Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2: descripción general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2 se valoró en USD 154,80 millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 248,59 millones para 2033 , con una CAGR del 6,10 % durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a una mayor concienciación y un mejor diagnóstico genético de PFIC-2, lo que permite la identificación temprana y el tratamiento de los pacientes afectados.
• Además, el aumento de la inversión en el desarrollo de fármacos huérfanos, los incentivos regulatorios y la aparición de terapias dirigidas, como los inhibidores de IBAT y los agonistas de FXR, están impulsando su adopción, mientras que la atención hepatológica pediátrica especializada está ampliando el acceso de los pacientes. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de terapias para CIPF-2, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2

• Los tratamientos para PFIC-2, incluidas las terapias farmacológicas, los cuidados de apoyo y el trasplante de hígado , son componentes cada vez más vitales de la hepatología de enfermedades raras debido a su papel en el manejo de un trastorno hepático genético potencialmente mortal que altera el transporte de ácidos biliares, lo que conduce a un daño hepático progresivo.
• La creciente demanda de terapias para PFIC-2 se ve impulsada principalmente por la mejora de la detección y el diagnóstico genético , la creciente concienciación entre los médicos y los pacientes, y el aumento de la inversión en el desarrollo de fármacos huérfanos para enfermedades hepáticas colestásicas raras.
• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de PFIC-2 con la mayor participación en los ingresos del 41,8 % en 2025, caracterizado por una infraestructura de atención médica avanzada, un alto gasto en el tratamiento de enfermedades raras y una fuerte presencia de actores farmacéuticos y biotecnológicos clave, con EE. UU. experimentando una adopción sustancial de nuevas terapias y trasplantes de hígado, respaldados por centros de hepatología pediátrica especializados y sólidas actividades de I+D.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de tratamiento de PFIC-2 durante el período de pronóstico debido al creciente acceso a la atención médica, la mejor penetración del diagnóstico y las crecientes inversiones en el manejo de enfermedades raras en los mercados emergentes.
• El segmento del ácido ursodesoxicólico (UDCA) dominó el mercado de tratamiento de PFIC-2 con una participación de mercado del 47,8 % en 2025, impulsado por su uso clínico establecido, perfil de seguridad y adopción generalizada.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2   

Tendencias del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2

Avances en terapias dirigidas y medicamentos huérfanos

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de tratamiento de PFIC-2 es el desarrollo de terapias dirigidas, como los inhibidores de IBAT y los agonistas de FXR, que tienen como objetivo abordar las causas genéticas subyacentes de PFIC-2.
  • Por ejemplo, maralixibat (Livmarli) se integra en los protocolos de tratamiento para reducir la acumulación de ácidos biliares, mejorando los resultados del paciente y reduciendo la necesidad de trasplante de hígado.
• Estas terapias dirigidas permiten el control de los síntomas y una mejor función hepática, al tiempo que reducen los efectos secundarios en comparación con tratamientos convencionales como el ácido ursodesoxicólico (UDCA).
• La introducción de nuevas terapias también está mejorando la intervención temprana, permitiendo a los hepatólogos pediátricos gestionar la progresión de la enfermedad de manera más efectiva y reducir las complicaciones a largo plazo.
• Esta tendencia hacia la medicina de precisión y las terapias específicas para cada paciente está cambiando las expectativas de los médicos y los pacientes, impulsando la demanda de soluciones PFIC-2 innovadoras.
• La adopción de estos medicamentos huérfanos está creciendo rápidamente tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes, a medida que los incentivos regulatorios, los resultados de los ensayos clínicos y los programas de defensa de los pacientes aumentan la accesibilidad al tratamiento.
• Las crecientes colaboraciones entre empresas de biotecnología y centros de investigación académica están acelerando el descubrimiento de terapias PFIC-2 de próxima generación.
• Las herramientas de salud digital y las plataformas de telemedicina permiten el monitoreo remoto de los pacientes, mejorando la adherencia al tratamiento y la gestión en tiempo real de las complicaciones de la enfermedad.

