تقرير تحليل حجم السوق العالمية لعلاج متلازمة آشر من النوع الثاني، وحصتها السوقية، واتجاهاتها - نظرة عامة على الصناعة وتوقعاتها حتى عام 2032

حجم سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

• تم تقييم حجم سوق علاج متلازمة آشر من النوع 2 العالمي بـ 1.35 مليار دولار أمريكي في عام 2024  ومن المتوقع أن يصل إلى 2.15 مليار دولار أمريكي بحلول عام 2032 ،  بمعدل نمو سنوي مركب قدره 6.0٪ خلال الفترة المتوقعة
• يأتي هذا النمو مدفوعًا بالوعي المتزايد بالاضطرابات الوراثية، والاستثمار المتزايد في البحث والتطوير في مجال العلاج الجيني، وتحسين القدرات التشخيصية على مستوى العالم.

تحليل سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

• متلازمة آشر من النوع الثاني هي حالة وراثية تتميز بفقدان سمع متوسط ​​إلى شديد وفقدان تدريجي للبصر بسبب التهاب الشبكية الصباغي. يركز العلاج على إدارة فقدان السمع وضعف البصر والعلاجات الجينية الناشئة.
• يتوسع السوق بسبب المبادرات المتزايدة في علاج الأمراض النادرة والتقدم السريع في علم الجينوم وتحسين بروتوكولات فحص حديثي الولادة
• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق علاج متلازمة آشر من النوع 2 بحصة سوقية تبلغ حوالي 39.16%، مدفوعة بالوعي التشخيصي العالي، والوصول إلى الرعاية المتخصصة، والتجارب السريرية النشطة
• من المتوقع أن تنمو منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأسرع وتيرة وتبلغ حصتها السوقية حاليًا 30.23%، وذلك بسبب التحسينات في البنية التحتية للاختبارات الجينية والاستثمار المتزايد في علاج الأمراض اليتيمة.
• من المتوقع أن تهيمن شريحة زراعة القوقعة على حصة سوقية تبلغ 39.2% بسبب دعم السداد الأكبر وتحسين نتائج ما بعد الزرع.

نطاق التقرير وتجزئة سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

اتجاهات سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

"الدور الناشئ للعلاج الجيني في علاج متلازمة آشر من النوع الثاني"

• يُنظر إلى العلاج الجيني بشكل متزايد كحل واعد لمعالجة الطفرات الجينية المسببة لمتلازمة آشر من النوع الثاني، وخاصةً متغيرات USH2A. تستهدف العلاجات القائمة على الحمض النووي الريبوزي (RNA)، مثل الأوليغونوكليوتيدات المضادة للاتجاه (AONs) وفيروس الغدة الدرقية المرتبط ثنائي الناقل (AAV)، جين USH2A الكبير لاستعادة بروتين آشرين الوظيفي، مما يوفر إمكانية إيقاف فقدان البصر أو عكسه.
• هناك زخم سريري متزايد وتشجيع تنظيمي للأدوية اليتيمة، حيث منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) ووكالة الأدوية الأوروبية (EMA) تصنيفات الأدوية اليتيمة والسريعة لعلاجات مثل أولتيفورسين، مما يُسرّع مسارات الموافقة في الولايات المتحدة وأوروبا. تُركز الأبحاث على استراتيجيات ثنائية المتجهات للتغلب على الحجم الكبير لجين USH2A، الذي يتجاوز قدرة فيروس الغدة الدرقية (AAV) التقليدية، بينما تُستكشف تقنيات تخطي الإكسونات القائمة على تقنية كريسبر (CRISPR) لإصلاح الجينات بدقة وعلى المدى الطويل. يُعيد العلاج الجيني تشكيل آفاق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني من خلال توفير إمكانات علاجية بدلاً من إدارة الأعراض، حيث تُشير التجارب الجارية إلى تحول نحو التدخلات المُعدّلة للمرض.

