Globaler Marktbericht zu Größe, Anteil und Trends des Noonan-Syndroms – Branchenüberblick und Prognose bis 2032

Noonan-Syndrom Marktgröße

• Der globale Markt für das Noonan-Syndrom wurde im Jahr 2024 auf 861,98 Millionen US-Dollar geschätzt  und soll  bis 2032 1.823,69 Millionen US-Dollar erreichen , bei einer CAGR von 9,82 % im Prognosezeitraum.
• Das Marktwachstum wird maßgeblich durch ein zunehmendes Bewusstsein, eine frühzeitige Diagnose und Fortschritte bei genetischen Tests und der personalisierten Medizin vorangetrieben, die die Behandlungsergebnisse für seltene genetische Erkrankungen wie das Noonan-Syndrom verbessern und die Behandlungsmöglichkeiten erweitern.
• Darüber hinaus etablieren wachsende Forschungsinitiativen, eine günstige regulatorische Unterstützung für Orphan Drugs und steigende Investitionen in die Therapie seltener Krankheiten zielgerichtete Therapien als zentralen Innovationsbereich. Diese zusammenlaufenden Faktoren beschleunigen die Entwicklung und fördern damit das Wachstum der Branche erheblich.

Marktanalyse zum Noonan-Syndrom

• Das Noonan-Syndrom, eine genetische Erkrankung , die durch charakteristische Gesichtszüge, Herzfehler und Entwicklungsverzögerungen gekennzeichnet ist, erlangt aufgrund von Fortschritten in der genetischen Diagnostik und einem gestiegenen Bewusstsein bei Gesundheitsdienstleistern und Patienten in Industrie- und Schwellenländern zunehmend klinische Aufmerksamkeit.
• Die steigende Nachfrage nach zielgerichteten Therapien wird vor allem durch den Ausbau der Präzisionsmedizin, den verbesserten Zugang zu molekulargenetischen Tests und die verstärkte Fokussierung auf Frühdiagnose und Intervention in der Kinder- und Schwangerschaftsvorsorge vorangetrieben.
• Nordamerika dominierte den Markt für das Noonan-Syndrom mit dem größten Umsatzanteil von 39 % im Jahr 2024, was auf eine robuste Gesundheitsinfrastruktur, die frühzeitige Einführung genetischer Tests und einen unterstützenden regulatorischen Rahmen für Orphan-Arzneimittel zurückzuführen ist. Die USA sind führend bei klinischen Studien und Zulassungen für zielgerichtete Therapien zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen.
• Der asiatisch-pazifische Raum dürfte im Prognosezeitraum die am schnellsten wachsende Region im Noonan-Syndrom-Markt sein, da dort Investitionen im Gesundheitswesen steigen, das Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen zunimmt und sich die Diagnosemöglichkeiten verbessern.
• Das Segment der genetischen Tests dominierte den Markt für das Noonan-Syndrom mit einem Marktanteil von 43,2 % im Jahr 2024, was auf die hohe diagnostische Genauigkeit, die Fähigkeit zur Früherkennung und die zunehmende Verfügbarkeit gezielter genetischer Panels zurückzuführen ist.

