Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de fármacos para la hiperoxaluria: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

• El tamaño del mercado mundial de fármacos para la hiperoxaluria se valoró en USD 19,43 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 32,40 millones para 2032 , con una CAGR del 6,6% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado principalmente por la creciente prevalencia de trastornos renales raros, una mayor conciencia de la hiperoxaluria primaria y secundaria y la creciente disponibilidad de nuevas opciones de tratamiento, incluidas terapias basadas en ARNi y productos de reemplazo enzimático.
• Además, la sólida cartera de I+D, los marcos regulatorios favorables para los medicamentos huérfanos y la creciente defensa de los pacientes contribuyen a un aumento de la innovación y las aprobaciones. Estos factores combinados están acelerando el desarrollo y la adopción de terapias, impulsando así significativamente la expansión de la industria de medicamentos para la hiperoxaluria.

Análisis del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

• Los fármacos para la hiperoxaluria, destinados a reducir la acumulación excesiva de oxalato en el organismo, se han vuelto cada vez más esenciales para el manejo de la hiperoxaluria primaria y secundaria, afecciones poco frecuentes pero graves que, si no se tratan, pueden provocar cálculos renales recurrentes e insuficiencia renal. Estos fármacos abarcan desde terapias de reemplazo enzimático hasta tratamientos de interferencia de ARN (ARNi) e inhibidores de moléculas pequeñas.
• La creciente demanda de tratamientos para la hiperoxaluria se debe principalmente a una mayor concienciación sobre la enfermedad, la mejora de las capacidades diagnósticas y la creciente disponibilidad de medicamentos huérfanos dirigidos a trastornos metabólicos poco frecuentes. Los avances en medicina de precisión y genómica también están permitiendo enfoques terapéuticos más personalizados.
• América del Norte domina el mercado de medicamentos para la hiperoxaluria con la mayor participación en los ingresos del 41,5 % en 2024, caracterizada por una infraestructura de atención médica bien establecida, altas tasas de diagnóstico, políticas de reembolso favorables y sólidas actividades de I+D.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de medicamentos para la hiperoxaluria durante el período de pronóstico debido a la creciente conciencia de la atención médica, la expansión de los registros de enfermedades raras y la inversión farmacéutica en los mercados emergentes.
• El segmento de hiperoxaluria primaria domina el mercado de medicamentos para la hiperoxaluria con una participación de mercado del 50,7 % en 2024, impulsado por su mayor prevalencia, en particular del tipo I, y la disponibilidad de terapias dirigidas, como los tratamientos basados ​​en ARNi.

Alcance del informe y segmentación del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

Tendencias del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

Los avances en terapias de ARNi y medicina de precisión impulsan el crecimiento del mercado.

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de fármacos para la hiperoxaluria es la rápida adopción de terapias de interferencia de ARN (ARNi) y enfoques de medicina de precisión, que están transformando los paradigmas de tratamiento al abordar las causas genéticas fundamentales de la enfermedad.
  • Por ejemplo, lumasiran y nedosiran han surgido como fármacos pioneros basados ​​en ARNi que reducen eficazmente la producción de oxalato, ofreciendo a los pacientes opciones más seguras y específicas en comparación con los tratamientos convencionales.
• Las terapias de ARNi permiten regímenes de tratamiento personalizados basados ​​en mutaciones genéticas específicas, como AGXT y GRHPR, lo que mejora los resultados terapéuticos y minimiza los efectos adversos. Los enfoques complementarios, como las terapias de reemplazo enzimático y los inhibidores de moléculas pequeñas, también están ganando terreno.
• La integración de pruebas genéticas y diagnósticos complementarios en la práctica clínica está facilitando un diagnóstico más temprano y una mejor estratificación de los pacientes, lo que respalda decisiones de tratamiento más precisas.
• Empresas como Alnylam Pharmaceuticals y Dicerna Therapeutics están liderando la innovación al promover terapias de próxima generación que aprovechan las tecnologías de silenciamiento genético y modulación enzimática.
• La demanda de medicamentos para la hiperoxaluria que ofrecen opciones de tratamiento específicas, efectivas y más seguras está creciendo rápidamente tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes, a medida que los pacientes y los proveedores de atención médica se centran cada vez más en el manejo de la enfermedad a largo plazo y la mejora de la calidad de vida.

