Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de terapias con ARNi: panorama general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de terapias con ARNi

• El tamaño del mercado global de terapias de ARNi se valoró en USD 965,26 millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 1.966,10 millones para 2032 , con una CAGR del 9,30 % durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado está impulsado en gran medida por el aumento de la investigación y el desarrollo en terapias de silenciamiento de genes, los avances en las tecnologías de administración de ARN y la expansión de las aplicaciones en el tratamiento de enfermedades genéticas y raras.
• Además, el aumento de las inversiones de las compañías farmacéuticas y el aumento de las aprobaciones regulatorias para fármacos basados ​​en ARNi están posicionando las terapias de ARNi como un enfoque transformador en la medicina moderna. Estos factores convergentes están acelerando la adopción de terapias de ARNi, impulsando así significativamente el crecimiento de la industria.

Análisis del mercado de terapias con ARNi

• Las terapias de ARNi, que utilizan la interferencia de ARN para silenciar selectivamente los genes que causan enfermedades, son componentes cada vez más vitales de la medicina moderna debido a su precisión, la reducción de los efectos no deseados y el potencial para tratar enfermedades genéticas, raras y crónicas.
• La creciente demanda de terapias de ARNi se ve impulsada principalmente por los avances en las tecnologías de administración de ARN, las crecientes inversiones en I+D de las empresas farmacéuticas y la creciente demanda de terapias dirigidas con menos efectos secundarios.
• América del Norte dominó el mercado de terapias de ARNi con la mayor participación en los ingresos del 43 % en 2024, caracterizado por un sólido ecosistema biofarmacéutico , una alta financiación de la investigación y una adopción temprana de nuevas terapias, con EE. UU. a la cabeza en ensayos clínicos, aprobaciones regulatorias y comercialización de medicamentos basados ​​en ARNi.
• Se espera que Asia-Pacífico sea la región de más rápido crecimiento en el mercado de terapias de ARNi durante el período de pronóstico debido a la expansión de la infraestructura de atención médica, el aumento de las inversiones en biotecnología y la creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras.
• El segmento de ARN de interferencia pequeño (siRNA) dominó el mercado de terapias de ARNi con una participación de mercado del 45,8 % en 2024, impulsado por su eficacia clínica comprobada, mayor especificidad y amplia aplicación en múltiples áreas terapéuticas.

Alcance del informe y segmentación del mercado de terapias con ARNi 

Tendencias del mercado de terapias con ARNi

Medicina de precisión posibilitada por plataformas avanzadas de ARNi

• Una tendencia significativa y en aceleración en el mercado global de terapias de ARNi es la creciente adopción de plataformas de ARNi avanzadas que permiten un silenciamiento genético altamente específico, mejorando la especificidad del tratamiento y reduciendo los efectos fuera del objetivo.
  • Por ejemplo, Onpattro (patisiran) utiliza la administración de nanopartículas lipídicas (LNP) para atacar la amiloidosis mediada por transtiretina, lo que demuestra eficacia clínica y allana el camino para aplicaciones más amplias de ARNi.
• Las plataformas de ARNi de próxima generación permiten terapias combinadas, una mejor administración a tejidos difíciles de alcanzar y la optimización de los regímenes de dosificación, lo que mejora los resultados terapéuticos.
• La integración de terapias de ARNi con enfoques de medicina personalizada permite a los médicos adaptar los tratamientos en función de los perfiles genéticos individuales, lo que respalda intervenciones más precisas y efectivas.
• Esta tendencia hacia terapias de ARNi dirigidas y específicas para cada paciente está cambiando las expectativas en el manejo de enfermedades, lo que lleva a empresas como Arrowhead Pharmaceuticals a desarrollar tratamientos de ARNi de última generación con perfiles de administración y seguridad mejorados.
• La demanda de terapias de ARNi con mejor focalización, eficacia y seguridad está creciendo rápidamente en los sectores de oncología, genética y enfermedades raras, impulsada por el potencial de abordar afecciones previamente intratables.

