Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias para la epilepsia pediátrica de enfermedades raras: panorama general del sector y pronóstico hasta 2033

Tamaño del mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica

• El tamaño del mercado global de terapias para la epilepsia pediátrica rara se valoró en USD 198,00 millones en 2025  y se espera que alcance  los USD 466,90 millones para 2033 , con una CAGR del 11,32% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe en gran medida a la creciente prevalencia de casos raros de epilepsia pediátrica, la creciente conciencia entre los profesionales de la salud y los cuidadores, y los avances en terapias dirigidas para formas de la enfermedad resistentes al tratamiento.
• Además, las crecientes inversiones en investigación y desarrollo, los incentivos gubernamentales para el tratamiento de enfermedades raras y el mejor acceso a terapias novedosas están acelerando la adopción de soluciones terapéuticas para la epilepsia pediátrica rara, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de tratamientos poco comunes para la epilepsia pediátrica

• Las terapias para la epilepsia pediátrica rara, que ofrecen soluciones de tratamiento específicas y precisas para niños con trastornos de epilepsia raros, son componentes cada vez más vitales de los sistemas modernos de neurología pediátrica y atención médica, tanto en hospitales como en clínicas especializadas, debido a su eficacia, perfiles de seguridad e integración con los protocolos de tratamiento existentes.
• La creciente demanda de terapias para la epilepsia pediátrica rara se ve impulsada principalmente por la creciente prevalencia de la epilepsia pediátrica rara, la creciente conciencia entre los profesionales de la salud y los cuidadores, y las crecientes inversiones en investigación y desarrollo de terapias innovadoras.
• Norteamérica dominó el mercado de terapias para la epilepsia pediátrica en casos raros, con la mayor participación en los ingresos, de aproximadamente el 42 % en 2025, gracias a una infraestructura sanitaria avanzada, una alta adopción de terapias especializadas, redes de neurología pediátrica consolidadas y la presencia de compañías farmacéuticas líderes especializadas en el tratamiento de enfermedades raras. EE. UU. representó la mayor parte de la demanda regional debido al aumento de las tasas de incidencia, las sólidas políticas de reembolso y las inversiones en programas de diagnóstico y tratamiento tempranos.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias para la epilepsia pediátrica rara durante el período de pronóstico, registrando una CAGR de alrededor del 12,5 % entre 2026 y 2033, impulsada por la mejora de la infraestructura de atención médica, la creciente conciencia sobre los trastornos neurológicos pediátricos raros, el aumento del gasto en atención médica y la expansión de clínicas y hospitales especializados en países como China, India y Japón.
• El segmento de medicamentos antiepilépticos (FAE) dominó la mayor participación en los ingresos del mercado, aproximadamente el 46 % en 2025, impulsado por su eficacia establecida en el manejo de una amplia gama de síndromes de epilepsia pediátrica poco frecuentes y perfiles de seguridad bien documentados.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica           

Tendencias del mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica

“ Expansión de terapias dirigidas y enfoques de tratamiento personalizados ”

