Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la cistinuria: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado del tratamiento de la cistinuria

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la cistinuria se valoró en USD 120,17 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 191,53 mil millones para 2032 , con una CAGR del 6,00% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado mundial de tratamiento de la cistinuria se ve impulsado en gran medida por la creciente prevalencia de la cistinuria y el aumento del gasto sanitario, junto con las crecientes colaboraciones estratégicas entre los actores del mercado y un aumento de las actividades de investigación y desarrollo de nuevos agentes terapéuticos, lo que genera una mayor demanda de tratamientos específicos para cada afección tanto en regiones desarrolladas como en desarrollo.
• Además, la creciente concienciación sobre la cistinuria y la disponibilidad de herramientas diagnósticas avanzadas están consolidando el tratamiento conservador, la farmacoterapia (p. ej., tioles, agentes alcalinizantes) y la intervención quirúrgica como los enfoques terapéuticos de preferencia. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de estrategias de tratamiento personalizadas, impulsando así significativamente el crecimiento del mercado mundial del tratamiento de la cistinuria.

Análisis del mercado del tratamiento de la cistinuria

• Los tratamientos de la cistinuria, que abarcan el manejo conservador (p. ej., aumento de la hidratación, modificaciones dietéticas), la farmacoterapia (p. ej., medicamentos a base de tiol, agentes alcalinizantes) y las intervenciones quirúrgicas, son componentes cada vez más vitales para el manejo de este trastorno genético poco común en varias poblaciones de pacientes debido a su potencial para prevenir la formación de cálculos, aliviar los síntomas y mejorar los resultados del paciente.
• La creciente demanda de tratamientos efectivos para la cistinuria se ve impulsada principalmente por una mayor comprensión de la enfermedad, avances en las herramientas de diagnóstico (por ejemplo, pruebas genéticas, imágenes avanzadas) y un énfasis creciente en el manejo multidisciplinario de los pacientes.
• América del Norte tiene una participación significativa en los ingresos del mercado mundial de tratamiento de la cistinuria en 2025, caracterizada por la adopción temprana de terapias avanzadas, un alto gasto en atención médica y una fuerte presencia de instituciones de investigación clave y hospitales especializados, mientras que Estados Unidos experimenta un crecimiento sustancial en la adopción de enfoques de tratamiento personalizados, particularmente en clínicas de nefrología especializadas e instalaciones médicas académicas, impulsado por innovaciones en el desarrollo de fármacos y capacidades de diagnóstico mejoradas.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado mundial de tratamiento de la cistinuria durante el período de pronóstico debido al aumento del acceso a la atención médica, la creciente conciencia de los trastornos genéticos raros y las crecientes inversiones en infraestructura de atención médica.
• Se espera que el segmento de farmacoterapia (por tratamiento) sea un segmento significativo en el mercado global de tratamiento de la cistinuria en 2025, impulsado por la necesidad inherente de agentes sistémicos efectivos para reducir la excreción de cistina y mejorar su solubilidad en la orina, previniendo así la formación recurrente de cálculos.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la cistinuria        

Tendencias del mercado del tratamiento de la cistinuria

“ Mayor precisión en el tratamiento mediante diagnósticos avanzados y enfoques personalizados ”