Berichtsumfang und Marktsegmentierung zum Noonan-Syndrom 

Markttrends zum Noonan-Syndrom

„Präzisionsmedizin und Gentherapien rücken zunehmend in den Fokus“

• Ein bedeutender und sich beschleunigender Trend auf dem globalen Noonan-Syndrom-Markt ist die zunehmende Betonung der Präzisionsmedizin und der Entwicklung gezielter Gentherapien. Dieser Wandel wird durch Fortschritte in der Genomsequenzierung und ein tieferes Verständnis der RAS/MAPK-Signalwegmutationen vorangetrieben, die häufig mit dem Noonan-Syndrom in Verbindung gebracht werden.
  • Beispielsweise werden MEK-Inhibitoren wie Trametinib in klinischen Studien untersucht, um Komplikationen wie die hypertrophe Kardiomyopathie bei Patienten mit Noonan-Syndrom und spezifischen Genmutationen zu behandeln. Darüber hinaus investieren Pharmaunternehmen in Forschungsinitiativen zur Entwicklung mutationsspezifischer Therapien, die die Behandlungsergebnisse verbessern.
• Genetische Tests werden zunehmend nicht nur für eine genaue Diagnose eingesetzt, sondern auch zur Entwicklung personalisierter Behandlungsstrategien. Sie helfen Ärzten, die wirksamsten Interventionen für einzelne Patienten auf der Grundlage ihres genetischen Profils auszuwählen.
• Die zunehmende Verbreitung genetischer Untersuchungen vor der Geburt und in der frühen Kindheit ermöglicht eine frühere Diagnose und ein rechtzeitiges Eingreifen, was für die Behandlung angeborener Anomalien und Entwicklungsverzögerungen im Zusammenhang mit dem Noonan-Syndrom von entscheidender Bedeutung ist.
• Dieser Trend wird durch verstärkte Interessenvertretung, die Zusammenarbeit zwischen Biotech-Unternehmen und akademischen Einrichtungen sowie die staatliche Unterstützung durch die Politik zur Behandlung seltener Arzneimittel weiter unterstützt, was gemeinsam die Innovation und Entwicklung neuer Therapeutika vorantreibt.
• Die Nachfrage nach personalisierten Therapien und frühzeitigen genetischen Screenings wächst in den Gesundheitssystemen weltweit rasant, da die Beteiligten zunehmend den Wert mutationsspezifischer Behandlungspfade und der Präzisionsmedizin bei seltenen genetischen Erkrankungen wie dem Noonan-Syndrom erkennen.

Marktdynamik zum Noonan-Syndrom

Treiber

„Verbesserte genetische Tests und Frühdiagnosen erweitern die Behandlungslandschaft“

• Die zunehmende Zugänglichkeit und Präzision genetischer Testtechnologien sowie das gestiegene Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen sind ein wichtiger Treiber für das Wachstum des Noonan-Syndrom-Marktes.
  • So ermöglicht beispielsweise die weitverbreitete Einführung der Next-Generation-Sequenzierung (NGS) eine frühzeitige und genaue Erkennung von Mutationen im Zusammenhang mit dem Noonan-Syndrom, sodass medizinisches Fachpersonal früher mit geeigneten Behandlungsplänen eingreifen kann.
• Da eine frühzeitige Diagnose eine bessere Behandlung von Komplikationen wie angeborenen Herzfehlern und Entwicklungsverzögerungen ermöglicht, steigt die Nachfrage nach genetischer Beratung und pädiatrischer Versorgung.
• Darüber hinaus fördern steigende Investitionen in die Erforschung seltener Krankheiten und unterstützende regulatorische Rahmenbedingungen, darunter die Einstufung als Orphan-Arzneimittel und beschleunigte Zulassungen, die Entwicklung gezielter Therapien für das Noonan-Syndrom und beschleunigen so das Marktwachstum weiter.
• Auch Gesundheitsdienstleister und Interessengruppen spielen eine Schlüsselrolle bei der Sensibilisierung und Aufklärung und fördern die rechtzeitige Diagnose und die Koordination der Behandlung in verschiedenen Regionen.

Einschränkung/Herausforderung

„Begrenzte Behandlungsmöglichkeiten und hohe Diagnosekosten in Entwicklungsregionen“

• Trotz Fortschritten in der Diagnose schränken der Mangel an kurativen Behandlungsmöglichkeiten und die hohen Kosten genetischer Tests den globalen Markt für das Noonan-Syndrom weiterhin ein, insbesondere in Ländern mit niedrigem und mittlerem Einkommen.
  • So sind beispielsweise umfassende genetische Panels und die Sequenzierung des gesamten Exoms zwar in Industrieländern verfügbar, in ressourcenarmen Umgebungen jedoch aufgrund der Kosten, der begrenzten Infrastruktur und der unzureichenden Verfügbarkeit von Fachkräften weitgehend unzugänglich.
• Dies trägt in vielen Regionen zu Unterdiagnosen oder verzögerten Behandlungen bei, wodurch Chancen für eine frühzeitige Intervention und bessere Ergebnisse verpasst werden.
• Darüber hinaus umfasst die Behandlung des Noonan-Syndroms typischerweise multidisziplinäre Pflegeteams, die sich mit kardiovaskulären, entwicklungsbedingten und hämatologischen Komplikationen befassen, was für Familien ohne ausreichenden Versicherungsschutz eine finanzielle und logistische Belastung darstellen kann.
• Um diese Herausforderungen zu bewältigen, sind weltweite Anstrengungen erforderlich, um den Zugang zu Diagnoseverfahren zu erweitern, Tests und Behandlungen zu subventionieren und die Entwicklung innovativer Therapien zu fördern, die auf die zugrunde liegenden genetischen Ursachen des Noonan-Syndroms abzielen.

