Rapport d'analyse du marché mondial des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale : taille, part de marché et tendances – Aperçu du secteur et prévisions jusqu'en 2033

Taille du marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

• Le marché mondial des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale était évalué à 6,48 milliards de dollars américains en 2025  et devrait atteindre  12,92 milliards de dollars américains d'ici 2033 , avec un TCAC de 9,00 % au cours de la période de prévision.
• La croissance du marché est largement alimentée par les progrès de la thérapie génique et de la transplantation de cellules souches, ciblant le défaut génétique sous-jacent ABCD1, ainsi que par l'augmentation des investissements en R&D dans les traitements des maladies rares.
• De plus, l'élargissement des programmes de dépistage néonatal, la sensibilisation accrue des professionnels de santé et des politiques réglementaires favorables aux médicaments orphelins favorisent un diagnostic plus précoce et une adoption plus rapide des traitements. Ces facteurs convergents accélèrent l'adoption des thérapies modifiant l'évolution de la maladie, stimulant ainsi considérablement la croissance du secteur.

Analyse du marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

• Les traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD), notamment la greffe de cellules souches, la thérapie génique, les corticostéroïdes , l'huile de Lorenzo et d'autres thérapies de soutien, constituent des éléments de plus en plus essentiels de la prise en charge des maladies rares en raison de leur potentiel à stopper ou ralentir le déclin neurologique et à améliorer le pronostic des patients.
• La demande croissante de traitements contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale est principalement alimentée par les progrès de la thérapie génique, l'adoption plus large des programmes de dépistage néonatal et la sensibilisation croissante des professionnels de la santé et des aidants à cette maladie.
• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale avec la plus grande part de revenus (45,2 %) en 2025, grâce à une infrastructure de soins de santé avancée, d'importants investissements en R&D sur les maladies rares et des cadres réglementaires favorables aux médicaments orphelins, les États-Unis étant en tête en matière d'adoption de la greffe de cellules souches et des thérapies géniques émergentes.
• La région Asie-Pacifique devrait connaître la croissance la plus rapide sur le marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale au cours de la période de prévision, grâce à un accès accru aux soins de santé, à des capacités de tests génétiques en hausse et à une meilleure disponibilité des thérapies avancées dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde.
• En 2025, le segment des greffes de cellules souches dominait le marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale avec une part de marché de 48,5 %, grâce à son efficacité démontrée dans les stades précoces de cette maladie.

Portée du rapport et segmentation du marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Tendances du marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Progrès en thérapie génique et en traitements modificateurs de la maladie

• Une tendance importante et croissante sur le marché mondial du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale est le développement rapide et l'adoption clinique des approches de thérapie génique ciblant le gène ABCD1, offrant une correction potentielle à long terme du déficit métabolique sous-jacent.
  • Par exemple, la thérapie génique ex vivo à base de lentivirus est de plus en plus étudiée et appliquée chez les patients atteints d'ALD cérébrale à un stade précoce, dans le but d'enrayer la progression de la maladie avant que des lésions neurologiques graves ne surviennent.
• La thérapie génique et les nouveaux traitements modificateurs de la maladie permettent d'établir des plans de soins personnalisés en réduisant potentiellement le besoin d'interventions répétées et en améliorant les résultats neurologiques, permettant ainsi aux patients de maintenir une meilleure qualité de vie.
• L'intégration de la thérapie génique au diagnostic précoce grâce à l'élargissement des programmes de dépistage néonatal facilite une intervention rapide, améliorant le pronostic à long terme et réduisant le fardeau de la maladie pour les familles et les systèmes de santé.
• Cette tendance vers des thérapies innovantes, ciblées et potentiellement curatives redéfinit fondamentalement les attentes des patients et les pratiques de soins standard, incitant les entreprises pharmaceutiques à investir massivement dans le développement de traitements avancés.
• La demande en thérapie génique et autres traitements modificateurs de la maladie croît rapidement sur les marchés développés et émergents, les acteurs concernés privilégiant de plus en plus les solutions efficaces à long terme à la simple prise en charge des symptômes.