Dinámica del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2

Impulsor

Mayor concienciación y mejora del diagnóstico genético

• La creciente concienciación sobre la CIPF-2 entre los profesionales sanitarios y las familias, combinada con los avances en las pruebas genéticas , es un impulsor importante del crecimiento del mercado
  • Por ejemplo, la integración de paneles de secuenciación de próxima generación permite un diagnóstico más temprano y preciso, lo que permite una intervención oportuna con terapias apropiadas.
• A medida que los médicos identifican más casos de PFIC-2, aumenta la demanda de tratamientos farmacológicos y basados ​​en trasplantes, lo que amplía el tamaño del mercado.
• Además, la creciente inversión en el desarrollo de medicamentos huérfanos por parte de las compañías farmacéuticas está creando más opciones de tratamiento para necesidades que antes no estaban satisfechas.
• La infraestructura de atención médica mejorada y los centros especializados de hepatología pediátrica están haciendo que estas terapias sean más accesibles, lo que fomenta su adopción en todas las regiones.
• La combinación de diagnóstico temprano, disponibilidad de tratamiento y mayor concienciación de los médicos está impulsando la adopción de terapias PFIC-2 a nivel mundial.
• Las crecientes iniciativas gubernamentales y de ONG que apoyan la concienciación sobre el tratamiento de enfermedades raras están animando a las familias a buscar intervención médica oportuna.
• La expansión de los programas de defensa del paciente está empoderando a los cuidadores y mejorando la inscripción de pacientes en ensayos clínicos, lo que respalda el crecimiento del mercado.

Restricción/Desafío

Altos costos de tratamiento y grupo limitado de pacientes

• El alto costo de las terapias para la CIFP-2, en particular los medicamentos huérfanos y el trasplante de hígado, plantea un desafío importante para su adopción generalizada tanto en países desarrollados como en desarrollo
  • Por ejemplo, el precio del maralixibat y de los procedimientos de trasplante especializados pueden ser prohibitivos para los sistemas de salud o los pacientes sin cobertura de seguro.
• La prevalencia limitada de PFIC-2 da como resultado una pequeña población de pacientes, lo que dificulta el reclutamiento para ensayos clínicos y la ampliación comercial para las compañías farmacéuticas.
• Los obstáculos regulatorios, incluidos los estrictos requisitos de aprobación de medicamentos huérfanos y las regulaciones de precios específicas de cada país, ralentizan aún más la expansión del mercado.
• Aunque existen algunos programas de apoyo para mejorar la asequibilidad, el alto costo general sigue siendo una barrera para la adopción, particularmente en los mercados emergentes.
• Superar estos desafíos a través de programas de asistencia al paciente, una cobertura de seguro ampliada y terapias rentables es crucial para el crecimiento sostenido del mercado.
• La falta de pautas de tratamiento estandarizadas y los datos clínicos limitados a largo plazo obstaculizan una adopción más amplia y la confianza de los prescriptores.
• La variabilidad en la infraestructura de atención médica entre regiones puede restringir el acceso de los pacientes a centros de tratamiento especializados e instalaciones de trasplante, lo que ralentiza la penetración en el mercado.

Alcance del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2

El mercado está segmentado según el tipo de medicamento y el canal de distribución.

• Por fármaco

Según el tipo de fármaco, el mercado de tratamiento de la CIPF-2 se segmenta en ácido ursodesoxicólico (AUDC), colestiramina, rifampicina, fármacos en fase avanzada de desarrollo y otros. El segmento del ácido ursodesoxicólico (AUDC) dominó el mercado con la mayor cuota de ingresos del 47,8 % en 2025, impulsado por su uso clínico establecido, su perfil de seguridad bien documentado y su adopción generalizada entre pacientes pediátricos y adultos con CIPF-2. El AUDC se prescribe a menudo como terapia de primera línea para reducir los niveles de ácidos biliares, aliviar el prurito y mejorar la función hepática. El segmento se beneficia de una fuerte confianza del prescriptor, la facilidad de administración y la compatibilidad con terapias complementarias, lo que lo convierte en la opción preferida tanto en los mercados desarrollados como en los emergentes. Además, el papel del AUDC en el retraso de la progresión de la enfermedad reduce la necesidad inmediata de trasplante, lo que consolida aún más su dominio del mercado. El alto conocimiento entre los hepatólogos y los datos clínicos a largo plazo que respaldan su eficacia contribuyen a una demanda sostenida Los programas de adherencia del paciente y la inclusión en las directrices nacionales de tratamiento de enfermedades raras también refuerzan la penetración del UDCA en el mercado.