Marktumfang des Noonan-Syndroms

Der Markt ist nach Diagnose, Behandlung, Verabreichungsweg, Endbenutzern und Vertriebskanal segmentiert.

• Nach Diagnose

Der Markt für das Noonan-Syndrom ist auf Grundlage der Diagnose in Ultraschalluntersuchungen, Gentests, Bluttests und weitere Tests unterteilt. Das Segment der Gentests dominierte den Markt mit dem größten Umsatzanteil von 43,2 % im Jahr 2024. Dies ist auf die hohe diagnostische Genauigkeit, die Fähigkeit zur Identifizierung spezifischer Genmutationen wie PTPN11 und die zunehmende Verfügbarkeit fortschrittlicher genetischer Panels zurückzuführen. Die Integration von Next-Generation-Sequencing-Technologien (NGS) und der breitere Zugang in der Kinder- und Pränatalversorgung haben die frühe und präzise Diagnose des Noonan-Syndroms verbessert.

Das Segment der Ultraschalluntersuchungen dürfte zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen, da sich pränatale Ultraschalluntersuchungen zur Früherkennung körperlicher Anomalien wie erhöhter Nackentransparenz und Herzfehler immer weiter verbreiten und so rechtzeitig Überweisungen zur genetischen Bestätigung und Intervention ermöglichen.

• Nach Behandlung

Der Markt ist nach Behandlungsarten segmentiert in Herzbehandlungen, Behandlungen von Lernbehinderungen, Behandlungen von Wachstumsstörungen, Seh- und Hörbehandlungen, Behandlungen von Blutungen und Blutergüssen, Behandlungen von Genitalproblemen, Behandlungen von Lymphproblemen und weitere. Das Segment Herzbehandlungen dominierte den Markt mit dem größten Anteil von 33,9 % im Jahr 2024 aufgrund der hohen Prävalenz angeborener Herzfehler bei Patienten mit Noonan-Syndrom, wie z. B. Pulmonalklappenstenose und hypertropher Kardiomyopathie. Die Herzbehandlung ist nach wie vor ein zentraler Bestandteil des Krankheitsmanagements und umfasst chirurgische Eingriffe, Medikamente und lebenslange Überwachung.

Das Segment der Behandlung von Kleinwuchs wird voraussichtlich zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen, unterstützt durch die zunehmende Anwendung der Therapie mit rekombinantem menschlichem Wachstumshormon (rhGH) bei pädiatrischen Patienten mit bestätigtem Wachstumshormonmangel oder Kleinwuchs im Zusammenhang mit dem Noonan-Syndrom.

• Nach Verabreichungsweg

Der Markt wird nach Verabreichungsweg in orale, parenterale und sonstige Verabreichungswege unterteilt. Die orale Verabreichung dominierte den Markt mit einem Anteil von 54,4 % im Jahr 2024, vor allem aufgrund der weit verbreiteten Verwendung oraler Nahrungsergänzungsmittel, Herz-Kreislauf-Medikamente und Therapien zur Behandlung von Entwicklungssymptomen. Die einfache Verabreichung und die Einhaltung der Therapierichtlinien tragen zur Präferenz oraler Formulierungen in der Langzeitpflege bei.

Das parenterale Segment dürfte im Prognosezeitraum stetig wachsen, angetrieben durch die Verwendung injizierbarer Wachstumshormone und Spezialtherapien wie monoklonaler Antikörper und gezielter Inhibitoren zur mutationsspezifischen Symptombehandlung.