Dynamique du marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Conducteur

Sensibilisation accrue et diagnostic précoce grâce au dépistage néonatal

• La sensibilisation croissante des professionnels de la santé, des aidants et des communautés de patients à l'adrénoleucodystrophie cérébrale, associée à l'expansion des programmes de dépistage néonatal, est un facteur important de la demande accrue de thérapies d'intervention précoce.
  • Par exemple, en 2024, plusieurs États américains ont étendu le dépistage néonatal à l'ALD, permettant ainsi d'identifier les nourrissons atteints avant l'apparition des symptômes cliniques et d'accroître de ce fait l'accès aux traitements curatifs et modificateurs de la maladie.
• L'amélioration du dépistage précoce permet d'améliorer considérablement les résultats des traitements, notamment des greffes de cellules souches ou des thérapies géniques, ce qui favorise les recommandations des médecins et l'adoption par les soignants.
• De plus, les initiatives mondiales de plaidoyer et d'éducation sensibilisent le public tant dans les pays développés que dans les pays émergents, contribuant ainsi à l'augmentation des taux de diagnostic et à la croissance du marché.
• La disponibilité de thérapies capables de ralentir ou d'arrêter la progression de la maladie, associée à la possibilité d'intervenir plus tôt, encourage les systèmes de santé à intégrer le traitement des maladies chroniques et des troubles du développement dans les parcours de soins standard.
• Par exemple, les partenariats entre les associations de défense des patients et les entreprises pharmaceutiques encouragent les campagnes de dépistage précoce, ce qui contribue à élargir l'accès aux traitements.
• L’augmentation des incitations gouvernementales en faveur de la recherche sur les maladies rares et du développement de médicaments orphelins apporte un soutien financier et réglementaire, accélérant ainsi l’approbation et l’adoption des traitements.

Retenue/Défi

Coûts de traitement élevés et accès limité dans les régions émergentes

• Le coût substantiel des thérapies avancées contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale, notamment la greffe de cellules souches et la thérapie génique, constitue un obstacle important à une plus large pénétration du marché, en particulier dans les économies émergentes.
  • Par exemple, le processus complexe d'une greffe de cellules souches autologues avec modification génétique peut coûter plusieurs centaines de milliers de dollars, limitant ainsi son accessibilité aux seuls patients à revenus élevés ou aux pays bénéficiant d'un système de remboursement.
• Il est essentiel de s'attaquer aux problèmes d'accessibilité financière grâce à la couverture d'assurance, au financement gouvernemental et aux programmes d'aide aux patients afin d'élargir l'accès et l'adoption des traitements destinés aux populations issues de milieux culturels et linguistiques divers.
• De plus, le besoin de centres de traitement spécialisés dotés de cliniciens qualifiés et d'infrastructures de pointe limite leur disponibilité, notamment dans les régions dépourvues d'établissements de santé modernes.
• Surmonter ces défis grâce à des infrastructures élargies, un soutien politique et des stratégies de réduction des coûts sera essentiel pour garantir un accès équitable et une croissance durable du marché.
• Par exemple, le manque de sensibilisation et de formation des prestataires de soins de santé dans les pays émergents entrave davantage le diagnostic précoce et la mise en place du traitement, réduisant ainsi la pénétration globale du marché.
• Les contraintes liées à la chaîne d'approvisionnement des thérapies spécialisées, notamment les cellules souches génétiquement modifiées, peuvent retarder la mise à disposition des traitements et limiter leur adoption dans les régions dépourvues de soutien logistique avancé.

Étendue du marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le marché est segmenté en fonction du traitement, du diagnostic, des symptômes, des utilisateurs finaux et des canaux de distribution.

• Par traitement

Le marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale est segmenté, selon le type de traitement, en greffe de cellules souches, thérapie génique, corticostéroïdes, huile de Lorenzo et autres. En 2025, le segment de la greffe de cellules souches dominait le marché avec une part de revenus de 48,5 %, grâce à son efficacité prouvée pour stopper la progression de l'ALD cérébrale à un stade précoce. La greffe de cellules souches demeure le traitement de référence pour les patients diagnostiqués avant l'apparition de lésions neurologiques graves. Son adoption repose sur des données cliniques à long terme, une large familiarité avec cette technique par les médecins et son intégration aux recommandations de traitement. La position dominante de ce segment est renforcée par l'augmentation des investissements dans les infrastructures de biobanques et de transplantation de cellules souches dans les régions développées. Les patients et leurs aidants privilégient souvent la greffe de cellules souches en raison de son potentiel d'amélioration significative de la survie et des résultats neurologiques. Par ailleurs, la sensibilisation croissante au diagnostic précoce grâce aux programmes de dépistage néonatal accroît la demande de greffes réalisées dans les meilleurs délais.

