Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado mundial de fibrosis quística: descripción general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de la fibrosis quística

• El tamaño del mercado mundial de fibrosis quística se valoró en 17.810 millones de dólares en 2025  y se espera que alcance los  155.970 millones de dólares en 2033 , con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 31,15% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a los avances en medicina de precisión, terapia génica y moduladores del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) , que han mejorado significativamente los resultados de los pacientes y ampliado el acceso al tratamiento en todo el mundo.
• Además, el aumento de las tasas de diagnóstico, el incremento del gasto sanitario y la creciente concienciación sobre las pruebas genéticas están impulsando la adopción de nuevas soluciones terapéuticas. Estos factores convergentes están acelerando la innovación y la adopción de tratamientos, lo que impulsa significativamente el crecimiento del sector.

Análisis del mercado de la fibrosis quística

• La fibrosis quística, un trastorno genético potencialmente mortal que afecta a los sistemas respiratorio y digestivo, está experimentando importantes avances médicos con la introducción de moduladores de CFTR, terapias de precisión y mejores herramientas de diagnóstico, lo que está transformando el manejo de la enfermedad y las tasas de supervivencia de los pacientes en los sistemas de salud de todo el mundo.
• La creciente demanda de tratamientos para la fibrosis quística se debe principalmente a una mayor concienciación sobre las pruebas genéticas, al aumento de las tasas de diagnóstico y a la ampliación del acceso a terapias avanzadas tanto en las economías desarrolladas como en las emergentes.
• América del Norte dominó el mercado de la fibrosis quística con la mayor cuota de ingresos, un 48,2% en 2025, gracias a las altas tasas de adopción de tratamientos, una infraestructura sanitaria bien establecida y una fuerte presencia en el mercado de las principales compañías farmacéuticas, especialmente en EE. UU., donde la I+D en curso en terapia génica y regímenes de fármacos combinados sigue acelerando el crecimiento.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento en el mercado de la fibrosis quística durante el período de pronóstico, impulsado por la mejora de las capacidades de diagnóstico, la ampliación del acceso a la atención médica y el mayor enfoque gubernamental en el manejo de enfermedades raras en países como China, Japón e India.
• El segmento de reguladores de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística dominó el mercado de la fibrosis quística con una cuota de mercado del 56,9 % en 2025, gracias a su probada capacidad para actuar sobre el defecto genético subyacente y proporcionar beneficios clínicos a largo plazo, lo que los posiciona como la piedra angular de las estrategias modernas de tratamiento de la fibrosis quística.

Alcance del informe y segmentación del mercado de fibrosis quística      

Tendencias del mercado de la fibrosis quística

Avances en terapia génica y medicina de precisión

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado mundial de la fibrosis quística es el creciente enfoque en la terapia génica y la medicina de precisión, cuyo objetivo es abordar la causa genética fundamental de la enfermedad en lugar de solo controlar los síntomas, transformando así el panorama del tratamiento a largo plazo.
  • Por ejemplo, Vertex Pharmaceuticals y Moderna están desarrollando conjuntamente una terapia de ARNm para CFTR diseñada para restaurar la producción de la proteína CFTR en pacientes que no responden a los moduladores existentes, lo que representa un gran avance en el potencial curativo.
• Las tecnologías de edición genética, como CRISPR, se están explorando cada vez más para corregir directamente el gen CFTR defectuoso, lo que podría ofrecer una solución definitiva. Por ejemplo, se están intensificando las colaboraciones de investigación entre instituciones académicas y empresas biotecnológicas para perfeccionar los sistemas de administración de genes y mejorar la precisión de la edición.
• La integración del análisis de datos genómicos y las herramientas de diagnóstico basadas en IA permite la selección de tratamientos personalizados, mejorando la eficacia de la terapia y los resultados para el paciente. Mediante el perfil molecular, los médicos pueden adaptar los regímenes farmacológicos a los tipos de mutación individuales, garantizando tasas de respuesta óptimas y minimizando los efectos adversos.
• Este cambio hacia terapias personalizadas y dirigidas genéticamente está transformando los protocolos de manejo de pacientes a nivel mundial. En consecuencia, empresas líderes como Vertex y AbbVie están ampliando sus líneas de I+D para incluir moduladores CFTR de última generación y tratamientos génicos dirigidos a poblaciones de pacientes más amplias.
• La demanda de terapias que ofrezcan una modificación a largo plazo de la enfermedad y posibles curas está creciendo rápidamente tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes, a medida que los sistemas de salud priorizan cada vez más los enfoques basados ​​en la precisión para trastornos genéticos raros como la fibrosis quística.