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global del tratamiento de la cistinuria es la creciente integración con tecnologías de diagnóstico avanzadas y estrategias de tratamiento personalizadas, basadas en innovaciones en el perfil genético y la monitorización bioquímica. Esta fusión de tecnologías está mejorando significativamente la precisión del tratamiento y los resultados de los pacientes.
  • Por ejemplo, las pruebas genéticas avanzadas para las mutaciones SLC3A1 y SLC7A9 se utilizan cada vez más para identificar el tipo específico de cistinuria y comprender el defecto genético subyacente, lo que permite a los médicos adaptar los planes de tratamiento a las características individuales del paciente. De igual manera, el análisis preciso de cistina en orina de 24 horas y la monitorización del pH urinario son cruciales para guiar los ajustes terapéuticos y optimizar las dosis de los medicamentos.
• La integración de diagnósticos sofisticados en el tratamiento de la cistinuria permite, por ejemplo, identificar a los pacientes que podrían beneficiarse más de agentes farmacológicos específicos y predecir su respuesta al tratamiento, lo que conlleva una toma de decisiones clínicas más inteligente. Por ejemplo, comprender la mutación genética específica podría influir en la elección de un fármaco quelante de tiol o indicar su idoneidad para futuras terapias génicas.
• La integración fluida de los conocimientos diagnósticos con diversas modalidades de tratamiento facilita un enfoque más coordinado y eficaz para el manejo de este complejo trastorno genético. Mediante un plan de tratamiento unificado, los especialistas pueden integrar modificaciones dietéticas, alcalinización urinaria, farmacoterapia (p. ej., agentes quelantes de tioles) y, cuando sea necesario, intervenciones quirúrgicas, creando una experiencia integral e individualizada para el paciente. Además, la monitorización continua mediante herramientas remotas y telemedicina ofrece a los pacientes una máxima prevención de cálculos con una mínima carga.
• Esta tendencia hacia estrategias terapéuticas más precisas, específicas e interconectadas está transformando radicalmente las expectativas en el manejo de la cistinuria. En consecuencia, las instituciones de investigación y las compañías farmacéuticas están desarrollando nuevas terapias basadas en dianas moleculares y explorando estrategias innovadoras de combinación con los tratamientos conservadores existentes. 
• La demanda de tratamientos para la cistinuria que ofrezcan una integración perfecta de diagnósticos avanzados y enfoques personalizados está creciendo rápidamente tanto en clínicas de nefrología especializadas como en instituciones de investigación, ya que los médicos priorizan cada vez más la eficacia, la reducción de la recurrencia de cálculos y la mejora de la calidad de vida del paciente.

Dinámica del mercado del tratamiento de la cistinuria

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente prevalencia de cistinuria y a los enfoques diagnósticos y terapéuticos avanzados .

• La creciente prevalencia de la cistinuria, un trastorno genético poco común que se caracteriza por la formación recurrente de cálculos renales debido a un transporte deficiente de cistina, junto con el enfoque creciente en la detección temprana y la medicina de precisión, es un impulsor importante de la mayor demanda en el mercado mundial de tratamiento de la cistinuria.
  • Por ejemplo, las innovaciones en pruebas genéticas y análisis avanzados de aminoácidos en orina se utilizan cada vez más para diagnosticar con precisión diversos tipos de cistinuria (cistinuria tipo I, cistinuria tipo II y cistinuria tipo III), lo que respalda los esfuerzos para personalizar las estrategias de tratamiento y manejo. Se espera que estos avances en el diagnóstico impulsen el crecimiento del mercado de la cistinuria durante el período de pronóstico.
• A medida que los profesionales sanitarios se familiarizan más con la presentación clínica y las complicaciones a largo plazo de la cistinuria, aumenta la demanda de mayor precisión diagnóstica y terapias eficaces. Las herramientas avanzadas permiten ahora la detección temprana mediante análisis molecular y la monitorización terapéutica mediante biomarcadores y enfoques específicos como el perfil farmacogenómico.
• Además, el creciente interés en la terapia génica y la farmacoterapia de precisión (terapia génica, farmacoterapia, terapia de inyección de cobre), junto con la expansión del acceso a la atención centrada en el paciente en diversos entornos (hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas, etc.), está posicionando estas soluciones avanzadas como componentes esenciales del continuo de atención de la cistinuria. Estos avances facilitan la integración en modelos de atención multidisciplinarios e impulsan la penetración general en el mercado.
• El beneficio del diagnóstico precoz, la identificación de mutaciones genéticas responsables de la cistinuria y los planes de tratamiento personalizados con fármacos como penicilamina, tiopronina y captopril (por fármacos: penicilamina, tiopronina, captopril, otros) son factores clave que impulsan la adopción de estrategias de tratamiento modernas. Además, la creciente preferencia por las modalidades orales e inyectables (por vía de administración: oral, inyectable) y la creciente presencia de farmacias hospitalarias, en línea y minoristas (por canal de distribución: farmacia hospitalaria, farmacia en línea, farmacia minorista, otros) están impulsando aún más la accesibilidad y el crecimiento del mercado.

