Global Acute Intermittent Porphyria Market
Tamaño del mercado en miles de millones de dólares
Tasa de crecimiento anual compuesta (CAGR) :
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USD
4.60 Billion
USD
7.28 Billion
2024
2032
| 2025 –2032 | |
| USD 4.60 Billion | |
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Mercado global de porfiria intermitente aguda, por diagnóstico (análisis de sangre, análisis de orina, análisis de ADN y análisis de suero ), tratamiento (análogos de la hormona liberadora de gonadotropina e infusiones profilácticas de hematina), usuarios finales (hospitales, clínicas y centros de investigación): tendencias de la industria y pronóstico hasta 2032
Tamaño del mercado de la porfiria intermitente aguda
- El tamaño del mercado global de porfiria intermitente aguda se valoró en USD 4.60 mil millones en 2024 y se espera que alcance los USD 7.28 mil millones para 2032 , con una CAGR del 5,9% durante el período de pronóstico.
- Este crecimiento está impulsado por factores como los avances en las tecnologías de diagnóstico, la creciente conciencia y la educación, y el desarrollo de nuevas terapias.
Análisis del mercado de la porfiria intermitente aguda
- La porfiria intermitente aguda (PAI) es un trastorno genético poco común que se caracteriza por una deficiencia de la enzima porfobilinógeno desaminasa (PBGD), que conduce a la acumulación de precursores tóxicos de porfirina, lo que causa síntomas neurológicos y gastrointestinales graves.
- La demanda de tratamientos efectivos para la AIP está impulsada significativamente por la creciente conciencia sobre los trastornos genéticos raros, los avances en las pruebas genéticas y la disponibilidad de terapias innovadoras como givosiran (Givlaari) y terapias genéticas emergentes.
- Se espera que América del Norte domine el mercado de porfiria intermitente aguda con una participación del 45,6% debido a una infraestructura de atención médica bien establecida, políticas regulatorias de apoyo e inversiones significativas en investigación y desarrollo de enfermedades raras.
- Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de porfiria intermitente aguda con una participación del 14,2%, impulsada por la creciente conciencia sobre los trastornos genéticos raros, la mejora de la infraestructura de atención médica y el aumento de las inversiones en medicina de precisión.
- Se espera que el segmento de pruebas de orina domine el mercado con una participación de mercado del 53,5%, debido a su naturaleza no invasiva, rentabilidad y alta precisión en la detección de niveles elevados de porfirina.
Alcance del informe y segmentación del mercado de porfiria intermitente aguda
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Atributos |
Perspectivas clave del mercado de la porfiria intermitente aguda |
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Segmentos cubiertos |
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Países cubiertos |
América del norte
Europa
Asia-Pacífico
Oriente Medio y África
Sudamerica
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Actores clave del mercado |
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Oportunidades de mercado |
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Conjuntos de información de datos de valor añadido |
Además de los conocimientos sobre escenarios de mercado como valor de mercado, tasa de crecimiento, segmentación, cobertura geográfica y actores principales, los informes de mercado seleccionados por Data Bridge Market Research también incluyen análisis de importación y exportación, descripción general de la capacidad de producción, análisis del consumo de producción, análisis de tendencias de precios, escenario de cambio climático, análisis de la cadena de suministro, análisis de la cadena de valor, descripción general de materias primas/consumibles, criterios de selección de proveedores, análisis PESTLE, análisis de Porter y marco regulatorio. |
Tendencias del mercado de la porfiria intermitente aguda
Mayor enfoque en la medicina de precisión y el desarrollo de terapias dirigidas
- Una tendencia destacada en la evolución del mercado de la porfiria intermitente aguda es el enfoque creciente en la medicina de precisión y el desarrollo de terapias dirigidas para abordar las causas genéticas subyacentes de la enfermedad.
- Estos avances están transformando el manejo de la AIP al permitir un diagnóstico temprano, reducir la frecuencia de ataques agudos y mejorar los resultados a largo plazo de los pacientes mediante enfoques de tratamiento personalizados.
