Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa: panorama general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se valoró en USD 1.71 mil millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 4.95 mil millones para 2033 , con una CAGR del 14,20% durante el período de pronóstico.
•  El crecimiento del mercado se ve impulsado en gran medida por la creciente adopción de terapias avanzadas como la terapia genética, la terapia de reemplazo enzimático (ERT) y el trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT), así como por la expansión de los programas de detección de recién nacidos y la creciente conciencia de ADA-SCID.
• Además, el apoyo regulatorio para medicamentos huérfanos, la creciente infraestructura de atención médica en mercados emergentes y la creciente demanda de tratamientos curativos y efectivos para trastornos de inmunodeficiencia raros están impulsando la adopción de terapias para la deficiencia de ADA, lo que aumenta significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

• El tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa, que incluye la terapia de reemplazo enzimático (TRE), el trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) y la terapia génica, es cada vez más vital en el manejo de la inmunodeficiencia combinada grave (ADA-SCID) tanto en pacientes pediátricos como adultos debido a su capacidad para restaurar la función inmunitaria y mejorar los resultados de supervivencia.
• La creciente demanda de tratamientos para la deficiencia de adenosina desaminasa se ve impulsada principalmente por la creciente concienciación y el diagnóstico temprano a través de programas ampliados de detección de recién nacidos, la creciente inversión en terapias avanzadas y la creciente preferencia de los pacientes por opciones de tratamiento curativo y a largo plazo.
• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa con la mayor participación en los ingresos del 42,9 % en 2025, caracterizada por una infraestructura de atención médica avanzada, la adopción temprana de terapias genéticas y una fuerte presencia de empresas biofarmacéuticas clave , mientras que Estados Unidos experimentó un crecimiento sustancial impulsado por el apoyo regulatorio para medicamentos huérfanos y programas de desarrollo clínico activo.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa durante el período de pronóstico debido a la mejora del acceso a la atención médica, la creciente conciencia de los trastornos de inmunodeficiencia raros y el aumento de las iniciativas gubernamentales para apoyar las terapias para enfermedades raras.
• El segmento de terapia génica dominó el mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa con una participación de mercado del 50,2 % en 2025, impulsado por su potencial efecto curativo, su fuerte eficacia clínica y una creciente cartera de terapias de próxima generación en desarrollo.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa       

Tendencias del mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

Avances en terapia génica y tratamientos curativos

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa es la creciente adopción de la terapia génica, que ofrece posibles resultados curativos para los pacientes con ADA-SCID y reduce la necesidad de una terapia de reemplazo enzimático de por vida.
  • Por ejemplo, Strimvelis, una terapia génica basada en retrovirus, ha demostrado una restauración del sistema inmunológico a largo plazo en pacientes pediátricos, lo que impulsa el interés en terapias génicas de próxima generación en todo el mercado.
• El progreso tecnológico en la medicina personalizada permite adaptar las terapias a los genotipos individuales de cada paciente, mejorando la eficacia y minimizando los efectos adversos. Por ejemplo, las nuevas terapias génicas basadas en lentivirus, actualmente en desarrollo, buscan mejorar la seguridad y los resultados a largo plazo.
• La integración de la terapia génica con medidas de apoyo, como la terapia de reemplazo enzimático durante las fases iniciales del tratamiento, permite transiciones más fluidas y mejores resultados para los pacientes. Por ejemplo, la combinación de la TSE con terapias génicas emergentes ayuda a estabilizar a los pacientes mientras la terapia surte efecto.
• Esta tendencia hacia terapias más precisas, eficaces y potencialmente curativas está transformando los paradigmas de tratamiento para la deficiencia de ADA, impulsando la inversión en investigación y la adopción de enfoques innovadores. Por ejemplo, las compañías biofarmacéuticas se asocian cada vez más para acelerar el desarrollo clínico de terapias génicas de nueva generación.
• La demanda de tratamientos avanzados y curativos para la deficiencia de adenosina desaminasa está creciendo rápidamente en las poblaciones pediátricas y adultas, a medida que los pacientes y los cuidadores priorizan cada vez más las soluciones a largo plazo sobre la terapia enzimática crónica.

