Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral: panorama general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral se valoró en USD 6.48 mil millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 12.92 mil millones para 2033 , con una CAGR del 9,00% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por los avances en la terapia genética y el trasplante de células madre, dirigidos al defecto subyacente del gen ABCD1, junto con el aumento de las inversiones en I+D en tratamientos de enfermedades raras.
• Además, la ampliación de los programas de cribado neonatal, la mayor concienciación entre los profesionales sanitarios y las políticas regulatorias favorables a los medicamentos huérfanos están impulsando el diagnóstico precoz y la adopción del tratamiento. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de terapias modificadoras de la enfermedad, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

• Los tratamientos para la adrenoleucodistrofia cerebral (CALD), incluidos el trasplante de células madre, la terapia genética, los corticosteroides , el aceite de Lorenzo y otras terapias de apoyo, son componentes cada vez más vitales del manejo de enfermedades raras debido a su potencial para detener o ralentizar el deterioro neurológico y mejorar los resultados de los pacientes.
• La creciente demanda de tratamientos para la adrenoleucodistrofia cerebral está impulsada principalmente por los avances en la terapia genética, la adopción más amplia de programas de detección neonatal y la creciente conciencia del trastorno entre los proveedores de atención médica y los cuidadores.
• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral con la mayor participación en los ingresos del 45,2 % en 2025, caracterizada por una infraestructura de atención médica avanzada, fuertes inversiones en I+D de enfermedades raras y marcos regulatorios de apoyo para medicamentos huérfanos, con EE. UU. a la cabeza en la adopción de trasplantes de células madre y terapias genéticas emergentes.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral durante el período de pronóstico debido al creciente acceso a la atención médica, las crecientes capacidades de pruebas genéticas y la mejor disponibilidad de terapias avanzadas en países como China, Japón e India.
• El segmento de trasplante de células madre dominó el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral en 2025 con una participación de mercado del 48,5%, impulsado por su eficacia establecida en la ALD cerebral en etapa temprana.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

Tendencias del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

Avances en terapia génica y tratamientos modificadores de enfermedades

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral es el rápido desarrollo y la adopción clínica de enfoques de terapia génica dirigidos al gen ABCD1, que ofrecen una posible corrección a largo plazo del defecto metabólico subyacente.
  • Por ejemplo, la terapia génica ex vivo basada en lentivirus se está estudiando y aplicando cada vez más en pacientes con EHA cerebral en etapa temprana, con el objetivo de detener la progresión de la enfermedad antes de que se produzca un daño neurológico grave.
• La terapia genética y los nuevos tratamientos modificadores de la enfermedad permiten planes de atención personalizados al reducir potencialmente la necesidad de intervenciones repetidas y mejorar los resultados neurológicos, lo que permite a los pacientes mantener una mayor calidad de vida.
• La integración de la terapia genética con el diagnóstico temprano a través de programas ampliados de detección neonatal facilita la intervención oportuna, mejora el pronóstico a largo plazo y reduce la carga de la enfermedad en las familias y los sistemas de atención sanitaria.
• Esta tendencia hacia terapias innovadoras, específicas y potencialmente curativas está cambiando fundamentalmente las expectativas de los pacientes y las prácticas de atención estándar, alentando a las compañías farmacéuticas a invertir fuertemente en el desarrollo de tratamientos avanzados.
• La demanda de terapia genética y otros tratamientos modificadores de enfermedades está creciendo rápidamente tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes, a medida que las partes interesadas priorizan cada vez más soluciones efectivas y a largo plazo sobre el tratamiento puramente sintomático.