• Nach Endbenutzer

Der Markt ist nach Endnutzern in Krankenhäuser, Kliniken, ambulante Pflege und andere Bereiche segmentiert. Das Krankenhaussegment hatte im Jahr 2024 mit 49,6 % den größten Marktanteil, da dort multidisziplinäre Diagnose- und Behandlungsdienste, darunter Kardiologie, Genetik und Pädiatrie, unter einer einzigen Einrichtung angeboten werden. Krankenhäuser sind die wichtigsten Standorte für Gentests, Facharztkonsultationen und komplexe Eingriffe.

Das Segment der häuslichen Gesundheitspflege wird Prognosen zufolge zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen, getrieben durch die steigende Nachfrage nach Fernpflege, telemedizinischen Konsultationen und der häuslichen Behandlung chronischer Leiden, insbesondere in den Industrieländern.

• Nach Vertriebskanal

Basierend auf den Vertriebskanälen ist der Markt in Krankenhausapotheken, Einzelhandelsapotheken, Online-Apotheken, Direktausschreibungen, Einzelhandelsverkäufe und andere segmentiert. Das Segment der Krankenhausapotheken dominierte den Markt mit einem Anteil von 37,2 % im Jahr 2024 aufgrund seiner integralen Rolle bei der Abgabe von Spezialmedikamenten, Wachstumshormontherapien und Gentherapiemedikamenten direkt nach der Diagnose im klinischen Umfeld.

Das Segment der Online-Apotheken dürfte zwischen 2025 und 2032 das schnellste Wachstum verzeichnen. Grund hierfür sind die zunehmende Nutzung digitaler Gesundheitsdienste, der einfachere Zugang zu Medikamenten für seltene Krankheiten, die bequeme Lieferung nach Hause und ein stärkeres Bewusstsein von Pflegekräften und Patienten, die nach kostengünstigen Bezugsquellen suchen.

Regionale Marktanalyse für das Noonan-Syndrom

• Nordamerika dominierte den Markt für das Noonan-Syndrom mit dem größten Umsatzanteil von 39 % im Jahr 2024, was auf eine robuste Gesundheitsinfrastruktur, die frühzeitige Einführung genetischer Tests und einen unterstützenden regulatorischen Rahmen für Orphan-Arzneimittel zurückzuführen ist. Die USA sind führend bei klinischen Studien und Zulassungen für zielgerichtete Therapien zur Behandlung seltener genetischer Erkrankungen.
• Patienten und Gesundheitsdienstleister in der Region profitieren von einem verbesserten Zugang zu Diagnoseinstrumenten, fachärztlicher Versorgung und mutationsspezifischen Therapien, unterstützt durch staatliche Anreize und Versicherungsschutz.
• Diese weitverbreitete Diagnose- und Behandlungsakzeptanz wird zusätzlich durch aktive Interessengruppen für seltene Krankheiten, eine hohe Konzentration klinischer Forschungseinrichtungen und günstige regulatorische Rahmenbedingungen unterstützt, wodurch Nordamerika eine führende Rolle bei der Behandlung und Innovation der Noonan-Syndrom-Behandlung einnimmt.

Markteinblick in das Noonan-Syndrom in den USA

Der US-Markt für das Noonan-Syndrom erzielte 2024 mit 83 % den größten Umsatzanteil in Nordamerika. Dies ist auf die weit verbreitete Nutzung fortschrittlicher genetischer Tests und den starken Fokus auf Frühdiagnose und personalisierte Behandlung zurückzuführen. Führende Forschungseinrichtungen, aktive klinische Studien und unterstützende Gesundheitspolitiken – insbesondere für seltene Krankheiten – beschleunigen das Marktwachstum zusätzlich. Darüber hinaus verbessert die Verfügbarkeit spezialisierter pädiatrischer Versorgung und genetischer Beratungsdienste das Patientenmanagement und fördert die landesweite Akzeptanz der Behandlung.

Markteinblick in Europa zum Noonan-Syndrom

Der europäische Markt für das Noonan-Syndrom wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer deutlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen. Dies ist auf eine verbesserte diagnostische Infrastruktur, ein steigendes Bewusstsein für seltene genetische Erkrankungen und eine starke regulatorische Unterstützung für Orphan-Medikamente zurückzuführen. Die zunehmende Zusammenarbeit zwischen Universitätskliniken und Biotechnologieunternehmen fördert die Entwicklung mutationsspezifischer Therapien. Dank des zunehmenden Fokus auf Früherkennung und multidisziplinäre Versorgung verzeichnet die Region steigende Diagnoseraten und den Zugang zu fortschrittlichen Behandlungsmethoden im öffentlichen und privaten Gesundheitswesen.