Restricción/Desafío

Preocupaciones sobre la complejidad del diagnóstico y los costos del tratamiento

• La preocupación por la complejidad diagnóstica y la heterogeneidad genética de la cistinuria supone un reto significativo para una comprensión más amplia del mercado y un tratamiento eficaz. Dado que la cistinuria se presenta con diferentes grados de gravedad, edades de inicio y respuesta al tratamiento según los subtipos genéticos (cistinuria tipo I, tipo II y tipo III), el diagnóstico preciso y el seguimiento a largo plazo de la enfermedad pueden ser difíciles, lo que genera inquietud entre los profesionales sanitarios respecto a la planificación óptima del tratamiento y los resultados de los pacientes.
  • Por ejemplo, diferenciar la cistinuria de otras causas de nefrolitiasis recurrente, especialmente en la población pediátrica y adolescente, suele requerir perfiles metabólicos completos y pruebas genéticas, procedimientos que no están universalmente disponibles ni estandarizados en los sistemas de salud. La falta de conocimiento generalizado y de protocolos diagnósticos uniformes para la cistinuria contribuye aún más a los diagnósticos tardíos o inexistentes.
• Abordar estos desafíos diagnósticos mediante un mejor acceso al cribado genético, pruebas estandarizadas de aminoácidos en orina y campañas de concienciación es crucial para mejorar la detección temprana y el tratamiento. Los principales centros académicos y especializados abogan por la colaboración multidisciplinaria entre nefrología y urología en el manejo de estos trastornos poco frecuentes, ofreciendo vías de atención integradas y planes de tratamiento personalizados. Además, el costo relativamente alto asociado con la farmacoterapia a largo plazo (p. ej., penicilamina, tiopronina), el manejo dietético y las posibles intervenciones quirúrgicas, en comparación con el tratamiento sintomático, puede ser un obstáculo para la atención integral, especialmente en entornos de bajos recursos o donde la cobertura del seguro es limitada.
• Si bien los costos del tratamiento pueden mitigarse mediante programas de reembolso en ciertas regiones, la percepción de la cistinuria como una afección que dura toda la vida y que requiere muchos recursos aún puede obstaculizar la planificación proactiva de la atención y la intervención oportuna, en particular para pacientes de comunidades marginadas o con recursos financieros limitados.
• Superar estos desafíos a través de la investigación colaborativa para refinar los estándares de diagnóstico, el desarrollo de opciones terapéuticas más asequibles (por ejemplo, genéricos o biosimilares rentables) y un acceso ampliado a redes de atención especializada será esencial para mejorar los resultados de los pacientes y respaldar el crecimiento sostenido en el mercado de tratamiento de la cistinuria.

Alcance del mercado del tratamiento de la cistinuria

El mercado está segmentado según tipo, tipo de terapia, medicamentos, vía de administración, usuarios finales y canal de distribución .

Por tipo de terapia

Según el tipo de terapia, el mercado del tratamiento de la cistinuria se segmenta en terapia génica, farmacoterapia y terapia de inyección de cobre. El segmento de farmacoterapia domina la mayor cuota de mercado en ingresos, impulsado por su papel consolidado en el manejo de la formación de cálculos de cistina y su accesibilidad como tratamiento primario en diversos entornos sanitarios. Fármacos como la penicilamina y la tiopronina se prescriben con frecuencia para reducir la concentración de cistina en la orina, atacando directamente la raíz bioquímica de la enfermedad y disminuyendo el riesgo de recurrencia de los cálculos. Los profesionales sanitarios suelen priorizar las intervenciones farmacológicas debido a su capacidad para proporcionar un tratamiento a largo plazo de esta enfermedad crónica, especialmente en pacientes que no son candidatos a terapias más invasivas.

