Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA): panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se valoró en USD 726,62 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 1.041,27 millones para 2032 , con una CAGR del 4,60 % durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a la creciente prevalencia de trastornos neurodegenerativos y al aumento de la población geriátrica, lo que impulsa la demanda de soluciones eficaces para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes.
• Además, los avances en la investigación farmacéutica, la introducción de nuevas terapias farmacológicas y la creciente disponibilidad de tratamientos modificadores de la enfermedad están consolidando las terapias para la ELA como componentes esenciales en la atención al paciente. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de soluciones para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

• Las soluciones de tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que abarcan terapias farmacológicas e intervenciones de cuidados de apoyo, son componentes cada vez más vitales de la atención médica neurológica moderna debido a su papel en la desaceleración de la progresión de la enfermedad, el control de los síntomas y la mejora de la calidad de vida del paciente tanto en entornos clínicos como de atención domiciliaria.
• La creciente prevalencia de trastornos neurodegenerativos, junto con el envejecimiento de la población mundial, está impulsando una sólida demanda de soluciones de tratamiento para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), posicionándolas como componentes críticos de la atención médica neurológica.
• Norteamérica dominó el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), con la mayor participación en los ingresos, un 44,2 % en 2024, gracias a una infraestructura sanitaria avanzada, un alto gasto sanitario, políticas de reembolso favorables y la adopción temprana de terapias innovadoras para la ELA. El mercado estadounidense, en particular, se beneficia de sólidas iniciativas de I+D, la disponibilidad de tratamientos de vanguardia y una amplia adopción clínica.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) durante el período de pronóstico, impulsada por el aumento de las inversiones en atención médica, la creciente incidencia de enfermedades neurodegenerativas, la expansión de la población geriátrica y la mejora del acceso a instalaciones de diagnóstico y tratamiento en países como China, India y Japón.
• La quimioterapia dominó el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con una participación en los ingresos del 62,4 % en 2024, principalmente debido a sus protocolos establecidos para el manejo de los síntomas, la mitigación de la progresión de la enfermedad y la adopción clínica generalizada.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)     

Tendencias del mercado del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Avances en los enfoques terapéuticos y la atención al paciente

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es el desarrollo de nuevas terapias farmacológicas, incluyendo fármacos modificadores de la enfermedad, agentes neuroprotectores y tratamientos dirigidos a los síntomas. Estas innovaciones están mejorando significativamente los resultados y la calidad de vida de los pacientes.
  • Por ejemplo, las recientes aprobaciones y el progreso de los ensayos clínicos para terapias como edaravona y AMX0035 están ampliando las opciones de tratamiento para pacientes con ELA, ofreciendo esperanza de retardar la progresión de la enfermedad y mejorar la independencia funcional.
• La integración de la investigación con enfoques de medicina de precisión permite regímenes de tratamiento más personalizados, lo que permite a los profesionales clínicos adaptar las intervenciones según los perfiles genéticos, el estadio de la enfermedad y la gravedad de los síntomas. Además, se están optimizando las terapias combinadas y las estrategias de apoyo, incluyendo el manejo respiratorio y nutricional, para abordar las múltiples facetas de la ELA.
• La creciente colaboración entre compañías farmacéuticas, instituciones de investigación y profesionales de la salud está facilitando un desarrollo clínico más rápido, un mejor acceso a tratamientos innovadores y una mejor monitorización de los pacientes. Este enfoque colaborativo está creando un ecosistema de atención más integral y coordinado para los pacientes con ELA.
• Estos avances están transformando radicalmente las expectativas de tratamiento y la gestión de pacientes con ELA. En consecuencia, las empresas se centran cada vez más en la expansión de la cartera de productos, los ensayos clínicos centrados en el paciente y el desarrollo de soluciones de atención holística que integren terapias farmacológicas, rehabilitadoras y de apoyo.
• La demanda de tratamientos efectivos y accesibles para la ELA está creciendo rápidamente tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes, impulsada por la creciente prevalencia de la enfermedad, una mayor concienciación y una mejor infraestructura de atención médica.