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global de terapias para la epilepsia pediátrica rara es el creciente enfoque en terapias dirigidas y medicina de precisión diseñadas específicamente para niños con epilepsias genéticas raras y resistentes al tratamiento. Estas innovaciones buscan mejorar los resultados clínicos y reducir los efectos adversos en comparación con los fármacos antiepilépticos convencionales.
• Por ejemplo, en marzo de 2023, UCB Pharma lanzó un programa de acceso ampliado para cenobamato en pacientes pediátricos con epilepsia resistente al tratamiento en América Latina, proporcionando protocolos especializados de dosificación y monitoreo para mejorar la eficacia y la seguridad.
• El desarrollo de nuevas terapias basadas en biomarcadores genéticos permite a los médicos personalizar el tratamiento, reduciendo los enfoques de prueba y error y mejorando el control de las convulsiones.
• El aumento de la inversión en ensayos clínicos de fármacos huérfanos para la epilepsia pediátrica está ampliando el panorama terapéutico. Los incentivos regulatorios, como la designación de fármacos huérfanos y las aprobaciones aceleradas de la FDA y la EMA, impulsan aún más la innovación.
• Las compañías farmacéuticas están colaborando con hospitales pediátricos y centros de epilepsia para mejorar la investigación y desarrollar formulaciones apropiadas para cada edad, incluidas suspensiones líquidas y tabletas masticables.
• La mayor concienciación entre cuidadores y profesionales clínicos sobre las terapias recientemente aprobadas contribuye a una adopción más rápida. Los programas educativos y las iniciativas de apoyo al paciente ayudan a las familias a gestionar regímenes de tratamiento complejos.
• La integración de la atención multidisciplinaria, que combina la terapia farmacológica con intervenciones dietéticas y neuromodulación, está influyendo en los estándares de tratamiento a nivel mundial.
• El acceso mejorado a terapias avanzadas a través de programas de salud públicos y privados acelera el crecimiento en los mercados emergentes. La inversión en registros de pacientes y la generación de evidencia práctica permiten el monitoreo continuo de la efectividad y seguridad de las terapias.
• La tendencia hacia terapias más precisas y personalizadas está redefiniendo las expectativas del tratamiento de la epilepsia pediátrica en todo el mundo. Los actores del mercado se centran cada vez más en terapias combinadas y opciones de tratamiento adyuvante para abordar los casos farmacorresistentes.

Dinámica del mercado de tratamientos poco comunes para la epilepsia pediátrica

Conductor

Aumento de la prevalencia de la epilepsia pediátrica y necesidades de tratamiento insatisfechas

• La creciente prevalencia de la epilepsia pediátrica, en particular las formas raras y farmacorresistentes, es un factor clave para el crecimiento del mercado de tratamientos para la epilepsia pediátrica rara. Según la OMS, aproximadamente entre el 0,5 % y el 1 % de los niños en todo el mundo padecen epilepsias resistentes al tratamiento.
• Por ejemplo, en junio de 2024, Zogenix Inc. amplió el acceso a su formulación pediátrica de fintepla en Brasil, dirigida a pacientes con síndrome de Dravet, una forma rara y grave de epilepsia. Estas iniciativas destacan los esfuerzos de empresas clave para cubrir necesidades médicas insatisfechas.
• Los padres y cuidadores buscan cada vez más opciones de tratamiento avanzadas para los niños que no responden a los medicamentos antiepilépticos convencionales.
• La expansión de la infraestructura sanitaria en regiones emergentes mejora el acceso a terapias especializadas y servicios de neurología pediátrica.
• El aumento de la financiación y las subvenciones para la investigación de enfermedades raras permite un desarrollo y una evaluación clínica más rápidos de nuevos fármacos. Las iniciativas gubernamentales, como los programas nacionales de epilepsia pediátrica, apoyan el diagnóstico precoz y el acceso al tratamiento, impulsando aún más el crecimiento del mercado.
• Una mayor concienciación y educación entre los profesionales sanitarios contribuye a identificar subtipos raros de epilepsia, lo que garantiza la selección oportuna y adecuada del tratamiento. La colaboración entre instituciones académicas, compañías farmacéuticas y hospitales fortalece las líneas de investigación.
• Los avances tecnológicos en pruebas genéticas e identificación de biomarcadores facilitan el desarrollo de terapias dirigidas. El aumento de las organizaciones de apoyo y defensa de los pacientes incrementa la demanda de medicamentos pediátricos especializados para la epilepsia.
• La expansión de la cobertura de seguros y las políticas de reembolso en los mercados desarrollados y emergentes reducen las barreras financieras para el acceso a la terapia. La combinación de las grandes necesidades médicas insatisfechas y la creciente concienciación sobre las opciones de tratamiento eficaces sigue impulsando el mercado.

