Rapport d'analyse du marché mondial des traitements de la dystrophie musculaire de Becker : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2032

Taille du marché des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker

• Le marché mondial des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker était évalué à 1,92 milliard de dollars américains en 2024  et devrait atteindre  2,83 milliards de dollars américains d'ici 2032 , avec un TCAC de 5,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par la prévalence croissante des maladies neuromusculaires génétiques et par l'intérêt grandissant porté au développement de thérapies ciblées et de traitements géniques, ce qui permet d'améliorer le diagnostic et la prise en charge de la maladie à l'échelle mondiale.
• De plus, le développement des collaborations de recherche entre les entreprises pharmaceutiques et les institutions universitaires, ainsi que les initiatives gouvernementales soutenant le traitement des maladies rares, accélèrent l'adoption des solutions de traitement de la dystrophie musculaire de Becker, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des traitements contre la dystrophie musculaire selon Becker

• Les traitements de la dystrophie musculaire de Becker (DMB), incluant les thérapies géniques, les corticostéroïdes et les thérapies moléculaires émergentes, deviennent des composantes de plus en plus essentielles de la prise en charge moderne des maladies neuromusculaires en raison de leur potentiel à améliorer la force musculaire, à ralentir la progression de la maladie et à améliorer la qualité de vie des patients.
• La demande croissante de traitements pour la dystrophie musculaire de Becker est principalement due à une meilleure connaissance des maladies génétiques, à l'augmentation des investissements dans la recherche sur les maladies rares et à la disponibilité accrue de technologies de diagnostic avancées permettant un dépistage précoce.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché des traitements de la dystrophie musculaire de Becker en 2024, avec une part de revenus de 42,8 %. Cette domination s'explique par un secteur biotechnologique dynamique, l'adoption précoce de nouvelles thérapies géniques et un financement public et privé important de la recherche neuromusculaire. Les États-Unis restent en tête de la région, avec un nombre croissant d'essais cliniques et d'approbations de la FDA pour des traitements innovants.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché du traitement de la dystrophie musculaire de Becker au cours de la période de prévision, enregistrant un TCAC entre 2025 et 2032, grâce à l'augmentation des dépenses de santé, à un meilleur accès aux tests génétiques et aux collaborations stratégiques entre les institutions de recherche dans des pays comme le Japon, la Chine et l'Inde.
• Le segment des tests génétiques a dominé le marché en 2024, représentant 41,3 % des revenus, grâce à sa précision inégalée dans l'identification des mutations du gène de la dystrophine responsables de la maladie.

Portée du rapport et segmentation du marché des traitements de la dystrophie musculaire selon Becker     

Tendances du marché des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker

Expansion des essais cliniques de thérapie génique et avancées réglementaires

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Becker (DMB) est l'expansion continue des essais cliniques de thérapie génique et le soutien réglementaire croissant aux modalités de traitement innovantes.
  • Par exemple, en juin 2023, Sarepta Therapeutics, Inc. a obtenu l'approbation accélérée de la FDA pour sa thérapie génique Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl), ce qui représente une avancée majeure dans le développement des stratégies de remplacement génique ciblant les déficits en dystrophine associés à la dystrophie musculaire de Duchenne et à la dystrophie musculaire de Becker.
• De même, des entreprises comme Pfizer, Solid Biosciences et Regenxbio mènent plusieurs essais cliniques de phase avancée évaluant des thérapies à base d'AAV visant à restaurer ou à stabiliser la fonction musculaire, élargissant ainsi les options de traitement pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Becker.
• L'essor mondial des initiatives de recherche clinique est soutenu par des cadres de collaboration entre les entreprises pharmaceutiques, les institutions de recherche et les agences gouvernementales, axés sur l'accélération du développement de médicaments pour les maladies rares.
• De plus, l'adoption accrue du séquençage de nouvelle génération (SNG) et la sélection des patients basée sur les biomarqueurs optimisent l'efficacité des essais et améliorent les taux de réussite de la recherche en thérapie génique.
• Les agences réglementaires, notamment la FDA américaine et l'EMA, mettent en œuvre des désignations de procédure accélérée, des approbations de thérapies innovantes et des incitations pour les médicaments orphelins afin de promouvoir une commercialisation plus rapide des nouveaux traitements de la DMO.
• Cette tendance se caractérise également par une plus grande transparence et un partage mondial des données via des registres tels que le réseau Treat-NMD Neuromuscular Network, permettant une meilleure coordination clinique et un suivi post-autorisation.
• Par conséquent, le paysage thérapeutique de la dystrophie musculaire de Becker évolue de la gestion des symptômes à la modification de la maladie, sous l'impulsion des progrès rapides de la médecine génomique.
• L'intérêt croissant porté aux études d'efficacité à long terme et aux essais cliniques centrés sur le patient favorise l'innovation dans les techniques de thérapie génique et de correction moléculaire.
• De plus, les partenariats entre les entreprises de biotechnologie et les organisations à but non lucratif jouent un rôle essentiel dans le financement des programmes cliniques de phase précoce et l'élargissement de la sensibilisation des patients.
• Cette transformation en cours devrait accroître la diversité thérapeutique et générer une forte croissance des revenus pour le marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Becker tout au long de la période de prévision.
• Le marché connaît donc une évolution fondamentale vers des solutions thérapeutiques plus efficaces, ciblées et durables, soutenues par une R&D robuste et une dynamique réglementaire favorable.