Dinámica del mercado del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente concienciación sobre la ELA y la adopción de terapias avanzadas

• La creciente prevalencia de la ELA, junto con la creciente conciencia sobre el diagnóstico temprano y las opciones de tratamiento efectivas, es un factor importante para la mayor demanda de terapias para la ELA.
  • Por ejemplo, en abril de 2024, Biogen anunció avances en su cartera de tratamientos para la ELA, centrándose en nuevos enfoques de silenciamiento génico y tratamientos neuroprotectores específicos. Se espera que estas iniciativas de empresas clave impulsen el crecimiento del mercado de tratamientos para la ELA durante el período de pronóstico.
• A medida que los pacientes y los cuidadores se vuelven más conscientes de las terapias disponibles, las opciones de tratamiento avanzadas, incluidos los medicamentos modificadores de la enfermedad y las terapias con células madre, ofrecen mejoras potenciales en la calidad de vida y una progresión más lenta de la enfermedad, lo que las hace muy solicitadas.
• Además, el creciente énfasis en la medicina personalizada y los enfoques de atención multidisciplinaria está haciendo que el tratamiento de la ELA sea más preciso y centrado en el paciente. Los hospitales y las clínicas especializadas integran cada vez más herramientas de diagnóstico y terapias avanzadas para optimizar los resultados de los pacientes con ELA.
• La creciente adopción de soluciones de atención domiciliaria, la mejora de la infraestructura clínica y los marcos regulatorios favorables para los medicamentos huérfanos también son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. La tendencia hacia terapias más accesibles y eficaces para la ELA contribuye significativamente a ampliar el alcance de los pacientes y la adopción del tratamiento a nivel mundial.

Restricción/Desafío

Preocupaciones sobre los altos costos del tratamiento y la accesibilidad limitada

• El alto costo de los tratamientos para la ELA, en particular las terapias avanzadas como las intervenciones con células madre y los fármacos dirigidos a genes, sigue siendo un obstáculo importante para su adopción generalizada. Estas terapias innovadoras, si bien son muy eficaces para ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida del paciente, suelen tener un precio elevado. Los pacientes en regiones en desarrollo o aquellos con cobertura de seguro médico limitada o nula pueden encontrar importantes obstáculos financieros, lo que restringe el acceso a estos tratamientos transformadores.
  • Por ejemplo, en los últimos años, el lanzamiento de múltiples fármacos de alto perfil para la ELA ha llamado la atención sobre la asequibilidad, destacando que el acceso suele estar limitado a centros de tratamiento especializados o pacientes con seguros médicos integrales. Este obstáculo financiero puede retrasar el inicio de la terapia y reducir la adherencia general al tratamiento, lo que afecta los resultados clínicos.
• Abordar estos desafíos mediante programas estructurados de asistencia al paciente, un mayor apoyo de los seguros y subsidios gubernamentales es fundamental para mejorar la accesibilidad. Estas iniciativas pueden brindar alivio financiero a los pacientes, garantizando que un segmento más amplio de la población con ELA pueda beneficiarse de terapias de vanguardia.
• Además, la escasez de centros de tratamiento especializados y profesionales de la salud con la capacitación adecuada en ciertas regiones geográficas puede dificultar el diagnóstico oportuno y el inicio del tratamiento. Ampliar la infraestructura clínica, ofrecer programas de capacitación especializados para profesionales de la salud y aprovechar las plataformas de telemedicina puede ayudar a superar estas deficiencias, permitiendo que más pacientes reciban atención rápida y eficaz.
• Superar estas barreras de costo y accesibilidad, junto con la investigación continua para encontrar opciones de tratamiento para la ELA más efectivas, escalables y asequibles, será esencial para sostener el crecimiento del mercado. Estos esfuerzos también mejorarán los resultados de los pacientes, mejorarán su calidad de vida y garantizarán que las terapias innovadoras lleguen a una población más amplia de pacientes a nivel mundial.

Alcance del mercado del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El mercado está segmentado según el tipo de enfermedad, tipo de medicamento, canal de distribución, tipo de tratamiento y usuario final.

• Por tipo de enfermedad

Según el tipo de enfermedad, el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se segmenta en amiotrofia focal benigna de ELA, atrofia muscular espinal infantil, atrofia muscular espinal juvenil, enfermedad de Kugelberg-Welander, esclerosis lateral primaria, parálisis bulbar progresiva, atrofia muscular espinal, enfermedad de la neurona motora superior, enfermedad de Werdnig-Hoffman y enfermedad de Wohlfart. El segmento de parálisis bulbar progresiva obtuvo la mayor cuota de mercado, con un 21,5 %, en 2024, gracias a su prevalencia relativamente alta, la rápida progresión de la enfermedad y la urgente necesidad de un manejo eficaz de los síntomas para mejorar la calidad de vida de los pacientes. Las iniciativas clínicas centradas en el diagnóstico precoz y las intervenciones terapéuticas personalizadas para la ELA de inicio bulbar han reforzado aún más la demanda en este segmento.