Se prevé que el segmento de fármacos en fase avanzada de desarrollo registre la tasa de crecimiento más rápida, del 38,5 %, entre 2026 y 2033, impulsada por el desarrollo de nuevas terapias dirigidas, como los inhibidores de IBAT y los agonistas de FXR. Estos fármacos están diseñados para abordar los defectos genéticos subyacentes de la CIPF-2, ofreciendo un mejor manejo de los síntomas, una reducción de la acumulación de ácidos biliares y, potencialmente, retrasando o evitando el trasplante de hígado. El éxito de los ensayos clínicos y los incentivos regulatorios para los fármacos huérfanos están atrayendo una inversión significativa, acelerando la entrada al mercado de este segmento. El creciente énfasis en la medicina de precisión y las estrategias de tratamiento personalizadas está generando una fuerte demanda de estas terapias avanzadas. Su adopción se ve respaldada además por los programas de defensa del paciente y el aumento del acceso a través de centros especializados en hepatología pediátrica. El segmento también se beneficia de una mayor concienciación entre los médicos sobre las nuevas opciones de tratamiento y sus beneficios a largo plazo en comparación con las terapias convencionales.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado de tratamiento de la CIPF-2 se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias dominó el mercado con la mayor participación en ingresos, con un 55 % en 2025, impulsado por la necesidad de manejo especializado, monitorización de pacientes y administración de tratamientos bajo supervisión clínica. Las farmacias hospitalarias son fundamentales para la dispensación de medicamentos huérfanos y el apoyo a los protocolos de trasplante hepático, especialmente en centros de hepatología pediátrica. Ofrecen acceso directo a profesionales sanitarios para obtener orientación sobre la dosificación, el manejo de efectos secundarios y los ajustes terapéuticos. Este predominio también se ve respaldado por los marcos de reembolso de seguros y los programas gubernamentales para enfermedades raras, que facilitan el acceso a las terapias dispensadas en hospitales. Las farmacias hospitalarias desempeñan un papel fundamental para garantizar la adherencia al tratamiento y brindar atención integral a los pacientes con CIPF-2 compleja. Además, sus redes establecidas y las alianzas con compañías farmacéuticas mejoran la fiabilidad del suministro y la accesibilidad de los medicamentos.

Se espera que el segmento de farmacias en línea experimente la tasa de crecimiento más rápida, del 27,8 %, entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente adopción de la salud digital, las consultas de telemedicina y la creciente preferencia de los pacientes por la entrega de medicamentos a domicilio. Los canales en línea brindan comodidad a los cuidadores que atienden a pacientes pediátricos con CIFP-2, especialmente en regiones con acceso limitado a hospitales especializados. La integración con recetas digitales y programas de apoyo al paciente garantiza la entrega segura y oportuna de terapias convencionales y novedosas. El crecimiento de las plataformas de farmacia electrónica se ve respaldado además por campañas de concienciación, la facilidad para comparar precios y la disponibilidad de medicamentos para enfermedades raras a través de portales en línea verificados. La creciente penetración de teléfonos inteligentes y la adopción de aplicaciones de atención médica también están impulsando la adopción centrada en la comodidad. Además, las farmacias en línea se están volviendo cruciales para mantener la continuidad de la atención durante las restricciones de viaje o para pacientes en áreas remotas.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2

• América del Norte dominó el mercado de tratamiento de PFIC-2 con la mayor participación en los ingresos del 41,8 % en 2025, caracterizado por una infraestructura de atención médica avanzada, un alto gasto en el tratamiento de enfermedades raras y una fuerte presencia de actores farmacéuticos y biotecnológicos clave.
• Los pacientes y cuidadores de la región valoran mucho la disponibilidad de terapias especializadas, programas integrales de manejo de enfermedades y acceso a tratamientos novedosos como inhibidores de IBAT y agonistas de FXR.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por la cobertura gubernamental y de seguros para terapias para enfermedades raras, una alta concientización entre médicos y pacientes, y una participación activa en ensayos clínicos, lo que establece a América del Norte como el mercado líder para el tratamiento de PFIC-2.

