Analyse du marché mondial de la bêta-thalassémie : taille, part et tendances – Aperçu et prévisions du secteur jusqu'en 2032

Taille du marché de la bêta-thalassémie

• La taille du marché mondial de la bêta-thalassémie était évaluée à 9,70 milliards USD en 2024  et devrait atteindre  17,96 milliards USD d'ici 2032 , à un TCAC de 8,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par la prévalence croissante des troubles sanguins génétiques, les progrès des interventions thérapeutiques et la sensibilisation croissante au diagnostic précoce et aux options de traitement de la bêta-thalassémie.
• De plus, la recherche et le développement en cours, associés à l’introduction de thérapies innovantes telles que la thérapie génique, de nouveaux agents pharmacologiques et des protocoles de transfusion sanguine améliorés, favorisent l’adoption de traitements contre la bêta-thalassémie, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché de la bêta-thalassémie

• Le marché de la bêta-thalassémie connaît une croissance significative grâce à la prévalence croissante des maladies génétiques du sang, à la sensibilisation croissante au diagnostic précoce et aux avancées thérapeutiques telles que la thérapie génique , les médicaments et les soins de support. La détection précoce et l'amélioration des stratégies de prise en charge stimulent la demande dans les hôpitaux, les cliniques spécialisées et les centres de diagnostic.
• La demande croissante de traitements contre la bêta-thalassémie est principalement alimentée par la prévalence croissante des troubles de l'hémoglobine dans le monde, l'amélioration des infrastructures de santé et les initiatives gouvernementales en faveur des soins aux patients et des programmes de tests génétiques. Une meilleure sensibilisation des patients et un meilleur accès aux traitements contribuent également à l'expansion du marché.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la bêta-thalassémie, avec une part de chiffre d'affaires de 41,2 % en 2024, grâce à une infrastructure de santé de pointe, une large disponibilité des options thérapeutiques et une forte prévalence des cas diagnostiqués. Les États-Unis connaissent une croissance substantielle grâce à l'adoption croissante de thérapies innovantes, aux initiatives de recherche sur l'édition génétique et aux programmes complets d'accompagnement des patients qui facilitent l'accès aux traitements et la prise en charge à long terme de la maladie.
• L'Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché de la bêta-thalassémie au cours de la période de prévision, avec un TCAC de 22 % entre 2025 et 2032, porté par l'urbanisation croissante, la hausse des revenus disponibles, l'élargissement de l'accès aux soins et les programmes de sensibilisation. Des pays comme l'Inde, la Chine et la Thaïlande adoptent activement des programmes de dépistage et des interventions thérapeutiques modernes, ce qui stimule considérablement la croissance du marché régional.
• L'électrophorèse de l'hémoglobine avec quantification de l'hémoglobine F et A2 a dominé le marché de la bêta-thalassémie avec une part de revenus de 48 % en 2024, en raison de sa capacité à fournir l'identification la plus précise des variantes de la bêta-thalassémie