Se prevé que el segmento de la Atrofia Muscular Espinal Juvenil experimente la tasa de crecimiento más rápida, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 11,8 % entre 2025 y 2032, impulsada por múltiples factores que están transformando el panorama terapéutico pediátrico. Este crecimiento se ve impulsado por avances significativos en tratamientos dirigidos y terapias génicas, que ofrecen opciones de tratamiento más eficaces para los pacientes jóvenes diagnosticados con esta afección. La creciente concienciación entre los profesionales sanitarios, padres y cuidadores sobre los síntomas tempranos y la importancia del diagnóstico oportuno contribuye aún más a la expansión del mercado.

• Por tipo de fármaco

Según el tipo de fármaco, el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se segmenta en riluzol, edaravona (Radicava) y otros. El segmento de riluzol capturó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 38,7 %, en 2024, gracias a su consolidada adopción clínica como terapia de primera línea que ralentiza eficazmente la progresión de la ELA y prolonga moderadamente la supervivencia del paciente. Su amplio uso en la práctica clínica, junto con la familiaridad de los médicos y su eficacia bien documentada, lo convierten en la opción preferida de muchos profesionales de la salud.

Se espera que el segmento Edaravone sea testigo de la CAGR más rápida del 12,5% entre 2025 y 2032, respaldado por aprobaciones regulatorias más amplias en múltiples regiones, una creciente conciencia de pacientes y médicos, y una investigación clínica en curso que explora su uso en terapias combinadas y formulaciones innovadoras, que mejoran su potencial terapéutico y amplían el alcance del mercado.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de tratamiento de la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias obtuvo la mayor participación en los ingresos del mercado, con un 56,2 % en 2024, gracias al acceso centralizado a terapias especializadas para la ELA, programas de atención integral y un seguimiento constante de los pacientes. Los hospitales actúan como centros principales para la administración de tratamientos para la ELA, garantizando el cumplimiento de los protocolos clínicos y facilitando el acceso a equipos de atención multidisciplinarios.

Se prevé que las farmacias minoristas y en línea registren la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 13,1 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente penetración de las farmacias electrónicas, los servicios de telemedicina y los modelos de entrega a domicilio. Estos canales mejoran la comodidad del paciente, mejoran la adherencia a las terapias prescritas y aumentan la accesibilidad, especialmente para pacientes en regiones remotas o desatendidas.

• Por tipo de tratamiento

Según el tipo de tratamiento, el mercado de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se segmenta en quimioterapia y terapia con células madre. La quimioterapia sigue dominando el mercado, con una cuota de mercado del 62,4 % en 2024, principalmente gracias a sus protocolos consolidados que controlan eficazmente los síntomas, ralentizan la progresión de la enfermedad y se benefician de una amplia adopción clínica en los centros sanitarios. Su amplio uso en regímenes de tratamiento estándar, junto con su eficacia y accesibilidad comprobadas, consolida su liderazgo en el mercado.

Por otro lado, se proyecta que la terapia con células madre experimente la tasa de crecimiento más rápida, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 14,2%, durante el período de pronóstico. Este crecimiento se debe a su potencial para brindar soluciones regenerativas y a su creciente relevancia en la medicina personalizada. El creciente número de ensayos clínicos, la exploración de métodos de administración innovadores y la creciente inversión en investigación y desarrollo refuerzan aún más su adopción como una alternativa de tratamiento prometedora para pacientes con ELA que buscan intervenciones terapéuticas específicas y avanzadas .

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros. Los hospitales representaron la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 59,8 % en 2024, gracias a sus instalaciones de tratamiento integrales, acceso a modalidades terapéuticas avanzadas y equipos de atención especializada capaces de gestionar casos complejos de ELA. El entorno hospitalario sigue siendo fundamental para brindar atención coordinada, supervisar la evolución del paciente y administrar tratamientos de vanguardia.

