Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

• El tamaño del mercado global de reutilización de medicamentos para trastornos mitocondriales se valoró en USD 71,23 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 110,14 millones para 2032 , con una CAGR del 5,60% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente exploración de estrategias de reutilización de fármacos como una alternativa más rápida y rentable al desarrollo de fármacos tradicionales para trastornos mitocondriales, aprovechando los perfiles de seguridad y eficacia existentes de las terapias aprobadas.
• Los avances tecnológicos en genómica, bioinformática y cribado de alto rendimiento impulsan la identificación de nuevos usos terapéuticos para fármacos existentes, acelerando la investigación sobre enfermedades relacionadas con la disfunción mitocondrial, como MELAS, el síndrome de Leigh y la miopatía mitocondrial. Además, la creciente concienciación sobre las enfermedades mitocondriales raras y huérfanas entre profesionales sanitarios, investigadores y grupos de defensa de los pacientes está creando condiciones favorables para la inversión en iniciativas de reutilización y ensayos clínicos.

Análisis del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

• La reutilización de fármacos, que implica encontrar nuevos usos terapéuticos para medicamentos existentes, está surgiendo como una estrategia vital en el tratamiento de trastornos mitocondriales, ofreciendo plazos de desarrollo más rápidos, costos reducidos y menores riesgos en comparación con el desarrollo de fármacos de novo.
• La creciente demanda de medicamentos reutilizados se ve impulsada principalmente por una mayor conciencia de las enfermedades mitocondriales, las necesidades clínicas no satisfechas y los avances en la investigación genómica y metabólica que permiten una mejor focalización de las enfermedades.
• América del Norte dominó el mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales, captando la mayor participación en los ingresos del 41,7 % en 2024, impulsada por la adopción temprana de enfoques de medicina de precisión, una sólida infraestructura de investigación, marcos regulatorios de apoyo y la presencia de actores clave que participan activamente en ensayos de reposicionamiento de fármacos para disfunciones mitocondriales, especialmente en los EE. UU.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de reutilización de medicamentos para trastornos mitocondriales durante el período de pronóstico, impulsada por el aumento de los gastos de atención médica, el aumento de las tasas de diagnóstico de enfermedades raras y las crecientes colaboraciones entre empresas de biotecnología locales y compañías farmacéuticas globales.
• El segmento de medicamentos aprobados dominó el mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales, representando la mayor cuota de mercado (58,4%) en 2024, debido principalmente a la disponibilidad de terapias aprobadas por las autoridades regulatorias para el manejo de los síntomas mitocondriales, la mayor confianza de los médicos y la posibilidad de obtener reembolsos. Estos medicamentos suelen estar respaldados por evidencia clínica y ofrecen perfiles de seguridad más predecibles, lo que impulsa aún más su preferencia entre los profesionales de la salud.

Alcance y reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales Segmentación del mercado     

Tendencias del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

Innovación acelerada en el desarrollo terapéutico y la personalización del tratamiento

