Informe de análisis del tamaño, la participación y las tendencias del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff: descripción general del sector y pronóstico hasta 2032

Tamaño del mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

• El tamaño del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se valoró en USD 4.92 mil millones en 2024  y se espera que alcance  los USD 7.90 mil millones para 2032 ,  con una CAGR del 6,10% durante el período de pronóstico.
• El crecimiento del mercado se debe principalmente a los crecientes avances en la investigación médica y las innovaciones biotecnológicas destinadas a desarrollar tratamientos eficaces para la enfermedad de Sandhoff. Estos avances están acelerando la digitalización y la modernización de la gestión de las enfermedades raras, tanto en el ámbito clínico como en el de la investigación.
• Además, la creciente demanda de soluciones terapéuticas seguras, específicas e integradas por parte de pacientes y profesionales sanitarios está posicionando los tratamientos para la enfermedad de Sandhoff como un enfoque crucial dentro del segmento de las enfermedades raras. Estos factores combinados están impulsando significativamente el crecimiento del mercado global de tratamientos para la enfermedad de Sandhoff.

Análisis del mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

• La enfermedad de Sandhoff, también conocida como deficiencia de la subunidad beta de la beta-hexosaminidasa, es un trastorno hereditario poco común de almacenamiento de lípidos causado por una deficiencia de la enzima beta-hexosaminidasa, lo que provoca la acumulación perjudicial de ciertas grasas (lípidos) en el cerebro u otros órganos. Esta acumulación continua de lípidos afecta la función de las células nerviosas y causa otros problemas neurológicos.
• La creciente demanda de tratamiento para la enfermedad de Sandhoff se debe principalmente a la creciente conciencia de los trastornos genéticos raros, los avances en las tecnologías de diagnóstico y un enfoque creciente en la medicina personalizada y la terapia genética.
• Norteamérica lidera el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff, con la mayor cuota de ingresos, un 40,01 % en 2025. Este dominio se atribuye a la adopción temprana de tratamientos médicos avanzados, el elevado gasto sanitario y la sólida presencia de importantes empresas farmacéuticas y biotecnológicas. Estados Unidos está experimentando un crecimiento sustancial en el desarrollo de tratamientos y la actividad de ensayos clínicos, impulsado especialmente por las innovaciones en terapias de reemplazo enzimático y génicas, tanto de empresas consolidadas como de nuevas empresas biotecnológicas.
• Se proyecta que la región de Asia y el Pacífico será el mercado de más rápido crecimiento durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente urbanización, la expansión de la infraestructura de atención médica y el aumento de los ingresos disponibles, que mejoran el acceso a los diagnósticos de enfermedades raras y las opciones de tratamiento.
• Se espera que el segmento infantil domine el mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff con una participación de mercado del 43,2 % en 2025. Esto se debe a la mayor prevalencia y la aparición más temprana de la enfermedad en los bebés, lo que genera mayores tasas de diagnóstico y esfuerzos de investigación y tratamiento enfocados en este grupo de edad.

Alcance del informe y segmentación del mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

Tendencias del mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

Creciente interés en la medicina personalizada y de precisión para trastornos genéticos raros .

