Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

• El tamaño del mercado global de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se valoró en USD 2.03 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 4.87 mil millones para 2032 , con una CAGR del 11,50% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por la creciente prevalencia de trastornos neuromusculares a nivel mundial, como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la atrofia muscular espinal (AME) y la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), que ha creado una demanda crítica de enfoques terapéuticos avanzados y específicos como los oligonucleótidos antisentido (ASO).
• Las crecientes inversiones en investigación genética y basada en ARN, junto con la aceleración de las aprobaciones regulatorias para nuevos fármacos basados ​​en ASO, están impulsando aún más la expansión del mercado. El éxito de terapias con ASO como Spinraza y Exondys 51 no solo ha validado la eficacia de esta modalidad de tratamiento, sino que también ha impulsado a las empresas farmacéuticas y biotecnológicas a incrementar sus actividades de I+D en este ámbito.

Análisis del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

• Los oligonucleótidos antisentido (ASO) se están convirtiendo en un enfoque terapéutico revolucionario en el tratamiento de trastornos neuromusculares, atacando la causa raíz de las anomalías genéticas mediante la alteración de la expresión del ARN. Estas moléculas están diseñadas para modular el empalme o suprimir proteínas mutantes, ofreciendo una terapia de precisión dirigida con menos efectos secundarios.
• La creciente demanda de terapias basadas en ASO se debe principalmente a la creciente prevalencia de enfermedades neuromusculares raras como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la atrofia muscular espinal (AME), junto con el creciente apoyo regulatorio para el desarrollo de fármacos huérfanos.
• Norteamérica dominó el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares, con la mayor participación en ingresos, un 45%, en 2024, gracias a la presencia de innovadores farmacéuticos clave, las aprobaciones tempranas de la FDA (como Spinraza y Exondys 51) y una sólida financiación para I+D. Estados Unidos, en particular, ha experimentado una aceleración en la fase de desarrollo de ensayos clínicos y la disponibilidad en el mercado de terapias ASO aprobadas.
• Se proyecta que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares, con una CAGR esperada del 20,4 % entre 2025 y 2032, atribuida a una mayor inversión en genómica, una mayor conciencia sobre las enfermedades raras y la mejora de la infraestructura de atención médica en países como China, India y Japón.
• El segmento de distrofia muscular de Duchenne (DMD) dominó el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares con la mayor participación en los ingresos del 43,6 % en 2024, respaldado por aprobaciones regulatorias, tratamientos comercializados y una sólida cartera clínica.

Alcance del informe y segmentación del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares  

Tendencias del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

La creciente demanda impulsada por los avances en la medicina de precisión y las terapias genéticas

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado global de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares es el enfoque creciente en la medicina de precisión, que enfatiza el desarrollo de terapias dirigidas basadas en perfiles genéticos y vías moleculares específicas involucradas en enfermedades neuromusculares.
• Por ejemplo, en mayo de 2024, Sarepta Therapeutics amplió su cartera de productos al iniciar ensayos clínicos de una terapia de oligonucleótidos antisentido de próxima generación destinada a mejorar la eficiencia de la omisión de exones para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), lo que indica el énfasis de la industria en la especificidad terapéutica.
• El desarrollo de químicas antisentido avanzadas, como los oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO) y los oligonucleótidos de ácido nucleico bloqueado (LNA), ha mejorado significativamente la estabilidad, la especificidad y la eficacia de los tratamientos para enfermedades neuromusculares genéticas. Estas innovaciones permiten obtener efectos más duraderos y reducir la frecuencia de las dosis.
• Además, la creciente disponibilidad de pruebas genéticas y la mejora de las herramientas de diagnóstico facilitan la detección temprana y la estratificación de los pacientes, lo cual es esencial para maximizar la eficacia de las terapias antisentido. Esta tendencia es particularmente evidente en regiones como Norteamérica y Europa, donde el diagnóstico de precisión avanza rápidamente.
• Los incentivos regulatorios, como las aprobaciones aceleradas, las designaciones de medicamentos huérfanos y las subvenciones para la investigación de enfermedades raras, están acelerando aún más el desarrollo y la comercialización de terapias con oligonucleótidos antisentido. Estos marcos de apoyo incentivan a las compañías biofarmacéuticas a invertir en nuevas modalidades de tratamiento para necesidades clínicas no cubiertas.
• Como resultado, el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares está experimentando un crecimiento significativo, respaldado tanto por la innovación tecnológica como por una sólida cartera de productos clínicos que abordan afecciones como la atrofia muscular espinal (AME), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y la distrofia miotónica.