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales es el creciente enfoque en la identificación de nuevos usos para fármacos aprobados, especialmente en el tratamiento de enfermedades mitocondriales raras y difíciles de tratar, como el síndrome de Leigh, MELAS y LHON. Este enfoque ofrece una vía más rápida y rentable para el desarrollo de terapias en comparación con el descubrimiento de fármacos tradicional.
  • Por ejemplo, la reutilización de la idebenona, desarrollada originalmente para trastornos neurológicos, ha demostrado ser prometedora en el tratamiento de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (NOHL), lo que ofrece esperanzas para la preservación de la visión en las personas afectadas. De igual manera, el dicloroacetato (DCA), anteriormente explorado para el cáncer, ha mostrado actividad mitocondrial que lo convierte en un candidato para el tratamiento de trastornos metabólicos.
• La reutilización de fármacos permite a los profesionales sanitarios e investigadores evitar los ensayos de seguridad en fase inicial, lo que acorta significativamente el tiempo de comercialización y reduce los costes de desarrollo. Esto es crucial para los trastornos mitocondriales, donde las poblaciones de pacientes son pequeñas y la I+D tradicional puede resultar económicamente inviable.
• La integración del perfil genómico y la estratificación basada en biomarcadores también facilita el proceso de reutilización. Al identificar los subgrupos de pacientes con mayor probabilidad de responder a los fármacos existentes, las empresas pueden adaptar cada vez más las terapias, mejorando los resultados y minimizando los efectos adversos.
• Las compañías farmacéuticas colaboran con organizaciones académicas y sin fines de lucro para establecer bases de datos centralizadas y registros de pacientes, lo que facilita la evaluación de la eficacia de los medicamentos en situaciones reales. Estas alianzas mejoran la transparencia y aceleran el análisis clínico.
• Como resultado, la demanda de tratamientos efectivos, accesibles y oportunos para los trastornos mitocondriales está impulsando inversiones en estrategias de reutilización de medicamentos, abriendo nuevas oportunidades para mejorar la atención al paciente y expandiendo las líneas terapéuticas a nivel mundial.

Dinámica del mercado de la reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente prevalencia de enfermedades raras y necesidades médicas insatisfechas.

• La creciente prevalencia mundial de trastornos mitocondriales como MELAS, el síndrome de Leigh y la LHON, sumada a las limitadas opciones de tratamiento aprobadas, está impulsando significativamente la demanda de estrategias de reutilización de fármacos. Esta necesidad clínica insatisfecha ha llevado a investigadores y compañías farmacéuticas a explorar nuevas indicaciones para fármacos ya aprobados con el fin de ofrecer soluciones terapéuticas oportunas y rentables.
  • Por ejemplo, en 2024, el uso de EPI-743 (vatiquinona), una pequeña molécula con actividad redox desarrollada inicialmente para enfermedades mitocondriales hereditarias, mostró resultados prometedores en indicaciones más amplias, como la epilepsia mitocondrial pediátrica. Se espera que estas iniciativas de actores clave contribuyan significativamente al crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
• A medida que pacientes y profesionales sanitarios son más conscientes del potencial de los medicamentos reutilizados para ofrecer un acceso más rápido al tratamiento, se recurre cada vez más a ensayos clínicos, evidencia real y marcos colaborativos para validar usos fuera de indicación. Este enfoque también reduce el tiempo y los costes asociados al descubrimiento y desarrollo de fármacos tradicionales.
• Además, la creciente atención mundial hacia las enfermedades huérfanas y la disponibilidad de incentivos regulatorios (como aprobaciones rápidas, designaciones de medicamentos huérfanos y períodos de exclusividad extendidos) están alentando a los fabricantes de medicamentos a invertir en la reutilización de compuestos conocidos para trastornos mitocondriales.
• La eficiencia del reposicionamiento de fármacos desarrollados originalmente para afecciones como el cáncer, las enfermedades cardiovasculares y la neurodegeneración, que ahora se están probando para la disfunción mitocondrial, resalta la importancia estratégica de la reutilización de fármacos tanto en el ámbito académico como en el farmacéutico. Se espera que esta creciente tendencia mejore el acceso de los pacientes y amplíe las líneas terapéuticas.

Restricción/Desafío

“ Incentivos comerciales limitados y vías regulatorias complejas ”