Dynamique du marché des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker

Conducteur

Demande croissante de thérapies géniques et cellulaires avancées

• Un facteur majeur de la croissance du marché mondial des traitements de la dystrophie musculaire de Becker (DMB) est le développement rapide et l'adoption croissante d'approches innovantes de thérapie génique et cellulaire visant à cibler les mutations génétiques sous-jacentes responsables de la maladie.
  • Par exemple, en juin 2023, Sarepta Therapeutics, Inc. a obtenu une autorisation accélérée de la FDA pour sa thérapie génique Elevidys (delandistrogene moxeparvovec-rokl) contre les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker, ce qui représente une étape importante dans le développement des traitements de précision pour les maladies neuromusculaires rares.
• Cette approbation, conjuguée au développement croissant de thérapies à base d'AAV et de thérapies par saut d'exons, redéfinit le paysage thérapeutique en offrant des options plus personnalisées et potentiellement curatives.
• Les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques investissent de plus en plus dans les technologies d'édition génique telles que CRISPR et les oligonucléotides antisens (ASO) pour lutter plus efficacement contre la progression de la maladie que les corticostéroïdes conventionnels.
• De plus, les progrès des techniques de diagnostic, notamment le séquençage de nouvelle génération (SNG), facilitent la détection précoce des maladies et la stratification des patients, permettant ainsi une intervention thérapeutique opportune et améliorant le pronostic global.
• La prévalence croissante des programmes de tests génétiques, associée à une sensibilisation accrue des patients et au soutien des organisations de défense des droits, améliore encore l'accès aux traitements et accélère la collaboration en matière de recherche.
• De plus, des incitations réglementaires fortes, telles que la désignation de médicaments orphelins, les procédures d'approbation accélérées et le financement des maladies rares, stimulent l'intérêt et les investissements mondiaux dans l'innovation en matière de traitement de la dystrophie musculaire de Becker.
• L'émergence de modalités thérapeutiques avancées, l'augmentation des financements en R&D et l'expansion des essais cliniques en Amérique du Nord, en Europe et en Asie-Pacifique contribuent collectivement à l'expansion du marché.
• Le renforcement de la collaboration entre les entreprises de biotechnologie et les institutions de recherche devrait permettre un développement thérapeutique plus efficace et une adoption plus large des traitements modificateurs de la maladie.
• L'intégration des technologies de santé numérique pour le suivi des patients et la réponse au traitement améliore encore la prise en charge de la dystrophie musculaire de Becker.
• En conséquence, le marché des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker devrait connaître une forte croissance tout au long de la période de prévision, soutenue par des progrès biotechnologiques rapides et des cadres réglementaires favorables.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et accès limité aux thérapies de pointe