Portée du rapport et segmentation du marché de la bêta-thalassémie  

Tendances du marché de la bêta-thalassémie

Accent croissant sur les thérapies avancées et les soins centrés sur le patient

• Une tendance significative et croissante sur le marché mondial de la bêta-thalassémie est l'importance croissante accordée aux thérapies avancées, aux approches thérapeutiques personnalisées et à l'amélioration des programmes de soins. Cette tendance améliore la prise en charge globale de la bêta-thalassémie et la qualité de vie des patients.
  • Par exemple, l'introduction de nouvelles thérapies géniques et de traitements pharmacologiques ciblés a permis aux patients d'améliorer leur taux d'hémoglobine et de réduire leur dépendance aux transfusions sanguines régulières. Ces avancées transforment les protocoles thérapeutiques et établissent de nouvelles normes en matière de prise en charge des maladies.
• Les progrès récents des thérapies par chélation du fer améliorent les résultats à long terme grâce à une prise en charge efficace de la surcharge en fer, l'une des principales complications associées à la bêta-thalassémie. Cette priorité est devenue un enjeu majeur pour les cliniciens souhaitant réduire les risques liés au traitement et améliorer l'observance thérapeutique des patients.
• L'adoption croissante de modèles de soins centrés sur le patient, notamment une surveillance régulière, des traitements à domicile et des consultations de télémédecine, offre des solutions de soins de santé plus flexibles et plus accessibles aux patients atteints de bêta-thalassémie.
• Les prestataires de soins de santé et les sociétés pharmaceutiques investissent de plus en plus dans des programmes d’éducation et des initiatives de soutien, qui aident les patients et les soignants à gérer la maladie plus efficacement tout en améliorant l’observance des schémas thérapeutiques.
• La tendance à intégrer des soins complets avec des options de traitement avancées remodèle les attentes en matière de gestion de la bêta-thalassémie, en mettant l'accent sur les résultats à long terme, la réduction des complications et l'amélioration du bien-être des patients.
• Des entreprises telles que Bluebird Bio et Novartis développent et élargissent activement l’accès à des thérapies innovantes, notamment des approches d’édition génétique et des médicaments modificateurs de la maladie, répondant aux besoins évolutifs des patients à l’échelle mondiale.
• La demande de traitements avancés contre la bêta-thalassémie augmente rapidement sur les marchés développés et émergents, stimulée par une sensibilisation croissante à la maladie, l'expansion des capacités de diagnostic et la disponibilité croissante de thérapies spécialisées.

Dynamique du marché de la bêta-thalassémie

Conducteur

Besoin croissant en raison de la sensibilisation croissante aux maladies et de l'adoption de traitements avancés

• La prévalence croissante de la bêta-thalassémie à l’échelle mondiale, associée à une sensibilisation croissante des patients et des prestataires de soins de santé, constitue un facteur important de la demande accrue d’options thérapeutiques avancées.
  • Par exemple, en avril 2024, les sociétés pharmaceutiques ont annoncé l'expansion des essais cliniques portant sur de nouvelles thérapies géniques et des traitements pharmacologiques ciblés visant à réduire la dépendance transfusionnelle et à gérer la surcharge en fer chez les patients atteints de bêta-thalassémie. Ces initiatives devraient stimuler la croissance du secteur au cours de la période de prévision.
• À mesure que la sensibilisation des patients augmente, la demande de régimes de traitement personnalisés, de protocoles de surveillance améliorés et de programmes de soins complets a augmenté, offrant une approche plus structurée de la gestion des maladies.
• En outre, l’adoption croissante des thérapies de chélation du fer, ainsi que des mesures de soins de soutien telles que la supplémentation nutritionnelle et une surveillance régulière, améliorent les résultats des patients et réduisent les complications à long terme.
• La commodité et l’efficacité des thérapies plus récentes, y compris les médicaments oraux et les traitements de soutien administrés à domicile, sont des facteurs clés qui propulsent l’adoption de stratégies avancées de gestion de la bêta-thalassémie dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées.

Retenue/Défi

Préoccupations concernant les coûts élevés des traitements et l'accessibilité limitée

