Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado mundial de la enfermedad de Byler: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de la enfermedad de Byler

• El tamaño del mercado mundial de la enfermedad de Byler se valoró en 1.750 millones de dólares en 2024  y se espera que alcance  los 2.700 millones de dólares en 2032 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 5,60% durante el período de previsión.
• El crecimiento del mercado de la enfermedad de Byler se debe en gran medida a la creciente prevalencia de trastornos hepáticos genéticos, los avances en la investigación genómica y las tecnologías de diagnóstico, y una mayor concienciación sobre la detección precoz y el tratamiento de enfermedades hepáticas raras.
• Además, el aumento de las inversiones en nuevos enfoques terapéuticos, como la terapia génica, la administración dirigida de fármacos y la medicina de precisión , está estableciendo nuevos estándares para el tratamiento de la enfermedad de Byler. Estos factores convergentes están acelerando significativamente los esfuerzos de investigación y desarrollo clínico, impulsando así el crecimiento general del mercado de la enfermedad de Byler.

Análisis del mercado de la enfermedad de Byler

• La enfermedad de Byler, un trastorno hepático hereditario poco frecuente también conocido como colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP), está recibiendo cada vez más atención por parte de la comunidad científica gracias a los avances en las pruebas genéticas, la mayor concienciación sobre la enfermedad y la mejora de las capacidades diagnósticas. El mercado para su diagnóstico y tratamiento se está expandiendo tanto en regiones desarrolladas como emergentes, impulsado por la introducción de nuevas opciones terapéuticas e iniciativas de defensa de los pacientes.
• La creciente demanda de herramientas de diagnóstico avanzadas, terapias dirigidas y tratamientos basados ​​en genes impulsa principalmente el crecimiento del mercado de la enfermedad de Byler. Además, el aumento de la inversión de las empresas biotecnológicas y farmacéuticas en la investigación de enfermedades hepáticas raras acelera la innovación y amplía las líneas de tratamiento.
• América del Norte dominó el mercado de la enfermedad de Byler con la mayor cuota de ingresos (42,5 %) en 2024, impulsada por una sólida financiación para I+D, una infraestructura sanitaria consolidada y marcos regulatorios favorables que apoyan el desarrollo de medicamentos huérfanos. Estados Unidos sigue liderando la expansión del mercado gracias al creciente número de registros de pacientes, la actividad de ensayos clínicos y las colaboraciones entre institutos de investigación y empresas farmacéuticas.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento en el mercado de la enfermedad de Byler durante el período de pronóstico, debido a la creciente concienciación, el mayor acceso a las pruebas genéticas y el aumento de las inversiones en atención médica en países como Japón, China e India.
• El segmento de tratamiento médico dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos, un 68,5 % en 2024, impulsado principalmente por la creciente adopción de intervenciones farmacológicas destinadas a controlar los síntomas, mejorar el flujo biliar y prevenir el daño hepático.