• Malgré des progrès prometteurs dans la prise en charge de la dystrophie musculaire de Becker, le coût élevé des thérapies et l'accès limité aux traitements géniques à l'échelle mondiale demeurent des freins majeurs à la croissance du marché.
  • Par exemple, les thérapies géniques récemment approuvées ou en développement, telles qu'Elevidys , peuvent coûter plusieurs millions de dollars par traitement, ce qui pose des problèmes d'accessibilité financière pour les patients et les systèmes de santé, en particulier dans les pays en développement.
• La complexité de la fabrication des vecteurs viraux et la nécessité d'assurer une capacité de production à grande échelle contribuent également aux coûts élevés et à la disponibilité limitée.
• De plus, les limitations de remboursement et les disparités des infrastructures de santé selon les régions restreignent l'accès des patients aux thérapies innovantes, malgré leur efficacité démontrée lors d'essais cliniques.
• Bien que des initiatives politiques et des programmes de financement soient en cours pour améliorer l'accès aux traitements des maladies rares, des défis persistent en matière de distribution équitable et de modèles de tarification durables.
• De plus, les défis logistiques et éthiques associés à la thérapie génique — tels que la surveillance de la sécurité à long terme, les risques de réponse immunitaire et les exigences réglementaires strictes — peuvent retarder son adoption clinique à grande échelle.
• Les difficultés de recrutement pour les essais cliniques, dues à la rareté de la maladie et au nombre limité de patients, ralentissent souvent le rythme de la recherche et les délais d'approbation.
• Pour relever ces défis, il est nécessaire que les gouvernements, les organismes payeurs et les entreprises biopharmaceutiques déploient des efforts coordonnés afin d'élaborer des stratégies de remboursement flexibles et des programmes d'accès mondiaux.
• Le développement de partenariats public-privé axés sur les maladies rares et l'élargissement des registres de patients peuvent également contribuer à rationaliser la recherche et à améliorer l'accès aux soins.
• De plus, le besoin de données à long terme sur l'innocuité, la durabilité de l'effet et les résultats concrets demeure un élément essentiel à prendre en compte par les organismes de réglementation.
• Pour assurer une croissance durable du marché, les fabricants doivent privilégier l'optimisation des coûts, la production à grande échelle et des solutions de financement innovantes telles que la tarification au résultat.

Portée du marché des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker

Le marché est segmenté en fonction du traitement, du diagnostic et de l'utilisateur final.

• Par traitement

Le marché des traitements de la dystrophie musculaire de Becker est segmenté, selon le type de traitement, en médicaments, corticostéroïdes, inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (IEC), kinésithérapie, exercices physiques, orthèses, aides à la mobilité, assistance respiratoire, thérapie moléculaire, thérapie génique, recherche sur les cellules souches, modification de la production de protéines et transplantation de myoblastes. En 2024, le segment des médicaments détenait la plus grande part de marché (35,8 %), grâce à leur rôle crucial dans la gestion des symptômes et le ralentissement de la progression de la maladie. Les corticostéroïdes, tels que la prednisone et le deflazacort, demeurent des traitements pharmacologiques de première intention, dont l'efficacité pour améliorer la force musculaire et retarder le déclin fonctionnel est prouvée. La disponibilité de formulations génériques et la préférence croissante des médecins pour une pharmacothérapie fondée sur des preuves renforcent encore la position dominante de ce segment. Le développement de collaborations entre les entreprises pharmaceutiques et les instituts de recherche pour mettre au point des molécules plus efficaces contre l'inflammation et la dégénérescence musculaire y contribue également de manière significative. Enfin, l'augmentation du nombre de patients, conjuguée au remboursement des traitements pharmacologiques standards par les pouvoirs publics, favorise une adoption soutenue du marché, tant dans les pays développés que dans les pays en développement. L’intensification des campagnes de sensibilisation et l’obtention d’approbations réglementaires pour les nouveaux médicaments thérapeutiques devraient également permettre à ce segment de conserver sa position de leader tout au long de la période prévisionnelle.

Le segment de la thérapie génique devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, à 22,5 %, entre 2025 et 2032, grâce aux avancées majeures du génie génétique, des technologies de vecteurs viraux et de la médecine de précision. Cette thérapie vise à restaurer la production de dystrophine en fournissant des copies fonctionnelles du gène, s'attaquant ainsi à la cause profonde de la maladie. Plusieurs entreprises de biotechnologie mènent actuellement des essais cliniques pour des thérapies géniques de nouvelle génération démontrant une efficacité durable. Le soutien réglementaire croissant, les désignations de médicaments orphelins et les investissements importants en R&D alimentent cette expansion rapide. Le potentiel de ce segment à offrir des bénéfices fonctionnels à long terme grâce à des interventions uniques révolutionne les paradigmes de traitement, ce qui en fait le secteur à la croissance la plus rapide du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Becker.