Los segmentos de la terapia génica y la terapia de inyección de cobre también son significativos debido a su creciente relevancia en la medicina personalizada y los enfoques terapéuticos específicos para trastornos metabólicos definidos genéticamente, como la cistinuria. La terapia génica es prometedora a largo plazo para corregir las mutaciones genéticas subyacentes, con el potencial de ofrecer resultados curativos, mientras que las terapias de inyección de cobre pueden contribuir a la estabilización metabólica en poblaciones de pacientes seleccionadas. Aunque aún se encuentran en desarrollo o se limitan a casos de uso específicos, estas terapias reflejan una tendencia más amplia hacia el tratamiento de precisión y la innovación en el manejo de enfermedades raras. Se espera que el creciente número de estudios clínicos y las inversiones específicas en I+D sigan expandiendo la adopción de estas modalidades terapéuticas avanzadas durante el período de pronóstico.

Por las drogas

En cuanto a los fármacos, el mercado del tratamiento de la cistinuria se segmenta en penicilamina, tiopronina, captopril y otros. Los segmentos de penicilamina y tiopronina, en conjunto, representaron una importante cuota de mercado en el período histórico, gracias a su uso consolidado para reducir las concentraciones de cistina en la orina y prevenir la formación recurrente de cálculos renales. Estos medicamentos actúan como agentes quelantes de tiol, lo que mejora la solubilidad de la cistina y se prescriben ampliamente como parte del tratamiento farmacológico a largo plazo en pacientes con cistinuria.

Los segmentos de captopril y otros también son cruciales y se prevé un crecimiento sostenido, respaldado por su papel complementario en el manejo de casos específicos de cistinuria, especialmente en pacientes con contraindicaciones a terapias primarias o que requieren estrategias de tratamiento combinado. Estos fármacos pueden ofrecer beneficios clínicos adicionales en cuanto al control de la presión arterial y la prevención de cálculos, lo que contribuye a su uso continuo en regímenes de tratamiento dirigidos. La investigación en curso para optimizar la dosis, reducir los efectos secundarios y mejorar la adherencia del paciente refuerza aún más el papel de estas terapias en el panorama más amplio del tratamiento de la cistinuria.

Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado del tratamiento de la cistinuria se segmenta en oral e inyectable. El segmento oral registró la mayor cuota de mercado en ingresos durante el período histórico, impulsado por el uso generalizado de farmacoterapias orales como la penicilamina y la tiopronina, consideradas tratamientos de primera línea para controlar los niveles de cistina y prevenir la recurrencia de cálculos. La administración oral se prefiere por su facilidad de uso, su carácter no invasivo y su idoneidad para el tratamiento ambulatorio a largo plazo, lo que la convierte en la opción más accesible y con mayor adherencia al tratamiento por parte del paciente.

El segmento de inyectables también es significativo y se prevé un crecimiento sostenido, impulsado por su papel en la administración de terapias específicas, como terapias génicas experimentales o tratamientos complementarios donde las formulaciones orales resultan ineficaces o están contraindicadas. Las terapias inyectables pueden ofrecer un inicio de acción más rápido en ciertos escenarios clínicos y se consideran cada vez más en casos más graves o complejos de cistinuria. Los avances en los sistemas de administración de fármacos y el creciente interés en los enfoques de medicina de precisión están contribuyendo a la evolución del papel de las opciones inyectables en el tratamiento de la cistinuria.

Por los usuarios finales

En función de los usuarios finales, el mercado del tratamiento de la cistinuria se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros. El segmento hospitalario obtuvo la mayor cuota de mercado en ingresos durante el período histórico, gracias a las capacidades integrales de diagnóstico, el acceso a equipos multidisciplinarios y la disponibilidad de infraestructura de tratamiento avanzada en entornos hospitalarios. Los hospitales suelen ser el principal punto de atención para el diagnóstico inicial, el manejo agudo de los episodios de cálculos y las intervenciones quirúrgicas, lo que los convierte en un elemento central del tratamiento integral de la cistinuria.