Dinámica del mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

Impulsor

Aumento de la concienciación y los programas de diagnóstico temprano

• La creciente prevalencia de los programas de concienciación sobre los trastornos de inmunodeficiencia poco frecuentes, junto con la ampliación de las iniciativas de detección de recién nacidos, es un impulsor importante para la creciente adopción de tratamientos para la deficiencia de adenosina desaminasa
  • Por ejemplo, en marzo de 2025, el Programa Nacional de Detección de Recién Nacidos de EE. UU. amplió la cobertura de las pruebas ADA-SCID, mejorando las tasas de detección temprana y la posterior aceptación del tratamiento.
• El diagnóstico temprano permite una intervención oportuna, crucial para la supervivencia y los resultados a largo plazo, lo que motiva tanto a médicos como a cuidadores a buscar terapias avanzadas. Por ejemplo, los bebés diagnosticados al nacer pueden beneficiarse de la terapia génica antes de que se presenten infecciones graves.
• La creciente inversión en I+D de enfermedades raras y la disponibilidad de incentivos regulatorios para medicamentos huérfanos impulsan aún más el crecimiento del mercado. Por ejemplo, las empresas están aprovechando las aprobaciones aceleradas y los vales de revisión prioritaria para acelerar la comercialización de la terapia génica.
• El aumento de las iniciativas de defensa y educación de los pacientes está mejorando la penetración en el mercado, especialmente en regiones desarrolladas con infraestructuras sanitarias consolidadas. Por ejemplo, las organizaciones de apoyo a los pacientes promueven activamente la concienciación sobre las opciones de tratamiento y los ensayos clínicos.

Restricción/Desafío

Alto costo y limitación de accesibilidad

• El alto costo de los tratamientos avanzados para la deficiencia de adenosina deaminasa, especialmente las terapias genéticas, plantea un desafío importante para una adopción más amplia tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes.
  • Por ejemplo, el precio de lista de Strimvelis puede superar los USD 600.000 por tratamiento, lo que limita la accesibilidad para muchos pacientes y pagadores.
• La disponibilidad limitada de centros de tratamiento especializados y profesionales sanitarios capacitados restringe aún más el acceso de los pacientes, especialmente en regiones con infraestructura sanitaria subdesarrollada. Por ejemplo, muchos hospitales en mercados emergentes carecen de las instalaciones necesarias para administrar terapia génica de forma segura.
• Los obstáculos regulatorios y de reembolso, que varían según el país, pueden retrasar la entrada al mercado y la adopción de nuevas terapias. Por ejemplo, las diferencias en las políticas sanitarias nacionales pueden ralentizar la aprobación y la cobertura de las terapias génicas.
• Si bien están surgiendo programas de asistencia financiera y una mayor cobertura de seguros, el alto costo inicial sigue siendo un obstáculo para su adopción generalizada. Por ejemplo, solo unos pocos sistemas nacionales de salud cubren actualmente el costo total de la terapia génica curativa, lo que en muchos casos requiere pagos directos.
• Superar estos desafíos mediante modelos de precios innovadores, programas ampliados de acceso al tratamiento y marcos de políticas favorables será vital para el crecimiento sostenido del mercado. Por ejemplo, se están explorando modelos de pago basados ​​en resultados para mejorar la asequibilidad y la adopción.

Alcance del mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

El mercado está segmentado según el tipo de medicamento, tratamiento, dosis, vía de administración, diagnóstico, usuarios finales y canal de distribución.