• Par diagnostic

Le marché des traitements de la dystrophie musculaire de Becker est segmenté, selon le diagnostic, en dosage enzymatique, tests génétiques, électromyographie et biopsie. En 2024, le segment des tests génétiques représentait la plus grande part de marché (41,3 %), grâce à sa précision inégalée dans l'identification des mutations du gène de la dystrophine responsables de la maladie. Les progrès des technologies de séquençage de nouvelle génération (SNG) et de réaction en chaîne par polymérase (PCR) ont rendu les tests génétiques plus rapides, plus accessibles et plus économiques. L'adoption croissante des programmes de dépistage précoce et du conseil génétique familial renforce encore cette position dominante. Par ailleurs, les initiatives de dépistage néonatal soutenues par les pouvoirs publics et une meilleure sensibilisation aux dystrophies musculaires héréditaires stimulent la demande. Les principaux acteurs du diagnostic élargissent leurs panels de tests afin d'inclure des marqueurs génétiques complets pour les dystrophies musculaires, facilitant ainsi les stratégies de traitement personnalisées. La fiabilité clinique de ce segment et son intégration dans la prise de décision thérapeutique en font la méthode de diagnostic de référence à l'échelle mondiale.

Le segment des dosages enzymatiques devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 19,4 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance s'explique par les progrès de l'analyse biochimique et le rôle croissant du dosage de la créatine kinase (CK) comme étape préliminaire du diagnostic. Les dosages enzymatiques fournissent des résultats rapides et non invasifs qui orientent les analyses moléculaires complémentaires. Leur adoption croissante dans les hôpitaux et les laboratoires de diagnostic pour le dépistage initial et le suivi des maladies contribue à cette forte croissance. Le faible coût et la simplicité des tests enzymatiques les rendent particulièrement adaptés aux contextes de soins de santé aux ressources limitées, favorisant ainsi une large accessibilité et des taux d'utilisation plus élevés.

• Par l'utilisateur final

Selon l'utilisateur final, le marché des traitements de la dystrophie musculaire de Becker se segmente en hôpitaux, soins à domicile, cliniques et autres. En 2024, le segment hospitalier représentait la plus grande part de revenus (48,6 %), grâce à la concentration d'établissements spécialisés en soins neuromusculaires et à l'accès à des équipes de traitement multidisciplinaires. Les hôpitaux proposent un diagnostic intégré, la gestion des médicaments, la physiothérapie et l'assistance respiratoire, garantissant ainsi une prise en charge globale du patient. La multiplication des essais cliniques hospitaliers et la présence d'infrastructures de pointe pour les thérapies géniques et moléculaires renforcent cette position dominante. Par ailleurs, les collaborations entre hôpitaux et entreprises pharmaceutiques pour l'évaluation de nouveaux médicaments élargissent l'accès des patients à des traitements innovants. Les investissements publics dans les centres de recherche hospitaliers et la sensibilisation croissante aux soins de la dystrophie musculaire dans les établissements de soins tertiaires continuent de stimuler la croissance du segment. Les hôpitaux demeurent les principaux centres de prise en charge, de suivi et d'interventions d'urgence, ce qui justifie leur position de leader sur le marché.

Le segment des soins à domicile devrait connaître le taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus rapide, soit 20,7 %, entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par la préférence croissante pour les modèles de soins centrés sur le patient et le développement des plateformes de télémédecine. Les traitements à domicile offrent un plus grand confort, des économies et un suivi continu grâce aux dispositifs médicaux connectés. Les familles optent de plus en plus pour les soins à domicile en raison de leur accessibilité, de leur commodité et de la disponibilité de services de physiothérapie et d'assistance à la mobilité à distance. Par ailleurs, l'adoption croissante des dispositifs de surveillance de la santé portables et le soutien gouvernemental aux programmes de réadaptation à domicile renforcent la faisabilité de la prise en charge à domicile. Les progrès technologiques, notamment les aides à la mobilité intelligentes et les téléconsultations, accélèrent l'adoption des soins à domicile, faisant de ce segment le segment d'utilisateurs finaux connaissant la croissance la plus rapide sur le marché du traitement de la dystrophie musculaire de Becker.

