Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Canavan: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Canavan se valoró en USD 556,71 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 756,05 millones para 2032 , con una CAGR del 3,9% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente investigación en terapias genéticas, soluciones de reemplazo de enzimas y tratamientos de apoyo dirigidos a trastornos neurodegenerativos raros, en particular aquellos que afectan a las poblaciones pediátricas.
• Además, la creciente inversión en el desarrollo de fármacos huérfanos, los marcos regulatorios favorables y los avances en el diagnóstico temprano están impulsando una innovación significativa en el panorama del tratamiento de la enfermedad de Canavan. Estos factores, en conjunto, están impulsando una cartera de tratamientos más sólida, acelerando así la expansión general del mercado.

Análisis del mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan

• Los tratamientos para la enfermedad de Canavan, que incluyen la terapia génica, el reemplazo enzimático y los cuidados de apoyo, se están volviendo cada vez más esenciales para controlar este trastorno neurológico raro y progresivo, particularmente en bebés, ya que los avances apuntan a retardar o detener la progresión de la enfermedad al atacar las mutaciones genéticas subyacentes.
• La creciente demanda de tratamientos para la enfermedad de Canavan se ve impulsada principalmente por una mayor concienciación sobre las enfermedades raras, una mayor inversión en la investigación de la terapia genética y marcos regulatorios de apoyo que incentivan el desarrollo de medicamentos huérfanos y aceleran los avances clínicos.
• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan con la mayor participación en los ingresos del 40,5 % en 2024, impulsada por su infraestructura de investigación avanzada, un entorno de reembolso favorable y la presencia de empresas de biotecnología líderes e instituciones académicas que participan activamente en ensayos clínicos.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan durante el período de pronóstico debido a la mejora de la infraestructura de atención médica, la creciente inversión en diagnósticos de enfermedades raras y el aumento de la conciencia y las tasas de diagnóstico en las economías emergentes.
• El segmento de terapia génica dominó el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan con una participación de mercado del 46,8 % en 2024, impulsado por su potencial a largo plazo para corregir la mutación del gen ASPA y brindar resultados terapéuticos específicos inigualables por los tratamientos tradicionales.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan

Tendencias del mercado del tratamiento de la enfermedad de Canavan

Avances en terapia génica y medicina de precisión

• Una tendencia significativa y en rápida evolución en el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Canavan es el avance de las terapias génicas dirigidas a corregir la mutación subyacente del gen ASPA, responsable de la enfermedad. Estas terapias innovadoras ofrecen esperanza para la modificación a largo plazo de la enfermedad y resultados potencialmente curativos, transformando el paradigma terapéutico de los trastornos neurodegenerativos raros.
• Por ejemplo, el desarrollo clínico de terapias génicas en investigación como ASPAration de Aspa Therapeutics constituye un hito importante, ya que utiliza vectores virales adenoasociados para administrar genes ASPA funcionales directamente al cerebro. Los ensayos en fase inicial han demostrado ser prometedores para mejorar la función motora y ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes pediátricos.
• La aplicación más amplia de la medicina de precisión y la secuenciación de nueva generación (NGS) también permite un diagnóstico más temprano y planes de tratamiento personalizados. Las pruebas genéticas se han vuelto más accesibles, lo que permite a los médicos confirmar la enfermedad de Canavan en etapas más tempranas, lo cual es crucial para una intervención eficaz.
• La colaboración entre empresas biotecnológicas, instituciones de investigación académica y agencias reguladoras está acelerando el desarrollo de nuevas terapias. Por ejemplo, las alianzas entre empresas como Passage Bio y universidades líderes están facilitando la innovación en terapia génica para leucodistrofias, incluida la enfermedad de Canavan.
• Este cambio hacia terapias modificadoras de la enfermedad y específicas para cada paciente está transformando radicalmente las expectativas en el panorama del tratamiento de las enfermedades raras. Como resultado, los organismos reguladores ofrecen vías aceleradas, como la vía rápida y la designación de medicamento huérfano, lo que fomenta una mayor inversión e innovación en las terapias para la enfermedad de Canavan.
• La demanda de tratamientos específicos, duraderos y potencialmente curativos está creciendo en los mercados globales, especialmente en regiones con mayor conciencia y acceso a diagnósticos genéticos avanzados y plataformas terapéuticas.

