Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado mundial de tratamientos para la distrofia muscular de Becker: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

• El tamaño del mercado mundial de tratamientos para la distrofia muscular de Becker se valoró en 1.920 millones de dólares en 2024  y se espera que alcance  los 2.830 millones de dólares en 2032 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 5,00% durante el período de previsión.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a la creciente prevalencia de trastornos neuromusculares genéticos y al mayor enfoque en el desarrollo de terapias dirigidas y tratamientos basados ​​en genes, lo que conduce a un mejor diagnóstico y manejo de las enfermedades a nivel mundial.
• Además, la creciente colaboración en investigación entre empresas farmacéuticas e instituciones académicas, junto con las iniciativas gubernamentales que apoyan el tratamiento de enfermedades raras, están acelerando la adopción de soluciones para el tratamiento de la distrofia muscular de Becker, impulsando así significativamente el crecimiento del sector.

Análisis del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

• Los tratamientos para la distrofia muscular de Becker (DMB), que incluyen terapias génicas, corticosteroides y terapias moleculares emergentes, se están convirtiendo en componentes cada vez más vitales del manejo moderno de las enfermedades neuromusculares debido a su potencial para mejorar la fuerza muscular, ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida de los pacientes.
• La creciente demanda de tratamientos para la distrofia muscular de Becker se debe principalmente a una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos, una mayor inversión en la investigación de enfermedades raras y una disponibilidad cada vez mayor de tecnologías de diagnóstico avanzadas que permiten la detección precoz.
• América del Norte dominó el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker con la mayor cuota de ingresos (42,8%) en 2024, gracias a un sólido sector biotecnológico, la pronta adopción de nuevas terapias génicas y una importante financiación pública y privada para la investigación neuromuscular. Estados Unidos sigue liderando la región con la expansión de los ensayos clínicos y las aprobaciones de la FDA para tratamientos innovadores.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento en el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker durante el período de pronóstico, registrando una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) de 2025 a 2032, impulsada por el aumento del gasto en atención médica, un mejor acceso a las pruebas genéticas y colaboraciones estratégicas entre instituciones de investigación en países como Japón, China e India.
• El segmento de pruebas genéticas dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 41,3% en 2024, impulsado por su precisión sin precedentes en la identificación de mutaciones del gen de la distrofina responsables del trastorno.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker     

Tendencias del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

Expansión de los ensayos clínicos de terapia génica y avances regulatorios

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial del tratamiento de la distrofia muscular de Becker (DMB) es la continua expansión de los ensayos clínicos de terapia génica y el creciente apoyo regulatorio a las modalidades de tratamiento innovadoras.
  • Por ejemplo, en junio de 2023, Sarepta Therapeutics, Inc. obtuvo la aprobación acelerada de la FDA para su terapia génica Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), lo que representó un avance significativo en las estrategias de reemplazo génico dirigidas a las deficiencias de distrofina asociadas con la distrofia muscular de Becker y la distrofia muscular de Duchenne.
• De forma similar, empresas como Pfizer, Solid Biosciences y Regenxbio están llevando a cabo múltiples ensayos clínicos en fase avanzada para evaluar terapias basadas en AAV destinadas a restaurar o estabilizar la función muscular, ampliando así las opciones de tratamiento para pacientes con distrofia muscular de Becker.
• El auge mundial de las iniciativas de investigación clínica se ve respaldado por marcos de colaboración entre empresas farmacéuticas, instituciones de investigación y agencias gubernamentales centrados en acelerar el desarrollo de fármacos para enfermedades raras.
• Además, la creciente adopción de la secuenciación de próxima generación (NGS) y la selección de pacientes basada en biomarcadores está optimizando la eficiencia de los ensayos y mejorando las tasas de éxito en la investigación de terapia génica.
• Las agencias reguladoras, incluidas la FDA estadounidense y la EMA, están implementando designaciones de vía rápida, aprobaciones de terapias innovadoras e incentivos para medicamentos huérfanos con el fin de promover una comercialización más rápida de nuevos tratamientos para la DMO.
• Esta tendencia se caracteriza también por una mayor transparencia y el intercambio global de datos a través de registros como la Red Neuromuscular Treat-NMD, lo que permite una mejor coordinación clínica y un seguimiento posterior a la aprobación.
• Como resultado, el panorama del tratamiento de la distrofia muscular de Becker está evolucionando desde el control de los síntomas hacia la modificación de la enfermedad, impulsado por los rápidos avances en medicina genómica.
• El creciente interés en los estudios de eficacia a largo plazo y en los diseños de ensayos centrados en el paciente está impulsando la innovación tanto en la terapia génica como en las técnicas de corrección molecular.
• Además, las alianzas entre empresas de biotecnología y organizaciones sin fines de lucro desempeñan un papel fundamental en la financiación de programas clínicos en fase inicial y en la ampliación del alcance a los pacientes.
• Se prevé que esta transformación en curso mejore la diversidad terapéutica e impulse un fuerte crecimiento de los ingresos para el mercado mundial de tratamientos para la distrofia muscular de Becker durante todo el período de previsión.
• Por lo tanto, el mercado está experimentando un cambio fundamental hacia soluciones terapéuticas más eficaces, específicas y duraderas, respaldadas por una sólida I+D y un entorno regulatorio favorable.

