Globaler Marktbericht zu Größe, Anteil und Trends bei saurem Lipasemangel – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Marktgröße für sauren Lipasemangel

• Der globale Markt für saure Lipasemangel wurde im Jahr 2024 auf 784,56 Millionen US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 1.847,53 Millionen US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 11,30 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch die zunehmende Verbreitung seltener lysosomaler Speicherkrankheiten und das gestiegene Bewusstsein für den Säurelipasemangel (ALD) insbesondere bei medizinischem Fachpersonal und Patientenverbänden vorangetrieben, was zu früheren Diagnose- und Interventionsstrategien führt.
• Darüber hinaus etablieren steigende Investitionen in die Entwicklung von Orphan-Medikamenten, gepaart mit Fortschritten in der Enzymersatztherapie (ERT) und Gentherapie- Plattformen, Lösungen für den Mangel an saurer Lipase als zentralen therapeutischen Schwerpunkt. Diese konvergierenden Faktoren beschleunigen die Einführung gezielter Behandlungsansätze und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse für sauren Lipasemangel

• Der Markt für sauren Lipasemangel verzeichnet weltweit ein stetiges Wachstum. Dies ist auf ein gestiegenes Bewusstsein, verbesserte Diagnosemöglichkeiten und Fortschritte bei Therapieoptionen wie der Enzymersatztherapie (ERT) zurückzuführen. Als seltene genetische Erkrankung bleibt saurer Lipasemangel oft unerkannt. Jüngste Bemühungen um einen Ausbau des Neugeborenen-Screenings und die Aufklärung von Ärzten haben jedoch die Früherkennung und Intervention deutlich verbessert.
• Die Nachfrage nach spezialisierten Behandlungsmöglichkeiten steigt, da Patienten und Gesundheitsdienstleister langfristige Lösungen zur Verbesserung der Überlebensraten und Lebensqualität suchen. Darüber hinaus stärken Forschungskooperationen und Förderinitiativen für seltene Krankheiten die Medikamentenentwicklung und fördern Innovationen in diesem Marktsegment.
• Nordamerika dominierte den Markt für sauren Lipasemangel mit dem größten Umsatzanteil von 41,6 % im Jahr 2024. Dies ist auf eine fortschrittliche Gesundheitsinfrastruktur, aktive Register für seltene Krankheiten und die Präsenz wichtiger biopharmazeutischer Unternehmen zurückzuführen, die neuartige Behandlungen entwickeln. Insbesondere in den USA ist die Zahl der diagnostizierten Fälle aufgrund der Ausweitung genetischer Tests und der Einbeziehung lysosomaler Speicherkrankheiten in Neugeborenen-Screening-Panels stark gestiegen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Markt für saure Lipasemangel sein. Dies ist auf steigende öffentliche und private Investitionen im Gesundheitswesen, eine wachsende Bevölkerungsbasis und einen zunehmenden Fokus auf seltene Krankheiten zurückzuführen. Länder wie China, Indien und Südkorea bauen ihre diagnostischen Netzwerke aus und beschleunigen den Zugang zu innovativen Therapien, was das regionale Wachstum voraussichtlich deutlich vorantreiben wird.
• Das parenterale Segment dominierte den Markt für sauren Lipasemangel mit einem Umsatzanteil von 61,5 % im Jahr 2024, hauptsächlich aufgrund der Dominanz von ERT- und intravenösen Medikamentenprotokollen, die eine professionelle Verabreichung erfordern