Dinámica del mercado del tratamiento de la enfermedad de Canavan

Conductor

Aumento de la inversión en investigación e incentivos para medicamentos huérfanos

• El creciente enfoque global en las enfermedades raras, junto con la expansión de la inversión en investigación en terapias de reemplazo de genes y enzimas, es un impulsor principal del crecimiento en el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan.
• Por ejemplo, en 2024, varias empresas, incluidas Aspa Therapeutics y Passage Bio, recibieron financiación para avanzar en terapias genéticas en etapa clínica dirigidas a la enfermedad de Canavan, lo que marca un gran paso adelante en el desarrollo terapéutico.
• Los entornos de políticas favorables, como la Ley de Medicamentos Huérfanos de los EE. UU. y el Reglamento de Medicamentos Huérfanos de Europa, ofrecen beneficios como exclusividad en el mercado, créditos fiscales y procesos de aprobación simplificados, que están alentando a las empresas de biotecnología a ingresar al espacio de las enfermedades raras.
• Las crecientes campañas de concienciación de los grupos de defensa de los pacientes y el aumento de las capacidades de diagnóstico están mejorando la detección temprana y el acceso al tratamiento, convirtiendo la enfermedad de Canavan en un objetivo clínico más viable. La capacidad de intervenir tempranamente con terapias génicas está resultando vital para retrasar la neurodegeneración y mejorar los resultados de los pacientes.
• A medida que los neurólogos pediátricos y los especialistas en enfermedades raras adoptan cada vez más enfoques personalizados, el mercado se beneficia de una confluencia de innovación tecnológica, necesidad clínica y alineación regulatoria.

Restricción/Desafío

Complejidad de los ensayos clínicos y coste del tratamiento

• El desarrollo de terapias para la enfermedad de Canavan, especialmente terapias genéticas, enfrenta desafíos debido a la complejidad de realizar ensayos clínicos en una población pequeña de pacientes pediátricos con datos limitados de historia natural.
• Por ejemplo, lograr resultados estadísticamente significativos requiere la coordinación global de ensayos y un seguimiento a largo plazo, lo que incrementa los costos y retrasa los plazos de desarrollo. Además, las consideraciones éticas para la inscripción de lactantes en ensayos de fase temprana complican aún más el reclutamiento.
• El alto costo del desarrollo y la administración de la terapia genética sigue siendo una barrera, y se proyecta que algunos tratamientos cuesten varios cientos de miles de dólares por paciente, lo que genera inquietudes sobre el reembolso y el acceso equitativo, en particular en las regiones en desarrollo.
• Además, la fabricación de vectores virales y el mantenimiento de la calidad y seguridad del tratamiento a gran escala presentan obstáculos logísticos. Garantizar la eficacia a largo plazo y monitorear los posibles efectos secundarios también requiere una inversión sostenida tras la aprobación.
• Superar estos desafíos dependerá de la colaboración intersectorial continua, del apoyo financiero público y privado y del desarrollo de plataformas escalables y rentables que garanticen la sostenibilidad tanto clínica como comercial.

Alcance del mercado del tratamiento de la enfermedad de Canavan

El mercado está segmentado en función del tratamiento y del usuario final.

• Por tratamiento

En función del tratamiento, el mercado de la enfermedad de Canavan se segmenta en terapia génica, farmacoterapia y otros. El segmento de la terapia génica dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos, con un 46,8 % en 2024, gracias a su potencial para proporcionar efectos duraderos o curativos al abordar directamente la mutación genética (gen ASPA) responsable de la enfermedad de Canavan. Los avances en las tecnologías de vectores AAV (virus adenoasociados), el aumento de la actividad de ensayos clínicos y el apoyo regulatorio favorable, como las designaciones de medicamentos huérfanos, han consolidado la posición de la terapia génica como la principal modalidad de tratamiento. Su capacidad para ofrecer una intervención temprana y retrasar la neurodegeneración la ha convertido en un foco principal tanto en la investigación como en la práctica clínica.

Se prevé que el segmento de la farmacoterapia experimente el mayor crecimiento entre 2025 y 2032, impulsado por el desarrollo continuo de nuevos tratamientos de moléculas pequeñas y medicamentos de apoyo que pueden aliviar los síntomas o ralentizar la progresión de la enfermedad. Se espera que los crecientes esfuerzos para readaptar los fármacos neurológicos existentes para la enfermedad de Canavan, junto con un mayor acceso a terapias de reemplazo enzimático y agentes neuroprotectores, contribuyan a un crecimiento significativo en este segmento. Además, el menor costo y la naturaleza no invasiva de los tratamientos farmacológicos podrían impulsar una mayor accesibilidad en regiones con acceso limitado a terapias génicas avanzadas.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan se segmenta en hospitales, clínicas especializadas, centros de cirugía ambulatoria y otros. El segmento hospitalario registró la mayor participación en los ingresos en 2024, gracias a la disponibilidad de herramientas de diagnóstico avanzadas, equipos multidisciplinarios de neurología pediátrica e infraestructura especializada para administrar tratamientos complejos como la terapia génica. Los hospitales también son los principales centros de participación en ensayos clínicos, lo cual sigue siendo crucial para la enfermedad de Canavan debido al carácter experimental de muchas terapias actualmente en desarrollo.