Dinámica del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

Conductor

Creciente demanda de terapias de precisión en trastornos neuromusculares

• La creciente carga mundial de trastornos neuromusculares (ENM), como la distrofia muscular de Duchenne (DMD), la atrofia muscular espinal (AME), la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades genéticas raras, impulsa la necesidad de terapias dirigidas. Los oligonucleótidos antisentido (OAs) se perfilan como opciones de tratamiento muy prometedoras gracias a su capacidad para modular la expresión génica con alta precisión.
• Por ejemplo, en abril de 2024, Ionis Pharmaceuticals y Biogen anunciaron conjuntamente resultados positivos de la Fase III para Tofersen, una terapia ASO dirigida a la ELA relacionada con SOD1, lo que refuerza la viabilidad comercial y terapéutica de las intervenciones basadas en ASO.
• A diferencia de los fármacos convencionales, los ASO pueden diseñarse para silenciar, modificar o restaurar funciones genéticas específicas, lo que los hace excepcionalmente eficaces para abordar las causas profundas de las enfermedades neuromusculares genéticas. Este enfoque de medicina de precisión se alinea con la tendencia actual en la atención médica hacia terapias personalizadas y dirigidas.
• Además, agencias reguladoras como la FDA y la EMA de EE. UU. otorgan cada vez más la designación de medicamento huérfano, vía rápida y de avance a productos basados ​​en ASO. Estos incentivos regulatorios están acelerando los plazos de desarrollo clínico y el acceso al mercado, lo que anima a las empresas biotecnológicas y farmacéuticas a aumentar sus inversiones en I+D en el sector de los ASO.
• La creciente colaboración entre el mundo académico, las empresas emergentes de biotecnología y las grandes farmacéuticas también impulsa la innovación. Las inversiones en tecnologías de administración (como nanopartículas lipídicas y ASO conjugados) están ayudando a mejorar la focalización tisular, especialmente en zonas de difícil acceso como el sistema nervioso central. Esto está ampliando el alcance de los ASO más allá de la AME y la DMD a otras ENM progresivas.
• Además, las herramientas de diagnóstico mejoradas y la adopción más amplia de pruebas genéticas y programas de detección neonatal están permitiendo un diagnóstico y una intervención más tempranos, lo que aumenta aún más la demanda de ASO para tratar trastornos neuromusculares de manera eficaz y en etapas más tempranas.

Restricción/Desafío

Altos costos de desarrollo, mecanismos de entrega complejos y accesibilidad limitada