Berichtsumfang und Marktsegmentierung für sauren Lipasemangel      

Markttrends bei saurem Lipasemangel

Verbesserter Komfort durch Frühdiagnose und therapeutische Fortschritte

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Markt für sauren Lipasemangel ist die verstärkte Konzentration auf Frühdiagnoseverfahren und therapeutische Fortschritte, die die Behandlungsergebnisse deutlich verbessern. Die Ausweitung von Neugeborenen-Screening-Programmen und ein gesteigertes klinisches Bewusstsein haben zu einer früheren Diagnose geführt, was rechtzeitige Interventionen und ein besseres Krankheitsmanagement ermöglicht.
• So haben beispielsweise Gesundheitssysteme in den USA und mehreren europäischen Ländern Tests auf sauren Lipasemangel in die Routineuntersuchungen auf lysosomale Speicherkrankheiten integriert. Diese Entwicklung ermöglicht eine schnellere Identifizierung der Wolman-Krankheit und der Cholesterinester-Speicherkrankheit (CESD), die beide zum Spektrum des sauren Lipasemangels gehören.
• Jüngste Innovationen in der Behandlung, insbesondere die Enzymersatztherapie (ERT), verändern die Behandlung dieser genetischen Erkrankung. ERT-Produkte wie Sebelipase alfa reduzieren nachweislich die Fettansammlung in Organen wie Leber und Milz und verbessern so die Leberfunktion und die Überlebensraten bei Kindern und Erwachsenen. Diese Therapien reduzieren zudem den Bedarf an invasiven Eingriffen wie Lebertransplantationen in schweren Fällen.
• Die nahtlose Integration spezialisierter Behandlungsprotokolle in bestehende Behandlungspfade für seltene Krankheiten fördert eine besser koordinierte Behandlungsumgebung. Krankenhäuser und Fachkliniken nutzen zunehmend elektronische Patientenakten (EMRs) und genetische Beratungstools, um das Fallmanagement zu optimieren und sicherzustellen, dass Patienten während ihres gesamten Behandlungsverlaufs eine konsistente und zielgerichtete Behandlung erhalten.
• Dieser Trend zu einer zugänglicheren, strukturierteren und umfassenderen Versorgung verändert die Behandlungslandschaft bei saurem Lipasemangel grundlegend. Pharmaunternehmen investieren daher in den Ausbau klinischer Studiennetzwerke und die Entwicklung von Therapien der nächsten Generation, die die Wirksamkeit, Verträglichkeit und Zugänglichkeit langfristiger Behandlungslösungen verbessern sollen.
• Die Nachfrage nach wirksamen, lebensverlängernden Behandlungsmöglichkeiten und diagnostischer Präzision wächst sowohl in Industrie- als auch in Entwicklungsländern rasant. Dies ist auf ein verbessertes Krankheitsbewusstsein, die Bemühungen von Patientenverbänden und unterstützende Erstattungsrichtlinien zurückzuführen. Diese Dynamik dürfte das globale Marktwachstum für Therapien gegen sauren Lipasemangel in den kommenden Jahren weiter ankurbeln.

Marktdynamik für sauren Lipasemangel

Treiber

Steigende Prävalenz und zunehmendes Bewusstsein für Diagnosen treiben die Nachfrage an

• Die zunehmende Verbreitung des sauren Lipasemangels (ALD), einer seltenen lysosomalen Speicherkrankheit, treibt die weltweite Nachfrage nach verbesserten Diagnoseinstrumenten und gezielten Therapieoptionen an. Durch die Einführung verstärkter Neugeborenen-Screening-Programme und den Ausbau der Register für seltene Krankheiten hat sich die Möglichkeit, ALD früher zu erkennen, deutlich verbessert und trägt zum Marktwachstum bei.
• Im April 2024 veröffentlichten Forscher eines führenden US-Universitätsklinikums vielversprechende Ergebnisse zu einem neuartigen Biomarker, der eine frühere und genauere Erkennung eines Mangels an saurer Lipase ermöglichen könnte. Innovationen wie diese dürften den Fortschritt der Branche bei der rechtzeitigen Diagnose und Behandlung von Krankheiten unterstützen.
• Da das Bewusstsein für ALD bei medizinischem Fachpersonal und Patientenverbänden stetig zunimmt, werden immer mehr Menschen, insbesondere Risikogruppen, auf die Krankheit getestet. Dieser proaktive Diagnoseansatz führt zu einer Zunahme frühzeitiger Interventionen und einer langfristigen Behandlungsplanung.
• Pharma- und Biotech-Unternehmen investieren aktiv in Forschung und Entwicklung, um Enzymersatztherapien und Gentherapien zu entwickeln, die auf ALD zugeschnitten sind, und beschleunigen so das Innovationstempo auf dem Markt weiter.
• Regulierungsbehörden wie die FDA und die EMA bieten zunehmend Anreize und beschleunigte Verfahren für die Entwicklung von Orphan-Arzneimitteln an, was das Interesse biopharmazeutischer Akteure an diesem Nischensegment mit hohem Bedarf steigert.