• Tipo de fármaco

Según el tipo de fármaco, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en Adagen y Revcovi. El segmento Adagen dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos en 2025, impulsado por su largo historial de aprobación y su eficacia demostrada en la terapia de reemplazo enzimático (TRE) para pacientes con ADA-SCID. Adagen se utiliza ampliamente en hospitales y clínicas especializadas debido a los protocolos clínicos establecidos y la familiaridad entre los profesionales sanitarios. Su perfil de seguridad y compatibilidad con pacientes pediátricos lo convierten en la opción preferida para el tratamiento inicial de la deficiencia de ADA. La sólida presencia en el mercado y la disponibilidad de programas de apoyo al tratamiento refuerzan aún más su liderazgo. Además, la amplia adopción de Adagen en Norteamérica y Europa garantiza una demanda constante, mientras que la monitorización clínica continua mantiene el cumplimiento del paciente y la confianza en los resultados de la terapia

Se prevé que el segmento Revcovi experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente adopción de terapias de reemplazo hormonal (TRE) de segunda generación con esquemas de dosificación mejorados y menor inmunogenicidad. Revcovi ofrece una farmacocinética mejorada y una vida útil más larga en comparación con las terapias de primera generación, lo que lo hace conveniente tanto para los cuidadores como para los profesionales médicos. Su creciente popularidad se ve respaldada por una promoción activa en los mercados emergentes y la ampliación de la cobertura de los seguros. La eficacia del fármaco en pacientes previamente tratados con Adagen y su posible uso en combinación con terapia génica contribuyen aún más a su adopción. El aumento de los programas de concienciación y las iniciativas de defensa del paciente también aceleran la adopción de Revcovi a nivel mundial.

•  Por tratamiento

En función del tratamiento, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en medicamentos, terapia génica, trasplante de células madre y terapia de reemplazo enzimático. El segmento de terapia génica dominó el mercado en 2025 con una cuota de mercado del 50.2%, impulsado por su posible efecto curativo y la restauración a largo plazo del sistema inmunitario para pacientes con ADA-SCID. La terapia génica elimina la necesidad de terapia enzimática de por vida en muchos casos, lo que mejora la calidad de vida y reduce la carga de la atención médica con el tiempo. Su éxito clínico, en particular con terapias lentivirales y retrovirales, ha fomentado las aprobaciones regulatorias y la inversión. El segmento se beneficia de una fuerte preferencia de los pacientes y una mayor adopción clínica en Norteamérica y Europa. Las asociaciones biofarmacéuticas y las expansiones de la cartera de productos respaldan aún más el dominio del mercado. Además, la adopción de la terapia génica se ve reforzada por centros de tratamiento especializados que brindan atención y monitoreo avanzados para pacientes con ADA

Se prevé que el segmento de trasplantes de células madre experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por los avances tecnológicos en las técnicas de trasplante alogénico y autólogo. Los trasplantes de células madre ofrecen posibles beneficios curativos y son cada vez más preferidos en regiones con una infraestructura sanitaria bien desarrollada. La mejora de los protocolos de seguridad, la reducción del riesgo de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) y una mejor atención postrasplante han aumentado la confianza de médicos y pacientes. Su integración con terapias de apoyo, como la terapia de reemplazo hormonal (TRE), durante el período peritrasplante mejora aún más los resultados. La mayor concienciación entre profesionales sanitarios y pacientes, sumada al aumento de la financiación sanitaria en los mercados emergentes, favorece su rápida adopción.

• Por dosis

En función de la dosis, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en inyección, solución y otros. El segmento de inyección dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos en 2025, impulsado por el modo estándar de administración de enzimas y su eficacia para administrar dosis terapéuticas precisas. Las terapias inyectables son preferidas por su farmacocinética predecible y su capacidad para corregir rápidamente las deficiencias enzimáticas en los pacientes. Además, los profesionales sanitarios están familiarizados con los protocolos de inyección, lo que reduce los errores de administración y garantiza resultados consistentes para los pacientes. La accesibilidad en hospitales y clínicas respalda aún más su uso generalizado. Las terapias inyectables también facilitan la integración con tratamientos de apoyo como la terapia génica y los trasplantes de células madre. La monitorización frecuente y los ajustes de dosis garantizan una eficacia continua, lo que refuerza el liderazgo del segmento.