Le segment de la thérapie génique devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, grâce à son potentiel en tant que traitement unique modifiant l'évolution de la maladie et ciblant la mutation du gène ABCD1. La thérapie génique offre la perspective d'une correction durable des troubles métaboliques, réduisant ainsi le recours aux interventions répétées. Les succès cliniques de la thérapie génique à base de lentivirus ont suscité un vif intérêt chez les professionnels de santé et les investisseurs. La multiplication des essais cliniques, le soutien réglementaire aux médicaments orphelins et les collaborations entre les entreprises de biotechnologie et les institutions académiques accélèrent la croissance de ce segment. Par ailleurs, les patients privilégient de plus en plus la thérapie génique en raison de son potentiel d'amélioration de la qualité de vie et de réduction de la charge des traitements à long terme. Enfin, la disponibilité croissante de centres de traitement spécialisés capables d'administrer la thérapie génique contribue également à l'expansion du marché.

• Par diagnostic

Le marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale est segmenté, selon le diagnostic, en analyses sanguines, imagerie par résonance magnétique (IRM), examens ophtalmologiques et biopsies cutanées. En 2025, le segment des analyses sanguines dominait le marché, générant la plus grande part de revenus grâce à son rôle dans la détection rapide des taux élevés d'acides gras à très longue chaîne (AGVLC) et la confirmation précoce du diagnostic d'ALD. Les analyses sanguines sont peu invasives, relativement économiques et constituent la base des programmes de dépistage néonatal dans le monde entier. Un dépistage précoce par analyses sanguines facilite la mise en place de traitements rapides, améliorant ainsi le pronostic et les résultats à long terme. Ce segment bénéficie d'une sensibilisation accrue des pédiatres et des spécialistes des maladies rares à l'importance du dépistage biochimique. Il est également soutenu par les progrès technologiques qui permettent d'obtenir des résultats plus rapides et plus précis. Le recours aux analyses sanguines est plus fréquent dans les régions dotées de programmes de santé publique robustes et de politiques de dépistage néonatal obligatoire.

Le segment de l'IRM devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, car il permet un suivi précis de la démyélinisation cérébrale et de la progression de la maladie chez les patients atteints d'ALD. L'IRM fournit une imagerie détaillée des lésions cérébrales, essentielle pour déterminer l'éligibilité aux traitements, notamment la greffe de cellules souches et la thérapie génique. L'augmentation du nombre de patients diagnostiqués précocement grâce à des analyses sanguines stimule la demande d'IRM pour les évaluations de suivi. Les protocoles d'imagerie avancés et l'analyse IRM assistée par l'IA favorisent également l'adoption de cette technique. La disponibilité croissante d'équipements d'IRM dans les régions émergentes soutient également la croissance rapide de ce segment. De plus, les professionnels de santé s'appuient de plus en plus sur l'IRM pour personnaliser les plans de traitement et surveiller l'efficacité thérapeutique, améliorant ainsi les résultats cliniques.

• Par symptômes

Le marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale est segmenté, en fonction des symptômes, en troubles de l'attention, troubles du comportement, hyperactivité, maladresse, hypoglycémie, douleurs oculaires, migraines, infections virales et autres. Le segment des troubles du comportement dominait en 2025 en raison de sa prévalence chez les enfants atteints d'ALD cérébrale et de la nécessité d'une intervention thérapeutique précoce. Les changements comportementaux sont souvent les premiers indicateurs cliniques qui incitent au diagnostic et au traitement, stimulant ainsi la demande de thérapies spécialisées. Le suivi et la prise en charge de ces symptômes sont essentiels à la planification du traitement et à la qualité de vie des patients. La reconnaissance des symptômes comportementaux influence également le dépistage précoce et l'orientation vers un médecin. Les interventions ciblant ces symptômes sont de plus en plus intégrées aux stratégies de traitement globales, telles que la greffe de cellules souches ou la thérapie génique. Les aidants jouent un rôle clé dans la reconnaissance et le signalement des symptômes comportementaux, ce qui contribue à la prédominance de ce segment.