Einschränkung/Herausforderung

Hohe Behandlungskosten und eingeschränkter Zugang zu spezialisierten Therapien

• Die Behandlungsmöglichkeiten für sauren Lipasemangel sind nach wie vor begrenzt und hängen stark von teuren Enzymersatztherapien ab, die für Patienten in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen oft unerschwinglich sind. Diese Kostenersparnis stellt ein großes Hindernis für eine breite Akzeptanz und eine gerechte Versorgung dar.
• So können beispielsweise die jährlichen Kosten für die Behandlung mit Sebelipase alfa, einer der wenigen zugelassenen Therapien für ALD, Hunderttausende von Dollar pro Patient übersteigen, was für Gesundheitssysteme und Familien ohne umfassenden Versicherungsschutz eine finanzielle Herausforderung darstellt.
• Neben den hohen Kosten mangelt es an spezialisierten Diagnoseeinrichtungen und ausgebildetem Fachpersonal für die Behandlung von ALD, insbesondere in ländlichen und unterversorgten Regionen. Diese Infrastrukturlücke schränkt die rechtzeitige Diagnose und Intervention zusätzlich ein.
• Auch Versicherungsbeschränkungen und unterschiedliche Erstattungsrichtlinien in verschiedenen Ländern erschweren den Zugang zu lebensrettenden Therapien. Viele Patienten müssen mit Verzögerungen oder gar der Verweigerung der Kostenübernahme für lebenswichtige Behandlungen rechnen.
• Um diese Herausforderungen zu bewältigen, ist es für die Beteiligten unerlässlich, sich für eine breitere Unterstützung durch die Versicherungen einzusetzen, die Stärkung des Gesundheitssystems zu fördern und gestaffelte Preisstrategien der Pharmaunternehmen zu unterstützen, um eine breitere Zugänglichkeit der Behandlungsmöglichkeiten für ALD zu gewährleisten.

Marktumfang für sauren Lipasemangel

Der Markt ist nach Typ, Behandlungsart, Verabreichungsweg, Endbenutzer und Vertriebskanal segmentiert.

• Nach Typ

Der Markt für sauren Lipasemangel ist nach Krankheitstyp in die Wolman-Krankheit, die Cholesterinester-Speicherkrankheit (CESD) und andere unterteilt. Das Wolman-Krankheitssegment dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil von 56,4 % im Jahr 2024, was auf die Schwere und den frühen Beginn der Erkrankung zurückzuführen ist, die sofortige medizinische Intervention erfordert. Die Nachfrage nach schnellen Diagnose- und Therapielösungen ist in diesem Segment hoch, was oft zu einer Früherkennung und stationärer Versorgung führt. Die hohe Sterblichkeitsrate und die zunehmende Forschung zum Enzymersatz bei der Wolman-Krankheit erhöhen ebenfalls die klinische Aufmerksamkeit.

Das CESD-Segment wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 mit 20,9 % die höchste Wachstumsrate verzeichnen. Dies ist auf das wachsende Bewusstsein für chronische Lipidspeicherkrankheiten und Fortschritte bei der Diagnose zurückzuführen. CESD-Patienten leben oft länger und profitieren von einer Langzeitbehandlung, was die Nachfrage nach Enzymtherapien und lipidsenkenden Medikamenten ankurbelt. Darüber hinaus fördern zunehmende genetische Screenings und unterstützende Gesundheitspolitiken in Industrieländern das Segmentwachstum.

• Nach Behandlungstyp

Der Markt für saure Lipasemangel ist nach Behandlungsart in Medikamente, hämatopoetische Stammzelltransplantation, Enzymersatztherapie und weitere Behandlungsformen unterteilt. Das Segment der Enzymersatztherapie hatte 2024 mit 48,7 % den größten Marktanteil. Dies ist auf den gezielten Ersatz mangelhafter lysosomaler saurer Lipaseenzyme zurückzuführen, der die klinischen Ergebnisse deutlich verbessert. Die zunehmende Verbreitung von Biologika und die FDA-Zulassungen für ERT-Medikamente haben diese Dominanz weiter vorangetrieben. Darüber hinaus spielen die zunehmende Finanzierung und der Zugang der Patienten zu Spezialbehandlungen in entwickelten Märkten eine Schlüsselrolle.