• A pesar de su potencial terapéutico, los oligonucleótidos antisentido enfrentan desafíos sustanciales relacionados con los altos costos de desarrollo, los complejos sistemas de administración y el acceso limitado en países de ingresos bajos y medios. El desarrollo de terapias con ASO implica una gran inversión en I+D, sofisticados procesos de síntesis y ensayos clínicos especializados que incrementan el costo total del desarrollo de fármacos.
• El costo promedio de desarrollo de un solo fármaco ASO puede superar los cientos de millones de dólares, y esta carga financiera se agrava aún más en enfermedades raras, donde las poblaciones de pacientes son pequeñas y los ensayos clínicos son más difíciles de escalar. Esto limita la participación en el mercado principalmente a grandes compañías farmacéuticas o empresas biotecnológicas con una sólida financiación.
• Además, la administración de ASO a tejidos específicos, especialmente al músculo o al sistema nervioso central, plantea una importante barrera técnica. Los métodos actuales de administración intratecal o intravenosa son invasivos y pueden requerir la administración repetida. Además, los efectos no deseados, las respuestas inmunitarias y la posible toxicidad pueden complicar los resultados clínicos y aumentar el escrutinio regulatorio.
• También existe una necesidad insatisfecha de plataformas de administración escalables, no invasivas y rentables que puedan mejorar la biodisponibilidad y minimizar los efectos secundarios. Las empresas están explorando enfoques avanzados como conjugados peptídicos, nanopartículas y vectores virales, pero estas soluciones aún están en desarrollo y enfrentan sus propios desafíos de seguridad y escalabilidad.
• Además, los problemas de reembolso y acceso a la atención médica dificultan la adopción de ASO, especialmente en los mercados emergentes. El alto costo de la terapia —que a menudo alcanza varios cientos de miles de dólares por paciente al año— limita el acceso de los pacientes incluso en los mercados desarrollados, a menos que cuenten con el respaldo de un seguro o apoyo gubernamental.
• Por último, los obstáculos regulatorios, especialmente en jurisdicciones con menor familiaridad con las terapias dirigidas a genes, pueden retrasar la aprobación y comercialización de productos. Garantizar la armonización global de las vías regulatorias y educar a médicos y pacientes sobre los beneficios de las ASO son pasos necesarios para ampliar el acceso y superar el escepticismo.

Alcance del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

El mercado está segmentado según el tipo, el método de administración, el mecanismo de acción y la aplicación.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se segmenta en oligonucleótidos antisentido basados ​​en ADN, oligonucleótidos antisentido basados ​​en ARN, oligonucleótidos de ácido nucleico bloqueado (LNA), oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO), entre otros. Los oligonucleótidos antisentido basados ​​en ADN dominaron el mercado, con la mayor cuota de mercado, con un 36,4 % en 2024, gracias a su eficacia demostrada en estudios preclínicos y clínicos iniciales. Estas moléculas son conocidas por su robusta unión a las secuencias de ARNm diana, lo que permite una inhibición o modulación génica fiable en diversos modelos neuromusculares.

Se prevé que los oligómeros de morfolino fosforodiamidato (PMO) registren la mayor tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 22,8 % entre 2025 y 2032, gracias a su mayor estabilidad, sus mínimos efectos fuera del objetivo y su eficacia demostrada con terapias aprobadas por la FDA (p. ej., para la distrofia muscular de Duchenne). Los PMO resisten la degradación enzimática y mantienen su afinidad de unión incluso en entornos biológicos adversos, lo que los hace adecuados para su uso terapéutico in vivo. Su perfil de seguridad y las nuevas tecnologías de administración, como la conjugación de péptidos y los portadores de nanopartículas, impulsan aún más su adopción. A medida que el desarrollo clínico se orienta hacia plataformas de ASO duraderas y seguras, se prevé que los PMO adquieran mayor relevancia en diversas indicaciones terapéuticas.

• Por método de entrega

Según el método de administración, el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se segmenta en intravenoso, subcutáneo, intratecal, inhalatorio y otros. La administración intratecal alcanzó la mayor cuota de mercado, con un 41,7 % en 2024, gracias a su administración directa en el líquido cefalorraquídeo, lo que ofrece una mejor focalización en el sistema nervioso central (SNC), crucial para el tratamiento de trastornos como la atrofia muscular espinal (AME). Este método supera la barrera hematoencefálica, alcanzando concentraciones terapéuticas de ASO en las neuronas motoras espinales. El creciente éxito clínico de las terapias administradas mediante inyección intratecal refuerza su preferencia clínica.