Los segmentos de atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros también son significativos y se prevé un crecimiento sostenido, impulsado por la creciente tendencia hacia la atención descentralizada y el manejo de enfermedades crónicas en entornos más accesibles. Las clínicas especializadas ofrecen servicios personalizados de nefrología y urología, mientras que la atención domiciliaria se prefiere cada vez más para la administración de medicamentos y el control dietético, especialmente en pacientes estables que requieren seguimiento a largo plazo. La continua expansión de los modelos de atención ambulatoria y la integración de soluciones de telesalud están fortaleciendo aún más el papel de estos segmentos de usuarios finales en el ecosistema de tratamiento de la cistinuria.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la cistinuria

• América del Norte ocupa una posición destacada en el mercado de tratamiento de la cistinuria con una importante participación en los ingresos, impulsada por una sólida infraestructura de diagnóstico, la adopción temprana de estrategias de manejo de enfermedades raras y una creciente conciencia de los pacientes sobre las condiciones genéticas y metabólicas.
• Los profesionales de la salud de la región valoran mucho el acceso a pruebas metabólicas avanzadas, servicios de detección genética y tratamientos farmacológicos establecidos como tiopronina y penicilamina para el tratamiento de la cistinuria a largo plazo.
• Este enfoque en el diagnóstico temprano y la terapia personalizada está respaldado además por instituciones de investigación activas, centros dedicados a la urología y la nefrología y organizaciones de apoyo a los pacientes en crecimiento, posicionando a América del Norte como un centro clave para enfoques de atención innovadores y estandarizados tanto en entornos hospitalarios como ambulatorios.

Perspectivas del mercado estadounidense de tratamiento de la cistinuria

El mercado estadounidense de tratamiento de la cistinuria captó una importante cuota de ingresos en Norteamérica, impulsado por el creciente énfasis en el diagnóstico precoz y el manejo a largo plazo de trastornos genéticos y metabólicos poco frecuentes. Los profesionales de la salud priorizan cada vez más la mejora de los resultados de los pacientes mediante herramientas diagnósticas avanzadas, como el análisis de aminoácidos, las pruebas genéticas y las intervenciones farmacológicas individualizadas. El papel cada vez más importante de los equipos multidisciplinarios, sumado a la amplia disponibilidad de centros especializados en nefrología y urología y a los sólidos esfuerzos de investigación clínica, impulsa la evolución del panorama del tratamiento de la cistinuria. Además, la creciente adopción de regímenes de tratamiento específicos para cada paciente, incluyendo el uso de fármacos basados ​​en tioles y la exploración continua de la terapia génica, contribuye significativamente a la innovación y al crecimiento del mercado en Estados Unidos.

Perspectivas sobre el tratamiento de la cistinuria en Europa

Se proyecta que el mercado europeo de tratamiento de la cistinuria se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por una infraestructura sanitaria bien desarrollada y una mayor concienciación de la cistinuria como un trastorno genético controlable. El aumento de las capacidades diagnósticas, incluyendo el acceso a pruebas genéticas y cribado metabólico especializado, está apoyando la identificación temprana y la clasificación de los casos de cistinuria. Los profesionales sanitarios europeos también están haciendo hincapié en la mejora de los resultados y la calidad de vida de los pacientes mediante enfoques terapéuticos personalizados y multidisciplinarios. La región está experimentando un progreso notable tanto en la farmacoterapia (p. ej., tiopronina, captopril) como en innovaciones emergentes como la terapia génica, tratamientos que se están incorporando en los principales centros de nefrología y clínicas de enfermedades raras.

Análisis del mercado del tratamiento de la cistinuria en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la cistinuria crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por el creciente enfoque en el diagnóstico precoz y el manejo especializado de trastornos genéticos y metabólicos. Además, el creciente reconocimiento de la cistinuria como una afección tratable está animando tanto a los profesionales sanitarios como a las instituciones de investigación a adoptar soluciones diagnósticas y terapéuticas avanzadas. Se espera que el compromiso del Reino Unido con la innovación sanitaria, junto con su consolidada red de centros de nefrología y clínicas especializadas de urología, siga impulsando el crecimiento del mercado en el manejo de la cistinuria. Con la creciente disponibilidad de pruebas genéticas, farmacoterapias y opciones de tratamiento emergentes como la terapia génica, el Reino Unido está posicionado para liderar los avances en el manejo de esta rara afección.