Alcance del informe y segmentación del mercado de la enfermedad de Byler       

Tendencias del mercado de la enfermedad de Byler

Avances en la edición genética y las tecnologías de diagnóstico molecular

• Una tendencia importante y en auge en el mercado global de la enfermedad de Byler es la creciente integración de plataformas de edición genética, diagnósticos moleculares y herramientas de medicina de precisión para mejorar el diagnóstico y el desarrollo de terapias. Las innovaciones en secuenciación de próxima generación (NGS), la investigación basada en CRISPR y los enfoques ómicos permiten a los investigadores comprender mejor las mutaciones genéticas y las vías moleculares subyacentes a la enfermedad.
  • Por ejemplo, en marzo de 2024, uniQure NV anunció la ampliación de su cartera de terapias génicas preclínicas dirigidas a enfermedades hepáticas colestásicas raras, como la enfermedad de Byler, aprovechando su plataforma patentada de AAV para mejorar la función hepática a largo plazo y reducir la acumulación de ácidos biliares. De forma similar, Mirum Pharmaceuticals y Travere Therapeutics han estado invirtiendo en estrategias de modulación de genes y transportadores de ácidos biliares con el objetivo de corregir la causa principal de la enfermedad.
• El uso de análisis basados ​​en IA en el campo de la enfermedad de Byler ha fortalecido aún más la eficiencia de la investigación al acelerar la identificación de biomarcadores y la predicción de patrones de respuesta terapéutica. Los modelos de IA entrenados con perfiles genéticos e historiales clínicos de pacientes se aplican cada vez más para diseñar enfoques de tratamiento personalizados.
• Además, los avances en biopsia líquida y pruebas de diagnóstico molecular no invasivas están simplificando la detección precoz y el seguimiento de enfermedades. Estas tecnologías reducen la necesidad de biopsias hepáticas invasivas, lo que hace que el manejo a largo plazo de los pacientes sea más eficiente y seguro.
• Esta convergencia de la biología molecular, la inteligencia artificial y las tecnologías de salud digital está redefiniendo el ecosistema de investigación de la enfermedad de Byler, permitiendo un descubrimiento de fármacos más rápido, una intervención temprana y regímenes terapéuticos personalizados. En consecuencia, las principales compañías farmacéuticas y biotecnológicas están invirtiendo cada vez más en colaboraciones en medicina genómica y en diagnósticos basados ​​en datos para desarrollar terapias más eficaces y específicas para cada paciente.
• Se prevé que la tendencia hacia soluciones hepatológicas personalizadas transforme el crecimiento del mercado, convirtiendo las intervenciones guiadas molecularmente en el nuevo estándar para el manejo de la enfermedad de Byler y afecciones colestásicas relacionadas.

Dinámica del mercado de la enfermedad de Byler

Conductor

Aumento del interés en la investigación sobre trastornos hepáticos genéticos y expansión de la cartera de terapias

• El creciente conocimiento científico de las enfermedades hepáticas hereditarias raras, junto con el aumento de la financiación pública y privada para la investigación de enfermedades huérfanas, está impulsando el mercado de la enfermedad de Byler.
  • Por ejemplo, en abril de 2024, Mirum Pharmaceuticals anunció avances prometedores sobre su inhibidor del transporte de ácidos biliares, Maralixibat, que sigue demostrando eficacia para mejorar el prurito y el flujo biliar en pacientes pediátricos con enfermedad de Byler. Se prevé que estos avances en terapias dirigidas impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
• Además, el creciente número de ensayos clínicos centrados en terapias de reemplazo génico y de moléculas pequeñas está ampliando el panorama de tratamientos. Las designaciones de medicamento huérfano y vía rápida de la FDA han incentivado a las empresas biofarmacéuticas a priorizar las enfermedades hepáticas raras, fortaleciendo aún más la innovación.
• Los avances en los programas de cribado neonatal, junto con la disponibilidad de asesoramiento genético y diagnósticos moleculares, también están mejorando las tasas de diagnóstico precoz, lo que facilita una intervención terapéutica oportuna y mejores resultados a largo plazo.
• Además, la creciente colaboración entre centros de investigación académica y empresas farmacéuticas está fomentando el intercambio de conocimientos y la transferencia de tecnología, lo que acelera el descubrimiento de tratamientos que modifican la enfermedad. A medida que aumenta la concienciación sobre las enfermedades hepáticas colestásicas, las organizaciones de defensa de los pacientes y los organismos de salud pública también desempeñan un papel crucial en la mejora del diagnóstico y el acceso a la atención médica.

Restricción /Desafío

Alto costo de las terapias avanzadas y acceso limitado a la atención especializada