Dinámica del mercado de la fibrosis quística

Conductor

Prevalencia creciente y avances en las terapias moduladoras de CFTR

• La creciente prevalencia mundial de la fibrosis quística, junto con los notables avances en las terapias moduladoras de CFTR, es un factor clave que impulsa el crecimiento del mercado y mejora la calidad de vida de los pacientes en todo el mundo.
  • Por ejemplo, en febrero de 2025, Vertex Pharmaceuticals anunció la ampliación de las aprobaciones regulatorias para Trikafta (Kaftrio) a nuevos grupos de edad y mutaciones genéticas, consolidando aún más su posición dominante en el tratamiento de la fibrosis quística.
• A medida que mejora el conocimiento sobre las pruebas genéticas y el diagnóstico precoz, se identifican más pacientes y se les inician terapias dirigidas, lo que conlleva un aumento sustancial en las tasas de adopción de tratamientos.
• Además, el apoyo gubernamental y las organizaciones de defensa de los pacientes desempeñan un papel crucial en la ampliación del acceso a tratamientos avanzados para la fibrosis quística, especialmente en regiones de altos ingresos y en desarrollo.
• La disponibilidad de formulaciones farmacéuticas innovadoras, dispositivos de inhalación mejorados y regímenes combinados que ofrecen mayor eficacia y comodidad sigue impulsando la adopción de terapias en los mercados globales. La tendencia hacia el inicio más temprano del tratamiento y las estrategias de atención personalizada contribuyen aún más a la expansión sostenida del mercado.

Restricción/Desafío

Costos elevados de tratamiento y acceso limitado en regiones emergentes

• El coste excepcionalmente elevado de los tratamientos para la fibrosis quística, especialmente los moduladores de CFTR, supone un importante obstáculo para su adopción generalizada y el acceso equitativo en los sistemas sanitarios mundiales.
  • Por ejemplo, el coste anual del tratamiento con las principales terapias moduladoras de CFTR, como Trikafta, puede superar los 300.000 dólares estadounidenses por paciente, lo que limita su accesibilidad para los pacientes en países sin sistemas de reembolso sólidos.
• Además, las disparidades en la infraestructura sanitaria y la limitada disponibilidad de especialistas en las economías emergentes dificultan el diagnóstico oportuno y el acceso a terapias avanzadas, lo que crea importantes brechas en los resultados de la atención.
  • Por ejemplo, mientras que Norteamérica y Europa se benefician de programas de detección integrales, muchas regiones de Asia-Pacífico y Latinoamérica aún se enfrentan a un infradiagnóstico debido a la falta de centros de pruebas y de información.
• Superar estas barreras de asequibilidad y accesibilidad mediante subsidios gubernamentales, el desarrollo de medicamentos genéricos y alianzas mundiales en materia de salud será crucial para garantizar una disponibilidad equitativa del tratamiento y mejorar las tasas de supervivencia en todo el mundo.
• Si bien varias empresas están explorando alternativas rentables para el modulador de CFTR, los modelos de precios sostenibles y las iniciativas de reembolso globales siguen siendo esenciales para abordar la carga económica de la atención de la fibrosis quística.

Alcance del mercado de la fibrosis quística

El mercado está segmentado en función del método de tratamiento, la clase de fármaco, la vía de administración y el canal de distribución.

