Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de neurofibromatosis: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de la neurofibromatosis

• El tamaño del mercado global de neurofibromatosis se valoró en USD 14.60 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 36.66 mil millones para 2032 , con una CAGR del 12,20% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por la creciente prevalencia de trastornos genéticos y enfermedades raras, lo que impulsa la demanda de terapias efectivas para la neurofibromatosis y soluciones de manejo.
• Además, los avances en terapias dirigidas, las crecientes inversiones en investigación y desarrollo, y la creciente conciencia entre los pacientes y los proveedores de atención médica están acelerando la adopción de soluciones para la neurofibromatosis, lo que impulsa significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de la neurofibromatosis

• El mercado de la neurofibromatosis está experimentando un crecimiento constante gracias a la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos, los avances en las tecnologías de diagnóstico y la creciente disponibilidad de terapias dirigidas. El aumento de las actividades de investigación, junto con el crecimiento de los programas de apoyo a los pacientes, está impulsando la expansión del mercado a nivel mundial.
• El mercado está experimentando un aumento de las inversiones en investigación genética, una mejor accesibilidad a las herramientas de diagnóstico y la introducción de terapias dirigidas innovadoras, que en conjunto mejoran la detección temprana y los resultados del tratamiento para pacientes de todo el mundo.
• Norteamérica dominó el mercado de la neurofibromatosis con la mayor participación en los ingresos, con un 41,33 % en 2024, gracias a una infraestructura sanitaria avanzada, la adopción temprana de pruebas genéticas y una fuerte inversión en I+D por parte de actores clave. Estados Unidos muestra un crecimiento significativo en el diagnóstico y tratamiento de la neurofibromatosis, respaldado por iniciativas para mejorar los programas de detección temprana y atención al paciente.
• Se prevé que Asia-Pacífico sea la región de mayor crecimiento en el mercado de la neurofibromatosis durante el período de pronóstico, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 9,6 %, impulsada por el aumento de las inversiones en atención médica, la mayor concienciación sobre los trastornos genéticos y la expansión del acceso a terapias modernas. Países como India y China están experimentando una adopción acelerada de herramientas de diagnóstico avanzadas y clínicas especializadas, lo que impulsa el crecimiento del mercado.
• El segmento NF1 dominó la mayor participación en ingresos del mercado con un 44,6 % en 2024, impulsado por su mayor prevalencia en comparación con otros subtipos y una mayor conciencia entre los profesionales de la salud y los pacientes.

Alcance del informe y segmentación del mercado de neurofibromatosis 

Tendencias del mercado de la neurofibromatosis

Enfoque creciente en terapias dirigidas y medicina personalizada

• Una tendencia significativa en el mercado global de la neurofibromatosis es el creciente enfoque en terapias dirigidas y enfoques de tratamiento personalizados. Esto incluye el desarrollo de inhibidores de MEK, estrategias de terapia génica y otras soluciones de medicina de precisión adaptadas a mutaciones específicas de cada paciente.
  • Por ejemplo, en marzo de 2023, las compañías farmacéuticas ampliaron los ensayos clínicos de selumetinib, un inhibidor de MEK, para evaluar su eficacia en el tratamiento de los neurofibromas plexiformes en pacientes pediátricos. Estas iniciativas reflejan un creciente énfasis en los tratamientos que abordan los mecanismos moleculares subyacentes, en lugar de limitarse a controlar los síntomas.
• La tendencia también incluye el aprovechamiento de herramientas de diagnóstico avanzadas y pruebas genéticas para permitir la identificación temprana de pacientes en riesgo, lo que favorece una intervención oportuna y mejores resultados clínicos.
• Además, las colaboraciones entre empresas de biotecnología, instituciones de investigación y proveedores de atención médica están fomentando tratamientos innovadores y mejorando el acceso de los pacientes a terapias de vanguardia.
• Los enfoques centrados en el paciente, que incluyen regímenes de dosificación individualizados y el seguimiento de la respuesta al tratamiento, se están volviendo cada vez más parte integral del mercado, mejorando tanto la eficacia como la adherencia del paciente.