• A pesar del progreso tecnológico, el elevado coste de las nuevas terapias génicas y los medicamentos para enfermedades raras supone un importante desafío para el mercado de la enfermedad de Byler. El desarrollo, la aprobación regulatoria y la distribución de tratamientos de precisión para pequeñas poblaciones de pacientes requieren una inversión sustancial, lo que hace que estas terapias sean prohibitivas para muchos sistemas de salud.
  • Por ejemplo, los tratamientos basados ​​en genes y los inhibidores del transporte de ácidos biliares suelen costar varios cientos de miles de dólares por paciente al año, lo que crea barreras financieras para su adopción , especialmente en regiones en desarrollo o con recursos limitados.
• Otro desafío importante radica en la limitada disponibilidad de centros de hepatología especializados y de expertos con experiencia en el manejo de enfermedades hepáticas pediátricas raras. Esta falta de infraestructura clínica suele provocar retrasos en el diagnóstico y un manejo inconsistente de los pacientes.
• Además, existen preocupaciones en torno a la seguridad y durabilidad a largo plazo de las nuevas terapias génicas y moleculares. Dado que muchas se encuentran en fases clínicas tempranas, persisten interrogantes sobre las respuestas inmunitarias, la eficacia de la administración del vector y la posible necesidad de readministración.
• Para abordar estos problemas se requiere la colaboración de múltiples actores , incluidas las alianzas público-privadas, los marcos de costos compartidos y la ampliación de los programas de apoyo al paciente para mejorar la asequibilidad y el acceso. Además, una normativa más sólida y las iniciativas de intercambio de datos pueden garantizar que la información sobre seguridad y eficacia se supervise y optimice continuamente.
• Superar estos desafíos mediante la optimización de costes, la expansión global de los ensayos clínicos y una mejor educación del paciente será esencial para lograr un crecimiento sostenido del mercado en el ámbito de la enfermedad de Byler.

Alcance del mercado de la enfermedad de Byler

El mercado está segmentado en función del tratamiento y del usuario final.

• Por tratamiento

Según el tratamiento, el mercado de la enfermedad de Byler se divide en tratamiento médico y tratamiento quirúrgico. El segmento de tratamiento médico dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos (68,5 %) en 2024, impulsado principalmente por la creciente adopción de intervenciones farmacológicas dirigidas a controlar los síntomas, mejorar el flujo biliar y prevenir el daño hepático. El ácido ursodesoxicólico (UDCA) sigue siendo el tratamiento fundamental para reducir la colestasis, mientras que la rifampicina y las resinas fijadoras de ácidos biliares se prescriben ampliamente para aliviar el prurito. Los avances en terapias génicas y fármacos hepatoprotectores están mejorando los resultados del tratamiento y prolongando la supervivencia de los pacientes. La disponibilidad de terapias dirigidas y la investigación clínica en curso sobre agonistas del FXR y moduladores de ácidos biliares fortalecen aún más la posición de este segmento. Además, el carácter no invasivo, la asequibilidad y la aplicabilidad temprana del tratamiento médico lo convierten en la opción preferida tanto para pacientes pediátricos como adultos. La creciente prevalencia de casos de colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) y una mayor concienciación sobre el diagnóstico contribuyen al dominio sostenido de este segmento.

Se prevé que el segmento de tratamiento quirúrgico experimente la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 10,9 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente demanda de enfoques curativos e intervencionistas avanzados en casos graves de enfermedad de Byler. Las intervenciones quirúrgicas, como la derivación biliar externa parcial (DBEP), el trasplante hepático y el bypass ileal, se recomiendan para pacientes que no responden adecuadamente al tratamiento farmacológico. La creciente disponibilidad de centros de trasplante especializados, las mejores tasas de supervivencia posoperatoria y los avances en técnicas quirúrgicas mínimamente invasivas están impulsando su adopción. Además, el aumento del número de donantes, junto con las innovaciones en la terapia inmunosupresora, ha mejorado la supervivencia del injerto y reducido las complicaciones. Las políticas de reembolso favorables para cirugías hepáticas críticas y la introducción de protocolos quirúrgicos específicos para pacientes pediátricos también aceleran el crecimiento del mercado. Asimismo, las crecientes inversiones en medicina regenerativa e ingeniería de tejidos tienen un gran potencial a largo plazo para transformar el panorama del tratamiento quirúrgico de la enfermedad de Byler.