Dinámica del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

Conductor

Aumento de la demanda de terapias génicas y celulares avanzadas

• Un factor clave en el mercado mundial de tratamientos para la distrofia muscular de Becker (DMB) es el rápido avance y la creciente adopción de enfoques innovadores de terapia génica y celular dirigidos a las mutaciones genéticas subyacentes responsables de la enfermedad.
  • Por ejemplo, en junio de 2023, Sarepta Therapeutics, Inc. recibió la aprobación acelerada de la FDA para su terapia génica Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) para la distrofia muscular de Duchenne y Becker, lo que marcó un hito importante en la expansión de los tratamientos de precisión para trastornos neuromusculares raros.
• Esta aprobación, junto con la creciente cartera de terapias basadas en AAV y de omisión de exones, está transformando el panorama del tratamiento al ofrecer opciones más personalizadas y potencialmente curativas.
• Las compañías farmacéuticas y biotecnológicas están invirtiendo cada vez más en tecnologías de edición genética como CRISPR y oligonucleótidos antisentido (ASO) para abordar la progresión de la enfermedad de manera más eficaz que la terapia convencional con corticosteroides.
• Además, los avances en las técnicas de diagnóstico, incluida la secuenciación de próxima generación (NGS), están facilitando la detección temprana de enfermedades y la estratificación de pacientes, lo que permite una intervención terapéutica oportuna y mejora el pronóstico general.
• La creciente prevalencia de los programas de pruebas genéticas, junto con una mayor concienciación de los pacientes y el apoyo de las organizaciones de defensa de sus derechos, mejora aún más el acceso a los tratamientos y acelera la colaboración en la investigación.
• Además, los fuertes incentivos regulatorios, como la designación de medicamentos huérfanos, las aprobaciones aceleradas y la financiación para enfermedades raras, están impulsando el interés y la inversión mundiales en la innovación del tratamiento de la distrofia muscular de Becker.
• El surgimiento de modalidades terapéuticas avanzadas, el aumento de la financiación para I+D y la expansión de los ensayos clínicos en Norteamérica, Europa y Asia-Pacífico están contribuyendo colectivamente a la expansión del mercado.
• Se espera que una mayor colaboración entre las empresas de biotecnología y las instituciones de investigación dé como resultado un desarrollo de terapias más eficiente y una mayor adopción de tratamientos modificadores de la enfermedad.
• La integración de tecnologías de salud digital para el seguimiento de pacientes y la evaluación de la respuesta a la terapia está mejorando aún más el manejo de la distrofia muscular de Becker.
• Como resultado, se prevé que el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker experimente un fuerte crecimiento durante todo el período de pronóstico, impulsado por el rápido progreso biotecnológico y marcos regulatorios favorables.