Dinámica del mercado de la neurofibromatosis

Conductor

Necesidad creciente debido a la creciente conciencia sobre las enfermedades y la expansión de las opciones de tratamiento

• La creciente prevalencia de la neurofibromatosis, junto con una mayor concienciación entre los pacientes y los profesionales sanitarios, es un factor importante que impulsa la mayor demanda de terapias eficaces.
  • Por ejemplo, en abril de 2024, se anunció un avance en los programas de tratamiento centrados en el paciente, con la expectativa de integrar nuevas terapias y soluciones de monitorización. Se espera que estas estrategias, implementadas por empresas clave, impulsen el crecimiento de la industria de la neurofibromatosis durante el período de pronóstico.
• A medida que los pacientes y los cuidadores se informan mejor sobre el trastorno, crece la demanda de atención integral, diagnóstico temprano y planes de tratamiento personalizados, lo que representa una oportunidad atractiva para las empresas farmacéuticas y biotecnológicas.
• Además, el aumento de las iniciativas de investigación clínica, junto con el desarrollo de terapias farmacológicas innovadoras y opciones de atención de apoyo, están ampliando la accesibilidad y la eficacia del tratamiento.
• La comodidad de la atención domiciliaria, los programas de asistencia al paciente y el acceso a centros médicos especializados son factores clave que impulsan la adopción de terapias para la neurofibromatosis tanto en la población pediátrica como en la adulta. La tendencia hacia una mayor conciencia clínica y la disponibilidad de opciones de tratamiento fáciles de usar contribuyen aún más al crecimiento del mercado.

Restricción/Desafío

Preocupaciones sobre los altos costos del tratamiento y el acceso limitado a la atención especializada

• Los altos costos de los tratamientos y la limitada disponibilidad de centros de atención especializada representan un desafío significativo para una mayor penetración en el mercado. Dado que las terapias avanzadas suelen requerir un manejo y seguimiento a largo plazo, la asequibilidad y el acceso siguen siendo preocupaciones cruciales para los pacientes, especialmente en las regiones en desarrollo.
  • Por ejemplo, los informes que destacan las disparidades en el acceso a la atención especializada para la neurofibromatosis han hecho que algunos pacientes duden en buscar opciones de tratamiento avanzadas.
• Abordar estos desafíos mediante programas de asistencia al paciente, apoyo a las políticas sanitarias y la ampliación de los centros de tratamiento es crucial para mejorar el acceso y la adherencia al tratamiento. Empresas como Novartis y Pfizer priorizan las iniciativas de apoyo al paciente y los programas de asistencia financiera para mejorar la accesibilidad a la terapia y generar confianza entre los pacientes potenciales.
• Además, el costo relativamente alto de ciertos regímenes de tratamiento avanzados en comparación con la atención convencional puede ser una barrera para los pacientes conscientes de su presupuesto, aunque las opciones genéricas y biosimilares están mejorando gradualmente la asequibilidad.
• Si bien la asequibilidad del tratamiento está mejorando gradualmente, la prima percibida por las terapias avanzadas aún puede obstaculizar su adopción generalizada, especialmente en regiones con una infraestructura de atención médica limitada.
• Superar estos desafíos mediante un mejor acceso a la atención médica, la educación de los pacientes sobre los protocolos de tratamiento y el desarrollo de opciones terapéuticas rentables será vital para el crecimiento sostenido del mercado.

Alcance del mercado de la neurofibromatosis

El mercado está segmentado según el tipo, el protocolo de comunicación, el mecanismo de desbloqueo y la aplicación.