Dinámica del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

Impulsor

Mayor concienciación y diagnóstico temprano a través de la detección temprana en recién nacidos

• La creciente concienciación sobre la adrenoleucodistrofia cerebral entre los profesionales de la salud, los cuidadores y las comunidades de pacientes, junto con la expansión de los programas de detección temprana en recién nacidos, es un factor importante para la mayor demanda de terapias de intervención temprana
  • Por ejemplo, en 2024, varios estados de EE. UU. ampliaron la detección de recién nacidos para incluir la ALD, lo que permitió la identificación de bebés afectados antes de que aparecieran los síntomas clínicos, aumentando así la adopción de tratamientos curativos y modificadores de la enfermedad.
• A medida que mejora la detección temprana, los resultados del tratamiento, especialmente del trasplante de células madre o la terapia genética, mejoran sustancialmente, lo que impulsa la recomendación de los médicos y la adopción por parte de los cuidadores.
• Además, las iniciativas globales de promoción y educación están generando conciencia tanto en los países desarrollados como en los emergentes, lo que contribuye a mayores tasas de diagnóstico y al crecimiento del mercado.
• La disponibilidad de terapias que pueden retardar o detener la progresión de la enfermedad, combinada con la capacidad de intervenir antes, está alentando a los sistemas de atención médica a integrar el tratamiento CALD en las vías de atención estándar.
• Por ejemplo, las asociaciones entre grupos de defensa de los pacientes y compañías farmacéuticas están promoviendo campañas de detección temprana, ampliando aún más la aceptación del tratamiento.
• Los crecientes incentivos gubernamentales para la investigación de enfermedades raras y el desarrollo de medicamentos huérfanos están brindando apoyo financiero y regulatorio, impulsando la aprobación y adopción acelerada de terapias.

Restricción/Desafío

Altos costos de tratamiento y acceso limitado en regiones emergentes

• El costo sustancial de las terapias avanzadas para la adrenoleucodistrofia cerebral, incluyendo el trasplante de células madre y la terapia génica, representa una barrera significativa para una mayor penetración en el mercado, particularmente en las economías emergentes
  • Por ejemplo, el proceso de varios pasos del trasplante autólogo de células madre con modificación genética puede costar varios cientos de miles de dólares, lo que limita el acceso solo a pacientes de altos ingresos o países con apoyo de reembolso.
• Abordar los desafíos de asequibilidad a través de la cobertura de seguros, la financiación gubernamental y los programas de asistencia al paciente es fundamental para ampliar el acceso y la adopción de los tratamientos CALD.
• Además, la necesidad de centros de tratamiento especializados con médicos capacitados e infraestructura avanzada restringe la disponibilidad, especialmente en regiones que carecen de instalaciones de atención médica avanzadas.
• Superar estos desafíos mediante una infraestructura ampliada, apoyo político y estrategias de reducción de costos será vital para garantizar un acceso equitativo y un crecimiento sostenido del mercado.
• Por ejemplo, la limitada concientización y capacitación de los proveedores de atención médica en los países emergentes dificulta aún más el diagnóstico temprano y el inicio del tratamiento, lo que reduce la penetración general del mercado.
• Las limitaciones de la cadena de suministro de terapias especializadas, incluidas las células madre modificadas genéticamente, pueden retrasar la entrega del tratamiento y limitar su adopción en regiones sin apoyo logístico avanzado.

Alcance del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

El mercado está segmentado en función del tratamiento, el diagnóstico, los síntomas, los usuarios finales y los canales de distribución.

• Por tratamiento

Según el tratamiento, el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral se segmenta en trasplante de células madre, terapia génica, corticosteroides, aceite de Lorenzo y otros. El segmento de trasplante de células madre dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos del 48.5 % en 2025, impulsado por su eficacia comprobada para detener la progresión de la adrenoleucodistrofia cerebral en etapa temprana. El trasplante de células madre sigue siendo el estándar de atención para los pacientes diagnosticados antes de que se produzca un daño neurológico grave. Su adopción está respaldada por la evidencia clínica a largo plazo, la amplia familiaridad de los médicos y la inclusión en las directrices de tratamiento. El dominio del segmento se ve reforzado por el aumento de las inversiones en bancos de células madre e infraestructura de trasplantes en las regiones desarrolladas. Los pacientes y los cuidadores a menudo prefieren el trasplante de células madre debido a su potencial para mejorar significativamente la supervivencia y los resultados neurológicos. Además, la creciente concienciación sobre el diagnóstico temprano a través de los programas de detección neonatal está aumentando la demanda de procedimientos de trasplante oportunos