• Una tendencia significativa y en auge en el mercado global del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff es el creciente enfoque en la medicina personalizada y de precisión para trastornos genéticos raros. Este enfoque adapta el tratamiento médico a las características individuales, como el perfil genético, la progresión de la enfermedad y biomarcadores específicos, ofreciendo una mayor eficacia y minimizando los costos. 
• Por ejemplo, empresas biotecnológicas como Sio Gene Therapies, Inc. desarrollan activamente terapias génicas dirigidas específicamente a las causas genéticas subyacentes de la enfermedad de Sandhoff. Su principal candidato, AXO-AAV-GM2, está diseñado para administrar una copia funcional del gen HEXB mediante un vector de virus adenoasociado (AAV), abordando directamente la deficiencia enzimática que origina la enfermedad de forma específica para cada paciente.
• La medicina de precisión en la enfermedad de Sandhoff también permite un diagnóstico, pronóstico y seguimiento del tratamiento más precisos. Por ejemplo, las tecnologías de secuenciación de nueva generación (NGS) ayudan a identificar las mutaciones genéticas exactas en los pacientes, lo que permite a los médicos seleccionar o diseñar intervenciones terapéuticas más eficaces y personalizadas. Esto es especialmente beneficioso en casos de inicio temprano (infantil), donde las intervenciones urgentes pueden alterar drásticamente los resultados.
• La integración de la medicina de precisión en el tratamiento de enfermedades raras también está atrayendo mayores inversiones e incentivos regulatorios, como designaciones de medicamentos huérfanos y aprobaciones rápidas, acelerando aún más el desarrollo de terapias específicas para la enfermedad de Sandhoff.
• Esta tendencia está transformando fundamentalmente el panorama de la atención de las enfermedades raras al pasar del manejo generalizado de los síntomas a soluciones específicas que modifican la enfermedad y que, en última instancia, ofrecen una renovada esperanza para las personas y familias afectadas. 

Dinámica del mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

Conductor

Aumento de la prevalencia de trastornos genéticos y avances en técnicas de diagnóstico precoz

• La creciente prevalencia de trastornos genéticos raros, como la enfermedad de Sandhoff, sumada a los avances significativos en las técnicas de diagnóstico precoz, es un factor clave del crecimiento del mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff. La mejora de la concienciación y las tecnologías de cribado han permitido diagnósticos más tempranos y precisos, lo que ha generado una mayor demanda de intervenciones terapéuticas eficaces.
• Por ejemplo, en 2023, PerkinElmer Inc. amplió su panel de cribado neonatal para incluir la enfermedad de Sandhoff mediante tecnologías avanzadas de espectrometría de masas en tándem y pruebas genéticas. Esto permite la detección temprana en bebés, a menudo antes de que los síntomas se agraven, lo que permite intervenciones terapéuticas oportunas y mejores resultados en el manejo de la enfermedad.
• A medida que las pruebas genéticas se vuelven más accesibles y rentables, se diagnostica a más pacientes, especialmente recién nacidos, con la enfermedad de Sandhoff en una etapa temprana. Esto es crucial, ya que se sabe que la intervención temprana ralentiza la progresión de la enfermedad y mejora la calidad de vida, especialmente en casos infantiles, donde la afección es más grave.
• Además, los programas nacionales de salud y las organizaciones de defensa de las enfermedades raras promueven cada vez más la inclusión de la enfermedad de Sandhoff en las iniciativas de cribado neonatal, especialmente en los países desarrollados. Esta transición hacia el diagnóstico proactivo no solo está generando conciencia, sino que también amplía la población de pacientes a la que pueden acceder los desarrolladores de tratamientos.
• La convergencia de estos avances en el diagnóstico con la creciente prevalencia de la enfermedad está acelerando significativamente la investigación, la actividad de ensayos clínicos y las inversiones farmacéuticas en este espacio, lo que lo convierte en un importante catalizador de crecimiento para el mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff.

Restricción/Desafío

Los altos costos de tratamiento y las limitadas políticas de reembolso obstaculizan el crecimiento del mercado .

