Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado mundial de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara: panorama general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

• El tamaño del mercado mundial de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara se valoró en USD 158,4 millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 358,6 millones para 2033 , con una CAGR del 10,75% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por el aumento del diagnóstico de trastornos de inmunodeficiencia primaria poco frecuentes, la creciente disponibilidad de terapias avanzadas como inmunoglobulinas, productos biológicos y tratamientos basados ​​en genes, y la expansión del acceso a atención clínica especializada en regiones desarrolladas y emergentes.
• Además, la creciente concienciación de los pacientes, los programas de detección mejorados y la aceleración de las inversiones en investigación destinadas a desarrollar opciones de tratamiento curativas y específicas están fortaleciendo la adopción, impulsando así significativamente el crecimiento general de la industria farmacéutica para trastornos de inmunodeficiencia rara.

Análisis del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

• Los medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia poco frecuentes, que abarcan inmunoglobulinas policlonales, anticuerpos monoclonales , productos basados ​​en genes y moduladores de moléculas pequeñas, son cada vez más esenciales para tratar disfunciones inmunitarias graves al prevenir infecciones recurrentes y restablecer el equilibrio inmunitario en grupos de pacientes tanto pediátricos como adultos.
• La creciente demanda de tratamientos para inmunodeficiencias raras se ve impulsada principalmente por mejores pruebas genéticas y neonatales, una mayor conciencia de los trastornos de inmunodeficiencia primaria y un acceso más amplio a terapias avanzadas que ofrecen un manejo específico y a largo plazo de la enfermedad y mejores resultados clínicos.
• América del Norte dominó el mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara con la mayor participación en los ingresos del 45,6 % en 2025, impulsada por una fuerte presencia de centros de atención especializada, una alta adopción de terapias con inmunoglobulinas, estructuras de reembolso favorables y avances continuos en la investigación de tratamientos con anticuerpos monoclonales y basados ​​en genes en todo Estados Unidos.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara durante el período de pronóstico debido a la rápida mejora de la infraestructura de atención médica, el aumento de las tasas de diagnóstico y la creciente accesibilidad al tratamiento en países como China, Japón e India.
• Las inmunoglobulinas policlonales dominaron el mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia poco frecuentes con una participación de mercado de aproximadamente el 68,9 % en 2025, respaldadas por su papel como estándar de atención principal para trastornos como la inmunodeficiencia variable común (IDCV) y la agammaglobulinemia ligada al cromosoma X (XLA), junto con su amplio uso clínico en hospitales, clínicas especializadas y entornos de atención médica domiciliaria.

Alcance del informe y segmentación del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

Tendencias del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

Expansión de terapias genéticas y dirigidas que mejoran la precisión del tratamiento

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado mundial de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara es la rápida expansión de terapias dirigidas y basadas en genes, que ofrecen soluciones más precisas y potencialmente curativas en comparación con los enfoques tradicionales de reemplazo de inmunoglobulina de por vida.
• Por ejemplo, los avances actuales en las plataformas de terapia génica para la inmunodeficiencia combinada grave (SCID) y la enfermedad granulomatosa crónica ligada al cromosoma X (CGD) están permitiendo el desarrollo de tratamientos duraderos que abordan los defectos genéticos subyacentes en lugar de solo controlar los síntomas.
• Los métodos de corrección genética, las innovaciones en vectores virales y las tecnologías basadas en CRISPR están mejorando la seguridad y eficacia terapéutica, lo que permite a los investigadores identificar mutaciones causantes de enfermedades con mayor precisión y menores riesgos de tratamiento en múltiples tipos de inmunodeficiencia.
• Además, los productos biológicos y los anticuerpos monoclonales diseñados para modular las vías inmunitarias están ampliando las opciones de tratamiento, ofreciendo nuevas oportunidades para regímenes de terapia personalizados adaptados a trastornos específicos dentro del espectro de inmunodeficiencias raras.
• El enfoque creciente en la medicina de precisión y las modalidades terapéuticas avanzadas está redefiniendo las expectativas clínicas, y las instituciones de investigación y las empresas de biotecnología están intensificando sus esfuerzos para desarrollar intervenciones duraderas que modifiquen la enfermedad para inmunodeficiencias que antes eran difíciles de tratar.
• La creciente demanda de terapias que ofrecen una corrección dirigida y a largo plazo de la disfunción inmunológica está aumentando rápidamente tanto en las regiones desarrolladas como en las emergentes a medida que los proveedores de atención médica priorizan mejores resultados clínicos y una menor carga de tratamiento.