Análisis del mercado del tratamiento de la cistinuria en Alemania

Se prevé que el mercado alemán de tratamiento de la cistinuria se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre el potencial de un tratamiento eficaz a largo plazo y la demanda de terapias avanzadas basadas en la evidencia. El sólido sistema sanitario alemán, junto con su enfoque en la investigación y la atención centrada en el paciente, fomenta la adopción de estrategias diagnósticas y terapéuticas innovadoras para la cistinuria, especialmente en centros especializados de nefrología y hospitales universitarios. La integración de pruebas genéticas avanzadas, junto con el uso continuo de farmacoterapias como la penicilamina y la tiopronina, está impulsando un progreso significativo en el tratamiento de los pacientes y ofreciendo nuevas opciones de tratamiento para quienes padecen este trastorno genético poco común.

Perspectivas del mercado del tratamiento de la cistinuria en Asia-Pacífico

Se espera que el mercado de tratamiento de la cistinuria en Asia-Pacífico crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos metabólicos raros y la demanda de opciones de tratamiento más eficaces. El rápido avance de los sistemas de salud de la región, junto con la mejora del acceso a la atención especializada y las tecnologías de diagnóstico, está fomentando la adopción de tratamientos avanzados para la cistinuria. Los profesionales sanitarios en Asia-Pacífico se centran cada vez más en el diagnóstico precoz, los planes de tratamiento personalizados y la integración de pruebas genéticas y farmacoterapias. La creciente presencia de centros especializados en nefrología y la expansión de las iniciativas de investigación también contribuyen al crecimiento del mercado. Además, se espera que la introducción de nuevas terapias, como la terapia génica, y el creciente uso de tratamientos farmacológicos existentes, como la tiopronina y la penicilamina, mejoren aún más el panorama terapéutico de la cistinuria en la región.

Análisis del mercado del tratamiento de la cistinuria en Japón

El mercado japonés del tratamiento de la cistinuria está cobrando relevancia debido a la avanzada infraestructura médica del país, el rápido envejecimiento de su población y la prioridad en la atención de alta calidad para trastornos genéticos raros. Japón prioriza la precisión de los métodos de diagnóstico y la eficacia de los tratamientos para la cistinuria, con una creciente adopción de tecnologías avanzadas como el cribado genético y las pruebas metabólicas. El creciente número de centros especializados en nefrología e iniciativas de investigación impulsa la integración de herramientas diagnósticas y tratamientos farmacológicos de vanguardia, como la tiopronina y la penicilamina, en los planes de tratamiento. Además, es probable que el envejecimiento de la población japonesa impulse la demanda de soluciones de atención integrales y personalizadas tanto en entornos hospitalarios como académicos, ya que el diagnóstico precoz y el tratamiento a largo plazo de la cistinuria cobran mayor importancia para mejorar los resultados de los pacientes. Se prevé que el fuerte énfasis del país en la medicina de precisión y la atención basada en la investigación continúe impulsando el crecimiento del mercado del tratamiento de la cistinuria.

Análisis del mercado del tratamiento de la cistinuria en China

El mercado chino de tratamiento de la cistinuria representó una cuota de mercado considerable en la región Asia-Pacífico, impulsado por el aumento del gasto sanitario, la rápida urbanización y la creciente atención al tratamiento de enfermedades raras. La rápida expansión de la infraestructura sanitaria china facilita el acceso a tratamientos especializados para la cistinuria, especialmente en los principales hospitales y centros de nefrología. El impulso hacia la mejora de las capacidades diagnósticas, como el cribado genético y las pruebas metabólicas, junto con la creciente adopción de tratamientos farmacológicos como la tiopronina y la penicilamina, es un factor clave para el mercado. Además, se espera que la mayor concienciación entre los profesionales sanitarios, sumada a las continuas investigaciones y a la mejora del acceso de los pacientes a los servicios sanitarios, siga impulsando el crecimiento del mercado de tratamiento de la cistinuria en China.