Dinámica del mercado de terapias con ARNi

Conductor

Creciente demanda de terapias específicas y personalizadas

• La creciente prevalencia de trastornos genéticos, enfermedades raras e indicaciones oncológicas, junto con el creciente énfasis en la medicina de precisión, es un impulsor importante para la adopción de terapias de ARNi.
  • Por ejemplo, Alnylam Pharmaceuticals anunció la expansión de los programas clínicos de ARNi para trastornos cardiovasculares y metabólicos en 2024, destacando la creciente cartera de productos y el potencial terapéutico.
• A medida que los pacientes y los proveedores de atención médica buscan terapias con mayor especificidad y menos efectos secundarios, las terapias de ARNi ofrecen ventajas distintivas sobre los medicamentos convencionales.
• Además, la creciente inversión en I+D, las crecientes aprobaciones regulatorias y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas y farmacéuticas están acelerando el desarrollo de fármacos de ARNi y su penetración en el mercado.
• La versatilidad de las terapias de ARNi para dirigirse a una amplia gama de genes y vías las hace atractivas para múltiples aplicaciones en enfermedades, lo que respalda aún más su adopción.
• Una mayor conciencia de los beneficios de la terapia con ARNip, combinada con los avances en las tecnologías de administración, está impulsando su adopción en hospitales, instituciones de investigación y centros de tratamiento especializados.

Restricción/Desafío

Obstáculos regulatorios y de entrega que limitan la penetración en el mercado

• Los desafíos relacionados con la administración segura, eficiente y específica de los tejidos de las moléculas de ARNi siguen siendo una limitación importante para el mercado, ya que una administración ineficaz puede limitar los resultados terapéuticos.
  • Por ejemplo, los informes de reacciones inmunes o biodistribución limitada en los primeros ensayos clínicos han hecho que algunas partes interesadas se muestren cautelosas sobre la adopción de ARNi.
• Garantizar el cumplimiento normativo en todas las regiones con distintos requisitos de aprobación agrega complejidad y retrasa el tiempo de comercialización de las terapias de ARNi.
• Los altos costos de desarrollo, sumados a los requisitos de fabricación especializados, aumentan la carga financiera y pueden limitar la accesibilidad, particularmente en las regiones en desarrollo.
• Además, los posibles efectos no deseados y las preocupaciones de seguridad a largo plazo requieren una validación clínica exhaustiva, lo que puede retrasar la adopción y la comercialización.
• Superar estos desafíos a través de plataformas de distribución innovadoras, vías regulatorias simplificadas y optimización de costos será crucial para el crecimiento sostenido del mercado de terapias de ARNi.

Alcance del mercado de terapias con ARNi

El mercado está segmentado según el tipo de molécula, la aplicación, la vía de administración y el usuario final.

• Por tipo de molécula

Según el tipo de molécula, el mercado de terapias de ARNi se segmenta en ARN pequeños de interferencia (ARNip) y microARN (miARN). El segmento de ARNip dominó el mercado con la mayor cuota de mercado, un 45,8%, en 2024, gracias a su consolidada eficacia clínica, mayor especificidad y mayor adopción en terapias comerciales. Los ARNip se han aplicado con éxito en el tratamiento de trastornos genéticos, oncología y enfermedades raras, con múltiples fármacos aprobados por la FDA, como Onpattro (patisirán), que han demostrado una eficacia real. La demanda del mercado también se ve respaldada por la disponibilidad de sistemas de administración avanzados, como las nanopartículas lipídicas, que mejoran la estabilidad del ARNip y su captación en el tejido diana. Los investigadores y las compañías farmacéuticas prefieren los ARNip por su mecanismo de acción predecible y su potencial para un rápido desarrollo en las líneas de desarrollo. Además, los ARNip suelen integrarse en terapias combinadas, lo que amplía su utilidad en múltiples áreas terapéuticas.

Se prevé que el segmento de miRNA experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de la investigación sobre su función reguladora en la expresión génica y sus posibles aplicaciones en oncología y enfermedades cardiovasculares. Las terapias basadas en miRNA están cobrando impulso gracias a su capacidad para modular múltiples genes simultáneamente, ofreciendo un efecto terapéutico más amplio. Los avances en la modificación química y las plataformas de administración están mejorando la estabilidad y la especificidad de los miRNA, lo que se espera que acelere su adopción clínica. Las instituciones académicas y de investigación están explorando activamente las terapias con miRNA para la medicina personalizada, lo que impulsa aún más el crecimiento de este segmento.