• A pesar de sus ventajas, la reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales se enfrenta a importantes desafíos, como la falta de claridad en las vías regulatorias y la escasez de incentivos comerciales. Dado que muchos fármacos reutilizados ya no tienen patente, las empresas a menudo tienen dificultades para justificar la inversión necesaria para ensayos clínicos adicionales debido al bajo retorno de la inversión.
  • Por ejemplo, aunque compuestos como el dicloroacetato (DCA) han demostrado potencial en modelos de enfermedades mitocondriales, la falta de protección de patentes disuade a muchas empresas farmacéuticas de buscar el desarrollo y la comercialización a gran escala.
• Además, obtener la aprobación regulatoria para indicaciones no autorizadas o nuevas requiere evidencia sustancial, incluyendo nuevos datos clínicos y perfiles de seguridad, lo cual puede ser largo y costoso. La ausencia de directrices globales simplificadas suele añadir complejidad a los ensayos multinacionales.
• La incertidumbre sobre los reembolsos y la reticencia de los pagadores a cubrir usos fuera de indicación sin suficientes datos que los respalden dificultan aún más el acceso de los pacientes. Esto es especialmente frecuente en los países en desarrollo, donde los presupuestos sanitarios son limitados y la concienciación sobre los trastornos mitocondriales sigue siendo baja.
• Superar estas barreras requerirá reformas políticas, nuevos modelos de negocio para las colaboraciones público-privadas y mecanismos de financiación más sólidos para incentivar la reutilización de fármacos. Una mayor colaboración entre el mundo académico, las empresas biotecnológicas y los organismos reguladores será crucial para afrontar estos desafíos y garantizar una mayor adopción en el mercado.

Alcance del mercado de la reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

El mercado de reutilización de medicamentos para trastornos mitocondriales está segmentado en cuatro segmentos notables según el tipo de medicamento, la indicación, la vía de administración y el usuario final.

• Por tipo de fármaco

Según el tipo de fármaco, el mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales se segmenta en fármacos aprobados y fármacos fuera de indicación. El segmento de fármacos aprobados obtuvo la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 58,4 % en 2024, debido principalmente a la disponibilidad de terapias con aprobación regulatoria para el manejo de los síntomas mitocondriales, la mayor confianza de los profesionales clínicos y la posibilidad de obtener reembolsos. Estos fármacos suelen estar respaldados por evidencia clínica y ofrecen perfiles de seguridad más predecibles, lo que impulsa aún más su preferencia entre los profesionales sanitarios.

Se proyecta que el segmento de medicamentos fuera de etiqueta experimentará la tasa de crecimiento más rápida del 21,3 % entre 2025 y 2032, a medida que los investigadores y los médicos continúan explorando la reutilización de medicamentos existentes (como antiepilépticos, antioxidantes y modificadores metabólicos) para indicaciones mitocondriales raras que carecen de terapias dirigidas.

• Por indicación

Según la indicación, el mercado se segmenta en síndrome de Leigh, MELAS (encefalomiopatía mitocondrial, acidosis láctica y episodios similares a ictus), LHON (neuropatía óptica hereditaria de Leber), MERRF (epilepsia mioclónica con fibras rojas rasgadas) y otros. El segmento MELAS representó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 31,6 %, en 2024, gracias a su tasa de diagnóstico relativamente alta y a su activa cartera de ensayos clínicos con fármacos como la arginina y el dicloroacetato.

Se espera que el segmento del síndrome de Leigh registre la CAGR más rápida del 22,8 % durante el período de pronóstico debido a la naturaleza grave y de aparición temprana de la enfermedad y al creciente número de iniciativas de investigación destinadas a reutilizar terapias para afecciones neurodegenerativas pediátricas.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en oral, inyectable y otros. El segmento oral tuvo la mayor participación de mercado, con un 64,2%, en 2024, gracias a su facilidad de administración, un mejor cumplimiento terapéutico por parte del paciente y la disponibilidad de numerosos fármacos reutilizados en formato oral.

Se espera que el segmento inyectable sea testigo del mayor crecimiento, con una CAGR del 20,9% entre 2025 y 2032, ya que algunos medicamentos dirigidos a las mitocondrias, especialmente antioxidantes y agentes metabólicos, son más efectivos en formulaciones parenterales.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales se segmenta en hospitales, clínicas especializadas, atención domiciliaria y otros. El segmento hospitalario dominó el mercado con una participación en los ingresos del 47,9 % en 2024, impulsado por la concentración de las capacidades de diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras en grandes centros médicos e instituciones académicas.