Restricción/Desafío

Costes de tratamiento elevados y acceso limitado a terapias avanzadas

• A pesar de los prometedores avances en el tratamiento de la distrofia muscular de Becker, los elevados costes de la terapia y el acceso limitado a nivel mundial a los tratamientos basados ​​en genes siguen siendo importantes obstáculos para el crecimiento del mercado.
  • Por ejemplo, las terapias génicas recientemente aprobadas o en fase de desarrollo, como Elevidys, pueden costar varios millones de dólares por tratamiento, lo que plantea problemas de asequibilidad para los pacientes y los sistemas de salud, especialmente en las economías en desarrollo.
• La complejidad de la fabricación de vectores virales y la necesidad de garantizar una capacidad de producción a gran escala contribuyen aún más a los altos costos y a la disponibilidad limitada.
• Además, las limitaciones en los reembolsos y las variaciones en la infraestructura sanitaria entre regiones restringen el acceso de los pacientes a terapias innovadoras, a pesar de su eficacia demostrada en ensayos clínicos.
• Si bien las iniciativas políticas y los programas de financiación en curso intentan mejorar el acceso a los tratamientos para enfermedades raras, persisten desafíos en cuanto a la distribución equitativa y los modelos de precios sostenibles.
• Además, los desafíos logísticos y éticos asociados con la terapia génica —como el monitoreo de seguridad a largo plazo, los riesgos de respuesta inmunitaria y los estrictos requisitos regulatorios— pueden retrasar su adopción clínica generalizada.
• Las dificultades para reclutar pacientes para ensayos clínicos, derivadas de la rareza de la enfermedad y del número limitado de pacientes, a menudo dificultan el ritmo de la investigación y los plazos de aprobación.
• Para abordar estos desafíos se requieren esfuerzos coordinados entre gobiernos, financiadores y empresas biofarmacéuticas para desarrollar estrategias de reembolso flexibles y programas de acceso global.
• El aumento de las colaboraciones público-privadas centradas en enfermedades raras y la ampliación de los registros de pacientes también pueden ayudar a agilizar la investigación y ampliar el acceso clínico.
• Además, la necesidad de contar con datos a largo plazo sobre seguridad, durabilidad del efecto y resultados en el mundo real sigue siendo una consideración fundamental para los organismos reguladores.
• Para garantizar un crecimiento sostenido del mercado, los fabricantes deben centrarse en la optimización de costes, la producción escalable y soluciones de financiación innovadoras, como la fijación de precios basada en resultados.

Alcance del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

El mercado está segmentado en función del tratamiento, el diagnóstico y el usuario final.

• Por tratamiento

Según el tratamiento, el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker se segmenta en fármacos, corticosteroides, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA), fisioterapia, ejercicio, aparatos ortopédicos, ayudas para la movilidad, asistencia respiratoria, terapia molecular, terapia génica, investigación con células madre, modificación de la producción de proteínas y trasplante de mioblastos. El segmento de fármacos dominó el mercado con una cuota del 35,8 % en 2024, debido a su papel crucial en el control de los síntomas y la ralentización de la progresión de la enfermedad. Los corticosteroides, como la prednisona y el deflazacort, siguen siendo opciones farmacológicas de primera línea, con eficacia demostrada para mejorar la fuerza muscular y retrasar el deterioro funcional. La disponibilidad de formulaciones genéricas y la creciente preferencia de los médicos por la farmacoterapia basada en la evidencia refuerzan aún más el dominio de este segmento. El aumento de las colaboraciones entre empresas farmacéuticas e institutos de investigación para desarrollar moléculas más eficaces que aborden la inflamación y la degeneración muscular también contribuye significativamente. Además, el creciente número de pacientes, junto con el reembolso gubernamental de los tratamientos farmacológicos estándar, impulsa la adopción sostenida del mercado tanto en regiones desarrolladas como en desarrollo. Es probable que el aumento de las campañas de concienciación y las aprobaciones regulatorias de nuevos fármacos terapéuticos mantengan a este segmento a la cabeza durante todo el período previsto.

Se prevé que el segmento de terapia génica experimente el mayor crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) del 22,5 % entre 2025 y 2032, impulsado por los avances en ingeniería genética, tecnologías de vectores virales y medicina de precisión. Esta terapia busca restaurar la producción de la proteína distrofina mediante la administración de copias funcionales del gen, abordando así la causa raíz de la enfermedad. Varias empresas biotecnológicas están llevando a cabo ensayos clínicos de terapias génicas de última generación que demuestran una eficacia duradera. El creciente apoyo regulatorio, las designaciones de medicamentos huérfanos y las elevadas inversiones en I+D están impulsando esta rápida expansión. El potencial de este segmento para ofrecer beneficios funcionales a largo plazo con intervenciones únicas está revolucionando los paradigmas de tratamiento, convirtiéndolo en el área de mayor crecimiento en el mercado global del tratamiento de la distrofia muscular de Becker.