• Por aplicación

En función de su aplicación, el mercado de terapias de ARNi se segmenta en trastornos genéticos, oncología, trastornos neurodegenerativos, trastornos cardiovasculares, trastornos respiratorios, enfermedades infecciosas, trastornos renales, entre otros. El segmento oncológico dominó el mercado en 2024 debido a la alta demanda médica no satisfecha de terapias dirigidas contra el cáncer y al creciente número de ensayos clínicos basados ​​en ARNi. Las terapias de ARNi ofrecen un silenciamiento preciso de oncogenes y vías responsables de la progresión tumoral, lo que las hace muy valiosas en la oncología de precisión. Las compañías farmacéuticas invierten cada vez más en fármacos de ARNi para tumores sólidos y neoplasias hematológicas, lo que impulsa el crecimiento de los ingresos. Este segmento se beneficia de aprobaciones regulatorias favorables, la creciente colaboración entre empresas biotecnológicas y la posibilidad de combinar terapias de ARNi con quimioterapias convencionales. Además, los pacientes oncológicos suelen mostrar una mejor tolerancia a los fármacos de ARNi en comparación con los tratamientos tradicionales, lo que fomenta su adopción por parte de los pacientes.

Se prevé que el segmento de trastornos genéticos experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente prevalencia de enfermedades raras y hereditarias, la mayor concienciación y las crecientes inversiones en terapias dirigidas a genes. Las terapias de ARNi proporcionan una plataforma para silenciar genes causantes de enfermedades en afecciones como la amiloidosis mediada por transtiretina y la hipercolesterolemia familiar . Los avances en los mecanismos de administración, como los conjugados y las nanopartículas, están permitiendo la focalización sistémica para estos trastornos. Los incentivos regulatorios y las designaciones de medicamentos huérfanos también aceleran el desarrollo en esta área de aplicación.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado de terapias de ARNi se segmenta en inyecciones intradérmicas, administración pulmonar, inyecciones intravenosas, inyecciones intraperitoneales y otras. El segmento de inyección intravenosa (IV) dominó el mercado en 2024 gracias a su capacidad para administrar moléculas de ARNi sistémicamente con alta biodisponibilidad y eficacia, especialmente en terapias oncológicas y para trastornos genéticos. La administración IV facilita el acceso a múltiples órganos y tejidos, lo que permite aplicaciones terapéuticas más amplias. La mayoría de los fármacos de ARNi aprobados, como Onpattro y Givlaari, utilizan métodos de administración IV o sistémica, lo que refuerza su dominio. Los hospitales y centros clínicos prefieren la administración IV debido a los protocolos establecidos y las capacidades de monitorización. La creciente cartera de terapias de ARNi de administración sistémica impulsa aún más la expansión del mercado.

Se espera que el segmento de administración pulmonar experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por el creciente interés en el tratamiento de enfermedades respiratorias y trastornos pulmonares localizados. Las innovaciones en formulaciones de ARNi inhalables permiten la administración dirigida al tejido pulmonar, mejorando la eficacia y reduciendo los efectos secundarios sistémicos. Los ensayos preclínicos y clínicos se centran cada vez más en la administración pulmonar para enfermedades como la fibrosis quística y las infecciones respiratorias virales. Se espera que la naturaleza no invasiva de la administración pulmonar y su fácil manejo por parte del paciente aceleren su adopción.

• Por el usuario final

En función del usuario final, el mercado de terapias de ARNi se segmenta en laboratorios de diagnóstico, laboratorios de investigación y académicos, y hospitales. El segmento hospitalario dominó el mercado en 2024 gracias a la avanzada infraestructura sanitaria, el acceso a terapias basadas en ARNi y la creciente adopción de la medicina de precisión en entornos clínicos. Los hospitales desempeñan un papel fundamental en la administración de tratamientos de ARNi, la monitorización de la respuesta de los pacientes y la facilitación de terapias combinadas, lo que los convierte en cruciales para la generación de ingresos. La creciente integración de las terapias de ARNi en los programas hospitalarios de oncología y enfermedades raras respalda este dominio. La adopción clínica también se ve reforzada por el personal médico capacitado y las instalaciones especializadas necesarias para la administración sistémica de fármacos de ARNi.

Se prevé que el segmento de laboratorios de investigación y académicos experimente el mayor crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por el aumento de las actividades de I+D en tecnología de ARNi, la exploración de nuevas dianas terapéuticas y el desarrollo terapéutico en etapas tempranas. Las instituciones académicas y los laboratorios de investigación biotecnológica son fundamentales para identificar nuevas aplicaciones de ARNi, validar plataformas de administración y avanzar en los estudios preclínicos. La investigación colaborativa entre universidades y compañías farmacéuticas está impulsando aún más la innovación y la adopción en este segmento.