Restricción/Desafío

“ Altos costos de desarrollo y obstáculos regulatorios ”

• Los altos costos de investigación y desarrollo de terapias pediátricas para la epilepsia representan un desafío significativo para el crecimiento del mercado. El desarrollo de formulaciones adaptadas a la edad y la realización de ensayos clínicos pediátricos requieren una inversión sustancial.
• Por ejemplo, en febrero de 2025, GW Pharmaceuticals informó retrasos en la aprobación regulatoria para su formulación pediátrica de cannabidiol en América Latina debido a requisitos de seguridad clínica adicionales, lo que ilustra los desafíos que enfrentan las empresas para cumplir con los estándares regulatorios locales.
• Los estrictos marcos regulatorios para medicamentos huérfanos y pediátricos, que incluyen requisitos de seguridad, eficacia y vigilancia poscomercialización, pueden retrasar el lanzamiento de productos. La población relativamente pequeña de pacientes con epilepsias pediátricas raras limita el tamaño del mercado, lo que dificulta la recuperación de los altos costos de desarrollo.
• El acceso limitado a centros de neurología especializados en zonas rurales y semiurbanas restringe su adopción. Los altos costos de la terapia pueden generar problemas de asequibilidad en las economías emergentes.
• Los desafíos en materia de seguros y reembolsos para las nuevas terapias pueden impedir su uso generalizado. La falta de conocimiento entre los profesionales sanitarios sobre las nuevas opciones de tratamiento puede retrasar su adopción.
• La competencia de los medicamentos antiepilépticos genéricos que ofrecen alternativas de menor costo puede frenar la adopción de nuevas terapias.
• Los desafíos logísticos en la distribución de la cadena de frío o el manejo especializado de medicamentos complican aún más la expansión del mercado.
• Abordar estos desafíos mediante apoyo regulatorio, programas de asistencia al paciente y asociaciones estratégicas es esencial para un crecimiento sostenido.
• Los esfuerzos continuos para optimizar los diseños de ensayos clínicos y reducir los plazos de desarrollo serán fundamentales para superar las limitaciones del mercado.

Alcance del mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica

El mercado está segmentado según el tipo de fármaco, el mecanismo de acción y el usuario final.

• Por tipo de fármaco

Según el tipo de fármaco, el mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica se segmenta en fármacos antiepilépticos (FAE), terapias basadas en cannabidiol y otras terapias novedosas. El segmento de fármacos antiepilépticos (FAE) dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con aproximadamente el 46 % en 2025, gracias a su eficacia demostrada en el tratamiento de una amplia gama de síndromes epilépticos pediátricos raros y a sus perfiles de seguridad bien documentados. La disponibilidad de múltiples formulaciones, incluyendo opciones orales, intravenosas y de liberación prolongada, permite una terapia personalizada para pacientes pediátricos. La sólida evidencia clínica y las recomendaciones de las guías refuerzan la adopción de FAE entre los profesionales sanitarios. Las principales compañías farmacéuticas cuentan con sólidas carteras de productos para FAE de nueva generación, lo que consolida aún más su dominio del mercado. El alto nivel de conocimiento entre neurólogos y pediatras sobre los beneficios de los FAE garantiza una amplia gama de prescripciones. Las políticas de reembolso y la cobertura de seguros establecidas facilitan el acceso de los pacientes, especialmente en las regiones desarrolladas. Los programas educativos y el apoyo clínico de las compañías farmacéuticas ayudan a los cuidadores a gestionar eficazmente el cumplimiento terapéutico. Los FAE suelen ser el tratamiento de primera línea, lo que los convierte en la opción preferida para el tratamiento inicial de la epilepsia pediátrica rara. Las colaboraciones en investigación y los estudios poscomercialización siguen respaldando el uso a largo plazo y la monitorización de la seguridad. Las colaboraciones entre hospitales, clínicas especializadas y organizaciones de investigación mejoran la distribución y el alcance a los pacientes. Además, la integración de la terapia con FAE con dispositivos de monitorización de crisis fortalece la gestión de la atención al paciente. En general, los FAE siguen siendo la piedra angular del tratamiento de la epilepsia pediátrica rara a nivel mundial.