Se prevé que el segmento de clínicas especializadas experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente demanda de atención centrada en enfermedades raras y la aparición de clínicas genéticas y metabólicas especializadas. Estos centros ofrecen un tratamiento más personalizado y a largo plazo para los pacientes con enfermedad de Canavan y, a menudo, facilitan vías de diagnóstico y tratamiento más rápidas. La mayor colaboración entre clínicas especializadas y empresas biotecnológicas está impulsando aún más el acceso de los pacientes a terapias emergentes, incluyendo aquellas en programas de acceso temprano o de uso compasivo.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan con la mayor participación en los ingresos del 40,5 % en 2024, impulsada por su infraestructura de investigación avanzada, un entorno de reembolso favorable y la presencia de empresas de biotecnología líderes e instituciones académicas que participan activamente en ensayos clínicos.
• La región se beneficia de una infraestructura de atención médica bien establecida, una alta concentración de ensayos clínicos y una sólida financiación de los sectores público y privado dedicados a la investigación de enfermedades raras y la innovación en terapia genética.
• El acceso generalizado a las pruebas genéticas, la fuerte colaboración entre empresas de biotecnología e instituciones académicas y la creciente conciencia de la enfermedad de Canavan entre los proveedores de atención médica y las comunidades de pacientes están fomentando colectivamente el diagnóstico temprano y la adopción del tratamiento, consolidando el liderazgo de América del Norte en el mercado global.

Análisis del mercado estadounidense de tratamiento de la enfermedad de Canavan

El mercado estadounidense de tratamiento de la enfermedad de Canavan capturó la mayor participación en los ingresos, con un 81%, en Norteamérica en 2024, impulsado por sólidos esfuerzos de I+D en terapia génica y desarrollo de fármacos huérfanos. La avanzada infraestructura clínica del país, la presencia de importantes empresas biotecnológicas y las políticas de apoyo en el marco de la Ley de Medicamentos Huérfanos han acelerado la innovación terapéutica. El creciente número de centros especializados en enfermedades raras y el acceso a herramientas de diagnóstico temprano, como las pruebas genéticas, refuerzan aún más el liderazgo del país. La sólida colaboración entre instituciones académicas y empresas biotecnológicas continúa impulsando los avances clínicos en el tratamiento de la enfermedad de Canavan.

Perspectivas del mercado europeo de tratamiento de la enfermedad de Canavan

Se prevé que el mercado europeo de tratamiento de la enfermedad de Canavan se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por el aumento de la financiación para la investigación de enfermedades raras y la colaboración paneuropea en el ámbito sanitario. El énfasis de la UE en la regulación de medicamentos huérfanos y las iniciativas de investigación transfronterizas está impulsando el crecimiento. Los países de toda la región están observando una mayor concienciación sobre las leucodistrofias, incluida la enfermedad de Canavan, lo que ha permitido un diagnóstico más temprano y el acceso a terapias experimentales. La expansión de los programas de cribado genético y las colaboraciones entre instituciones de investigación y empresas biotecnológicas impulsan aún más el crecimiento regional.

Análisis del mercado del tratamiento de la enfermedad de Canavan en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la enfermedad de Canavan crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la postura proactiva del país en la gestión de enfermedades raras y la ampliación de las iniciativas genómicas del NHS. Con programas como el Servicio de Medicina Genómica, que permite el diagnóstico precoz de enfermedades como la enfermedad de Canavan, el Reino Unido está allanando el camino para el tratamiento personalizado. El aumento de la participación en ensayos clínicos, las colaboraciones público-privadas y la financiación gubernamental para la investigación de medicamentos huérfanos impulsan aún más el mercado.

Análisis del mercado alemán de tratamiento de la enfermedad de Canavan

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de la enfermedad de Canavan crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por una fuerte inversión en biotecnología, campañas de concienciación sobre enfermedades raras y una infraestructura sanitaria consolidada. El enfoque de Alemania en la innovación y su participación en programas de enfermedades raras a nivel de la UE la convierten en un importante contribuyente a la investigación de Canavan. La mayor colaboración entre hospitales e institutos de investigación, junto con el creciente acceso a plataformas avanzadas de terapia génica, impulsa la creciente adopción de tratamientos modificadores de la enfermedad.