• Le coût élevé des thérapies avancées contre la bêta-thalassémie, notamment les thérapies géniques, les nouveaux traitements pharmacologiques et les protocoles spécialisés de chélation du fer, demeure un obstacle majeur à leur adoption généralisée. Les patients des régions à revenu faible et intermédiaire sont souvent confrontés à des contraintes financières, ce qui limite l'accès à ces traitements potentiellement révolutionnaires.
• Outre le coût, la disponibilité limitée de centres de santé spécialisés, d'hématologues qualifiés et de laboratoires de diagnostic dans certaines régions entrave le diagnostic et la mise en route du traitement à temps. Cela peut entraîner des retards de prise en charge et une prise en charge sous-optimale de la maladie.
• Les lacunes en matière de couverture d’assurance et les difficultés de remboursement aggravent encore le problème, car de nombreux patients peuvent ne pas être en mesure de se permettre un traitement et un suivi à long terme sans soutien financier.
• Les patients des zones rurales ou sous-développées sont souvent confrontés à des défis logistiques, notamment les déplacements vers des cliniques spécialisées, le manque de soins de suivi cohérents et les difficultés à obtenir des médicaments essentiels ou des services de transfusion.
• L'observance de schémas thérapeutiques complexes peut également être préoccupante, notamment pour les traitements nécessitant des hospitalisations fréquentes, une surveillance régulière ou un traitement médicamenteux au long cours. La non-observance peut impacter négativement les résultats thérapeutiques et augmenter le risque de complications.
• Relever ces défis nécessite des stratégies globales telles que des programmes d’assistance aux patients, des initiatives gouvernementales visant à subventionner les traitements, l’expansion des centres de soins spécialisés et des programmes de formation pour les prestataires de soins de santé dans les régions mal desservies.
• Des campagnes de sensibilisation renforcées et des initiatives de soins de santé communautaires sont également essentielles pour éduquer les patients et les soignants sur la gestion des maladies, l’intervention précoce et les avantages d’une adhésion prolongée au traitement.
• Surmonter ces obstacles financiers, logistiques et d’accessibilité sera essentiel pour développer le marché de la bêta-thalassémie, améliorer les résultats des patients et garantir un accès équitable aux solutions thérapeutiques avancées à l’échelle mondiale.

Portée du marché de la bêta-thalassémie

Le marché est segmenté en fonction du type, du traitement, du diagnostic, des symptômes, du dosage, de la voie d’administration, des utilisateurs finaux et du canal de distribution.

• Par type

Le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en fonction du type de maladie : bêta-thalassémie mineure, bêta-thalassémie intermédiaire et bêta-thalassémie majeure. La bêta-thalassémie majeure a dominé le marché avec une part de chiffre d'affaires de 45 % en 2024. Il s'agit de la forme la plus grave de la maladie, nécessitant une prise en charge intensive, des transfusions sanguines fréquentes et une intervention thérapeutique à long terme. Les patients atteints de bêta-thalassémie majeure souffrent d'anémie chronique et d'autres complications, ce qui rend la surveillance et le traitement cruciaux. Ce segment bénéficie d'une sensibilisation accrue au conseil génétique et au diagnostic précoce, notamment dans les régions à forte prévalence.

La bêta-thalassémie intermédiaire devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 11,2 % entre 2025 et 2032. Les cas modérés sont de plus en plus détectés grâce à des techniques de diagnostic avancées, favorisant ainsi l'adoption de plans de traitement ciblés. La bêta-thalassémie mineure maintient également une croissance soutenue grâce aux programmes de dépistage génétique, aux tests prénataux et aux campagnes de sensibilisation, qui encouragent les interventions précoces et les stratégies préventives. La prévalence croissante dans les pays à forte incidence et le développement des infrastructures de santé soutiennent la croissance globale du marché dans ce segment.

• Par traitement

En termes de traitement, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en médicaments chélateurs du fer, agents de maturation érythroïde, thérapie par cellules souches, transfusion sanguine, etc. La transfusion sanguine a dominé le marché avec une part de chiffre d'affaires de 42 % en 2024, restant le traitement de référence pour les patients atteints de bêta-thalassémie sévère, augmentant efficacement le taux d'hémoglobine et améliorant la qualité de vie globale. Des transfusions régulières sont essentielles, en particulier pour la bêta-thalassémie majeure, où une prise en charge continue prévient les complications telles que les lésions organiques induites par l'anémie. Ce segment est également stimulé par les modèles de soins hospitaliers, le nombre croissant de centres de transfusion et une forte adhésion clinique aux protocoles thérapeutiques.

Les agents de maturation érythroïde devraient connaître le TCAC le plus rapide, soit 10,8 %, entre 2025 et 2032, grâce à leur capacité unique à stimuler la production de globules rouges chez les patients présentant une érythropoïèse inefficace, offrant ainsi une alternative thérapeutique aux transfusions fréquentes. Les chélateurs du fer restent essentiels pour gérer la surcharge en fer liée aux transfusions, minimiser la toxicité organique et améliorer la survie à long terme.