Se espera que el segmento de terapias basadas en cannabidiol experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, de aproximadamente el 13,2 % entre 2026 y 2033, impulsada por la creciente evidencia clínica que respalda su eficacia en la epilepsia pediátrica resistente al tratamiento, incluyendo síndromes como el de Dravet y el de Lennox-Gastaut. El aumento de las aprobaciones regulatorias en Norteamérica, Europa y Asia-Pacífico mejora las oportunidades de adopción. La creciente concienciación entre médicos y cuidadores sobre los beneficios del cannabidiol para reducir la frecuencia de las convulsiones impulsa las tasas de prescripción. La expansión de las clínicas especializadas que ofrecen terapias con cannabinoides mejora la accesibilidad. La inversión en investigación y desarrollo de nuevas formulaciones y terapias combinadas estimula aún más el crecimiento. El aumento del apoyo gubernamental y de las aseguradoras a las terapias para enfermedades raras también contribuye a la adopción. Las campañas de marketing y educativas de las compañías farmacéuticas ayudan a superar el estigma y la desinformación. Los ensayos clínicos y los estudios observacionales demuestran la seguridad y la tolerabilidad a largo plazo en la población pediátrica. Los avances en la tecnología de formulación, como las soluciones oleosas y los comprimidos masticables, mejoran la flexibilidad de la dosificación para los niños. Las alianzas estratégicas entre organizaciones de investigación de cannabis y empresas farmacéuticas aceleran la entrada al mercado. El creciente número de casos resistentes al tratamiento garantiza una demanda sostenida. El potencial del segmento para abordar necesidades clínicas insatisfechas lo posiciona como el tipo de fármaco de mayor crecimiento en el mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica.

• Por mecanismo de acción

Según su mecanismo de acción, el mercado se segmenta en bloqueadores de los canales de sodio, potenciadores del GABA, moduladores del glutamato y otros. El segmento de bloqueadores de los canales de sodio dominó la mayor cuota de mercado en ingresos, con aproximadamente el 44 % en 2025, gracias a su eficacia en el control de las convulsiones en múltiples síndromes epilépticos pediátricos poco frecuentes. Su reconocido perfil de seguridad y eficacia los convierte en una opción de tratamiento de primera línea. La disponibilidad en múltiples presentaciones farmacéuticas y su adopción global por neurólogos pediátricos refuerzan su liderazgo en el mercado. Los sólidos datos de ensayos clínicos, las guías de tratamiento y el amplio uso tanto en hospitales como en clínicas especializadas respaldan aún más su dominio. El amplio conocimiento entre profesionales sanitarios y médicos sobre los beneficios de los bloqueadores de los canales de sodio garantiza un amplio uso. Las sólidas líneas de desarrollo de bloqueadores de nueva generación impulsan la innovación y las opciones de tratamiento. Las sólidas capacidades de fabricación garantizan un suministro constante de medicamentos en todo el mundo. Las aprobaciones regulatorias en mercados clave como EE. UU., Europa y Japón facilitan un amplio acceso. La cobertura de seguros y las políticas de reembolso reducen las barreras financieras para el tratamiento. Las iniciativas educativas y los programas de apoyo clínico ayudan a optimizar la adherencia y los resultados de los pacientes. La investigación colaborativa y los ensayos multicéntricos continúan validando su eficacia. La sólida integración del segmento en la atención estándar de la epilepsia consolida su posición como el principal mecanismo de acción del mercado.