Análisis del mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta, del 24 %, durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por las rápidas mejoras en las capacidades de diagnóstico y el acceso a la atención médica en economías clave como China, Japón e India. Las iniciativas gubernamentales para promover los registros de enfermedades raras, junto con una mayor inversión en investigación genómica, están impulsando la detección y el tratamiento tempranos. La creciente presencia de empresas biotecnológicas internacionales y las alianzas regionales de investigación están abriendo caminos para terapias innovadoras en la región APAC.

Análisis del mercado japonés de tratamiento de la enfermedad de Canavan

El mercado japonés de tratamiento de la enfermedad de Canavan está cobrando impulso gracias al énfasis del país en la medicina de precisión y la integración de las enfermedades raras en las estrategias nacionales de salud. La sólida infraestructura de Japón para la investigación genética y el diagnóstico temprano desempeña un papel clave en la adopción de terapias avanzadas. Con el creciente apoyo a la neurología pediátrica y el desarrollo de redes locales de ensayos clínicos, el país promueve activamente el acceso de los pacientes a terapias génicas emergentes y programas de investigación colaborativa en el ámbito de la leucodistrofia.

Análisis del mercado de tratamiento de la enfermedad de Canavan en India

El mercado indio de tratamiento de la enfermedad de Canavan representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia Pacífico en 2024, gracias al crecimiento del sector de la genética médica, la expansión de la clase media y un mayor enfoque en la atención pediátrica. India está experimentando una mayor concienciación sobre las enfermedades raras, respaldada por iniciativas como la Política Nacional de Enfermedades Raras. La disponibilidad de pruebas genéticas asequibles, la expansión de las instituciones de investigación y una sólida industria farmacéutica nacional posicionan a India como un actor clave para impulsar el crecimiento del mercado regional de tratamiento de la enfermedad de Canavan.

Cuota de mercado del tratamiento de la enfermedad de Canavan

La industria del tratamiento de la enfermedad de Canavan está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Aspa Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Passage Bio, Inc. (EE. UU.)
• REGENXBIO Inc. (EE. UU.)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Taysha Gene Therapies, Inc. (EE. UU.)
• Orchard Therapeutics plc (Reino Unido)
• Abeona Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Denali Therapeutics Inc. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• PTC Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• BridgeBio Pharma, Inc. (EE. UU.)
• Voyager Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Avrobio, Inc. (EE. UU.)
• MeiraGTx Holdings plc (Reino Unido)
• Genethon (Francia)
• uniQure NV (Países Bajos)
• Santhera Pharmaceuticals Holding AG (Suiza)
• JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. (Japón)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Canavan?

• En julio de 2025, Myrtelle Inc., empresa de terapia génica en fase clínica, lanzó la producción comercial de MYR-101, una terapia génica rAAV en investigación dirigida a oligodendrocitos para la enfermedad de Canavan. Desarrollada para restaurar la función de la enzima ASPA, MYR-101 ha recibido múltiples designaciones regulatorias, incluyendo la de medicamento huérfano y la de vía rápida. Este avance refuerza el compromiso estratégico de Myrtelle de abordar la causa genética subyacente de la enfermedad y de impulsar el acceso global a gran escala mediante una mayor capacidad de fabricación.
• En junio de 2025, BridgeBio Pharma Inc., a través de su filial Aspa Therapeutics, presentó datos prometedores de 12 meses de la cohorte de dosis alta de su ensayo CANaspire de fase 1/2 para BBP‑812. La terapia génica basada en AAV9 demostró reducciones significativas en los niveles de N-acetilaspartato (NAA) y mejoras en la función motora, lo que indica un gran potencial terapéutico. Estos hallazgos refuerzan el compromiso de BridgeBio con el desarrollo del primer tratamiento aprobado para la enfermedad de Canavan, a la vez que sientan las bases para futuras solicitudes regulatorias.
• En mayo de 2025, Myrtelle anunció resultados provisionales positivos de su ensayo clínico de fase 1/2 que evaluaba rAAV‑Olig001‑ASPA en pacientes pediátricos. Los datos revelaron mejoras estructurales y funcionales significativas en la sustancia blanca cerebral, las habilidades motoras y los marcadores de mielinización. Estos resultados subrayan la promesa terapéutica de la terapia génica dirigida y el progreso de Myrtelle en el desarrollo de opciones de tratamiento para leucodistrofias raras.
• En enero de 2025, el ensayo CANaspire inició una inscripción más amplia en Norteamérica y Europa para bebés menores de 30 meses. Esta expansión busca evaluar la seguridad y la eficacia en diversas poblaciones, apoyando así el desarrollo global de BBP-812. Este paso marca un hito importante para BridgeBio y Aspa Therapeutics, reforzando su liderazgo global en el desarrollo de terapias de precisión para trastornos neurológicos ultrarraros.

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