• El alto costo de los tratamientos para la enfermedad de Sandhoff, sumado a las limitadas políticas de reembolso en muchas regiones, representa una limitación significativa para el crecimiento del mercado. Debido a la complejidad del desarrollo de terapias para enfermedades raras —que a menudo implican tecnologías avanzadas de reemplazo génico y enzimático—, los precios de estos tratamientos tienden a ser prohibitivamente altos para muchos pacientes y sistemas de salud.
• Por ejemplo, las terapias génicas candidatas, como las desarrolladas por Sio Gene Therapies, Inc. e Intrabio, implican procesos de fabricación y ensayos clínicos altamente especializados, lo que incrementa los costos de tratamiento. En muchos países, estas terapias no están cubiertas o solo son reembolsadas parcialmente por las aseguradoras, lo que limita el acceso de los pacientes.
• Esta barrera financiera es especialmente pronunciada en las regiones en desarrollo, donde la infraestructura sanitaria y los sistemas de seguros están menos desarrollados. Incluso en los países desarrollados, las políticas de reembolso restrictivas y los largos procesos de aprobación pueden retrasar el acceso de los pacientes a estas terapias transformadoras.
• Además, la rareza de la enfermedad de Sandhoff implica que las compañías farmacéuticas enfrentan dificultades para recuperar las inversiones en investigación y desarrollo, lo que a menudo repercute los costos en los pacientes y los profesionales sanitarios. Esto hace que la asequibilidad del tratamiento sea una preocupación importante, especialmente para las familias afectadas por las formas infantiles y juveniles de la enfermedad.
• Para superar esta limitación serán necesarios esfuerzos de colaboración que involucren a agencias gubernamentales, compañías de seguros, fabricantes de productos farmacéuticos y grupos de defensa de los pacientes para establecer mejores marcos de reembolso, introducir programas de asistencia a los pacientes y fomentar negociaciones de precios que mejoren el acceso al tratamiento.

Alcance del mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

El mercado está segmentado en función de tipos, terapia, tratamiento, medicamentos, vía de administración, canal de distribución y usuario final.

• Por tipo

Según el tipo, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en las formas infantil, juvenil y de inicio tardío. Se prevé que el segmento infantil domine el mercado, con la mayor participación en los ingresos, un 43,2 %, en 2025, debido a la mayor prevalencia y gravedad de los síntomas en este grupo de edad, lo que requiere intervenciones terapéuticas urgentes y específicas.

La forma infantil de la enfermedad de Sandhoff, al ser la más agresiva y de rápida progresión, ha impulsado un mayor enfoque en el diagnóstico temprano y el desarrollo de tratamientos. Esta urgencia impulsa la demanda de terapias innovadoras que puedan ralentizar la progresión de la enfermedad y mejorar los resultados de los pacientes. Además, se prevé que el segmento infantil experimente la tasa de crecimiento más rápida, del 21,7 %, entre 2025 y 2032, impulsada por la expansión de la investigación clínica, el aumento de los programas de cribado neonatal y la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los cuidadores. Los avances en terapia génica y terapias de reemplazo enzimático benefician especialmente a este segmento, ya que ofrecen posibles efectos modificadores de la enfermedad en las primeras etapas de la vida.

• Por terapia

En función de la terapia, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en terapia génica, terapia de reemplazo enzimático, terapia con células madre y otras. El segmento de terapia génica obtuvo la mayor participación en los ingresos del mercado en 2025, impulsado por avances significativos en ingeniería genética y el aumento de la actividad de ensayos clínicos dirigidos a las mutaciones genéticas subyacentes responsables de la enfermedad de Sandhoff.

Se prevé que la terapia génica registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por su potencial para proporcionar un efecto a largo plazo o incluso curativo al abordar la causa raíz de la enfermedad. El desarrollo de nuevos vectores virales y sistemas de administración ha mejorado la seguridad y la eficacia de las terapias génicas, convirtiéndolas en opciones de tratamiento cada vez más viables. La terapia de reemplazo enzimático y la terapia con células madre también son enfoques terapéuticos importantes, y se está investigando en curso para mejorar su eficacia y accesibilidad. Sin embargo, la capacidad de la terapia génica para ofrecer una intervención personalizada y dirigida está impulsando su rápida adopción e inversión en el mercado.

• Por tratamiento

En función del tratamiento, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en medicamentos y cirugía. El segmento de medicamentos obtuvo la mayor participación en los ingresos del mercado en 2025, impulsado por los avances continuos en terapias farmacológicas dirigidas a controlar los síntomas y ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes con enfermedad de Sandhoff.