Se espera que el segmento de potenciadores de GABA registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, de aproximadamente el 12,8 % entre 2026 y 2033, debido a su creciente aplicación en epilepsias pediátricas resistentes al tratamiento y a la evidencia clínica que demuestra una reducción de las convulsiones y una mejor calidad de vida. La expansión de los centros de neurología pediátrica y las clínicas especializadas en epilepsia mejora la accesibilidad a las terapias. Las aprobaciones regulatorias para uso pediátrico en múltiples regiones impulsan su adopción. El aumento de los ensayos clínicos con nuevos compuestos GABAérgicos estimula aún más el crecimiento. Las colaboraciones entre compañías farmacéuticas y hospitales facilitan un acceso más rápido a los pacientes. La creciente concienciación entre cuidadores y médicos sobre los beneficios de potenciar la neurotransmisión inhibitoria impulsa las prescripciones. La cobertura de seguros y las iniciativas gubernamentales para trastornos pediátricos raros reducen las barreras financieras. El desarrollo de terapias combinadas con potenciadores de GABA mejora los resultados del tratamiento. Los avances tecnológicos en la administración de fármacos permiten una dosificación pediátrica precisa. Los estudios observacionales demuestran seguridad y tolerabilidad a largo plazo. La creciente incidencia de la epilepsia farmacorresistente genera una mayor demanda de terapias innovadoras. La expansión de los canales de distribución y el apoyo de las farmacias especializadas refuerzan la penetración en el mercado.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de terapias para la epilepsia pediátrica rara se segmenta en hospitales, clínicas especializadas y centros de atención domiciliaria. El segmento de hospitales dominaba la mayor cuota de mercado en ingresos, con aproximadamente el 51 % en 2025, gracias a la concentración de departamentos de neurología pediátrica, el acceso a herramientas diagnósticas avanzadas y la capacidad de gestionar regímenes de tratamiento complejos. Los hospitales cuentan con equipos de atención multidisciplinarios, lo que facilita el manejo integral de las epilepsias pediátricas raras. La presencia de centros especializados en epilepsia garantiza un diagnóstico temprano, el inicio adecuado del tratamiento y la monitorización continua. Las políticas de adquisición y reembolso a gran escala respaldan la adopción hospitalaria. Las colaboraciones en investigación, los ensayos clínicos y los registros de pacientes realizados en hospitales refuerzan la evidencia del tratamiento. Los hospitales también sirven como centros educativos para médicos y cuidadores. La disponibilidad de terapias de apoyo avanzadas, incluyendo intervenciones de emergencia y equipos de monitorización, mejora los resultados de los pacientes. La integración de las farmacias hospitalarias garantiza un acceso fiable a las terapias. La colaboración con las compañías farmacéuticas mejora la eficiencia de la cadena de suministro. Los protocolos de tratamiento estandarizados garantizan el cumplimiento de las mejores prácticas. En general, los hospitales siguen siendo el principal punto de atención para los pacientes pediátricos con epilepsia a nivel mundial.

Se espera que el segmento de Clínicas Especializadas experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, de aproximadamente el 13%, entre 2026 y 2033, impulsada por el auge de centros de neurología pediátrica especializados, un mayor enfoque en la terapia personalizada y una mayor accesibilidad a terapias avanzadas. La expansión de las clínicas especializadas en regiones urbanas y semiurbanas mejora el acceso a la atención experta. La adopción de tecnologías de diagnóstico y monitoreo de vanguardia respalda la planificación individualizada del tratamiento. Las alianzas con compañías farmacéuticas mejoran la disponibilidad de terapias novedosas. Las crecientes iniciativas de concientización y educación entre los cuidadores fomentan las visitas clínicas. Los programas gubernamentales y la cobertura de seguros aumentan la asequibilidad. Los ensayos clínicos realizados en clínicas especializadas permiten el acceso a terapias innovadoras. El enfoque en la atención multidisciplinaria en entornos más pequeños mejora la satisfacción del paciente. La conveniencia y la reducción de los tiempos de espera hospitalarios favorecen la adopción de clínicas especializadas. La creciente prevalencia de epilepsias pediátricas raras garantiza un flujo constante de pacientes. La capacidad de las clínicas especializadas para brindar atención de seguimiento y optimización de la terapia fortalece los resultados a largo plazo.