• Por el usuario final

Según el usuario final, el mercado de la enfermedad de Byler se segmenta en centros de investigación, hospitales, clínicas y otros. El segmento hospitalario representó la mayor cuota de mercado en 2024, con un 54,1%, debido a la concentración de infraestructura diagnóstica avanzada, departamentos de hepatología especializados y equipos quirúrgicos altamente cualificados. Los hospitales constituyen los centros principales para el diagnóstico, el tratamiento farmacológico y las intervenciones quirúrgicas, como el trasplante hepático y la derivación biliar. La presencia de equipos multidisciplinarios permite un manejo integral de complicaciones como la ictericia, la fibrosis hepática y la hipertensión portal. Además, los hospitales se benefician de sólidas colaboraciones con empresas farmacéuticas e instituciones académicas para ensayos clínicos y programas de evaluación de fármacos. La disponibilidad de unidades de hepatología pediátrica especializadas y el aumento de la financiación pública para centros de tratamiento de enfermedades raras mejoran aún más la prestación de tratamientos hospitalarios. El elevado flujo de pacientes y los sistemas integrados de monitorización de pacientes respaldan el dominio continuo de este segmento.

Se prevé que el segmento de centros de investigación registre la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida, del 11,4 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el creciente interés en la investigación genética y molecular para el desarrollo de terapias modificadoras de la enfermedad. Los institutos de investigación académica y biotecnológica invierten cada vez más en el estudio de las mutaciones de los genes ABCB11 y ATP8B1 asociadas a la enfermedad de Byler, con el objetivo de impulsar la medicina de precisión. El aumento de la financiación mundial para la investigación de enfermedades raras y las colaboraciones entre universidades, empresas biotecnológicas y organizaciones de salud pública respaldan esta trayectoria de crecimiento. Los centros de investigación también desempeñan un papel crucial en las pruebas preclínicas, el descubrimiento de biomarcadores y el desarrollo de tecnologías de edición genética, como las terapias basadas en CRISPR. El incremento de las subvenciones procedentes de iniciativas como los programas NIH y Horizonte Europa está ampliando las líneas de investigación experimental para las enfermedades hepáticas colestásicas pediátricas. Además, el crecimiento de las redes de biobancos y las plataformas de secuenciación avanzadas mejoran las capacidades de diagnóstico, lo que garantiza una sólida expansión futura de este segmento.

Análisis regional del mercado de la enfermedad de Byler

• América del Norte dominó el mercado de la enfermedad de Byler con la mayor cuota de ingresos, un 42,5% en 2024, impulsada por una sólida financiación para I+D, una infraestructura sanitaria bien establecida y marcos regulatorios favorables que apoyan el desarrollo de medicamentos huérfanos.
• El liderazgo de la región se ve reforzado por las avanzadas capacidades de investigación genómica, la creciente prevalencia de enfermedades hepáticas raras y la participación activa de grupos de defensa de los pacientes que promueven el diagnóstico precoz y el acceso a la atención médica.
• El creciente número de colaboraciones entre compañías farmacéuticas, empresas biotecnológicas emergentes e instituciones académicas también está impulsando la innovación en la investigación sobre terapia génica y modulación de ácidos biliares. Estados Unidos sigue liderando la expansión del mercado gracias al aumento de los registros de pacientes, la actividad de ensayos clínicos y las colaboraciones de investigación dirigidas al desarrollo de tratamientos modificadores de enfermedades.

Perspectivas del mercado estadounidense de la enfermedad de Byler

En 2024, el mercado estadounidense de la enfermedad de Byler obtuvo la mayor cuota de ingresos en Norteamérica, impulsado por una amplia actividad de ensayos clínicos y avances significativos en el diagnóstico molecular. Una mayor concienciación sobre las enfermedades hepáticas pediátricas raras y un marco de reembolso favorable para los medicamentos huérfanos han consolidado las bases del mercado. Además, la presencia de importantes empresas biofarmacéuticas , como Mirum Pharmaceuticals y Travere Therapeutics, está acelerando el progreso terapéutico mediante la I+D continua y las aprobaciones regulatorias. La creciente adopción de tecnologías de secuenciación de nueva generación (NGS) y plataformas de medicina de precisión también está mejorando la precisión diagnóstica y facilitando la intervención temprana, lo que posiciona a Estados Unidos como líder mundial en la investigación e innovación del tratamiento de la enfermedad de Byler.