Dinámica del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

Conductor

Aumento de la prevalencia de la hiperoxaluria y avances en terapias dirigidas

• La creciente incidencia de hiperoxaluria primaria y secundaria, junto con la creciente concienciación y las tasas de diagnóstico, es un factor importante que impulsa la demanda de tratamientos farmacológicos eficaces para la hiperoxaluria a nivel mundial.
  • Por ejemplo, en 2024, Alnylam Pharmaceuticals avanzó con su fármaco lumasiran, basado en ARNi, al ampliar su aprobación para poblaciones de pacientes más amplias, lo que indica un creciente interés de la industria en terapias innovadoras y dirigidas para el tratamiento de la hiperoxaluria. Se espera que estos avances de empresas líderes impulsen el crecimiento del mercado durante el período de pronóstico.
• A medida que los pacientes y los proveedores de atención médica priorizan cada vez más los tratamientos que pueden reducir la acumulación de oxalato y prevenir el daño renal, los medicamentos para la hiperoxaluria que ofrecen efectos modificadores de la enfermedad, incluidas las terapias de ARNi y las opciones de reemplazo de enzimas, están ganando una rápida aceptación sobre los tratamientos sintomáticos tradicionales.
• Además, la integración de las pruebas genéticas y la medicina de precisión está permitiendo enfoques de tratamiento personalizados, mejorando los resultados de los pacientes y apoyando la adopción de terapias personalizadas para la hiperoxaluria.
• La creciente cartera de medicamentos nuevos y la inversión creciente en investigación y desarrollo están impulsando la disponibilidad de opciones de tratamiento más efectivas y seguras, lo que aumenta la demanda en hospitales, clínicas especializadas y entornos de atención domiciliaria en todo el mundo.

Restricción/Desafío

Altos costos de tratamiento y poca concienciación en el mercado de enfermedades raras

• El alto costo de los medicamentos innovadores para la hiperoxaluria, en particular las terapias de ARNi como lumasiran y nedosiran, plantea un desafío importante para un acceso más amplio de los pacientes y la penetración en el mercado, especialmente en regiones con financiación de la atención médica o cobertura de seguros limitados.
  • Por ejemplo, la naturaleza costosa de estos tratamientos avanzados puede limitar la asequibilidad para muchos pacientes, lo que lleva a una adopción más lenta a pesar de sus beneficios clínicos.
• Además, la rareza de la hiperoxaluria y la escasa concienciación entre profesionales sanitarios y pacientes suelen provocar un diagnóstico tardío y una infrautilización de las terapias disponibles. Esta falta de concienciación puede dificultar el inicio oportuno del tratamiento y limitar el crecimiento del mercado.
• Si bien se están realizando esfuerzos para mejorar las políticas de reembolso y ampliar los programas de asistencia a los pacientes, la carga general de costos sigue siendo una barrera crítica, en particular en los mercados emergentes y las poblaciones de bajos ingresos.
• Superar estos desafíos mediante una mejor educación de los proveedores de atención médica, capacidades de diagnóstico ampliadas y el desarrollo de opciones terapéuticas rentables será esencial para impulsar una adopción más amplia y un crecimiento sostenido en el mercado de medicamentos para la hiperoxaluria.

Alcance del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

El mercado está segmentado según tipo, tipo de gen, tipo de tratamiento, medicamentos, modo de administración, canal de distribución y usuario final.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado de fármacos para la hiperoxaluria se segmenta en hiperoxaluria primaria e hiperoxaluria secundaria. El segmento de la hiperoxaluria primaria tuvo la mayor cuota de mercado, con un 50,7 %, en 2024, debido principalmente a su origen genético y a la importante carga clínica que supone. Este segmento se beneficia de una mayor concienciación y del desarrollo de terapias dirigidas a genes.