Se proyecta que la administración por inhalación crecerá con mayor rapidez, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 21,3 % entre 2025 y 2032, impulsada por los avances en sistemas de administración en aerosol y el creciente interés en el tratamiento de la disfunción neuromuscular asociada a la respiración. Este enfoque ofrece una administración no invasiva, lo que puede mejorar la adherencia al tratamiento por parte del paciente, especialmente en entornos pediátricos o ambulatorios. Las innovaciones en tecnologías de nebulización y en la ciencia de la formulación también están permitiendo la aerosolización estable de moléculas de ASO. Además, la exploración para abordar los músculos respiratorios y las vías neuronales mediante terapias inhaladas abre nuevas vías terapéuticas en la medicina neuromuscular, lo que posiciona a la inhalación como una estrategia de administración de rápido crecimiento.

• Por mecanismo de acción

Según su mecanismo de acción, el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se segmenta en omisión de exón, modulación de empalme, silenciamiento génico, inhibición de la traducción, entre otros. La omisión de exón lideró el mercado con una participación del 38,9 % en 2024, gracias a ejemplos terapéuticos exitosos dirigidos a mutaciones en el exón de DMD. Este mecanismo permite la exclusión precisa de exones patógenos, restaurando los marcos de lectura funcionales de las proteínas y permitiendo la restauración parcial de la expresión de distrofina. Las aprobaciones regulatorias establecidas y la adopción clínica de los ASO con omisión de exón refuerzan su relevancia.

La Modulación de Empalme está en vías de crecer a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 20,5 %, entre 2025 y 2032, gracias a su capacidad para corregir el empalme aberrante, fundamental en diversas enfermedades neuromusculares como la ELA y la distrofia miotónica. Este mecanismo proporciona versatilidad para abordar diversas mutaciones de empalme y mejorar el alcance terapéutico. Los avances continuos en la biología del empalme y las herramientas mejoradas de diseño de ASO facilitan una modulación más eficaz y selectiva. A medida que se identifican más trastornos relacionados con el empalme y los organismos reguladores priorizan las terapias genéticas de precisión, la modulación de empalme está despertando un gran interés tanto en las empresas farmacéuticas como en las biotecnológicas.

• Por aplicación

En función de su aplicación, el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se segmenta en distrofia muscular de Duchenne (DMD), atrofia muscular espinal (AME), esclerosis lateral amiotrófica (ELA), distrofia miotónica y otras. La distrofia muscular de Duchenne (DMD) dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos, con un 43,6 % en 2024, gracias a múltiples terapias ASO aprobadas por las autoridades regulatorias y una sólida cartera de desarrollo clínico. La alta demanda insatisfecha, las dianas genéticas bien caracterizadas y las favorables vías de reembolso respaldan la inversión continua. La concienciación pública y la financiación para la promoción de la DMD también impulsan el impulso del mercado.

Se prevé que la Atrofia Muscular Espinal (AME) registre el crecimiento más rápido, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) proyectada del 23,2 % entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente disponibilidad de infraestructura de administración intratecal y marcos de reembolso favorables para el tratamiento de enfermedades raras. El éxito temprano en la prolongación de la supervivencia y la mejora de la función motora en pacientes con AME impulsa la inversión continua en proyectos en desarrollo. Además, los programas de cribado neonatal y las campañas de concienciación terapéutica están ampliando el diagnóstico precoz, lo que impulsa la demanda de intervenciones eficaces de ASO en esta categoría de enfermedad.

Análisis regional del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

• Norteamérica dominó el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares, con la mayor participación en los ingresos, un 45%, en 2024, gracias a una sólida capacidad de I+D, la sólida presencia de empresas biotecnológicas líderes y un favorable respaldo regulatorio para el tratamiento de enfermedades raras. El creciente número de ensayos clínicos, en particular para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la atrofia muscular espinal (AME), junto con las aprobaciones aceleradas de la FDA, están acelerando la comercialización de productos en toda la región.
• El crecimiento de la región se ve impulsado aún más por el aumento del gasto en atención médica, la alta conciencia de los trastornos neuromusculares y las colaboraciones activas entre el mundo académico, las empresas farmacéuticas y los organismos gubernamentales.
• La creciente inversión en terapias genéticas y de ARN, en particular la tecnología antisentido, continúa reforzando el liderazgo de América del Norte en el mercado global.