Cuota de mercado del tratamiento de la cistinuria

La industria del tratamiento de la cistinuria está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Incepta Pharmaceuticals Ltd. (Bangladesh)
• Aktis Pharma India Pvt Ltd. (India)
• Mankind Pharma (India)
• Industrias farmacéuticas Taro Ltd. (Israel)
• Teva Pharmaceutical Industries Ltd. (Israel)
• ANI Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)
• Amneal Pharmaceuticals LLC (Estados Unidos)
• Abbott (Estados Unidos)
• Aurobindo Pharma (India)
• Mylan NV (ahora parte de Viatris Inc.) (Estados Unidos)
• Bausch Health Companies Inc. (Canadá)
• Zhejiang Huahai Pharmaceutical Co., Ltd. (China)
• WOCKHARDT (India)
• Amerigen Pharmaceuticals Limited (Estados Unidos)
• Travere Therapeutics, Inc. (Estados Unidos)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Pfizer Inc. (Estados Unidos)
• Mission Pharmacal Company (Estados Unidos)
• Laboratorios Dr. Reddy Ltd. (India)
• Advicenne (Francia)
• Viatris Inc. (Estados Unidos)
• AdvaCare Pharma (Australia)
• Camber Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)
• Panacea Biotec (India)
• Lupin Limited (India)
• Cycle Pharmaceuticals Limited (Reino Unido)
• Farmacia Especializada Orsini (Estados Unidos)
• Revive Therapeutics Ltd. (Canadá)
• Recordati Rare Diseases Inc. (Estados Unidos)
• Mission Therapeutics Ltd. (Reino Unido)
• Enterome Bioscience (Francia)
• Horizon Therapeutics plc (Irlanda)
• Arcturus Therapeutics Holdings Inc. (Estados Unidos)
• Codexis, Inc. (Estados Unidos)
• Mito Pharmaceuticals, Inc. (Estados Unidos)
• BridgeBio Pharma Inc. (Estados Unidos)
• Instituto de Investigación Biomédica de Bellvitge (España)
• Spyre Therapeutics Inc. (Estados Unidos)
• Synlogic Inc. (Estados Unidos)
• PharmaKrysto Ltd. (Reino Unido)
• Avanzanita Bioscience (Estados Unidos)

Últimos avances en el mercado mundial del tratamiento de la cistinuria

• En marzo de 2025, Cycle Pharmaceuticals Ltd. anunció el lanzamiento de VENXXIVA™ (tiopronina) en comprimidos de liberación retardada en EE. UU. para pacientes con cistinuria homocigótica grave que no responden a las medidas estándar. Este tratamiento, aprobado por la FDA, está disponible en dosis de 100 mg y 300 mg y está indicado para la prevención de la formación de cálculos de cistina en adultos y pacientes pediátricos a partir de los 9 años. Un estudio de 2020 demostró que los pacientes en tratamiento con tiopronina reportaron una mejor calidad de vida relacionada con la salud, incluyendo mejores puntuaciones en impacto social, emocional, de enfermedad y vitalidad.
• En febrero de 2025, Advicenne recibió la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) de la FDA estadounidense para ADV7103, una novedosa formulación de citrato de potasio, sodio e hidrógeno para el tratamiento de la cistinuria. Esta designación busca agilizar el desarrollo y la revisión regulatoria de ADV7103, lo que podría mejorar las opciones de tratamiento para pacientes con cistinuria.
• En enero de 2024, Travere Therapeutics anunció los resultados positivos de su ensayo clínico de fase 3 con sparsentan para el tratamiento de adultos con cistinuria. Sparsentan es un antagonista dual del receptor de endotelina administrado por vía oral, y estos resultados respaldan su potencial como opción terapéutica para pacientes con cistinuria.
• En mayo de 2024, AstraZeneca inició un ensayo clínico de fase 2 de su fármaco en investigación, AZD9829, para el tratamiento de la cistinuria. AZD9829 es un nuevo inhibidor de moléculas pequeñas del transporte de cistina, y este ensayo tiene como objetivo evaluar su seguridad y eficacia en pacientes con cistinuria.
• En julio de 2024, Pfizer Inc. anunció la adquisición de Arena Pharmaceuticals, una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de terapias para enfermedades inflamatorias. Esta adquisición amplía la cartera de Pfizer en el área de enfermedades raras, incluida la cistinuria, lo que podría acelerar el desarrollo de nuevas opciones de tratamiento para los pacientes.

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