Análisis del mercado estadounidense del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2

El mercado estadounidense de tratamiento de PFIC-2 captó la mayor participación en los ingresos, con un 45% en 2025, en Norteamérica, impulsado por una infraestructura sanitaria avanzada y la amplia disponibilidad de medicamentos huérfanos. Pacientes y cuidadores priorizan cada vez más el acceso a terapias especializadas, como el ácido ursodesoxicólico (AUDC) y nuevos fármacos en desarrollo, para controlar la progresión de la enfermedad y mejorar la calidad de vida. La creciente presencia de centros de hepatología pediátrica, la participación en ensayos clínicos y los servicios de telemedicina impulsan aún más la adopción en el mercado. Además, la cobertura de seguros de apoyo y las iniciativas gubernamentales para enfermedades raras contribuyen significativamente a la expansión del mercado.

Perspectivas del mercado europeo de tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2

Se proyecta que el mercado europeo de tratamiento de PFIC-2 se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por sistemas de salud consolidados y el apoyo regulatorio para los tratamientos de enfermedades raras. La creciente concienciación entre profesionales clínicos y cuidadores, sumada a las inversiones en centros especializados en hepatología pediátrica, está impulsando la adopción de terapias tanto convencionales como innovadoras. Los pacientes europeos se sienten atraídos por la disponibilidad de programas de tratamiento integrales y el acceso a ensayos clínicos. El mercado está experimentando un crecimiento significativo en los principales países, con la incorporación de tratamientos de PFIC-2 en los marcos nacionales de enfermedades raras y los protocolos hospitalarios.

Análisis del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2 en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de PFIC-2 crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre las enfermedades hepáticas raras y la mayor disponibilidad de medicamentos huérfanos. La preocupación por el diagnóstico precoz y la progresión de la enfermedad anima a profesionales sanitarios y clínicos a adoptar opciones de tratamiento oportunas. Se espera que la sólida infraestructura sanitaria del Reino Unido, junto con la participación activa en ensayos clínicos internacionales, siga impulsando el crecimiento del mercado. Además, los programas de apoyo a los pacientes y los incentivos gubernamentales están ayudando a mejorar el acceso a las terapias avanzadas para PFIC-2.

Análisis del mercado alemán sobre el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de CIPF-2 crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por una mayor concienciación sobre las enfermedades hepáticas raras y una infraestructura de atención pediátrica avanzada. El fuerte enfoque de Alemania en la innovación médica, la investigación clínica y el manejo de enfermedades raras promueve la adopción de nuevas terapias, como los inhibidores de IBAT y los agonistas de FXR. La integración de protocolos de tratamiento de CIPF-2 en redes hospitalarias especializadas es cada vez más frecuente, con una marcada preferencia por la atención basada en la evidencia y el manejo multidisciplinario. La disponibilidad de programas de apoyo al paciente y políticas de reembolso impulsa aún más el crecimiento del mercado.

Análisis del mercado de tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2 en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de PFIC-2 en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, de aproximadamente el 23 %, durante el período de pronóstico de 2026 a 2033, impulsado por el aumento del acceso a la atención médica, la mayor concienciación sobre las enfermedades hepáticas raras y la mejora de las capacidades de diagnóstico en países como China, Japón e India. La creciente adopción de la atención hepatológica pediátrica y los medicamentos huérfanos en la región está impulsando la expansión del mercado. Además, las iniciativas gubernamentales que promueven el tratamiento de enfermedades raras, los servicios de telemedicina y un mejor acceso a hospitales especializados están facilitando su adopción en los mercados emergentes.