Perspectivas del mercado europeo de la enfermedad de Byler

Se prevé que el mercado europeo de la enfermedad de Byler experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) sustancial durante todo el período de pronóstico, impulsado principalmente por políticas gubernamentales favorables que apoyan la investigación de enfermedades raras, la creciente adopción de tecnologías de diagnóstico avanzadas y el aumento de la inversión en ensayos clínicos de enfermedades raras. Las iniciativas regulatorias europeas, como el Programa de Designación de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), siguen fomentando la innovación y el acceso de los pacientes a tratamientos novedosos. La creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y las organizaciones de pacientes promueve aún más el diagnóstico precoz y la adopción de tratamientos. La región también se beneficia de una sólida base de investigación académica, especialmente en países como Alemania, Francia y el Reino Unido, donde las colaboraciones transfronterizas aceleran el ritmo del desarrollo clínico.

Perspectivas del mercado de la enfermedad de Byler en el Reino Unido

Se prevé que el mercado de la enfermedad de Byler en el Reino Unido experimente un crecimiento anual compuesto (CAGR) significativo durante el período de pronóstico, impulsado por un mayor enfoque en la medicina genómica y los marcos nacionales para enfermedades raras. Iniciativas gubernamentales como el Proyecto 100.000 Genomas de Genomics England han mejorado la detección temprana de afecciones hepáticas genéticas, lo que facilita la identificación de pacientes y la investigación de terapias dirigidas. Además, las colaboraciones entre el Servicio Nacional de Salud (NHS) y las empresas farmacéuticas innovadoras están fortaleciendo la infraestructura para ensayos clínicos. La creciente disponibilidad de programas de cribado neonatal y servicios de asesoramiento genético permite una intervención más temprana, lo que mejora los resultados para los pacientes e impulsa un crecimiento sostenido del mercado en el país.

Perspectivas del mercado de la enfermedad de Byler en Alemania

Se prevé que el mercado alemán de la enfermedad de Byler experimente un crecimiento anual compuesto considerable durante el período de pronóstico, impulsado por el avanzado sistema sanitario del país, su énfasis en la innovación biotecnológica y el creciente apoyo a la investigación de enfermedades raras. El entorno regulatorio y de financiación alemán promueve activamente la colaboración entre instituciones académicas y empresas farmacéuticas, lo que se traduce en una sólida cartera de ensayos clínicos para terapias genéticas hepáticas. Además, la creciente adopción de plataformas de diagnóstico molecular y la creación de centros de hepatología especializados están facilitando una mejor gestión de la enfermedad. Gracias a las sólidas iniciativas gubernamentales que apoyan los registros de pacientes y la integración de la medicina de precisión, Alemania se está consolidando como uno de los principales contribuyentes europeos a la investigación y el desarrollo de terapias para la enfermedad de Byler.

Perspectivas del mercado de la enfermedad de Byler en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de la enfermedad de Byler en Asia-Pacífico experimente el mayor crecimiento anual compuesto (CAGR) durante el período de pronóstico (2025-2032), impulsado por una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos, un acceso más amplio a herramientas de diagnóstico avanzadas y el aumento de las inversiones en atención médica en países como Japón, China e India. La creciente participación de la región en ensayos clínicos internacionales y las iniciativas gubernamentales para mejorar la infraestructura de atención de enfermedades raras están acelerando el progreso. Las economías emergentes están reforzando la disponibilidad de pruebas genéticas y estableciendo registros de pacientes para mejorar la precisión diagnóstica y la coordinación de la atención. Además, la creciente colaboración con empresas biofarmacéuticas occidentales está facilitando la transferencia de tecnología y el desarrollo de capacidades de investigación clínica, lo que convierte a Asia-Pacífico en una región clave para el crecimiento futuro en el manejo de la enfermedad de Byler.