• Por diagnóstico

Según el diagnóstico, el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker se segmenta en análisis enzimáticos, pruebas genéticas, electromiografía y biopsia. El segmento de pruebas genéticas dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos en 2024, con un 41,3%, gracias a su precisión sin precedentes en la identificación de mutaciones en el gen de la distrofina responsables del trastorno. Con los avances en las tecnologías de secuenciación de nueva generación (NGS) y reacción en cadena de la polimerasa (PCR), las pruebas genéticas se han vuelto más rápidas, accesibles y rentables. La creciente adopción de programas de detección precoz y asesoramiento genético familiar refuerza aún más este liderazgo. Además, las iniciativas gubernamentales de cribado neonatal y una mayor concienciación sobre las distrofias musculares hereditarias impulsan la demanda. Las principales empresas de diagnóstico están ampliando sus paneles de pruebas para incluir marcadores genéticos integrales para las distrofias musculares, lo que facilita estrategias de tratamiento personalizadas. La fiabilidad clínica de este segmento y su integración en la toma de decisiones terapéuticas lo están consolidando como el método de diagnóstico estándar a nivel mundial.

Se prevé que el segmento de análisis enzimáticos experimente el mayor crecimiento, con una tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) del 19,4 % entre 2025 y 2032, gracias a los avances en el análisis bioquímico y al papel cada vez más importante de la prueba de la enzima creatina quinasa (CK) como paso diagnóstico preliminar. Los análisis enzimáticos proporcionan resultados rápidos y no invasivos que orientan las pruebas moleculares posteriores. Su creciente adopción en hospitales y laboratorios de diagnóstico para el cribado inicial y el seguimiento de enfermedades contribuye a su sólido crecimiento. La asequibilidad y la sencillez de las pruebas enzimáticas las hacen especialmente adecuadas para entornos sanitarios con recursos limitados, lo que favorece una amplia accesibilidad y mayores tasas de utilización.

• Por usuario final

Según el usuario final, el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas y otros. El segmento de hospitales representó la mayor cuota de mercado en 2024, con un 48,6%, impulsado por la concentración de centros especializados en atención neuromuscular y el acceso a equipos de tratamiento multidisciplinarios. Los hospitales ofrecen diagnóstico integrado, gestión de la medicación, fisioterapia y soporte respiratorio, lo que garantiza una atención integral al paciente. El aumento de los ensayos clínicos hospitalarios y la presencia de infraestructura avanzada para terapias genéticas y moleculares refuerzan aún más este liderazgo. Además, la colaboración entre hospitales y empresas farmacéuticas para la evaluación de nuevos fármacos está ampliando el acceso de los pacientes a tratamientos innovadores. Las inversiones gubernamentales en centros de investigación hospitalarios y la creciente concienciación sobre la atención a la distrofia muscular en centros de tercer nivel siguen impulsando el crecimiento del segmento. Los hospitales siguen siendo los principales centros para la gestión, el seguimiento y las intervenciones de emergencia de la enfermedad, lo que consolida su posición de liderazgo en el mercado.

Se prevé que el segmento de atención domiciliaria experimente la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 20,7 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente preferencia por los modelos de atención centrados en el paciente y la expansión de las plataformas de telemedicina. El tratamiento en el hogar ofrece mayor comodidad, ahorro de costes y monitorización continua mediante dispositivos médicos conectados. Las familias optan cada vez más por la atención domiciliaria debido a su accesibilidad, comodidad y la disponibilidad de servicios remotos de fisioterapia y asistencia para la movilidad. Además, la creciente adopción de dispositivos portátiles de monitorización de la salud y el apoyo gubernamental a los programas de rehabilitación domiciliaria están mejorando la viabilidad de la gestión en el hogar. Los avances tecnológicos, como las ayudas inteligentes para la movilidad y las consultas de telesalud, están acelerando la adopción de la atención domiciliaria, convirtiéndola en el segmento de usuarios finales de mayor crecimiento en el mercado del tratamiento de la distrofia muscular de Becker.