Das Segment der hämatopoetischen Stammzelltransplantation wird aufgrund seines Heilungspotenzials, insbesondere bei schweren Fällen, von 2025 bis 2032 voraussichtlich die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate (CAGR) von 22,4 % verzeichnen. Obwohl Kosten und Risiken die Anwendung einschränken, fördern kontinuierliche Fortschritte in der Stammzelltherapie und die zunehmende Verfügbarkeit von Spenderregistern deren Einsatz. Steigende Erfolge bei klinischen Studien und die Zusammenarbeit von Biotech-Unternehmen bei der Behandlung seltener Krankheiten tragen ebenfalls zum Wachstum bei.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt für saure Lipasemangel-Mangel-Medikamente wird nach Verabreichungsweg in orale und parenterale Verabreichung unterteilt. Das parenterale Segment hatte im Jahr 2024 mit 61,5 % den größten Marktanteil, was vor allem auf die Dominanz von ERT- und intravenösen Medikamentenprotokollen zurückzuführen ist, die eine professionelle Verabreichung erfordern. Parenterale Verabreichungswege bieten eine schnelle Absorption und hohe Wirksamkeit und eignen sich daher ideal für akute Behandlungsszenarien. Der verbesserte Zugang zur Gesundheitsversorgung und der Ausbau von Infusionszentren weltweit haben die Nachfrage ebenfalls angekurbelt.

Das Segment Orale Therapie wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit 18,3 % die höchste jährliche Wachstumsrate (CAGR) aufweisen. Grund hierfür sind die Patientenpräferenz für eine einfache Verabreichung und die steigende Verfügbarkeit oraler Lipidregulatoren. Pharmaunternehmen arbeiten aktiv an oralen Enzymformulierungen und begleitenden Therapien, die diesen Bereich weiter ausbauen werden. Darüber hinaus unterstützt die Verlagerung hin zu häuslicher und ambulanter Behandlung das Wachstum.

• Nach Endbenutzer

Der Markt für saure Lipasemangel ist nach Endverbrauchern in Krankenhäuser, ambulante Pflege, Fachkliniken und andere Bereiche unterteilt. Das Krankenhaussegment dominierte den Markt mit einem Umsatzanteil von 58,1 % im Jahr 2024 aufgrund des Bedarfs an Intensivpflege, komplexen Diagnoseverfahren und der Verabreichung fortschrittlicher Therapien wie ERT und HSCT. Krankenhäuser bleiben auch für die Behandlung schwerer Fälle im Frühstadium und von Komplikationen von entscheidender Bedeutung. Die Verfügbarkeit multidisziplinärer Teams und zentralisierter Gesundheitsdienste verstärkt ihre Dominanz weiter.

Das Segment Homecare wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit 21,2 % die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate verzeichnen. Dies ist auf den zunehmenden Trend zur Dezentralisierung der chronischen Pflege und den zunehmenden Einsatz von Fernüberwachungslösungen zurückzuführen. Technologische Fortschritte wie tragbare Gesundheitsgeräte und Heiminfusionssysteme ermöglichen es Patienten, ihren Zustand außerhalb des Krankenhauses zu verwalten. Das gestiegene Patientenbewusstsein und der Versicherungsschutz treiben den Homecare-Trend weiter voran.

• Nach Vertriebskanal

Der Markt für saure Lipasemangel ist nach Vertriebskanälen in Krankenhausapotheken, Online-Apotheken, stationäre Apotheken und andere unterteilt. Das Segment der Krankenhausapotheken erzielte 2024 mit 49,6 % den größten Umsatzanteil, unterstützt durch die direkte Verknüpfung mit Krankenhausbehandlungen wie Enzymtherapien und Stammzelltransplantationen. Diese Apotheken gewährleisten eine strenge Lagerung, Dosierungsgenauigkeit und rechtzeitige Verfügbarkeit wichtiger Medikamente, insbesondere für seltene Krankheiten.