Se prevé que el segmento de la terapia génica experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por su potencial como terapia única modificadora de la enfermedad dirigida al defecto subyacente del gen ABCD1. La terapia génica ofrece la promesa de una corrección a largo plazo del trastorno metabólico, reduciendo la dependencia de intervenciones repetidas. Los éxitos clínicos de la terapia génica basada en lentivirus han despertado el interés por su adopción entre profesionales sanitarios e inversores. El creciente número de ensayos clínicos, el apoyo regulatorio a los medicamentos huérfanos y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas e instituciones académicas están acelerando el crecimiento del segmento. Además, la preferencia de los pacientes se está orientando hacia la terapia génica debido a su potencial para mejorar la calidad de vida y reducir la carga del tratamiento a largo plazo. La creciente disponibilidad de centros de tratamiento especializados capaces de administrar terapia génica impulsa aún más la expansión del mercado.

• Por diagnóstico

Según el diagnóstico, el mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral se segmenta en análisis de sangre, resonancia magnética (RM), exámenes oculares y biopsia de piel. El segmento de análisis de sangre dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos en 2025, debido a su función en la detección de niveles elevados de ácidos grasos de cadena muy larga (AGCML) y la confirmación rápida del diagnóstico de EHA. Los análisis de sangre son mínimamente invasivos, relativamente rentables y constituyen la columna vertebral de los programas de detección neonatal en todo el mundo. La detección temprana mediante análisis de sangre facilita intervenciones de tratamiento oportunas, mejorando el pronóstico y los resultados a largo plazo. El segmento se beneficia de la creciente concienciación entre los pediatras y los especialistas en enfermedades raras sobre la importancia de las pruebas bioquímicas. También está respaldado por los avances tecnológicos que permiten obtener resultados más rápidos y precisos. La adopción de análisis de sangre es mayor en regiones con sólidos programas de salud pública y políticas obligatorias de detección neonatal

Se prevé que el segmento de resonancia magnética (RM) experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, ya que permite la monitorización precisa de la desmielinización cerebral y la progresión de la enfermedad en pacientes con EHA. La RM proporciona imágenes detalladas de las lesiones cerebrales, lo cual es fundamental para determinar la elegibilidad para el tratamiento, en particular para el trasplante de células madre y la terapia génica. El creciente número de pacientes diagnosticados precozmente mediante análisis de sangre impulsa la demanda de RM para evaluaciones de seguimiento. Los protocolos de imagen avanzados y el análisis de RM asistido por IA están impulsando aún más su adopción. La creciente disponibilidad de centros de RM en regiones emergentes también impulsa el rápido crecimiento de este segmento. Además, los profesionales sanitarios recurren cada vez más a la RM para personalizar los planes de tratamiento y monitorizar la eficacia terapéutica, mejorando así los resultados clínicos.

• Por síntomas

Según los síntomas, el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral se segmenta en trastorno por déficit de atención, problemas de conducta, hiperactividad, torpeza, hipoglucemia, dolor ocular, migraña, infecciones virales y otros. El segmento de problemas de conducta dominó en 2025 debido a su prevalencia en niños con adrenoleucodistrofia cerebral y la necesidad de una intervención terapéutica temprana. Los cambios de conducta suelen ser los primeros indicadores clínicos que impulsan el diagnóstico y el tratamiento, lo que impulsa la demanda de terapias especializadas. El seguimiento y el manejo de estos síntomas son fundamentales para la planificación del tratamiento y la calidad de vida del paciente. El reconocimiento de síntomas conductuales también influye en la detección temprana y las derivaciones médicas. Las intervenciones dirigidas a estos síntomas se integran cada vez más en estrategias de tratamiento generales, como el trasplante de células madre o la terapia génica. Los cuidadores desempeñan un papel clave en el reconocimiento y la notificación de síntomas conductuales, lo que refuerza aún más el dominio de este segmento.