• Par diagnostic

Sur la base du diagnostic, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en hémogramme (NFS), électrophorèse de l'hémoglobine avec dosage des hémoglobines F et A2, et autres. L'électrophorèse de l'hémoglobine avec dosage des hémoglobines F et A2 a dominé le marché avec une part de chiffre d'affaires de 48 % en 2024, grâce à sa capacité à identifier avec la plus grande précision les variants de la bêta-thalassémie. Cette méthode permet de différencier les bêta-thalassémies majeures, intermédiaires et mineures, ce qui est essentiel pour formuler des stratégies thérapeutiques sur mesure et surveiller l'efficacité thérapeutique. L'électrophorèse est largement privilégiée par les cliniciens en raison de sa précision dans la mesure des sous-types d'hémoglobine, ce qui permet d'orienter le traitement par chélation du fer, les schémas transfusionnels et le conseil génétique.

Le segment de la numération globulaire complète (NFS) devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 9,5 % entre 2025 et 2032, grâce à sa large accessibilité, son faible coût et sa capacité à détecter l'anémie précocement lors des dépistages de routine. La NFS constitue un outil de diagnostic initial et aide les professionnels de santé à identifier les patients susceptibles de bénéficier d'examens de confirmation complémentaires, comme l'électrophorèse.

• Par symptômes

Sur la base des symptômes, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en trois catégories : essoufflement, fatigue, accélération du rythme cardiaque, sautes d'humeur, ictère, ralentissement de la croissance, etc. La fatigue dominait le marché avec une part de 38 % en 2024, reflétant l'anémie et la fatigue chroniques fréquemment ressenties par les patients atteints de bêta-thalassémie. Cette fatigue persistante entraîne souvent des consultations médicales et contribue à une demande soutenue de traitements de soutien, de transfusions et de prise en charge par chélation du fer. Les patients présentant un essoufflement, une accélération du rythme cardiaque et un ictère nécessitent également une surveillance clinique continue, ce qui crée une forte demande de solutions de soins intégrées et de plans de traitement spécialisés.

L'essoufflement devrait connaître son taux de croissance annuel composé (TCAC) le plus élevé, soit 8,9 % entre 2025 et 2032, grâce à une sensibilisation accrue des soignants et des cliniciens aux stratégies de détection précoce des symptômes et d'intervention. La surveillance symptomatique devient un élément clé de la prise en charge personnalisée des patients, garantissant l'adaptation des plans thérapeutiques à la gravité et à la progression de la maladie. De plus, des symptômes tels qu'un ralentissement de la croissance, des troubles de l'humeur et d'autres manifestations cliniques associées contribuent également à la prise en charge globale de la bêta-thalassémie, renforçant ainsi la demande de services complets de diagnostic et de traitement, tant en milieu hospitalier qu'en ambulatoire.

• Par dosage

En termes de dosage, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en injections, comprimés et autres. Les comprimés ont dominé le marché avec une part de marché de 46 % en 2024 , principalement grâce à leur praticité, leur facilité d'administration et leur forte observance thérapeutique, notamment pour les traitements par chélation du fer par voie orale à long terme. Les traitements par comprimés sont particulièrement adaptés aux soins ambulatoires, réduisant les séjours à l'hôpital et permettant aux patients d'adhérer à leur traitement à domicile, ce qui est essentiel au maintien d'un taux d'hémoglobine et de fer constant.

L'injection devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 10,2 %, entre 2025 et 2032 , car elle est largement utilisée pour les traitements administrés en milieu hospitalier, tels que les transfusions sanguines, les agents de maturation des érythroïdes et les thérapies parentérales émergentes nécessitant un dosage précis. Les formulations injectables sont essentielles pour une intervention rapide dans les cas graves et pour les traitements ne pouvant être administrés par voie orale, garantissant ainsi l'efficacité du traitement.