Se espera que el segmento de hiperoxaluria secundaria sea testigo del crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, debido a la creciente incidencia vinculada a trastornos metabólicos, enfermedades gastrointestinales y factores dietéticos, que son cada vez más frecuentes a nivel mundial.

• Por tipo de gen

Según el tipo de gen, el mercado se segmenta en AGXT, GRHPR y otros. El segmento del gen AGXT lideró el mercado en 2024, principalmente porque es la mutación más común en la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1), lo que resulta en una mayor población de pacientes y en esfuerzos terapéuticos más específicos.

Se prevé que el segmento de otros tipos de genes registre el crecimiento más rápido entre 2025 y 2032, respaldado por los avances en la investigación genética que están identificando mutaciones más raras y permitiendo el desarrollo de nuevas terapias para atacar estas variaciones genéticas menos comunes.

• Por tipo de tratamiento

Según el tipo de tratamiento, el mercado se segmenta en medicamentos y cirugía. El segmento de medicamentos obtuvo la mayor participación en los ingresos del mercado en 2024 debido a la creciente disponibilidad de opciones farmacéuticas, como las terapias de interferencia de ARN (ARNi) y los inhibidores enzimáticos, que ofrecen alternativas de tratamiento no invasivas.

Se espera que el segmento de cirugía experimente la CAGR más rápida entre 2025 y 2032, a medida que aumenta el número de trasplantes de órganos, como los de riñón y hígado, junto con mejoras en las técnicas quirúrgicas que aumentan la supervivencia y la calidad de vida del paciente.

• Por las drogas

En cuanto a los fármacos, el mercado se segmenta en inhibidores urinarios de oxalato de calcio, diuréticos tiazídicos y otros. Los inhibidores urinarios de oxalato de calcio dominaron el mercado en 2024 porque reducen directamente la formación de cálculos de oxalato, una complicación importante en pacientes con hiperoxaluria.

Se espera que el segmento de otros medicamentos, que incluye tratamientos emergentes como terapias de ARNi y moduladores enzimáticos, experimente el crecimiento más rápido entre 2025 y 2032, debido a sus mecanismos específicos y resultados clínicos prometedores, lo que los hace cada vez más preferidos entre los proveedores de atención médica.

• Por modo de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en inyectables, orales y otros. El segmento oral tuvo la mayor participación de mercado en 2024, ya que los medicamentos orales son generalmente preferidos por su comodidad, facilidad de uso y mejor adherencia al tratamiento.

Se prevé que el segmento inyectable experimente el crecimiento más rápido entre 2025 y 2032, impulsado por la creciente adopción de terapias inyectables basadas en ARNi que ofrecen mayor eficacia y efectos más duraderos en el control de la producción de oxalato.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. Las farmacias hospitalarias obtuvieron la mayor participación en los ingresos en 2024, lo que refleja las necesidades de tratamiento y monitorización especializadas de los pacientes con hiperoxaluria, que se gestionan mejor en entornos clínicos.

Se espera que las farmacias en línea experimenten el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente preferencia de los pacientes por un acceso conveniente a los medicamentos, especialmente en áreas remotas, y la creciente infraestructura de comercio electrónico que respalda la distribución farmacéutica.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros. Los hospitales fueron los principales usuarios finales en 2024 debido a su papel crucial en el diagnóstico, tratamiento y manejo de la hiperoxaluria, incluyendo terapias y cirugías complejas.

Se anticipa que el segmento de atención domiciliaria registrará el crecimiento más rápido durante el período de pronóstico, impulsado por los avances en las tecnologías de monitoreo de pacientes y el desarrollo de medicamentos fáciles de usar que facilitan la adherencia al tratamiento fuera de las instalaciones de atención médica tradicionales.

