايات المتحدة)
• شركة AbbVie Inc. (الولايات المتحدة)
• شركة جاز للأدوية (أيرلندا)
• شركة بلوبرينت للأدوية (الولايات المتحدة)
• شركة داي ون للأدوية الحيوية (الولايات المتحدة)
• شركة بي تي سي ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• مختبرات سيرفييه (فرنسا)
• شركة Y-mAbs Therapeutics, Inc. (الولايات المتحدة)
• شركة بيجين المحدودة (الصين)
• شركة بريدج بيو فارما (الولايات المتحدة)

ما هي التطورات الأخيرة في سوق أدوية علاج سرطان الأطفال النادر للغاية على مستوى العالم؟

• في مايو 2024، أعلنت شركة نوفارتس إيه جي عن نتائج إيجابية من تجربتها السريرية للمرحلة الثانية لعلاج جيني مُرشَّح لعلاج أورام الخلايا العصبية المنتكسة لدى الأطفال، مُمَثِّلةً بذلك إنجازًا هامًا في تطوير علاجات مُوجَّهة لسرطانات الأطفال النادرة للغاية. يُبرهن هذا التطور على الدور المُتنامي للعلاجات الجينية في سدِّ الثغرات الحرجة في طب أورام الأطفال، ويُبرِز التزام نوفارتس بتوسيع نطاق علاجها للأمراض النادرة من خلال الطب الدقيق.
• في أبريل 2024، دخلت شركة فايزر في تعاون استراتيجي مع مجموعة أورام الأطفال لتسريع التجارب السريرية للأدوية التجريبية التي تستهدف الأورام الخبيثة النادرة جدًا لدى الأطفال، مثل ساركوما يوينغ وورم الأرومة الكبدية. تهدف هذه الشراكة إلى تقليص الجداول الزمنية للتجارب وتحسين الوصول إلى العلاجات التجريبية، مما يعزز التزام فايزر بمعالجة الفئات السكانية المهمشة في رعاية سرطان الأطفال.
• في مارس 2024، أطلق مستشفى سانت جود لأبحاث الأطفال السجل العالمي لسرطان الأطفال للأنواع النادرة للغاية من السرطان، وهي مبادرة رائدة تهدف إلى جمع البيانات السريرية والوراثية حول الأورام الخبيثة غير الممثلة. يعزز هذا السجل التعاون بين مؤسسات البحث الدولية، ومن المتوقع أن يُسرّع اكتشاف المؤشرات الحيوية وتطوير مناهج علاجية جديدة.
• في فبراير 2024، حصلت شركة داي ون بيوفارماسيوتيكلز على تصنيف "دواء يتيم" من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرشحها الرئيسي الذي يستهدف الأورام الدبقية عالية الدرجة لدى الأطفال. يوفر هذا التصنيف حوافز تنظيمية، بما في ذلك إعفاءات ضريبية وحصرية محتملة في السوق، ويؤكد الزخم المتزايد وراء العلاجات الجزيئية الصغيرة والبيولوجية المبتكرة لأورام الدماغ النادرة للغاية لدى الأطفال.
• في يناير 2024، أعلنت شركة روش عن توسيع مبادرتها العالمية لسرطان الأطفال، مع التركيز على تطوير تشخيصات مصاحبة لسرطانات نادرة للغاية. تهدف المبادرة إلى تحسين الكشف المبكر وتصنيف المرضى حسب فئاتهم، مما يتيح علاجات شخصية مصممة خصيصًا للملف الجيني لكل مريض. تؤكد هذه الخطوة ريادة روش في مجال علم الأورام الدقيق وتركيزها الاستراتيجي على تلبية الاحتياجات الملحة غير الملباة في مجال أورام الأطفال.

SKU-74330