Análisis regional del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

• América del Norte dominó el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker con la mayor cuota de ingresos (42,8%) en 2024 , caracterizada por un sólido sector biotecnológico, la pronta adopción de nuevas terapias génicas y una fuerte financiación pública y privada para la investigación neuromuscular.
• El dominio de la región se ve reforzado aún más por la presencia de empresas biofarmacéuticas líderes como Pfizer, Sarepta Therapeutics y Solid Biosciences, que están llevando a cabo activamente ensayos clínicos avanzados.
• La creciente concienciación sobre los trastornos genéticos y la mayor prevalencia de la distrofia muscular de Becker en Estados Unidos y Canadá han impulsado las pruebas diagnósticas y la identificación de pacientes. Estados Unidos sigue liderando la región con la rápida aprobación por parte de la FDA de terapias génicas y moleculares innovadoras y la ampliación de la cobertura de reembolso para tratamientos de enfermedades raras.

Análisis del mercado estadounidense de tratamientos para la distrofia muscular de Becker: En 2024,
el mercado estadounidense de tratamientos para la distrofia muscular de Becker obtuvo la mayor cuota de ingresos en Norteamérica, impulsado por el acceso temprano a terapias avanzadas, una sólida financiación para la investigación y el creciente número de participantes en ensayos clínicos. Las principales empresas farmacéuticas y biotecnológicas están invirtiendo fuertemente en terapias génicas dirigidas a las mutaciones causantes de la enfermedad. La creciente prevalencia de trastornos neuromusculares, junto con las iniciativas de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA), ha mejorado significativamente el diagnóstico y la concienciación sobre el tratamiento. El mercado estadounidense también se beneficia de las vías de aprobación aceleradas que ofrece la FDA para enfermedades raras. La creciente adopción de diagnósticos de precisión, combinada con el aumento del gasto sanitario, garantiza el crecimiento continuo del mercado.

Perspectivas del mercado europeo de tratamientos para la distrofia muscular de Becker:
Se prevé que el mercado europeo de tratamientos para la distrofia muscular de Becker experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por un sólido marco regulatorio, un mejor acceso a medicamentos huérfanos y una creciente inversión en la investigación de enfermedades raras. Los sistemas de salud europeos están integrando cada vez más las terapias génicas y moleculares a través de programas nacionales de reembolso, especialmente en países como Alemania, Francia y el Reino Unido. El aumento de las colaboraciones en investigación clínica y los estudios financiados por la UE centrados en la distrofia muscular también impulsan la innovación. Una mayor concienciación sobre el diagnóstico precoz, junto con las iniciativas de cribado genético, mejora la adopción de tratamientos. La disponibilidad de centros neuromusculares especializados en toda Europa, que se centran en la atención multidisciplinar, contribuye aún más a la expansión del mercado en la región. El enfoque de la región en programas terapéuticos centrados en el paciente y los avances en biotecnología garantizan su continua importancia en el mercado global de tratamientos para la distrofia muscular de Becker.

Análisis del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker en el Reino Unido.
Se prevé que el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker en el Reino Unido experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) significativo durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente implementación de programas de medicina de precisión y las colaboraciones entre el Servicio Nacional de Salud (NHS) y las empresas de biotecnología. El aumento en la adopción de pruebas genéticas y el apoyo gubernamental a la investigación de enfermedades raras están impulsando el crecimiento del mercado. La creciente inversión del Reino Unido en medicina traslacional e infraestructura para ensayos clínicos está promoviendo aún más el acceso a terapias avanzadas.

Análisis del mercado alemán de tratamientos para la distrofia muscular de Becker:
Se prevé que el mercado alemán de tratamientos para la distrofia muscular de Becker experimente un crecimiento anual compuesto considerable hasta 2032, impulsado por las innovaciones tecnológicas y el sólido apoyo institucional a la investigación biomédica. La consolidada industria farmacéutica alemana y su énfasis en la calidad de la atención clínica respaldan su posición de liderazgo en Europa. El aumento de las colaboraciones con consorcios internacionales de investigación y la adopción de nuevas terapias moleculares impulsan este crecimiento.