- Por ejemplo, las terapias de interferencia de ARN (ARNi), como Givlaari (givosiran), han demostrado un potencial significativo para reducir los niveles de precursores de porfirinas, minimizando así la frecuencia y la gravedad de los ataques de AIP. Además, las terapias génicas emergentes dirigidas a la causa raíz de la deficiencia enzimática ofrecen la posibilidad de un enfoque curativo de una sola vez.
- Estas innovaciones están transformando el panorama del tratamiento de la AIP, mejorando la calidad de vida de los pacientes e impulsando la demanda de herramientas de diagnóstico avanzadas y terapias dirigidas.
Dinámica del mercado de la porfiria intermitente aguda
Conductor
Aumento de la prevalencia de la porfiria intermitente aguda
- La creciente prevalencia de la porfiria intermitente aguda, un trastorno genético poco común que se caracteriza por dolor abdominal intenso, síntomas neurológicos y ataques potencialmente mortales, está impulsando significativamente la demanda de terapias innovadoras.
- A medida que aumenta la conciencia sobre las enfermedades raras y mejoran las capacidades de diagnóstico, más pacientes reciben un diagnóstico preciso de AIP, lo que destaca la necesidad crítica de tratamientos efectivos y específicos.
- Además, la disponibilidad de pruebas genéticas avanzadas ha hecho posible identificar la AIP en una etapa más temprana, lo que permite intervenciones más oportunas y mejores resultados para los pacientes.
Por ejemplo,
- En junio de 2024, según un informe de los Institutos Nacionales de la Salud (NIH), la incidencia mundial de porfirias agudas, incluida la AIP, ha aumentado de forma constante, con una prevalencia estimada de 1 por cada 20 000 personas. Esta creciente población de pacientes está generando una demanda significativa de nuevas terapias y enfoques de medicina personalizada.
- Como resultado, se espera que la demanda de tratamientos innovadores, como terapias de interferencia de ARN (ARNi) y tecnologías de edición genética, aumente a medida que más pacientes busquen opciones de tratamiento efectivas para esta afección debilitante.
Oportunidad
Ampliando las opciones terapéuticas con terapias génicas y ARNi
- Las terapias genéticas y la interferencia de ARN (ARNi) están surgiendo como enfoques prometedores para tratar la AIP al atacar la causa raíz de la enfermedad, ofreciendo beneficios a largo plazo y resultados potencialmente curativos.
- Estas terapias avanzadas funcionan silenciando los genes defectuosos responsables de la acumulación de precursores tóxicos de porfirina, reduciendo así la frecuencia y la gravedad de los ataques agudos.
- Además, estos enfoques pueden mejorar la calidad de vida de los pacientes con AIP al reducir la necesidad de hospitalizaciones frecuentes e intervenciones de emergencia.
Por ejemplo,
- En octubre de 2024, Alnylam Pharmaceuticals anunció los resultados exitosos de un ensayo clínico de fase 3 para Givlaari (givosiran), un tratamiento de ARNi diseñado específicamente para la PAI. El ensayo demostró una reducción significativa en la frecuencia de los ataques y mejoró los resultados informados por los pacientes, lo que valida aún más el potencial de los tratamientos basados en ARNi para esta rara afección.
- Los avances actuales en tecnologías de edición genética, como CRISPR, también presentan importantes oportunidades de crecimiento, ya que apuntan a proporcionar una solución única, potencialmente curativa para los pacientes con AIP.
Restricción/Desafío
“Altos costos de tratamiento y acceso limitado”
- El alto costo de las terapias AIP, en particular los tratamientos avanzados como los medicamentos RNAi y las terapias genéticas, plantea una barrera importante para el crecimiento del mercado, especialmente en las regiones de ingresos bajos y medios.
- Estas terapias de vanguardia suelen tener precios elevados, lo que las hace menos accesibles para pacientes sin cobertura de seguro integral o apoyo gubernamental.