• على سبيل المثال، في عام 2024، طورت شركة ProQR برنامجها في المرحلة السريرية، sepofarsen، والذي أثبت الحفاظ على المستقبلات الضوئية والمكاسب البصرية الوظيفية في تجربة المرحلة الثانية، في حين تقدم برنامج ultevursen (المعروف سابقًا باسم QR-421a) إلى تجربة LUNA المرحلة 2b، حيث تم إعطاء الجرعة لأول مريض في ديسمبر 2024.
• إن ظهور هذا النوع من العلاج الجيني، مدفوعًا بعلاجات الحمض النووي الريبي والابتكارات ثنائية المتجهات، يحول علاج متلازمة آشر من النوع الثاني، مع الدعم التنظيمي والتقدم السريري الذي يمهد الطريق للحلول العلاجية.

ديناميكيات سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

سائق

"  التقدم في الأبحاث والاختبارات الجينية"

• أدى ظهور تسلسل الإكسوم الكامل واللوحات الجينية منخفضة التكلفة إلى إحداث ثورة في الكشف المبكر عن طفرات متلازمة آشر من النوع الثاني، مما أتاح تدخلات في الوقت المناسب مثل زراعة القوقعة والاستشارات الوراثية. وتعمل المبادرات الجينومية التعاونية، مثل برنامج "متتبع شبكية العين" التابع لمؤسسة مكافحة العمى، على بناء قواعد بيانات شاملة لطفرات USH2A لتوجيه تطوير العلاج.
• تُسهّل هذه التطورات التشخيص الدقيق، وتُحسّن جاهزية العلاج، وتُعطي الأولوية لخطوط إنتاج العلاج الجيني، مما يُعزز الطلب على العلاجات المُوجّهة. تُسرّع الأبحاث الجينية تحديد مُتغيّرات USH2A الجديدة، وتدعم الطب المُخصّص، وتُحسّن استقطاب المُشاركين في التجارب السريرية لعلاجات مثل أولتيفورسن.
  • على سبيل المثال: أظهرت الدراسات التي أجريت في عام 2023 أن الاختبارات الجينية المبكرة أدت إلى تركيب أجهزة السمع المساعدة في الوقت المناسب والتخطيط الأسري المستنير، مما قلل من عبء المرض في الأسر المتضررة.
• إن التقدم في الأبحاث الجينية، وخاصة في قواعد بيانات التسلسل والطفرة، يدفع الكشف المبكر والعلاج الشخصي لمتلازمة آشر من النوع 2، مما يغذي نمو السوق والابتكار.

فرصة

"  زيادة التمويل العام والخاص للأمراض النادرة"

• تُخصّص الحكومات والمؤسسات الخاصة موارد كبيرة لأبحاث الأمراض النادرة، بما في ذلك متلازمة آشر من النوع الثاني، لدعم تطوير العلاجات والبنية التحتية السريرية. ويستثمر صندوق RD التابع لمؤسسة مكافحة العمى، بالإضافة إلى مبادرات خيرية أخرى، في علاجات واعدة مثل دواء أولتيفورسن.
• جمعت شركات التكنولوجيا الحيوية الناشئة، التي تُركز على استعادة البصر والسمع، مثل Sepul Bio، استثماراتٍ استثماريةً كبيرة، مما سرّع تجارب علاج الحمض النووي الريبي (RNA) وتطوير التقنيات المساعدة. تُتيح هذه الاستثمارات فرصًا لتوسيع نطاق الوصول إلى العلاج، وتطوير العلاجات ثنائية المتجهات والعلاجات القائمة على تقنية CRISPR، وتسريع الموافقات التنظيمية.
  • على سبيل المثال، في عام 2023، تعهد الاتحاد الأوروبي بتخصيص 150 مليون يورو في إطار برنامج Horizon Europe لعلاج الأمراض اليتيمة، بما في ذلك اضطرابات الشبكية والسمع الوراثية، مما أدى إلى تعزيز التجارب الخاصة بالعلاجات المستهدفة لـ USH2A.
• يساهم التمويل القوي من القطاعين العام والخاص في تحفيز البحث والتطوير في مجال علاج متلازمة آشر من النوع الثاني، وتوسيع نطاق الوصول إليه ودفع فرص السوق التحويلية.