Le segment de l'hyperactivité devrait connaître la croissance la plus rapide au cours de la période prévisionnelle, car elle accompagne souvent les stades précoces de l'ALD cérébrale et incite à une prise en charge clinique rapide. La sensibilisation accrue des parents, des enseignants et des pédiatres aux signes neurocomportementaux favorise un diagnostic précoce. Les entreprises pharmaceutiques développent également des thérapies ciblant la gestion symptomatique, en complément des traitements modificateurs de la maladie. La surveillance de l'hyperactivité, associée à des diagnostics biochimiques et d'imagerie, permet une personnalisation du traitement. Les plateformes de santé numérique et la télémédecine sont de plus en plus utilisées pour un suivi continu, contribuant ainsi à la croissance de ce segment. Le besoin de soins intégrés prenant en compte à la fois les symptômes neurologiques et comportementaux stimule également l'adoption de ces solutions.

• Par les utilisateurs finaux

En fonction des utilisateurs finaux, le marché est segmenté en cliniques, hôpitaux et autres. Le segment hospitalier dominait le marché en 2025, en raison des besoins en infrastructures spécialisées, en personnel qualifié et en soins complets pour l'administration de thérapies telles que la greffe de cellules souches et la thérapie génique. Les hôpitaux donnent accès à des équipes multidisciplinaires comprenant des neurologues, des hématologues et des conseillers en génétique, ce qui est essentiel pour un traitement efficace. Ils assurent également le suivi post-traitement et la prise en charge des complications. La position dominante des hôpitaux est confortée par la couverture d'assurance et les politiques de remboursement gouvernementales dans les régions développées. La grande confiance des patients et la disponibilité d'équipements de diagnostic et de traitement de pointe renforcent encore la préférence pour les hôpitaux.

Le segment des cliniques devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, grâce à un accès accru aux consultations de suivi ambulatoires, aux conseils en thérapie génique et au suivi des patients présentant des symptômes légers à modérés. Les cliniques développent leurs services de conseil génétique et d'éducation des patients, ce qui les rend plus attractives pour la prise en charge courante. Cette croissance est également favorisée par l'adoption de la télémédecine, qui permet les consultations et les suivis à distance. Les régions émergentes où l'accès aux hôpitaux est limité s'appuient de plus en plus sur les cliniques spécialisées pour le diagnostic précoce et les soins continus. Les cliniques offrent commodité, coûts réduits et une prise en charge personnalisée, ce qui contribue à une croissance plus rapide.

• Par canal de distribution

Selon le canal de distribution, le marché se segmente en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. Le segment des pharmacies hospitalières dominait en 2025 grâce à la distribution contrôlée de thérapies onéreuses telles que les kits de greffe de cellules souches, les produits de thérapie génique et d'autres médicaments spécialisés. Les pharmacies hospitalières garantissent un stockage sécurisé, une manipulation appropriée et le respect des exigences réglementaires, ce qui est essentiel pour les traitements des maladies rares. L'intégration aux programmes de soins hospitaliers renforce encore ce canal. Sa position dominante est également confortée par les systèmes de remboursement liés aux thérapies administrées en milieu hospitalier.

Le segment des pharmacies en ligne devrait connaître la croissance la plus rapide entre 2026 et 2033, portée par l'adoption croissante de la télémédecine, des ordonnances numériques et de la livraison directe aux patients de traitements de soutien tels que les corticostéroïdes et l'huile de Lorenzo. Les plateformes en ligne améliorent le confort des patients, notamment dans les régions isolées ou mal desservies. Cette croissance est soutenue par l'intégration de la santé numérique et l'amélioration des réseaux logistiques. Les patients et leurs aidants privilégient de plus en plus l'accès en ligne pour les médicaments non urgents et de routine, ce qui facilite le respect des traitements à long terme. L'expansion des pharmacies en ligne sur les marchés émergents contribue également à la croissance de ce segment.