- Esta barrera financiera puede limitar la adopción de terapias innovadoras, desacelerando el crecimiento del mercado y reduciendo el impacto potencial de estos tratamientos innovadores.
Por ejemplo,
- En septiembre de 2024, un informe del Instituto de Revisión Clínica y Económica (ICER) destacó los altos costos asociados con las terapias AIP, estimando que el costo anual del tratamiento para un solo paciente AIP puede superar los USD 400.000 en los EE. UU. Esto crea desafíos importantes para los sistemas de atención médica que intentan brindar atención asequible para pacientes con enfermedades raras.
- Como resultado, el alto costo de estas terapias puede limitar su adopción generalizada, particularmente en regiones con presupuestos de atención médica limitados y sistemas de reembolso más débiles.
Alcance del mercado de la porfiria intermitente aguda
El mercado está segmentado en función del diagnóstico, el tratamiento y el usuario final.
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Segmentación |
Subsegmentación |
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Por diagnóstico |
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Por tratamiento |
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Por el usuario final |
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Se proyecta que en 2025 la prueba de orina dominará el mercado con la mayor participación en el segmento de diagnóstico.
Se prevé que el segmento de análisis de orina domine el mercado de diagnóstico de porfiria intermitente aguda, con una cuota de mercado del 53,5% en 2025, gracias a su naturaleza no invasiva, su rentabilidad y su alta precisión para detectar niveles elevados de porfirina. Como método ampliamente utilizado para el diagnóstico de la PAI, su capacidad para proporcionar resultados fiables ha contribuido a su dominio del mercado. Se prevé que la creciente disponibilidad de tecnologías de diagnóstico avanzadas y la mayor concienciación sobre las enfermedades raras impulsen aún más la demanda de análisis de orina para el diagnóstico de la PAI.
Se espera que los análogos de la hormona liberadora de gonadotropina representen la mayor participación durante el período de pronóstico en el mercado de tratamiento.
En 2025, se prevé que el segmento de análogos de la hormona liberadora de gonadotropina domine el mercado, con la mayor cuota de mercado, un 52,6 %, gracias a su eficacia para reducir la frecuencia y la gravedad de los ataques de PAI mediante la regulación de los niveles hormonales que desencadenan los síntomas agudos. Como principal opción de tratamiento para el manejo de la PAI, se prevé que los avances en las tecnologías terapéuticas y el creciente enfoque en la medicina de precisión impulsen aún más el crecimiento del mercado. Una mayor concienciación y un mejor diagnóstico de la PAI contribuirán al dominio del mercado de este segmento.
Análisis regional del mercado de la porfiria intermitente aguda
Norteamérica posee la mayor participación en el mercado de la porfiria intermitente aguda.
- América del Norte domina el mercado de porfiria intermitente aguda, con una participación de mercado del 45,6 %, impulsada por una infraestructura de atención médica avanzada, una alta adopción de tecnologías médicas de vanguardia y una fuerte presencia de actores clave del mercado.
- Estados Unidos tiene una participación significativa en el mercado norteamericano, que representa aproximadamente el 30,2 % del mercado, debido a la creciente demanda de tratamientos efectivos para enfermedades raras como la porfiria intermitente aguda, los avances en las opciones diagnósticas y terapéuticas y la creciente conciencia de los trastornos genéticos.
- La disponibilidad de políticas de reembolso bien establecidas y las crecientes inversiones en investigación y desarrollo por parte de las principales empresas farmacéuticas y de dispositivos médicos fortalecen aún más el mercado.
- Además, el aumento del diagnóstico de enfermedades raras, junto con el enfoque creciente en la medicina de precisión, está impulsando la expansión del mercado en toda la región.
Se proyecta que Asia-Pacífico registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta en el mercado de la porfiria intermitente aguda.
- Se espera que Asia-Pacífico sea testigo de la mayor tasa de crecimiento en el mercado de porfiria intermitente aguda, con una participación estimada del 14,2 % de la participación de mercado mundial, impulsada por la rápida expansión de la infraestructura de atención médica, la creciente conciencia sobre las enfermedades raras y el aumento de los volúmenes de pruebas genéticas.