Se prevé que el segmento de soluciones experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por el desarrollo de formulaciones listas para usar que reducen el tiempo de preparación y mejoran la comodidad del paciente. Las terapias basadas en soluciones se están adoptando cada vez más en entornos pediátricos y de atención domiciliaria gracias a su administración simplificada. Son especialmente beneficiosas para pacientes que requieren dosis frecuentes o con acceso venoso difícil. La mayor estabilidad y la mayor vida útil de las formulaciones en solución aumentan aún más su atractivo. El creciente uso en mercados emergentes, junto con las campañas de concienciación y la formación para profesionales sanitarios, está impulsando una rápida adopción.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en intramuscular y otras. El segmento intramuscular dominó el mercado en 2025 gracias a sus protocolos clínicos consolidados, su absorción fiable y su sólida eficacia en la terapia de reemplazo enzimático. La administración intramuscular permite una dosificación uniforme, reduce los efectos secundarios sistémicos y es adecuada tanto para pacientes pediátricos como adultos. Los hospitales y las clínicas especializadas prefieren la administración intramuscular para monitorizar eficazmente la respuesta al tratamiento. La familiaridad clínica y el uso histórico contribuyen a una demanda sostenida. Además, las inyecciones intramusculares facilitan la integración con terapias complementarias, como la terapia génica, lo que mejora el control general del paciente. La adherencia al tratamiento es más fácil de monitorizar en entornos clínicos supervisados.

Se prevé que el segmento Otros experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por nuevas vías de administración, como las inyecciones subcutáneas, y nuevos sistemas de administración que mejoran la comodidad y la conveniencia del paciente. Estas alternativas están cobrando impulso gracias a la reducción del dolor, la autoadministración y la mejor calidad de vida de los pacientes con terapia crónica. La creciente investigación sobre métodos de administración avanzados y su adopción en entornos de atención domiciliaria acelera el crecimiento. Las campañas de concienciación y las recomendaciones de los médicos también están impulsando su adopción a nivel mundial.

•  Por diagnóstico

Según el diagnóstico, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en pruebas genéticas y cribado neonatal. El segmento de cribado neonatal dominó el mercado en 2025, impulsado por los beneficios de la detección temprana y el aumento de las tasas de supervivencia para los pacientes con ADA-SCID. El diagnóstico temprano permite una intervención oportuna con terapias como la terapia génica o la TSE, lo que previene infecciones potencialmente mortales. La implementación generalizada de programas de cribado en América del Norte y Europa mejora la penetración en el mercado. Las iniciativas gubernamentales y las políticas sanitarias que apoyan el cribado neonatal obligatorio impulsan aún más el dominio. La concienciación clínica y la defensa por parte de las organizaciones de pacientes aumentan la aceptación. La integración con las pruebas genéticas confirmatorias garantiza un diagnóstico preciso y una planificación personalizada del tratamiento

Se prevé que el segmento de Pruebas Genéticas experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por los avances tecnológicos en secuenciación de alto rendimiento, la reducción de costos y la mayor concienciación sobre las inmunodeficiencias raras. Las pruebas genéticas permiten la identificación temprana de mutaciones, lo que orienta la selección de terapias personalizadas y mejora los resultados. La creciente adopción en los mercados emergentes y la expansión de la infraestructura de pruebas impulsan un rápido crecimiento. Además, la preferencia de los médicos por el diagnóstico molecular preciso mejora las tasas de adopción. La colaboración entre empresas biotecnológicas y proveedores de diagnóstico está acelerando aún más la penetración en el mercado a nivel mundial.