Los medicamentos siguen siendo la opción de tratamiento preferida debido a su naturaleza no invasiva y su capacidad de administrarse en diversas formas, incluyendo terapias orales e inyectables. Además, el aumento de la investigación en terapias dirigidas y medicamentos de apoyo está mejorando la eficacia del tratamiento y la calidad de vida del paciente. También se prevé que el segmento de medicamentos experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032. Este crecimiento se atribuye al desarrollo continuo de nuevos fármacos, la mayor concienciación de los pacientes y la mejora del acceso a la atención médica en todo el mundo.

• Por las drogas

En cuanto a fármacos, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en anticonvulsivos, miglustat y otros. El segmento de anticonvulsivos representó la mayor cuota de mercado en 2024, principalmente debido a la alta incidencia de convulsiones asociadas con la enfermedad de Sandhoff, lo que hace que estos fármacos sean esenciales para el control de los síntomas y la mejora de la calidad de vida de los pacientes.

Se prevé que el segmento de anticonvulsivos experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por un mayor enfoque clínico en el control integral de los síntomas y la atención de apoyo. La creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los cuidadores sobre el manejo de los síntomas neurológicos está expandiendo el uso de terapias anticonvulsivas. Miglustat, una terapia de reducción de sustratos, también está ganando terreno, ya que actúa sobre el mecanismo subyacente de la enfermedad al reducir la acumulación de sustancias nocivas en las células, ralentizando así su progresión.

• Por vía de administración

Según la vía de administración, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en oral, inhalatorio y parenteral. El segmento oral representó la mayor cuota de mercado en 2024, principalmente debido a la comodidad, la facilidad de administración y la preferencia de los pacientes por los medicamentos orales para el manejo de los síntomas asociados con la enfermedad de Sandhoff.

También se prevé que el segmento oral registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por el creciente énfasis clínico en el manejo eficaz de los síntomas y la atención de apoyo mediante opciones de tratamiento accesibles. La creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los cuidadores sobre el control de los síntomas neurológicos está expandiendo el uso de terapias orales, incluidos los anticonvulsivos. Además, miglustat, una terapia de reducción de sustratos administrada por vía oral, está cobrando gran impulso, ya que ataca la causa raíz de la enfermedad al reducir la acumulación de sustratos dañinos en las células, lo que ayuda a ralentizar la progresión de la enfermedad y a mejorar la evolución del paciente.

• Por canal de distribución

Según el canal de distribución, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en farmacias hospitalarias, farmacias minoristas y farmacias en línea. El segmento de farmacias hospitalarias representó la mayor cuota de mercado en 2024, principalmente porque los hospitales son los principales centros de atención para los pacientes con la enfermedad de Sandhoff, quienes requieren tratamientos especializados y una estrecha supervisión médica.

Se prevé que el segmento de farmacia hospitalaria registre la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032. Este crecimiento se debe a un mayor enfoque clínico en el manejo integral de los síntomas y la atención de apoyo, así como al creciente número de pacientes diagnosticados que requieren terapias hospitalarias y seguimiento. Además, la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y los cuidadores sobre los beneficios de las terapias anticonvulsivas y los tratamientos de reducción de sustratos, como el miglustat, está ampliando su uso en entornos clínicos. Estos tratamientos suelen requerir recetas y un seguimiento que las farmacias hospitalarias pueden gestionar adecuadamente, lo que refuerza aún más el dominio del mercado de este canal de distribución.

• Por el usuario final

En función de los usuarios finales, el mercado global de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se segmenta en hospitales, atención domiciliaria, clínicas especializadas y otros. El segmento de hospitales representó la mayor participación en los ingresos del mercado en 2024, impulsado por la necesidad de infraestructura médica avanzada y la atención multidisciplinaria necesaria para el manejo de afecciones complejas y progresivas como la enfermedad de Sandhoff.

Se prevé que el segmento hospitalario experimente la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida entre 2025 y 2032, impulsada por el aumento de las tasas de diagnóstico, una mayor inversión en la investigación de enfermedades raras y un mayor acceso a nuevas terapias. Además, terapias como el miglustat, que aborda la disfunción metabólica subyacente en la enfermedad de Sandhoff, se prescriben y administran cada vez más en entornos hospitalarios, donde se puede monitorizar de cerca la evolución del paciente.