Analyse régionale du marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

• L'Amérique du Nord a dominé le marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale avec la plus grande part de revenus (45,2 %) en 2025, grâce à une infrastructure de soins de santé avancée, d'importants investissements en R&D sur les maladies rares et des cadres réglementaires favorables aux médicaments orphelins, les États-Unis étant en tête en matière d'adoption de la greffe de cellules souches et des thérapies géniques émergentes.
• Dans la région, les patients et les professionnels de santé accordent une grande importance au diagnostic précoce grâce au dépistage néonatal, à l'accès à des traitements spécialisés tels que la greffe de cellules souches et la thérapie génique, ainsi qu'à une prise en charge globale assurée par des équipes hospitalières multidisciplinaires.
• Cette adoption généralisée est également favorisée par une réglementation avantageuse concernant les médicaments orphelins, le soutien au remboursement et une forte sensibilisation des médecins et des soignants, faisant de l'Amérique du Nord la région pionnière en matière d'adoption des traitements contre les maladies chroniques et les troubles du développement,

Aperçu du marché américain des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le marché américain des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (ALD) représentait 50 % des revenus en Amérique du Nord en 2025, grâce à la généralisation des programmes de dépistage néonatal et aux options thérapeutiques avancées telles que la greffe de cellules souches et la thérapie génique. Patients et professionnels de santé privilégient de plus en plus une intervention précoce pour freiner la progression neurologique et améliorer le pronostic à long terme. Le développement de centres de traitement spécialisés, conjugué à un soutien important en matière de remboursement et aux incitations gouvernementales pour les maladies rares, stimule davantage la croissance du marché. Par ailleurs, la sensibilisation accrue des aidants et des pédiatres au diagnostic précoce contribue significativement à l'expansion des traitements de l'ALD.

Aperçu du marché européen des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le marché européen des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante tout au long de la période de prévision, principalement grâce à une meilleure sensibilisation aux maladies rares et à un accès facilité aux thérapies de pointe. L'augmentation des dépenses de santé et la mise en place de cadres de prise en charge des maladies rares dans des pays comme l'Allemagne, la France et l'Italie favorisent l'adoption de la greffe de cellules souches et de la thérapie génique. Les patients et leurs aidants européens sont également sensibles à un diagnostic précoce, à une intervention rapide et à la disponibilité de programmes de soins complets. La région connaît une croissance significative dans les hôpitaux et les cliniques spécialisées, les traitements des adrénoleucodystrophies cérébrales étant de plus en plus intégrés aux programmes nationaux de dépistage néonatal et aux initiatives relatives aux maladies rares.

Aperçu du marché britannique des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le marché britannique des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) remarquable au cours de la période de prévision, portée par le développement des programmes de dépistage néonatal et l'intérêt croissant porté à la prise en charge des maladies rares. Les préoccupations liées à la progression de la maladie et aux troubles neurologiques incitent les aidants et les professionnels de santé à privilégier les interventions thérapeutiques précoces. La solidité du système de santé britannique, conjuguée à un accès accru à la thérapie génique et à la greffe de cellules souches, devrait continuer à stimuler la croissance du marché. Les campagnes de sensibilisation du public et les programmes de défense des droits des patients contribuent également à promouvoir le diagnostic précoce et l'accès aux traitements.

Aperçu du marché allemand des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le marché allemand des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale devrait connaître une croissance annuelle composée (TCAC) importante au cours de la période de prévision, grâce à des infrastructures de diagnostic de pointe et à la présence de centres de traitement spécialisés. L'accent mis par l'Allemagne sur la recherche sur les maladies rares, associé à des politiques de remboursement des soins de santé favorables, encourage l'adoption de la greffe de cellules souches et de la thérapie génique. L'intégration d'équipes de soins multidisciplinaires garantit une planification et un suivi efficaces des traitements, contribuant ainsi à de meilleurs résultats pour les patients. Par ailleurs, la sensibilisation croissante des professionnels de santé et des aidants à l'importance d'une intervention précoce favorise l'adoption des thérapies contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale.

Aperçu du marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale en Asie-Pacifique

Le marché des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale en Asie-Pacifique devrait connaître la croissance annuelle composée la plus rapide au cours de la période de prévision, grâce à un meilleur accès aux soins, au développement du dépistage néonatal et à une sensibilisation accrue aux maladies rares dans des pays comme la Chine, le Japon et l'Inde. Les progrès technologiques et les initiatives gouvernementales favorisant le diagnostic précoce et le traitement des maladies rares stimulent l'adoption de ces traitements. Par ailleurs, le nombre croissant de centres de traitement spécialisés et la disponibilité accrue de la thérapie génique et de la greffe de cellules souches dans certains pays de la région Asie-Pacifique élargissent l'accès aux traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale.