• Por usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en clínicas, hospitales y otros. El segmento hospitalario dominó el mercado en 2025, impulsado por la disponibilidad de atención especializada, instalaciones de tratamiento avanzadas e infraestructura de monitoreo requerida para la terapia génica, el trasplante de células madre y la administración de TSE. Los hospitales brindan la experiencia clínica, la atención de apoyo y las medidas de seguridad necesarias para los pacientes de alto riesgo, lo que garantiza resultados óptimos. Los hospitales bien establecidos en América del Norte y Europa contribuyen al liderazgo del mercado. Los hospitales también facilitan el monitoreo posterior al tratamiento y la integración con terapias de apoyo. La colaboración con compañías farmacéuticas para ensayos clínicos fortalece aún más el segmento hospitalario

Se prevé que el segmento de Clínicas experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por el aumento de la administración ambulatoria de terapias de reemplazo enzimático y los servicios de apoyo a la atención domiciliaria. Las clínicas ofrecen comodidad para los tratamientos de seguimiento y la monitorización rutinaria, lo que reduce la carga de desplazamientos de los pacientes. La creciente integración de la telemedicina y el apoyo a las inyecciones domiciliarias están impulsando su adopción. La expansión de clínicas especializadas en inmunodeficiencias en los mercados emergentes también está impulsando un rápido crecimiento. Las recomendaciones de los médicos y la preferencia de los pacientes por entornos de cuidados menos intensivos contribuyen al aumento de la adopción de clínicas a nivel mundial.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia minorista y farmacia en línea. El segmento de farmacia hospitalaria dominó el mercado en 2025 debido al acceso directo a los pacientes que reciben tratamiento en hospitales, la dispensación controlada y la integración con la atención hospitalaria y ambulatoria. Las farmacias hospitalarias garantizan la manipulación, el almacenamiento y la administración adecuados de terapias complejas como la terapia génica y la TSE. La disponibilidad de personal capacitado y el cumplimiento de los protocolos clínicos refuerzan la fiabilidad. Las sólidas redes hospitalarias en Norteamérica y Europa respaldan el liderazgo del segmento. La colaboración con los proveedores de tratamiento para la dosificación de seguimiento también fortalece la adopción

Se prevé que el segmento de farmacias en línea experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente adopción del comercio electrónico, la preferencia de los pacientes por la entrega a domicilio y la comodidad para la administración de tratamientos crónicos. Las farmacias en línea amplían el acceso a regiones remotas o desatendidas, mejorando la adherencia del paciente. La integración con la telemedicina y los sistemas de gestión de recetas mejora la calidad del servicio. La creciente concienciación sobre las terapias para enfermedades raras a través de campañas digitales impulsa aún más el crecimiento. La rentabilidad y el ahorro de tiempo contribuyen a una adopción acelerada a nivel mundial.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa con la mayor participación en los ingresos del 42,9 % en 2025, caracterizada por una infraestructura de atención médica avanzada, la adopción temprana de terapias genéticas y una fuerte presencia de empresas biofarmacéuticas clave, mientras que Estados Unidos experimentó un crecimiento sustancial impulsado por el apoyo regulatorio para medicamentos huérfanos y programas de desarrollo clínico activo.
•  Los pacientes y cuidadores de la región valoran mucho la disponibilidad de centros de tratamiento especializados, experiencia clínica y programas de atención integral, que garantizan un diagnóstico oportuno, un tratamiento eficaz y un seguimiento continuo de los pacientes con ADA-SCID.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por un fuerte apoyo regulatorio para medicamentos huérfanos, un alto gasto en atención médica y una creciente conciencia entre los médicos y los grupos de defensa de los pacientes, lo que establece los tratamientos para la deficiencia de adenosina deaminasa como una solución preferida para el manejo de trastornos de inmunodeficiencia raros tanto en poblaciones pediátricas como adultas.

Análisis del mercado estadounidense de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

El mercado estadounidense de tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa captó la mayor participación en los ingresos, con un 82% en 2025, en Norteamérica, impulsado por la adopción temprana de la terapia génica, la ampliación de los programas de cribado neonatal y una infraestructura sanitaria avanzada. Pacientes y cuidadores priorizan cada vez más los tratamientos curativos y el manejo a largo plazo de la ADA-SCID, lo que impulsa la adopción de la terapia de reemplazo enzimático y las terapias génicas. La creciente concienciación entre los médicos, sumada a una sólida cobertura de seguros y programas de apoyo al paciente, impulsa aún más el mercado. Además, los ensayos clínicos en curso y la sólida presencia de empresas biofarmacéuticas líderes contribuyen a un crecimiento sostenido. La integración de terapias innovadoras con soluciones de cuidados paliativos mejora los resultados de los pacientes e impulsa la expansión del mercado.