ضبط النفس/التحدي

"  التكلفة العالية وسهولة الوصول إلى العلاجات المتقدمة"

• العلاجات الجينية، مثل ألتيفورسن وزراعة القوقعة، باهظة الثمن، إذ تصل تكلفتها غالبًا إلى مئات الآلاف من الدولارات، ولا يغطيها التأمين الصحي بشكل دائم، لا سيما في الدول النامية. كما أن تعقيدات التصنيع ولوجستيات سلسلة التبريد تحد من توافرها.
•  يؤدي ضعف الوعي لدى الأطباء العامين إلى تأخير إحالاتهم إلى الأخصائيين، مما يُفاقم فجوات التشخيص والعلاج، لا سيما في المناطق الريفية. وتُبذل جهودٌ لمعالجة التكاليف من خلال الدعم والشراكات بين القطاعين العام والخاص، مثل تلك التي تدعمها مؤسسة "هورايزون أوروبا"، ولكنها تواجه تحدياتٍ في التوسع لتلبية الطلب العالمي.
  • على سبيل المثال، أشار تقرير صدر عام 2023 إلى أن 20% فقط من المرضى في المناطق ذات الدخل المنخفض لديهم إمكانية الوصول إلى قوقعة الأذن المزروعة بسبب الحواجز المتعلقة بالتكلفة والبنية التحتية، مع وجود تحديات مماثلة للعلاجات الجينية.
• تشكل التكلفة العالية والقدرة المحدودة على الوصول إلى العلاجات الجينية والأجهزة المساعدة تحديات كبيرة لسوق علاج متلازمة آشر من النوع 2، مما يتطلب حلولاً قابلة للتطوير لضمان الوصول العادل.

نطاق سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

يتم تقسيم السوق على أساس العلاج والتشخيص وطريقة الإدارة وقناة التوزيع والمستخدم النهائي

في عام 2025، من المتوقع أن تهيمن زراعة القوقعة على السوق بحصة أكبر في قطاع أنواع العلاج

في عام ٢٠٢٥، من المتوقع أن يهيمن قطاع زراعة القوقعة على السوق بأعلى معدل نمو، بحصة متوقعة تبلغ ٣٨.٦٪، مدفوعًا بفعاليته المثبتة، والتقدم التكنولوجي، والطلب المتزايد على التدخلات الفعالة. يُعدّ زرع القوقعة المبكر مفيدًا بشكل خاص لمرضى USH2، وخاصةً قبل ظهور تدهور بصري ملحوظ بسبب التهاب الشبكية الصباغي. يمكن للتدخل في الوقت المناسب أن يمنع تفاقم العجز الحسي، مما يؤدي إلى نتائج تواصل أفضل.

من المتوقع أن يستحوذ قطاع المستشفيات على الحصة الأكبر خلال فترة التوقعات في سوق المستخدم النهائي

في عام ٢٠٢٥، من المتوقع أن تستحوذ المستشفيات على أكبر حصة سوقية بنسبة ٥٤.٢٪ خلال الفترة المتوقعة. تُعدّ المستشفيات مراكز رئيسية لتشخيص وعلاج متلازمة آشر من النوع الثاني، حيث تُقدّم مجموعة من الخدمات، بما في ذلك الاختبارات الجينية، والتقييمات السمعية، والعلاجات المتقدمة مثل علاجات الجينات والخلايا الجذعية.

تحليل إقليمي لسوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

"تستحوذ أمريكا الشمالية على الحصة الأكبر في سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني"