Se prevé que la atención domiciliaria y las clínicas especializadas experimenten la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 12,7 %, entre 2025 y 2032, lo que refleja la creciente transición hacia modelos de atención centrados en el paciente. La expansión de las soluciones de monitorización remota, los programas de tratamiento personalizados y los servicios ambulatorios permite a los pacientes con ELA recibir atención de alta calidad en la comodidad de sus hogares o en clínicas especializadas, lo que reduce las necesidades de hospitalización y mejora la calidad de vida.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) con la mayor participación en los ingresos del 44,2 % en 2024, impulsada por la creciente prevalencia de la ELA y la creciente conciencia sobre el diagnóstico temprano y las opciones de tratamiento.
• La región se beneficia de una infraestructura de atención médica bien establecida, instalaciones de investigación avanzadas y una fuerte inversión en terapias para enfermedades neurodegenerativas.
• La alta concienciación de los pacientes, el amplio acceso a clínicas especializadas y la sólida financiación de la atención sanitaria contribuyen a la posición líder en el mercado de América del Norte en el tratamiento de la ELA.

Perspectivas del mercado estadounidense de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El mercado estadounidense de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) capturó la mayor participación en los ingresos, con un 77 %, en 2024 en Norteamérica, impulsado por la rápida adopción de terapias innovadoras para la ELA, como riluzol, edaravona (Radicava) e intervenciones basadas en células madre. La mayor concienciación de los pacientes sobre los ensayos clínicos, la expansión de las clínicas neurológicas especializadas y los programas gubernamentales de apoyo para pacientes con ELA son factores clave. El mercado estadounidense también se beneficia de programas de acceso temprano, cobertura de seguros para tratamientos de alto costo e iniciativas de investigación en curso dirigidas a terapias modificadoras de la enfermedad.

Perspectivas del mercado europeo de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Se proyecta que el mercado europeo de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por el aumento de las tasas de incidencia, la mejora de las capacidades diagnósticas y la mayor inversión en investigación neurodegenerativa. Los países europeos están experimentando un aumento en la disponibilidad de centros especializados en ELA, ensayos clínicos avanzados y programas de reembolso. El mercado se ve respaldado además por iniciativas gubernamentales para facilitar el acceso a terapias de vanguardia y por una mayor concienciación entre pacientes y cuidadores sobre los beneficios de la intervención temprana.

Perspectivas del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de la financiación pública y privada para la investigación de la ELA y los programas de apoyo a pacientes. La creciente prevalencia de la ELA, sumada a la mayor concienciación de los pacientes y la ampliación del acceso a clínicas neurológicas especializadas, fomenta el diagnóstico temprano y el inicio del tratamiento. La mejora de la infraestructura sanitaria y la optimización de los procesos de aprobación de fármacos facilitan aún más el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado alemán de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por una sólida actividad de investigación y desarrollo en enfermedades neurodegenerativas y una infraestructura sanitaria de alta calidad. El mercado se beneficia de programas de diagnóstico temprano, apoyo al reembolso de tratamientos de alto costo y una creciente red de centros especializados en ELA. La creciente concienciación de los pacientes sobre las opciones de tratamiento y los ensayos clínicos en curso también están impulsando la adopción de nuevas terapias en Alemania.

Perspectivas del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en Asia-Pacífico crezca a su tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más alta durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por la creciente concienciación sobre la ELA, la mejora de la infraestructura sanitaria y el aumento de las iniciativas gubernamentales que apoyan el manejo de enfermedades raras. Países como China, Japón e India están experimentando un mayor acceso al tratamiento, una mayor defensa de los pacientes y una mayor actividad de ensayos clínicos. La adopción de terapias avanzadas, junto con el aumento del gasto sanitario y el creciente número de centros neurológicos especializados, está impulsando un rápido crecimiento del mercado en la región.

Perspectivas del mercado japonés para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

El mercado japonés de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) está cobrando impulso gracias a la avanzada infraestructura sanitaria del país, la creciente incidencia de la ELA y la mayor concienciación de los pacientes. La expansión de centros especializados en el tratamiento de la ELA, la integración de terapias innovadoras como Edaravona y Riluzol, y los programas de salud financiados por el gobierno están impulsando el crecimiento del mercado. Además, el envejecimiento de la población japonesa contribuye a la creciente demanda de soluciones eficaces para el tratamiento de la ELA.

Análisis del mercado de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en China

El mercado chino de tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2024, gracias al aumento de las tasas de diagnóstico, la expansión de los centros de neurología especializados y la mejora del acceso a terapias aprobadas para la ELA. La sólida producción farmacéutica nacional, la creciente concienciación de los pacientes y el aumento de la inversión en la investigación de enfermedades raras impulsan el crecimiento del mercado. Los esfuerzos para mejorar la cobertura sanitaria y ampliar la disponibilidad de ensayos clínicos impulsan aún más la adopción de opciones innovadoras de tratamiento para la ELA en todo el país.