• Método de tratamiento

Según el método de tratamiento, el mercado de la fibrosis quística se divide en medicamentos, dispositivos y otros. El segmento de medicamentos dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos en 2025, principalmente debido al uso generalizado de moduladores avanzados de CFTR, antibióticos, mucolíticos y antiinflamatorios. Estos medicamentos mejoran directamente la función pulmonar, reducen las exacerbaciones y prolongan la supervivencia, convirtiéndose en la piedra angular del tratamiento de la fibrosis quística. El crecimiento de este segmento se ve impulsado además por una sólida inversión en I+D, con la aprobación de nuevos fármacos de empresas clave como Vertex y AbbVie, lo que amplía las opciones terapéuticas. Asimismo, la creciente concienciación sobre las pruebas genéticas tempranas y el inicio del tratamiento contribuye a una mayor adopción de medicamentos a nivel mundial.

Se prevé que el segmento de dispositivos experimente el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente dependencia de dispositivos para la limpieza de las vías respiratorias, nebulizadores y sistemas de monitorización respiratoria para una mejor gestión pulmonar. Los avances tecnológicos, como los nebulizadores portátiles y los sistemas de limpieza de las vías respiratorias conectados digitalmente, están impulsando su adopción tanto en hospitales como en el ámbito de la atención domiciliaria. La integración de sensores inteligentes y la conectividad con aplicaciones móviles en los dispositivos respiratorios ha mejorado la adherencia al tratamiento y la monitorización por parte del paciente. Además, a medida que la población mundial con fibrosis quística envejece, la demanda de dispositivos respiratorios avanzados y fáciles de usar sigue expandiéndose rápidamente en las regiones desarrolladas y emergentes.

• Por clase de fármaco

Según su clase farmacológica, el mercado de la fibrosis quística se segmenta en moduladores del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR), broncodilatadores, mucolíticos, suplementos de enzimas pancreáticas y otros. El segmento de moduladores del CFTR dominó el mercado en 2025, con una cuota de ingresos del 56,9%, gracias a su impacto transformador en el tratamiento de la causa subyacente de la fibrosis quística, en lugar de solo controlar los síntomas. Los moduladores del CFTR, como Trikafta y Kalydeco, han mejorado los resultados de los pacientes al restaurar la función de la proteína CFTR, reducir las exacerbaciones pulmonares y mejorar la calidad de vida en general. La ampliación de la cobertura de mutaciones y las aprobaciones para edades tempranas también impulsan una mayor adopción. Además, la investigación en curso sobre moduladores del CFTR de próxima generación y terapias de corrección génica garantiza perspectivas de crecimiento a largo plazo.

Se prevé que el segmento de agentes mucolíticos sea el de mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por el papel fundamental de las terapias de fluidificación de la mucosidad en la mejora de la limpieza de las vías respiratorias y la reducción del riesgo de infecciones. Agentes mucolíticos como la dornasa alfa y la solución salina hipertónica siguen siendo tratamientos complementarios esenciales junto con los moduladores de CFTR. El creciente desarrollo de formulaciones inhalables avanzadas y terapias combinadas está ampliando su uso en pacientes pediátricos y adultos. La mayor concienciación sobre la intervención temprana y la adherencia a las terapias para el manejo de las vías respiratorias respaldan aún más el crecimiento de la demanda. Además, la investigación en curso sobre nuevos compuestos mucolíticos que ofrecen mejor tolerabilidad y eficacia sostenida fortalece el potencial de crecimiento de este segmento.

• Por vía administrativa

Según la vía de administración, el mercado de la fibrosis quística se divide en oral y parenteral. El segmento oral dominó el mercado en 2025, impulsado por la comodidad, la seguridad y las altas tasas de cumplimiento asociadas a los moduladores de CFTR y los antibióticos administrados por vía oral. Los medicamentos orales son los preferidos para el manejo a largo plazo de la enfermedad, ya que permiten a los pacientes mantener sus rutinas de tratamiento en casa. Este segmento también se beneficia de la creciente disponibilidad de formulaciones orales combinadas que mejoran la biodisponibilidad y los resultados terapéuticos. Los avances farmacéuticos en fármacos orales de liberación prolongada refuerzan aún más su dominio en el mercado. Además, el creciente número de aprobaciones de terapias orales con una cobertura genética ampliada sigue impulsando el crecimiento de este segmento.