• تهيمن أمريكا الشمالية على سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني، حيث تمثل ما يقدر بنحو 39.6% من حصة السوق العالمية بحلول عام 2025. وتعزى هذه الريادة إلى الوعي التشخيصي العالي، والوصول إلى خدمات طب الأذن العصبية والوراثية المتخصصة، وخط أنابيب نشط للتجارب السريرية للعلاجات الجينية والدوائية.
• وتحتل الولايات المتحدة الصدارة في المنطقة بحصة سوقية تقدر بنحو 32.4%، بدعم من أطر تنظيمية قوية، بما في ذلك تصنيفات الأدوية اليتيمة، ومبادرات الأمراض النادرة الممولة من المعاهد الوطنية للصحة، وتمويل الأبحاث السريرية في المراحل المبكرة من خلال إدارة الغذاء والدواء والاتحادات الأكاديمية.
• تعمل شبكات الأبحاث متعددة المراكز، مثل RDCRN (شبكة الأبحاث السريرية للأمراض النادرة) ومراكز الأبحاث السريرية السمعية، في جميع أنحاء الولايات المتحدة وكندا على تسهيل التسجيل السريع للمرضى وتنفيذ التجارب للعلاجات التي تستهدف كل من التهاب الشبكية الصباغي وفقدان السمع التدريجي المرتبط بمتلازمة آشر من النوع 2.
• وتستمر الاستراتيجيات الوطنية الرامية إلى إجراء فحص شامل لسمع حديثي الولادة، وبرامج رسم الخرائط الجينومية، ومشاركة مجموعات الدفاع عن المرضى (على سبيل المثال، مؤسسة مكافحة العمى) في تعزيز الكشف المبكر، والاستشارة الوراثية، والاستفادة من العلاج، مما يعزز هيمنة أمريكا الشمالية.

من المتوقع أن تسجل منطقة آسيا والمحيط الهادئ أعلى معدل نمو سنوي مركب في سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

• من المتوقع أن تنمو منطقة آسيا والمحيط الهادئ بأعلى معدل نمو سنوي مركب (CAGR) في سوق علاج متلازمة آشر من النوع 2، وتبلغ حصتها السوقية حاليًا حوالي 18.7% في عام 2025. ويدعم هذا التوسع التبني السريع للاختبارات الجينية، والدعم الحكومي المتزايد لعلاجات الأطفال الأيتام واضطرابات الحواس، والتعاون عبر الحدود في مجال الطب الدقيق.
• وتقود الصين والهند النمو الإقليمي، مدفوعًا بسياسات فحص المواليد الجدد على المستوى الوطني، ودمج اختبار متلازمة آشر في الألواح الجينية، وأبحاث العلاج الجيني التعاونية مع المؤسسات العالمية وشركات التكنولوجيا الحيوية.
• وتستثمر أنظمة التكنولوجيا الحيوية الناشئة في سنغافورة وكوريا الجنوبية واليابان بشكل كبير في البحث والتطوير في مجال الإعاقات العصبية والحسية، مما يعزز خط الأنابيب لتحرير الجينات، وزراعة الشبكية، وعلاجات القوقعة الشخصية.
• إن الخطط الصحية الوطنية المدعومة من الحكومة، وظهور سلاسل مختبرات التشخيص الحضرية، والشراكات بين القطاعين العام والخاص في خدمات السمع وإعادة تأهيل ضعف البصر، كلها عوامل تمكن من التشخيص المبكر وإتاحة العلاج على نطاق أوسع في جميع أنحاء المنطقة، وخاصة في المستشفيات الحضرية والمراكز الأكاديمية.

 حصة سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني

يُقدم المشهد التنافسي في السوق تفاصيل لكل منافس. تشمل هذه التفاصيل لمحة عامة عن الشركة، وبياناتها المالية، وإيراداتها المحققة، وإمكانياتها السوقية، والاستثمار في البحث والتطوير، ومبادراتها التسويقية الجديدة، وحضورها العالمي، ومواقع ومرافق الإنتاج، وقدراتها الإنتاجية، ونقاط قوتها وضعفها، وإطلاق المنتجات، ونطاقها، وهيمنة تطبيقاتها. تتعلق نقاط البيانات المذكورة أعلاه فقط بتركيز الشركات على السوق.