Análisis del mercado estadounidense de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

El mercado estadounidense de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares capturó la mayor participación en los ingresos, con un 86%, en 2024 en Norteamérica. Este dominio se ve impulsado por un ecosistema biotecnológico consolidado, el acceso temprano a terapias innovadoras y las iniciativas estratégicas de actores clave como Sarepta Therapeutics e Ionis Pharmaceuticals. En Estados Unidos, la adopción de oligonucleótidos antisentido para el tratamiento de trastornos neuromusculares genéticos ha aumentado, gracias a las designaciones de medicamentos huérfanos y al sólido apoyo de los pagadores a los tratamientos avanzados. La financiación gubernamental y las iniciativas de defensa del paciente también contribuyen a la expansión del mercado.

Análisis del mercado europeo de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

Se prevé que el mercado europeo de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente inversión en el desarrollo de medicamentos huérfanos y una intensa actividad de ensayos clínicos. Los incentivos regulatorios de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), como la reducción de tarifas y la exclusividad en el mercado, están impulsando el desarrollo de oligonucleótidos antisentido para enfermedades neuromusculares raras. La concienciación de los pacientes, sumada a los sistemas de salud centralizados, está impulsando el diagnóstico temprano y el acceso a nuevas terapias basadas en ARN en los principales países europeos.

Análisis del mercado británico de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

Se espera que el mercado británico de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por el enfoque del país en la medicina genómica y la investigación de enfermedades raras. El Servicio de Medicina Genómica del NHS y la colaboración con organizaciones como Genomics England están mejorando la precisión del diagnóstico y la adopción terapéutica. Además, las favorables políticas de reembolso y el papel activo del Reino Unido en las redes de ensayos clínicos lo convierten en un entorno propicio para la innovación en oligonucleótidos antisentido.

Análisis del mercado alemán de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

Se prevé que el mercado alemán de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable, respaldado por una sólida financiación pública para la investigación biotecnológica, la presencia de instituciones académicas de primer nivel y un alto nivel de gasto público en salud. El enfoque progresivo del país hacia la medicina personalizada y la participación en ensayos multicéntricos de terapias antisentido impulsan aún más el crecimiento del mercado. La alta adopción de diagnósticos avanzados facilita la identificación y el tratamiento de trastornos neuromusculares en etapas tempranas.

Análisis del mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares en Asia-Pacífico

Se proyecta que el mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares en Asia-Pacífico crecerá a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 20,4 %, entre 2025 y 2032, gracias a los rápidos avances en la infraestructura sanitaria, el apoyo gubernamental a las iniciativas para enfermedades raras y el crecimiento de la población de pacientes. Países como China, Japón y Corea del Sur están invirtiendo fuertemente en terapias basadas en ARN y ampliando la capacidad de fabricación local. La creciente concienciación, sumada a la mayor accesibilidad a las pruebas genéticas, está impulsando el diagnóstico temprano y apoyando la demanda de terapias.

Análisis del mercado de oligonucleótidos antisentido japoneses para trastornos neuromusculares

El mercado japonés de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares está cobrando un impulso significativo debido al envejecimiento de su población, la sólida innovación en biotecnología y la priorización gubernamental de las enfermedades raras. Organizaciones como AMED (Agencia Japonesa para la Investigación y el Desarrollo Médico) financian el desarrollo de terapias antisentido. Las rápidas revisiones regulatorias en Japón y las alianzas entre compañías farmacéuticas locales y empresas biotecnológicas globales están creando un ecosistema propicio para un rápido crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de oligonucleótidos antisentido de China para trastornos neuromusculares

El mercado chino de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2024, impulsado por la expansión de la cobertura sanitaria, una sólida industria farmacéutica nacional y la inclusión de las enfermedades raras en las estrategias nacionales de salud. El compromiso del país de convertirse en un líder mundial en innovación biofarmacéutica está impulsando la investigación y comercialización de oligonucleótidos antisentido. Además, empresas locales están formando alianzas con empresas biotecnológicas internacionales para introducir tratamientos avanzados basados ​​en ARN en hospitales y centros de atención especializada.