Se proyecta que el segmento de atención domiciliaria experimente el crecimiento más rápido, con una CAGR del 23,1%, debido a la creciente adopción de terapias orales reutilizadas y modelos centrados en el paciente para el manejo de trastornos mitocondriales a largo plazo.

Análisis regional del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

• América del Norte dominó el mercado de reutilización de medicamentos para trastornos mitocondriales con la mayor participación en los ingresos del 41,7 % en 2024, impulsada por una fuerte presencia de innovadores farmacéuticos, una sólida infraestructura de investigación y una financiación gubernamental y privada sustancial para la investigación de enfermedades raras.
• La región se beneficia de vías regulatorias tempranas como la designación de medicamento huérfano de la FDA y los mecanismos de aprobación acelerada, que alientan a las empresas a invertir en la reutilización de medicamentos existentes para trastornos mitocondriales.
• Además, la alta concienciación sobre la enfermedad, los marcos de reembolso favorables y el creciente número de ensayos clínicos están fortaleciendo el liderazgo de Norteamérica en el ámbito de la reutilización de fármacos. Instituciones como los NIH y MITOAction continúan promoviendo colaboraciones, registros de pacientes y enfoques de medicina de precisión destinados a liberar el potencial terapéutico de los compuestos existentes.

Perspectiva del mercado estadounidense de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

El mercado estadounidense de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales representó el 61 % de los ingresos de Norteamérica en 2024, gracias al aumento de las subvenciones para investigación, las sólidas colaboraciones entre la academia y la industria, y la presencia de empresas líderes como Stealth BioTherapeutics y Reneo Pharmaceuticals. La activa cartera de ensayos clínicos del país y los programas de vía rápida y de medicamentos huérfanos de la FDA están facilitando un desarrollo y una comercialización más rápidos de tratamientos reutilizados. La demanda también se ve impulsada por los grupos de defensa de los pacientes que presionan para acceder a terapias novedosas y mejorar las tasas de diagnóstico mediante programas de cribado neonatal y pruebas genéticas.

Perspectiva del mercado europeo de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

Se proyecta que el mercado europeo de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable hasta 2032, impulsado por iniciativas regulatorias de apoyo, como la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y el programa PRIME (Medicamentos Prioritarios). Países como Alemania, el Reino Unido y Francia están invirtiendo en la investigación de enfermedades mitocondriales, con el respaldo de colaboraciones biofarmacéuticas e instituciones de salud pública. Además, los consorcios de enfermedades raras con sede en la UE promueven activamente el intercambio de datos y el descubrimiento de biomarcadores para acelerar los esfuerzos de reutilización.

Perspectivas del mercado británico de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

Se prevé un fuerte crecimiento del mercado británico de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales debido a la creciente priorización del tratamiento de enfermedades raras en el NHS y por parte de las agencias reguladoras. La presencia de organizaciones como el Grupo de Investigación Mitocondrial (MRG) y el Wellcome Trust está impulsando la innovación en la identificación y validación de fármacos fuera de indicación para síndromes mitocondriales raros. La financiación favorable y los programas de acceso acelerado también contribuyen al desarrollo del mercado.

Perspectiva del mercado alemán de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

El mercado alemán de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales está en constante expansión, respaldado por un sector biofarmacéutico consolidado, la investigación de medicamentos huérfanos con apoyo gubernamental y un alto gasto en salud. Las empresas biotecnológicas alemanas exploran activamente la bioenergética mitocondrial y las vías de estrés oxidativo para la posible reutilización de fármacos. El enfoque del país en la medicina personalizada y el acceso a plataformas de diagnóstico avanzadas impulsan aún más la intervención temprana y los ensayos de terapias dirigidas.