الشركات الرائدة الرئيسية العاملة في السوق هي:

• شركة برو كيو آر ثيرابيوتكس إن في (هولندا)
• سينسوريون (فرنسا)
• شركة ديسيبل ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أكووس (الولايات المتحدة)
• شركة إيلي ليلي وشركاه (الولايات المتحدة)
• شركة ميرا جي تي إكس القابضة (المملكة المتحدة)
• إيديتاس ميديسين (الولايات المتحدة)
• سبارك ثيرابيوتكس (الولايات المتحدة)
• شركة أوتونومي (الولايات المتحدة)
• مجموعة رينيورون بي إل سي (المملكة المتحدة)
• شركة أودينا لأدوات السمع (الولايات المتحدة)
• أوتيكون ميديكال (الدنمارك)
• MED-EL (النمسا)
• شركة كوشلير المحدودة (أستراليا)
• شركة Advanced Bionics AG (سويسرا)

أحدث التطورات في سوق علاج متلازمة آشر من النوع الثاني عالميًا

• في يناير 2025، أطلقت شركة ProQR Therapeutics تجربة سريرية من المرحلة الأولى والثانية بعنوان STELLAR لعلاج QR-421a، وهو علاج تجريبي قائم على الحمض النووي الريبوزي (RNA) قليل النوكليوتيد. صُمم جزيء QR-421a لتخطي الإكسون 13 من جين USH2A، وهو أحد أكثر الطفرات شيوعًا المرتبطة بمتلازمة آشر من النوع الثاني. أظهرت الدراسات ما قبل السريرية المبكرة أن هذا النهج لتخطي الإكسون يمكن أن يعيد وظيفة بروتين USH2A، مما قد يوقف تدهور الرؤية أو يعكسه. تُقيّم تجربة STELLAR كلاً من السلامة والفعالية، حيث يخضع المرضى لأنظمة جرعات متعددة ومراقبة طويلة الأمد لشبكية العين من خلال التصوير واختبارات الرؤية الوظيفية.
• في سبتمبر 2024، بدأت شركة ناكويتي للأدوية تجربة سريرية من المرحلة الثانية لدواء NACA، وهو شكل معدّل كيميائيًا من N-أسيتيل سيستين (NAC)، يهدف إلى تقليل الإجهاد التأكسدي وحماية خلايا المستقبلات الضوئية لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي المرتبط بمتلازمة آشر. تُقيّم هذه التجربة، التي تُجرى في عدة مواقع دولية، قدرة NACA على إبطاء تطور المرض وتحسين وظيفة الشبكية. من المتوقع إجراء تحليل مؤقت للبيانات بحلول منتصف عام 2025، وستبدأ تجربة المرحلة الثالثة في انتظار نتائج الفعالية الإيجابية والاستشارات التنظيمية.
• في يناير 2025، أطلقت جمعية متلازمة آشر مبادرة "خط أنابيب أبحاث متلازمة آشر" (PUSH)، وهي مشروع تعاون بحثي واسع النطاق في مستشفى بوسطن للأطفال. تهدف مبادرة "PUSH" إلى تسريع اكتشاف وتطوير علاجات جديدة من خلال إتاحة الوصول إلى سجلات المرضى والبنوك الحيوية وبيانات الاختبارات الجينية. ومن خلال الشراكات مع المؤسسات الأكاديمية وشركات التكنولوجيا الحيوية وجماعات المناصرة، ستركز مبادرة "PUSH" على ارتباطات النمط الجيني بالنمط الظاهري، والعلاجات الخاصة بالطفرات، وتوحيد معايير نتائج التجارب السريرية.
• في مارس 2024، قدّم الباحثون مركب ديثيو-CN03، وهو مركب جزيئي صغير مُصنّع حديثًا، يستهدف المسارات التنكسية في مستقبلات الضوء العصوية المُصابة بالتهاب الشبكية الصباغي. أظهرت الاختبارات ما قبل السريرية على النماذج الحيوانية أن ديثيو-CN03 يُمكنه الحفاظ على بنية ووظيفة العصويات، مما قد يُوسّع المجال البصري ويُؤخّر ظهور العمى لدى مرضى متلازمة آشر. يعمل المركب عن طريق تعديل الإجهاد التأكسدي وتعزيز مرونة الخلايا ضد إشارات موت الخلايا المبرمج. ومن المُخطط إجراء المزيد من التطوير من خلال مبادرات التمويل العام والخاص. 

SKU-46442