Análisis regional del mercado de fármacos para la hiperoxaluria

• América del Norte domina el mercado de medicamentos para la hiperoxaluria con la mayor participación en los ingresos del 41,5 % en 2024, impulsada por una infraestructura de atención médica bien establecida, altas tasas de diagnóstico, políticas de reembolso favorables y sólidas actividades de I+D.
• La región se beneficia de la presencia de compañías farmacéuticas líderes que participan activamente en la investigación y el desarrollo de nuevas terapias, como medicamentos de interferencia de ARN (ARNi) y terapias de reemplazo enzimático dirigidas específicamente a los subtipos de hiperoxaluria.
• Además, las políticas de reembolso favorables, un marco diagnóstico consolidado y una mayor adopción de la medicina de precisión contribuyen al sólido desempeño del mercado en Norteamérica. El creciente enfoque en el desarrollo de medicamentos huérfanos y el aumento de la financiación gubernamental para la investigación de enfermedades raras consolidan aún más el liderazgo de la región en el mercado de medicamentos para la hiperoxaluria.

Perspectivas del mercado estadounidense de fármacos para la hiperoxaluria

El mercado estadounidense de medicamentos para la hiperoxaluria obtuvo la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2024, impulsado por una alta incidencia de hiperoxaluria primaria y una sólida infraestructura de diagnóstico que facilita la detección temprana. El aumento de las campañas de concienciación sobre enfermedades genéticas raras y la disponibilidad de terapias de vanguardia, incluyendo medicamentos basados ​​en ARNi como el lumasirán, contribuyen significativamente a la expansión del mercado. Además, el sólido apoyo de agencias reguladoras como la FDA al desarrollo de medicamentos huérfanos, junto con las favorables perspectivas de reembolso, continúa impulsando el crecimiento del mercado estadounidense.

Perspectivas del mercado europeo de fármacos para la hiperoxaluria

Se proyecta que el mercado europeo de fármacos para la hiperoxaluria crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, gracias al aumento de las actividades de investigación sobre trastornos metabólicos raros y a una mayor colaboración entre compañías farmacéuticas e instituciones académicas. El aumento de los programas de cribado genético en países como Alemania, Francia e Italia también facilita un diagnóstico y tratamiento más tempranos. Además, se espera que la sólida infraestructura sanitaria y el aumento de las inversiones en el desarrollo de nuevas terapias contribuyan significativamente al crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de fármacos para la hiperoxaluria en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de fármacos para la hiperoxaluria experimente una notable tasa de crecimiento anual compuesto (TCAC) durante el período de pronóstico, respaldada por iniciativas gubernamentales proactivas en el manejo de enfermedades raras y una mejor accesibilidad a tratamientos avanzados. La creciente defensa de los pacientes y la atención a las pruebas genéticas tempranas están fortaleciendo la capacidad del sistema sanitario para manejar eficazmente la hiperoxaluria. La expansión de los ensayos clínicos y la presencia de empresas biotecnológicas líderes en el país también están desempeñando un papel fundamental en el impulso del mercado.

Análisis del mercado alemán de fármacos para la hiperoxaluria

Se prevé una expansión constante del mercado alemán de fármacos para la hiperoxaluria, impulsado por el énfasis en la medicina de precisión y la creciente aplicación del diagnóstico genómico. El liderazgo alemán en investigación clínica y su sistema de salud estructurado respaldan el desarrollo y la adopción de soluciones terapéuticas innovadoras. Además, la mayor concienciación entre nefrólogos y pediatras especialistas sobre los trastornos renales metabólicos está influyendo positivamente en la demanda de terapias dirigidas para la hiperoxaluria.

Análisis del mercado de fármacos para la hiperoxaluria en Asia-Pacífico

Se proyecta que el mercado de fármacos para la hiperoxaluria en Asia-Pacífico crecerá a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más alta durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por la creciente prevalencia de trastornos renales, el aumento de la inversión en atención médica y la mejora de las capacidades de análisis genético en países como China, India y Japón. Las iniciativas gubernamentales para los registros de enfermedades raras y el acceso a financiación internacional están ayudando a reducir las brechas de tratamiento en la región. Además, la colaboración entre empresas farmacéuticas multinacionales y proveedores de atención médica locales está mejorando el acceso a los tratamientos para la hiperoxaluria en toda la región.