Se prevé que el segmento de hiperactividad experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, ya que suele acompañar a la EHA cerebral en etapa temprana y requiere atención clínica temprana. La mayor concienciación entre padres, docentes y pediatras sobre los signos neuroconductuales está impulsando el diagnóstico precoz. Las compañías farmacéuticas también están desarrollando terapias dirigidas al manejo sintomático, junto con tratamientos modificadores de la enfermedad. La monitorización de la hiperactividad, en combinación con el diagnóstico bioquímico y por imagen, facilita la personalización del tratamiento. Las plataformas de salud digital y la telemedicina se utilizan cada vez más para la monitorización continua, lo que contribuye al crecimiento del segmento. La necesidad de una atención integrada que aborde tanto los síntomas neurológicos como los conductuales impulsa aún más su adopción.

• Por usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado se segmenta en clínicas, hospitales y otros. El segmento hospitalario dominó el mercado en 2025, debido a la necesidad de infraestructura especializada, personal cualificado y atención integral para administrar terapias como el trasplante de células madre y la terapia génica. Los hospitales proporcionan acceso a equipos multidisciplinarios, incluidos neurólogos, hematólogos y asesores genéticos, lo cual es fundamental para un tratamiento eficaz. También ofrecen seguimiento posterior al tratamiento y gestión de complicaciones. El predominio de los hospitales está respaldado por la cobertura de seguros y las políticas gubernamentales de reembolso en las regiones desarrolladas. La alta confianza de los pacientes y la disponibilidad de instalaciones diagnósticas y terapéuticas avanzadas refuerzan aún más la preferencia por los hospitales

Se prevé que el segmento clínico experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por un mayor acceso a seguimientos ambulatorios, asesoramiento sobre terapia génica y monitorización de pacientes con síntomas leves a moderados. Las clínicas están ampliando sus servicios de asesoramiento genético y educación del paciente, lo que las hace más atractivas para la atención rutinaria. Este crecimiento también se ve impulsado por la adopción de la telemedicina, que permite consultas y seguimientos remotos. Las regiones emergentes con acceso hospitalario limitado recurren cada vez más a clínicas especializadas para el diagnóstico temprano y la atención continua. Las clínicas ofrecen comodidad, costos reducidos y atención personalizada al paciente, lo que impulsa un crecimiento más rápido.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacia hospitalaria, farmacia minorista y farmacia en línea. El segmento de farmacia hospitalaria dominó en 2025 debido a la distribución controlada de terapias de alto costo, como kits de trasplante de células madre, materiales de terapia génica y otros medicamentos especializados. Las farmacias hospitalarias garantizan un almacenamiento seguro, una manipulación adecuada y el cumplimiento de los requisitos reglamentarios, lo cual es fundamental para los tratamientos de enfermedades raras. La integración con los programas de tratamiento hospitalario fortalece aún más este canal. El dominio también se ve reforzado por los sistemas de reembolso vinculados a las terapias administradas por los hospitales