Cuota de mercado del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

La industria del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Sanofi (EE. UU.)
• Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation (Japón)
• BrainStorm Cell Limited (Israel)
• Viatris Inc. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Biogen (EE. UU.)
• Covis Pharma (Suiza)
• Apotex Inc. (Canadá)
• Ascend Laboratories LLC (EE. UU.)
• ITF Pharma (EE. UU.)
• Genervon Biopharmaceuticals, LLC (EE. UU.)
• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• ORPHAZYME A/S (Dinamarca)
• Corporación Orión (Finlandia)
• KRINGLE PHARMA, INC. (Japón)
• Amylyx Pharmaceuticals Inc (EE. UU.)
• Sun Pharmaceutical Industries Ltd. (India)
• Advanz Pharmaceutical (Reino Unido)
• Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd. (Japón)

Últimos avances en el mercado mundial del tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

• En junio de 2022, Mitsubishi Tanabe Pharma America, Inc., una subsidiaria de Mitsubishi Chemical Holdings Corporation, anunció que RADICAVA ORS (edaravone) ya está disponible en los EE. UU. para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)
• En septiembre de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó AMX0035 (Relyvrio), desarrollado por Amylyx Pharmaceuticals, para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Esta aprobación ofrece a los pacientes una nueva opción terapéutica destinada a ralentizar la progresión de la enfermedad y apoyar la salud neuronal, lo que supone un avance significativo en el tratamiento de la ELA. Verificado por la FDA y los principales medios de comunicación.
• En abril de 2023, la FDA otorgó la aprobación acelerada a Qalsody (tofersen), una terapia desarrollada por Biogen en colaboración con Ionis Pharmaceuticals, para pacientes con ELA ligada a SOD1. Esta aprobación ofrece una opción de tratamiento dirigida a la forma genética de la ELA causada por mutaciones de SOD1, lo que permite un acceso más temprano a los pacientes mientras continúan los ensayos confirmatorios. Verificado por la FDA y anuncios de Biogen.
• En noviembre de 2024, Eisai Co., Ltd. anunció el lanzamiento comercial de ROZEBALAMIN INYECTABLE 25 MG (mecobalamina) en Japón para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). Se espera que el fármaco ofrezca mejores opciones terapéuticas para pacientes con ELA, al reforzar la función neuronal y potencialmente ralentizar la progresión de la enfermedad. Este lanzamiento pone de manifiesto el compromiso de Eisai con el avance de las opciones de tratamiento para enfermedades neurodegenerativas y la mejora del acceso de los pacientes a terapias innovadoras en Japón.
• En junio de 2025, Amylyx Pharmaceuticals anunció que su terapia en investigación, AMX0114, recibió la designación de vía rápida de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). AMX0114 es un oligonucleótido antisentido diseñado para actuar sobre la calpaína-2, una proteína implicada en la degeneración neuronal. Esta designación permite un desarrollo y una revisión regulatoria acelerados, lo que subraya el potencial del fármaco para abordar necesidades no cubiertas en el tratamiento de la ELA y facilitar el acceso de los pacientes a terapias innovadoras.
• En mayo de 2025, Zydus Lifesciences anunció que la FDA estadounidense otorgó la designación de vía rápida a Usnoflast (ZYIL1), un novedoso inhibidor oral de NLRP3, para el tratamiento de la ELA. Usnoflast tiene como objetivo modular las vías neuroinflamatorias, ofreciendo un posible enfoque modificador de la enfermedad. La designación destaca el reconocimiento de la FDA a su potencial terapéutico y permite procesos de desarrollo y revisión acelerados, lo que respalda la estrategia de la compañía de ofrecer tratamientos avanzados para la ELA a los pacientes de forma más eficiente.
• En mayo de 2025, BrainStorm Cell Therapeutics recibió la autorización de la FDA para iniciar un ensayo clínico de fase 3b con NurOwn, una terapia con células madre autólogas, para el tratamiento de la ELA. NurOwn está diseñado para mejorar el soporte neurotrófico y potencialmente ralentizar la progresión de la enfermedad mediante la administración de células madre mesenquimales diseñadas para secretar factores neuroprotectores. Esta autorización representa un hito clave en el avance de las opciones de terapia regenerativa para pacientes con ELA y respalda los esfuerzos de BrainStorm por ampliar el acceso a intervenciones celulares innovadoras.

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