• Por tipo de enfermedad

Según el tipo de enfermedad, el mercado de la neurofibromatosis se segmenta en neurofibromatosis 1 (NF1), neurofibromatosis 2 (NF2) y schwannomatosis. El segmento NF1 dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 44,6 % en 2024, impulsado por su mayor prevalencia en comparación con otros subtipos y una mayor concienciación entre profesionales sanitarios y pacientes. La disponibilidad de pruebas diagnósticas, programas de asesoramiento genético y terapias dirigidas refuerza el dominio del segmento. Los ensayos clínicos centrados en fármacos específicos para la NF1 y estrategias de cuidados paliativos contribuyen a una mejor evolución de los pacientes. Los grupos de apoyo al paciente y las campañas de concienciación mejoran la detección y el tratamiento tempranos. Los hospitales y las clínicas especializadas priorizan los casos de NF1 debido a su compleja presentación y a los requisitos de tratamiento. Las continuas inversiones en I+D de las principales compañías farmacéuticas impulsan aún más el crecimiento del mercado. Un mejor acceso a imágenes avanzadas y pruebas genéticas facilita un diagnóstico oportuno. La integración del tratamiento de la NF1 en programas de atención multidisciplinares garantiza un tratamiento integral. Las iniciativas gubernamentales de salud y la financiación para enfermedades raras impulsan la expansión del segmento. La cobertura de seguros para terapias dirigidas mejora la adopción por parte de los pacientes. La investigación colaborativa y los registros de pacientes facilitan el seguimiento continuo y la optimización de la terapia.

Se espera que el segmento de la schwannomatosis experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 11,3 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el aumento de las inversiones en la investigación de enfermedades raras y la mejora de la precisión diagnóstica. Los avances en las pruebas genéticas y la resonancia magnética facilitan la detección temprana, lo que mejora la adopción del tratamiento. Los médicos clínicos son cada vez más conscientes de las opciones terapéuticas específicas para la schwannomatosis, lo que mejora los resultados de los pacientes. Los tratamientos farmacológicos emergentes dirigidos a vías moleculares impulsan la demanda. El crecimiento también se ve respaldado por los programas de defensa del paciente que aumentan la concienciación sobre la enfermedad. La expansión de los centros de enfermedades raras en Europa, Norteamérica y Asia-Pacífico garantiza un acceso más amplio. La telemedicina y la monitorización remota mejoran el seguimiento de los pacientes. Las aprobaciones regulatorias de nuevas terapias aceleran aún más el crecimiento. El aumento del reembolso de medicamentos especializados mejora la asequibilidad. Las redes de hospitales y clínicas especializadas apoyan la difusión del tratamiento. Las colaboraciones de investigación para el desarrollo de fármacos para enfermedades raras fortalecen la innovación. Las asociaciones público-privadas fomentan la participación en ensayos clínicos. Las campañas de concienciación y los recursos en línea aumentan la participación de pacientes y cuidadores.

• Por tratamiento

Según el tratamiento, el mercado de la neurofibromatosis se segmenta en farmacoterapia, cirugía, radioterapia y quimioterapia. El segmento de farmacoterapia obtuvo la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 42,1%, en 2024, gracias a la creciente adopción de terapias dirigidas, como los inhibidores de MEK y otras moléculas pequeñas. La integración en la atención ambulatoria y hospitalaria mejora el alcance del tratamiento. Las políticas de reembolso favorables y la cobertura de seguros aumentan el acceso de los pacientes. Las iniciativas de investigación se centran en el desarrollo de nuevos fármacos específicos para la NF1 y la NF2. Los ensayos clínicos proporcionan evidencia de seguridad y eficacia, lo que refuerza la confianza de los médicos. Los programas de apoyo y educación al paciente mejoran la adherencia terapéutica. La colaboración con farmacias especializadas garantiza una disponibilidad constante de medicamentos. El aumento de pacientes pediátricos y adultos con NF impulsa una demanda constante. Las compañías farmacéuticas continúan ampliando sus carteras con terapias combinadas. La integración de la telemedicina para el manejo de enfermedades crónicas mejora el cumplimiento terapéutico. Las campañas de concienciación de las organizaciones de defensa del paciente promueven la intervención farmacológica temprana. La financiación gubernamental para medicamentos huérfanos impulsa el crecimiento del segmento. Las clínicas multidisciplinarias mejoran la experiencia general de atención al paciente.