Analyse régionale du marché des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de la dystrophie musculaire de Becker avec la plus grande part de revenus (42,8 %) en 2024 , grâce à un secteur biotechnologique robuste, à l'adoption précoce de nouvelles thérapies géniques et à un financement public et privé important pour la recherche neuromusculaire.
• La domination de la région est encore renforcée par la présence de sociétés biopharmaceutiques de premier plan telles que Pfizer, Sarepta Therapeutics et Solid Biosciences, qui mènent activement des essais cliniques avancés.
• La forte sensibilisation aux maladies génétiques et la prévalence croissante de la dystrophie musculaire de Becker aux États-Unis et au Canada ont stimulé le dépistage et l'identification des patients. Les États-Unis demeurent à la pointe de la recherche régionale grâce à l'approbation rapide par la FDA de thérapies géniques et moléculaires innovantes et à l'élargissement du remboursement des traitements pour les maladies rares.

Aperçu du marché américain des traitements de la dystrophie musculaire de Becker : En 2024,
le marché américain des traitements de la dystrophie musculaire de Becker a généré la plus grande part de revenus en Amérique du Nord, grâce à un accès précoce aux thérapies de pointe, à un financement important de la recherche et à une participation croissante aux essais cliniques. Les grandes entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques investissent massivement dans les thérapies géniques ciblant les mutations responsables de la maladie. La prévalence croissante des maladies neuromusculaires, conjuguée aux initiatives de la Muscular Dystrophy Association (MDA), a considérablement amélioré le diagnostic et la sensibilisation aux traitements. Le marché américain bénéficie également des procédures d’autorisation accélérées offertes par la FDA pour les maladies rares. L’adoption croissante des diagnostics de précision, associée à l’augmentation des dépenses de santé, garantit la poursuite de la croissance du marché.

Aperçu du marché européen des traitements de la dystrophie musculaire de Becker :
Le marché européen des traitements de la dystrophie musculaire de Becker devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, grâce à un cadre réglementaire solide, un meilleur accès aux médicaments orphelins et des investissements croissants dans la recherche sur les maladies rares. Les systèmes de santé européens intègrent de plus en plus les thérapies géniques et moléculaires par le biais de programmes nationaux de remboursement, notamment en Allemagne, en France et au Royaume-Uni. La multiplication des partenariats de recherche clinique et des études financées par l’UE et axées sur la dystrophie musculaire stimule également l’innovation. La sensibilisation accrue au diagnostic précoce, associée aux initiatives de dépistage génétique, favorise l’adoption des traitements. La présence de centres neuromusculaires spécialisés à travers l’Europe, privilégiant une prise en charge multidisciplinaire, contribue également à l’expansion du marché dans la région. L’accent mis par la région sur des programmes thérapeutiques centrés sur le patient et les progrès de la biotechnologie garantissent son importance continue sur le marché mondial des traitements de la dystrophie musculaire de Becker.

Aperçu du marché britannique des traitements de la dystrophie musculaire de Becker :
Le marché britannique des traitements de la dystrophie musculaire de Becker devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par le développement des programmes de médecine de précision et les collaborations entre le Service national de santé (NHS) et les entreprises de biotechnologie. L’essor des tests génétiques et le soutien gouvernemental à la recherche sur les maladies rares stimulent la croissance du marché. L’investissement croissant du Royaume-Uni dans la médecine translationnelle et les infrastructures d’essais cliniques favorise également l’accès aux thérapies de pointe.

Aperçu du marché allemand des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker :
Le marché allemand des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante jusqu’en 2032, portée par les innovations technologiques et un soutien institutionnel solide à la recherche biomédicale. L’industrie pharmaceutique allemande bien établie et l’accent mis sur la qualité des soins cliniques sous-tendent son rôle de leader en Europe. La multiplication des collaborations avec des consortiums de recherche internationaux et l’adoption de nouvelles thérapies moléculaires sont des moteurs de croissance.