Das Segment Online-Apotheken wird voraussichtlich von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 23,5 % am schnellsten wachsen. Dies ist auf die zunehmende Digitalisierung des Gesundheitswesens, die bequeme Lieferung an die Haustür und die steigende Internetdurchdringung zurückzuführen. Patienten mit chronischen Formen wie CESD profitieren von automatisierten Nachbestellungen und Tools zur Rezeptverwaltung. Die regulatorische Unterstützung für Telemedizin und E-Rezepte unterstützt das Wachstum dieses Kanals ebenfalls.

Regionale Analyse des Marktes für sauren Lipasemangel

• Nordamerika dominierte den Markt für sauren Lipasemangel mit dem größten Umsatzanteil von 41,6 % im Jahr 2024, vor allem aufgrund des gestiegenen Bewusstseins, der Frühdiagnose und der Verfügbarkeit fortschrittlicher Therapieoptionen
• Die Region profitiert von einer robusten Gesundheitsinfrastruktur, einem hohen Maß an klinischer Forschungsaktivität und starken regulatorischen Rahmenbedingungen, die die Entwicklung und Zulassung von Behandlungen für seltene Stoffwechselerkrankungen wie den Mangel an saurer Lipase unterstützen.
• Darüber hinaus spielt die staatliche Unterstützung von Programmen für seltene Krankheiten und Patientenvertretungsorganisationen eine entscheidende Rolle bei der Verbesserung der Krankheitserkennung und des Zugangs zu Therapien

Einblicke in den US-Markt für sauren Lipasemangel

Der US-Markt für sauren Lipasemangel hatte 2024 mit 76 % den größten Umsatzanteil am nordamerikanischen Markt für sauren Lipasemangel. Diese Dominanz ist auf die führende Position des Landes in der Erforschung seltener Krankheiten, die starke Finanzierung klinischer Studien und die Präsenz wichtiger Pharma- und Biotechnologieunternehmen zurückzuführen . Die zunehmende Nutzung von Enzymersatztherapien (ERT), verbesserte Diagnosemöglichkeiten und ein größerer Versicherungsschutz für seltene Erkrankungen tragen zum Marktwachstum bei. Die proaktive Rolle der FDA bei der Zulassung von Orphan Drugs ermöglicht zudem einen schnelleren Zugang zu neuartigen Behandlungen für sauren Lipasemangel in den USA.

Markteinblicke zum Thema saurer Lipasemangel in Europa

Der europäische Markt für saure Lipasemangel wird im Prognosezeitraum voraussichtlich deutlich wachsen. Dies ist auf verstärkte Aufklärungskampagnen, Fortschritte bei diagnostischen Tests und steigende Investitionen in die Erforschung seltener Krankheiten zurückzuführen. Mehrere Länder der Region setzen nationale Pläne für seltene Krankheiten um, um Diagnose und Behandlung zu verbessern. Die Einführung der Enzymersatztherapie und unterstützende regulatorische Prozesse für Orphan Drugs beschleunigen die Marktakzeptanz. Darüber hinaus stärken EU-weite Forschungskooperationen die Entwicklung innovativer Therapien gegen sauren Lipasemangel.

Markteinblicke zum Thema saurer Lipasemangel in Großbritannien

Der britische Markt für sauren Lipasemangel dürfte dank des gestiegenen Bewusstseins von Gesundheitsdienstleistern und Patienten mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Der National Health Service (NHS) konzentriert sich zunehmend auf Frühintervention und genetisches Screening bei seltenen Stoffwechselerkrankungen. Partnerschaften zwischen akademischen Einrichtungen und Pharmaunternehmen verbessern die Forschungsergebnisse, während politische Rahmenbedingungen wie das Rare Diseases Framework den Zugang zu Diagnostik und Behandlung für Patienten mit Erkrankungen wie saurem Lipasemangel verbessern sollen.

Markteinblicke zum Thema saurer Lipasemangel in Deutschland

Der deutsche Markt für sauren Lipasemangel wächst dank der gut ausgebauten Gesundheitsinfrastruktur und der Fokussierung auf Präzisionsmedizin stetig. Die starke staatliche Unterstützung für die Behandlung seltener Krankheiten sowie die Verfügbarkeit fortschrittlicher Diagnosetechnologien ermöglichen eine frühzeitige und präzise Erkennung von Fällen von saurem Lipasemangel. Die Präsenz zahlreicher Biotechnologieunternehmen und akademischer Forschungszentren, die sich auf Stoffwechsel- und lysosomale Speicherkrankheiten konzentrieren, unterstützt die Entwicklung und Einführung wirksamer Therapien in Deutschland zusätzlich.