Se espera que el segmento de Cirugía experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 10,7 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente adopción de técnicas quirúrgicas mínimamente invasivas e intervenciones asistidas por robot. Los cirujanos realizan procedimientos para controlar eficazmente el crecimiento tumoral y las complicaciones neurológicas. La expansión de los centros quirúrgicos ambulatorios y los departamentos quirúrgicos hospitalarios facilita el acceso. La creciente preferencia de los pacientes por las soluciones quirúrgicas en lugar de la terapia médica prolongada fomenta la adopción. Las innovaciones quirúrgicas reducen los tiempos de los procedimientos y mejoran la recuperación. Las campañas de concienciación destacan los beneficios de una intervención quirúrgica oportuna. Los programas de formación para cirugía especializada de neuropatía periférica mejoran los resultados. Las mejoras tecnológicas en la imagenología y la guía intraoperatoria mejoran la seguridad. La colaboración entre hospitales e institutos de investigación fomenta los avances quirúrgicos. La cobertura de seguros para los procedimientos impulsa la aceptación por parte de los pacientes. Las consultas de telemedicina pre y posoperatorias mejoran el cumplimiento del seguimiento. La evidencia clínica de los resultados quirúrgicos refuerza la recomendación médica. La expansión de la atención médica urbana y semiurbana impulsa aún más la adopción quirúrgica.

• Por el usuario final

Según el usuario final, el mercado de la neurofibromatosis se segmenta en hospitales, clínicas especializadas, centros de cirugía ambulatoria y otros. El segmento de hospitales dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con un 45,8 % en 2024, gracias al acceso directo a los pacientes, instalaciones de diagnóstico avanzadas y programas de tratamiento integrales. Los hospitales gestionan la NF1, la NF2 y la schwannomatosis mediante equipos multidisciplinarios, lo que garantiza resultados óptimos para los pacientes. Las redes de derivación y las vías de atención integradas refuerzan su dominio. Las farmacias hospitalarias mantienen un suministro constante de medicamentos para terapias dirigidas. Las pruebas genéticas y de imagen avanzadas son más accesibles en entornos hospitalarios. Los hospitales participan en ensayos clínicos para nuevas terapias. La cobertura y el reembolso de los seguros favorecen la atención hospitalaria. Las campañas de concienciación y los registros de pacientes se implementan a través de las redes hospitalarias. Los programas de formación para especialistas en NF mejoran la calidad del tratamiento. La colaboración con compañías farmacéuticas garantiza la disponibilidad de la terapia. Los hospitales ofrecen asesoramiento, seguimiento y apoyo para la rehabilitación. Las iniciativas gubernamentales de atención médica favorecen la atención hospitalaria para la NF.

Se espera que el segmento de Centros de Cirugía Ambulatoria experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 10,9 %, entre 2025 y 2032, impulsada por el aumento de las cirugías ambulatorias, los procedimientos mínimamente invasivos y la prestación de atención médica rentable. La expansión de los centros ambulatorios en regiones urbanas y semiurbanas mejora la accesibilidad. Los pacientes prefieren tiempos de recuperación más cortos y estancias hospitalarias reducidas. La adopción de herramientas quirúrgicas avanzadas facilita la extirpación precisa de tumores. El conocimiento de las opciones ambulatorias entre pacientes y médicos impulsa su adopción. Los seguimientos por telemedicina mejoran el cumplimiento posoperatorio. El aumento de la inversión en infraestructura ambulatoria acelera el crecimiento. La colaboración con clínicas especializadas garantiza las derivaciones de pacientes. Las ventajas en costos sobre la atención hospitalaria fomentan la preferencia del paciente. Las alianzas con compañías farmacéuticas mejoran el apoyo a la administración de medicamentos. La integración con los servicios de asesoramiento genético aumenta la eficiencia de la atención. Las campañas de concienciación destacan la conveniencia y la eficacia de la atención ambulatoria. Los servicios centrados en el paciente y la atención personalizada fomentan aún más su adopción.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de la neurofibromatosis se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias obtuvo la mayor participación en los ingresos del mercado, con un 46,2%, en 2024, impulsado por el acceso directo a tratamientos hospitalarios y ambulatorios, medicamentos especializados y la supervisión regulatoria. Los hospitales garantizan una dispensación adecuada, el control de la adherencia y el asesoramiento al paciente. Las sólidas colaboraciones con las compañías farmacéuticas en la cadena de suministro refuerzan su posición dominante. Las farmacias hospitalarias brindan continuidad en la atención mediante la gestión integrada del paciente. Las instalaciones avanzadas de almacenamiento y cadena de frío mantienen la estabilidad de los medicamentos. La gestión de recetas garantiza la dosificación adecuada y la adherencia al tratamiento. La cobertura y el reembolso de seguros están más optimizados en las farmacias hospitalarias. Los hospitales participan en ensayos clínicos, lo que impulsa el acceso a terapias novedosas. La educación del paciente, dirigida por farmacéuticos, mejora el cumplimiento terapéutico. La coordinación con clínicas especializadas optimiza la administración de la terapia. Los programas de acceso temprano y de uso compasivo respaldan el tratamiento del paciente. La coordinación multidisciplinaria garantiza vías de atención optimizadas.