Análisis regional del mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

• América del Norte domina el mercado mundial de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff, con la mayor participación en los ingresos del 40,01 % en 2024, impulsada por una mayor conciencia de los trastornos genéticos raros, una sólida infraestructura de atención médica e importantes inversiones en investigación y desarrollo.
• La región se beneficia de una alta tasa de diagnóstico precoz gracias al amplio acceso a pruebas genéticas avanzadas y programas de cribado neonatal. Además, la presencia de importantes empresas biofarmacéuticas e instituciones académicas dedicadas a la investigación de enfermedades raras impulsa el desarrollo de nuevas terapias.
• Marcos regulatorios favorables, como los incentivos para medicamentos huérfanos que ofrece la FDA estadounidense, y el alto gasto en atención médica contribuyen aún más al liderazgo de la región. En conjunto, estos factores han posicionado a Norteamérica a la vanguardia de la innovación y la accesibilidad al tratamiento de la enfermedad de Sandhoff.

Análisis del mercado estadounidense de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

El mercado estadounidense de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff capturó la mayor participación en los ingresos, con un 81%, en Norteamérica en 2025, impulsado por una infraestructura sanitaria avanzada, la adopción temprana de terapias innovadoras y un sólido apoyo a la investigación de enfermedades raras. Estados Unidos sigue liderando los ensayos clínicos y el desarrollo de terapias de reemplazo génico y enzimático para la enfermedad de Sandhoff. Este dominio se ve reforzado por políticas regulatorias favorables, como la Ley de Medicamentos Huérfanos, que incentiva el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Además, la creciente concienciación entre los profesionales sanitarios y las organizaciones de defensa de los pacientes está mejorando el diagnóstico temprano y el acceso al tratamiento en todo el país.  

Perspectivas del mercado europeo de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

Se proyecta que el mercado europeo de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) sustancial durante el período de pronóstico, impulsado principalmente por el aumento de las iniciativas gubernamentales y la financiación destinada a la investigación de enfermedades raras y la mejora de la infraestructura sanitaria. La creciente concienciación y el diagnóstico precoz de la enfermedad de Sandhoff en toda la región contribuyen a una mayor demanda de opciones de tratamiento eficaces. El aumento de centros de atención médica especializados, junto con la ampliación del acceso a terapias avanzadas como la terapia génica y la terapia de reemplazo enzimático, impulsa el crecimiento del mercado en Europa. Además, el sólido apoyo regulatorio de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y los incentivos a los medicamentos huérfanos están impulsando la innovación farmacéutica y su penetración en el mercado.

Análisis del mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff en el Reino Unido

Se prevé que el mercado británico de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff crezca a una notable tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) durante el período de pronóstico, impulsado por una mayor concienciación sobre los trastornos genéticos raros y los avances en las capacidades de diagnóstico. La mejora de la detección temprana mediante programas de cribado neonatal y el acceso a servicios de salud especializados son factores clave que impulsan la expansión del mercado. Además, el sólido apoyo gubernamental a la investigación de enfermedades raras, incluyendo iniciativas de financiación y vías regulatorias simplificadas para medicamentos huérfanos, está impulsando el desarrollo y la adopción de opciones de tratamiento innovadoras. La creciente colaboración entre profesionales sanitarios, instituciones de investigación y grupos de defensa de los pacientes en el Reino Unido está impulsando aún más la mejora del manejo y los resultados terapéuticos para los pacientes con la enfermedad de Sandhoff.

Análisis del mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff en Alemania

Se espera que el mercado alemán de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff se expanda a una tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) considerable durante el período de pronóstico, impulsado por la creciente concienciación sobre los trastornos genéticos raros y la disponibilidad de servicios de salud avanzados. La sólida infraestructura sanitaria de Alemania, su fuerte enfoque en la investigación médica y el apoyo gubernamental a las iniciativas de enfermedades raras son factores clave que impulsan el crecimiento del mercado. El énfasis del país en la innovación en biotecnología y desarrollo farmacéutico fomenta la introducción de nuevas terapias, como la terapia génica y los tratamientos de reemplazo enzimático. Además, el aumento de las tasas de diagnóstico mediante la ampliación de los programas de cribado genético y la creciente colaboración entre instituciones académicas y actores de la industria contribuyen a la expansión del panorama del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff en Alemania.  