Se prevé que el segmento parenteral registre la tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) más rápida durante el período de pronóstico, debido a su papel crucial en la administración de antibióticos de alta potencia, terapias enzimáticas y otros tratamientos de apoyo para casos graves o avanzados. Las terapias intravenosas ofrecen un inicio de acción rápido y suelen ser esenciales durante las exacerbaciones pulmonares agudas. La creciente disponibilidad de centros de infusión hospitalarios y el auge de los servicios de terapia parenteral domiciliaria están ampliando el acceso a estos tratamientos. La creciente prevalencia de infecciones resistentes a los antibióticos también ha impulsado la demanda de medicamentos inyectables. Además, las innovaciones en la tecnología de infusión y el desarrollo de formulaciones inyectables más seguras y de acción prolongada están impulsando aún más el rápido crecimiento de este segmento a nivel mundial.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de la fibrosis quística se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos en 2025, ya que estos centros son los principales distribuidores de moduladores de CFTR y fármacos biológicos de alto costo que requieren supervisión médica. Las farmacias hospitalarias garantizan la dosificación precisa, la orientación profesional y el control de seguridad para los pacientes que reciben terapias complejas. La fuerte presencia de centros de atención especializada dedicados a la fibrosis quística dentro de los hospitales también refuerza la importancia de este canal. Además, el aumento de los ensayos clínicos hospitalarios y las colaboraciones con fabricantes farmacéuticos respaldan el predominio de las farmacias hospitalarias.

Se prevé que el segmento de farmacias en línea experimente el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, impulsado por la expansión de las plataformas de salud digital y la creciente preferencia de los consumidores por la entrega a domicilio de medicamentos para enfermedades crónicas. El mayor acceso a internet, la logística eficiente y los sistemas de verificación de recetas en línea están incentivando a los pacientes a solicitar medicamentos de mantenimiento por internet. Además, los canales en línea ofrecen ventajas económicas, recordatorios de reposición de recetas y modelos de suscripción que mejoran la adherencia al tratamiento, lo que los hace cada vez más importantes para la atención a largo plazo de la fibrosis quística.

Análisis regional del mercado de la fibrosis quística

• América del Norte dominó el mercado de la fibrosis quística con la mayor cuota de ingresos, un 48,2% en 2025, gracias a las altas tasas de adopción de tratamientos, una infraestructura sanitaria bien establecida y una fuerte presencia en el mercado de las principales compañías farmacéuticas, especialmente en EE. UU., donde la I+D en curso en terapia génica y regímenes de fármacos combinados sigue acelerando el crecimiento.
• Los pacientes de la región se benefician del diagnóstico precoz gracias a los programas de cribado neonatal establecidos y a la adopción generalizada de terapias innovadoras como los moduladores de CFTR, que mejoran significativamente los resultados clínicos y la esperanza de vida.
• Este dominio se ve reforzado aún más por marcos de reembolso favorables, organizaciones activas de defensa de los pacientes y una sólida inversión en investigación y ensayos clínicos, lo que convierte a Norteamérica en el centro clave para la innovación en fibrosis quística y la adopción de tratamientos avanzados.

Perspectivas del mercado estadounidense de fibrosis quística

En 2025, el mercado estadounidense de fibrosis quística representó el 84 % de los ingresos en Norteamérica, impulsado por la amplia disponibilidad de terapias avanzadas con moduladores del gen CFTR y la alta adherencia al tratamiento por parte de los pacientes. La presencia de importantes empresas farmacéuticas y una infraestructura sanitaria consolidada garantizan un diagnóstico precoz y un manejo eficaz de la enfermedad. La creciente cobertura de seguros y las sólidas redes de defensa de los pacientes promueven aún más el acceso a terapias de alta calidad. Además, las continuas inversiones en I+D y las aprobaciones de la FDA para fármacos de última generación están consolidando el liderazgo del mercado estadounidense en la innovación del tratamiento de la fibrosis quística.