Análisis regional del mercado de terapias con ARNi

• América del Norte dominó el mercado de terapias de ARNi con la mayor participación en los ingresos del 43 % en 2024, caracterizado por un sólido ecosistema biofarmacéutico, una alta financiación de la investigación y una adopción temprana de nuevas terapias, con EE. UU. a la cabeza en ensayos clínicos, aprobaciones regulatorias y comercialización de medicamentos basados ​​en ARNi.
• Los pacientes y los proveedores de atención médica de la región valoran mucho la precisión, la eficacia dirigida y los efectos secundarios reducidos que ofrecen las terapias de ARNi, en particular para los trastornos genéticos, la oncología y las enfermedades raras.
• Esta adopción generalizada está respaldada además por un marco regulatorio sólido, un número creciente de ensayos clínicos y colaboraciones entre empresas biotecnológicas y farmacéuticas, que establecen las terapias de ARNi como una opción de tratamiento preferida en hospitales y centros de tratamiento especializados.

Perspectiva del mercado estadounidense de terapias con ARNi

El mercado estadounidense de terapias de ARNi capturó la mayor participación en los ingresos, con un 79%, en 2024 en Norteamérica, impulsado por un sólido ecosistema biotecnológico, una amplia inversión en I+D y la adopción temprana de nuevas terapias de silenciamiento génico. Pacientes y profesionales sanitarios priorizan cada vez más los enfoques de medicina de precisión, favoreciendo las terapias de ARNi para trastornos genéticos, oncología y enfermedades raras. El creciente número de ensayos clínicos, sumado a las aprobaciones regulatorias para fármacos basados ​​en ARNi, impulsa aún más el crecimiento del mercado. Además, la integración de las terapias de ARNi en los protocolos de tratamiento hospitalario y en las clínicas especializadas contribuye significativamente a su adopción.

Perspectivas del mercado europeo de terapias con ARNi

Se proyecta que el mercado europeo de terapias de ARNi se expandirá a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por la creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras, una sólida infraestructura sanitaria y marcos regulatorios favorables. El aumento de las inversiones en investigación de ARNi y las colaboraciones entre empresas biotecnológicas e instituciones académicas están impulsando la innovación. Los pacientes europeos valoran las terapias dirigidas con efectos secundarios mínimos, y el mercado está experimentando un crecimiento de sus aplicaciones en oncología, enfermedades cardiovasculares y neurodegenerativas. Además, la incorporación de terapias de ARNi tanto en hospitales como en centros de investigación está mejorando su penetración en el mercado.

Perspectivas del mercado de terapias de ARNi en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de terapias de ARNi crezca a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) notable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente adopción de la medicina de precisión y el creciente conocimiento de los tratamientos basados ​​en ARNi entre profesionales sanitarios y pacientes. La preocupación por las necesidades médicas no cubiertas en oncología y enfermedades raras está impulsando la adopción de terapias dirigidas a genes. Se espera que el consolidado ecosistema biotecnológico del Reino Unido, la sólida infraestructura de ensayos clínicos y las iniciativas gubernamentales de apoyo sigan impulsando el crecimiento del mercado.

Perspectivas del mercado alemán de terapias con ARNi

Se espera que el mercado alemán de terapias de ARNi se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por el creciente conocimiento de las terapias genéticas y para enfermedades raras, una infraestructura sanitaria avanzada y un enfoque en la innovación. El énfasis de Alemania en la investigación y el desarrollo, así como en la medicina de precisión, promueve la adopción de terapias de ARNi tanto en hospitales como en centros de investigación académica. La integración de terapias de ARNi en protocolos clínicos para oncología y enfermedades cardiovasculares está en aumento, y tanto pacientes como profesionales clínicos prefieren opciones de tratamiento específicas, seguras y eficaces.

Perspectiva del mercado de terapias de ARNi en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de terapias de ARNi en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, del 22 %, durante el período de pronóstico de 2025 a 2032, impulsado por el aumento de la infraestructura sanitaria, la creciente prevalencia de enfermedades genéticas y raras, y el aumento de la inversión en I+D en países como China, Japón e India. El creciente ecosistema biotecnológico de la región, sumado a las iniciativas gubernamentales que apoyan la innovación, está impulsando la adopción de la terapia de ARNi. Además, a medida que Asia-Pacífico se consolida como un centro de investigación y ensayos clínicos de ARNi, la accesibilidad y el conocimiento de las terapias de ARNi se están expandiendo en hospitales y clínicas especializadas.