Cuota de mercado de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

La industria de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Biogen Inc. (EE. UU.)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapur)
• Exicure, Inc. (EE. UU.)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• Stoke Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• PTC Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• VANDA PHARMACEUTICALS (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• PepGen Inc (EE. UU.)
• BioMarin (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado global de oligonucleótidos antisentido para trastornos neuromusculares

• En julio de 2025, Sarepta Therapeutics obtuvo la primera Designación de Plataforma Tecnológica de la FDA para su vector viral rAAVrh74, utilizado en SRP-9003 (bidridistrógeno xeboparvovec), actualmente en fase 3 de ensayo clínico para la distrofia muscular de cinturas tipo 2E/R4 (LGMD2E/R4). Esta designación está diseñada para agilizar el proceso de desarrollo y regulación en múltiples programas terapéuticos que utilizan la misma plataforma tecnológica.
• En mayo de 2025, la autoridad reguladora japonesa otorgó la aprobación condicional a Elevidys (la terapia génica de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne) dirigida a niños de 3 a 8 años. Este hito provocó un aumento del 5,5 % en las acciones y desbloqueó pagos por hitos de hasta 103,5 millones de dólares.
• Entre junio y julio de 2025, la FDA anunció una investigación sobre múltiples muertes relacionadas con la terapia génica Elevidys de Sarepta. La compañía suspendió temporalmente los envíos para pacientes con DMD no ambulatorios y está evaluando un protocolo inmunosupresor mejorado mientras se prepara para una posible etiqueta de advertencia para abordar las preocupaciones de seguridad relacionadas con el hígado.
• En julio de 2025, Sarepta inició una reestructuración estratégica, despidiendo a unos 500 empleados (aproximadamente el 36 % de su fuerza laboral) y reasignando el enfoque hacia su plataforma de ARNi, mientras mantenía el apoyo para sus cuatro medicamentos antisentido aprobados por la FDA y los ensayos en curso.
• A principios de 2025, se informaron resultados prometedores de la Fase 1 de salanersen, el oligonucleótido antisentido en investigación de Biogen de administración anual para la atrofia muscular espinal (AME), que mostró una reducción de aproximadamente el 70 % en los niveles de la cadena ligera de neurofilamentos y mejoras funcionales en los hitos motores, allanando el camino para los ensayos de la Fase 3.
• En una investigación preclínica de 2025, un nuevo oligonucleótido antisentido mostró éxito en la restauración de la proteína disferlina en células de pacientes con disferlinopatía mediante omisión de exones, lo que indica una expansión de las aplicaciones de ASO más allá de DMD y SMA.
• En enero de 2024, Vanda Pharmaceuticals Inc. anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) había aprobado su solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) para estudiar VCA-894A en el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth axonal tipo 2S (CMT2S) en un paciente. Esta afección está relacionada con variantes crípticas en el sitio de empalme del gen IGHMBP2. VCA-894A es un novedoso oligonucleótido antisentido (ASO) diseñado para actuar específicamente sobre estas variantes crípticas en el sitio de empalme de la proteína 2 de unión a la inmunoglobulina mu (IGHMBP2). Se cree que las mutaciones en IGHMBP2 contribuyen significativamente al desarrollo de CMT2S, probablemente debido a la degeneración de las motoneuronas alfa y al consiguiente deterioro del sistema nervioso periférico.

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