Análisis del mercado japonés para el tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva de tipo 2

El mercado japonés de tratamiento de PFIC-2 está cobrando impulso gracias al avanzado sistema sanitario del país, la alta concienciación sobre las enfermedades raras y el énfasis en la atención hepática pediátrica. Su adopción se ve impulsada por la creciente disponibilidad de medicamentos huérfanos, los centros de hepatología especializados y la participación en ensayos clínicos. La integración de nuevas terapias en los protocolos de tratamiento estándar, junto con sólidos programas de apoyo al paciente, está impulsando el crecimiento. Además, se prevé que el envejecimiento de la población y la prioridad en la calidad de vida de los pacientes pediátricos aumenten aún más la aceptación del tratamiento en entornos residenciales y hospitalarios.

Análisis del mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2 en India

El mercado indio de tratamiento de PFIC-2 representó la mayor participación en los ingresos de Asia-Pacífico en 2025, gracias a la creciente concienciación de los profesionales sanitarios y cuidadores, el aumento de la infraestructura de atención pediátrica y la mejora del acceso a medicamentos huérfanos. India se posiciona como un mercado emergente clave para las terapias para enfermedades raras, con tratamientos de PFIC-2 cada vez más disponibles en los principales hospitales y centros especializados. Las iniciativas gubernamentales para enfermedades raras, la creciente adopción de la telemedicina y los programas de apoyo a los pacientes son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado.

Cuota de mercado del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2

La industria del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2 está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Mirum Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Ipsen Pharma (Francia)
• Vivet Therapeutics (Francia)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• Travere Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Calliditas Therapeutics AB (Suecia)
• Jadeite Medicines Inc. (Japón)
• Albireo Pharma, Inc. (EE. UU.)
• Genkyotex SA (Suiza)
• Eiger BioPharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Ligand Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• GSK plc (Reino Unido)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Novartis AG (Suiza)
• Vertex Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Zydus Lifesciences (India)
• Ohara Pharmaceutical Co., Ltd. (Japón)
• Hepagene Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Ascletis Pharma, Inc. (China)
• COUR Pharmaceuticals (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global del tratamiento de la colestasis intrahepática familiar progresiva tipo 2?

• En marzo de 2025, LIVMARLI (maralixibat) fue aprobado en Japón para el tratamiento del prurito colestásico asociado tanto al síndrome de Alagille como a la CIPF. Este es el primer tratamiento aprobado para la CIPF en Japón, ampliando significativamente el acceso geográfico y ofreciendo una terapia muy necesaria para los pacientes pediátricos japoneses.
• En marzo de 2024, la FDA amplió aún más la etiqueta de Livmarli para incluir a pacientes con CIFP de 12 meses o más con una formulación de mayor concentración. Esta ampliación de la etiqueta amplía el acceso a pacientes más jóvenes y ofrece una opción de dosificación más flexible, lo que refuerza el papel de Livmarli en el tratamiento a largo plazo de la CIFP-2.
• En abril de 2023, CANbridge Pharmaceuticals (Gran China) confirmó su licencia exclusiva con Mirum para Livmarli en PFIC, ALGS y atresia biliar, e informó que había presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) en China para PFIC. canbridgepharma.com Este es un paso clave para que Livmarli esté disponible en China, lo que podría abrir el acceso al tratamiento para una gran población de pacientes desatendida en la Gran China.
• En septiembre de 2021, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó Livmarli (maralixibat) para el tratamiento del prurito colestásico en pacientes con CIFP de 12 meses o más. Esta aprobación fue histórica, ya que Livmarli es un inhibidor del transportador ileal de ácidos biliares (IBAT) que reduce la acumulación de ácidos biliares, ofreciendo un tratamiento médico sin trasplante para la CIFP-2 y mejorando la calidad de vida del paciente.
• En julio de 2021, la FDA aprobó Bylvay (odevixibat) para el prurito en pacientes con CIPF (tipos 1 y 2) de 3 meses o más. Esta aprobación se basó en un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en pacientes pediátricos con CIPF, que mostró una reducción significativa del rascado y de la bilirrubina, lo que representa la primera terapia dirigida no quirúrgica para el prurito relacionado con la CIPF.

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