- Países como China, India y Japón están surgiendo como mercados clave debido al creciente enfoque en las enfermedades genéticas, el aumento del acceso a la atención médica y un número cada vez mayor de iniciativas de atención médica destinadas a abordar las enfermedades raras.
- Japón, con sus tecnologías médicas avanzadas y la creciente inversión en atención médica, sigue siendo un mercado crucial para el tratamiento y el diagnóstico de la porfiria intermitente aguda. El país continúa liderando la adopción de equipos de diagnóstico y terapias avanzadas para enfermedades raras.
- Se proyecta que India registre la CAGR más alta del mercado, impulsada por la expansión de la infraestructura de atención médica, la creciente conciencia sobre los trastornos genéticos raros y la creciente demanda de pruebas genéticas y tratamientos especializados.
Cuota de mercado de la porfiria intermitente aguda
El panorama competitivo del mercado ofrece detalles por competidor. Se incluye información general de la empresa, sus estados financieros, ingresos generados, potencial de mercado, inversión en investigación y desarrollo, nuevas iniciativas de mercado, presencia global, plantas de producción, capacidad de producción, fortalezas y debilidades de la empresa, lanzamiento de productos, alcance y variedad de productos, y dominio de las aplicaciones. Los datos anteriores se refieren únicamente al enfoque de mercado de las empresas.
Los principales líderes del mercado que operan en el mercado son:
- Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
- Enfermedades raras de Recordati (Italia)
- CLINUVEL PHARMACEUTICALS LTD (Australia)
- Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Japón)
SKU-
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Metodología de investigación
La recopilación de datos y el análisis del año base se realizan utilizando módulos de recopilación de datos con muestras de gran tamaño. La etapa incluye la obtención de información de mercado o datos relacionados a través de varias fuentes y estrategias. Incluye el examen y la planificación de todos los datos adquiridos del pasado con antelación. Asimismo, abarca el examen de las inconsistencias de información observadas en diferentes fuentes de información. Los datos de mercado se analizan y estiman utilizando modelos estadísticos y coherentes de mercado. Además, el análisis de la participación de mercado y el análisis de tendencias clave son los principales factores de éxito en el informe de mercado. Para obtener más información, solicite una llamada de un analista o envíe su consulta.
La metodología de investigación clave utilizada por el equipo de investigación de DBMR es la triangulación de datos, que implica la extracción de datos, el análisis del impacto de las variables de datos en el mercado y la validación primaria (experto en la industria). Los modelos de datos incluyen cuadrícula de posicionamiento de proveedores, análisis de línea de tiempo de mercado, descripción general y guía del mercado, cuadrícula de posicionamiento de la empresa, análisis de patentes, análisis de precios, análisis de participación de mercado de la empresa, estándares de medición, análisis global versus regional y de participación de proveedores. Para obtener más información sobre la metodología de investigación, envíe una consulta para hablar con nuestros expertos de la industria.
Personalización disponible
Data Bridge Market Research es líder en investigación formativa avanzada. Nos enorgullecemos de brindar servicios a nuestros clientes existentes y nuevos con datos y análisis que coinciden y se adaptan a sus objetivos. El informe se puede personalizar para incluir análisis de tendencias de precios de marcas objetivo, comprensión del mercado de países adicionales (solicite la lista de países), datos de resultados de ensayos clínicos, revisión de literatura, análisis de mercado renovado y base de productos. El análisis de mercado de competidores objetivo se puede analizar desde análisis basados en tecnología hasta estrategias de cartera de mercado. Podemos agregar tantos competidores sobre los que necesite datos en el formato y estilo de datos que esté buscando. Nuestro equipo de analistas también puede proporcionarle datos en archivos de Excel sin procesar, tablas dinámicas (libro de datos) o puede ayudarlo a crear presentaciones a partir de los conjuntos de datos disponibles en el informe.