Análisis regional del mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica

• América del Norte dominó el mercado de terapias para la epilepsia pediátrica rara con la mayor participación en los ingresos de aproximadamente el 42 % en 2025 , respaldada por una infraestructura de atención médica bien establecida, una alta adopción de terapias especializadas, extensas redes de neurología pediátrica y la presencia de compañías farmacéuticas líderes enfocadas en tratamientos de enfermedades raras.
• El mercado representó la mayor parte de la demanda regional , impulsada por el aumento de las tasas de incidencia, sólidas políticas de reembolso, una sólida cobertura de seguros e inversiones estratégicas en programas de diagnóstico y terapia tempranos.
• La alta concienciación de los pacientes, las iniciativas generalizadas de investigación clínica y la disponibilidad de opciones de tratamiento avanzadas fortalecieron aún más la posición en el mercado.

Perspectiva del mercado estadounidense de terapias raras para la epilepsia pediátrica

El mercado estadounidense de terapias para la epilepsia pediátrica rara captó la mayor participación en los ingresos ( 80%) en 2025 en Norteamérica , impulsado por la rápida adopción de terapias innovadoras, la prevalencia de centros especializados en neurología pediátrica y un sólido apoyo de la atención médica pública y privada. El creciente enfoque en el diagnóstico precoz, la medicina personalizada y los ensayos clínicos para nuevas terapias ha acelerado la adopción de tratamientos para la epilepsia pediátrica rara. Las colaboraciones estratégicas entre compañías farmacéuticas e instituciones de investigación impulsan aún más la expansión del mercado, junto con una mayor concienciación de pacientes y cuidadores sobre las opciones de tratamiento avanzadas.

Perspectiva del mercado europeo de terapias raras para la epilepsia pediátrica

Se proyecta que el mercado europeo de terapias raras para la epilepsia pediátrica se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial de alrededor del 9 % durante el período de pronóstico. El crecimiento se debe principalmente a una mayor concienciación sobre los trastornos neurológicos pediátricos raros, una sólida infraestructura sanitaria, políticas gubernamentales favorables y la adopción de terapias innovadoras en países como el Reino Unido y Alemania . El acceso mejorado a los servicios de neurología pediátrica, el aumento de las iniciativas de investigación clínica y la creciente disponibilidad de terapias especializadas contribuyen al desarrollo del mercado.

Análisis del mercado de terapias para la epilepsia pediátrica rara en el Reino Unido

Se espera que el mercado británico de terapias para la epilepsia pediátrica rara crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por servicios de salud avanzados, una alta adopción de terapias especializadas y una mayor inversión en investigación neurológica pediátrica. Los programas gubernamentales que promueven el diagnóstico precoz, la cobertura de seguros para el tratamiento de enfermedades raras y la colaboración entre hospitales y compañías farmacéuticas son importantes impulsores del crecimiento.

Análisis del mercado alemán de terapias raras para la epilepsia pediátrica

Se prevé un crecimiento significativo del mercado alemán de terapias para la epilepsia pediátrica rara debido al aumento del gasto sanitario, la expansión de los centros de neurología pediátrica y la sólida adopción de terapias innovadoras para enfermedades epilépticas raras. El mayor enfoque en la investigación y el desarrollo, la infraestructura hospitalaria avanzada y la creciente concienciación de los pacientes impulsan aún más el impulso del mercado.