Se prevé que el segmento de farmacias en línea experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente adopción de la telemedicina, las recetas digitales y la entrega directa al paciente de terapias de apoyo como corticosteroides y aceite de Lorenzo. Las plataformas en línea mejoran la comodidad del paciente, especialmente en regiones remotas o desatendidas. Este crecimiento se sustenta en la integración de la salud digital y la mejora de las redes logísticas. Pacientes y cuidadores prefieren cada vez más el acceso en línea para medicamentos rutinarios no urgentes, lo que facilita la adherencia a los planes de tratamiento a largo plazo. La expansión de las farmacias en línea en los mercados emergentes también contribuye al crecimiento del segmento.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral con la mayor participación en los ingresos del 45,2 % en 2025, caracterizada por una infraestructura de atención médica avanzada, fuertes inversiones en I+D de enfermedades raras y marcos regulatorios de apoyo para medicamentos huérfanos, con EE. UU. a la cabeza en la adopción de trasplantes de células madre y terapias genéticas emergentes.
• Los pacientes y los proveedores de atención médica de la región valoran mucho el diagnóstico temprano a través de la detección de recién nacidos, el acceso a tratamientos especializados como el trasplante de células madre y la terapia genética, y la atención integral de equipos hospitalarios multidisciplinarios.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por regulaciones favorables para medicamentos huérfanos, apoyo a los reembolsos y una alta conciencia entre los médicos y cuidadores, lo que establece a América del Norte como la región líder en la adopción del tratamiento CALD.

Análisis del mercado estadounidense del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

El mercado estadounidense de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral captó la mayor participación en los ingresos, con un 50% en 2025, en Norteamérica, impulsado por la adopción generalizada de programas de cribado neonatal y opciones terapéuticas avanzadas como el trasplante de células madre y la terapia génica. Pacientes y profesionales sanitarios priorizan cada vez más la intervención temprana para detener la progresión neurológica y mejorar los resultados a largo plazo. La creciente disponibilidad de centros de tratamiento especializados, junto con un sólido apoyo a los reembolsos e incentivos gubernamentales para enfermedades raras, impulsa aún más el crecimiento del mercado. Además, la creciente concienciación entre cuidadores y pediatras sobre el diagnóstico precoz contribuye significativamente a la expansión de los tratamientos de la adrenoleucodistrofia cerebral.

Perspectivas del mercado europeo de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

Se proyecta que el mercado europeo de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por la creciente concienciación sobre las enfermedades raras y la mejora del acceso a terapias avanzadas. El aumento del gasto sanitario y la consolidación de los marcos de referencia para las enfermedades raras en países como Alemania, Francia e Italia están impulsando la adopción del trasplante de células madre y la terapia génica. Los pacientes y cuidadores europeos también se ven atraídos por el diagnóstico oportuno, la intervención temprana y la disponibilidad de programas de atención integral. La región está experimentando un crecimiento significativo en hospitales y clínicas especializadas, con tratamientos CALD cada vez más incorporados en las iniciativas nacionales de cribado neonatal y enfermedades raras.

Análisis del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la expansión de los programas de cribado neonatal y un mayor énfasis en el manejo de enfermedades raras. La preocupación por la progresión de la enfermedad y el deterioro neurológico anima a los cuidadores y profesionales sanitarios a adoptar intervenciones terapéuticas tempranas. Se espera que la sólida infraestructura sanitaria del Reino Unido, junto con el creciente acceso a la terapia génica y al trasplante de células madre, siga impulsando el crecimiento del mercado. Las campañas de concienciación pública y los programas de defensa del paciente promueven aún más el diagnóstico temprano y la adopción del tratamiento.

Análisis del mercado alemán de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por una infraestructura de diagnóstico avanzada y la disponibilidad de centros de tratamiento especializados. El enfoque de Alemania en la investigación de enfermedades raras, junto con sólidas políticas de reembolso de gastos médicos, promueve la adopción del trasplante de células madre y la terapia génica. La integración de equipos multidisciplinarios garantiza una planificación y un seguimiento eficaces del tratamiento, lo que contribuye a una mejor evolución de los pacientes. Además, la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los cuidadores sobre la intervención temprana impulsa una mayor adopción de las terapias CALD.

Análisis del mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento del acceso a la atención médica, la expansión de las iniciativas de cribado neonatal y la mayor concienciación sobre las enfermedades raras en países como China, Japón e India. Los avances tecnológicos y las iniciativas gubernamentales que promueven el diagnóstico precoz y el tratamiento de enfermedades raras están impulsando su adopción. Además, el creciente número de centros de tratamiento especializados y la creciente disponibilidad de terapia génica y trasplante de células madre en países seleccionados de Asia-Pacífico están ampliando el acceso a los tratamientos de la adrenoleucodistrofia cerebral.