Dinámica del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

Conductor

Los avances en la detección y el aumento de las tasas de diagnóstico aumentan la demanda de tratamiento.

• La creciente implementación global de pruebas de detección neonatal, pruebas genéticas y diagnósticos inmunológicos tempranos está aumentando significativamente la identificación de trastornos de inmunodeficiencia raros, lo que impulsa una mayor demanda de terapias farmacológicas especializadas.
• Por ejemplo, la expansión de los programas nacionales de detección de SCID en recién nacidos en regiones como Estados Unidos, Europa y partes de Asia está permitiendo una intervención más temprana y apoyando una adopción más amplia de tratamientos que salvan vidas, incluidas las inmunoglobulinas y las terapias correctoras genéticas.
• A medida que aumenta la conciencia sobre los trastornos genéticos relacionados con el sistema inmunitario entre los médicos y los pacientes, se acelera la necesidad de un diagnóstico temprano y preciso, lo que respalda la rápida adopción de terapias avanzadas diseñadas para controlar o corregir la disfunción inmunitaria subyacente.
• Además, las mejoras en la infraestructura de atención sanitaria en las regiones en desarrollo están ampliando el acceso al diagnóstico y al tratamiento, lo que permite que más pacientes ingresen a la vía terapéutica y contribuyendo al crecimiento del mercado en múltiples categorías de inmunodeficiencia.
• El creciente énfasis en la detección temprana y la intervención dirigida está haciendo que las terapias farmacológicas avanzadas sean fundamentales para el tratamiento de los pacientes, lo que fortalece el crecimiento del mercado a medida que más personas obtienen acceso a opciones de tratamiento oportunas y efectivas.
• El cambio hacia un diagnóstico temprano y preciso combinado con la creciente demanda de control de enfermedades a largo plazo está impulsando significativamente la adopción global de inmunoglobulinas, productos biológicos y modalidades emergentes basadas en genes.

Restricción/Desafío

“Altos costos de tratamiento y acceso limitado a terapias avanzadas”

• El costo sustancial asociado con la terapia de reemplazo de inmunoglobulina, los anticuerpos monoclonales y los tratamientos avanzados basados ​​en genes representa una restricción importante para una adopción más amplia, en particular en regiones de ingresos bajos y medios con apoyo de reembolso limitado.
• Por ejemplo, el alto precio de las formulaciones SCIG/IVIG y el costo extremadamente elevado de las terapias genéticas emergentes crean importantes barreras de acceso para los pacientes que pueden requerir un tratamiento de por vida o altamente especializado.
• Los desafíos de reembolso y la cobertura de seguro desigual para las terapias de enfermedades raras limitan aún más el acceso de los pacientes, ya que muchos sistemas de atención médica luchan por absorber la carga financiera asociada con los tratamientos inmunológicos de alto costo.
• Además, la escasez de centros de tratamiento especializados e inmunólogos clínicos capacitados en muchas regiones restringe el diagnóstico oportuno y el inicio de una terapia adecuada, lo que retrasa el manejo eficaz de la enfermedad.
• La disponibilidad limitada de productos biológicos avanzados y productos basados ​​en genes en los mercados en desarrollo continúa obstaculizando la adopción uniforme, lo que desacelera la expansión del mercado global a pesar de la creciente necesidad médica.
• Superar estos desafíos mediante la reducción de los costos de tratamiento, marcos de reembolso más sólidos y una infraestructura de atención especializada ampliada será fundamental para garantizar un acceso más amplio a terapias avanzadas y sostener el crecimiento del mercado a largo plazo.