Perspectivas del mercado japonés de terapias con ARNi

El mercado japonés de terapias de ARNi está cobrando impulso debido a la avanzada infraestructura biotecnológica del país, el envejecimiento de la población y la creciente demanda de medicina personalizada. El mercado prioriza las terapias dirigidas con alta eficacia y seguridad. La adopción de terapias de ARNi se ve impulsada por el creciente número de ensayos clínicos, la integración en programas de tratamiento hospitalario y la preferencia de los pacientes por tratamientos innovadores para enfermedades genéticas y raras. La colaboración entre instituciones académicas y compañías farmacéuticas impulsa aún más el crecimiento.

Perspectivas del mercado de terapias con ARNi en India

El mercado indio de terapias de ARNi representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia-Pacífico en 2024, gracias a la expansión de la infraestructura sanitaria, la creciente concienciación sobre la medicina de precisión y el aumento de la prevalencia de trastornos genéticos. El creciente sector biotecnológico indio y la adopción de terapias avanzadas en hospitales y centros de investigación son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. Además, las iniciativas gubernamentales que apoyan la innovación y la investigación clínica, junto con las colaboraciones con empresas biotecnológicas globales, están impulsando el desarrollo y la accesibilidad de las terapias de ARNi en el país.

Cuota de mercado de la terapia de ARNi

La industria de terapias de ARNi está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• F. Hoffmann-La Roche Ltd (Suiza)
• Novartis AG (Suiza)
• Arbutus Biopharma (Canadá)
• Silence Therapeutics (Reino Unido)
• Benitec Biopharma Limited (Australia)
• Quark Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Sirnaomics (EE. UU.)
• Phio Pharmaceuticals Corp. (EE. UU.)
• ProQR Therapeutics (Países Bajos)
• Arrakis Therapeutics. (EE. UU.)
• GINEBRA CIENCIAS (Canadá)
• Mirimus. (EE. UU.)
• Altogen Labs (EE. UU.)
• Terapia urbana (EE. UU.)
• Genome Biologics (EE. UU.)
• Invaio Sciences (EE. UU.)
• Entos Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)

¿Cuáles son los desarrollos recientes en el mercado global de terapias RNAi?

• En agosto de 2025, Alnylam Pharmaceuticals anunció que presentaría nuevos datos de sus programas de hipertensión y amiloidosis por transtiretina (ATTR) en el Congreso de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC) de 2025 en Madrid, España. Estas presentaciones tuvieron como objetivo destacar el potencial de las terapias de ARNi para transformar el tratamiento de las enfermedades cardiovasculares.
• En mayo de 2025, AbbVie y ADARx Pharmaceuticals firmaron un acuerdo de colaboración y opción de licencia para desarrollar terapias de ARN de interferencia pequeño (ARNip) de nueva generación en diversas áreas terapéuticas, como la neurociencia, la inmunología y la oncología. Esta colaboración combina la experiencia de AbbVie en el desarrollo y la comercialización de fármacos bioterapéuticos con la tecnología de ARN patentada de ADARx.
• En abril de 2025, Silexion Therapeutics anunció una colaboración estratégica con Catalent, líder mundial en tecnologías avanzadas de administración, desarrollo clínico y soluciones de fabricación para terapias. Según el acuerdo, Catalent se encargará del desarrollo de la formulación y la fabricación clínica del candidato a ARN de interferencia pequeño (ARNip) de próxima generación de Silexion, SIL204, en sus instalaciones de vanguardia en Limoges, Francia.
• En marzo de 2025, Alnylam Pharmaceuticals anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) había aprobado Qfitlia (fitusiran), el primer y único tratamiento de ARN de interferencia pequeño (ARNip) para el tratamiento de la hemofilia A o B, con o sin inhibidores. Esta aprobación marca un hito importante, ya que Qfitlia se convierte en el sexto tratamiento de ARNi desarrollado por Alnylam en recibir la aprobación de la FDA.
• En marzo de 2025, Alnylam Pharmaceuticals anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) había aprobado AMVUTTRA (vutrisirán), el primer tratamiento de interferencia de ARN (ARNi) para reducir la mortalidad cardiovascular, las hospitalizaciones y las visitas urgentes por insuficiencia cardíaca en pacientes con miocardiopatía amiloide mediada por transtiretina (CM-ATTR). Esta aprobación marca un hito importante en el tratamiento de la CM-ATTR, una enfermedad rara y potencialmente mortal.

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