Análisis del mercado de terapias para la epilepsia pediátrica rara en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias para la epilepsia pediátrica rara en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, cercana al 12,5 % entre 2026 y 2033. Esto se debe a la mejora de la infraestructura sanitaria, la mayor concienciación sobre los trastornos neurológicos pediátricos raros, el aumento del gasto sanitario y la expansión de clínicas y hospitales especializados en países como China, India y Japón . Este crecimiento se sustenta en el aumento de la inversión en atención pediátrica, la creciente adopción de terapias avanzadas y las iniciativas gubernamentales para mejorar el acceso al tratamiento. La expansión de las actividades de I+D farmacéutica y una mayor concienciación de los pacientes contribuyen aún más al rápido crecimiento del mercado.

Análisis del mercado japonés de terapias raras para la epilepsia pediátrica

El mercado japonés de terapias para la epilepsia pediátrica rara está cobrando impulso gracias a una infraestructura sanitaria bien desarrollada, servicios avanzados de neurología pediátrica, una alta adopción de terapias especializadas y un sólido apoyo gubernamental al manejo de enfermedades raras. Los programas de diagnóstico temprano, el aumento de los ensayos clínicos y la creciente inversión en neurología pediátrica impulsan la demanda de tratamientos innovadores para la epilepsia.

Análisis del mercado chino de terapias raras para la epilepsia pediátrica

El mercado chino de terapias para la epilepsia pediátrica rara representó una importante participación en los ingresos en 2025, debido a la creciente concienciación sobre la epilepsia pediátrica rara, el aumento del gasto sanitario, la expansión de las clínicas especializadas y la presencia de compañías farmacéuticas nacionales especializadas en terapias para enfermedades raras. La rápida urbanización, el aumento de la renta disponible y la mayor accesibilidad a tratamientos innovadores impulsan aún más el crecimiento del mercado.

Cuota de mercado de terapias raras para la epilepsia pediátrica

La industria de terapias para la epilepsia pediátrica rara está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

•  UCB Pharma (Bélgica)
•  Greenwich Biosciences (EE. UU.)
•  Biocodex (Francia)
•  Marinus Pharmaceuticals (EE. UU.)
•  Neurelis (EE. UU.)
•  Eisai Co., Ltd. (Japón)
•  Encodia Therapeutics (EE. UU.)
•  Ovid Therapeutics (EE. UU.)
•  Medice Arzneimittel Pütter GmbH & Co. KG (Alemania)
•  PharmaMar (España)
•  Enfermedades raras de Recordati (Italia)
•  Ultragenyx Pharmaceutical (EE. UU.)
•  Horizon Therapeutics (EE. UU.)
•  Bial (Portugal)
• Supernus Pharmaceuticals (EE. UU.)
•  Catalent Pharma Solutions (EE. UU.)

Últimos avances en el mercado mundial de terapias raras para la epilepsia pediátrica

• En diciembre de 2024, Praxis Precision Medicines anunció que la relutrigina (PRAX‑562) recibió la Designación de Enfermedad Pediátrica Rara (RPDD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para su uso en el síndrome de Dravet, una encefalopatía epiléptica y del desarrollo grave. Esta designación busca acelerar el proceso de desarrollo y subraya el potencial de la relutrigina como un nuevo tratamiento para la epilepsia pediátrica rara.
• En enero de 2024, Akumentis Healthcare lanzó Clasepi, un producto de cannabidiol (CBD) con receta, en India, diseñado para tratar las convulsiones causadas por LGS, síndrome de Dravet o CET en pacientes de tan solo un año de edad. Se afirma que Clasepi es el primer producto de CBD sintético de este tipo en India, lo que representa un importante hito en su disponibilidad regional.
• En noviembre de 2023, Epidiolex (solución oral purificada de cannabidiol/CBD) fue aprobado en Canadá para el tratamiento de las convulsiones asociadas con varios síndromes epilépticos infantiles poco frecuentes, como el síndrome de Dravet, el síndrome de Lennox-Gastaut (SLG) y el complejo de esclerosis tuberosa (CET), en pacientes de 2 años o más. Esto amplió la disponibilidad geográfica de una terapia pediátrica establecida para la epilepsia.

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