Se espera que el segmento de Farmacias en Línea experimente la CAGR más rápida del 11.1% entre 2025 y 2032, impulsada por la creciente adopción del comercio electrónico, el aumento de las consultas de telemedicina y la comodidad de la entrega a domicilio. La expansión en regiones rurales y semiurbanas garantiza un acceso más amplio. Las aprobaciones regulatorias para la entrega de recetas en línea aumentan la confianza. Tanto las terapias de NF de marca como las genéricas están cada vez más disponibles en línea. La integración con plataformas de salud digital mejora el monitoreo de la adherencia. Los servicios de telefarmacia brindan asesoramiento y seguimiento. La rápida urbanización apoya la adopción en línea. Las alianzas estratégicas con compañías farmacéuticas mejoran la gestión del inventario. La entrega a domicilio mejora la comodidad para los pacientes con terapia crónica. Las campañas de concientización de los grupos de pacientes promueven los canales en línea. Las recetas electrónicas simplifican el acceso y reducen los retrasos. Las consideraciones de conveniencia y privacidad impulsan la adopción. El soporte al paciente habilitado por la tecnología garantiza el uso adecuado de la terapia.

Análisis regional del mercado de la neurofibromatosis

• América del Norte dominó el mercado de la neurofibromatosis con la mayor participación en los ingresos del 41,33 % en 2024, impulsada por una infraestructura de atención médica avanzada, la adopción temprana de pruebas genéticas y fuertes inversiones en I+D por parte de actores clave.
• El mercado muestra un crecimiento significativo en el diagnóstico y tratamiento de la neurofibromatosis, respaldado por iniciativas para mejorar la detección temprana, los programas de gestión de pacientes y la amplia disponibilidad de terapias dirigidas.
• Las crecientes colaboraciones entre instituciones de investigación y empresas farmacéuticas están contribuyendo aún más a la expansión del mercado tanto en la población pediátrica como en la adulta.

Análisis del mercado estadounidense de neurofibromatosis.
El mercado estadounidense de neurofibromatosis captó la mayor participación en ingresos de Norteamérica en 2024, impulsado por el creciente uso de pruebas genéticas, programas clínicos especializados y opciones terapéuticas avanzadas. Las sólidas inversiones en investigación clínica, junto con un alto nivel de conocimiento sobre la neurofibromatosis entre profesionales sanitarios y pacientes, han impulsado una demanda significativa. La introducción de nuevas terapias dirigidas y medidas de apoyo también ha mejorado la accesibilidad al tratamiento y los resultados de los pacientes.

Análisis del mercado europeo de neurofibromatosis.
Se proyecta que el mercado europeo de neurofibromatosis se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado por una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos, una sólida infraestructura sanitaria y la presencia de compañías farmacéuticas líderes. La creciente urbanización, combinada con iniciativas gubernamentales que apoyan la gestión y la investigación de enfermedades raras, está impulsando el crecimiento del mercado. La región está experimentando una adopción constante de diagnósticos avanzados, terapias personalizadas y enfoques de atención multidisciplinarios en los principales países, como el Reino Unido y Alemania.