Análisis del mercado europeo del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

Se proyecta que el mercado europeo de tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por sistemas de salud consolidados, el apoyo regulatorio a las terapias para enfermedades raras y la creciente concienciación sobre la ADA-SCID. La adopción de la terapia de reemplazo enzimático y la terapia génica está en aumento en hospitales y clínicas especializadas. Los pacientes y profesionales sanitarios europeos valoran el diagnóstico temprano y las opciones de tratamiento eficaces que mejoran la supervivencia y la calidad de vida. La región está experimentando un crecimiento significativo en las poblaciones pediátrica y adulta, con tratamientos integrados tanto en programas hospitalarios como en atención ambulatoria. Las iniciativas de investigación en curso y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas e instituciones sanitarias están acelerando aún más la adopción en el mercado.

Análisis del mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa crezca a una CAGR notable durante el período de pronóstico, impulsado por la expansión de los programas de cribado neonatal y la mayor concienciación de los pacientes. La preocupación por el manejo a largo plazo de la ADA-SCID está animando a profesionales sanitarios y médicos a adoptar terapias avanzadas como la terapia génica y la terapia de reemplazo enzimático. Se espera que la sólida infraestructura sanitaria del Reino Unido, junto con la amplia disponibilidad de diagnósticos y el sólido apoyo de las aseguradoras, siga impulsando el crecimiento del mercado. La integración de protocolos de tratamiento con clínicas especializadas y programas de apoyo al paciente mejora la accesibilidad y la adherencia.

Análisis del mercado alemán de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por marcos regulatorios sólidos, un enfoque en el manejo de enfermedades raras y un mayor conocimiento de las terapias innovadoras. El avanzado sistema de salud alemán, la experiencia clínica y el énfasis en la investigación y el desarrollo promueven la adopción de la terapia génica y los trasplantes de células madre. Los hospitales y centros especializados integran cada vez más los tratamientos para la ADA en planes de atención integrales. El mercado también se ve impulsado por la preferencia por enfoques terapéuticos curativos a largo plazo que mejoran la calidad de vida de los pacientes. La colaboración continua entre empresas biotecnológicas y profesionales de la salud impulsa el crecimiento sostenido del mercado.

Análisis del mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 25 %, entre 2026 y 2033, impulsado por la mejora de la infraestructura sanitaria, la mayor concienciación sobre los trastornos de inmunodeficiencia rara y la mayor disponibilidad de terapias avanzadas. Países como China, Japón e India están experimentando un crecimiento en la adopción de terapias génicas, terapias de reemplazo enzimático y programas de cuidados paliativos. Las iniciativas gubernamentales que promueven el diagnóstico y la accesibilidad a los tratamientos de enfermedades raras están impulsando la expansión del mercado. Además, las crecientes inversiones de empresas biotecnológicas para entrar en mercados emergentes mejoran la disponibilidad y la asequibilidad de los tratamientos. El creciente enfoque de la región en clínicas especializadas y programas de cribado neonatal impulsa aún más la rápida adopción.

Análisis del mercado japonés de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

El mercado japonés del tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa está cobrando impulso gracias a la sólida infraestructura sanitaria del país, la alta concienciación de los pacientes y la adopción temprana de la terapia génica. El mercado japonés prioriza la mejora de los resultados de los pacientes pediátricos y adultos, con hospitales y clínicas especializadas que ofrecen atención y seguimiento avanzados. La integración de la terapia de reemplazo enzimático, la terapia génica y las medidas de apoyo está impulsando el crecimiento. Además, el enfoque de Japón en la medicina de precisión y el diagnóstico avanzado impulsa la adopción de protocolos de tratamiento personalizados para la ADA. El envejecimiento de la población y la demanda de soluciones terapéuticas eficientes y seguras, tanto en entornos residenciales como hospitalarios, contribuyen a la expansión del mercado.