Análisis del mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff en Asia-Pacífico

Se prevé que el mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff en Asia-Pacífico crezca a la tasa de crecimiento anual compuesta (TCAC) más rápida, superior al 24 % a partir de 2025, impulsado por el creciente desarrollo de la infraestructura sanitaria, el aumento de la renta disponible y la creciente concienciación sobre las enfermedades genéticas raras en países como China, Japón e India. Las iniciativas gubernamentales destinadas a mejorar el acceso a los tratamientos de enfermedades raras, junto con la expansión de los programas de cribado neonatal, están facilitando un diagnóstico e intervención más tempranos. Además, la región está experimentando una inversión significativa en biotecnología y fabricación farmacéutica, lo que hace que las terapias avanzadas sean más asequibles y accesibles para una población más amplia de pacientes. 

Análisis del mercado japonés de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

El mercado japonés de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff está cobrando impulso gracias a la avanzada infraestructura sanitaria del país, la creciente concienciación sobre las enfermedades genéticas raras y el gran énfasis en mejorar la calidad de vida de los pacientes. Se prevé que el rápido envejecimiento de la población japonesa impulse la demanda de opciones de tratamiento eficaces y fáciles de usar que puedan controlar los síntomas y mejorar los resultados de los pacientes, tanto en centros residenciales como en entornos clínicos. Además, las continuas inversiones en investigación y desarrollo biotecnológico, junto con el apoyo gubernamental a los programas de medicamentos huérfanos, están impulsando la introducción de terapias innovadoras para la enfermedad de Sandhoff. La integración de enfoques de atención multidisciplinarios y la expansión de los programas de cribado neonatal contribuyen al diagnóstico precoz y la intervención oportuna, impulsando el crecimiento del mercado en Japón.

Análisis del mercado de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff en China

El mercado chino de tratamiento de la enfermedad de Sandhoff representó la mayor cuota de mercado en ingresos en Asia Pacífico en 2025, impulsado por la expansión de la clase media, la rápida urbanización y el aumento de la inversión en salud. El creciente enfoque de China en el diagnóstico y tratamiento de enfermedades raras, respaldado por políticas gubernamentales que promueven el acceso a terapias avanzadas, es un factor clave que impulsa el crecimiento del mercado. El país está experimentando avances significativos en biotecnología y fabricación farmacéutica, gracias al apoyo de sólidas empresas nacionales que desarrollan tratamientos asequibles y eficaces para la enfermedad de Sandhoff. Además, la creciente concienciación entre profesionales sanitarios y pacientes, junto con la ampliación de los programas de cribado neonatal, está impulsando el diagnóstico temprano y la adopción del tratamiento en entornos residenciales y clínicos.

Cuota de mercado del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff

La industria del tratamiento de la enfermedad de Sandhoff está liderada principalmente por empresas bien establecidas, entre las que se incluyen:

• IntraBio Ltd. (Reino Unido)
• Sio Gene Therapies, Inc. (EE. UU.)
• Roivant Sciences Ltd. (EE. UU.)
• Bioasis Technologies Inc. (Canadá)
• Polaryx Therapeutics, Inc. (EE. UU.)
• Azafaros BV (Países Bajos)
• Sanofi SA (Francia)
• Novartis AG (Suiza)
• GlaxoSmithKline plc (Reino Unido)
• Gilead Sciences, Inc. (EE. UU.)
• Compañía Bristol-Myers Squibb (EE. UU.)
• AbbVie Inc. (EE. UU.)
• Merck & Co., Inc. (EE. UU.)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (EE. UU.)
• Intellia Therapeutics, Inc. (EE. UU.)

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