Alcance del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

El mercado está segmentado según la clase de fármaco, la vía de administración, la enfermedad y el usuario final.

• Por clase de fármaco

Según la clase de fármaco, el mercado global de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara se segmenta en inmunoglobulinas policlonales, anticuerpos monoclonales, productos basados ​​en genes y moduladores de moléculas pequeñas. El segmento de inmunoglobulinas policlonales dominó el mercado con la mayor participación en ingresos, un 68,9%, en 2025, impulsado por su rol como estándar de atención para una amplia gama de trastornos de inmunodeficiencia primaria y secundaria. Su largo historial de éxito clínico, amplia aplicabilidad terapéutica y ciclos de tratamiento continuos contribuyen a una demanda sostenida. Este segmento también se beneficia de la creciente disponibilidad de formulaciones de IgIV y IgSC de alta pureza, lo que brinda a los médicos flexibilidad para adaptar las estrategias de dosificación. El aumento en las tasas de diagnóstico de IDCV, ALX y afecciones relacionadas fortalece aún más el consumo. La expansión de la capacidad global de recolección de plasma y las tecnologías de fabricación mejoradas también refuerzan el liderazgo del segmento.

Se prevé que el segmento de productos génicos experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por importantes avances en edición genética, ingeniería de vectores y modelos de terapia curativa. Las terapias génicas para la inmunodeficiencia combinada grave (IDCG), la enfermedad de Crohn crónica (EDC) y otras inmunodeficiencias graves están pasando rápidamente de los ensayos clínicos a la comercialización. Estas terapias ofrecen una corrección a largo plazo o permanente, reduciendo la dependencia del tratamiento de reemplazo crónico con inmunoglobulinas. El aumento de la inversión de las empresas biotecnológicas, el apoyo regulatorio para la aceleración de las aprobaciones y la expansión de los programas de cribado neonatal impulsan el impulso del segmento. A medida que los datos clínicos continúan validando resultados duraderos, se espera que la adopción de tratamientos génicos se acelere a nivel mundial.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado se segmenta en intravenosa, subcutánea, oral y otras. El segmento intravenoso registró la mayor cuota de mercado en 2025, gracias a su uso fundamental en la administración de IgIV y anticuerpos monoclonales de alta potencia para inmunodeficiencias graves. La administración intravenosa sigue siendo la preferida para el tratamiento agudo y para pacientes que requieren una respuesta terapéutica rápida. Los hospitales y centros de infusión especializados mantienen una sólida infraestructura intravenosa, lo que facilita la administración eficiente de los flujos de trabajo. Este segmento también se ve reforzado por las guías clínicas de larga data que favorecen las vías intravenosas en casos complejos o inestables. Los altos volúmenes de dosificación y los ciclos de infusión repetidos consolidan aún más su liderazgo.

Se prevé que el segmento subcutáneo experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente demanda de terapias domiciliarias con SCIG, que ofrecen mayor comodidad para el paciente y niveles séricos estables de IgG. La SCIG reduce los efectos secundarios sistémicos, permite la autoadministración y minimiza la dependencia de las infusiones hospitalarias. Los avances en bombas de infusión portátiles y pautas de dosificación flexibles están mejorando la adherencia y la satisfacción del paciente. La tendencia hacia la atención descentralizada y el apoyo de las aseguradoras para terapias domiciliarias rentables acelera aún más el crecimiento. La creciente adopción entre pacientes pediátricos y con enfermedades crónicas consolida la rápida expansión de este segmento.

• Por enfermedad

Según la enfermedad, el mercado se segmenta en inmunodeficiencia variable común, inmunodeficiencia combinada grave, agammaglobulinemia ligada al cromosoma X, enfermedad granulomatosa crónica, síndrome WHIM, otros trastornos de inmunodeficiencia primaria y trastornos de inmunodeficiencia secundaria. El segmento de inmunodeficiencia variable común (IDCV) dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos en 2025, debido a su prevalencia comparativamente alta y necesidad terapéutica crónica. Los pacientes con IDCV dependen en gran medida del reemplazo de inmunoglobulina de por vida, lo que crea una demanda constante y recurrente. Las herramientas de diagnóstico mejoradas, la mayor concienciación de los médicos y el acceso más amplio a las pruebas genéticas han elevado significativamente las tasas de identificación. La naturaleza crónica y de por vida del tratamiento de la IDCV garantiza un consumo anual estable. El segmento se ve respaldado además por pautas de tratamiento bien establecidas y un reembolso favorable en los mercados desarrollados.