Análisis del mercado japonés de fármacos para la hiperoxaluria

El mercado japonés de fármacos para la hiperoxaluria está cobrando impulso gracias al fuerte énfasis del país en el cribado genético y la medicina personalizada. El enfoque proactivo del gobierno en la investigación de enfermedades raras y su sólido ecosistema de I+D farmacéutica contribuyen significativamente al crecimiento del mercado. El envejecimiento de la población japonesa y la creciente concienciación sobre las complicaciones renales también impulsan la demanda de nuevas opciones de tratamiento, especialmente entre especialistas e instituciones de atención terciaria.

Análisis del mercado de fármacos para la hiperoxaluria en India

El mercado indio de fármacos para la hiperoxaluria representó la mayor cuota de ingresos en Asia-Pacífico en 2024, impulsado por la creciente incidencia de enfermedades renales crónicas y la expansión del acceso al diagnóstico molecular. El creciente enfoque en políticas para enfermedades raras y la aparición de empresas biotecnológicas dedicadas al desarrollo de fármacos huérfanos están impulsando la expansión del mercado. Además, la creciente concienciación sobre la salud, la expansión de los centros de salud privados y la asequibilidad de las terapias gracias a la fabricación local son factores clave que configuran el panorama de los fármacos para la hiperoxaluria en India.

Cuota de mercado de fármacos para la hiperoxaluria

La industria de medicamentos para la hiperoxaluria está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Novo Nordisk A/S (Dinamarca)
• OxThera (Suecia)
• Recordati Industria Chimica e Farmaceutica SpA  (Italia)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• Bayer AG (Alemania)
• AstraZeneca (Reino Unido)
• Sanofi (Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• BioMarin Pharmaceutical Inc. (EE. UU.)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Silence Therapeutics plc (Reino Unido)
• Synlogic (EE. UU.)
• Biocodex (Francia)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de fármacos para la hiperoxaluria

• En febrero de 2025, YolTech Therapeutics anunció resultados prometedores de un ensayo clínico en curso con YOLT-203, una terapia de edición génica in vivo en investigación para la PH1. Los datos mostraron una reducción de casi el 70 % en los niveles de oxalato en orina de 24 horas en pacientes que recibieron la dosis alta, mantenida durante un período de observación de 16 semanas. La terapia fue bien tolerada y no se presentaron efectos adversos graves.
• En febrero de 2025, Alnylam Pharmaceuticals informó del continuo impulso del mercado de Oxlumo® (lumasiran), la primera terapia de ARNi aprobada por la FDA para la PH1. Los ingresos netos globales del producto alcanzaron aproximadamente USD 167 millones durante el año 2024, lo que representa un aumento del 29 % con respecto al año anterior. Este crecimiento subraya la creciente adopción global de Oxlumo y refuerza el liderazgo de Alnylam en tratamientos basados ​​en ARNi para la hiperoxaluria.
• En diciembre de 2024, la FDA aceptó una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para ABO-101, una terapia de edición génica dirigida al hígado desarrollada por Arbor Biotechnologies, para iniciar un ensayo de fase 1/2 (redePHine) en pacientes adultos y pediátricos con PH1. ABO-101 está diseñado como un tratamiento de una sola dosis para desactivar permanentemente el gen HAO1, reduciendo así la producción de oxalato.
• En septiembre de 2023, Novo Nordisk recibió la aprobación de la FDA para Rivfloza (nedosiran), una novedosa terapia de interferencia de ARN (ARNi) dirigida a la lactato deshidrogenasa A (LDHA) para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1). Esta aprobación supone un avance significativo en el manejo de la PH1, ofreciendo una nueva opción terapéutica para pacientes de nueve años o más.
• En abril de 2023, Chinook Therapeutics suspendió voluntariamente la administración de CHK-336, un inhibidor oral de LDH en investigación para la PH1, en su ensayo clínico de fase 1 tras un evento adverso grave de anafilaxia en un participante. La compañía está llevando a cabo una investigación exhaustiva para evaluar el perfil de seguridad de CHK-336 antes de continuar.

SKU-47943