Análisis del mercado japonés para el tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

El mercado japonés de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral está cobrando impulso gracias al avanzado sistema sanitario del país, la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos raros y la demanda de terapias de intervención temprana. El creciente número de programas de cribado neonatal y centros de tratamiento especializados está impulsando la adopción del trasplante de células madre y las terapias génicas emergentes. La integración de los programas de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral con centros de diagnóstico avanzados garantiza una intervención oportuna y mejores resultados para los pacientes. Además, el enfoque de Japón en la educación del paciente y el apoyo a los cuidadores contribuye aún más a la expansión del mercado.

Análisis del mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral en India

El mercado indio de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2025, gracias a la creciente concienciación sobre las enfermedades raras, la expansión de la infraestructura sanitaria y los programas de cribado neonatal financiados por el gobierno. India está experimentando una creciente adopción de terapias avanzadas, como el trasplante de células madre y la terapia génica, en centros especializados. El impulso hacia el diagnóstico precoz, junto con la mejora de la asequibilidad y la accesibilidad de los tratamientos, está impulsando el crecimiento del mercado. Además, la defensa del paciente y las iniciativas para las enfermedades raras son factores clave que impulsan la adopción de las terapias CALD tanto en entornos residenciales como hospitalarios.

Cuota de mercado del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral

La industria del tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Bluebird Bio, Inc. (EE. UU.)
• Minoryx Therapeutics SL (España)
• Poxel SA (Francia)
• Viking Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• MedDay Pharmaceuticals (Francia)
• Orpheris, Inc. (EE. UU.)
• Magenta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• NeuroVia Biotech, Inc. (EE. UU.)
• Autobahn Therapeutics (EE. UU.)
• Taysha GTx (EE. UU.)
• Neurogene, Inc. (EE. UU.)
• SwanBio Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• Regenxbio Inc. (EE. UU.)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• Neurogene Inc. (EE. UU.)
• Spur Therapeutics (EE. UU.)
• Neuraxpharm Group GmbH (Alemania)
• Genetix Biotherapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Alcresta Therapeutics, Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global de tratamiento de la adrenoleucodistrofia cerebral?

• En agosto de 2025, la FDA exigió la actualización del etiquetado de Skysona para reflejar una incidencia significativamente mayor de neoplasias hematológicas malignas, aproximadamente un 15 % más del triple de la tasa reportada anteriormente. Las secciones de advertencia, indicaciones de uso y seguridad de la información de prescripción se han revisado en consecuencia.
• En julio de 2025, Minoryx Therapeutics y Neuraxpharm anunciaron que la EMA validó su solicitud de autorización de comercialización (MAA) para leriglitazona (Nezglyal®), una terapia oral de una vez al día para pacientes varones pediátricos y adultos con ALD cerebral.
• En noviembre de 2024, la FDA de EE. UU. anunció una investigación sobre informes de cánceres de sangre graves en pacientes tratados con Skysona, una terapia genética para la CALD temprana y activa, luego de que se diagnosticaran casos en la era de prueba entre 14 y 92 meses después de la administración.
• En noviembre de 2023, Minoryx Therapeutics anunció las primeras inscripciones de pacientes en su ensayo CALYX de fase 3 en EE. UU. para leriglitazona, dirigido a hombres adultos con enfermedad hepática alcohólica cerebral (cALD) que no son elegibles o rechazan el trasplante de células madre, avanzando hacia la aprobación regulatoria.
• En noviembre de 2023, el NHS de Inglaterra publicó una política para encargar de forma rutinaria un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (alo-TCMH) para pacientes varones adultos con enfermedad de EH crónica, formalizando así un acceso más amplio a este tratamiento en el Reino Unido.

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