Markteinblicke zum Noonan-Syndrom in Großbritannien

Der britische Markt für das Noonan-Syndrom wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer bemerkenswerten jährlichen Wachstumsrate wachsen. Unterstützt wird dies durch nationale Initiativen zur Förderung der Früherkennung seltener Krankheiten und der Integration der Genommedizin in das Gesundheitssystem. Die Investitionen des Landes in die genetische Forschung und der Zugang zu NHS-finanzierten Testdiensten tragen maßgeblich zur Verbesserung der diagnostischen Präzision und zur Ermöglichung rechtzeitiger Interventionen bei. Darüber hinaus tragen intensive Aufklärungskampagnen und die Unterstützung von Organisationen für seltene Krankheiten zu einer erhöhten Diagnose und Überweisung an Fachärzte bei.

Markteinblick zum Noonan-Syndrom in Deutschland

Der deutsche Markt für das Noonan-Syndrom wird im Prognosezeitraum voraussichtlich mit einer beträchtlichen jährlichen Wachstumsrate wachsen, was auf den Fokus des Landes auf Innovation, genetische Forschung und koordinierte Versorgungsmodelle zurückzuführen ist. Das umfassende deutsche Gesundheitssystem unterstützt Früherkennung, fachärztliche Behandlung und langfristiges Management seltener Erkrankungen wie dem Noonan-Syndrom. Die Integration von Präzisionsdiagnostik und kollaborativen Behandlungsprotokollen in den Abteilungen Pädiatrie, Kardiologie und Endokrinologie verbessert die Patientenergebnisse und treibt das Marktwachstum voran.

Markteinblicke zum Noonan-Syndrom im asiatisch-pazifischen Raum

Der Markt für das Noonan-Syndrom im asiatisch-pazifischen Raum dürfte im Prognosezeitraum von 2025 bis 2032 mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate von 25 % wachsen. Dies ist auf das zunehmende Bewusstsein, steigende Geburtenraten und den verbesserten Zugang zu Gentests in Ländern wie China, Japan und Indien zurückzuführen. Staatliche Gesundheitsreformen, kombiniert mit technologischen Fortschritten in der Diagnostik und der digitalen Gesundheitsinfrastruktur, ermöglichen eine frühere Erkennung und Behandlung des Noonan-Syndroms. Die wachsende pädiatrische Bevölkerung und der Fokus auf die Verbesserung der Versorgung seltener Krankheiten sind wichtige Treiber in der gesamten Region.

Markteinblick in das japanische Noonan-Syndrom

Der japanische Markt für das Noonan-Syndrom gewinnt aufgrund der hohen Gesundheitsstandards des Landes, der robusten Diagnosemöglichkeiten und der Bedeutung genetischer Screenings an Dynamik. Die zunehmende Anwendung von Präzisionsmedizin und staatlich geförderte Initiativen zur Behandlung seltener Krankheiten verbessern die Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten. Japans alternde Bevölkerung und das zunehmende Bewusstsein für genetische Erkrankungen bei Kindern beflügeln zudem die Nachfrage nach umfassenden Pflegelösungen für Patienten mit komplexen angeborenen Erkrankungen wie dem Noonan-Syndrom.

Markteinblick in Indien zum Noonan-Syndrom

Der indische Markt für das Noonan-Syndrom erzielte 2024 den größten Umsatzanteil im asiatisch-pazifischen Raum. Dies ist auf den verbesserten Zugang zur Gesundheitsversorgung, ein verbessertes diagnostisches Bewusstsein und die steigende Nachfrage nach pädiatrischen genetischen Dienstleistungen zurückzuführen. Mit zunehmender Urbanisierung und Investitionen in die medizinische Infrastruktur verzeichnet Indien eine zunehmende Nutzung genetischer Tests in öffentlichen und privaten Krankenhäusern. Nationale Gesundheitsinitiativen wie Ayushman Bharat und Make in India fördern die Verfügbarkeit erschwinglicher Diagnostik und Therapien und treiben das Marktwachstum voran.