Se prevé que el segmento de inmunodeficiencia combinada grave (IDCG) experimente el mayor crecimiento entre 2026 y 2033, impulsado por la creciente adopción de la terapia génica y el trasplante de células madre hematopoyéticas como enfoques curativos. Los programas universales de cribado neonatal están identificando la IDCG de forma más temprana, aumentando la elegibilidad para el tratamiento y mejorando los resultados a largo plazo. Los avances en vectores virales, regímenes de acondicionamiento y tecnologías de corrección genética están acelerando el éxito clínico. La sólida actividad en desarrollo, las designaciones regulatorias aceleradas y la sustancial inversión de fundaciones dedicadas a enfermedades raras impulsan aún más el crecimiento. La transición hacia modelos curativos de dosis única mejora significativamente la trayectoria del segmento.

• Por el usuario final

Según el usuario final, el mercado se segmenta en hospitales, clínicas especializadas, atención médica domiciliaria y farmacias minoristas y especializadas. El segmento hospitalario dominó el mercado con la mayor participación en los ingresos en 2025, lo que refleja su papel fundamental en la administración de inmunoglobulina intravenosa (IVIG), anticuerpos monoclonales y terapias avanzadas que requieren supervisión clínica. Los hospitales siguen siendo el principal centro de diagnóstico, manejo agudo, infusiones complejas y monitoreo de reacciones adversas. Los equipos multidisciplinarios de inmunología, la infraestructura de laboratorio y la capacidad de respuesta a emergencias mejoran la utilización de los hospitales. Los sistemas de reembolso en muchas regiones también favorecen la administración hospitalaria. Su papel fundamental en el manejo de casos graves y de reciente diagnóstico refuerza aún más el dominio del segmento.

Se espera que el segmento de atención médica domiciliaria experimente la tasa de crecimiento más rápida durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente adopción de la autoadministración de SCIG y la expansión de los servicios de infusión domiciliaria. La atención domiciliaria ofrece mayor comodidad, reduce la carga de desplazamientos y mejora la calidad de vida de los pacientes con inmunodeficiencia crónica. Los avances tecnológicos, como las bombas portátiles y los equipos de infusión simplificados, facilitan una transición fluida de la terapia en centros de salud a la domiciliaria. Los aseguradores respaldan cada vez más la atención domiciliaria debido a su rentabilidad y la alta adherencia al tratamiento por parte de los pacientes. La creciente preferencia por entornos de tratamiento centrados en el paciente impulsa aún más la expansión del segmento.

Análisis regional del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

• América del Norte dominó el mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara con la mayor participación en los ingresos del 45,6 % en 2025, impulsada por una fuerte presencia de centros de atención especializada, una alta adopción de terapias con inmunoglobulinas, estructuras de reembolso favorables y avances continuos en la investigación de tratamientos con anticuerpos monoclonales y basados ​​en genes en todo Estados Unidos.
• Los pacientes de la región se benefician de un acceso más amplio a pruebas de detección neonatal, pruebas genéticas y centros de inmunología especializados, lo que permite una detección más temprana y un tratamiento más eficaz a largo plazo de inmunodeficiencias raras.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por marcos de reembolso favorables, una fuerte presencia de empresas biofarmacéuticas líderes y una sólida cartera de ensayos clínicos centrados en SCID, CVID y otras inmunodeficiencias primarias, lo que refuerza el liderazgo de América del Norte en la disponibilidad de tratamientos innovadores.