Análisis del mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker en Asia-Pacífico:
Se prevé que el mercado de tratamientos para la distrofia muscular de Becker en Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento durante el período de pronóstico, registrando una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) de 2025 a 2032. Este crecimiento se debe al aumento del gasto sanitario, el mayor acceso a las pruebas genéticas y las colaboraciones estratégicas entre instituciones de investigación en países como Japón, China e India. La rápida urbanización, la creciente concienciación sobre las enfermedades genéticas raras y las políticas sanitarias gubernamentales favorables están impulsando el diagnóstico y la intervención temprana. El surgimiento de empresas biofarmacéuticas regionales centradas en el desarrollo de terapias génicas y la investigación clínica está acelerando el acceso al tratamiento. Japón y China lideran el crecimiento regional con inversiones en plataformas de terapia celular y génica y programas de registro de pacientes. La mejora de la infraestructura sanitaria y la adopción de diagnósticos moleculares avanzados consolidan aún más la posición de Asia-Pacífico como el mercado de mayor crecimiento.

Análisis del mercado japonés de tratamientos para la distrofia muscular de Becker:
El mercado japonés de tratamientos para la distrofia muscular de Becker está experimentando un auge gracias al sólido apoyo gubernamental a la gestión de enfermedades raras y a un ecosistema de ensayos clínicos en rápida expansión. El liderazgo tecnológico de Japón y la pronta adopción de terapias genéticas impulsan este crecimiento. La colaboración entre universidades y empresas farmacéuticas fomenta la innovación local en terapias moleculares y de reemplazo génico.

Análisis del mercado chino de tratamientos para la distrofia muscular de Becker:
En 2024, el mercado chino de tratamientos para la distrofia muscular de Becker representó la mayor cuota de mercado en la región Asia-Pacífico, impulsado por una sólida capacidad de fabricación nacional y un acceso cada vez mayor a terapias avanzadas. El enfoque del gobierno en la investigación de enfermedades raras y el aumento de la inversión en biotecnología impulsan este crecimiento. La mayor disponibilidad de pruebas genéticas y el incremento del gasto público en salud siguen consolidando el liderazgo de China en el mercado regional.

Cuota de mercado del tratamiento de la distrofia muscular de Becker

La industria del tratamiento de la distrofia muscular de Becker está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• PTC Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Santhera Pharmaceuticals (Suiza)
• Catalyst Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Capricor Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapur)
• Dyne Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Edgewise Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Genethon (Francia)
• Exonics Therapeutics (EE. UU.)
• Solid Biosciences Inc. (EE. UU.)
• ReveraGen BioPharma, Inc. (EE. UU.)
• Roche Holding AG (Suiza)
• Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Japón)

Últimos avances en el mercado mundial de tratamientos para la distrofia muscular de Becker

• En junio de 2023, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la primera terapia de reemplazo génico para ciertos pacientes pediátricos con deficiencia de distrofina, lo que marcó un hito regulatorio fundamental que validó los enfoques de micro/mini-distrofina administrados mediante AAV y aceleró la inversión y la actividad clínica en el campo de la distrofia muscular.
• En junio de 2024, Pfizer anunció los resultados principales de su programa de fase 3 para su terapia génica de mini/micro-distrofina, que mostraban que el ensayo no había alcanzado su criterio de valoración principal de función motora y, posteriormente, se interrumpió el programa, un revés de gran repercusión que impulsó a la industria a reexaminar el diseño de los ensayos, los criterios de valoración, las estrategias de dosificación y la vigilancia de la seguridad de las terapias génicas sistémicas en las distrofias musculares.
• En noviembre de 2024, REGENXBIO avanzó su programa de microdistrofina RGX-202 mediante el escalamiento de dosis hasta la fase pivotal, administrando la dosis a los primeros pacientes de fase pivotal/fase 3 y presentando datos de expresión alentadores de cohortes anteriores. Estos avances subrayaron el continuo impulso de las construcciones alternativas de microdistrofina AAV, a pesar de los resultados mixtos en otros estudios.
• En febrero de 2025, Solid Biosciences informó resultados provisionales positivos de expresión de microdistrofina de los primeros participantes en su programa clínico, mostrando una expresión significativa de la proteína en los pacientes tratados y respaldando una evaluación clínica más exhaustiva de su enfoque de terapia génica para las distrofias musculares.

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