Aperçu du marché des traitements de la dystrophie musculaire de Becker en Asie-Pacifique :
Le marché des traitements de la dystrophie musculaire de Becker en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période de prévision, avec un TCAC (taux de croissance annuel composé) entre 2025 et 2032. Cette croissance est portée par l’augmentation des dépenses de santé, un meilleur accès aux tests génétiques et des collaborations stratégiques entre les institutions de recherche dans des pays comme le Japon, la Chine et l’Inde. L’urbanisation rapide, la sensibilisation accrue aux maladies génétiques rares et les politiques de santé publique favorables encouragent le diagnostic et l’intervention précoce. L’émergence d’entreprises biopharmaceutiques régionales axées sur le développement de la thérapie génique et la recherche clinique accélère l’accès aux traitements. Le Japon et la Chine sont les moteurs de la croissance régionale grâce à leurs investissements dans les plateformes de thérapie cellulaire et génique et les programmes de registres de patients. Le renforcement des infrastructures de santé et l’adoption de diagnostics moléculaires avancés consolident la position de l’Asie-Pacifique en tant que marché à la croissance la plus rapide.

Aperçu du marché japonais des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker :
Le marché japonais des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker connaît une forte croissance grâce au soutien gouvernemental important apporté à la prise en charge des maladies rares et à un écosystème d’essais cliniques en pleine expansion. Le leadership technologique du Japon et son adoption précoce des thérapies géniques sont les principaux moteurs de cette croissance. Les collaborations entre les universités et les entreprises pharmaceutiques favorisent l’innovation locale dans les thérapies moléculaires et géniques.

Analyse du marché chinois des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker :
En 2024, le marché chinois des traitements contre la dystrophie musculaire de Becker représentait la plus grande part de revenus en Asie-Pacifique, grâce à de solides capacités de production nationales et à un accès croissant aux thérapies de pointe. L’accent mis par le gouvernement sur la recherche sur les maladies rares et l’augmentation des investissements dans les biotechnologies stimulent cette croissance. L’accès élargi au dépistage génétique et la hausse des dépenses de santé publique continuent de renforcer la position dominante de la Chine sur le marché régional.

Part de marché du traitement de la dystrophie musculaire de Becker

Le secteur du traitement de la dystrophie musculaire de Becker est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• Pfizer Inc. (États-Unis)
• Sarepta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• PTC Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Santhera Pharmaceuticals (Suisse)
• Catalyst Pharmaceuticals (États-Unis)
• Capricor Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Wave Life Sciences Ltd. (Singapour)
• Dyne Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Edgewise Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Généthon (France)
• Exonics Therapeutics (États-Unis)
• Solid Biosciences Inc. (États-Unis)
• ReveraGen BioPharma, Inc. (États-Unis)
• Roche Holding AG (Suisse)
• Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Japon)

Dernières évolutions du marché mondial du traitement de la dystrophie musculaire de Becker

• En juin 2023, la FDA (Food and Drug Administration) américaine a approuvé ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), la première thérapie génique de remplacement pour certains patients pédiatriques atteints de déficit en dystrophine. Cette approbation constitue une étape réglementaire majeure qui a validé les approches de micro/mini-dystrophine administrées par AAV et accéléré les investissements et l'activité clinique dans le domaine des dystrophies musculaires.
• En juin 2024, Pfizer a annoncé les principaux résultats de son programme de phase 3 pour sa thérapie génique mini/micro-dystrophine, montrant que l'essai n'avait pas atteint son critère d'évaluation principal de la fonction motrice et a par conséquent interrompu le programme, un revers très médiatisé qui a incité l'industrie à réexaminer la conception des essais, les critères d'évaluation, les stratégies de dosage et la surveillance de la sécurité des thérapies géniques systémiques dans les dystrophies musculaires.
• En novembre 2024, REGENXBIO a fait progresser son programme de microdystrophine RGX-202 par une escalade de dose jusqu'à la phase pivotale, en administrant le traitement aux premiers patients de phase 3 et en publiant des données d'expression encourageantes issues des cohortes précédentes. Ces avancées ont souligné la dynamique positive continue des constructions alternatives de microdystrophine AAV, malgré des résultats mitigés observés ailleurs.
• En février 2025, Solid Biosciences a annoncé des résultats intermédiaires positifs concernant l'expression de la microdystrophine chez les premiers participants à son programme clinique, démontrant une expression protéique significative chez les patients traités et soutenant la poursuite de l'évaluation clinique de son approche de thérapie génique pour les dystrophinopathies.

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