Perspectivas del mercado europeo de fibrosis quística

Se prevé que el mercado europeo de fibrosis quística experimente un crecimiento sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por la mejora de los sistemas sanitarios y una mayor concienciación sobre la detección precoz y el tratamiento. La creciente demanda de terapias avanzadas para la fibrosis quística y los registros de pacientes estructurados en los principales países europeos contribuyen a la expansión del mercado. La implementación de políticas de reembolso favorables e iniciativas de investigación colaborativa facilita el acceso a nuevos medicamentos. Además, el creciente interés por la medicina personalizada y de precisión fomenta el desarrollo de tratamientos a medida en la región.

Perspectivas del mercado de fibrosis quística en el Reino Unido

Se prevé que el mercado de fibrosis quística en el Reino Unido experimente un crecimiento anual compuesto significativo durante el período de pronóstico, impulsado por las iniciativas nacionales de salud y el apoyo del NHS a los nuevos moduladores de CFTR. El aumento de las tasas de diagnóstico, la mejora de los marcos de atención clínica y la integración de los servicios de telemedicina están optimizando el manejo de la enfermedad. Las asociaciones de pacientes y las fundaciones especializadas en fibrosis quística desempeñan un papel fundamental en la promoción del acceso a la investigación y a las terapias. Se espera que el enfoque del país en la innovación clínica y las políticas de reembolso favorables impulsen el crecimiento del mercado a largo plazo.

Perspectivas del mercado de la fibrosis quística en Alemania

Se prevé que el mercado alemán de fibrosis quística experimente un crecimiento anual compuesto considerable, impulsado por una sólida infraestructura sanitaria, un elevado gasto en salud y una mayor adopción de tratamientos avanzados. El compromiso de Alemania con la I+D y la innovación biofarmacéutica favorece el desarrollo y la adopción de terapias de vanguardia. El mercado se beneficia de una sólida colaboración entre empresas farmacéuticas, instituciones de investigación y proveedores de atención médica. Además, el creciente énfasis en las pruebas genéticas y la intervención temprana sigue mejorando los resultados del tratamiento en toda la población de pacientes.

Perspectivas del mercado de fibrosis quística en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de fibrosis quística en Asia-Pacífico experimente el mayor crecimiento anual compuesto (CAGR) del 16,5 % entre 2026 y 2033, impulsado por una mayor concienciación sobre la enfermedad, la mejora de la infraestructura sanitaria y la creciente disponibilidad de nuevas terapias. Países como Japón, China e India están registrando un aumento gradual en las tasas de diagnóstico de fibrosis quística gracias a la expansión de los programas de pruebas genéticas. Las reformas sanitarias gubernamentales y las colaboraciones internacionales están mejorando el acceso a tratamientos avanzados. Además, se espera que la emergente industria farmacéutica de la región y la fabricación de medicamentos rentables impulsen la accesibilidad y el crecimiento del mercado.

Perspectivas del mercado de fibrosis quística en Japón

El mercado japonés de fibrosis quística está cobrando impulso gracias a las mejoras en las pruebas genéticas y a una mayor concienciación sobre las enfermedades raras. A pesar de la baja tasa histórica de diagnóstico, las iniciativas para fortalecer los programas de detección precoz están impulsando un crecimiento gradual del mercado. Los avances biofarmacéuticos de Japón y la integración de la medicina de precisión están mejorando los resultados de los tratamientos. La colaboración entre instituciones sanitarias y empresas farmacéuticas internacionales está mejorando aún más el acceso a terapias innovadoras para la fibrosis quística, en particular a los moduladores de CFTR y las terapias de reemplazo enzimático.