Perspectivas del mercado de la enfermedad de Byler en Japón

El mercado japonés de la enfermedad de Byler está cobrando impulso gracias a las avanzadas capacidades biotecnológicas del país, la alta adopción de pruebas genéticas y el firme enfoque en la reforma de las políticas para enfermedades raras. El sistema sanitario japonés hace cada vez más hincapié en la detección precoz y los tratamientos de precisión para las enfermedades hepáticas hereditarias. La colaboración entre institutos de investigación y empresas farmacéuticas está impulsando el desarrollo de terapias dirigidas a genes y moduladoras de los ácidos biliares. Además, el envejecimiento de la población japonesa y su infraestructura sanitaria altamente desarrollada contribuyen a la demanda de soluciones diagnósticas eficientes y centradas en el paciente. Se prevé que el continuo apoyo gubernamental a la financiación de enfermedades raras y la inclusión de tratamientos innovadores en los sistemas de reembolso mantengan el crecimiento del mercado en los próximos años.

Perspectivas del mercado de la enfermedad de Byler en China

En 2024, el mercado chino de la enfermedad de Byler representó la mayor cuota de ingresos en la región Asia-Pacífico, impulsado por una clase media en rápido crecimiento, el aumento del gasto sanitario y el enfoque gubernamental en la concienciación y el tratamiento de las enfermedades genéticas. China se está convirtiendo en un centro clave para la investigación de enfermedades raras, gracias a los programas nacionales que promueven la medicina genómica y la ampliación de los ensayos clínicos. Las empresas biotecnológicas locales colaboran activamente con compañías internacionales para desarrollar kits de diagnóstico accesibles y soluciones de terapia génica adaptadas a la población regional. Además, las alianzas público-privadas están mejorando el acceso a opciones de tratamiento avanzadas y fomentando la creación de centros especializados en hepatología e investigación genética. Se prevé que el cambio de política actual hacia la detección precoz y la inclusión de las enfermedades raras en los sistemas nacionales de seguro médico acelere aún más el crecimiento del mercado en los próximos años.

Cuota de mercado de la enfermedad de Byler

La industria de la enfermedad de Byler está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Mirum Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Intercept Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Travere Therapeutics (EE. UU.)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Novartis AG (Suiza)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• AstraZeneca plc (Reino Unido)
• Johnson & Johnson (EE. UU.)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Compañía Farmacéutica Takeda Limited (Japón)
• Sanofi SA (Francia)
• Bayer AG (Alemania)
• Genfit SA (Francia)
• Apteo (Francia)
• Canbridge Pharmaceuticals Inc. (China)

Últimos avances en el mercado mundial de la enfermedad de Byler

• En julio de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó odevixibat (Bylvay), desarrollado por Albireo Pharma, como el primer inhibidor del transporte de ácidos biliares ileales indicado para el prurito en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) de tres meses de edad o mayores. Este hito representó la primera terapia farmacológica aprobada para la enfermedad de Byler/CIFP.
• En septiembre de 2021, la FDA aprobó maralixibat (Livmarli) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con síndrome de Alagille, un avance que allanó el camino para ampliar el uso de los inhibidores de IBAT a la colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) y trastornos colestásicos similares.
• En octubre de 2022, Albireo Pharma presentó los resultados a largo plazo de los ensayos PEDFIC para odevixibat, que mostraron reducciones sostenidas en los ácidos biliares séricos y mejoras en el prurito y el sueño entre los pacientes con colestasis familiar intrahepática progresiva (PFIC), lo que respalda la eficacia y el perfil de seguridad a largo plazo del fármaco.
• En marzo de 2023, Mirum Pharmaceuticals anunció resultados positivos del estudio de fase 3 MARCH-PFIC para maralixibat, que demostraron una mejora significativa en el prurito colestásico y una reducción de los ácidos biliares séricos, lo que reforzó su posición como terapia líder en el mercado de la enfermedad de Byler.
• En marzo de 2024, la FDA de EE. UU. aprobó una ampliación de la indicación de Livmarli (maralixibat) para incluir el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) de cinco años o más, ampliando así el acceso de los pacientes a la terapia dirigida.
• En julio de 2024, la Comisión Europea concedió la autorización de comercialización de Livmarli para pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (PFIC) de tres meses de edad o mayores, tras los resultados positivos del estudio MARCH-PFIC, convirtiéndose así en el primer inhibidor de IBAT aprobado en la Unión Europea para esta indicación.

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