Análisis del mercado de neurofibromatosis en el Reino Unido.
Se prevé que el mercado de neurofibromatosis en el Reino Unido crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación de los pacientes, el aumento del gasto sanitario y la presencia de clínicas especializadas que ofrecen pruebas genéticas y terapias dirigidas. Las iniciativas de salud pública que promueven el diagnóstico precoz y la mejora de los programas de atención al paciente impulsan aún más el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado alemán de neurofibromatosis.
Se prevé que el mercado alemán de neurofibromatosis se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por instalaciones avanzadas de dermatología y pruebas genéticas, una sólida infraestructura de investigación y un alto gasto en atención médica. La creciente concienciación sobre la neurofibromatosis entre profesionales sanitarios y pacientes, junto con la disponibilidad de terapias innovadoras, impulsa la adopción generalizada de opciones de tratamiento eficaces.

Análisis del mercado de neurofibromatosis en Asia-Pacífico.
Se prevé que el mercado de neurofibromatosis en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 9,6 %, durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de la inversión en atención médica, la mayor concienciación sobre los trastornos genéticos y la expansión del acceso a terapias modernas. Países como India y China están experimentando una adopción acelerada de herramientas de diagnóstico avanzadas, terapias dirigidas y clínicas especializadas, lo que respalda un sólido crecimiento del mercado. La rápida urbanización, el aumento de la renta disponible y las iniciativas gubernamentales que promueven el manejo de enfermedades raras también contribuyen a la expansión de la región.

Análisis del mercado de neurofibromatosis en China.
El mercado chino de neurofibromatosis representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2024, gracias a la expansión de la infraestructura sanitaria del país, el crecimiento de la población de pacientes y la creciente adopción de diagnósticos y opciones terapéuticas avanzadas. La sólida presencia farmacéutica nacional y los programas clínicos a gran escala impulsan aún más el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de neurofibromatosis en India.
Se prevé que el mercado de neurofibromatosis en India sea el de mayor crecimiento en la región durante el período de pronóstico, con una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) del 11,2 %, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos, la expansión de las clínicas especializadas, la mejora del acceso a la atención médica y la creciente adopción de herramientas y terapias de diagnóstico avanzadas. Las iniciativas públicas y privadas para mejorar el diagnóstico y el tratamiento de enfermedades raras también están acelerando el crecimiento del mercado.

Cuota de mercado de la neurofibromatosis

La industria de la neurofibromatosis está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Novartis AG (Suiza)
• Genentech, Inc. (EE. UU.)
• Merck & Co., Inc. (EE. UU.)
• Pfizer Inc. (EE. UU.)
• Astellas Pharma Inc. (Japón)
• GSK plc (Reino Unido)
• Bayer AG (Alemania)
• Roche Holding AG (Suiza)
• Amgen Inc. (EE. UU.)
• Syros Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de la neurofibromatosis

• En febrero de 2025, la FDA de EE. UU. aprobó mirdametinib (Gomekli) para el tratamiento de neurofibromas plexiformes sintomáticos en adultos y niños de 2 años o más con neurofibromatosis tipo 1. Esta aprobación introdujo un nuevo inhibidor oral de MEK para pacientes con tumores inoperables, proporcionando una terapia dirigida eficaz.
• En septiembre de 2025, la FDA amplió la aprobación de Koselugo (selumetinib) para incluir a niños de 1 año o más con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes, lo que permite una intervención más temprana para pacientes pediátricos.
• En febrero de 2025, SpringWorks Therapeutics anunció el lanzamiento comercial de Gomekli en los EE. UU., lo que hace que el inhibidor de MEK recientemente aprobado sea accesible para pacientes con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes sintomáticos.
• En marzo de 2024, Merck & Co. inició un ensayo clínico de fase III para un nuevo inhibidor de MEK destinado a reducir el tamaño del tumor de neurofibroma plexiforme en niños y adultos, lo que destaca la innovación continua en las terapias para la NF1.
• En julio de 2023, AstraZeneca se asoció con grupos de defensa de los pacientes para ampliar el acceso a programas clínicos para la neurofibromatosis, centrándose en aumentar la inscripción en ensayos de terapias dirigidas avanzadas y generar conciencia sobre el diagnóstico y el tratamiento tempranos.

SKU-60538