Análisis del mercado de tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa en India

El mercado indio de tratamiento de la deficiencia de adenosina deaminasa representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2025, gracias a la creciente concienciación sobre las enfermedades raras, la mejora del acceso a la atención médica y la expansión de los programas de cribado neonatal. India está experimentando una mayor adopción de la terapia de reemplazo enzimático y las terapias génicas emergentes en hospitales y clínicas especializadas. Las iniciativas gubernamentales que apoyan el tratamiento de enfermedades raras y las opciones terapéuticas asequibles son factores clave que impulsan el mercado. Además, el aumento de las colaboraciones entre compañías biofarmacéuticas globales y proveedores de atención médica locales mejora la accesibilidad. El aumento de las capacidades de diagnóstico y los programas de apoyo al paciente impulsan aún más la penetración del mercado en las poblaciones pediátrica y adulta.

Cuota de mercado del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa

La industria del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Leadiant Biosciences, Inc. (EE. UU.)
• BioMarin (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Sanofi (Francia)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• TEIJIN LIMITED (Japón)
• Actelion Pharmaceuticals US, Inc. (EE. UU.)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Stoke Therapeutics (EE. UU.)
• Spark Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Shire PLC (Reino Unido)
• ADARx Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Shape Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Astellas Pharma Inc. (Japón)
• Alcediag (Francia)
• ProQR Therapeutics (Países Bajos)
• Zoetis Services LLC (EE. UU.)
• Instituto Broad (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global del tratamiento de la deficiencia de adenosina desaminasa?

• En octubre de 2025, un estudio de seguimiento a largo plazo de 62 niños tratados con terapia génica lentiviral (con células CD34+ autólogas) informó una supervivencia global del 100 % y una supervivencia libre de eventos del 95 % tras una mediana de 7,5 años, con marcaje genético estable y sin complicaciones leucoproliferativas. Estos resultados respaldan firmemente la durabilidad y seguridad de este enfoque curativo.
• En mayo de 2024, el Great Ormond Street Hospital (GOSH) anunció sus planes de licenciar su propia terapia génica ADA‑SCID sin fines de lucro tras la retirada del promotor comercial original (Orchard). Esto es significativo, ya que podría mejorar la asequibilidad y la accesibilidad para los pacientes, ampliando la disponibilidad de una terapia previamente costosa.
• En abril de 2024, se notificó un caso de leucemia linfoblástica aguda de células T (LLA-T) en un paciente aproximadamente 4,7 años después de recibir terapia génica con γ-retrovirales (γ-RV) para ADA-SCID, vinculado a la inserción del vector que activa el oncogén LMO2. Esto planteó importantes preocupaciones sobre la seguridad a largo plazo en relación con la mutagénesis insercional con enfoques de vectores retrovirales más antiguos.
• En julio de 2023, la Comisión Europea aprobó la transferencia de la autorización de comercialización de la terapia génica ADA‑SCID Strimvelis de Orchard Therapeutics a la organización sin ánimo de lucro Fondazione Telethon. Esta medida marcó un cambio hacia la gestión sin ánimo de lucro de esta terapia para enfermedades ultrarraras, lo que podría aumentar el acceso de los pacientes y reducir la presión comercial.
• En mayo de 2021, investigadores de la UCLA y el Hospital Great Ormond Street (GOSH) anunciaron que una terapia génica lentiviral experimental restauró la función inmunitaria en 48 de 50 niños con ADA-SCID, y que el efecto persistió durante 2 a 3 años sin necesidad de tratamiento adicional. Esto marcó un hito, ya que sugirió un tratamiento único y potencialmente curativo, diferente a la terapia de reemplazo enzimático de por vida.

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