Perspectivas del mercado estadounidense de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

El mercado estadounidense de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara captó la mayor participación en los ingresos de Norteamérica en 2025, impulsado por la amplia disponibilidad de centros de inmunología avanzada y la sólida adopción de inmunoglobulinas y terapias biológicas. Los pacientes estadounidenses se benefician de la detección temprana, una cobertura de seguro integral y el acceso oportuno a tratamientos innovadores, incluidas las terapias génicas. La creciente prevalencia de trastornos de inmunodeficiencia primaria diagnosticados, junto con una mayor concienciación entre médicos y pacientes, está acelerando la demanda de terapias especializadas. Además, la presencia de empresas biofarmacéuticas líderes, la sólida actividad de ensayos clínicos y la rápida incorporación del diagnóstico genómico contribuyen significativamente a la expansión del mercado.

Perspectivas del mercado europeo de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

Se proyecta que el mercado europeo de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por los sólidos programas de cribado respaldados por los gobiernos y el creciente énfasis en el diagnóstico precoz de las inmunodeficiencias primarias. La mayor concienciación entre los profesionales sanitarios, sumada a la adopción constante de anticuerpos monoclonales y terapias con inmunoglobulinas subcutáneas, está impulsando el crecimiento del mercado. Los pacientes europeos también se benefician de vías de atención estructuradas y redes de inmunología especializada bien desarrolladas. La región está experimentando una notable expansión en hospitales, clínicas especializadas y centros de infusión domiciliaria, con la creciente incorporación de terapias avanzadas a los sistemas nacionales de salud.

Perspectivas del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente adopción de pruebas genéticas, la ampliación del cribado neonatal y una mayor concienciación sobre los trastornos de inmunodeficiencia. Además, el aumento de infecciones asociadas con disfunción inmunitaria no diagnosticada anima tanto a pacientes como a profesionales sanitarios a priorizar la intervención temprana mediante terapias dirigidas. Se espera que el sólido entorno de investigación clínica del Reino Unido, junto con los avanzados marcos regulatorios que respaldan la aprobación de tratamientos para enfermedades raras, impulse un mayor crecimiento del mercado. El creciente enfoque en la atención descentralizada y la terapia con inmunoglobulinas domiciliarias continúa impulsando su adopción.

Análisis del mercado alemán de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

Se espera que el mercado alemán de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por la alta precisión diagnóstica, la creciente concienciación de los médicos y la fuerte demanda de productos biológicos tecnológicamente avanzados. La consolidada red hospitalaria alemana, combinada con su énfasis en la medicina de precisión y la investigación genómica, promueve la adopción de inmunoglobulinas, anticuerpos monoclonales y tratamientos basados ​​en genes. La integración de opciones terapéuticas avanzadas con los registros nacionales de enfermedades raras también es cada vez más frecuente, con una marcada preferencia por soluciones basadas en la evidencia y centradas en la seguridad, que se ajusten a las expectativas locales de la atención médica. La creciente inversión en investigación inmunológica impulsa aún más la expansión del mercado.

Perspectivas del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de las capacidades de diagnóstico, el incremento del gasto sanitario y la mayor concienciación de los pacientes en países como China, Japón e India. El creciente enfoque de la región en la inmunología, respaldado por iniciativas gubernamentales que promueven la detección temprana y el manejo de enfermedades raras, está impulsando la adopción terapéutica. Además, a medida que Asia-Pacífico fortalece su papel en la fabricación de productos biológicos y la investigación en terapia génica, la asequibilidad y la disponibilidad de medicamentos para inmunodeficiencias siguen mejorando. La rápida urbanización y la expansión de la cobertura de seguros están acelerando aún más la demanda en las poblaciones pediátrica y adulta.

Análisis del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara en Japón

El mercado japonés de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara está cobrando impulso gracias al avanzado ecosistema médico del país, la amplia difusión de las pruebas genéticas y la fuerte demanda de soluciones sanitarias de precisión. El mercado japonés prioriza la seguridad y la fiabilidad clínica, y la adopción de terapias con inmunoglobulinas y fármacos biológicos dirigidos se ve impulsada por el creciente número de casos diagnosticados de inmunodeficiencia primaria. La integración de los tratamientos de inmunodeficiencia con plataformas de salud digital y redes hospitalarias está impulsando el crecimiento. Además, el envejecimiento de la población japonesa es tal que impulsa la demanda de terapias prácticas y fiables que reducen las hospitalizaciones y facilitan el tratamiento a largo plazo.