• Par voie d'administration

Selon la voie d'administration, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en deux catégories : orale, intraveineuse et autres. La voie orale a dominé le marché avec une part de chiffre d'affaires de 47 % en 2024, principalement en raison de sa facilité d'utilisation, de sa commodité et de la forte observance du traitement par les patients, notamment en soins à domicile. Les traitements oraux, notamment les chélateurs du fer et les médicaments de soutien, permettent aux patients de maintenir leur traitement sans hospitalisation fréquente, ce qui est particulièrement précieux pour la prise en charge à long terme de la bêta-thalassémie. Cette voie est privilégiée pour les formes légères et modérées et est souvent associée à des programmes de surveillance pour en garantir l'efficacité.

L'administration intraveineuse devrait connaître le TCAC le plus rapide, soit 9,8 %, entre 2025 et 2032, grâce à son rôle crucial dans les transfusions sanguines, les agents de maturation érythroïde et les interventions thérapeutiques hospitalières pour les cas graves. Les hôpitaux ont de plus en plus recours aux méthodes intraveineuses pour une administration rapide et précise des traitements, améliorant ainsi les résultats des patients et réduisant les complications. La synergie entre la thérapie orale à domicile et les traitements intraveineux administrés en milieu hospitalier s'impose comme une tendance clé, favorisant une prise en charge plus personnalisée, plus flexible et plus efficace des maladies.

• Par les utilisateurs finaux

En fonction des utilisateurs finaux, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en cliniques, hôpitaux et autres. Les hôpitaux dominaient le marché avec une part de chiffre d'affaires de 50 % en 2024, grâce à leur capacité à fournir des soins intégrés incluant le diagnostic, les transfusions sanguines, la chélation du fer et la surveillance continue des cas graves de bêta-thalassémie. Dotés de services d'hématologie spécialisés et d'installations de traitement de pointe, les hôpitaux constituent le premier choix pour les patients nécessitant des soins intensifs.

Les cliniques devraient connaître le TCAC le plus rapide, soit 8,7 %, entre 2025 et 2032, car elles offrent des soins ambulatoires accessibles, des suivis réguliers et une prise en charge thérapeutique localisée pour les patients atteints de formes plus légères de la maladie. Les cliniques sont de plus en plus équipées d'outils de diagnostic et de systèmes de surveillance afin de fournir des soins de proximité et de réduire la charge des grands hôpitaux. Le segment « Autres » comprend les services de soins à domicile, les centres de diagnostic et les centres spécialisés, qui jouent un rôle de plus en plus important dans la décentralisation des soins et favorisent un accès plus large aux soins, notamment dans les régions reculées ou sous-développées.

• Par canal de distribution

En fonction du canal de distribution, le marché de la bêta-thalassémie est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. Les pharmacies hospitalières dominaient le marché avec une part de chiffre d'affaires de 44 % en 2024, car elles sont directement liées au cycle de traitement des patients, offrant un accès immédiat aux traitements prescrits, aux chélateurs du fer et aux médicaments de soutien. Elles assurent une intégration fluide avec les services hospitaliers et ambulatoires, permettant ainsi un approvisionnement et une administration rapides des traitements essentiels.

Les pharmacies en ligne devraient connaître le TCAC le plus rapide, soit 12 % entre 2025 et 2032, grâce à l'adoption croissante du commerce électronique, à la préférence croissante des patients pour la livraison de médicaments à domicile et au développement des plateformes de santé numériques. Les canaux en ligne facilitent l'accès pratique et sans contact aux traitements, améliorant ainsi l'observance thérapeutique et soutenant les modèles de soins à domicile.

Analyse régionale du marché de la bêta-thalassémie

• L'Amérique du Nord a dominé le marché de la bêta-thalassémie avec la plus grande part de revenus de 41,2 % en 2024, soutenue par une infrastructure de soins de santé avancée, une disponibilité généralisée des options de traitement et une prévalence élevée de cas diagnostiqués.
• La région bénéficie de réseaux de recherche clinique bien établis, d’initiatives soutenues par le gouvernement pour la gestion des maladies rares et de programmes complets de soutien aux patients qui facilitent le diagnostic précoce et les soins de longue durée.
• Les prestataires de soins de santé nord-américains adoptent de plus en plus de thérapies innovantes, notamment des initiatives de recherche sur l’édition génétique et des interventions pharmacologiques modernes, qui améliorent les résultats des patients et la gestion des maladies.