Perspectiva del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales en Asia-Pacífico

Se prevé que la región del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta, del 24 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el aumento de la inversión en I+D en salud, la creciente concienciación sobre las enfermedades raras y las iniciativas gubernamentales para tratamientos asequibles. Países como China, Japón e India se están consolidando como centros de ensayos clínicos y desarrollo de biosimilares, con un creciente interés en el reposicionamiento de genéricos asequibles y moléculas tradicionales para aplicaciones mitocondriales.

Perspectiva del mercado japonés de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

El mercado japonés de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales está cobrando impulso, especialmente en el ámbito de los trastornos neurometabólicos y mitocondriales. Con el sólido apoyo gubernamental de la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), las empresas japonesas están participando en alianzas globales para explorar compuestos para MELAS y LHON. El envejecimiento de la población y la atención prioritaria a las enfermedades neurodegenerativas se alinean con las oportunidades de reutilización para enfermedades mitocondriales.

Perspectiva del mercado de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales en China

El mercado chino de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales capturó la mayor cuota de ingresos en Asia-Pacífico en 2024, gracias a los programas gubernamentales para enfermedades raras y a una sólida cartera de genéricos en desarrollo para nuevas indicaciones. El mercado chino se beneficia de la capacidad de realizar ensayos clínicos de bajo coste, un ecosistema biotecnológico en expansión y la rápida inclusión de las enfermedades mitocondriales en las políticas sanitarias nacionales. Las instituciones de investigación y las empresas colaboran cada vez más en la reutilización de fármacos impulsada por IA para identificar soluciones para enfermedades mitocondriales a partir de las bibliotecas farmacéuticas existentes.

Cuota de mercado de la reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

La industria de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Retrotope, Inc. ( EE. UU.)
• SOM Biotech (España)
• Khondrion (Países Bajos)
• Stealth BioTherapeutics (EE. UU.)
• Minovia Therapeutics (Israel)
• Camurus AB (Suecia)
• Neuropathix, Inc. (EE. UU.)
• Reata Pharmaceuticals (EE. UU.)
• Astellas Pharma Inc. (Japón)
• Axcella Therapeutics (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado global de reutilización de fármacos para trastornos mitocondriales

• En abril de 2025, investigadores de los Institutos Gladstone de EE. UU. informaron resultados prometedores de un estudio con un compuesto reutilizado llamado HypoxyStat, que imita los efectos fisiológicos de entornos con bajo contenido de oxígeno. Utilizado en ratones con síndrome de Leigh, el fármaco prolongó la esperanza de vida más del triple y mejoró significativamente los síntomas neurológicos. Este avance señala una nueva vía terapéutica para las enfermedades mitocondriales y subraya el potencial de los agentes que imitan la hipoxia en las estrategias de reutilización de fármacos.
• En marzo de 2025, científicos japoneses desarrollaron un innovador sistema de edición genética basado en enzimas (mpTALENs) para corregir mutaciones en el ADN mitocondrial utilizando células madre derivadas de pacientes. Esta tecnología ofrece una corrección precisa y representa una nueva frontera para la reutilización de fármacos mitocondriales y las intervenciones terapéuticas, especialmente para afecciones como los síndromes MELAS y MERRF.
• En febrero de 2025, NeuroVive Pharmaceutical avanzó el desarrollo de KL1333, un modulador de NAD+ reutilizado, a la fase inicial de ensayos clínicos. El fármaco demostró mejoras en la resistencia muscular y reducción de la fatiga en pacientes con miopatía mitocondrial, lo que refuerza su potencial como tratamiento clave para múltiples trastornos mitocondriales.
• En enero de 2025, la Fundación Unida de Enfermedades Mitocondriales (UMDF), en colaboración con Mayo Clinic, lanzó un proyecto de cribado que evalúa cientos de compuestos aprobados en modelos celulares cardíacos derivados de pacientes con MELAS. El objetivo es identificar fármacos fuera de indicación que puedan revertir la disfunción mitocondrial, y los candidatos seleccionados avanzarán hacia ensayos clínicos.

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