Marktanteil des Noonan-Syndroms

Die Noonan-Syndrom-Branche wird hauptsächlich von etablierten Unternehmen geführt, darunter:

• Labcorp (USA)
• Invitae Corporation (USA)
• GeneDx, LLC (USA)
• CENTOGENE NV (Deutschland)
• Blueprint Genetics Oy (Finnland)
• Fulgent Genetics, Inc. (USA)
• Ambry Genetics Corporation (USA)
• Eurofins Scientific SE (Luxemburg)
• Sema4 OpCo, Inc. (USA)
• Paragon Genomics, Inc. (USA)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (USA)
• Novartis AG (Schweiz)
• Sanofi SA (Frankreich)
• Hoffmann-La Roche Ltd (Schweiz)
• Thermo Fisher Scientific Inc. (USA)
• QIAGEN NV (Niederlande)
• Agilent Technologies, Inc. (USA)
• PerkinElmer (USA)
• MedGenome Labs Ltd. (Indien)
• Myriad Genetics, Inc. (USA)

Was sind die jüngsten Entwicklungen auf dem globalen Markt für das Noonan-Syndrom?

• Im Mai 2024 startete die Novartis AG eine klinische Phase-II-Studie zur Evaluierung des Einsatzes von MEK-Inhibitoren bei pädiatrischen Patienten mit Noonan-Syndrom und hypertropher Kardiomyopathie. Ziel dieser Studie ist die Erforschung gezielter Therapieansätze basierend auf den zugrunde liegenden genetischen Mutationen. Dies unterstreicht Novartis‘ anhaltendes Engagement für Präzisionsmedizin und Innovationen im Bereich seltener Krankheiten. Der Fortschritt spiegelt das wachsende Interesse an der Entwicklung mutationsspezifischer Behandlungen für Syndrome wider, die den RAS/MAPK-Signalweg betreffen.
• Im März 2024 gab BioMarin Pharmaceutical Inc. die Ausweitung seines Forschungsprogramms für seltene Krankheiten bekannt. Es umfasst nun auch genetische Erkrankungen wie das Noonan-Syndrom und konzentriert sich auf die Entwicklung gezielter Therapien. Die Initiative ist Teil einer umfassenderen strategischen Initiative, um den hohen Bedarf an pädiatrischen genetischen Erkrankungen zu decken und steht im Einklang mit BioMarins Erfolgsbilanz bei der Entwicklung bahnbrechender Therapien für seltene Krankheiten.
• Im Februar 2024 bewilligten die US-amerikanischen National Institutes of Health (NIH) Mittel für ein gemeinsames Forschungsprogramm zwischen akademischen Einrichtungen und Biotech-Unternehmen zur Untersuchung von Genotyp-Phänotyp-Korrelationen beim Noonan-Syndrom. Die Initiative zielt darauf ab, die Diagnose zu verbessern, Behandlungsergebnisse vorherzusagen und die Entwicklung effektiverer gezielter Interventionen zu erleichtern. Dies unterstreicht die Bedeutung öffentlich-privater Partnerschaften für die Erforschung seltener Krankheiten.
• Im Januar 2024 brachte GeneDx, ein führendes Unternehmen in der Genomdiagnostik, ein erweitertes genetisches Panel für das Noonan-Syndrom auf den Markt, das neu identifizierte Mutationen berücksichtigt und schnellere Bearbeitungszeiten ermöglicht. Diese Entwicklung ermöglicht eine präzisere und zeitnahe Diagnose bei pädiatrischen Patienten. Ärzte können so früher geeignete Behandlungsstrategien einleiten und die langfristigen Ergebnisse verbessern.
• Im Dezember 2023 erteilte die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) einer neuartigen Prüftherapie von BridgeBio Pharma zur Behandlung des Noonan-Syndroms mit mehreren Lentigines den Status eines Orphan-Drug-Arzneimittels. Der Status bietet regulatorische Anreize und unterstreicht das Potenzial der Therapie, eine kritische Lücke in den Behandlungsmöglichkeiten zu schließen. Dies stellt einen Fortschritt in der Therapie seltener Krankheiten innerhalb der Europäischen Union dar.

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