Perspectivas del mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara en India

El mercado indio de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia Pacífico en 2025, gracias a la rápida expansión de las capacidades de diagnóstico, el crecimiento de las consultas de inmunología especializada y una mayor concienciación sobre los trastornos de inmunodeficiencia primaria. India se posiciona como uno de los mercados de terapias con inmunoglobulina de más rápido desarrollo, y la demanda está aumentando considerablemente en hospitales, clínicas especializadas y centros de atención domiciliaria. El impulso hacia una mejor infraestructura sanitaria, el aumento de los ingresos de la clase media y la disponibilidad de opciones terapéuticas más asequibles son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. La mayor participación en ensayos clínicos globales y la sólida producción farmacéutica nacional impulsan aún más la expansión del mercado.

Cuota de mercado de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara

La industria de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Grifols, SA (España)
• CSL (Australia)
• Octapharma AG (Suiza)
• Takeda Pharmaceutical Company Limited (Japón)
• Kedrion (Italia)
• Baxter (EE. UU.)
• ADMA Biologics, Inc. (EE. UU.)
• Bio Products Laboratory Ltd. (Reino Unido)
• Grupo LFB (Francia)
• Biotest AG (Alemania)
• Shanghai RAAS Blood Products Co., Ltd. (China)
• China Biologic Products Holdings, Inc. (China)
• Productos de plasma de Sanquin (Países Bajos)
• Ingeniería Biológica Hualan Inc. (China)
• BPL Inc. (Reino Unido)
• Medac GmbH (Alemania)
• Grupo farmacéutico (Países Bajos)
• F. Hoffmann La Roche Ltd (Suiza)
• UCB SA (Bélgica)
• Amgen Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los últimos avances en el mercado mundial de medicamentos para trastornos de inmunodeficiencia rara?

• En octubre de 2025, Yimmugo se comercializó en EE. UU., tras la aprobación regulatoria, lo que permitió el acceso real a pacientes con inmunodeficiencia primaria (IP). Este lanzamiento representa un paso significativo para facilitar el acceso a las terapias avanzadas con inmunoglobulina en Norteamérica para el tratamiento de las inmunodeficiencias raras.
• En febrero de 2025, Taiba Rare y X4 Pharmaceuticals anunciaron un acuerdo exclusivo para la distribución y comercialización de XOLREMDI en varios países de Oriente Medio y Norte de África (MENA). Esto indica la expansión geográfica del tratamiento de inmunodeficiencias raras más allá de Norteamérica y Europa, lo que podría mejorar el acceso global a terapias para enfermedades raras.
• En enero de 2025, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) validó la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) de mavorixafor (XOLREMDI) para el tratamiento del síndrome WHIM, un paso hacia la disponibilidad en Europa de la primera terapia específica para WHIM. De aprobarse, esto podría ampliar el acceso a los medicamentos huérfanos en los países de la UE.
• En junio de 2024, Yimmugo, una terapia de inmunoglobulina intravenosa (IVIG) de Grifols/Biotest, recibió la aprobación de la FDA para el tratamiento de inmunodeficiencias primarias. Esto incorpora al mercado una terapia de Ig moderna y de alta pureza, ampliando las opciones para pacientes que necesitan terapia de reemplazo de inmunoglobulina en un amplio espectro de trastornos de inmunodeficiencia.
• En abril de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) aprobó XOLREMDI (mavorixafor) de X4 Pharmaceuticals. Esta es la primera terapia específicamente indicada para el síndrome WHIM, un trastorno de inmunodeficiencia poco común. Esta aprobación marca un hito transformador, ya que aborda la disfunción subyacente de la vía CXCR4, aumentando los recuentos de neutrófilos y linfocitos maduros y reduciendo las tasas de infección en los pacientes.

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