Aperçu du marché américain de la bêta-thalassémie

Le marché américain de la bêta-thalassémie a représenté la plus grande part de chiffre d'affaires en Amérique du Nord en 2024, avec 81 %, grâce à la prévalence croissante des cas de bêta-thalassémie et à des activités de recherche clinique dynamiques. Des investissements importants dans la thérapie génique et les programmes de soins de support améliorent l'accessibilité aux traitements et la qualité de vie des patients. L'accent croissant mis sur le diagnostic précoce, la prise en charge transfusionnelle complète et les thérapies par chélation du fer stimule également l'expansion du marché. Les collaborations entre les laboratoires pharmaceutiques, les instituts de recherche et les professionnels de santé favorisent le développement de nouvelles thérapies et de programmes centrés sur le patient.

Aperçu du marché européen de la bêta-thalassémie

Le marché européen de la bêta-thalassémie devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision, grâce à une sensibilisation accrue, à des programmes de traitement structurés et à la présence de centres de soins spécialisés. Les initiatives nationales de santé menées dans des pays comme le Royaume-Uni et l'Allemagne mettent l'accent sur le dépistage précoce, le suivi régulier et l'éducation des patients afin d'améliorer l'observance thérapeutique et la prise en charge à long terme de la maladie. Cette croissance est soutenue par des approches thérapeutiques multidisciplinaires intégrant les transfusions, la chélation du fer et les thérapies géniques émergentes. Les collaborations entre institutions publiques et privées favorisent la recherche clinique, l'innovation thérapeutique et les services d'accompagnement des patients dans toute la région.

Aperçu du marché britannique de la bêta-thalassémie

Le marché britannique de la bêta-thalassémie devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision, portée par la mise en œuvre croissante des programmes nationaux de dépistage et une meilleure sensibilisation à la maladie. Des soins cliniques structurés, l'éducation des patients et les initiatives gouvernementales en faveur des maladies rares contribuent à une meilleure prise en charge et à de meilleurs résultats thérapeutiques. L'accent mis par le système de santé sur les centres de traitement spécialisés et l'accessibilité des thérapies améliore la prise en charge des patients, tant chez les enfants que chez les adultes.

Aperçu du marché allemand de la bêta-thalassémie

Le marché allemand de la bêta-thalassémie devrait connaître une croissance TCAC considérable au cours de la période de prévision, stimulé par la sensibilisation croissante aux maladies sanguines rares et la disponibilité de traitements de pointe. Une infrastructure de santé performante, l'accent mis sur l'innovation et l'adoption de solutions thérapeutiques innovantes et respectueuses de l'environnement constituent des moteurs de croissance clés. Les soins multidisciplinaires, les programmes de diagnostic précoce et la participation à des essais cliniques internationaux renforcent encore l'expansion du marché.

Aperçu du marché de la bêta-thalassémie en Asie-Pacifique

Le marché de la bêta-thalassémie en Asie-Pacifique devrait connaître sa plus forte croissance (TCAC) de 22 % sur la période de prévision 2025-2032, porté par l'urbanisation croissante, la hausse des revenus disponibles et l'élargissement de l'accès aux soins dans des pays comme l'Inde, la Chine et le Japon. La mise en œuvre de programmes de dépistage néonatal et de campagnes de sensibilisation soutenues par les gouvernements permet un diagnostic précoce et une intervention rapide. L'expansion des réseaux hospitaliers, l'accès aux thérapies modernes et la sensibilisation croissante des patients stimulent la croissance du marché régional. Des pays comme l'Inde et la Chine investissent activement dans la recherche en thérapie génique, les protocoles de transfusion et les programmes de chélation du fer, améliorant ainsi la prise en charge des maladies.