Markteinblicke zum sauren Lipasemangel im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für saure Lipasemangel im asiatisch-pazifischen Raum wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 die höchste durchschnittliche jährliche Wachstumsrate aufweisen. Grund hierfür sind ein verbessertes Krankheitsbewusstsein, steigende Gesundheitsausgaben und zunehmende Investitionen in die biotechnologische Forschung. Länder wie China, Japan und Indien verbessern ihre Diagnosemöglichkeiten für seltene Krankheiten durch Initiativen des öffentlichen und privaten Sektors. Die zunehmende Verbreitung genetischer Tests und der breitere Zugang zu Gesundheitsdienstleistungen in ländlichen Gebieten dürften die Frühdiagnose und Behandlungsaufnahme in der gesamten Region beschleunigen.

Markteinblick in Japan zum Thema saurer Lipasemangel

Der japanische Markt für saure Lipasemangel wächst aufgrund seines fortschrittlichen Gesundheitssystems, der starken staatlichen Fokussierung auf seltene Krankheiten und der alternden Bevölkerung rasant. Das Land investiert in genombasierte Forschung und personalisierte Medizin, um seltene Stoffwechselerkrankungen effektiver zu behandeln. Die Bemühungen der Gesundheitsbehörden, die Zulassung von Orphan-Medikamenten zu vereinfachen, sowie das steigende Bewusstsein der Ärzte dürften das Marktwachstum in Japan weiter vorantreiben.

Markteinblick in China zum Thema saurer Lipasemangel

Der chinesische Markt für saure Lipasemangel machte 2024 den größten Umsatzanteil des Marktes für saure Lipasemangel im asiatisch-pazifischen Raum aus. Dies ist vor allem auf die wachsende Gesundheitsversorgung des Landes, den verbesserten Zugang zu Gentests und die steigenden Diagnoseraten seltener Krankheiten zurückzuführen. Chinas Engagement für den Aufbau eines umfassenden Registers für seltene Krankheiten und die Erhöhung der Mittel für die Erforschung lysosomaler Speicherkrankheiten beflügeln die Marktdynamik. Auch inländische Pharmaunternehmen drängen in den Markt, um Enzymersatztherapien erschwinglicher und für die breite Bevölkerung zugänglicher zu machen.

Marktanteil bei saurem Lipasemangel

Die Branche für sauren Lipasemangel wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen geführt, darunter:

• Aalexion Pharmaceuticals, Inc. (USA)
• Merck & Co., Inc. (USA)
• Sanofi SA (Frankreich)
• Recordati Rare Diseases Inc. (Italien)
• Horizon Therapeutics plc (Irland)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japan)
• Pfizer Inc. (USA)
• Amicus Therapeutics, Inc. (USA)
• Johnson & Johnson und seine Tochtergesellschaften (USA)
• GSK plc (Großbritannien)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (USA)
• Novo Nordisk A/S (Dänemark)
• Novartis AG (Schweiz)
• Lilly (USA)
• AbbVie Inc. (USA)
• Biogen Inc. (USA)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Schweiz)
• Bristol-Myers Squibb Company (USA)

Neueste Entwicklungen auf dem globalen Markt für sauren Lipasemangel

• Im Mai 2024 präsentierte Genethon, eine führende Gentherapie-Forschungsorganisation, seine LAL-D- Gentherapiestudien auf der ASGCT-Jahresversammlung in Baltimore. In zwei Vorträgen und fünf Postern wurden die Fortschritte bei potenziell kurativen Ansätzen jenseits der Enzymersatztherapie hervorgehoben.
• Im Dezember 2023 gab das National Institute for Health and Care Excellence (NICE ) eine positive Empfehlung für Sebelipase alfa (Kanuma ) ab – die erste krankheitsmodifizierende und lebensrettende Behandlung der Wolman-Krankheit – die das Überleben und die Lebensqualität im Rahmen des NHS deutlich verbesserte.

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