Aperçu du marché japonais des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le marché japonais des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale (ALD) est en plein essor grâce à un système de santé performant, une meilleure connaissance des maladies génétiques rares et une demande accrue de thérapies d'intervention précoce. Le développement des programmes de dépistage néonatal et des centres de traitement spécialisés favorise l'adoption de la greffe de cellules souches et des thérapies géniques émergentes. L'intégration des programmes de traitement de l'ALD aux infrastructures de diagnostic de pointe garantit une intervention rapide et de meilleurs résultats pour les patients. Par ailleurs, l'accent mis par le Japon sur l'éducation des patients et le soutien aux aidants contribue également à l'expansion du marché.

Aperçu du marché indien des traitements de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

En 2025, le marché indien des traitements contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale représentait la plus grande part de revenus de la région Asie-Pacifique, grâce à une meilleure sensibilisation aux maladies rares, au développement des infrastructures de santé et aux programmes de dépistage néonatal soutenus par le gouvernement. L'Inde connaît une adoption croissante de thérapies de pointe, telles que la greffe de cellules souches et la thérapie génique, dans des centres spécialisés. La promotion du diagnostic précoce, conjuguée à une meilleure accessibilité et à un coût plus abordable des traitements, stimule la croissance du marché. Par ailleurs, la défense des droits des patients et les initiatives en faveur des maladies rares sont des facteurs clés qui favorisent l'adoption des thérapies contre l'adrénoleucodystrophie cérébrale, tant à domicile qu'à l'hôpital.

Part de marché du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale

Le secteur du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale est principalement dominé par des entreprises bien établies, notamment :

• bluebird bio, Inc. (États-Unis)
• Minoryx Therapeutics SL (Espagne)
• Poxel SA (France)
• Viking Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• MedDay Pharmaceuticals (France)
• Orpheris, Inc. (États-Unis)
• Magenta Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• NeuroVia Biotech, Inc. (États-Unis)
• Autobahn Therapeutics (États-Unis)
• Taysha GTx (États-Unis)
• Neurogene, Inc. (États-Unis)
• SwanBio Therapeutics, Inc. (États-Unis)
• Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (États-Unis)
• Regenxbio Inc. (États-Unis)
• Vertex Pharmaceuticals Incorporated (États-Unis)
• Neurogene Inc. (États-Unis)
• Spur Therapeutics (États-Unis)
• Groupe Neuraxpharm GmbH (Allemagne)
• Genetix Biotherapeutics, Inc. (États-Unis)
• Alcresta Therapeutics, Inc. (États-Unis)

Quels sont les développements récents sur le marché mondial du traitement de l'adrénoleucodystrophie cérébrale ?

• En août 2025, la FDA a exigé une mise à jour de l'étiquetage de Skysona afin de refléter une incidence significativement plus élevée de cancers hématologiques, soit environ 15 % de plus que le triple du taux précédemment rapporté. L'encadré d'avertissement, les indications d'utilisation et les sections relatives à la sécurité de la notice ont été révisés en conséquence.
• En juillet 2025, Minoryx Therapeutics et Neuraxpharm ont annoncé que l'EMA avait validé leur demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le leriglitazone (Nezglyal®), un traitement oral à prise unique quotidienne destiné aux patients pédiatriques et adultes de sexe masculin atteints d'ALD cérébrale.
• En novembre 2024, la FDA américaine a annoncé l'ouverture d'une enquête sur des cas de cancers du sang graves chez des patients traités par Skysona, une thérapie génique contre la CALD précoce et active, suite à des cas diagnostiqués 14 à 92 mois après l'administration du traitement pendant la période d'essai.
• En novembre 2023, Minoryx Therapeutics a annoncé l'inclusion des premiers patients dans son essai américain de phase 3 CALYX pour le leriglitazone, ciblant les hommes adultes atteints d'ALD cérébrale (cALD) qui ne sont pas éligibles ou refusent une greffe de cellules souches, progressant ainsi vers l'approbation réglementaire.
• En novembre 2023, le NHS England a publié une politique visant à prescrire systématiquement des greffes de cellules souches hématopoïétiques allogéniques (allo-CSH) aux patients adultes de sexe masculin atteints d'ALD chronique, officialisant ainsi un accès plus large à ce traitement au Royaume-Uni.

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