Perspectivas del mercado de fibrosis quística en la India

En 2025, el mercado indio de fibrosis quística representó la mayor cuota de ingresos en la región Asia-Pacífico, impulsado por el creciente reconocimiento de la fibrosis quística como una enfermedad crónica grave. El mayor acceso a herramientas de diagnóstico, la mejora de la alfabetización médica y el aumento de las colaboraciones entre los proveedores de atención médica locales y las compañías farmacéuticas internacionales son factores clave para este crecimiento. El impulso del gobierno hacia la gestión de enfermedades raras y la entrada de medicamentos genéricos para la fibrosis quística a precios asequibles están haciendo que el tratamiento sea más accesible. Además, se espera que la mejora de la infraestructura de atención médica pediátrica optimice el diagnóstico precoz y los resultados del tratamiento a largo plazo.

Cuota de mercado de la fibrosis quística

La industria de la fibrosis quística está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (EE. UU.)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Moderna, Inc. (EE. UU.)
• Prime Medicine, Inc. (EE. UU.)
• Terapéutica empresarial (Reino Unido)
• ProQR Therapeutics (Países Bajos)
• Insmed Incorporated (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• GSK plc (Reino Unido)
• Sanofi. (Francia)
• Compañía Farmacéutica Takeda Limited (Japón)
• Nestlé (Suiza)
• PARI GmbH (Alemania)
• Koninklijke Philips NV (Países Bajos)
• ResMed Inc. (EE. UU.)
• Conduzca DeVilbiss Healthcare (EE. UU.)
• Industrias Farmacéuticas Teva Ltd. (Israel)
• Catalent, Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los últimos avances en el mercado mundial de la fibrosis quística?

• En julio de 2025, la Fundación de Fibrosis Quística (CFF) anunció un acuerdo de financiación adicional de 24 millones de dólares con Prime Medicine para acelerar el desarrollo de su plataforma PASSIGE™ (Edición Genética Específica Asistida por Prime). Esta tecnología tiene como objetivo corregir la mutación sin sentido G542X y otras variantes causantes de fibrosis quística en su origen genómico, ofreciendo la posibilidad de un tratamiento duradero y de una sola aplicación.
• En junio de 2025, una encuesta publicada por Cystic Fibrosis News Today reveló que aproximadamente 1 de cada 7 adultos con fibrosis quística que tomaban moduladores de CFTR (como TRIKAFTA® o KALYDECO®) aún calificaban su salud general como «regular» o «mala». A pesar de los importantes avances terapéuticos, los pacientes mencionaron dificultades persistentes como fatiga, la carga del tratamiento y el estrés emocional. Estos hallazgos ponen de manifiesto las necesidades no satisfechas que persisten y subrayan la necesidad de desarrollar moduladores de última generación y terapias complementarias para seguir mejorando la calidad de vida.
• En diciembre de 2024, Vertex Pharmaceuticals recibió la aprobación de la FDA de EE. UU. para ALYFTREK™ (vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor), un modulador CFTR de última generación para pacientes de 6 años o más con al menos una mutación CFTR sensible, incluidas 31 mutaciones adicionales no tratadas previamente con moduladores anteriores. La administración una vez al día simplifica el cumplimiento del tratamiento y amplía el acceso terapéutico a una mayor población con fibrosis quística.
• En julio de 2024, Enterprise Therapeutics inició un ensayo clínico de fase 2 para ETD001, un bloqueador inhalado del canal de sodio epitelial (ENaC), dirigido a pacientes con fibrosis quística cuyas mutaciones los hacen resistentes a los moduladores de CFTR. El compuesto, que recibió la designación de enfermedad pediátrica rara, actúa mejorando la hidratación de las vías respiratorias y la eliminación de la mucosidad. Este avance representa una nueva y prometedora clase de tratamientos para la fibrosis quística que aborda las necesidades no cubiertas de los pacientes con variantes que no responden a los moduladores de CFTR.
• En enero de 2024, la Fundación de Fibrosis Quística (CFF) anunció una inversión de hasta 15 millones de dólares en Prime Medicine para apoyar el desarrollo preclínico de una terapia génica basada en la edición genética dirigida al gen CFTR. El proyecto busca corregir de forma permanente las mutaciones causantes de la fibrosis quística, incluidas variantes raras que no responden a los moduladores actuales como TRIKAFTA.

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