Aperçu du marché japonais de la bêta-thalassémie

Le marché japonais de la bêta-thalassémie connaît un essor considérable grâce à son système de santé de pointe, à son urbanisation et à l'importance accordée aux thérapies centrées sur le patient. Des programmes de soins structurés, un suivi régulier et l'accès à des options thérapeutiques avancées améliorent les résultats pour les patients. La recherche en thérapie génique, combinée à des protocoles de transfusion et de chélation de soutien, favorise l'adoption par le marché, tant chez les enfants que chez les adultes.

Aperçu du marché chinois de la bêta-thalassémie

En 2024, le marché chinois de la bêta-thalassémie représentait la plus grande part de chiffre d'affaires de la région Asie-Pacifique, porté par une urbanisation rapide, le développement des infrastructures de santé et les initiatives gouvernementales en faveur des maladies rares. Les programmes de dépistage néonatal, la sensibilisation croissante des patients et l'accessibilité aux traitements de pointe sont des facteurs de croissance clés. L'expansion des réseaux hospitaliers et la fabrication locale de thérapies garantissent une meilleure disponibilité et un meilleur prix des traitements, stimulant ainsi la croissance du marché.

Part de marché de la bêta-thalassémie

L’industrie de la bêta-thalassémie est principalement dirigée par des entreprises bien établies, notamment :

• bluebird bio, Inc. (États-Unis)
• Protagonist Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Agios Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Ionis Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Groupe Vifor Pharma (Suisse)
• Sangamo Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• CRISPR Therapeutics AG (Suisse)
• Biogen Inc. (États-Unis)
• Novartis AG (Suisse)
• F. Hoffmann-La Roche AG (Suisse)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• Editas Medicine, Inc. (États-Unis)
• Beam Therapeutics Inc. (États-Unis)
• Intellia Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (États-Unis)
• Gilead Sciences, Inc. (États-Unis)
• Celgene Corporation (États-Unis)
• Amgen Inc. (États-Unis)
• Sanofi SA (France)
• AbbVie Inc. (États-Unis)

Derniers développements sur le marché mondial de la bêta-thalassémie

• En août 2022, la Food and Drug Administration (FDA) américaine a approuvé le betibeglogene autotemcel (Zynteglo), première thérapie génique pour la β-thalassémie transfusionnelle. Ce traitement unique consiste à insérer une copie fonctionnelle du gène de la β-globine dans les cellules souches hématopoïétiques du patient, permettant ainsi la production d'hémoglobine normale et réduisant, voire supprimant, le recours aux transfusions sanguines régulières.
• En janvier 2024, la FDA a approuvé l'exagammglogene autotemcel (Casgevy), une deuxième thérapie génique cellulaire pour la β-thalassémie. Développée par Vertex Pharmaceuticals et CRISPR Therapeutics, Casgevy utilise la technologie d'édition génique CRISPR-Cas9 pour corriger la mutation génétique sous-jacente dans les cellules souches des patients, permettant ainsi la production de globules rouges sains.
• En novembre 2024, Vertex Pharmaceuticals a annoncé que le premier patient participant à un essai non clinique avait reçu Casgevy au troisième trimestre 2024. Cette étape a marqué le début de la disponibilité du traitement pour les patients en dehors des essais cliniques, avec des projets d'extension à environ 75 centres autorisés dans le monde.
• En avril 2025, l'Hôpital pour enfants de Philadelphie a annoncé avoir administré à un patient la première thérapie génique approuvée par la FDA pour la bêta-thalassémie. Cet événement a souligné l'accessibilité et l'adoption croissantes des thérapies géniques pour les maladies sanguines rares.
• En juin 2025, une étude présentée lors d'un congrès médical a suggéré que la thérapie génique pour la β-thalassémie dépendante des transfusions pourrait contribuer à améliorer la croissance chez les patients pédiatriques. L'étude a observé que les patients traités par thérapie génique entre novembre 2020 et septembre 2023 présentaient des résultats positifs en termes de croissance, indiquant des bénéfices potentiels allant au-delà de l'amélioration hématologique.

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